Naglazyme

Primær information

  • Handelsnavn:
  • Naglazyme
  • Brugt til:
  • Mennesker
  • Medicin typen:
  • Allopatiske stof

Dokumenter

Lokation

  • Fås i:
  • Naglazyme
    Den Europæiske Union
  • Sprog:
  • dansk

Terapeutisk information

  • Terapeutisk gruppe:
  • Andre fordøjelseskanaler og stofskifteprodukter
  • Terapeutisk område:
  • Mucopolysaccharidose VI
  • Terapeutiske indikationer:
  • Naglazyme er indiceret til langsigtet enzym-substitutionsterapi hos patienter med en bekræftet diagnose af mucopolysaccharidosis VI (MPS VI; N-acetylgalactosamine-4-sulfatase mangel; Maroteaux-Lamy syndrom) (Se afsnit 5. 1).

Andre oplysninger

Status

  • Kilde:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Autorisation status:
  • autoriseret
  • Autorisationsnummer:
  • EMEA/H/C/000640
  • Autorisation dato:
  • 24-01-2006
  • EMEA kode:
  • EMEA/H/C/000640
  • Sidste ændring:
  • 01-03-2018

Offentlige vurderingsrapport

+44 (0)20 418 8400

+44 (0)20 7418 8416

© European Medicines Agency, 2011. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/763262/2010

EMEA/H/C/000640

EPAR - sammendrag for offentligheden

Naglazyme

galsulfase

Dette dokument er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for

Naglazyme. Det forklarer, hvordan Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) vurderede

lægemidlet og nåede frem til sin udtalelse til fordel for udstedelse af en markedsføringstilladelse og til

sine anbefalinger om anvendelsesbetingelserne for Naglazyme.

Hvad er Naglazyme?

Naglazyme er en infusionsvæske, opløsning (drop i en vene), der indeholder det aktive stof galsulfase

(1 mg/ml).

Hvad anvendes Naglazyme til?

Naglazyme anvendes til behandling af patienter med mucopolysaccharidose VI (MPS VI eller

Maroteaux-Lamy syndrom). Denne sygdom forårsages af mangel på et enzym kaldet N-

acetylgalaktosamin 4-sulfatase, som er nødvendigt for at nedbryde stoffer i kroppen kaldet

glycosaminoglycaner (GAG). Hvis enzymet ikke er til stede, kan GAG ikke nedbrydes, men ophobes i

cellerne. Dette forårsager sygdomstegn, af hvilke de mest iøjnefaldende er lav kropshøjde, stort hoved

og nedsat bevægelsesevne. Sygdommen diagnosticeres sædvanligvis hos børn, når de er mellem et og

fem år gamle.

Da der kun findes få patienter med MPS VI, blev Naglazyme udpeget som "lægemiddel til sjældne

sygdomme" den 14. februar 2001.

Lægemidlet udleveres kun efter recept.

Hvordan anvendes Naglazyme?

Behandlingen med Naglazyme skal overvåges af en læge med erfaring i behandling af patienter med

MPS VI eller lignende sygdomme. Det skal indgives et sted, hvor der forefindes genoplivningsudstyr i

tilfælde af en livstruende situation.

Naglazyme indgives som en fire timers infusion én gang om ugen. Den anbefalede dosis er 1 mg pr. kg

kropsvægt. Inden hver infusion skal patienterne gives et antihistamin for at nedsætte risikoen for en

allergisk reaktion. Patienterne kan også gives et lægemiddel for at forebygge feber.

Hvordan virker Naglazyme?

Behandling med Naglazyme er enzymsubstitutionsterapi. Enzymsubstitutionsbehandlingen giver

patienterne det enzym, de mangler. Det aktive stof i Naglazyme, galsulfase, er en kopi af det humane

enzym N-acetylgalaktosamin 4-sulfatase. Naglazyme medvirker til at nedbryde GAG og forhindre dem i

at ophobe sig i cellerne. Det kan forbedre symptomerne på MPS VI, herunder patienternes

bevægelsesevne.

Galsulfase produceres via en metode, der er kendt som ‘rekombinant DNA-teknologi’: Det fremstilles af

en celle, som har modtaget et gen (DNA), der sætter den i stand til at producere enzymet.

