Glybera

Primær information

  • Handelsnavn:
  • Glybera
  • Brugt til:
  • Mennesker
  • Medicin typen:
  • Allopatiske stof

Dokumenter

Lokation

  • Fås i:
  • Glybera
    Den Europæiske Union
  • Sprog:
  • dansk

Terapeutisk information

  • Terapeutisk gruppe:
  • Lipid modificerende midler
  • Terapeutisk område:
  • Hyperlipoproteinæmi Type I
  • Terapeutiske indikationer:
  • Glybera er indiceret til voksne patienter, der er diagnosticeret med familielipoproteinlipasemangel (LPLD) og lider af alvorlige eller multiple pancreatitisangreb på trods af fedtbegrænsninger. Diagnosen af ​​LPLD skal bekræftes ved genetisk testning. Indikationen er begrænset til patienter med påviselige niveauer af LPL-protein.

Andre oplysninger

Status

  • Kilde:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Autorisation status:
  • Trukket tilbage
  • Autorisationsnummer:
  • EMEA/H/C/002145
  • Autorisation dato:
  • 25-10-2012
  • EMEA kode:
  • EMEA/H/C/002145
  • Sidste ændring:
  • 28-02-2018

Offentlige vurderingsrapport

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/670094/2015

EMEA/H/C/002145

EPAR – sammendrag for offentligheden

Glybera

alipogentiparvovec

Dette dokument er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for Glybera.

Det forklarer, hvordan Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) vurderede lægemidlet og nåede

frem til sin udtalelse til fordel for udstedelse af en markedsføringstilladelse og til sine anbefalinger om,

hvordan Glybera skal anvendes.

Hvad er Glybera?

Glybera er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof alipogentiparvovec. Det fås som en

injektionsvæske, opløsning.

Glybera er et lægemiddel til avanceret terapi, som kaldes et "genterapiprodukt". Denne type

lægemiddel virker ved at tilføre gener til kroppen.

Hvad anvendes Glybera til?

Glybera anvendes til behandling af voksne, der har fået diagnosen lipoproteinlipase-mangel og får

svære eller gentagne anfald af akut pankreatitis (betændelse i bugspytkirtlen), selvom de følger en

fedtfattig diæt.

Lipoproteinlipase-mangel er en sjælden sygdom, som skyldes en fejl i genet for det fedtnedbrydende

enzym lipoproteinlipase. Patienter med sygdommen er nødt til at følge en streng fedtfattig diæt og har

tendens til gentagne anfald af pankreatitis, som er en svær og livstruende komplikation.

Glybera er kun til anvendelse i tilfælde, hvor sygdommen er bekræftet ved egnede genetiske test, og

hvor der er målelige mængder af enzymet lipoproteinlipase i blodet.

Da antallet af patienter med lipoproteinlipase-mangel er lavt, betragtes sygdommen som "sjælden", og

Glybera blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" den 8. marts 2004.

Lægemidlet udleveres kun efter recept.

Lægemidlet er ikke længere autoriseret

Glybera

EMA/670094/2015

Side 2/3

Hvordan anvendes Glybera?

Behandling med Glybera skal ordineres og administreres under opsyn af en læge med ekspertise i

behandling af lipoproteinlipase-mangel og i genterapi.

Glybera gives som en enkelt behandling bestående af en række injektioner i musklerne i lår og

underben. Den injicerede mængde af lægemidlet og antallet af injektioner afhænger af patientens

vægt. Yderligere oplysninger om, hvilken dosis af Glybera, der skal gives, fremgår af produktresuméet

(også en del af denne EPAR).

I tre dage før behandlingen med Glybera og i tolv dage efter behandlingen gives

immunundertrykkende behandling for at dæmpe immunsystemets reaktion mod lægemidlet. På grund

af det store antal nødvendige injektioner tilrådes det at bruge rygmarvsbedøvelse eller lokalbedøvelse.

Hvordan virker Glybera?

Det aktive stof i Glybera, alipogentiparvovec, er afledt af et virus, der er ændret, så det kan føre

lipoproteinlipase-genet ind i kroppens celler. Når det injiceres i musklerne, korrigerer det

lipoproteinlipase-manglen ved at sætte muskelcellerne i stand til at producere enzymet. Det enzym,

der produceres af disse celler, kan nedbryde fedtstoffer i blodet, så patienten får færre anfald af

pankreatitis, og sygdommens sværhed mindskes.

