Kolbam

Den Europæiske Union - dansk - EMA (European Medicines Agency)

Køb det nu

Indlægsseddel Indlægsseddel (PIL)

15-07-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber (SPC)

15-07-2020

Aktiv bestanddel:
cholsyre
Tilgængelig fra:
Retrophin Europe Ltd
ATC-kode:
A05AA03
INN (International Name):
cholic acid
Terapeutisk gruppe:
Galde og lever terapi
Terapeutisk område:
Metabolisme, infødte fejl
Terapeutiske indikationer:
Cholic Syre FGK er indiceret til behandling af medfødte fejl af primær galdesyre syntese, i spædbørn fra én måneds alder til kontinuerlig livslang behandling gennem voksenalderen, omfatter følgende enkelt enzym fejl:sterol-27-hydroxylase (fremlægger som cerebrotendinous xanthomatosis, CTX) mangel;2- (eller alpha-) methylacyl-CoA racemase (AMACR) mangel;kolesterol 7 alfa-hydroxylase (CYP7A1) - mangel.
Produkt oversigt:
Revision: 14
Autorisation status:
Trukket tilbage
Autorisationsnummer:
EMEA/H/C/002081
Autorisation dato:
2015-11-20
EMEA kode:
EMEA/H/C/002081

Dokumenter på andre sprog

Indlægsseddel Indlægsseddel - bulgarsk

15-07-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - bulgarsk

15-07-2020

Offentlige vurderingsrapport Offentlige vurderingsrapport - bulgarsk

15-07-2020

Indlægsseddel Indlægsseddel - spansk

15-07-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - spansk

15-07-2020

Offentlige vurderingsrapport Offentlige vurderingsrapport - spansk

15-07-2020

Indlægsseddel Indlægsseddel - tjekkisk

15-07-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - tjekkisk

15-07-2020

Offentlige vurderingsrapport Offentlige vurderingsrapport - tjekkisk

15-07-2020

Indlægsseddel Indlægsseddel - tysk

15-07-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - tysk

15-07-2020

Offentlige vurderingsrapport Offentlige vurderingsrapport - tysk

15-07-2020

Indlægsseddel Indlægsseddel - estisk

15-07-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - estisk

15-07-2020

Offentlige vurderingsrapport Offentlige vurderingsrapport - estisk

15-07-2020

Indlægsseddel Indlægsseddel - græsk

15-07-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - græsk

15-07-2020

Offentlige vurderingsrapport Offentlige vurderingsrapport - græsk

15-07-2020

Indlægsseddel Indlægsseddel - engelsk

19-05-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - engelsk

19-05-2020

Offentlige vurderingsrapport Offentlige vurderingsrapport - engelsk

15-02-2016

Indlægsseddel Indlægsseddel - fransk

15-07-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - fransk

15-07-2020

Offentlige vurderingsrapport Offentlige vurderingsrapport - fransk

15-07-2020

Indlægsseddel Indlægsseddel - italiensk

15-07-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - italiensk

15-07-2020

Offentlige vurderingsrapport Offentlige vurderingsrapport - italiensk

15-07-2020

Indlægsseddel Indlægsseddel - lettisk

15-07-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - lettisk

15-07-2020

Offentlige vurderingsrapport Offentlige vurderingsrapport - lettisk

15-07-2020

Indlægsseddel Indlægsseddel - litauisk

15-07-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - litauisk

15-07-2020

Offentlige vurderingsrapport Offentlige vurderingsrapport - litauisk

15-07-2020

Indlægsseddel Indlægsseddel - ungarsk

15-07-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - ungarsk

15-07-2020

Offentlige vurderingsrapport Offentlige vurderingsrapport - ungarsk

15-07-2020

Indlægsseddel Indlægsseddel - maltesisk

15-07-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - maltesisk

15-07-2020

Offentlige vurderingsrapport Offentlige vurderingsrapport - maltesisk

15-07-2020

Indlægsseddel Indlægsseddel - hollandsk

15-07-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - hollandsk

15-07-2020

Offentlige vurderingsrapport Offentlige vurderingsrapport - hollandsk

15-07-2020

Indlægsseddel Indlægsseddel - polsk

15-07-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - polsk

15-07-2020

Offentlige vurderingsrapport Offentlige vurderingsrapport - polsk

15-07-2020

Indlægsseddel Indlægsseddel - portugisisk

15-07-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - portugisisk

15-07-2020

Offentlige vurderingsrapport Offentlige vurderingsrapport - portugisisk

