Galafold

Primær information

  • Handelsnavn:
  • Galafold
  • Brugt til:
  • Mennesker
  • Medicin typen:
  • Allopatiske stof

Dokumenter

Lokation

  • Fås i:
  • Galafold
    Den Europæiske Union
  • Sprog:
  • dansk

Terapeutisk information

  • Terapeutisk område:
  • Fabry Disease
  • Terapeutiske indikationer:
  • Galafold er indiceret til langvarig behandling af voksne og unge i alderen 16 år og ældre med en bekræftet diagnose af Fabrys sygdom (a-galactosidase A-mangel) og som har en acceptabel mutation.

Andre oplysninger

Status

  • Kilde:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Autorisation status:
  • autoriseret
  • Autorisationsnummer:
  • EMEA/H/C/004059
  • Autorisation dato:
  • 26-05-2016
  • EMEA kode:
  • EMEA/H/C/004059
  • Sidste ændring:
  • 28-02-2018

Offentlige vurderingsrapport

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/259022/2016

EMEA/H/C/004059

EPAR – sammendrag for offentligheden

Galafold

migalastat

Dette dokument er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for

Galafold. Det forklarer, hvordan agenturet vurderede lægemidlet for at kunne anbefale udstedelse af

en markedsføringstilladelse i EU og fastlægge anvendelsesbetingelserne. Det er ikke en praktisk

vejledning i, hvordan Galafold bør anvendes.

Hvis du ønsker praktisk vejledning om anvendelsen af Galafold, kan du læse indlægssedlen eller

kontakte din læge eller dit apotek.

Hvad er Galafold, og hvad anvendes det til?

Galafold er et lægemiddel, der anvendes til at behandle patienter i alderen 16 år og derover, som lider

af Fabrys sygdom. Fabrys sygdom er en sjælden, arvelig sygdom, hvor patienterne har forskellige

mutationer (forandringer) i det gen, der danner enzymet alfa-galaktosidase A, som normalt nedbryder

fedtstoffet globotriaosylceramid (GL-3). Dette enzym fungerer ikke normalt hos patienter med Fabrys

sygdom. GL-3 kan derfor ikke blive nedbrudt, og det hober sig følgelig op i forskellige celler i kroppen,

herunder i hjertet og nyrerne.

Da antallet af patienter med Fabrys sygdom er lavt, betragtes sygdommen som "sjælden", og Galafold

blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" den 22. maj 2006.

Galafold indeholder det aktive stof migalastat.

Hvordan anvendes Galafold?

Galafold udleveres kun efter recept, og behandlingen bør iværksættes og overvåges af en læge med

erfaring i diagnosticering og behandling af Fabrys sygdom.

Galafold fås som kapsler (123 mg). Den anbefalede dosis af Galafold er én kapsel hver anden dag

taget gennem munden mindst 2 timer før eller efter indtagelse af føde.

Galafold

EMA/259022/2016

Side 2/3

Galafold er kun til brug hos patienter med visse mutationer i alfa-galaktosidase A-genet. Yderligere

oplysninger fremgår af produktresuméet, der ligeledes er en del af denne EPAR.

Hvordan virker Galafold?

Det aktive stof i Galafold, migalastat, binder til visse ustabile former af alfa-galaktosidase A og

stabiliserer derigennem enzymet. Derved kan enzymet blive transporteret ind i områder af cellen, hvor

det kan nedbryde GL-3.

Hvilke fordele viser undersøgelserne, at der er ved Galafold?

Galafold blev undersøgt i to hovedundersøgelser, som omfattede i alt 127 patienter med Fabrys

sygdom.