Det modificerede virusmateriale, der anvendes i Glybera, kan ikke give infektioner og kan ikke formere

sig.

Hvordan blev Glybera undersøgt?

Glybera er undersøgt hos 27 patienter, som havde lipoproteinlipase-mangel og var på fedtfattig diæt.

Størstedelen af de patienter, der fik Glybera, fik desuden immunundertrykkende behandling.

Behandlingens virkning blev hovedsagelig bedømt på ændringen i blodets fedtstofindhold efter

måltiderne og faldet i antallet af anfald af pankreatitis.

Hvilken fordel viser undersøgelserne, at der er ved Glybera?

Blodets fedtstofindhold efter måltiderne faldt hos nogle af patienterne. Desuden var der færre anfald af

pankreatitis hos nogle af patienterne og færre indlæggelser og ophold på intensivafdelinger. Skønt der

kun fandtes resultater for et lille antal patienter, viser de, at Glybera vil være til fordel for patienter

med svære eller gentagne anfald af pankreatitis.

Hvilken risiko er der forbundet med Glybera?

Den hyppigste bivirkning, der blev indberettet med Glybera, var smerter i benene efter injektionerne,

hvilket forekom hos en tredjedel af patienterne. Andre almindelige indberettede bivirkninger er

hovedpine, træthed, hypertermi (høj kropstemperatur), blå mærker (kontusioner) og et forhøjet

niveau af enzymet kreatininkinase i blodet (en markør for muskelskader). Én patient fik diagnosen

lungeemboli (blodpropper i de kar, der forsyner lungerne) syv uger efter behandlingen. På baggrund af

det lille antal behandlede patienter giver disse bivirkninger ikke et fuldstændigt billede af hyppigheden

og arten af bivirkningerne af Glybera. Den fuldstændige liste over indberettede bivirkninger ved

Glybera fremgår af indlægssedlen.

Glybera må ikke anvendes hos patienter med nedsat immunforsvar, forhøjet blødningsrisiko og

muskelsygdom. Blodfortyndende (antikoagulerende) lægemidler kan øge blødningstendensen og må

Lægemidlet er ikke længere autoriseret

Glybera

EMA/670094/2015

Side 3/3

ikke anvendes i tidsrummet fra én uge før behandlingen med Glybera til én dag efter behandlingen.

Patienterne må heller ikke bruge oral svangerskabsforebyggelse. Den fuldstændige liste over

begrænsninger fremgår af indlægssedlen.

Hvorfor blev Glybera godkendt?

Efter nøje gennemgang af al dokumentationen og omstændighederne omkring sygdommen, herunder

dens ekstreme sjældenhed, konkluderede CHMP, at undersøgelserne viste, at fordelene ved Glybera er

større end risiciene hos patienter, der får svære eller gentagne anfald af pankreatitis, uanset at de

følger en fedtfattig diæt. Der er tale om en undergruppe af svært ramte patienter med et stort uopfyldt

behandlingsbehov. CHMP anbefalede derfor udstedelse af markedsføringstilladelse.

Glybera er godkendt under "særlige omstændigheder" da det som følge af sygdommens sjældenhed

ikke har været muligt at undersøge lægemidlet fuldstændigt. Hvert år gennemgår Det Europæiske

Lægemiddelagentur alle nye oplysninger, der måtte foreligge, og ajourfører om nødvendigt dette

sammendrag.

Hvilke oplysninger afventes der stadig for Glybera?

I henhold til vilkårene for godkendelsen skal virksomheden forelægge yderligere data om fedtindholdet

i blodet efter måltiderne og om immunresponsen på Glybera hos nye patienter. Virksomheden vil

desuden forelægge data fra et register til overvågning af resultaterne af behandling med Glybera og vil

tilføje et led i fremstillingsprocessen for at forbedre produktets sikkerhedsprofil.

Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv

anvendelse af Glybera?

