Carbaglu

Primær information

  • Handelsnavn:
  • Carbaglu
  • Brugt til:
  • Mennesker
  • Medicin typen:
  • Allopatiske stof

Dokumenter

Lokation

  • Fås i:
  • Carbaglu
    Den Europæiske Union
  • Sprog:
  • dansk

Terapeutisk information

  • Terapeutisk gruppe:
  • Andre fordøjelseskanaler og stofskifteprodukter
  • Terapeutisk område:
  • Aminosyre-metabolisme, infødte fejl
  • Terapeutiske indikationer:
  • Carbaglu er indiceret til behandling af:.

Andre oplysninger

Status

  • Kilde:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Autorisation status:
  • autoriseret
  • Autorisationsnummer:
  • EMEA/H/C/000461
  • Autorisation dato:
  • 24-01-2003
  • EMEA kode:
  • EMEA/H/C/000461
  • Sidste ændring:
  • 26-02-2018

Offentlige vurderingsrapport

Telephne

+44 (0)20 7418 8416

© European Medicines Agency, 2011. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/348518/2011

EMEA/H/C/000461

EPAR – sammendrag for offentligheden

Carbaglu

cargluminsyre

Dette dokument er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for

Carbaglu. Det forklarer, hvordan Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) vurderede lægemidlet

og nåede frem til sin udtalelse til fordel for udstedelse af en markedsføringstilladelse og til sine

anbefalinger om anvendelsesbetingelserne for Carbaglu.

Hvad er Carbaglu?

Carbaglu er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof cargluminsyre. Det leveres som opløselige

tabletter. ”Opløselig” betyder, at tabletterne kan opløses (blandes) i vand.

Hvad anvendes Carbaglu til?

Carbaglu anvendes til behandling af hyperammonæmi (forhøjet ammoniumniveau i blodet) hos

patienter med de følgende stofskiftesygdomme:

N-acetylglutamatsyntasemangel (NAGS). Patienter med denne kroniske sygdom mangler et

leverenzym kaldet NAGS, som normalt er med til at nedbryde ammonium. Hvis enzymet ikke er til

stede, kan ammonium ikke blive nedbrudt, og det hober sig op i blodet.

Visse organiske acidæmier (isovalerianeacidæmi, methylmalonacidæmi og propionacidæmi), hvor

patienterne mangler visse enzymer, som er involveret i proteinstofskiftet.

Da antallet af patienter med disse sygdomme er lavt, betragtes de som ”sjældne”, og Carbaglu blev

udpeget som ”lægemiddel til sjældne sygdomme” på forskellige datoer (se nedenfor).

Lægemidlet udleveres kun efter recept.

Hvordan anvendes Carbaglu?

Behandling med Carbaglu bør indledes af en læge, som har erfaring i at behandle patienter med

stofskiftesygdomme.

Hos patienter med NAGS-mangel kan behandlingen indledes allerede den første levedag, og

lægemidlet anvendes igennem hele patientens levetid. Hos patienter med organisk acidæmi indledes

behandlingen, når patienten oplever kritiske tilfælde af hyperammonæmi, og fortsættes, indtil

tilfældene er ovre.

Den indledende dosis af Carbaglu bør være 100 mg pr. kilo legemsvægt, men en dosis på op til 250

mg/kg kan anvendes om nødvendigt. Dosen bør derefter justeres, så der opretholdes normale

ammoniumniveauer i blodet. Tabletterne skal opløses (blandes) i en lille mængde vand, inden de gives

til patienten. De kan nemt brækkes i to lige halvdele.

Hvordan virker Carbaglu?

Når ammonium ophobes i blodet, er det giftigt for kroppen og især for hjernen. Carbaglu har en

struktur, der i høj grad ligner N-acetylglutamat, som aktiverer et enzym, der nedbryder ammonium.

Carbaglu hjælper derfor med til at nedbryde ammonium, hvorved ammoniumniveauet i blodet og den

giftige virkning reduceres.

Hvordan blev Carbaglu undersøgt?

Carbaglu blev undersøgt hos 20 patienter, hvoraf 12 havde NAGS-mangel og var blevet behandlet

gennemsnitligt cirka tre år. De resterende otte patienter blev behandlet for hyperammonæmi af anden

årsag. Virksomheden fremlagde også oplysninger fra den offentliggjorte faglitteratur om yderligere fire

patienter, der blev behandlet med det aktive stof i Carbaglu.

