Defitelio

Primær information

  • Handelsnavn:
  • Defitelio
  • Brugt til:
  • Mennesker
  • Medicin typen:
  • Allopatiske stof

Dokumenter

Lokation

  • Fås i:
  • Defitelio
    Den Europæiske Union
  • Sprog:
  • dansk

Terapeutisk information

  • Terapeutisk gruppe:
  • Antitrombotiske midler
  • Terapeutisk område:
  • Hepatisk veno-okklusiv sygdom
  • Terapeutiske indikationer:
  • Defitelio er indiceret til behandling af alvorlig hepatisk veno-okklusiv sygdom (VOD), også kendt som sinusoidal obstruktiv syndrom (SOS) ved behandling med hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).

Andre oplysninger

Status

  • Kilde:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Autorisation status:
  • autoriseret
  • Autorisationsnummer:
  • EMEA/H/C/002393
  • Autorisation dato:
  • 18-10-2013
  • EMEA kode:
  • EMEA/H/C/002393
  • Sidste ændring:
  • 27-02-2018

Offentlige vurderingsrapport

EMA/473987/2013

EMEA/H/C/002393

EPAR - sammendrag for offentligheden

Defitelio

defibrotid

Dette er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for Defitelio. Det

forklarer, hvordan agenturet vurderede lægemidlet for at kunne anbefale udstedelse af en

markedsføringstilladelse i EU og fastlægge anvendelsesbetingelserne. Det er ikke en praktisk

vejledning i, hvordan Defitelio bør anvendes.

Hvis du ønsker praktisk vejledning om anvendelsen af Defitelio, kan du læse indlægssedlen eller

kontakte din læge eller dit apotek.

Hvad er Defitelio, og hvad anvendes det til?

Defitelio er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof defibrotid. Det anvendes til behandling af

svær hepatisk venookklusiv sygdom (VOD) hos patienter, der får foretaget transplantation af

bloddannende (hæmatopoietiske) stamceller. VOD er en sygdom, hvor venerne i leveren bliver

blokeret, så leveren fungerer dårligt. Defitelio kan anvendes hos voksne og hos børn over en måned

gamle.

Da antallet af patienter med VOD er lavt, betragtes sygdommen som “sjælden”, og Defitelio blev

udpeget som “lægemiddel til sjældne sygdomme” den 29. juli 2004.

Hvordan anvendes Defitelio?

Defitelio fås kun på recept, og behandlingen skal ordineres og gives af en læge med erfaring i

behandling af komplikationer til transplantation af bloddannende stamceller. Det leveres som et

koncentrat, der efter fortynding indgives ved infusion (med drop i en vene). Defitelio gives fire gange

dagligt i en dosis af 6,25 mg/kg legemsvægt. Behandlingen skal vare i mindst tre uger og fortsætte,

indtil patientens symptomer svinder.

+44 (0)20 7418 8416

© European Medicines Agency, 2013. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Hvordan virker Defitelio?

VOD er sædvanligvis en komplikation til “myeloablativ kemoterapi”, som er den behandling, der gives

inden transplantation af bloddannende stamceller. Myoablativ kemoterapi anvendes til at rense

patienternes knoglemarv for celler, før de får sunde stamceller fra en donor. De lægemidler, der

anvendes til denne behandling, kan beskadige de celler, der beklæder leverens blodkar indvendigt,

hvilket er årsag til de blodpropper, der ses ved VOD.

Det aktive stof i Defitelio, defibrotid, virker ved at øge nedbrydningen af blodpropperne. Desuden viser

undersøgelserne, at defibrotid kan beskytte de celler, der beklæder blodkarrene indvendigt.

Hvilke fordele viser undersøgelserne, at der er ved Defitelio?

Dødeligheden ved svær VOD er på mellem 75 og 85 % og i visse patientregistre over 85 %. I én

hovedundersøgelse med 102 patienter med svær VOD efter transplantation af bloddannende stamceller

blev Defitelio sammenlignet med en historisk kontrolgruppe af patienter, der havde fået støttende

standardbehandling. Defitelio blev påvist at nedsætte dødeligheden til 62 % 100 dage efter

transplantationen, og hos 24 % af patienterne var symptomerne på svær VOD fuldstændig forsvundet

efter 100 dage.