Hvordan blev Naglazyme undersøgt?

Naglazyme blev sammenlignet med placebo (en uvirksom behandling) i en hovedundersøgelse, der

omfattede 39 patienter med MPS VI i alderen fem til 29 år. Det primære effektmål var, hvor langt

patienterne kunne gå efter 24 ugers behandling.

Hvilken fordel viser undersøgelserne, at der er ved Naglazyme?

Naglazyme var mere effektivt end placebo. Efter 24 uger voksede gennemsnitsafstanden, som kunne

tilbagelægges til fods på 12 minutter, med 109 meter hos patienter behandlet med Naglazyme og med

18 meter hos dem, der fik placebo.

Hvilken risiko er der forbundet med Naglazyme?

De hyppigste bivirkninger ved Naglazyme, der kunne observeres i undersøgelserne, (som optræder hos

flere end 1 ud af 10 patienter) var ørepine, dyspnø (åndedrætsbesvær), mavesmerter og almindelige

smerter. Der kan desuden opstå reaktioner på infusionen (så som feber, kulderystelser, udslæt og

nældefeber). Den fuldstændige liste over alle de indberettede bivirkninger ved Naglazyme fremgår af

indlægssedlen.

Naglazyme må ikke anvendes af personer, der kan være overfølsomme (allergiske) over for galsulfase

eller andre af indholdsstofferne.

Hvorfor blev Naglazyme godkendt?

CHMP fandt, at fordelene ved Naglazyme opvejer risiciene og anbefalede udstedelse af

markedsføringstilladelse.

Udvalget bemærkede, at der ikke havde deltaget patienter på under fem år i hovedundersøgelsen for

Naglazyme, men at det imidlertid er vigtigt at behandle dem, hvis de lider af en svær form for MPS VI.

Naglazyme er blevet godkendt under ”særlige omstændigheder”. Dette betyder, at det ikke har været

muligt at opnå fuldstændige oplysninger om Naglazyme, fordi sygdommen er sjælden. Hvert år

Naglazyme

EMA/763262/2010

Side 2/3

Naglazyme

EMA/763262/2010

Side 3/3

gennemgår Det Europæiske Lægemiddelagentur alle nye oplysninger, der måtte foreligge, og

ajourfører om nødvendigt dette sammendrag.

Hvilke oplysninger afventes der stadig for Naglazyme?

Virksomheden, der fremstiller Naglazyme, gennemfører undersøgelser af dels langtidssikkerheden og

effektiviteten af Naglazyme hos gravide og ammende kvinder og børn under fem år for at se, om de

udvikler antistoffer (proteiner, der dannes i kroppen som respons på Naglazyme, og som kan indvirke

på behandlingsresponsen), dels lægemidlets bivirkninger. Den gennemfører også undersøgelser for at

bestemme, hvilken dosis der bedst gives regelmæssigt til patienter på lang sigt.

Andre oplysninger om Naglazyme:

Europa-Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske

Union for Naglazyme til BioMarin Europe Limited den 24. januar 2006. Markedsføringstilladelsen er

gyldig på ubegrænset tid.

Sammendraget af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme for Nagalzyme

findes

på agenturets websted under ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designation.

Den fuldstændige EPAR for Nagalzyme findes på agenturets websted under ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Hvis du ønsker yderligere

oplysninger om behandling med Naglazyme, kan du læse indlægssedlen (også en del af denne EPAR)

eller kontakte din læge eller dit apotek.

Dette sammendrag blev sidst ajourført i 12-2010.

Indlægsseddel

B. INDLÆGSSEDDEL

INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL BRUGEREN

Naglazyme 1 mg/ml koncentrat til infusionsvæske, opløsning

Galsulfase

Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan der hurtigt tilvejebringes nye

oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de bivirkninger, du får. Se sidst i

punkt 4, hvordan du indberetter bivirkninger.

Læs denne indlægsseddel grundigt, inden du begynder at få medicinen, da den indeholder

vigtige oplysninger.

Gem indlægssedlen. du kan få brug for at læse den igen.

Spørg lægen eller på apoteket, hvis der er mere, du vil vide.

Tal med lægen eller apoteket, hvis en bivirkning bliver værre, eller du får bivirkninger, som

ikke er nævnt her.