Carbaglu blev desuden undersøgt hos 57 patienter (hvoraf cirka to tredjedele var nyfødte) med

isovalerianeacidæmi, methylmalonacidæmi eller propionacidæmi, som blev behandlet med Carbaglu

under kritiske tilfælde af hyperammonæmi.

I alle undersøgelserne blev virkningen hovedsagelig målt på ændringen i mængden af ammonium i

blodet.

Hvilken fordel viser undersøgelserne, at der er ved Carbaglu?

Hos patienter med NAGS-mangel blev ammoniumniveauerne bragt tilbage til normalområdet efter

Carbaglu-behandling. Patienter, som fik Carbaglu, kunne holdes stabile, uden at der var behov for

kostmæssige begrænsninger eller andre lægemidler.

Hos patienter med isovalerianeacidæmi, methylmalonacidæmi eller propionacidæmi reducerede

Carbaglu desuden mængden af ammonium i blodet efter en gennemsnitlig behandlingstid på 5,5 dage.

Hvilken risiko er der forbundet med Carbaglu?

Den hyppigste bivirkning ved Carbaglu (som optræder hos mellem 1 og 10 patienter ud af 100) er øget

svedtendens. Den fuldstændige liste over indberettede bivirkninger ved Carbaglu fremgår af

indlægssedlen.

Carbaglu bør ikke anvendes af personer, der kan være overfølsomme (allergiske) over for

cargluminsyre eller et andre af indholdsstofferne. Carbaglu må ikke gives til ammende kvinder.

EMA/348518/2011

Carbaglu

Side 2/3

EMA/348518/2011

Carbaglu

Side 3/3

Hvorfor blev Carbaglu godkendt?

CHMP konkluderede, at Carbaglu var effektivt til at reducere ammoniumsniveauerne i blodet til

normale niveauer, og besluttede, at fordelene ved Carbaglu opvejer risiciene. Udvalget anbefalede

udstedelse af en markedsføringstilladelse for Carbaglu.

Andre oplysninger om Carbaglu:

Europa-Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske

Union for Carbaglu til Orphan Europe den 24. januar 2003. Markedsføringstilladelsen er gyldig på

ubegrænset tid.

Sammendragene af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme om Carbaglu findes

på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designations (NAGS-mangel

: den 18. oktober 2000; isovalerianeacidæmi: den 7. november 2008;

methylmalonacidæmi

: den 7. november 2008; propionacidæmi: den 7. november 2008).

Den fuldstændige EPAR for Carbaglu findes på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Hvis du ønsker yderligere

oplysninger om behandling med Carbaglu, kan du læse indlægssedlen (også en del af denne EPAR)

eller kontakte din læge eller dit apotek.

Dette sammendrag blev sidst ajourført i 05-2011.

Indlægsseddel

B. INDLÆGSSEDDEL

INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL BRUGEREN

Carbaglu 200 mg dispergibel tabletter

Cargluminsyre

Læs hele denne indlægsseddel grundigt, inden De begynder at tage dette lægemiddel.

Gem indlægssedlen. De kan få brug for at læse den igen.

Spørg lægen eller på apoteket, hvis der er mere, De vil vide.

Lægen har ordineret Carbaglu til Dem personligt. Lad derfor være med at give det til andre. Det

kan være skadeligt for andre, selvom de har de samme symptomer, som De/du har.

Tal med lægen eller apoteket, hvis en bivirkning bliver værre, eller De får bivirkninger, som

ikke er nævnt her

Oversigt over indlægssedlen:

Carbaglus virkning og hvad De skal bruge det til

Det skal De vide, før De begynder at tage Carbaglu

Sådan skal De tage Carbaglu

Bivirkninger

Sådan opbevarer De Carbaglu

Yderligere oplysninger

1.

CARBAGLUS VIRKNING OG HVAD DE SKAL BRUGE DET TIL

Carbaglu kan medvirke til eliminere usædvanligt høje niveauer af ammoniak i blodet

(hyperammonæmi). Ammoniak er især toksisk for hjernen og fører i alvorlige tilfælde til nedsat

bevidsthed og koma.

