Chenodeoxycholic acid Leadiant (previously known as Chenodeoxycholic acid sigma-tau)

Den Europæiske Union - dansk - EMA (European Medicines Agency)

Køb det nu

Indlægsseddel PIL
Produktets egenskaber SPC
Offentlige vurderingsrapport PAR
Aktiv bestanddel:
Chenodeoxycholic syre
Tilgængelig fra:
Leadiant GmbH
ATC-kode:
A05AA01
INN (International Name):
chenodeoxycholic acid
Terapeutisk gruppe:
Galde og lever terapi
Terapeutisk område:
Xanthomatosis, Cerebrotendinous, Stofskifte, Medfødte Fejl
Terapeutiske indikationer:
Chenodeoxycholic syre er indiceret til behandling af medfødte fejl af primære galdesyre syntese på grund af sterol 27 hydroxylase-mangel (præsentere som cerebrotendinous xanthomatosis (CTX)) hos spædbørn, børn og unge i alderen 1 måned til 18 år og voksne.
Produkt oversigt:
Revision: 3
Autorisation status:
autoriseret
Autorisationsnummer:
EMEA/H/C/004061
Autorisation dato:
2017-04-10
EMEA kode:
EMEA/H/C/004061

Dokumenter

Indlægsseddel Indlægsseddel - bulgarsk
Produktresumé Produktresumé - bulgarsk
Indlægsseddel Indlægsseddel - spansk
Produktresumé Produktresumé - spansk
Indlægsseddel Indlægsseddel - tjekkisk
Produktresumé Produktresumé - tjekkisk
Indlægsseddel Indlægsseddel - estisk
Produktresumé Produktresumé - estisk
Indlægsseddel Indlægsseddel - græsk
Produktresumé Produktresumé - græsk
Indlægsseddel Indlægsseddel - engelsk
Produktresumé Produktresumé - engelsk
Indlægsseddel Indlægsseddel - fransk
Produktresumé Produktresumé - fransk
Indlægsseddel Indlægsseddel - italiensk
Produktresumé Produktresumé - italiensk
Indlægsseddel Indlægsseddel - lettisk
Produktresumé Produktresumé - lettisk
Indlægsseddel Indlægsseddel - litauisk
Produktresumé Produktresumé - litauisk
Indlægsseddel Indlægsseddel - ungarsk
Produktresumé Produktresumé - ungarsk
Indlægsseddel Indlægsseddel - maltesisk
Produktresumé Produktresumé - maltesisk
Indlægsseddel Indlægsseddel - hollandsk
Produktresumé Produktresumé - hollandsk
Indlægsseddel Indlægsseddel - polsk
Produktresumé Produktresumé - polsk
Indlægsseddel Indlægsseddel - portugisisk
Produktresumé Produktresumé - portugisisk
Indlægsseddel Indlægsseddel - rumænsk
Produktresumé Produktresumé - rumænsk
Indlægsseddel Indlægsseddel - slovakisk
Produktresumé Produktresumé - slovakisk
Indlægsseddel Indlægsseddel - slovensk
Produktresumé Produktresumé - slovensk
Indlægsseddel Indlægsseddel - finsk
Produktresumé Produktresumé - finsk
Indlægsseddel Indlægsseddel - svensk
Produktresumé Produktresumé - svensk
Indlægsseddel Indlægsseddel - norsk bokmål
Produktresumé Produktresumé - norsk bokmål
Indlægsseddel Indlægsseddel - islandsk
Produktresumé Produktresumé - islandsk
Indlægsseddel Indlægsseddel - kroatisk
Produktresumé Produktresumé - kroatisk

B. INDLÆGSSEDDEL

Indlægsseddel: Information til brugeren

Chenodeoxycholic acid Leadiant 250 mg hårde kapsler

chenodeoxycholsyre

Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan der hurtigt tilvejebringes nye

oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de bivirkninger, du får. Se sidst i

afsnit 4, hvordan du indberetter bivirkninger.

Læs denne indlægsseddel grundigt, inden du begynder at tage dette lægemiddel, da den

indeholder vigtige oplysninger.

Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen.

Spørg lægen eller apotekspersonalet, hvis der er mere, du vil vide.

Lægen har ordineret dette lægemiddel til dig personligt. Lad derfor være med at give medicinen

til andre. Det kan være skadeligt for andre, selvom de har de samme symptomer, som du har.

Kontakt lægen eller apotekspersonalet, hvis du får bivirkninger, herunder bivirkninger, som

ikke er nævnt her. Se pkt. 4.