Der er udarbejdet en risikostyringsplan for at sikre, at Glybera anvendes så sikkert som muligt. På

baggrund af denne er der anført sikkerhedsoplysninger i produktresuméet og indlægssedlen for

Glybera, herunder passende forholdsregler, som sundhedspersonale og patienter skal følge.

Ydermere har virksomheden iværksat et program for begrænset adgang for at sikre, at Glybera

anvendes korrekt, når diagnosen er bekræftet. Lægemidlet må kun udleveres til læger, der har fået

passende oplysningsmateriale, og må kun anvendes til behandling af patienter, der er optaget i

registret. Virksomheden vil desuden udlevere oplysningsmateriale til patienter og sundhedspersoner

om, hvordan Glybera skal gives, og hvordan man håndterer risiciene ved lægemidlet. Patienterne vil

desuden få udleveret et patientinformationskort.

Andre oplysninger om Glybera

Europa-Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske

Union for Glybera den 25. oktober 2012.

Den fuldstændige EPAR for Glybera findes på agenturets websted under:

ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. Hvis du ønsker yderligere

oplysninger om behandling med Glybera, kan du læse indlægssedlen (også en del af denne EPAR) eller

kontakte din læge eller dit apotek.

Sammendraget af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme om Glybera findes på

EMA's websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Dette sammendrag blev sidst ajourført i 10-2015.

Lægemidlet er ikke længere autoriseret

Indlægsseddel

B. INDLÆGSSEDDEL

Lægemidlet er ikke længere autoriseret

Indlægsseddel: Information til brugeren

Glybera. injektionsvæske, opløsning, 3 × 10

12

genomkopier/ml

Alipogentiparvovec

Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan der hurtigt tilvejebringes nye

oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de bivirkninger, du får. Se sidst i

punkt 4, hvordan du indberetter bivirkninger.

Læs denne indlægsseddel grundigt, inden du får dette lægemiddel, da den indeholder vigtige

oplysninger.

Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen.

Spørg lægen, hvis der er mere, du vil vide.

Kontakt lægen, hvis du får bivirkninger, herunder bivirkninger som ikke er nævnt her.

Lægen har udleveret et patientkort til dig. Læs det omhyggeligt, og følg dets anvisninger.

Vis kortet til sundhedspersonerne (læge, sundhedspersonalet) ved konsultation eller

indlæggelse! Se afsnit 4.

Oversigt over indlægssedlen

Virkning og anvendelse

Det skal du vide før du begynder at få Glybera

Sådan får du Glybera

Bivirkninger

Opbevaring

Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

1.

Virkning og anvendelse

Glybera indeholder alipogentiparvovec, et genterapiprodukt, der virker ved at afgive et gen til kroppen

for at rette en genetisk fejl. Det tilhører en gruppe lægemidler, som kaldes lipidmodificerende midler.

Glybera anvendes til behandling af den arvelige sygdom lipoproteinlipase-mangel (LPLD).

Lipoproteinlipase (LPL) er et naturligt forekommende stof i kroppen (et enzym), der kontrollerer

niveauet af visse fedtstoffer i blodet. Ved sygdommen lipoproteinlipase-mangel mangler dette enzym

på grund af en genetisk fejl. Patienter med sygdommen ophober meget store mængder fedtstof i blodet

(hyperkylomikronæmi).

Glybera anvendes til behandling af voksne patienter, der har fået konstateret arvelig lipoproteinlipase-

mangel, (LPLD) og som lider af svære eller gentagne anfald af betændelse i bugspytkirtlen trods

fedtfattig diæt. Diagnosen LPLD skal være bekræftet ved genetisk testning. Du vil kun få Glybera,

hvis du har målelige mængder af LPL-protein i blodet.

2.

Det skal du vide, før du begynder at få Glybera

Du må ikke få Glybera

hvis du er allergisk over for alipogentiparvovec eller et af de øvrige indholdsstoffer (angivet i

angivet i afsnit 6 “Yderligere oplysninger”)

hvis dit immunsystem ikke virker som det skal

hvis du har øget blødningsrisiko og/eller en muskelsygdom

hvis du tager p-piller

Lægemidlet er ikke længere autoriseret

Hvis noget af ovenstående gælder for dig, eller hvis du føler dig usikker på noget af ovenstående, skal

du tale med lægen, inden du får Glybera.