Hyperammonæmi kan skyldes

mangel på et specifikt leverenzym, N-acetylglutamatsyntase. Patienter med denne sjældne

lidelse er ikke istand til at udskille nitrogen (kvælstof), der hober sig op efter indtagelse af

protein.

Denne lidelse kan ikke kureres, og behovet for behandling er derfor livslangt.

isovaleriansyreæmi, methylmalonsyreæmi eller propionacidæmi. Patienter, der lider af en af

disse sygdomme, har behov for behandling under hyperammonæmi-krisen.

2.

DET SKAL DE VIDE, FØR DE BEGYNDER AT TAGE CARBAGLU

Tag ikke Carbaglu :

-hvis De er overfølsom (allergisk) over for cargluminsyre eller et af de øvrige indholdsstoffer.

De må ikke tage Carbaglu, mens De ammer.

Vær ekstra forsigtig med at tage Carbaglu:

Carbaglubehandling skal indledes under overvågning af en læge, der har erfaring i behandlingen af

metaboliske sygdomme.

Deres læge vil vurdere, hvordan De reagerer på behandling med cargluminsyre, inden længerevarende

behandling indledes.

Dosis skal justeres individuelt for at kunne opretholde normale ammoniakniveauer i blodet.

Deres læge kan ordinere tilskud af arginin eller begrænse Deres indtagelse af protein.

For at følge op på Deres tilstand og behandling vil Deres læge måske regelmæssigt undersøge leveren,

nyrerne, hjertet og blodet.

Brug af anden medicin

Fortæl det altid til lægen eller apoteket, hvis De/du bruger anden medicin eller har brugt det for nylig.

Dette gælder også medicin, som ikke er købt på recept.

Brug af Carbaglu sammen med mad og drikke

Carbaglu skal tages gennem munden inden måltider eller fødeindtagelse.

Tabletterne skal opløses i mindst 5 til 10 ml vand og tages med det samme. Opslæmningen har en let

syrlig smag.

Graviditet og amning

Carbaglus effekt på graviditet og det ufødte barn er ukendt. Få rådgivning af Deres læge, hvis De er

gravid eller planlægger at blive gravid.

Det er ikke undersøgt , om cargluminsyre udskilles i brystmælk hos kvinder. Ikke desto mindre bør De

ikke amme Deres barn, hvis De tager Carbaglu, da tilstedeværelse af cargluminsyre er blevet påvist i

mælken hos ammende rotter med potentielt toksiske virkninger for ungerne.

Trafik- og arbejdssikkerhed

Virkninger på evnen til at køre bil og betjene maskiner er ukendt.

3.

SÅDAN SKAL DE/DU TAGE CARBAGLU

Tag altid Carbaglu nøjagtigt efter lægens anvisning. Er De i tvivl, så spørg lægen eller apoteket

Den sædvanlige dosis:

Den indledende daglige dosis er sædvanligvis 100 mg pr. kilo legemsvægt, op til maksimalt

250 mg pr. kilo legemsvægt (f.eks. hvis De vejer 10 kg, skal De tage 1 g om dagen, eller 5

tabletter),

Til patienter, der lider af N-acetylglutamatsyntasemangel, vil den daglige dosis sædvanligvis ligge

i intervallet fra 10 mg til 100 mg pr. kilo legemsvægt.

Deres læge vil fastlægge den dosis, der er passende for Dem for at kunne opretholde normale

ammoniakniveauer i Deres blod.

Carbaglu må KUN indtages gnnem munden eller via en ernæringssonde ned i maven (ved brug af en

sprøjte, hvis det er nødvendigt).

Når patienten er i hyperammonæmisk coma, gives Carbaglu ved et hurtigt tryk gennem en sprøjte via

den sonde, der er lagt for at ernære Dem.

Hvis De har taget for meget Carbaglu

Spørg lægen eller apoteket til råds.

Hvis De har glemt at tage Carbaglu

Tag ikke en dobbelt dosis for at udligne for den glemte individuelle dosis.

Hvis De holder op med at tage Carbaglu

De må ikke holde op med at tage Carbaglu uden at informere lægen.

Spørg lægen eller på apoteket, hvis der er noget, De er i tvivl om.

4.

BIVIRKNINGER

Som alle lægemidler kan Carbaglu have bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger.

