Rhucin

Primær information

  • Handelsnavn:
  • Rhucin
  • Brugt til:
  • Mennesker
  • Medicin typen:
  • Allopatiske stof

Dokumenter

  • for den brede offentlighed:
  • Oplysningerne indlægssedlen for dette produkt er i øjeblikket ikke tilgængelig, kan du sende en anmodning til vores kundeservice, og vi vil give dig besked, så snart vi er i stand til at opnå det.


    Anmode informationsbrochure for offentligheden.

  • for sundhedspersonale:
  • Oplysningerne indlægssedlen for dette produkt er i øjeblikket ikke tilgængelig, kan du sende en anmodning til vores kundeservice, og vi vil give dig besked, så snart vi er i stand til at opnå det.


    Anmode informationsbrochure for sundhedspersonale.

Lokation

  • Fås i:
  • Rhucin
    Den Europæiske Union
  • Sprog:
  • dansk

Terapeutisk information

  • Terapeutisk område:
  • angioødem

Andre oplysninger

Status

  • Kilde:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Autorisation status:
  • nægtede
  • Autorisationsnummer:
  • recombinant human C1 inhibitor
  • Autorisation dato:
  • 22-05-2008
  • EMEA kode:
  • recombinant human C1 inhibitor
  • Sidste ændring:
  • 03-03-2018

Offentlige vurderingsrapport

European Medicines Agency

7 Westferry Circus, Canary Wharf, London, E14 4HB, UK

Tel. (44-20) 74 18 84 00 Fax (44-20) 74 18 86 68

E-mail: mail@emea.europa.eu http://www.emea.europa.eu

European Medicines Agency, 2008. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

London, den 19. marts 2008

Dok. ref. EMEA/304829/2008

SPØRGSMÅL OG SVAR VEDRØRENDE ANBEFALINGEN AF AFSLAG PÅ

ANSØGNINGEN OM MARKEDSFØRINGSTILLADELSE

for

RHUCIN

Fællesnavn:

rekombinant human C1-inhibitor

Den 13. december 2007 vedtog Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) en negativ

udtalelse, hvori det anbefalede at give afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for

lægemidlet Rhucin 150 U/ml pulver til opløsning i injektionsvæske til behandling af akutte anfald af

angioødem hos patienter med medfødt C1-inhibitor-funktionssvigt. Virksomheden, som ansøgte om

tilladelsen, er Pharming Group N.V.

Ansøgeren havde anmodet om en revurdering af udtalelsen. Efter at have overvejet begrundelserne for

denne anmodning revurderede CHMP den oprindelige udtalelse og bekræftede anbefalingen af afslag

på ansøgningen om markedsføringstilladelse den 19. marts 2008.

Hvad er Rhucin?

Rhucin er et pulver til opløsning i en injektionsvæske, som injiceres i en vene. Det indeholder det

aktive stof rekombinant human C1-inhibitor.

Hvad forventedes Rhucin anvendt til?

Rhucin forventedes anvendt til behandling af pludselige anfald af angioødem (udvidelse af

blodkarrene). Det skulle anvendes hos patienter med for lavt blodindhold af et protein, som kaldes

‘C1-inhibitor’, på grund af en kongenit (medfødt) defekt.

Rhucin blev udpeget som lægemiddel til sjældne sygdomme den 11. maj 2001 til behandling af

angioødem forårsaget af C1-inhibitor mangel.

Hvordan forventes Rhucin at virke?

Det aktive stof i Rhucin, rekombinant C1-inhibitor, har stor lighed med det naturlige blodprotein ‘C1-

inhibitor’. C1-inhibitor findes normalt i blodet, hvor det nedsætter funktionen af

‘komplementsystemet’, som er en del af immunsystemet (kroppens naturlige forsvar). Patienter med

for lavt indhold af den aktive form for C1-inhibitor lider af inflammation og hævelse forskellige steder

i kroppen. Rhucin forventedes anvendt til at erstatte den manglende C1-inhibitor, korrigere manglen

og reducere de inflammationer og hævelser, som fremkalder angioødem.

Det aktive stof i Rhucin fremstilles ved hjælp af ‘rekombinant dna-teknologi’: det udvindes af mælken

fra kaniner, som har fået indsat et gen (dna), hvilket sætter dem i stand til at producere det humane

protein i deres mælk.

