Carbaglu

Telephne

+44 (0)20 7418 8416

© European Medicines Agency, 2011. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/348518/2011

EMEA/H/C/000461

EPAR – sammendrag for offentligheden

Carbaglu

cargluminsyre

Dette dokument er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for

Carbaglu. Det forklarer, hvordan Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) vurderede lægemidlet

og nåede frem til sin udtalelse til fordel for udstedelse af en markedsføringstilladelse og til sine

anbefalinger om anvendelsesbetingelserne for Carbaglu.

Hvad er Carbaglu?

Carbaglu er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof cargluminsyre. Det leveres som opløselige

tabletter. ”Opløselig” betyder, at tabletterne kan opløses (blandes) i vand.

Hvad anvendes Carbaglu til?

Carbaglu anvendes til behandling af hyperammonæmi (forhøjet ammoniumniveau i blodet) hos

patienter med de følgende stofskiftesygdomme:

N-acetylglutamatsyntasemangel (NAGS). Patienter med denne kroniske sygdom mangler et

leverenzym kaldet NAGS, som normalt er med til at nedbryde ammonium. Hvis enzymet ikke er til

stede, kan ammonium ikke blive nedbrudt, og det hober sig op i blodet.

Visse organiske acidæmier (isovalerianeacidæmi, methylmalonacidæmi og propionacidæmi), hvor

patienterne mangler visse enzymer, som er involveret i proteinstofskiftet.

Da antallet af patienter med disse sygdomme er lavt, betragtes de som ”sjældne”, og Carbaglu blev

udpeget som ”lægemiddel til sjældne sygdomme” på forskellige datoer (se nedenfor).

Lægemidlet udleveres kun efter recept.

Hvordan anvendes Carbaglu?

Behandling med Carbaglu bør indledes af en læge, som har erfaring i at behandle patienter med

stofskiftesygdomme.

Hos patienter med NAGS-mangel kan behandlingen indledes allerede den første levedag, og

lægemidlet anvendes igennem hele patientens levetid. Hos patienter med organisk acidæmi indledes

behandlingen, når patienten oplever kritiske tilfælde af hyperammonæmi, og fortsættes, indtil

tilfældene er ovre.

Den indledende dosis af Carbaglu bør være 100 mg pr. kilo legemsvægt, men en dosis på op til 250

mg/kg kan anvendes om nødvendigt. Dosen bør derefter justeres, så der opretholdes normale

ammoniumniveauer i blodet. Tabletterne skal opløses (blandes) i en lille mængde vand, inden de gives

til patienten. De kan nemt brækkes i to lige halvdele.

Hvordan virker Carbaglu?

Når ammonium ophobes i blodet, er det giftigt for kroppen og især for hjernen. Carbaglu har en

struktur, der i høj grad ligner N-acetylglutamat, som aktiverer et enzym, der nedbryder ammonium.

Carbaglu hjælper derfor med til at nedbryde ammonium, hvorved ammoniumniveauet i blodet og den

giftige virkning reduceres.

Hvordan blev Carbaglu undersøgt?

Carbaglu blev undersøgt hos 20 patienter, hvoraf 12 havde NAGS-mangel og var blevet behandlet

gennemsnitligt cirka tre år. De resterende otte patienter blev behandlet for hyperammonæmi af anden

årsag. Virksomheden fremlagde også oplysninger fra den offentliggjorte faglitteratur om yderligere fire

patienter, der blev behandlet med det aktive stof i Carbaglu.

Carbaglu blev desuden undersøgt hos 57 patienter (hvoraf cirka to tredjedele var nyfødte) med

isovalerianeacidæmi, methylmalonacidæmi eller propionacidæmi, som blev behandlet med Carbaglu

under kritiske tilfælde af hyperammonæmi.

I alle undersøgelserne blev virkningen hovedsagelig målt på ændringen i mængden af ammonium i

blodet.

Hvilken fordel viser undersøgelserne, at der er ved Carbaglu?

Hos patienter med NAGS-mangel blev ammoniumniveauerne bragt tilbage til normalområdet efter

Carbaglu-behandling. Patienter, som fik Carbaglu, kunne holdes stabile, uden at der var behov for

kostmæssige begrænsninger eller andre lægemidler.

Hos patienter med isovalerianeacidæmi, methylmalonacidæmi eller propionacidæmi reducerede

Carbaglu desuden mængden af ammonium i blodet efter en gennemsnitlig behandlingstid på 5,5 dage.