Advarsler og forsigtighedsregler

Det er vigtigt, at du fuldstændig forstår fordele og risici ved behandlingen efter at have drøftet

den med lægen

Det er vigtigt, at du fortæller det til lægen, hvis du har nogen som helst form for aktiv

infektion, inden du tager de immundæmpende lægemidler, du får for at dæmpe din krops

immunforsvar, og inden du får Glybera. Se også afsnit 3 ”Sådan får du Glybera”.

Glybera er et genterapiprodukt. Det indeholder genetisk modificerede organismer. Efter

behandlingen med Glybera må du ikke donere blod, organer, væv eller celler til

transplantation. Dette er for at undgå at sprede celler, der indeholder din medicin.

Sig det til lægen hvis du har sukkersyge.

Du skal fortsat følge en diæt med begrænset fedtindtag, og du må ikke drikke alkohol. Hvis

man har fået stillet diagnosen lipoproteinlipase-mangel, skal man overholde sin diæt – både

før og efter Glybera-behandlingen. Man skal begrænse indtaget af almindelig fedt i kosten og

undgå alkoholindtagelse.

Supplerende overvågning

Der vil blive taget små blodprøver før behandlingen og 6 måneder og 12 måneder efter behandlingen

for at bestemme, hvordan dit immunforsvar reagerer på behandlingen med Glybera.

Børn og unge

Det anbefales ikke at bruge Glybera til børn og unge under 18 år.

Brug af anden medicin sammen med Glybera

Fortæl det altid til lægen eller apotekspersonalet, hvis du bruger anden medicin eller har gjort det for

nylig. Det gælder også medicin, som ikke er købt på recept.

Inden

du får Glybera, skal du navnlig

fortælle det til lægen, hvis du tager følgende medicin:

Medicin, der påvirker blodets størkning, f.eks. acetylsalicylsyre, som findes i mange

smertestillende og feberstillende midler. Dertil kommer medicin, der anvendes til at forhindre

blodets størkning, f.eks. warfarin og heparin. Sådan medicin må du ikke tage i mindst én uge

inden injektionerne i benene og tidligst én dag efter, at du har fået injektionerne. Hvis du tager

sådanne lægemidler inden eller under behandlingen med Glybera, kan det medføre

unødvendige blå mærker eller blødning fra injektionsstederne.

P-piller (se pkt. 2 “ Du må ikke få Glybera”.

Brug af Glybera sammen med alkohol

Hvis man har fået stillet diagnosen lipoproteinlipase-mangel, skal man holde sin diæt – både før og

efter Glybera-behandlingen – og undgå alkoholindtagelse.

Graviditet og amning

Hvis du er gravid eller ammer, har mistanke om at du er gravid eller planlægger at blive gravid, skal

du spørge din læge eller apotekspersonalet til råds, før du får dette lægemiddel.

Det anbefales ikke at bruge Glybera under graviditet. Der er utilstrækkelige data om anvendelse af

Glybera til gravide kvinder.

Det er vigtigt, at du fortæller det til lægen, hvis du er gravid, hvis du har mistanke om, at du er

gravid, eller hvis du planlægger at blive gravid. Lægen vil afveje fordelene for dig i forhold til

risikoen for barnet ved at tage Glybera under graviditeten.

Brug prævention med barrieremetoden såsom kondom under behandlingen og mindst 12

måneder efter behandlingen. Brug ikke p-piller, da de kan forværre sygdommen. Brug

kondom, for at mindst muligt af lægemidlet overføres til/fra din partner.

Hvis du bliver gravid under behandlingen med Glybera, skal du fortælle det til lægen.

Lægemidlet er ikke længere autoriseret

Det vides ikke, om Glybera går over i modermælken. Det anbefales ikke at amme under behandling

med Glybera.

Mandlige patienter skal bruge kondom i mindst 12 måneder efter injektion med Glybera. Brug af

kondom nedsætter den mængde Glybera, der overføres til kvindens krop.

Trafik- og arbejdssikkerhed

Svimmelhed er en almindelig bivirkning efter indgivelse af Glybera. Vær opmærksom på det, hvis du

skal køre bil eller betjene maskiner. Tal med lægen om det.