Den første undersøgelse, hvori Galafold blev sammenlignet med placebo (en uvirksom behandling) hos

67 patienter, så nærmere på den andel af patienterne, der reagerede på behandlingen (defineret som

et fald på mindst 50 % i GL-3-aflejringer i nyrerne). Overordnet set var Galafold ikke mere effektivt

end placebo til at reducere GL-3-aflejringer; yderligere analyser, som kun omfattede patienter med de

genmutationer, der kan behandles med Galafold, viste imidlertid, at disse patienter reagerede bedre på

Galafold end på placebo efter 6 måneders behandling.

I den anden undersøgelse, hvori 60 patienter deltog, blev Galafold sammenlignet med lægemidlerne

agalsidase alfa eller agalsidase beta, der er to behandlinger til erstatning af det manglende enzym. Det

primære mål for virkningen var ændringen i patientens nyrefunktion efter 18 måneders behandling. I

denne undersøgelse blev det påvist, at Galafold er lige så effektivt som enzymerstatningsbehandling til

at stabilisere patientens nyrefunktion.

Hvilke risici er der forbundet med Galafold?

Den mest almindelige bivirkning ved Galafold (som kan forekomme hos omkring 1 ud af 10 personer)

er hovedpine.

Den fuldstændige liste over indberettede bivirkninger og begrænsninger ved Galafold fremgår af

indlægssedlen.

Hvorfor blev Galafold godkendt?

Agenturets Udvalg for Lægemidler til Mennesker (CHMP) konkluderede, at fordelene ved Galafold

opvejer risiciene, og anbefalede, at det godkendes til anvendelse i EU. Udvalget bemærkede, at selv

om Galafold kun er undersøgt hos et begrænset antal patienter, anses den tilgængelige dokumentation

for at være tilstrækkelig for en så sjælden sygdom. CHMP bemærkede også, at Galafold tages gennem

munden, og at dette kan være en fordel sammenlignet med andre godkendte behandlinger som f.eks.

enzymerstatning, der gives via infusion (drop) i en blodåre. For så vidt angår sikkerheden, var Galafold

veltolereret.

Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv

anvendelse af Galafold?

Der er udarbejdet en risikostyringsplan for at sikre, at Galafold anvendes så sikkert som muligt. På

baggrund af denne er der anført sikkerhedsoplysninger i produktresuméet og indlægssedlen for

Galafold, herunder passende forholdsregler, som patienter og sundhedspersonale skal følge.

Galafold

EMA/259022/2016

Side 3/3

Andre oplysninger om Galafold

Den fuldstændige EPAR for Galafold findes på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. Hvis du ønsker yderligere

oplysninger om behandling med Galafold, kan du læse indlægssedlen (også en del af denne EPAR) eller

kontakte din læge eller dit apotek.

Sammendraget af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme om Galafold findes på

agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Indlægsseddel

B.

INDLÆGSSEDDEL

Indlægsseddel: Information til patienten

Galafold 123 mg kapsler, hårde

migalastat

Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan der hurtigt tilvejebringes nye

oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de bivirkninger, du får. Se sidst i

afsnit 4, hvordan du indberetter bivirkninger.

Læs denne indlægsseddel grundigt, inden du begynder at tage dette lægemiddel, da den

indeholder vigtige oplysninger.

Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen.

Spørg lægen, apotekspersonalet eller sundhedspersonalet, hvis der er mere, du vil vide.

Lægen har ordineret dette lægemiddel til dig personligt. Lad derfor være med at give medicinen

til andre. Det kan være skadeligt for andre, selvom de har de samme symptomer, som du har.

Kontakt lægen, apotekspersonalet eller sundhedspersonalet, hvis du får bivirkninger, herunder

bivirkninger, som ikke er nævnt her. Se afsnit 4.

Oversigt over indlægssedlen

Virkning og anvendelse

Det skal du vide, før du begynder at tage Galafold

Sådan skal du tage Galafold

Bivirkninger

Opbevaring

Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

1.

Virkning og anvendelse

Galafold indeholder det aktive stof migalastat.

Dette lægemiddel anvendes til langtidsbehandling af Fabrys sygdom hos voksne og unge over 16 år,

der har visse forandringer (mutationer) i generne.