Oversigt over indlægssedlen

Virkning og anvendelse

Det skal du vide, før du begynder at tage Chenodeoxycholic acid Leadiant

Sådan skal du tage Chenodeoxycholic acid Leadiant

Bivirkninger

Opbevaring

Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

1.

Virkning og anvendelse

Chenodeoxycholic acid Leadiant-kapsler indeholder stoffet chenodeoxycholsyre. Dette stof produceres

normalt af leveren ud fra kolesterol. Det er en del af galden, som er en væske, der hjælper med at

fordøje fedt og vitaminer fra maden. Patienter med den sjældne sygdom cerebrotendinøs xantomatose

(CTX) kan ikke producere chenodeoxycholsyre, hvilket medfører ophobning af fedtaflejringer

forskellige steder i kroppen. Det kan giver skader i de berørte områder.

Chenodeoxycholic acid Leadiant-kapsler behandler CTX ved at erstatte kroppens egen

chenodeoxycholsyre og derved forhindre ophobning af fedtaflejringer.

Chenodeoxycholic acid Leadiant-kapsler kan bruges af børn, fra de er 1 måned gamle. Patienter med

CTX har behov for behandling resten af livet.

2.

Det skal du vide, før du begynder at tage Chenodeoxycholic acid

Leadiant

Tag ikke Chenodeoxycholic acid Leadiant

hvis du er allergisk over for chenodeoxycholsyre eller et af de øvrige indholdsstoffer i dette

lægemiddel (angivet i punkt 6).

Advarsler og forsigtighedsregler

Behandling med Chenodeoxycholic acid Leadiant skal kontrolleres af en læge. Under behandlingen

tager lægen blod- og urinprøver for at overvåge din reaktion på lægemidlet og justere dosis, hvis det er

nødvendigt. Lægen vil fortælle dig, hvis du af en eller anden grund er nødt til at stoppe behandlingen

med Chenodeoxycholic acid Leadiant.

Spædbørn

Sikkerheden og virkningen af Chenodeoxycholic acid Leadiant er ikke undersøgt hos børn under 1

måned.

Brug af anden medicin sammen med Chenodeoxycholic acid Leadiant

Fortæl det altid til lægen eller apotekspersonalet, hvis du tager anden medicin eller har gjort det for

nylig.

Følgende lægemidler kan påvirke niveauet af Chenodeoxycholic acid Leadiant:

ciclosporin og sirolimus (lægemidler, der bruges til at undertrykke immunsystemet)

phenobarbital (et lægemiddel mod epilepsi)

Hvis din læge mener, at det er nødvendigt, at du tager ciclosporin, sirolimus eller phenobarbital, vil

lægen nøje overvåge resultaterne af dine blod- og urinprøver og justerer dosis af Chenodeoxycholic

acid Leadiant, hvis det er nødvendigt.

P-piller kan påvirke den måde, Chenodeoxycholic acid Leadiant virker på, og gøre det mindre

effektivt. Det anbefales, at du ikke tager p-piller, mens du tager Chenodeoxycholic acid Leadiant. Tal

med din læge om egnet prævention.

Følgende lægemidler kan mindske virkningen af Chenodeoxycholic acid Leadiant:

colestyramin, colestipol (såkaldte galdesyre-bindende lægemidler)

lægemidler mod halsbrand (antacida), som indeholder aluminiumhydroxid og/eller smectit

(aluminiumoxid)

Hvis det er nødvendigt at tage colestyramin, skal du tage Chenodeoxycholic Leadiant enten 1 time før

colestyramin eller 4-6 timer efter.

De øvrige lægemidler på denne liste kan du tage enten 2 timer før eller 2 timer efter

Chenodeoxycholic acid Leadiant.

Tal med lægen, hvis du tager et af disse lægemidler.

Graviditet og amning

Hvis du er gravid eller ammer, har mistanke om, at du er gravid, eller planlægger at blive gravid, skal

du spørge din læge eller apotekspersonalet til råds, før du tager dette lægemiddel.

Det anbefales ikke at tage Chenodeoxycholic acid Leadiant under graviditet og amning. Det vides

ikke, om Chenodeoxycholic acid Leadiant passerer over i mælken.

Kvinder skal anvende effektiv prævention, mens de tager Chenodeoxycholic acid Leadiant . P-piller

anbefales ikke. Tal med din læge om egnet prævention.

Trafik- og arbejdssikkerhed

Chenodeoxycholic acid Leadiant forventes ikke at påvirke din evne til at køre bil eller betjene

maskiner.

3.

Sådan skal du tage Chenodeoxycholic acid Leadiant

Tag altid lægemidlet nøjagtigt efter lægens anvisning. Er du i tvivl, så spørg lægen.