Oversigt over indlægssedlen

Virkning og anvendelse

Det skal du vide, før du får Naglazyme

Sådan får du Naglazyme

Bivirkninger

Opbevaring

Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

1.

Virkning og anvendelse

Naglazyme anvendes til behandling af patienter med MPS VI-sygdom (Mucopolysaccharidosis VI).

Mennesker med sygdommen MPS VI har enten et lavt niveau eller intet niveau af et enzym, der kaldes

N-acetylgalactosamin-4-sulfatase, som nedbryder bestemte stoffer (glycosaminoglycans) i kroppen.

Som resultat af dette bliver disse stoffer ikke nedbrudt og forarbejdet af kroppen, som de burde. De

ophobes i mange af kroppens væv, hvilket forårsager symptomerne af MPS VI.

Virkning

Dette lægemiddel indeholder et gensplejset (rekombinant) enzym, der kaldes galsulfase. Dette enzym

kan erstatte det naturlige enzym, som mangler hos patienter med MPS VI. Behandlingen er vist at

forbedre gang og trappegang og reducere niveauerne af glykosaminoglykaner i kroppen. Denne

medicin kan muligvis lindre symptomerne på MPS VI.

2.

Det skal du vide, før du fårNaglazyme

Brug ikke Naglazyme:

Hvis du har oplevet alvorlige eller livstruende allergiske reaktioner (overfølsomhed) over for

galsulfase eller et af de øvrige indholdsstoffer i Naglazyme, og næste indgivelse af medicinen

ikke var en succes.

Advarsler og forsigtighedsregler

Hvis du bliver behandlet med Naglazyme, kan du få infusionsrelaterede reaktioner. En

infusionsrelateret reaktion er en bivirkning, der optræder under infusionen, eller indtil

afslutningen af infusionsdagen (se afsnit 4 ”Bivirkninger”). Hvis du oplever en sådan

bivirkning, bør du

omgående kontakte lægen

Hvis du får en allergisk reaktion, vil lægen muligvis nedsætte infusionshastigheden eller afbryde

infusionen. Lægen vil muligvis endvidere give dig supplerende medicin til behandling af

eventuelle allergiske reaktioner.

Hvis du har feber eller svært ved at trække vejret, inden du får medicinen, skal du tale med din

læge om at udskyde Naglazyme-infusionen.

Dette lægemiddel er ikke blevet afprøvet hos patienter med nedsat nyre- eller leverfunktion. Tal

med din læge, hvis du har nedsat nyre- eller leverfunktion.

Tal med din læge, hvis du får muskelsmerter, følelsesløshed i arme eller ben,eller blære- eller

tarmproblemer, da det kan skyldes tryk på din rygmarv.

Brug af anden medicin sammen med Naglazyme

Fortæl det altid til lægen eller apoteket, hvis du bruger anden medicin eller har brugt det for nylig.

Dette gælder også medicin, som ikke er købt på recept.

Graviditet og amning

Naglazyme bør ikke bruges under graviditet, medmindre det er tvingende nødvendigt. Spørg din læge

eller apotek til råds, før du bruger nogen form for medicin.

Det vides ikke, hvorvidt galsulfase udskilles i modermælk, og derfor bør amning ophøre under

behandling med Naglazyme. Spørg din læge eller apotek til råds, inden du tager nogen form for

medicin.

Trafik- og arbejdssikkerhed

Der er ikke foretaget undersøgelser af virkningen på evnen til at køre bil eller arbejde med værktøj

eller maskiner.

Denne medicin indeholder natrium

Hvert 5 ml hætteglas indeholder 0,8 mmol (18,4 mg) natrium. Patienter, der er på en kontrolleret

natriumdiæt, skal tage dette i betragtning.

3.

Sådan får du Naglazyme

Din læge eller sygeplejerske vil give dig Naglazyme.

Dosis baseres på din vægt. Den anbefalede dosis er 1 mg/kg legemsvægt administreret én gang om

ugen gennem et drop i venen (som en intravenøs infusion). Hver infusion vil tage cirka fire timer. I

den første time vil infusionshastigheden være langsom (cirka 2,5 % af den totale opløsning), mens det

resterende volumen (cirka 97,5 %) indgives i løbet af de næste tre timer.