15-07-2020

Indlægsseddel Indlægsseddel - rumænsk

15-07-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - rumænsk

15-07-2020

Offentlige vurderingsrapport Offentlige vurderingsrapport - rumænsk

15-07-2020

Indlægsseddel Indlægsseddel - slovakisk

15-07-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - slovakisk

15-07-2020

Offentlige vurderingsrapport Offentlige vurderingsrapport - slovakisk

15-07-2020

Indlægsseddel Indlægsseddel - slovensk

15-07-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - slovensk

15-07-2020

Offentlige vurderingsrapport Offentlige vurderingsrapport - slovensk

15-07-2020

Indlægsseddel Indlægsseddel - finsk

15-07-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - finsk

15-07-2020

Offentlige vurderingsrapport Offentlige vurderingsrapport - finsk

15-07-2020

Indlægsseddel Indlægsseddel - svensk

15-07-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - svensk

15-07-2020

Offentlige vurderingsrapport Offentlige vurderingsrapport - svensk

15-07-2020

Indlægsseddel Indlægsseddel - norsk

19-05-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - norsk

19-05-2020

Indlægsseddel Indlægsseddel - islandsk

19-05-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - islandsk

19-05-2020

Indlægsseddel Indlægsseddel - kroatisk

15-07-2020

Produktets egenskaber Produktets egenskaber - kroatisk

15-07-2020

Offentlige vurderingsrapport Offentlige vurderingsrapport - kroatisk

15-07-2020

Lægemidlet er ikke længere autoriseret

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/100675/2016

EMEA/H/C/002081

EPAR - sammendrag for offentligheden

Kolbam

cholsyre

Dette dokument er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for Kolbam.

Det forklarer, hvordan agenturet vurderede lægemidlet for at kunne anbefale udstedelse af en

markedsføringstilladelse i EU og fastlægge anvendelsesbetingelserne. Det er ikke en praktisk vejledning

i, hvordan Kolbam bør anvendes.

Hvis du ønsker praktisk vejledning om anvendelsen af Kolbam, kan du læse indlægssedlen eller

kontakte din læge eller dit apotek.

Hvad er Kolbam, og hvad anvendes det til?

Kolbam er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof cholsyre. Dette er en "primær galdesyre", som

er en hovedbestanddel i galden (den væske, der produceres af leveren og medvirker til fordøjelse af

fedtstoffer).

Kolbam er godkendt til livslang behandling af voksne og børn fra 1-måneds-alderen, der ikke

producerer tilstrækkeligt med primære galdesyrer såsom cholsyre på grund af visse genetiske

abnormiteter, der medfører mangel på følgende leverenzymer: sterol-27-hydroxylase, 2-methylacyl-

CoA-racemase eller kolesterol 7

-hydroxylase.

Når primære galdesyrer mangler, producerer kroppen i stedet abnorme galdesyrer, som kan skade

leveren og eventuelt medføre livstruende leversvigt. Dette kaldes "medfødte fejl i syntesen af primære

galdesyrer".

Da antallet af patienter med medfødte fejl i syntesen af primære galdesyrer er lavt, betragtes

sygdommen som "sjælden", og Kolbam blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" den

28. oktober 2009.

Lægemidlet er ikke længere autoriseret

Kolbam

EMA/100675/2016

Side 2/3

Hvordan anvendes Kolbam?

Kolbam fås kun på recept, og behandlingen bør iværksættes og overvåges af en læge med speciale i

behandling af de sygdomme, som Kolbam anvendes til.

Kolbam fås som kapsler (50 og 250 mg). Den daglige dosis vælges og tilpasses under behandlingen til

den enkelte patient, afhængigt af patientens indhold af galdesyrer i blodet og i urinen og leverfunktion.

Den maksimale daglige dosis bør ikke overstige 15 mg/kg legemsvægt.

Kolbam bør tages på omtrent samme klokkeslæt hver dag sammen med et måltid. Til små børn, som

ikke kan synke kapsler, kan indholdet blandes i modermælkserstatning, udmalket modermælk,

kartoffelmos eller frugtmos.

De nærmere oplysninger fremgår af indlægssedlen.

Hvordan virker Kolbam?

Cholsyre er en af de vigtigste primære galdesyrer, der produceres af leveren. Cholsyre i Kolbam

erstatter patientens manglende cholsyre. Dette nedsætter produktionen af abnorme galdesyrer og

fremmer galdens normale funktion i fordøjelsessystemet, hvorved sygdomssymptomerne mindskes.