Fabrys sygdom skyldes mangel på eller fejl i enzymet alfa-galaktosidase A (α–Gal A). Alt efter

ændringen (mutationen) i det gen, der koder for α–Gal A, virker enzymet ikke, som det skal, eller det

mangler helt. Denne enzymdefekt medfører abnorme aflejringer af fedtstoffet globotriaosylceramid

(GL-3) i nyrerne, hjertet og andre organer. Dette er årsag til symptomerne på Fabrys sygdom.

Dette lægemiddel virker ved at stabilisere det enzym, der naturligt produceres af kroppen, så det virker

bedre og nedsætter mængden af GL-3, der er aflejret i dine celler og væv.

2.

Det skal du vide, før du begynder at tage Galafold

Tag ikke Galafold:

hvis du er allergisk over for migalastat eller et af de øvrige indholdsstoffer i dette lægemiddel

(angivet i afsnit 6)

Advarsler og forsigtighedsregler

Kontakt lægen, før du tager Galafold, hvis du får behandling med en erstatning for enzymet.

Du må ikke tage Galafold, hvis du også får enzymerstatning.

Lægen vil overvåge din tilstand og virkningen af medicinen hver sjette måned, mens du er i

behandling med Galafold. Hvis din tilstand bliver værre, vil lægen muligvis vurdere dig yderligere

eller stoppe din behandling med Galafold.

Børn og unge

Dette lægemiddel er ikke undersøgt hos børn og unge under 16 år; dets sikkerhed og virkning i denne

aldersgruppe er derfor ikke fastlagt.

Brug af anden medicin sammen med Galafold

Fortæl det til lægen, apotekspersonalet eller sundhedspersonalet, hvis du bruger anden medicin eller

har gjort det for nylig, da visse andre lægemidler muligvis kan øge eller nedsætte virkningen af

Galafold.

Graviditet, amning og frugtbarhed

Graviditet

Der er meget begrænset erfaring med brug af dette lægemiddel hos gravide kvinder. Hvis du er gravid,

har mistanke om, at du er gravid, eller planlægger at blive gravid, skal du spørge din læge,

apotekspersonalet eller sundhedspersonalet til råds, før du tager dette lægemiddel. Du skal bruge

effektiv prævention, mens du er i behandling med Galafold.

Amning

Tag ikke dette lægemiddel, hvis du ammer, før du har talt med din læge, apotekspersonalet eller

sundhedspersonalet. Det vides endnu ikke, om dette lægemiddel går over i mælken hos mennesker.

Lægen vil afgøre, om du skal holde op med at amme eller midlertidigt holde op med at tage

lægemidlet.

Frugtbarhed hos mænd

Det vides ikke, om dette lægemiddel påvirker frugtbarheden hos mænd. Virkningen af Galafold på

frugtbarheden hos mennesker er ikke undersøgt.

Frugtbarhed hos kvinder

Det vides ikke, om dette lægemiddel påvirker frugtbarheden hos kvinder.

Hvis du planlægger at blive gravid, skal du spørge lægen, apotekspersonalet eller sundhedspersonalet

til råds.

Trafik- og arbejdssikkerhed

Det er ikke sandsynligt, at dette lægemiddel vil påvirke din evne til at føre motorkøretøj eller betjene

maskiner.

3.

Sådan skal du tage Galafold

Tag altid lægemidlet nøjagtigt efter lægens, apotekspersonalets eller sundhedspersonalets anvisning.

Er du i tvivl, så spørg lægen, apotekspersonalet eller sundhedspersonalet.

Tag én kapsel hver anden dag på samme klokkeslæt. Tag ikke Galafold to på hinanden følgende dage.