Følgende bivirkninger blev rapporteret som følger: meget almindelig (forekommer hos mindst en af

10 patienter), almindelig (forekommer hos mindst en af 100 patienter), ikke almindelig (forekommer

hos mindst en af 1.000 patienter), sjælden (forekommer hos mindst en af 10.000 patienter), meget

sjælden (forekommer hos mindst en af 100.000 patienter) og ikke kendt (hyppigheden kan ikke

estimeres ud fra forhåndenværende data).

Almindelig: øget svedtendends

Ikke almindelig: langsom hjerteaktion (puls), diarré, feber, forhøjede aminotransferaser,

opkastning

Ikke kendt: udslæt

Tal med lægen eller apoteket, hvis en bivirkning er generende eller bliver værre, eller De får

bivirkninger, som ikke er nævnt her.

Indberetning af bivirkninger

Hvis du oplever bivirkninger, bør du tale med din læge, sygeplejerske eller apoteket. Dette gælder

også mulige bivirkninger, som ikke er medtaget i denne indlægsseddel. Du eller dine pårørende kan

også indberette bivirkninger direkte til Sundhedsstyrelsen via det nationale rapporteringssystem anført

i Appendiks V. Ved at indrapportere bivirkninger kan du hjælpe med at fremskaffe mere information

om sikkerheden af dette lægemiddel.

5.

SÅDAN OPBEVARER DE CARBAGLU

Opbevares utilgængeligt for børn.

Brug ikke Carbaglu efter den udløbsdato, der står på tabletbeholderen. .

Opbevares i køleskab (2°C - 8°C)

Efter første åbning af tabletbeholderen: Må ikke nedkøles. Må ikke opbevares ved temperaturer over

Hold beholderen tæt tillukket som beskyttelse mod fugt.

Skriv datoen for åbning på tabletbeholderen. Bortskaffes 1 måned efter første åbning.

6.

YDERLIGERE OPLYSNINGER

Carbaglu indeholder:

Aktivt stof: cargluminsyre. Hver tablet indeholder 200 mg cargluminsyre

Øvrige indholdsstoffer: mikrokrystallinsk cellulose, natriumlaurilsulfat, hypromellose,

croscarmelosenatrium, silica, kolloid vandfri, natriumstearylfumarat.

Udseende og pakningsstørrelser

Carbaglu 200 mg tablet er en aflang tablet med 4 huller på den ene side og med 3 brudriller.

Carbaglu leveres i en plastbeholder med 5, 15 og 60 tabletter, som er lukket med et børnesikkert låg.

Indehaveren af markedsføringstilladelsen

Orphan Europe SARL

Immeuble “Le Wilson”

70, avenue du Général de Gaulle

F-92800 Puteaux

Frankrig

Tel: + 33 1 4773 6458

Fax: + 33 1 4900 1800

Fremstiller

Orphan Europe SARL

Immeuble “Le Wilson”

70, avenue du Général de Gaulle

F-92800 Puteaux

Frankrig

Eller

Orphan Europe SARL

Eco River Parc

30, rue des Peupliers

F-92000 Nanterre

Frankrig

Hvis De vil have yderligere oplysninger om Carbaglu skal De henvende Dem til den lokale

repræsentant:

Belgique/België/Belgien

Orphan Europe Benelux

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Lietuva

Orphan Europe AB

Tel: + 46 8 545 80 230

Švedija

България

Orphan Europe SARL

Teл.: +33 (0)1 47 73 64 58

Франция

Luxembourg/Luxemburg

Orphan Europe Benelux

Belgique/Belgien

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Česká republika

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francie

Magyarország

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franciaország

Danmark

Orphan Europe AB

Tlf : +46 8 545 80 230

Sverige

Malta

Orphan Europe SARL

Tel: +33 1 47 73 64 58

Franza

Deutschland

Orphan Europe (Germany) GmbH

Tel: +49 731 140 554 0

Nederland

Orphan Europe Benelux

Tel: +32 2 46101 36

België

Eesti

Orphan Europe AB

Tel: + 46 8 545 80 230

Norge

Orphan Europe AB

Tlf : +46 8 545 80 230

Rootsi

Sverige

Ελλάδα

Recordati Hellas

Τηλ: +30 210 6773822

Österreich

Orphan Europe (Germany) GmbH

Tel: +49 731 140 554 0

Deutschland

España

Orphan Europe S.L.U.