Vigtig information om nogle af de øvrige indholdsstoffer i Glybera

Glybera indeholder natrium og kalium. Hvor stor en mængde natrium og kalium du får, afhænger af,

hvor mange injektioner, du skal have. Lægen vil beregne det efter din vægt.

Dette skal du tænke på, hvis du følger en natriumfattig diæt.

Dette lægemiddel indeholder kalium, men i en mængde af mindre end 1 mmol (39 mg) pr. behandling

ved 27 til 60 injektionssteder. Det er altså praktisk talt ”kaliumfrit”.

3.

Sådan får du Glybera

Glybera-behandlingen vil blive overvåget af en læge med speciale i behandling af sygdommen, og du

vil blive behandlet af en kvalificeret og uddannet læge eller sundhedsmedarbejder.

Du vil få Glybera som én enkelt behandling på et hospital. Behandlingen består af en række

indsprøjtninger (27-60 indsprøjtninger) i musklerne i over- og underben. Dosis vil afhænge af din

vægt og vil blive beregnet af lægen.

Behandlingen med Glybera består af mange indsprøjtninger. Derfor vil du enten få en

rygmarvsbedøvelse (så kun benene bliver bedøvet) eller lokalbedøvelse, før du får indsprøjtningerne

med Glybera. Lægen vil drøfte bedøvelsen med dig og forklare, hvordan bedøvelsen gives.

Efter at du har fået Glybera, vil benene muligvis være blevet gule. Det kan skyldes, at der er anvendt

jod til at rense (sterilisere) huden før indsprøjtning af lægemidlet. Farven vil forsvinde efter kort tid.

Du skal blive på hospitalet i nogle timer eller natten over for at sikre, at du ikke har fået bivirkninger

af lægemidlet eller af bedøvelsen.

Glybera må kun gives som én enkelt behandling. Efter denne første behandling må behandlingen med

Glybera ikke gentages.

Når du får Glybera, er det vigtigt, at dit immunsystem (forsvarssystem) ikke er blevet aktiveret. For at

undgå dette vil lægen desuden ordinere immundæmpende medicin, begyndende tre dage inden

injektionen med Glybera og derefter i 12 uger. Immundæmpende medicin kan f.eks. være ciclosporin

eller mycophenolatmofetil. Desuden vil du muligvis få methylprednisolon en halv time før du får

Glybera. Det er vigtigt, at du tager disse lægemidler som du får besked på. Du må ikke holde op med

at tage denne medicin uden at tale med lægen.

Bed lægen om yderligere oplysninger om netop den immundæmpende medicin, du skal have.

Hvis du har fået for meget Glybera

Da lægemidlet bliver givet af en læge, er det usandsynligt, at du får for meget Glybera. Hvis du ved en

fejltagelse får to doser på samme injektionssted, kan der komme en lokal reaktion såsom blå mærker

eller følsomhed. Lægen vil behandle dette efter behov.

Spørg lægen eller på apoteket, hvis der er mere, du vil vide om brugen af lægemidlet.

4.

Bivirkninger

Lægemidlet er ikke længere autoriseret

Glybera kan som al anden medicin give bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger.

Meget almindelige

(forekommer hos mere end 1 ud af 10 behandlede)

smerter i benene

forhøjet temperatur

træthed

hovedpine

blå mærker på lår og underben på grund af indsprøjtningerne. De går hurtigt over

forhøjet blodniveau af muskelenzymet kreatinkinase

Almindelige

(forekommer hos indtil 1 ud af 10 behandlede):

mavesmerter

kvalme

forstoppelse

kulderystelser

feber

muskelsmerter og ledsmerter, smerter og stivhed

åndenød, brystsmerter i forbindelse med indånding samt hjertebanken som følge af blodprop i

lungerne

brændende fornemmelse

for højt blodtryk

fornemmelse af, at insekter kravler på (eller under) huden

væskeophobning i kroppen

nedsat appetit

svimmelhed

hududslæt

muskeltrækninger

ørhed

hårvækst

ubehag på injektionsstedet, hævelse, udslæt og smerter

Bivirkninger fra immundæmpende lægemidler

Foruden Glybera vil du også få immundæmpende lægemidler (se afsnit 3

Sådan skal du bruge

Glybera”). Det er vigtigt, at du udspørger lægen om bivirkningerne ved disse andre lægemidler.