Undlad at spise mad i mindst 2 timer før og 2 timer efter, du tager din medicin. Denne fastetid på

mindst 4 timer omkring tidspunktet, hvor du tager din medicin, er nødvendig, for at din medicin

absorberes helt. Klare væsker, herunder drikke med brus, kan indtages i denne periode.

Synk kapslen hel. Du må ikke skære kapslen over eller knuse eller tygge den.

Én blisterpakning med Galafold = 14 hårde kapsler = 28-dages behandling

Den første dag, du tager medicin fra et nyt blisterkort, skal du

skrive datoen på blisterkortet.

Tryk derefter kapslen længst til venstre ud; den er mærket dag 1.

Næste dag skal du trykke den perforerede hvide cirkel, der er

mærket dag 2, ud. Det vil hjælpe dig med at huske, hvilken dag

du ikke tog medicin. Du skal kun tage Galafold én gang hver

anden dag.

Efter dag 2 skal du fortsætte mod højre på blisterkortet.

Skift mellem at tage en kapsel på dage med ulige nummer og trykke den perforerede hvide cirkel ud

på dage med lige nummer, til og med dag 28.

Hvis du har taget for meget Galafold

Hvis du har taget for mange kapsler, skal du stoppe med at tage lægemidlet og kontakte lægen. Du kan

få hovedpine og blive svimmel.

Hvis du har glemt at tage Galafold

Hvis du glemmer at tage en kapsel til sædvanlig tid, men kommer i tanker om det senere, kan du kun

tage kapslen, hvis det er inden for 12 timer fra din normale doseringstid. Hvis der er gået mere end 12

timer, skal du genoptage behandlingen med Galafold på næste planlagte doseringsdag og -tidspunkt i

henhold til din plan med dosering hver anden dag. Tag ikke to kapsler for at erstatte den glemte dosis.

Hvis du holder op med at tage Galafold

Du må ikke holde op med at tage dette lægemiddel uden først at tale med lægen.

Spørg lægen, apotekspersonalet eller sundhedspersonalet, hvis der er noget, du er i tvivl om.

4.

Bivirkninger

Dette lægemiddel kan som al anden medicin give bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger.

Meget almindelig

: forekommer hos flere end 1 ud af 10 personer

Hovedpine

Almindelig

: (forekommer hos op til 1 ud af 10 personer):

Hjertebanken

(palpitationer)

Fornemmelse af, at

alting drejer rundt

(vertigo)

Diarré

Kvalme

Mavepine

Forstoppelse

Mundtørhed

Pludselig trang til afføring

Fordøjelsesbesvær

(dyspepsi)

Træthed

Forhøjet kreatinkinase i

blodprøver

Vægtstigning

Muskeltrækninger

(spasmer)

Muskelsmerter (myalgi)

Smertefuld nakkestivhed

(torticollis)

Snurrende fornemmelse i

arme og ben (paræstesi)

Svimmelhed

Nedsat følsomhed ved

berøring (hypæstesi)

Depression

Protein i urinen

(proteinuri)

Åndenød (dyspnø)

Næseblødning

Udslæt

Vedvarende kløe

Smerter

Indberetning af bivirkninger

Hvis du oplever bivirkninger, bør du tale med din læge, sygeplejerske eller apoteket. Dette gælder også

mulige bivirkninger, som ikke er medtaget i denne indlægsseddel. Du eller dine pårørende kan også

indberette bivirkninger direkte til Lægemiddelstyrelsen via det nationale rapporteringssystem anført i

Appendiks V. Ved at indrapportere bivirkninger kan du hjælpe med at fremskaffe mere information om

sikkerheden af dette lægemiddel.

5.

Opbevaring

Opbevar lægemidlet utilgængeligt for børn.

Brug ikke lægemidlet efter den udløbsdato, der står på kartonen og blisterpakningen efter EXP.

Udløbsdatoen er den sidste dag i den nævnte måned.

Der er ingen særlige krav til opbevaringstemperatur for dette lægemiddel. Opbevares i den originale pakning

for at beskytte mod fugt.