Hvilke fordele viser undersøgelserne, at der er ved Kolbam?

Kolbam er undersøgt i én hovedundersøgelse med 52 patienter med medfødte fejl i syntesen af

primære galdesyrer, herunder 7 patienter med mangel på enten sterol-27-hydroxylase, 2-methylacyl-

CoA-racemase eller kolesterol-7

-hydroxylase. Det vigtigste mål for virkningen var ændringen i

indholdet af galdesyrer og leverfunktionen før og efter behandling med Kolbam. Virkningen af Kolbam

ved de godkendte indikationer kunne fastslås på grundlag af denne undersøgelses resultater. Dette var

samstemmende med de kliniske forventninger og oplysninger fra litteraturen.

Hvilke risici er der forbundet med Kolbam?

Bivirkninger ved Kolbam er sædvanligvis lette til moderate og forbigående. De almindeligste

bivirkninger (som kan forekomme hos op til 1 ud af hver 10 personer) er nervebeskadigelse i hænder

og fødder (perifer neuropati), diarré, kvalme, sure opstød (refluks), betændelse i spiserøret

(esophagitis), gulsot af hud og øjne (ikterus), hudforandringer og utilpashed.

Kolbam må ikke anvendes i kombination med phenobarbital (et lægemiddel mod epilepsi).

Den fuldstændige liste over bivirkninger og begrænsninger med Kolbam fremgår af indlægssedlen.

Hvorfor er Kolbam blevet godkendt?

Agenturets Udvalg for Lægemidler til Mennesker (CHMP) konkluderede, at fordelene ved Kolbam

opvejer risiciene, og anbefalede, at det godkendes til anvendelse i EU. CHMP konkluderede, at Kolbam

har gavnlig virkning hos patienter med mangel på følgende leverenzymer: sterol-27-hydroxylase, 2-

methylacyl-CoA-racemase og kolesterol-7

-hydroxylase. Vedrørende sikkerheden syntes bivirkningerne

at være af mindre alvorlig karakter og forbigående.

Kolbam er godkendt under "særlige omstændigheder". Det skyldes, at det ikke har været muligt at

indhente fyldestgørende oplysninger om Kolbam, fordi sygdommen er sjælden. Hvert år gennemgår Det

Europæiske Lægemiddelagentur alle nye oplysninger, der måtte foreligge, og ajourfører om nødvendigt

dette sammendrag.

Lægemidlet er ikke længere autoriseret

Kolbam

EMA/100675/2016

Side 3/3

Hvilke oplysninger afventes der stadig for Kolbam?

Da Kolbam er godkendt under særlige betingelser, skal den virksomhed, der markedsfører Kolbam,

overvåge fordelene og sikkerheden af Kolbam gennem et patientregister og indsende årlige

ajourføringer.

Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv

anvendelse af Kolbam?

Der er udarbejdet en risikostyringsplan for at sikre, at Kolbam anvendes så sikkert som muligt. På

baggrund af denne er der anført sikkerhedsoplysninger i produktresuméet og indlægssedlen for Kolbam,

herunder passende forholdsregler, som sundhedspersonale og patienter skal følge.

Desuden skal den virksomhed, der markedsfører Kolbam, udlevere informationsmateriale om korrekt

og sikker anvendelse af Kolbam til alle læger, der forventes at ordinere lægemidlet.

Yderligere oplysninger fremgår af resuméet af risikostyringsplanen.

Andre oplysninger om Kolbam

Europa-Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske

Union for Kolbam den 20. november 2015.

Den fuldstændige EPAR og resuméet af risikostyringsplanen for Kolbam findes på agenturets websted

under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Hvis du

ønsker yderligere oplysninger om behandling med Kolbam, kan du læse indlægssedlen (også en del af

denne EPAR) eller kontakte din læge eller dit apotek.

Sammendraget af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme om Kolbam findes på

agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Dette sammendrag blev sidst ajourført i 02-2016.

Lægemidlet er ikke længere autoriseret

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/100675/2016

EMEA/H/C/002081

EPAR - sammendrag for offentligheden

Kolbam

cholsyre

Dette dokument er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for Kolbam.

Det forklarer, hvordan agenturet vurderede lægemidlet for at kunne anbefale udstedelse af en

markedsføringstilladelse i EU og fastlægge anvendelsesbetingelserne. Det er ikke en praktisk vejledning

i, hvordan Kolbam bør anvendes.