Tel: + 34 91 659 28 90

Polska

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francja

France

Orphan Europe SARL

Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Portugal

Orphan Europe Portugal Lda.

Tel: +351 21 432 95 00

Hrvatska

Orphan Europe SARL

Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Francuska

România

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franţa

Ireland

Orphan Europe (UK) Ltd.

Tel: +44 1491 414333

Slovenija

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francija

Ísland

Orphan Europe AB

Simi:+46 8 545 80 230

Svíþjóð

Slovenská republika

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francúzsko

Italia

Orphan Europe (Italy) Srl

Tel: +39 02 487 87 173

Suomi/Finland

Orphan Europe AB

Puh/Tel : +46 8 545 80 230

Sverige

Κύπρος

Orphan Europe SARL

Τηλ : +33 1 47 73 64 58

Γαλλία

Sverige

Orphan Europe AB

Tel : +46 8 545 80 230

Latvija

Orphan Europe AB

Tel: + 46 8 545 80 230

Zviedrija

Orphan Europe (UK) Ltd.

Tel: +44 (0)1491 414333

Denne indlægsseddel blev senest godkendt {dato}

De kan finde yderligere information om Carbaglu på Det Europæiske Lægemiddelagenturs

hjemmeside http://www.ema.europa.eu/. Der er også links til websites om sjældne sygdomme, og

hvordan de behandles.

14-8-2018

Genius Premium Craft Boxes recalls Do-It-Yourself Slime Kits

Genius Premium Craft Boxes recalls Do-It-Yourself Slime Kits

Health Canada’s sampling and evaluation program has determined the Do-It-Yourself Slime Kits do not meet the Canadian toy safety requirements related to boric acid content.

Health Canada

10-8-2018

FDA approves first-of-its kind targeted RNA-based therapy to treat a rare disease

FDA approves first-of-its kind targeted RNA-based therapy to treat a rare disease

FDA approves new drug for treatment of polyneuropathy caused by hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR). This is the first FDA-approved treatment for this rare, debilitating and often fatal genetic disease and the first FDA approval of a new class of drugs called small interfering ribonucleic acid (siRNA) treatment.

FDA - U.S. Food and Drug Administration

3-8-2018

Scientific guideline:  Cholic acid capsules 50 mg and 250 mg product-specific bioequivalence guidance, adopted

Scientific guideline: Cholic acid capsules 50 mg and 250 mg product-specific bioequivalence guidance, adopted

Cholic acid capsules 50 mg and 250 mg product-specific bioequivalence guidance

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

9-1-2018

Adding Folic Acid to Corn Masa Flour May Prevent Birth Defects

Adding Folic Acid to Corn Masa Flour May Prevent Birth Defects

When consumed by women before and during pregnancy, folic acid, a B vitamin, may help prevent neural tube defects (NTDs).

FDA - U.S. Food and Drug Administration

3-8-2012

Danish Pharmacovigilance Update, 21 June 2012

Danish Pharmacovigilance Update, 21 June 2012

Among the topics covered in this issue of Danish Pharmacovigilance Update are: Decrease in the number of intoxications and suicide attempts using drugs containing acetylsalicylic acid or paracetamol.

Danish Medicines Agency

14-6-2010

Changes in reimbursements for anti-ulcer medicines

Changes in reimbursements for anti-ulcer medicines

The Reimbursement Committee and the Danish Medicines Agency have reviewed medicinal products for the treatment of heartburns, sour eructations and ulcers ('acid-related disorders') in order to assess whether they meet the criteria for public reimbursement.

Danish Medicines Agency

9-4-2010

Consultation responses on the Reimbursement Committee’s recommendation concerning the reimbursement status of medicinal products in ATC group A02 (drugs for acid related disorders)

Consultation responses on the Reimbursement Committee’s recommendation concerning the reimbursement status of medicinal products in ATC group A02 (drugs for acid related disorders)

The Reimbursement Committee’s recommendation concerning the future reimbursement status of medicinal products in ATC group A02 (drugs for acid related disorders) was open for consultation until 15 March 2010.