Hvilken dokumentation fremlagde virksomheden i forbindelse med ansøgningen til CHMP?

Virkningerne af Rhucin blev først afprøvet i forsøgsmodeller, inden de blev undersøgt hos mennesker.

Rhucin blev undersøgt i to hovedundersøgelser, som omfattede i alt 48 voksne med mangel på C1-

inhibitor. I begge undersøgelser fik patienterne Rhucin, hvis de fik et anfald af angioødem. Samlet set

blev 17 anfald behandlet hos i alt 12 patienter, men begge undersøgelser var stadig under udførelse på

tidspunktet for den første vurdering af lægemidlet. Det vigtigste mål for virkningen var, hvor lang tid

der gik, før patientens symptomer aftog. Under vurderingsforløbet fremlagde virksomheden også de

Side 2/2

første resultater fra en undersøgelse, som sammenlignede virkningen af Rhucin med placebo

(virkningsløs behandling). Det fremlagte omfattede resultater fra 25 patienter.

CHMP tog også hensyn til sikkerhedsdata fra undersøgelser med raske frivillige og symptomfri

patienter, som blev behandlet med Rhucin.

Hvori bestod de vigtigste betænkeligheder, som førte til, at CHMP anbefalede at give afslag på

ansøgningen om markedsføringstilladelse?

I december 2007 var CHMP betænkelig ved, at der forelå utilstrækkelig dokumentation til at kunne

påvise fordele og risici ved Rhucin. I særdeleshed var de foreliggende undersøgelser for små til at

vise, hvor virksom Rhucin er ved behandling af mere alvorlige former af sygdommen såsom hævelse i

larynks (strubehovedet), eller hvor sikkert og virksomt lægemidlet er, når det gives til en patient mere

end én gang. Der var også utilstrækkelig oplysning om sandsynligheden for, at patienter ville udvikle

antistoffer efter gentagne doser Rhucin. Udvalget var også betænkelig ved den mulige forekomst af

urenheder i Rhucin, som kunne komme fra den kaninmælk, hvorfra det aktive stof udvindes, og som

kunne påvirke lægemidlets sikkerhed. Virksomheden havde ikke påvist, at mængden af urenheder

eller udviklingen af antistoffer kunne måles på en pålidelig måde. Desuden var der betænkeligheder

ved, at valget af Rhucin-dosen ikke var tilstrækkeligt begrundet.

Efter revurderingen i marts 2008 fjernede CHMP nogle af de vigtigste betænkeligheder, men forblev

betænkelig med hensyn sandsynligheden for udvikling af antistoffer, når Rhucin gives mere end én

gang, herunder indflydelsen på sikkerheden og virkningen. I denne forbindelse havde udvalget

alvorlige betænkeligheder med hensyn til risikoen for svære allergiske reaktioner hos patienter, som

får Rhucin.

CHMP var derfor af den opfattelse, at fordelene ved Rhucin ikke opvejer risiciene ved behandling af

akutte anfald af angioødem. CHMP anbefalede derfor at give afslag på ansøgningen om

markedsføringstilladelse for Rhucin.

Hvilke konsekvenser har afslaget for patienter, der deltager i kliniske undersøgelser med

Rhucin eller i programmer for anvendelse af Rhucin med særlig udleveringstilladelse?

Virksomheden har informeret CHMP om, at tilbagetrækningen ingen konsekvenser får for patienter,

som på nuværende tidspunkt deltager i kliniske undersøgelser med Rhucin eller i programmer for

anvendelse af Rhucin med særlig udleveringstilladelse. Hvis du deltager i en klinisk undersøgelse eller

i et program for anvendelse med særlig udleveringstilladelse og har behov for yderligere oplysninger

om din behandling, skal du kontakte den læge, der giver dig behandlingen.

  • Oplysningerne indlægssedlen for dette produkt er i øjeblikket ikke tilgængelig, kan du sende en anmodning til vores kundeservice, og vi vil give dig besked, så snart vi er i stand til at opnå det.

    Anmode informationsbrochure for offentligheden.