Hvis du har fået for meget Naglazyme

Naglazyme indgives under overvågning af en sygeplejerske eller læge, og han eller hun vil kontrollere,

at den korrekte dosis gives og om nødvendigt give passende behandling.

Hvis du har glemt at få Naglazyme

Hvis du har glemt af få en Naglazyme-infusion, bør du kontakte din læge.

Spørg lægen eller apoteket, hvis der er noget, du er i tvivl om eller følger dig usikker på.

4.

Bivirkninger

Dette lægemiddel kan som al anden medicin give bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger.

Bivirkninger sås hovedsageligt, mens patienterne fik medicinen eller kort derefter (infusionsrelaterede

reaktioner). De alvorligste bivirkninger var hævelse i ansigtet og feber (meget almindelig), længere

afstand mellem vejrtrækningerne end normalt, vejrtrækningsbesvær, astma og nældefeber (almindelig)

samt hævelse af tunge og svælg og en alvorlig allergisk reaktion på lægemidlet (ukendt hyppighed).

Hvis du får sådanne reaktioner, skal du omgående kontakte en læge.

Du kan have brug for

medicin for at forebygge allergiske reaktioner (fx antihistaminer og/eller kortikosteroider) eller for at

sætte feberen ned (antipyretika).

De almindeligste symptomer på infusionsrelaterede reaktioner inkluderer feber, kulderystelser, udslæt,

nældefeber og stakåndethed.

Meget almindelige bivirkninger (disse kan optræde hos flere end 1 ud af 10 patienter):

Ondt i halsen

Gastroenteritis (mave-tarmkatar)

Dårlige reflekser

Hovedpine

Øjenbetændelse

Uklare øjne

Nedsat hørelse

Forhøjet blodtryk

Tilstoppet næse

Udstående navle

Opkastning

Kvalme

Kløe

Smerte (herunder smerter i øre, mave, led

og bryst)

Ubehag

Almindelige bivirkninger (disse kan optræde hos op til 1 ud af 10 patienter):

Rystelser

Lavt blodtryk

Hoste

Hivende vejrtrækning

Hudrødme

Bivirkninger med ukendt hyppighed:

Shock

Prikkende eller snurrende fornemmelse i

huden

Langsom puls

Hurtig puls

Blålig hud

Bleg hud

Lavt indhold af ilt i blodet

Hurtig vejrtrækning

Tal med lægen, hvis du får bivirkninger, herunder bivirkninger, som ikke fremgår af denne

indlægsseddel. Du kan også indberette bivirkninger direkte til Sundhedsstyrelsen via det nationale

rapporteringssystem anført i Appendiks V. Ved at indrapportere bivirkninger kan du hjælpe med at

fremskaffe mere information om sikkerheden af dette lægemiddel.

5.

Opbevaring

Opbevar dette lægemiddel utilgængeligt for børn.

Brug ikke dette lægemiddel efter den udløbsdato, der står på hætteglasset efter EXP. Udløbsdatoen er

den sidste dag i den nævnte måned.

Uåbnede hætteglas:

Opbevares i køleskab (2

C - 8

Må ikke nedfryses.

Fortyndede opløsninger:

Kemisk og fysisk stabilitet i brug er påvist i op til 4 dage ved stuetemperatur (23

C - 27

Med hensyn til mikrobiologisk sikkerhed bør produktet anvendes omgående. Hvis det ikke anvendes

omgående, er brugsopbevaringstid og –forhold brugerens ansvar, og det bør normalt ikke strække sig

ud over 24 timer ved 2 °C - 8 °C efterfulgt af op til 24 timer ved stuetemperatur (23

C - 27

C) under

administration.

Brug ikke Naglazyme, hvis du ser partikler i opløsningen.

Spørg på apoteket hvordan du skal aflevere medicinrester. Af hensyn til miljøet må du ikke smide

medicinrester i afløbet, toilettet eller skraldespanden

6.

Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

Naglazyme indeholder:

Aktivt stof: Galsulfase. Én ml Naglazyme indeholder 1 mg galsulfase. Ét hætteglas af 5 ml

indeholder 5 mg galsulfase. Galsulfase er en rekombinant form af human N-acetylgalactosamine

4-sulfatase og er fremstillet af genetisk udviklede celler fra ovarier fra kinesiske hamstre

(Chinese Hamster Ovary - CHO).