Danish Medicines Agency

17-12-2009

Consultation on the Reimbursement Committee's recommendation concerning the reimbursement status of medicinal products in ATC group A02 (drugs for acid related disorders)

Consultation on the Reimbursement Committee's recommendation concerning the reimbursement status of medicinal products in ATC group A02 (drugs for acid related disorders)

At the request of the Danish Medicines Agency, the Reimbursement Committee has reassessed the reimbursement status of medicinal products in ATC group A02 (drugs for acid related disorders).

Danish Medicines Agency

6-8-2018

Zoledronic acid Accord (Accord Healthcare Limited)

Zoledronic acid Accord (Accord Healthcare Limited)

Zoledronic acid Accord (Active substance: zoledronic acid) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5386 of Mon, 06 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

1-8-2018

Ucedane (Lucane Pharma)

Ucedane (Lucane Pharma)

Ucedane (Active substance: carglumic acid) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5230 of Wed, 01 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/17/1932 (Millendo Therapeutics SAS)

EU/3/17/1932 (Millendo Therapeutics SAS)

EU/3/17/1932 (Active substance: Synthetic cyclic 8 amino acid analogue of human unacylated ghrelin) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5049 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/066/17/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

11-7-2018

Vantavo (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Vantavo (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Vantavo (Active substance: alendronic acid / colecalciferol) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)4511 of Wed, 11 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/1180/T/30

Europe -DG Health and Food Safety

3-7-2018

Granupas (Eurocept International B.V.)

Granupas (Eurocept International B.V.)

Granupas (Active substance: Para-aminosalicylic acid) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018) 4256 of Tue, 03 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2709/T/25

Europe -DG Health and Food Safety

27-6-2018

EU/3/11/849 (Merck Sharp and Dohme B.V.)

EU/3/11/849 (Merck Sharp and Dohme B.V.)

EU/3/11/849 (Active substance: (S)-{8-fluoro-2-2[4-(3-methoxyphenyl)-1-piperazinyl]-3-[2-methoxy-5-(trifluoromethyl)-phenyl]-3,4-dihydro-4-quinazolinyl} acetic acid) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)4102 of Wed, 27 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/090/10/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

19-6-2018

Dany's BienenWohl (Dany Bienenwohl GmbH)

Dany's BienenWohl (Dany Bienenwohl GmbH)

Dany's BienenWohl (Active substance: oxalic acid dihydrate) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)3892 of Tue, 19 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/V/C/4667

Europe -DG Health and Food Safety

4-6-2018

Chenodeoxycholic acid Leadiant (Leadiant GmbH)

Chenodeoxycholic acid Leadiant (Leadiant GmbH)

Chenodeoxycholic acid Leadiant (Active substance: chenodeoxycholic acid) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3627 of Mon, 04 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

1-6-2018

Valproate

Valproate

Valproate (Active substance: medicinal products containing substances related to valproate (sodium valproate, valproic acid, valproate semisodium, valpromide, valproate magnesium)) - Community Referrals - Art 31 - Commission Decision (2018)3623 of Fri, 01 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/A-31/1454

Europe -DG Health and Food Safety

29-5-2018

EU/3/14/1400 (Orphan Europe S.A.R.L.)

EU/3/14/1400 (Orphan Europe S.A.R.L.)

EU/3/14/1400 (Active substance: (1S,4R,5R,7S)-3,4-dibenzyl-2-oxo-6,8-dioxa-3-azabyciclo[3.2.1]octane-7-carboxylic acid-L-lysine) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3402 of Tue, 29 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/185/14/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

29-5-2018

EU/3/10/826 (Eurocept International B.V.)

EU/3/10/826 (Eurocept International B.V.)

EU/3/10/826 (Active substance: Para-aminosalicylic acid) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3396 of Tue, 29 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/072/10/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

EU/3/14/1328 (Roche Registration GmbH)

EU/3/14/1328 (Roche Registration GmbH)

EU/3/14/1328 (Active substance: 4-{[(2R,3S,4R,5S)-4-(4-chloro-2-fluoro-phenyl)-3-(3-chloro-2-fluoro-phenyl)-4-cyano-5-(2,2-dimethyl-propyl)-pyrrolidine-2-carbonyl]-amino}-3-methoxy-benzoic acid) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3149 of Fri, 18 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/100/14/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