  • Dokumenter på andre sprog er tilgængelige her

28-3-2018

Orphan designation:  Recombinant fusion protein linking human coagulation factor VIIa with human albumin,  for the: Treatment of haemophilia B

Orphan designation: Recombinant fusion protein linking human coagulation factor VIIa with human albumin, for the: Treatment of haemophilia B

On 13 May 2011, orphan designation (EU/3/11/863) was granted by the European Commission to CSL Behring GmbH, Germany, for recombinant fusion protein linking human coagulation factor VIIa with human albumin for the treatment of haemophilia B.

Europe - EMA - European Medicines Agency

16-4-2018

FDA Recognition of Public Human Genetic Variant Databases  https://go.usa.gov/xQjp5  #MedicalDevice #PrecisionMedicine

FDA Recognition of Public Human Genetic Variant Databases https://go.usa.gov/xQjp5  #MedicalDevice #PrecisionMedicine

FDA Recognition of Public Human Genetic Variant Databases https://go.usa.gov/xQjp5  #MedicalDevice #PrecisionMedicine

FDA - U.S. Food and Drug Administration

12-4-2018

Eyebrow-Raising Finding on How Human Communication Evolved

Eyebrow-Raising Finding on How Human Communication Evolved

Title: Eyebrow-Raising Finding on How Human Communication EvolvedCategory: Health NewsCreated: 4/10/2018 12:00:00 AMLast Editorial Review: 4/11/2018 12:00:00 AM

US - MedicineNet

11-4-2018

Human Cancer Meds Might Help Save Tasmanian Devils

Human Cancer Meds Might Help Save Tasmanian Devils

Title: Human Cancer Meds Might Help Save Tasmanian DevilsCategory: Health NewsCreated: 4/10/2018 12:00:00 AMLast Editorial Review: 4/10/2018 12:00:00 AM

US - MedicineNet

9-4-2018

Human medicines highlights - April 2018

Human medicines highlights - April 2018

This newsletter is addressed primarily to organisations representing patients, consumers and healthcare professionals. It provides a summary of key information relating to medicines for human use published during the previous month by the European Medicines Agency.

Europe - EMA - European Medicines Agency

6-4-2018

EU/3/12/1072 (Le4D Limited)

EU/3/12/1072 (Le4D Limited)

EU/3/12/1072 (Active substance: Encapsulated human retinal pigment epithelial cell line transfected with plasmid vector expressing human ciliary neurotrophic factor) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)2008 of Fri, 06 Apr 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/160/11/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

29-3-2018

Human Error to Blame for Loss of Frozen Eggs/Embryos, Fertility Center Says

Human Error to Blame for Loss of Frozen Eggs/Embryos, Fertility Center Says

Title: Human Error to Blame for Loss of Frozen Eggs/Embryos, Fertility Center SaysCategory: Health NewsCreated: 3/27/2018 12:00:00 AMLast Editorial Review: 3/28/2018 12:00:00 AM

US - MedicineNet

24-3-2018

Chilean 'Alien' Was a Human With Bone Disorder: Study

Chilean 'Alien' Was a Human With Bone Disorder: Study

Title: Chilean 'Alien' Was a Human With Bone Disorder: StudyCategory: Health NewsCreated: 3/22/2018 12:00:00 AMLast Editorial Review: 3/23/2018 12:00:00 AM

US - MedicineNet

23-3-2018

EU/3/18/2000 (Amicus Therapeutics UK Ltd)

EU/3/18/2000 (Amicus Therapeutics UK Ltd)

EU/3/18/2000 (Active substance: Recombinant human acid alpha-glucosidase) - Orphan designation - Commission Decision (2018)1877 of Fri, 23 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/230/17

Europe -DG Health and Food Safety

23-3-2018

EU/3/18/1999 (uniQure Biopharma B.V.)

EU/3/18/1999 (uniQure Biopharma B.V.)