Hvis du ønsker praktisk vejledning om anvendelsen af Kolbam, kan du læse indlægssedlen eller

kontakte din læge eller dit apotek.

Hvad er Kolbam, og hvad anvendes det til?

Kolbam er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof cholsyre. Dette er en "primær galdesyre", som

er en hovedbestanddel i galden (den væske, der produceres af leveren og medvirker til fordøjelse af

fedtstoffer).

Kolbam er godkendt til livslang behandling af voksne og børn fra 1-måneds-alderen, der ikke

producerer tilstrækkeligt med primære galdesyrer såsom cholsyre på grund af visse genetiske

abnormiteter, der medfører mangel på følgende leverenzymer: sterol-27-hydroxylase, 2-methylacyl-

CoA-racemase eller kolesterol 7

-hydroxylase.

Når primære galdesyrer mangler, producerer kroppen i stedet abnorme galdesyrer, som kan skade

leveren og eventuelt medføre livstruende leversvigt. Dette kaldes "medfødte fejl i syntesen af primære

galdesyrer".

Da antallet af patienter med medfødte fejl i syntesen af primære galdesyrer er lavt, betragtes

sygdommen som "sjælden", og Kolbam blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" den

28. oktober 2009.

Lægemidlet er ikke længere autoriseret

Kolbam

EMA/100675/2016

Side 2/3

Hvordan anvendes Kolbam?

Kolbam fås kun på recept, og behandlingen bør iværksættes og overvåges af en læge med speciale i

behandling af de sygdomme, som Kolbam anvendes til.

Kolbam fås som kapsler (50 og 250 mg). Den daglige dosis vælges og tilpasses under behandlingen til

den enkelte patient, afhængigt af patientens indhold af galdesyrer i blodet og i urinen og leverfunktion.

Den maksimale daglige dosis bør ikke overstige 15 mg/kg legemsvægt.

Kolbam bør tages på omtrent samme klokkeslæt hver dag sammen med et måltid. Til små børn, som

ikke kan synke kapsler, kan indholdet blandes i modermælkserstatning, udmalket modermælk,

kartoffelmos eller frugtmos.

De nærmere oplysninger fremgår af indlægssedlen.

Hvordan virker Kolbam?

Cholsyre er en af de vigtigste primære galdesyrer, der produceres af leveren. Cholsyre i Kolbam

erstatter patientens manglende cholsyre. Dette nedsætter produktionen af abnorme galdesyrer og

fremmer galdens normale funktion i fordøjelsessystemet, hvorved sygdomssymptomerne mindskes.

Hvilke fordele viser undersøgelserne, at der er ved Kolbam?

Kolbam er undersøgt i én hovedundersøgelse med 52 patienter med medfødte fejl i syntesen af

primære galdesyrer, herunder 7 patienter med mangel på enten sterol-27-hydroxylase, 2-methylacyl-

CoA-racemase eller kolesterol-7

-hydroxylase. Det vigtigste mål for virkningen var ændringen i

indholdet af galdesyrer og leverfunktionen før og efter behandling med Kolbam. Virkningen af Kolbam

ved de godkendte indikationer kunne fastslås på grundlag af denne undersøgelses resultater. Dette var

samstemmende med de kliniske forventninger og oplysninger fra litteraturen.

Hvilke risici er der forbundet med Kolbam?

Bivirkninger ved Kolbam er sædvanligvis lette til moderate og forbigående. De almindeligste

bivirkninger (som kan forekomme hos op til 1 ud af hver 10 personer) er nervebeskadigelse i hænder

og fødder (perifer neuropati), diarré, kvalme, sure opstød (refluks), betændelse i spiserøret

(esophagitis), gulsot af hud og øjne (ikterus), hudforandringer og utilpashed.

Kolbam må ikke anvendes i kombination med phenobarbital (et lægemiddel mod epilepsi).

Den fuldstændige liste over bivirkninger og begrænsninger med Kolbam fremgår af indlægssedlen.

Hvorfor er Kolbam blevet godkendt?

Agenturets Udvalg for Lægemidler til Mennesker (CHMP) konkluderede, at fordelene ved Kolbam

opvejer risiciene, og anbefalede, at det godkendes til anvendelse i EU. CHMP konkluderede, at Kolbam

har gavnlig virkning hos patienter med mangel på følgende leverenzymer: sterol-27-hydroxylase, 2-

methylacyl-CoA-racemase og kolesterol-7

-hydroxylase. Vedrørende sikkerheden syntes bivirkningerne

at være af mindre alvorlig karakter og forbigående.

