Mylotarg

Primær information

  • Handelsnavn:
  • Mylotarg
  • Brugt til:
  • Mennesker
  • Medicin typen:
  • Allopatiske stof

Dokumenter

Lokation

  • Fås i:
  • Mylotarg
    Den Europæiske Union
  • Sprog:
  • dansk

Terapeutisk information

  • Terapeutisk område:
  • Leukæmi, myeloid, akut

Andre oplysninger

Status

  • Kilde:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Autorisation status:
  • nægtede
  • Autorisationsnummer:
  • gemtuzumab ozogamicin
  • Autorisation dato:
  • 14-04-2008
  • EMEA kode:
  • gemtuzumab ozogamicin
  • Sidste ændring:
  • 01-03-2018

Offentlige vurderingsrapport

European Medicines Agency

European Medicines Agency, 2008. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

London, den 24. januar 2008

Ref.-dok. EMEA/186668/2008

SPØRGSMÅL OG SVAR VEDRØRENDE ANBEFALINGEN AF AFSLAG PÅ

ANSØGNINGEN OM MARKEDSFØRINGSTILLADELSE

for

MYLOTARG

Internationalt fællesnavn (INN): gemtuzumab ozogamicin

Den 20. september 2007 vedtog Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) en negativ

udtalelse, hvori udvalget anbefaler afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for lægemidlet

Mylotarg 5 mg pulver til opløsning til infusion til behandling af akut myeloid leukæmi.

Virksomheden, som ansøgte om tilladelse, er Wyeth Europa Ltd.

Ansøgeren anmodede om en revurdering af udtalelsen. Efter at have drøftet begrundelserne for denne

anmodning revurderede CHMP den oprindelige udtalelse og bekræftede anbefalingen af afslag på

ansøgningen om markedsføringstilladelse den 24. januar 2008.

Hvad er Mylotarg?

Mylotarg er et pulver, der anvendes til at lave en opløsning til infusion (drop i en vene). Det

indeholder det aktive stof gemtuzumab ozogamicin.

Hvad forventedes Mylotarg anvendt til?

Mylotarg forventedes anvendt til behandling af akut myeloid leukæmi, der er en type kræft i de hvide

blodceller. Mylotarg skulle anvendes til behandling af patienter, hvis sygdom var vendt tilbage efter ét

tidligere behandlingsforløb, og som ikke var egnede til andre typer intensiv kemoterapi såsom

højdosis-cytarabin, der er et andet lægemiddel mod kræft. Det skulle gives til patienter, som var

såkaldt CD33-positive, hvilket betyder, at der er et protein kaldet CD33 på overfladen af de

kræftramte hvide blodceller.

Mylotarg blev udpeget som lægemiddel til sjældne sygdomme den 18. oktober 2000 for akut myeloid

leukæmi.

Hvordan forventes Mylotarg at virke?

Det aktive stof i Mylotarg, gemtuzumab ozogamicin, er et stof, der er giftigt for celler (cytotoksisk),

og som er bundet til et monoklonalt antistof. Et monoklonalt antistof er et antistof (en type protein),

som er i stand til at genkende og binde sig til en særlig struktur, der kaldes et antigen, som findes på

visse celler i kroppen.

Det monoklonale antistof, der er en del af det aktive stof (gemtuzumab), er i stand til at binde sig til

CD33, der er et antigen, som findes på overfladen af akut myeloid leukæmi-cellerne hos ca. 80 % af

patienterne. Når antistoffet binder sig til CD33, absorberer cellen både antistoffet og det cytotoksiske

stof, som antistoffet er bundet til. Inden i cellerne frigives det cytotoksiske stof, der kaldes

calicheamicin. Calicheamicinen ødelægger derefter leukæmicellernes dna og dræber således cellerne.

Hvilken dokumentation fremlagde virksomheden i forbindelse med ansøgningen til CHMP?

Virkningerne af Mylotarg blev først afprøvet i forsøgsmodeller, inden de blev undersøgt hos

mennesker. Virkningerne af Mylotarg blev undersøgt i tre hovedundersøgelser, hvori der i alt deltog

277 patienter med CD33-positiv akut myeloid leukæmi, hvis sygdom var vendt tilbage efter ét

tidligere behandlingsforløb. I alle tre undersøgelser var det primære mål for virkningen andelen af

patienter, som var i fuldstændig bedring efter syv måneders behandling. Fuldstændig bedring er, når

der ikke længere kan påvises leukæmiceller i blodet, og når knoglemarven kun indeholder et meget

Side 2/2

lavt antal af disse. Mylotarg blev ikke sammenlignet med andre behandlinger i nogen af

undersøgelserne.

Hvori bestod de vigtigste betænkeligheder, som førte til, at CHMP anbefalede at give afslag på

ansøgningen om markedsføringstilladelse?