Lægen vil udlevere en kopi af indlægssedlen for den immundæmpende medicin, du skal have

(svarende til denne indlægsseddel). Du må ikke holde op med at tage denne medicin uden at tale med

lægen.

Indberetning af bivirkninger

Hvis du oplever bivirkninger, bør du tale med din læge, sygeplejerske eller apoteket. Dette gælder

også mulige bivirkninger, som ikke er medtaget i denne indlægsseddel. Du eller dine pårørende kan

også indberette bivirkninger direkte til Lægemiddelstyrelsen via det nationale rapporteringssystem

anført i Appendiks V. Ved at indrapportere bivirkninger kan du hjælpe med at fremskaffe mere

information om sikkerheden af dette lægemiddel.

5.

Opbevaring

Opbevar Glybera utilgængeligt for børn.

Glybera må ikke anvendes efter den udløbsdato, der står på pakningen efter EXP. Udløbsdatoen er den

sidste dag i den nævnte måned.

Hætteglassene skal opbevares og transporteres nedfrosset ved en temperatur mellem -25 ºC og -15 ºC.

Lægemidlet er ikke længere autoriseret

Opbevares i den originale yderpakning for at beskytte mod lys.

Når produktet er optøet opfyldt, skal det anvendes omgående; hvis det ikke anvendes omgående, må

hætteglassene opbevares højst 8 timer i køleskab ved 2 ºC til 8 ºC og beskyttet mod lys.

Hvis produktet ikke opbevares i køleskab, kan det opbevares i op til otte timer i sprøjterne ved højst

25 °C beskyttet mod lys.

Dette lægemiddel indeholder genmodificerede organismer og skal bortskaffes i overensstemmelse med

lokale regler for sådanne lægemidler.

6.

Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

Glybera indeholder:

Aktivt stof: alipogentiparvovec

Hvert hætteglas med alipogentiparvovec indeholder 1 ml opløsning, der indeholder 3 × 10

genomkopier (gc).

Hver personlig pakke til en patient indeholder et tilstrækkeligt antal hætteglas til, at patienten får 1 ×

gc/kg legemsvægt.

Øvrige indholdsstoffer: dinatriumphosphat, kaliumchlorid, kaliumdihydrogenphosphat,

natriumchlorid, sakkarose og vand til injektionsvæsker.

Udseende og pakningsstørrelser

Glybera er en klar til let opaliserende, farveløs injektionsvæske, opløsning, der leveres i et klart

hætteglas med en silikoneret, latexfri injektionsprop og afrivningskapsel.

Hver præformet, transparent, forseglet plasticbeholder indeholder enten 2 eller 3 separate hætteglas

med et væskeabsorberende ark. Patientens personlige pakke indeholder et antal beholdere, der

afhænger af patientens legemsvægt.

Indehaver af markedsføringstilladelsen og fremstiller

Indehaver af markedsføringstilladelsen

uniQure biopharma B.V., Meibergdreef 61, 1105 BA Amsterdam, Nederlandene.

Fremstiller

uniQure biopharma B.V., Meibergdreef 61, 1105 BA Amsterdam, Nederlandene.

Hvis du ønsker yderligere oplysninger om dette lægemiddel, skal du henvende dig til den lokale

repræsentant for indehaveren af markedsføringstilladelsen:

België/Belgique/Belgien

Chiesi SA/NV

Tél/Tel: +32 2 788 42 00

Lietuva

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

България

Chiesi Bulgaria EOOD

Тел.: +359 29201205

Luxembourg/Luxemburg

Chiesi SA/NV

Tél/Tel: +32 2 788 42 00

Česká republika

Chiesi CZ s.r.o.

Tel: + 420 261221745

Magyarország

Chiesi Hungary Kft.

Tel.:++36-1-429 1060

Danmark

Chiesi Pharma AB

Tlf: + 46 8 753 35 20

Malta

Chiesi Farmaceutici S.p.A

Tel: + 39 0521 2791

Deutschland

Nederland

Lægemidlet er ikke længere autoriseret

Chiesi GmbH

Tel: + 49 40 89724-0

Chiesi Pharmaceuticals B.V.