Kolbam er godkendt under "særlige omstændigheder". Det skyldes, at det ikke har været muligt at

indhente fyldestgørende oplysninger om Kolbam, fordi sygdommen er sjælden. Hvert år gennemgår Det

Europæiske Lægemiddelagentur alle nye oplysninger, der måtte foreligge, og ajourfører om nødvendigt

dette sammendrag.

Lægemidlet er ikke længere autoriseret

Kolbam

EMA/100675/2016

Side 3/3

Hvilke oplysninger afventes der stadig for Kolbam?

Da Kolbam er godkendt under særlige betingelser, skal den virksomhed, der markedsfører Kolbam,

overvåge fordelene og sikkerheden af Kolbam gennem et patientregister og indsende årlige

ajourføringer.

Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv

anvendelse af Kolbam?

Der er udarbejdet en risikostyringsplan for at sikre, at Kolbam anvendes så sikkert som muligt. På

baggrund af denne er der anført sikkerhedsoplysninger i produktresuméet og indlægssedlen for Kolbam,

herunder passende forholdsregler, som sundhedspersonale og patienter skal følge.

Desuden skal den virksomhed, der markedsfører Kolbam, udlevere informationsmateriale om korrekt

og sikker anvendelse af Kolbam til alle læger, der forventes at ordinere lægemidlet.

Yderligere oplysninger fremgår af resuméet af risikostyringsplanen.

Andre oplysninger om Kolbam

Europa-Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske

Union for Kolbam den 20. november 2015.

Den fuldstændige EPAR og resuméet af risikostyringsplanen for Kolbam findes på agenturets websted

under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Hvis du

ønsker yderligere oplysninger om behandling med Kolbam, kan du læse indlægssedlen (også en del af

denne EPAR) eller kontakte din læge eller dit apotek.

Sammendraget af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme om Kolbam findes på

agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Dette sammendrag blev sidst ajourført i 02-2016.

Lægemidlet er ikke længere autoriseret

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/100675/2016

EMEA/H/C/002081

EPAR - sammendrag for offentligheden

Kolbam

cholsyre

Dette dokument er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for Kolbam.

Det forklarer, hvordan agenturet vurderede lægemidlet for at kunne anbefale udstedelse af en

markedsføringstilladelse i EU og fastlægge anvendelsesbetingelserne. Det er ikke en praktisk vejledning

i, hvordan Kolbam bør anvendes.

Hvis du ønsker praktisk vejledning om anvendelsen af Kolbam, kan du læse indlægssedlen eller

kontakte din læge eller dit apotek.

Hvad er Kolbam, og hvad anvendes det til?

Kolbam er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof cholsyre. Dette er en "primær galdesyre", som

er en hovedbestanddel i galden (den væske, der produceres af leveren og medvirker til fordøjelse af

fedtstoffer).

Kolbam er godkendt til livslang behandling af voksne og børn fra 1-måneds-alderen, der ikke

producerer tilstrækkeligt med primære galdesyrer såsom cholsyre på grund af visse genetiske

abnormiteter, der medfører mangel på følgende leverenzymer: sterol-27-hydroxylase, 2-methylacyl-

CoA-racemase eller kolesterol 7

-hydroxylase.

Når primære galdesyrer mangler, producerer kroppen i stedet abnorme galdesyrer, som kan skade

leveren og eventuelt medføre livstruende leversvigt. Dette kaldes "medfødte fejl i syntesen af primære

galdesyrer".

Da antallet af patienter med medfødte fejl i syntesen af primære galdesyrer er lavt, betragtes

sygdommen som "sjælden", og Kolbam blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" den

28. oktober 2009.

Lægemidlet er ikke længere autoriseret

Kolbam

EMA/100675/2016

Side 2/3

Hvordan anvendes Kolbam?

Kolbam fås kun på recept, og behandlingen bør iværksættes og overvåges af en læge med speciale i

behandling af de sygdomme, som Kolbam anvendes til.

Kolbam fås som kapsler (50 og 250 mg). Den daglige dosis vælges og tilpasses under behandlingen til

den enkelte patient, afhængigt af patientens indhold af galdesyrer i blodet og i urinen og leverfunktion.

Den maksimale daglige dosis bør ikke overstige 15 mg/kg legemsvægt.

Kolbam bør tages på omtrent samme klokkeslæt hver dag sammen med et måltid. Til små børn, som

ikke kan synke kapsler, kan indholdet blandes i modermælkserstatning, udmalket modermælk,

kartoffelmos eller frugtmos.