De gavnlige virkninger af Defitelio fremgik også af data fra et patientregister i USA. Nogle patienter

med svær VOD efter transplantation af bloddannende stamceller ved behandling med Defitelio plus

standardbehandling havde bedre udfald end dem, der fik standardbehandling alene, herunder højere

andel af overlevende efter 100 dage (39 % mod 31 %) og højere andel af patienterne, hos hvem VOD

forsvandt (51 % mod 29 %).

Hvilke risici er der forbundet med Defitelio?

De hyppigste bivirkninger ved Defitelio (som kan forekomme hos op til en ud af 10 behandlede) er

blødning, lavt blodtryk (hypotension) og problemer med blodets størkning (koagulopati). Den

fuldstændige liste over indberettede bivirkninger ved Defitelio fremgår af indlægssedlen.

Defitelio må ikke anvendes sammen med andre lægemidler, der nedbryder blodpropper. Den

fuldstændige liste over begrænsninger fremgår af indlægssedlen.

Hvorfor er Defitelio blevet godkendt?

Agenturets Udvalg for Lægemidler til Mennesker (CHMP) konkluderede, at fordelene ved Defitelio er

større end risiciene, og anbefalede, at det godkendes til anvendelse i EU. CHMP fandt, at Defitelio er

påvist at forbedre overlevelsen hos patienter med svær VOD. Skønt der ikke var mulighed for at

foretage en undersøgelse, hvor Defitelio blev direkte sammenlignet med virkningsløs behandling

(placebo) havde virksomheden fremlagt tilstrækkelige data til at vise, at chancen for at overleve er

større ved behandling med Defitelio end med placebo. De konstaterede bivirkninger såsom blødning

blev anset for at kunne behandles, og det kunne ikke med sikkerhed fastslås, om de var forårsaget af

Defitelio.

Defitelio er godkendt under “særlige omstændigheder”. Det betyder, at det ikke har været muligt at

opnå fuldstændig dokumentation for Defitelio, fordi sygdommen er sjælden. Hvert år gennemgår Det

Europæiske Lægemiddelagentur alle nye oplysninger, der fremkommer, og ajourfører om nødvendigt

dette sammendrag.

Defitelio

EMA/473987/2013

Side 2/3

Hvilke oplysninger afventes der stadig for Defitelio?

Da Defitelio blev godkendt under særlige omstændigheder, skal den virksomhed, der markedsfører

lægemidlet, oprette et patientregister for at fremskaffe yderligere data om lægemidlets langsigtede

sikkerhed, de helbredsmæssige udfald og den måde, som lægemidlet anvendes på i praksis.

Virksomheden skal sørge for, at alle sundhedspersoner, der forventes at anvende lægemidlet, får

udleveret information om, hvordan de skal indføre deres patienter i registret.

Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv

anvendelse af Defitelio?

Der er udarbejdet en risikostyringsplan for at sikre, at Defitelio anvendes så risikofrit som muligt. I

produktresuméet og indlægssedlen for Defitelio er der indsat sikkerhedsoplysninger baseret på denne

plan, herunder passende forholdsregler, der skal følges af sundhedspersonale og patienter.

Andre oplysninger om Defitelio

Europa-Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske

Union for Defitelio den 18. oktober 2013.

Den fuldstændige EPAR for Defitelio findes på agenturets websted under:

ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. Hvis du ønsker yderligere

oplysninger om behandling med Defitelio, kan du læse indlægssedlen (også en del af denne EPAR) eller

kontakte din læge eller dit apotek.

Sammendraget af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme om Defitelio findes på

EMA's websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Dette sammendrag blev sidst ajourført i 10-2013.