Hvilken risiko er der forbundet med Carbaglu?

Den hyppigste bivirkning ved Carbaglu (som optræder hos mellem 1 og 10 patienter ud af 100) er øget

svedtendens. Den fuldstændige liste over indberettede bivirkninger ved Carbaglu fremgår af

indlægssedlen.

Carbaglu bør ikke anvendes af personer, der kan være overfølsomme (allergiske) over for

cargluminsyre eller et andre af indholdsstofferne. Carbaglu må ikke gives til ammende kvinder.

EMA/348518/2011

Carbaglu

Side 2/3

EMA/348518/2011

Carbaglu

Side 3/3

Hvorfor blev Carbaglu godkendt?

CHMP konkluderede, at Carbaglu var effektivt til at reducere ammoniumsniveauerne i blodet til

normale niveauer, og besluttede, at fordelene ved Carbaglu opvejer risiciene. Udvalget anbefalede

udstedelse af en markedsføringstilladelse for Carbaglu.

Andre oplysninger om Carbaglu:

Europa-Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske

Union for Carbaglu til Orphan Europe den 24. januar 2003. Markedsføringstilladelsen er gyldig på

ubegrænset tid.

Sammendragene af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme om Carbaglu findes

på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designations (NAGS-mangel

: den 18. oktober 2000; isovalerianeacidæmi: den 7. november 2008;

methylmalonacidæmi

: den 7. november 2008; propionacidæmi: den 7. november 2008).

Den fuldstændige EPAR for Carbaglu findes på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Hvis du ønsker yderligere

oplysninger om behandling med Carbaglu, kan du læse indlægssedlen (også en del af denne EPAR)

eller kontakte din læge eller dit apotek.

Dette sammendrag blev sidst ajourført i 05-2011.

B. INDLÆGSSEDDEL

INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL BRUGEREN

Carbaglu 200 mg dispergibel tabletter

Cargluminsyre

Læs hele denne indlægsseddel grundigt, inden De begynder at tage dette lægemiddel.

Gem indlægssedlen. De kan få brug for at læse den igen.

Spørg lægen eller på apoteket, hvis der er mere, De vil vide.

Lægen har ordineret Carbaglu til Dem personligt. Lad derfor være med at give det til andre. Det

kan være skadeligt for andre, selvom de har de samme symptomer, som De/du har.

Tal med lægen eller apoteket, hvis en bivirkning bliver værre, eller De får bivirkninger, som

ikke er nævnt her

Oversigt over indlægssedlen:

Carbaglus virkning og hvad De skal bruge det til

Det skal De vide, før De begynder at tage Carbaglu

Sådan skal De tage Carbaglu

Bivirkninger

Sådan opbevarer De Carbaglu

Yderligere oplysninger

1.

CARBAGLUS VIRKNING OG HVAD DE SKAL BRUGE DET TIL

Carbaglu kan medvirke til eliminere usædvanligt høje niveauer af ammoniak i blodet

(hyperammonæmi). Ammoniak er især toksisk for hjernen og fører i alvorlige tilfælde til nedsat

bevidsthed og koma.

Hyperammonæmi kan skyldes

mangel på et specifikt leverenzym, N-acetylglutamatsyntase. Patienter med denne sjældne

lidelse er ikke istand til at udskille nitrogen (kvælstof), der hober sig op efter indtagelse af

protein.

Denne lidelse kan ikke kureres, og behovet for behandling er derfor livslangt.

isovaleriansyreæmi, methylmalonsyreæmi eller propionacidæmi. Patienter, der lider af en af

disse sygdomme, har behov for behandling under hyperammonæmi-krisen.

2.

DET SKAL DE VIDE, FØR DE BEGYNDER AT TAGE CARBAGLU

Tag ikke Carbaglu :

-hvis De er overfølsom (allergisk) over for cargluminsyre eller et af de øvrige indholdsstoffer.

De må ikke tage Carbaglu, mens De ammer.

Vær ekstra forsigtig med at tage Carbaglu:

Carbaglubehandling skal indledes under overvågning af en læge, der har erfaring i behandlingen af

metaboliske sygdomme.

Deres læge vil vurdere, hvordan De reagerer på behandling med cargluminsyre, inden længerevarende

behandling indledes.

Dosis skal justeres individuelt for at kunne opretholde normale ammoniakniveauer i blodet.