De nærmere oplysninger fremgår af indlægssedlen.

Hvordan virker Kolbam?

Cholsyre er en af de vigtigste primære galdesyrer, der produceres af leveren. Cholsyre i Kolbam

erstatter patientens manglende cholsyre. Dette nedsætter produktionen af abnorme galdesyrer og

fremmer galdens normale funktion i fordøjelsessystemet, hvorved sygdomssymptomerne mindskes.

Hvilke fordele viser undersøgelserne, at der er ved Kolbam?

Kolbam er undersøgt i én hovedundersøgelse med 52 patienter med medfødte fejl i syntesen af

primære galdesyrer, herunder 7 patienter med mangel på enten sterol-27-hydroxylase, 2-methylacyl-

CoA-racemase eller kolesterol-7

-hydroxylase. Det vigtigste mål for virkningen var ændringen i

indholdet af galdesyrer og leverfunktionen før og efter behandling med Kolbam. Virkningen af Kolbam

ved de godkendte indikationer kunne fastslås på grundlag af denne undersøgelses resultater. Dette var

samstemmende med de kliniske forventninger og oplysninger fra litteraturen.

Hvilke risici er der forbundet med Kolbam?

Bivirkninger ved Kolbam er sædvanligvis lette til moderate og forbigående. De almindeligste

bivirkninger (som kan forekomme hos op til 1 ud af hver 10 personer) er nervebeskadigelse i hænder

og fødder (perifer neuropati), diarré, kvalme, sure opstød (refluks), betændelse i spiserøret

(esophagitis), gulsot af hud og øjne (ikterus), hudforandringer og utilpashed.

Kolbam må ikke anvendes i kombination med phenobarbital (et lægemiddel mod epilepsi).

Den fuldstændige liste over bivirkninger og begrænsninger med Kolbam fremgår af indlægssedlen.

Hvorfor er Kolbam blevet godkendt?

Agenturets Udvalg for Lægemidler til Mennesker (CHMP) konkluderede, at fordelene ved Kolbam

opvejer risiciene, og anbefalede, at det godkendes til anvendelse i EU. CHMP konkluderede, at Kolbam

har gavnlig virkning hos patienter med mangel på følgende leverenzymer: sterol-27-hydroxylase, 2-

methylacyl-CoA-racemase og kolesterol-7

-hydroxylase. Vedrørende sikkerheden syntes bivirkningerne

at være af mindre alvorlig karakter og forbigående.

Kolbam er godkendt under "særlige omstændigheder". Det skyldes, at det ikke har været muligt at

indhente fyldestgørende oplysninger om Kolbam, fordi sygdommen er sjælden. Hvert år gennemgår Det

Europæiske Lægemiddelagentur alle nye oplysninger, der måtte foreligge, og ajourfører om nødvendigt

dette sammendrag.

Lægemidlet er ikke længere autoriseret

Kolbam

EMA/100675/2016

Side 3/3

Hvilke oplysninger afventes der stadig for Kolbam?

Da Kolbam er godkendt under særlige betingelser, skal den virksomhed, der markedsfører Kolbam,

overvåge fordelene og sikkerheden af Kolbam gennem et patientregister og indsende årlige

ajourføringer.

Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv

anvendelse af Kolbam?

Der er udarbejdet en risikostyringsplan for at sikre, at Kolbam anvendes så sikkert som muligt. På

baggrund af denne er der anført sikkerhedsoplysninger i produktresuméet og indlægssedlen for Kolbam,

herunder passende forholdsregler, som sundhedspersonale og patienter skal følge.

Desuden skal den virksomhed, der markedsfører Kolbam, udlevere informationsmateriale om korrekt

og sikker anvendelse af Kolbam til alle læger, der forventes at ordinere lægemidlet.

Yderligere oplysninger fremgår af resuméet af risikostyringsplanen.

Andre oplysninger om Kolbam

Europa-Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske

Union for Kolbam den 20. november 2015.

Den fuldstændige EPAR og resuméet af risikostyringsplanen for Kolbam findes på agenturets websted

under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Hvis du

ønsker yderligere oplysninger om behandling med Kolbam, kan du læse indlægssedlen (også en del af

denne EPAR) eller kontakte din læge eller dit apotek.

Sammendraget af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme om Kolbam findes på

agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Dette sammendrag blev sidst ajourført i 02-2016.

Lignende produkter

Søg underretninger relateret til dette produkt

Se dokumenthistorik

Del denne information