EU/3/13/1220 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/13/1220 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/13/1220 (Active substance: Poly[2-[(4-{[1-carboxy-2-(hexadecylcarbamoyl)ethyl]sulfanyl}-2,3-bis({2-[((2S)-2-(2-{[(2R)-2-carbamoyl-(2-{[(2S)-1-ethoxy-3-(3-hydroxy-4oxo-1,4-dihydropyridin-1-yl)-1-oxopropan-2-yl]carbamoyl}ethyl]sulfanyl}-3-{[(2S)-1-ethoxy-3-(3-hydroxy-4-oxo-1,4-dihydropyridin-1-yl)-1-oxopropan-2-yl]carbamoyl}propanamido)-3-(3-hydroxy-4-oxo-1,4-dihydropyridin-1-yl)propanoyl Ethyl ester) )-methoxy]acetyl}oxy)butyl)sulfanyl]-3-(hexadecylcarbamoyl)propanoic acid]-poly(ethylene glycol)-este...

Europe -DG Health and Food Safety

15-5-2018

Orphacol (Laboratoires CTRS)

Orphacol (Laboratoires CTRS)

Orphacol (Active substance: Cholic acid) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3061 of Tue, 15 May 2018

Europe -DG Health and Food Safety

18-4-2018

EU/3/18/2007 (Dr Philippe Moullier)

EU/3/18/2007 (Dr Philippe Moullier)

EU/3/18/2007 (Active substance: Adeno-associated viral vector serotype 8 containing the human acid alpha-glucosidase gene) - Orphan designation - Commission Decision (2018)2403 of Wed, 18 Apr 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/255/17

Europe -DG Health and Food Safety

23-3-2018

EU/3/18/1991 (TurnKey PharmaConsulting Ireland Limited)

EU/3/18/1991 (TurnKey PharmaConsulting Ireland Limited)

EU/3/18/1991 (Active substance: Docosahexaenoic acid ethyl ester) - Orphan designation - Commission Decision (2018)1880 of Fri, 23 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/235/17

Europe -DG Health and Food Safety

23-3-2018

EU/3/18/2000 (Amicus Therapeutics UK Ltd)

EU/3/18/2000 (Amicus Therapeutics UK Ltd)

EU/3/18/2000 (Active substance: Recombinant human acid alpha-glucosidase) - Orphan designation - Commission Decision (2018)1877 of Fri, 23 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/230/17

Europe -DG Health and Food Safety

21-3-2018

EU/3/17/1861 (Roivant Sciences Ireland Limited)

EU/3/17/1861 (Roivant Sciences Ireland Limited)

EU/3/17/1861 (Active substance: (S)-8-{2-amino-6-[1-(5-chloro-biphenyl-2-yl)-(R)-2,2,2-trifluoro-ethoxy]-pyrimidin-4-yl}-2,8-diaza-spiro[4.5]decane-3-carboxylic acid ethyl ester) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)1826 of Wed, 21 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/299/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

21-3-2018

EU/3/14/1363 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/14/1363 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/14/1363 (Active substance: 4-[[(1S,4S)-5-[[4-[4-(oxazol-2-yl)phenoxy]phenyl]methyl]-2,5-diazabicyclo[2.2.1]hept-2-yl]methyl]benzoic acid) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)1818 of Wed, 21 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/131/14/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

8-3-2018

Mycophenolate mofetil, mycophenolic acid

Mycophenolate mofetil, mycophenolic acid

Mycophenolate mofetil, mycophenolic acid (Active substance: mycophenolate mofetil or mycophenolic acid) - Centralised - Art 28 - (PSUR - Commission Decision (2018)1540 of Thu, 08 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/PSUSA/10550/201705

Europe -DG Health and Food Safety

5-2-2018

Oxybee (Dany Bienenwohl GmbH)

Oxybee (Dany Bienenwohl GmbH)

Oxybee (Active substance: oxalic acid dihydrate) - New authorisation - Commission Decision (2018)684 of Mon, 05 Feb 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/V/C/4296

Europe -DG Health and Food Safety

24-11-2017

Gadolinium

Gadolinium

Gadolinium (Active substance: gadodiamide, gadopentetic acid, gadobenic acid, gadoxetic acid, gadoteridol, gadobutrol and gadoteric acid) - Community Referrals - Art 31 - Commission Decision (2017)7941 of Fri, 24 Nov 2017 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/A-31/1437

Europe -DG Health and Food Safety