CHMP var betænkelig ved, at undersøgelserne af Mylotarg ikke viste nogen gavnlig virkning ved

lægemidlet på grund af undersøgelsens udformning. En lille andel af de patienter, hvis sygdom var

vendt tilbage efter ét tidligere behandlingsforløb, opnåede fuldstændig bedring. Det var dog vanskeligt

at sammenligne virkningen af Mylotarg med andre behandlingsformer, der anvendes ved denne

sygdom, med hensyn til, hvor længe bedringen ville vare, hvor lang tid der ville gå, før sygdommen

forværredes, eller hvilken virkning lægemidlet ville have på overlevelsen.

Udvalget noterede sig bivirkningerne ved Mylotarg. Bivirkningerne omfattede svær og langvarig

knoglemarvssuppression med deraf følgende lavt antal hvide blodceller og blodplader, leverproblemer

og bivirkninger i forbindelse med infusionen såsom kuldegysninger, feber og lavt blodtryk.

På daværende tidspunkt var CHMP af den opfattelse, at der ikke forelå tilstrækkelig dokumentation til

at kunne bedømme Mylotargs virkning ved behandling af akut myeloid leukæmi, og at fordelene ved

Mylotarg derfor ikke opvejede risiciene. CHMP anbefalede derfor at give afslag på ansøgningen om

markedsføringstilladelse for Mylotarg. CHMP bekræftede anbefalingen af afslag efter at have

revurderet den.

Hvilke konsekvenser har afslaget for patienter, der deltager i kliniske undersøgelser med

Mylotarg eller i programmer for anvendelse af Mylotarg med særlig udleveringstilladelse?

Virksomheden har informeret CHMP om, at patienter, der for øjeblikket deltager i programmer for

anvendelse af Mylotarg med særlig udleveringstilladelse, fortsat vil få Mylotarg, indtil de har afsluttet

deres behandlingsforløb. Virksomheden oplyste også, at den fortsat vil udlevere Mylotarg til

igangværende, løbende kliniske undersøgelser.

Hvis du deltager i en klinisk undersøgelse eller i et program for anvendelse med særlig

udleveringstilladelse og har brug for yderligere oplysninger om din behandling, bedes du kontakte den

læge, der giver dig behandlingen.

Indlægsseddel

European Medicines Agency

European Medicines Agency, 2008. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

London, den 24. januar 2008

Ref.-dok. EMEA/186668/2008

SPØRGSMÅL OG SVAR VEDRØRENDE ANBEFALINGEN AF AFSLAG PÅ

ANSØGNINGEN OM MARKEDSFØRINGSTILLADELSE

for

MYLOTARG

Internationalt fællesnavn (INN): gemtuzumab ozogamicin

Den 20. september 2007 vedtog Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) en negativ

udtalelse, hvori udvalget anbefaler afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for lægemidlet

Mylotarg 5 mg pulver til opløsning til infusion til behandling af akut myeloid leukæmi.

Virksomheden, som ansøgte om tilladelse, er Wyeth Europa Ltd.

Ansøgeren anmodede om en revurdering af udtalelsen. Efter at have drøftet begrundelserne for denne

anmodning revurderede CHMP den oprindelige udtalelse og bekræftede anbefalingen af afslag på

ansøgningen om markedsføringstilladelse den 24. januar 2008.

Hvad er Mylotarg?

Mylotarg er et pulver, der anvendes til at lave en opløsning til infusion (drop i en vene). Det

indeholder det aktive stof gemtuzumab ozogamicin.

Hvad forventedes Mylotarg anvendt til?

Mylotarg forventedes anvendt til behandling af akut myeloid leukæmi, der er en type kræft i de hvide

blodceller. Mylotarg skulle anvendes til behandling af patienter, hvis sygdom var vendt tilbage efter ét

tidligere behandlingsforløb, og som ikke var egnede til andre typer intensiv kemoterapi såsom

højdosis-cytarabin, der er et andet lægemiddel mod kræft. Det skulle gives til patienter, som var

såkaldt CD33-positive, hvilket betyder, at der er et protein kaldet CD33 på overfladen af de

kræftramte hvide blodceller.

Mylotarg blev udpeget som lægemiddel til sjældne sygdomme den 18. oktober 2000 for akut myeloid

leukæmi.

Hvordan forventes Mylotarg at virke?

Det aktive stof i Mylotarg, gemtuzumab ozogamicin, er et stof, der er giftigt for celler (cytotoksisk),

og som er bundet til et monoklonalt antistof. Et monoklonalt antistof er et antistof (en type protein),

som er i stand til at genkende og binde sig til en særlig struktur, der kaldes et antigen, som findes på

visse celler i kroppen.

Det monoklonale antistof, der er en del af det aktive stof (gemtuzumab), er i stand til at binde sig til

CD33, der er et antigen, som findes på overfladen af akut myeloid leukæmi-cellerne hos ca. 80 % af

patienterne. Når antistoffet binder sig til CD33, absorberer cellen både antistoffet og det cytotoksiske

stof, som antistoffet er bundet til. Inden i cellerne frigives det cytotoksiske stof, der kaldes

calicheamicin. Calicheamicinen ødelægger derefter leukæmicellernes dna og dræber således cellerne.