Defitelio

EMA/473987/2013

Side 3/3

Indlægsseddel

B. INDLÆGSSEDDEL

INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL BRUGEREN

Defitelio, 80 mg/ml, koncentrat til infusionsvæske, opløsning

defibrotid

Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan der hurtigt tilvejebringes nye

oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de bivirkninger, du får. Se sidst i

afsnit 4, hvordan du indberetter bivirkninger.

Læs denne indlægsseddel grundigt, inden du begynder at bruge dette lægemiddel, da den

indeholder vigtige oplysninger.

Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen.

Spørg lægen, hvis der er mere, du vil vide.

Kontakt lægen, hvis du får bivirkninger, herunder bivirkninger, som ikke er nævnt her. Se afsnit

Oversigt over indlægssedlen:

V i r k n i n g

a n v e n d e l s e

Det skal du vide, før du får Defitelio

S å d a n

f å r

D e f i t e l i o

B i v i r k n i n g e r

O p b e v a r i n g

Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

1.

Virkning og anvendelse

Defitelio er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof defibrotid.

Det anvendes til behandling af hepatisk venookklusiv sygdom, hvor blodkarrene i leveren bliver

beskadiget og tilstoppet af blodpropper. Sygdommen kan forårsages af de lægemidler, der gives før en

stamcelletransplantation.

Defibrotid virker ved at beskytte cellerne i blodkarrene og forhindre dannelsen af blodpropper eller

nedbryde dem.

Dette lægemiddel kan anvendes til voksne og unge, børn og spædbørn over 1 måned.

2.

Det skal du vide, før du begynder at tage Defitelio

Brug ikke Defitelio

hvis du er allergisk over for defibrotid eller et af de øvrige indholdsstoffer i Defitelio (angivet i

afsnit 6)

hvis du bruger anden medicin, der opløser blodpropper, såsom vævsplasminogenaktivator.

Advarsler og forsigtighedsregler

Kontakt lægen, før du bruger Defitelio:

hvis du bløder kraftigt og har behov for blodtransfusion

hvis du får foretaget en operation

hvis du har problemer med kredsløbet, fordi din krop har svært ved at holde blodtrykket

konstant.

Børn og unge

Det frarådes at anvende Defitelio hos spædbørn under 1 måned.

Brug af anden medicin sammen med Defitelio

Sig det til lægen, hvis du får lægemidler til forebyggelse af blodpropper, såsom acetylsalicylsyre,

hepariner, warfarin, dabigatran, rivaroxaban eller apixaban, eller hvis du får antiinflammatoriske

lægemidler (f.eks. ibuprofen, naproxen, diclofenac eller andre ikke-steroide antiinflammatoriske

lægemidler).

Graviditet og amning

Brug ikke Defitelio, hvis du er gravid, medmindre din sygdom gør behandling med Defitelio

nødvendig.

Hvis du er seksuelt aktiv og du eller din partner kan blive gravid, skal I begge bruge effektiv

prævention under behandlingen med Defitelio og en uge efter at være ophørt med behandlingen.

Trafik- og arbejdssikkerhed

Defitelio forventes ikke at påvirke din evne til at føre motorkøretøj og betjene maskiner.

Vigtig information om nogle af indholdsstofferne i Defitelio

Dette lægemiddel indeholder mindre end 23 mg natrium og er således stort set natriumfrit.

3.

Sådan får du Defitelio

Behandlingen med Defitelio kan kun iværksættes og løbende overvåges af en erfaren læge på et

hospital eller på et specialcenter for stamcelletransplantation.

Lægemidlet vil blive injiceret langsomt (i løbet af to timer) i en af dine vener. Dette kaldes “intravenøs

infusion” eller drop.

Du vil få denne behandling fire gange dagligt i mindst 21 dage, eller indtil dine symptomer svinder.

Den anbefalede dosis til børn fra en måned til 18 år er den samme som til voksne.

Hvis en dosis af Defitelio er blevet sprunget over:

Da du får dette lægemiddel af en læge eller sygeplejerske, at det usandsynligt, at der vil blive

oversprunget en dosis. Hvis du alligevel mener, at en dosis er blevet sprunget over, skal du sige det til

lægen eller sundhedspersonalet. Du må ikke få en dobbeltdosis som erstatning for en glemt dosis.