EU/3/18/1999 (Active substance: Recombinant adeno-associated viral vector containing a codon-optimized Padua derivative of human coagulation factor IX cDNA) - Orphan designation - Commission Decision (2018)1888 of Fri, 23 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/232/17

Europe -DG Health and Food Safety

21-3-2018

EU/3/16/1727 (Quintiles Ireland Limited)

EU/3/16/1727 (Quintiles Ireland Limited)

EU/3/16/1727 (Active substance: Recombinant human interleukin-12) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)1824 of Wed, 21 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/116/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

21-3-2018

Silgard (Merck Sharp and Dohme Limited)

Silgard (Merck Sharp and Dohme Limited)

Silgard (Active substance: Human Papillomavirus Vaccine [Types 6, 11, 16, 18] (Recombinant, adsorbed)) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)1745 of Wed, 21 Mar 2018

Europe -DG Health and Food Safety

9-3-2018

Raplixa (Mallinckrodt Pharmaceuticals Ireland Limited)

Raplixa (Mallinckrodt Pharmaceuticals Ireland Limited)

Raplixa (Active substance: human fibrinogen / human thrombin) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)1535 of Fri, 09 Mar 2018

Europe -DG Health and Food Safety

9-3-2018

Human medicines highlights - March 2018

Human medicines highlights - March 2018

This newsletter is addressed primarily to organisations representing patients, consumers and healthcare professionals. It provides a summary of key information relating to medicines for human use published during the previous month by the European Medicines Agency.

Europe - EMA - European Medicines Agency

26-2-2018

EU/3/18/1984 (Omeros London Limited)

EU/3/18/1984 (Omeros London Limited)

EU/3/18/1984 (Active substance: Recombinant human monoclonal antibody against mannan-binding lectin-associated serine protease-2) - Orphan designation - Commission Decision (2018)1251 of Mon, 26 Feb 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/200/17

Europe -DG Health and Food Safety

26-2-2018

EU/3/18/1979 (Bayer AG)

EU/3/18/1979 (Bayer AG)

EU/3/18/1979 (Active substance: Human monoclonal IgG2 antibody against tissue factor pathway inhibitor) - Orphan designation - Commission Decision (2018)1246 of Mon, 26 Feb 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/189/17

Europe -DG Health and Food Safety

21-2-2018

Gardasil 9 (MSD VACCINS)

Gardasil 9 (MSD VACCINS)

Gardasil 9 (Active substance: human papillomavirus 9-valent vaccine (recombinant, adsorbed)) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018) 1135 of Wed, 21 Feb 2018

Europe -DG Health and Food Safety

14-2-2018

Ick! Oregon Woman Is First-Ever Case of Human 'Eye Worm'

Ick! Oregon Woman Is First-Ever Case of Human 'Eye Worm'

Title: Ick! Oregon Woman Is First-Ever Case of Human 'Eye Worm'Category: Health NewsCreated: 2/12/2018 12:00:00 AMLast Editorial Review: 2/13/2018 12:00:00 AM

US - MedicineNet

10-2-2018

Scientists Create First Lab-Grown Human Eggs

Scientists Create First Lab-Grown Human Eggs

Title: Scientists Create First Lab-Grown Human EggsCategory: Health NewsCreated: 2/9/2018 12:00:00 AMLast Editorial Review: 2/9/2018 12:00:00 AM

US - MedicineNet

8-2-2018

Human medicines highlights - February 2018

Human medicines highlights - February 2018

This newsletter is addressed primarily to organisations representing patients, consumers and healthcare professionals. It provides a summary of key information relating to medicines for human use published during the previous month by the European Medicines Agency.

Europe - EMA - European Medicines Agency

6-2-2018

Autologous human platelet-rich plasma and conditioned serum

Autologous human platelet-rich plasma and conditioned serum

Current regulation of autologous human platelet-rich plasma and conditioned serum

Therapeutic Goods Administration - Australia

29-1-2018

EU/3/09/709 (Apogenix AG)

EU/3/09/709 (Apogenix AG)

EU/3/09/709 (Active substance: Recombinant fusion protein consisting of the extracellular portion of CD95 fused to the Fc part of a human IgG1 molecule) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)556 of Mon, 29 Jan 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/098/09/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

29-1-2018

EU/3/06/411 (Apogenix AG)

EU/3/06/411 (Apogenix AG)

EU/3/06/411 (Active substance: Recombinant fusion protein consisting of the extracellular portion of CD95 fused to the Fc part of a human IgG1 molecule) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)565 of Mon, 29 Jan 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/054/06/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

26-1-2018

Cervarix (GlaxoSmithKline Biologicals S.A.)

Cervarix (GlaxoSmithKline Biologicals S.A.)

Cervarix (Active substance: Human Papilloma Virus-16 and Human Papilloma Virus 18 L1 proteins) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)547 of Fri, 26 Jan 2018

Europe -DG Health and Food Safety