Spørg på apoteket, hvordan du skal bortskaffe medicinrester. Af hensyn til miljøet må du ikke smide

medicinrester i afløbet eller skraldespanden.

6.

Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

Galafold indeholder:

Aktivt stof: migalastat. Hver kapsel indeholder migalastathydrochlorid svarende til 123 mg migalastat.

Øvrige indholdsstoffer:

Kapselindhold: Pregelatiniseret majsstivelse og magnesiumstearat

Kapsel: Gelatine, titandioxid og indigotin

Prægeblæk: Shellac, sort jernoxid og kaliumhydroxid

Udseende og pakningsstørrelser

Uigennemsigtige, blå og hvide hårde kapsler, der er mærket "A1001" med sort prægeblæk og indeholder et

hvidt til lysebrunt pulver.

Galafold fås i en blisterpakning med 14 kapsler.

Indehaver af markedsføringstilladelsen

Amicus Therapeutics UK Ltd

Phoenix House,

Oxford Road,

Tatling End,

Gerrards Cross,

Buckinghamshire

SL9 7AP

Storbritannien

tel +44 1753 888 567

fax +44 1753 437 192

e-mail info@amicusrx.co.uk

Fremstiller

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Portadown, Craigavon

BT63 5UA

Storbritannien

Hvis du ønsker yderligere oplysninger om dette lægemiddel, skal du henvende dig til den lokale repræsentant

for indehaveren af markedsføringstilladelsen (hvis din Amicus-repræsentant ikke er telefonisk tilgængelig

bedes du kontakte denne vha. den nedenfor anførte e-mailadresse):

Belgique/België/Belgien

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tél/Tlf.: 080079245

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Lietuva

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tlf.: 880033167

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

България

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Teл.: 008001113214

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Luxembourg/Luxemburg

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tél/Tlf.: 80027003

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Česká republika

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tlf.: 800142207

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Magyarország

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tlf.: 0680021202

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Danmark

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tlf: 80253262

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Malta

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tlf.: 80062674

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Deutschland

Amicus Therapeutics GmbH

Tlf.: + 49 89 2488 798 10 & 0800 000 2038

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Nederland

Amicus Therapeutics BV

Tlf.: + 31 20 235 8510 & 0800 0228399

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Eesti

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tlf.: 8000111911

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Norge

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tlf: 80013837

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Ελλάδα

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Τηλ: 00800-12-6169

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Österreich

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tlf.: 0800005475

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

España

Amicus Therapeutics S.L.U.

Tlf.: + 34 900 941 616

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Polska

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tlf.: 008001215475

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

France

Amicus Therapeutics SAS

Tél: + 33 800 906 788

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Portugal

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tlf.: 800812531

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Hrvatska

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tlf.: 0800222452

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Irland

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tlf.: 1800936230

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

România

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tlf.: + 0808 03 4288, 877-309-5040

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Slovenija

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tlf.: 0800-81794

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Ísland

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Sími: 8007634

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Slovenská republika

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tlf.: 0800002437

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Italia

Amicus Therapeutics S.r.l.

Tlf.: 800795572

Email: MedInfo@amicusrx.com

Suomi/Finland

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Puh/Tlf.: 0800917780

Email: MedInfo@amicusrx.com

Κύπρος

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Τηλ: 80097595

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Sverige

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tlf.: 020795493

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Latvija

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tlf.: 80005391

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Det Forenede Kongerige

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tlf.: 08082346864 & +44 175 3888 567

E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Denne indlægsseddel blev senest ændret

Andre informationskilder

Du kan finde yderligere oplysninger om dette lægemiddel på Det Europæiske Lægemiddelagenturs

hjemmeside: http://www.ema.europa.eu. Der er også links til andre websteder om sjældne sygdomme og om,

hvordan de behandles.

Der er ingen nyheder relateret til dette produkt.