Spørg lægen, sygeplejersken eller apotekspersonalet, hvis du er i tvivl om brugen af lægemidlet.

4.

Bivirkninger

Defitelio kan som al anden medicin give bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger.

Almindelige (forekommer hos indtil 1 ud af 10 behandlede):

blødning generelt

næseblod

hjerneblødning

tarmblødning

blødning i lungerne

blødning ved infusionsslangen

blod i urinen

koagulopati (forstyrrelser i blodets størkning)

opkastning

for lavt blodtryk.

Hvis du kommer ud for nogen af disse bivirkninger, skal du

straks kontakte lægen

Ikke almindelige (forekommer hos indtil 1 ud af 100 behandlede)

blødning fra øjnene

blodigt opkast

blod i afføringen

blødning fra munden

blødning på injektionsstedet

lokaliseret blodansamling uden for blodkarrene (hæmatom) i hjernen

diarré

kvalme

hæmothorax (blodansamling i rummet mellem hjertet og lungerne)

udslæt

kløe

blå mærker

røde pletter på kroppen forårsaget af bristede blodkar i huden

feber

svær allergisk reaktion (f.eks. hævede hænder, ansigt, læber, tunge og hals,

vejrtrækningsbesvær).

Børn og unge

Bivirkningerne hos børn (fra 1 måned til 18 år) forventes at være af samme type, sværhed og

hyppighed som hos voksne, og der kræves ingen andre særlige forsigtighedsregler.

Indberetning af bivirkninger

Hvis du får bivirkninger, skal du sige det til lægen. Dette gælder også mulige bivirkninger, som ikke

er medtaget i denne indlægsseddel. Du kan også indberette bivirkninger direkte til

Lægemiddelstyrelsen via det nationale rapporteringssystem anført i Appendiks V. Ved at

indrapportere bivirkninger kan du hjælpe med at fremskaffe mere information om sikkerheden af dette

lægemiddel.

5.

Opbevaring

Opbevar Defitelio utilgængeligt for børn.

Brug ikke Defitelio efter den udløbsdato, der står på kartonen og etiketten efter EXP. Udløbsdatoen er

den sidste dag i den nævnte måned.

Må ikke nedfryses.

Efter klargøring af lægemidlet til brug må infusionsvæsken højst opbevares i 24 timer ved 2 til 8 °C,

medmindre fortynding har fundet sted under kontrollerede og validerede aseptiske betingelser.

Defitelio må ikke anvendes, hvis opløsningen er uklar eller indeholder partikler.

6.

Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

Defitelio indeholder:

Det aktive stof er defibrotid.

Hvert 2,5 ml hætteglas indeholder 200 mg defibrotid, og hver ml

opløsning indeholder 80 mg defibrotid.

De øvrige indholdsstoffer er natriumcitrat (dihydrat), saltsyre og natriumhydroxid (begge til

pH-justering) og vand til injektionsvæsker.

Udseende og pakningsstørrelser

Defitelio er et bleggult til brunt koncentrat til infusionsopløsning og er fri for partikler eller uklarhed.

Kartonæske med 10 hætteglas a 2,5 ml koncentrat.

Indehaver af markedsføringstilladelsen og fremstiller

Gentium Srl

Piazza XX Settembre 2

Villa Guardia

22079 Italien

Tlf.:+39 031 5373200

Fax: +39 031 5373241

info@gentium.it

Hvis du ønsker yderligere oplysninger om lægemidlet, skal du henvende dig til den lokale

repræsentant for indehaveren af markedsføringstilladelsen:

BE – DE – ES - FR – IE– IT –

LU – MT – NL – AT – PT – UK

Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited

5th Floor

Waterloo Exchange

Waterloo Road

IRL - Dublin 4

Tel: + 353 1 634 7800

Fax: +353 1 634 7850

Lietuva

Swedish Orphan Biovitrum International AB

c/o CentralPharma Communications OÜ

J. Savickio g. 4-1

LT-01108 Vilnius

Tel: +370 5 2430444

centralpharma@centralpharma.lt

България

Фармасуис ЕООД

ж.к. Лагера, ул.Троянски проход 16

BG-1612 София

Тел.: + 359 2 895 21 10

PharmaSwissBulgariaInfo@valeant.com

Magyarország

Valeant Pharma Magyarország Kft.