Deres læge kan ordinere tilskud af arginin eller begrænse Deres indtagelse af protein.

For at følge op på Deres tilstand og behandling vil Deres læge måske regelmæssigt undersøge leveren,

nyrerne, hjertet og blodet.

Brug af anden medicin

Fortæl det altid til lægen eller apoteket, hvis De/du bruger anden medicin eller har brugt det for nylig.

Dette gælder også medicin, som ikke er købt på recept.

Brug af Carbaglu sammen med mad og drikke

Carbaglu skal tages gennem munden inden måltider eller fødeindtagelse.

Tabletterne skal opløses i mindst 5 til 10 ml vand og tages med det samme. Opslæmningen har en let

syrlig smag.

Graviditet og amning

Carbaglus effekt på graviditet og det ufødte barn er ukendt. Få rådgivning af Deres læge, hvis De er

gravid eller planlægger at blive gravid.

Det er ikke undersøgt , om cargluminsyre udskilles i brystmælk hos kvinder. Ikke desto mindre bør De

ikke amme Deres barn, hvis De tager Carbaglu, da tilstedeværelse af cargluminsyre er blevet påvist i

mælken hos ammende rotter med potentielt toksiske virkninger for ungerne.

Trafik- og arbejdssikkerhed

Virkninger på evnen til at køre bil og betjene maskiner er ukendt.

3.

SÅDAN SKAL DE/DU TAGE CARBAGLU

Tag altid Carbaglu nøjagtigt efter lægens anvisning. Er De i tvivl, så spørg lægen eller apoteket

Den sædvanlige dosis:

Den indledende daglige dosis er sædvanligvis 100 mg pr. kilo legemsvægt, op til maksimalt

250 mg pr. kilo legemsvægt (f.eks. hvis De vejer 10 kg, skal De tage 1 g om dagen, eller 5

tabletter),

Til patienter, der lider af N-acetylglutamatsyntasemangel, vil den daglige dosis sædvanligvis ligge

i intervallet fra 10 mg til 100 mg pr. kilo legemsvægt.

Deres læge vil fastlægge den dosis, der er passende for Dem for at kunne opretholde normale

ammoniakniveauer i Deres blod.

Carbaglu må KUN indtages gnnem munden eller via en ernæringssonde ned i maven (ved brug af en

sprøjte, hvis det er nødvendigt).

Når patienten er i hyperammonæmisk coma, gives Carbaglu ved et hurtigt tryk gennem en sprøjte via

den sonde, der er lagt for at ernære Dem.

Hvis De har taget for meget Carbaglu

Spørg lægen eller apoteket til råds.

Hvis De har glemt at tage Carbaglu

Tag ikke en dobbelt dosis for at udligne for den glemte individuelle dosis.

Hvis De holder op med at tage Carbaglu

De må ikke holde op med at tage Carbaglu uden at informere lægen.

Spørg lægen eller på apoteket, hvis der er noget, De er i tvivl om.

4.

BIVIRKNINGER

Som alle lægemidler kan Carbaglu have bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger.

Følgende bivirkninger blev rapporteret som følger: meget almindelig (forekommer hos mindst en af

10 patienter), almindelig (forekommer hos mindst en af 100 patienter), ikke almindelig (forekommer

hos mindst en af 1.000 patienter), sjælden (forekommer hos mindst en af 10.000 patienter), meget

sjælden (forekommer hos mindst en af 100.000 patienter) og ikke kendt (hyppigheden kan ikke

estimeres ud fra forhåndenværende data).

Almindelig: øget svedtendends

Ikke almindelig: langsom hjerteaktion (puls), diarré, feber, forhøjede aminotransferaser,

opkastning

Ikke kendt: udslæt

Tal med lægen eller apoteket, hvis en bivirkning er generende eller bliver værre, eller De får

bivirkninger, som ikke er nævnt her.

Indberetning af bivirkninger

Hvis du oplever bivirkninger, bør du tale med din læge, sygeplejerske eller apoteket. Dette gælder

også mulige bivirkninger, som ikke er medtaget i denne indlægsseddel. Du eller dine pårørende kan

også indberette bivirkninger direkte til Sundhedsstyrelsen via det nationale rapporteringssystem anført

i Appendiks V. Ved at indrapportere bivirkninger kan du hjælpe med at fremskaffe mere information

om sikkerheden af dette lægemiddel.

5.