Hvilken dokumentation fremlagde virksomheden i forbindelse med ansøgningen til CHMP?

Virkningerne af Mylotarg blev først afprøvet i forsøgsmodeller, inden de blev undersøgt hos

mennesker. Virkningerne af Mylotarg blev undersøgt i tre hovedundersøgelser, hvori der i alt deltog

277 patienter med CD33-positiv akut myeloid leukæmi, hvis sygdom var vendt tilbage efter ét

tidligere behandlingsforløb. I alle tre undersøgelser var det primære mål for virkningen andelen af

patienter, som var i fuldstændig bedring efter syv måneders behandling. Fuldstændig bedring er, når

der ikke længere kan påvises leukæmiceller i blodet, og når knoglemarven kun indeholder et meget

Side 2/2

lavt antal af disse. Mylotarg blev ikke sammenlignet med andre behandlinger i nogen af

undersøgelserne.

Hvori bestod de vigtigste betænkeligheder, som førte til, at CHMP anbefalede at give afslag på

ansøgningen om markedsføringstilladelse?

CHMP var betænkelig ved, at undersøgelserne af Mylotarg ikke viste nogen gavnlig virkning ved

lægemidlet på grund af undersøgelsens udformning. En lille andel af de patienter, hvis sygdom var

vendt tilbage efter ét tidligere behandlingsforløb, opnåede fuldstændig bedring. Det var dog vanskeligt

at sammenligne virkningen af Mylotarg med andre behandlingsformer, der anvendes ved denne

sygdom, med hensyn til, hvor længe bedringen ville vare, hvor lang tid der ville gå, før sygdommen

forværredes, eller hvilken virkning lægemidlet ville have på overlevelsen.

Udvalget noterede sig bivirkningerne ved Mylotarg. Bivirkningerne omfattede svær og langvarig

knoglemarvssuppression med deraf følgende lavt antal hvide blodceller og blodplader, leverproblemer

og bivirkninger i forbindelse med infusionen såsom kuldegysninger, feber og lavt blodtryk.

På daværende tidspunkt var CHMP af den opfattelse, at der ikke forelå tilstrækkelig dokumentation til

at kunne bedømme Mylotargs virkning ved behandling af akut myeloid leukæmi, og at fordelene ved

Mylotarg derfor ikke opvejede risiciene. CHMP anbefalede derfor at give afslag på ansøgningen om

markedsføringstilladelse for Mylotarg. CHMP bekræftede anbefalingen af afslag efter at have

revurderet den.

Hvilke konsekvenser har afslaget for patienter, der deltager i kliniske undersøgelser med

Mylotarg eller i programmer for anvendelse af Mylotarg med særlig udleveringstilladelse?

Virksomheden har informeret CHMP om, at patienter, der for øjeblikket deltager i programmer for

anvendelse af Mylotarg med særlig udleveringstilladelse, fortsat vil få Mylotarg, indtil de har afsluttet

deres behandlingsforløb. Virksomheden oplyste også, at den fortsat vil udlevere Mylotarg til

igangværende, løbende kliniske undersøgelser.

Hvis du deltager i en klinisk undersøgelse eller i et program for anvendelse med særlig

udleveringstilladelse og har brug for yderligere oplysninger om din behandling, bedes du kontakte den

læge, der giver dig behandlingen.

23-2-2018

Pending EC decision:  Mylotarg, gemtuzumab ozogamicin, Opinion date: 22-Feb-2018

Pending EC decision: Mylotarg, gemtuzumab ozogamicin, Opinion date: 22-Feb-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

1-9-2017

FDA approves Mylotarg for treatment of acute myeloid leukemia

FDA approves Mylotarg for treatment of acute myeloid leukemia

The U.S. Food and Drug Administration today approved Mylotarg (gemtuzumab ozogamicin) for the treatment of adults with newly diagnosed acute myeloid leukemia whose tumors express the CD33 antigen (CD33-positive AML). The FDA also approved Mylotarg for the treatment of patients aged 2 years and older with CD33-positive AML who have experienced a relapse or who have not responded to initial treatment (refractory).

FDA - U.S. Food and Drug Administration

17-8-2017

FDA approves new treatment for adults with relapsed or refractory acute lymphoblastic leukemia

FDA approves new treatment for adults with relapsed or refractory acute lymphoblastic leukemia

The U.S. Food and Drug Administration today approved Besponsa (inotuzumab ozogamicin) for the treatment of adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia (ALL).

FDA - U.S. Food and Drug Administration

21-4-2017

Pending EC decision:  Besponsa, inotuzumab ozogamicin, Opinion date: 21-Apr-2017

Pending EC decision: Besponsa, inotuzumab ozogamicin, Opinion date: 21-Apr-2017

Europe - EMA - European Medicines Agency

3-7-2017

Besponsa (Pfizer Limited)

Besponsa (Pfizer Limited)

Besponsa (Active substance: inotuzumab ozogamicin) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2017)4655 of Mon, 03 Jul 2017 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4119

Europe -DG Health and Food Safety