Csatárka u. 82-84, H-1025 Budapest

Hungary

Tel: +36-1-345-5900

Fax: +36-1-345-5918

Česká republika

PharmaSwiss ČR s.r.o.

Jankovcova 1569/2c

17000 Praha 7

Tel.: +420-234 719 600

czech.info@valeant.com

Norge

Swedish Orphan Biovitrum AS

Østensjøveien 18, Bryn

N-0661 OSLO

Tlf: + 47 66 82 34 00

mail.no@sobi.com

Polska

Valeant Pharma Poland sp. z o.o.

ul. Przemysłowa 2, 35-959 Rzeszow

35-959 Rzeszow

Polska

Tel.: +48 17 865 5100

ICN_Polfa@valeant.com

Danmark/Ísland

Swedish Orphan Biovitrum A/S

Sorgenfrivej 17

DK-2800 Lyngby

Tlf: + 45 32 96 68 69

mail.dk@sobi.com

România

Valeant Pharma S.R.L

Str.Maria Rosetti, nr.6, Etaj 7

20485, Sector 2, Bucureşti,

România

Tel.: +40 374 102 600

Romania.info@valeant.com

Eesti

Swedish Orphan Biovitrum International AB

c/o CentralPharma Communications OÜ

Selise 26-11

EE-13522 Tallinn

Tel: + 372 6 015 540

centralpharma@centralpharma.ee

Slovenija

PharmaSwiss d.o.o.

Brodišče 32

1236 Trzin

Slovenia

Tel: +386 1 236 47 00

slovenia.inforegulatory@valeant.com

Ελλάδα, Κύπρος

Pharmaswiss Hellas A.E.

Λ. Πεντέλης 53, 15235 Βριλήσσια

Ελλάδα

Τηλ.: +30-2108108460

Slovenská republika

Valeant Slovakia s.r.o.

Galvaniho 7/B,

821 04 Bratislava

Slovakia

Tel : + 421 2 3233 4900

Fax : + 421 2 3233 4920

Hrvatska

PharmaSwiss d.o.o.

Miramarska 23

10000 Zagreb

Hrvatska

Tel: +385 1 6311 833

croatia.info@valeant.com

Suomi/Finland

Oy Swedish Orphan Biovitrum AB

Äyritie 18

FIN-01510 Vantaa

Puh/Tel: + 358 201 558 840

mail.fi@sobi.com

Latvija

Swedish Orphan Biovitrum International AB

c/o CentralPharma Communications OÜ

Baložu iela 28-13

Rīga, LV-1048-13

Tel: + 371 67 450 497

centralpharma@centralpharma.lv

Sverige

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

S-112 76 Stockholm

Tel: + 46 8 697 20 00

mail.se@sobi.com

Denne indlægsseddel blev senest ændret:

Dette lægemiddel er godkendt under “særlige omstændigheder”. Det betyder, at det af etiske grunde

ikke har været muligt at udføre placebokontrollerede kliniske undersøgelser og opnå fuldstændig

dokumentation for lægemidlet, fordi det anvendes til en sjælden sygdom.

Det Europæiske Lægemiddelagentur vil hvert år vurdere nye oplysninger om lægemidlet, og denne

indlægsseddel vil om nødvendigt blive ajourført.

Du kan finde yderligere information om dette lægemiddel på Det europæiske Lægemiddelagenturs

hjemmeside:

http://www.ema.europa.eu.

Der er også links til andre hjemmesider om sjældne sygdomme og om, hvordan de behandles.

-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------