Land: Den Europæiske Union
Sprog: hollandsk
Kilde: EMA (European Medicines Agency)
alipogeen tiparvovec
uniQure biopharma B.V.
C10AX10
alipogene tiparvovec
Lipidemodificerende middelen
Hyperlipoproteïnemie Type I
Glybera is geïndiceerd voor volwassen patiënten met de diagnose van familiaire lipoproteïne-lipasedeficiëntie (LPLD) en lijdt aan ernstige of meervoudige pancreatitisaanvallen ondanks vetbeperkingen in het dieet. De diagnose LPLD moet worden bevestigd door genetische tests. De indicatie is beperkt tot patiënten met detecteerbare niveaus van LPL-eiwit.
Revision: 8
teruggetrokken
2012-10-25
29 B. BIJSLUITER Geneesmiddel niet langer geregistreerd 30 BIJSLUITER: INFORMATIE VOOR DE GEBRUIKER GLYBERA 3 × 10 12 GENOME KOPIEËN/ML OPLOSSING VOOR INJECTIE Alipogeen tiparvovec Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor kan snel nieuwe veiligheidsinformatie worden vastgesteld. U kunt hieraan bijdragen door melding te maken van alle bijwerkingen die u eventueel zou ervaren. Aan het einde van rubriek 4 leest u hoe u dat kunt doen. LEES GOED DE HELE BIJSLUITER VOORDAT U DIT GENEESMIDDEL GAAT KRIJGEN WANT ER STAAT BELANGRIJKE INFORMATIE IN VOOR U. - Bewaar deze bijsluiter. Misschien heeft u hem later weer nodig. - Heeft u nog vragen? Neem dan contact op met uw arts. - Krijgt u last van een van de bijwerkingen die in rubriek 4 staan? Of krijgt u een bijwerking die niet in deze bijsluiter staat? Neem dan contact op met uw arts. - Uw arts heeft u een patiëntenkaart gegeven. Lees deze zorgvuldig door en volg de instructies die op u van toepassing zijn op. - U moet deze kaart laten zien aan uw beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg (arts, verpleegkundige) bij een consult of ziekenhuisopname. INHOUD VAN DEZE BIJSLUITER 1. Wat is Glybera en waarvoor wordt dit middel gebruikt? 2. Wanneer mag u dit middel niet toegediend krijgen of moet u er extra voorzichtig mee zijn? 3. Hoe wordt dit middel toegediend? 4. Mogelijke bijwerkingen 5. Hoe bewaart u dit middel? 6. Inhoud van de verpakking en overige informatie 1. WAT IS GLYBERA EN WAARVOOR WORDT DIT MIDDEL GEBRUIKT? Glybera bevat alipogeen tiparvovec, een product voor gentherapie dat een werking uitoefent door een gen in het lichaam te brengen om een genetische afwijking te corrigeren. Het behoort tot een groep geneesmiddelen die lipidenmodificerende middelen, worden genoemd. Glybera wordt gebruikt voor de behandeling van een bepaalde erfelijke aandoening die bekend staat als 'lipoproteïnelipasedeficiëntie' (LPLD). Lipoproteïnelipase (LPL) is een stof die van nature in het lichaam voorkomt (bekend als een enzym) en die de spiegel van bepaalde Læs hele dokumentet
1 BIJLAGE I SAMENVATTING VAN DE PRODUCTKENMERKEN Geneesmiddel niet langer geregistreerd 2 Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor kan snel nieuwe veiligheidsinformatie worden vastgesteld. Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg wordt verzocht alle vermoedelijke bijwerkingen te melden. Zie rubriek 4.8 voor het rapporteren van bijwerkingen. 1. NAAM VAN HET GENEESMIDDEL Glybera 3 × 10 12 genome kopieën/ml oplossing voor injectie 2. KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING 2.1 ALGEMENE BESCHRIJVING Alipogeen tiparvovec bevat de genvariant LPL S447X van het humane lipoproteïnelipase (LPL) in een vector. De vector bestaat uit een eiwitomhulsel dat is afgeleid van het adenogeassocieerde virus serotype 1 (AAV1), de Cytomegalovirus-promotor (CMV-promotor), een posttranscriptionaal regulatie-element van het bosmarmot-hepatitisvirus en van AAV2 afkomstige ITR's ( _inverted _ _terminal repeats_ ). Alipogeen tiparvovec wordt geproduceerd met behulp van insectencellen en recombinant baculovirustechnologie. 2.2 KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING Elke injectieflacon alipogeen tiparvovec bevat 1 extraheerbare ml oplossing, die 3 × 10 12 genome kopieën (gc) bevat. Elke patiëntspecifieke verpakking bevat voldoende injectieflacons voor het doseren van elke patiënt met 1 × 10 12 LPL S447X gc/kg lichaamsgewicht. Hulpstof met bekend effect: Dit geneesmiddel bevat 47,5 mg natrium per toediening op 27 injectieplaatsen tot aan 105,6 mg natrium per toediening op 60 injectieplaatsen. Voor de volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1. 3. FARMACEUTISCHE VORM Oplossing voor injectie. Een heldere tot iets melkachtige, kleurloze oplossing. 4. KLINISCHE GEGEVENS 4.1 THERAPEUTISCHE INDICATIES Glybera is geïndiceerd voor gebruik bij volwassen patiënten met de diagnose familiaire lipoproteïnelipasedeficiëntie (LPLD) die ernstige of meerdere pancreatitisaanvallen hebben doorgemaakt, ondanks een vetarm dieet. De diagnose LPLD moet door middel van genetisch onderzoek worden bevestigd. De indi Læs hele dokumentet