Øvrige indholdsstoffer: Natriumklorid, natriumfosfat monobasisk monohydrat, natriumfosfat

dibasisk heptahydrat, polysorbat 80, vand til injektioner.

Naglazymes udseende og pakningsstørrelse

Naglazyme leveres som et koncentrat til infusionsopløsning. Det klare til let opaliserende og farveløse

til bleggule koncentrat skal være fri for synlige partikler. Opløsningen skal fortyndes yderligere, inden

den kan infunderes.

Pakningsstørrelser:

1 og 6 hætteglas. Begge pakningsstørrelser er ikke nødvendigvis markedsført.

Indehaver af markedsføringstilladelsen

BioMarin Europe Limited

10 Bloomsbury Way

London, WC1A 2SL

Storbritannien

Fremstiller

Catalent UK Packaging Ltd.

Wingates Industrial Park,

Westhoughton, Bolton,

Lancs, BL5 3XX

Storbritannien

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

Irland

Denne indlægsseddel blev senest ændret den MM/YYYY

Naglazyme er godkendt under ”særlige omstændigheder”.

Det betyder, at det ikke har været muligt at opnå fuldstændig dokumentation for Naglazyme, fordi det

drejer sig om en sjælden sygdom.

Det europæiske Lægemiddelagentur vurderer hvert år ny information vedrørende Naglazyme, og

denne indlægsseddel vil om nødvendigt blive opdateret.

Du kan finde yderligere information om Naglazyme på det Europæiske Lægemiddelagenturs

hjemmeside http://www.ema.europa.eu/. Der er også links til websites om sjældne sygdomme og

hvordan de behandles.

<-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Følgende oplysninger er kun til læger og sundhedspersonale:

Naglazyme må ikke blandes med andre lægemidler i samme infusion end med dem, der er anført

nedenfor.

Hvert hætteglas med Naglazyme er kun beregnet til engangsbrug. Koncentratet til infusionsvæsken

skal fortyndes med natriumklorid 9 mg/ml (0,9%) infusionsopløsning ved brug af aseptisk teknik. Det

anbefales, at den fortyndede Naglazyme opløsning administreres til patienterne ved brug af et

infusionssæt, der er udstyret med et 0,2 µm in-line filter.

Ikke anvendte lægemidler samt affald heraf bør destrueres i henhold til lokale retningslinier.

Forberedelse til Naglazyme infusion (der skal anvendes aseptisk teknik)

Baseret på den enkelte patients vægt bestemmes det antal hætteglas, der skal fortyndes, og

hætteglassene tages ud af køleskabet cirka 20 minutter inden infusionen med henblik på at lade dem

komme op i stuetemperatur.

Inden fortyndingen undersøges hvert hætteglas visuelt for partikler og misfarvning. Den klare til let

opaliserende og farveløse til bleggule opløsning skal være fri for synlige partikler.

Et volumen natriumklorid 9 mg/ml (0,9%) infusionsopløsning, lig med det totale volumen Naglazyme

der skal tilføres, trækkes ud af en 250 ml infusionspose og kasseres. Det bør overvejes at anvende

100 ml infusionsposer til patienter, som er følsomme over for væske-overload, og som vejer mindre

end 20 kg. I sådanne tilfælde bør infusionshastigheden (ml/min) nedsættes således, at den totale

varighed ikke bliver mindre end 4 timer. Når der anvendes 100 ml poser, kan Naglazyme volumenet

tilføres direkte til infusionsposen.

Naglazyme volumenet tilføres langsomt til natriumklorid 9 mg/ml (0,9%) infusionsopløsningen.

Opløsningen blandes forsigtigt inden infusionen.

Opløsningen skal undersøges visuelt for partikler inden brug. Kun klare og farveløse opløsninger uden

synlige partikler må anvendes.

Der er ingen sikkerhedsadvarsler relateret til dette produkt.

27-6-2017

NAGLAZYME (Galsulfase) Solution [BioMarin Pharmaceutical Inc.]

NAGLAZYME (Galsulfase) Solution [BioMarin Pharmaceutical Inc.]

Updated Date: Jun 27, 2017 EST

US - DailyMed