Tel: +31 0 70 413 20 80

Eesti

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

Norge

Chiesi Pharma AB

Tlf: + 46 8 753 35 20

Ελλάδα

Chiesi Hellas AEBE

Τηλ: + 30 210 6179763

Österreich

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

España

Chiesi España, S.A

Tel: + 34 93 494 8000

Polska

Chiesi Poland Sp. z.o.o.

Tel.: +48 22 620 1421

France

Chiesi SAS

Tél: + 33 1 47688899

Portugal

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tel: + 39 0521 2791

Hrvatska

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

România

Chiesi Romania S.R.L.

Tel: + 40 212023642

Ireland

Chiesi Ltd

Tel: + 44 0161 4885555

Slovenija

Chiesi Slovenija d.o.o.

Tel: ++386-1-43 00 901

Ísland

Chiesi Pharma AB

Sími: + 46 8 753 35 20

Slovenská republika

Chiesi Slovakia s.r.o.

Tel: ++421 259300060

Italia

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tel: + 39 0521 2791

Suomi/Finland

Chiesi Pharma ABPuh/

Tel: + 46 8 753 35 20

Κύπρος

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

ηλ

: + 39 0521 2791

Sverige

Chiesi Pharma AB

Tel: + 46 8 753 35 20

Latvija

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

Chiesi Ltd

Tel: + 44 0161 4885555

Denne indlægsseddel blev senest

ændret

Lægemidlet er godkendt under “særlige omstændigheder”. Det betyder, at det ikke har været muligt at

opnå fuldstændig dokumentation for lægemidlet, fordi det anvendes til en sjælden sygdom.

Det Europæiske Lægemiddelagentur vil hvert år vurdere nye oplysninger om lægemidlet, og denne

indlægsseddel vil om nødvendigt blive ajourført.

Du kan finde yderligere oplysninger om dette lægemiddel på Det Europæiske Lægemiddelagenturs

hjemmeside http://www.ema.europa.eu/

Der er også links til andre websteder om sjældne sygdomme og om, hvordan de behandles.

Lægemidlet er ikke længere autoriseret

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Nedenstående oplysninger er til læger og sundhedspersonale:

Glybera-behandling skal ordineres og administreres under opsyn af en læge med ekspertise i

behandling af LPLD-patienter og i genterapi. Dette skal ske i fuldt samråd med patienten.

Administrationen af Glybera skal altid foregå under tilstrækkeligt opsyn, og der skal altid være

umiddelbar adgang til den nødvendige medicinske behandling i tilfælde af en eventuel anafylaktisk

reaktion efter administrationen.

Dosering

Den maksimale totale dosis Glybera til administration er 1 × 10

gc/kg legemsvægt.

Glybera er kun godkendt til én enkelt behandling. Der foreligger ingen data om gentagen

administration af Glybera. Glybera må derfor ikke administreres igen.

Glybera administreres som en engangsserie af intramuskulære injektioner i benene. Dosis pr.

injektionssted er 1,5 × 10

gc eller 0,5 ml injektionsvæske, opløsning. Til hvert injektionssted skal der

anvendes én 1 ml sprøjte med tydelig 0,5 ml volumenmærkning. Volumener pr. injektionssted må ikke

overstige 0,5 ml. Sprøjter må ikke anvendes mere end én gang.

Behandlingen bør overvåges ved bestemmelse af neutraliserende antistoffer og T-cellerespons mod

AAV1 og

S447X

baseline

og 6 og 12 måneder efter behandlingen.

Glybera bør kun anvendes, når diagnosen LPLD er verificeret ved fyldestgørende genetisk testning.

Til beregning af antallet af hætteglas bestemmes patientens vægt til nærmeste hele antal kg. Patientens

vægt divideres med 3, og resultatet rundes op til nærmeste hele tal. Dette tal er det antal hætteglas, der

skal dispenseres.

Antallet af injektionssteder og antallet af sprøjter beregnes ved at fastsætte patientens vægt til

nærmeste hele antal kg. Patientens vægt divideres med 3. Resultatet uden afrunding ganges med 2,

hvorefter der rundes op til nærmeste hele tal. Dette tal er antallet af injektionssteder og det totale antal

sprøjter (hver fyldt med 0,5 ml), som er nødvendigt for at administrere et volumen på 0,5 ml pr.

injektionssted til patientens behandling.