SÅDAN OPBEVARER DE CARBAGLU

Opbevares utilgængeligt for børn.

Brug ikke Carbaglu efter den udløbsdato, der står på tabletbeholderen. .

Opbevares i køleskab (2°C - 8°C)

Efter første åbning af tabletbeholderen: Må ikke nedkøles. Må ikke opbevares ved temperaturer over

Hold beholderen tæt tillukket som beskyttelse mod fugt.

Skriv datoen for åbning på tabletbeholderen. Bortskaffes 1 måned efter første åbning.

6.

YDERLIGERE OPLYSNINGER

Carbaglu indeholder:

Aktivt stof: cargluminsyre. Hver tablet indeholder 200 mg cargluminsyre

Øvrige indholdsstoffer: mikrokrystallinsk cellulose, natriumlaurilsulfat, hypromellose,

croscarmelosenatrium, silica, kolloid vandfri, natriumstearylfumarat.

Udseende og pakningsstørrelser

Carbaglu 200 mg tablet er en aflang tablet med 4 huller på den ene side og med 3 brudriller.

Carbaglu leveres i en plastbeholder med 5, 15 og 60 tabletter, som er lukket med et børnesikkert låg.

Indehaveren af markedsføringstilladelsen

Orphan Europe SARL

Immeuble “Le Wilson”

70, avenue du Général de Gaulle

F-92800 Puteaux

Frankrig

Tel: + 33 1 4773 6458

Fax: + 33 1 4900 1800

Fremstiller

Orphan Europe SARL

Immeuble “Le Wilson”

70, avenue du Général de Gaulle

F-92800 Puteaux

Frankrig

Eller

Orphan Europe SARL

Eco River Parc

30, rue des Peupliers

F-92000 Nanterre

Frankrig

Hvis De vil have yderligere oplysninger om Carbaglu skal De henvende Dem til den lokale

repræsentant:

Belgique/België/Belgien

Orphan Europe Benelux

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Lietuva

Orphan Europe AB

Tel: + 46 8 545 80 230

Švedija

България

Orphan Europe SARL

Teл.: +33 (0)1 47 73 64 58

Франция

Luxembourg/Luxemburg

Orphan Europe Benelux

Belgique/Belgien

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Česká republika

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francie

Magyarország

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franciaország

Danmark

Orphan Europe AB

Tlf : +46 8 545 80 230

Sverige

Malta

Orphan Europe SARL

Tel: +33 1 47 73 64 58

Franza

Deutschland

Orphan Europe (Germany) GmbH

Tel: +49 731 140 554 0

Nederland

Orphan Europe Benelux

Tel: +32 2 46101 36

België

Eesti

Orphan Europe AB

Tel: + 46 8 545 80 230

Norge

Orphan Europe AB

Tlf : +46 8 545 80 230

Rootsi

Sverige

Ελλάδα

Recordati Hellas

Τηλ: +30 210 6773822

Österreich

Orphan Europe (Germany) GmbH

Tel: +49 731 140 554 0

Deutschland

España

Orphan Europe S.L.U.

Tel: + 34 91 659 28 90

Polska

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francja

France

Orphan Europe SARL

Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Portugal

Orphan Europe Portugal Lda.

Tel: +351 21 432 95 00

Hrvatska

Orphan Europe SARL

Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Francuska

România

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franţa

Ireland

Orphan Europe (UK) Ltd.

Tel: +44 1491 414333

Slovenija

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francija

Ísland

Orphan Europe AB

Simi:+46 8 545 80 230

Svíþjóð

Slovenská republika

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francúzsko

Italia

Orphan Europe (Italy) Srl

Tel: +39 02 487 87 173

Suomi/Finland

Orphan Europe AB

Puh/Tel : +46 8 545 80 230

Sverige

Κύπρος

Orphan Europe SARL

Τηλ : +33 1 47 73 64 58

Γαλλία

Sverige

Orphan Europe AB

Tel : +46 8 545 80 230

Latvija

Orphan Europe AB

Tel: + 46 8 545 80 230

Zviedrija

Orphan Europe (UK) Ltd.

Tel: +44 (0)1491 414333

Denne indlægsseddel blev senest godkendt {dato}

De kan finde yderligere information om Carbaglu på Det Europæiske Lægemiddelagenturs

hjemmeside http://www.ema.europa.eu/. Der er også links til websites om sjældne sygdomme, og

hvordan de behandles.