Nedenstående tabel indeholder eksempler på typiske dosisskemaer baseret på patientens legemsvægt:

Legemsvægt (kg)

Antal hætteglas (1 ml)

Antal 1 ml sprøjter

(hver fyldt med 0,5

Antal injektionssteder

Der bør gives et immunosuppressivt regime fra tre dage inden administration af Glybera og i de

efterfølgende 12 uger: Hertil anbefales ciclosporin (3 mg/kg/dag) og mycophenolatmofetil (2 × 1

g/dag). Derudover kan der en halv time inden Glybera-injektionerne gives 1 mg/kg methylprednisolon

som en intravenøs bolus.

Lægemidlet er ikke længere autoriseret

Pædiatrisk population

Glyberas sikkerhed og virkning hos børn og unge under 18 år er ikke undersøgt. Der foreligger ingen

data.

Ældre

Der er begrænset erfaring med brugen af Glybera hos ældre. Dosisjustering af Glybera er ikke

nødvendig hos den ældre population.

Det kan være nødvendigt at justere dosis af immunosuppressiva.

Nedsat nyrefunktion eller nedsat leverfunktion

Der er begrænsede erfaringer med anvendelse af Glybera til patienter med nedsat nyre- eller

leverfunktion

Der kræves ingen dosisjustering af Glybera.

Administration

Under aseptiske forhold (desinficering med f.eks. jod) gives en række injektioner på 0,5 ml

intramuskulært (én injektion pr. sprøjte), fordelt på musklerne i over- og underben.

Det anbefales at benytte spinal- eller lokalanæstesi inden den intramuskulære administration på grund

af antallet af injektioner. Er dette kontraindiceret, anbefales i stedet dyb sedering.

Glybera må under ingen omstændigheder gives intravaskulært.

Med henblik på at sikre intramuskulær injektion anbefales at udføre injektioner ved hjælp af ultralyd

eller under elektrofysiologisk vejledning.

Anvisninger vedrørende klargøring, håndtering og bortskaffelse

Følg de gældende lokale retningslinjer for biosikkerhed ved håndtering og bortskaffelse af lægemidler,

der indeholder genmodificerede organismer.

Arbejdsoverflader og materiale, som potentielt kan have været i kontakt med Glybera, skal

dekontamineres med et egnet virucidt desinfektionsmiddel, der virker mod vira uden kappe (såsom

hypoklorit og klorfrigivende midler) i mindst 10 minutter.

Klargøring af Glybera til administration

Efter beregning af den mængde Glybera, der skal administreres (se pkt. 4.2) udtages det korrekte antal

engangshætteglas af fryseren, hvorefter de tøs op ved stuetemperatur (15 °C til 25 °C) i cirka

30-45 minutter inden fyldning af sprøjterne.

Efter optøning skal hvert hætteglas forsigtigt vendes to gange for at sikre ensartet opblanding.

Hætteglassene undersøges visuelt for partikler og farve. Den klare til let opaliserende og farveløse

opløsning må ikke indeholde synlige partikler. Der må kun anvendes klare og farveløse opløsninger

uden synlige partikler. Er et hætteglas beskadiget, skal injektionssprøjterne ikke klargøres, og

injektionen skal udsættes og udføres senere. Indehaveren af markedsføringstilladelsen skal omgående

underrettes.

Glybera leveres i en patientspecifik pakke. Hvert hætteglas indeholder derfor den nøjagtige mængde til

patienten, beregnet i henhold til dennes vægt.

Det beregnede antal sprøjter fyldes med væske fra de optøede hætteglas. Sprøjterne mærkes og

anbringes i en beholder, der beskytter mod lys, og som er egnet til at transportere sprøjterne til det

sted, hvor patienten skal have foretaget de intramuskulære injektioner.

For at undgå indsprøjtning af partikler fra proppen, når der trækkes op to gange, skal der anvendes én

nål til optrækning fra hætteglasset (denne nål lader man blive siddende i proppen) og en separat nål til

hver sprøjte.

Lægemidlet er ikke længere autoriseret

Lægemidlet er ikke længere autoriseret