Den sædvanlige startdosis hos voksne er en kapsel på 250 mg 3 gange dagligt. Maksimumdosis er en

kapsel på 250 mg 4 gange dagligt. Kapslerne skal synkes hele med vand på omtrent samme tidspunkt

på dagen. Kapslerne kan tages sammen med eller uden mad. Lægen kan beslutte at øge dosis, alt efter

hvordan du reagerer på behandlingen. Lægen vil fortælle dig, hvor mange kapsler du skal tage, og

hvornår du skal tage kapslerne.

Børn (i alderen 1 måned til 18 år)

Hos spædbørn og børn beregnes dosis ud fra barnets vægt. Startdosis er 5 mg pr. kg pr. dag.

Maksimumdosis til børn er 15 mg pr. kg pr. dag. Lægen beslutter, hvor mange gange og hvornår dit

barn skal have dosen eller doserne for at få en hel dagsdosis. Lægen kan ændre dosis, alt efter hvordan

dit barn reagerer på behandlingen.

Til spædbørn, børn og andre, som ikke kan synke kapsler og/eller skal tage en dosis på under 250 mg,

kan en kapsel åbnes og indholdet blandes med en 8,4 % opløsning af natriumhydrogencarbonat. Det

aktive stof opløses i natriumhydrogencarbonat-opløsningen, men ikke alle indholdsstofferne i kapslen

opløses, hvorfor væsken fremstår som en blanding (en suspension). Suspensionen vil blive fremstillet

på apoteket. Lægen og apotekspersonalet vil instruere dig i, hvor meget af suspensionen dit barn skal

have, og hvor ofte.

Hvis du har taget for meget Chenodeoxycholic acid Leadiant

Det er ikke sandsynligt, at Chenodeoxycholic acid Leadiant vil give alvorlige bivirkninger. Du skal

kontakte lægen, hvis du eller dit barn har taget mere end den ordinerede mængde.

Hvis du har glemt at tage Chenodeoxycholic acid Leadiant

Tag den næste dosis, når det er tid til at tage den. Du må ikke tage en dobbeltdosis som erstatning for

den glemte dosis.

Hvis du holder op med at tage Chenodeoxycholic acid Leadiant

Dette lægemiddel skal anvendes i lang tid. Du må ikke holde op med at tage Chenodeoxycholic acid

Leadiant uden først at tale med din læge. Hvis du holder op med at tage lægemidlet, kan dine

symptomer blive værre.

Spørg lægen eller apotekspersonalet, hvis der er noget, du er i tvivl om.

4.

Bivirkninger

Dette lægemiddel kan som al anden medicin give bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger.

Bivirkninger med ukendt hyppighed (kan ikke vurderes ud fra tilgængelige data)

Forstoppelse

Unormale prøver for leverfunktionen

Indberetning af bivirkninger

Hvis du oplever bivirkninger, bør du tale med din læge eller apoteket.herunder bivirkninger, som ikke

er nævnt her.

Du eller dine pårørende kan også indberette bivirkninger direkte til

Lægemiddelstyrelsen via det nationale rapporteringssystem anført i Appendiks V. Ved at rapportere

bivirkninger kan du hjælpe med at fremskaffe mere information om sikkerheden af dette lægemiddel.

5.

Opbevaring

Opbevar lægemidlet utilgængeligt for børn.

Brug ikke lægemidlet efter den udløbsdato, der står på æsken og blisterpakningen efter

anv. inden

Udløbsdatoen er den sidste dag i den nævnte måned.

Spørg på apoteket, hvordan du skal bortskaffe medicinrester. Af hensyn til miljøet må du ikke smide

medicinrester i afløbet, toilettet eller skraldespanden.

6.

Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

Chenodeoxycholic acid Leadiant indeholder:

Aktivt stof: chenodeoxycholsyre.

Hver kapsel indeholder 250 mg chenodeoxycholsyre.

Øvrige indholdsstoffer:

Kapselindhold: majsstivelse, magnesiumstearat, kolloid vandfri silica, vand,

Kapsel: gelatine, titandioxid (E 171), quinolingult (E 104), erythrosin (E 127)

Udseende og pakningsstørrelser

Chenodeoxycholic acid Leadiant leveres som hårde kapsler. Kapslerne består af en gul underdel og en

orange overdel og indeholder et komprimeret hvidt pulver.

Chenodeoxycholic acid Leadiant fås i blisterpakninger med 100 hårde kapsler.

Indehaver af markedsføringstilladelsen

Leadiant GmbH

Liebherrstr. 22

80538 München

Tyskland

e-mail: info@leadiantbiosciences.com

Fremstiller

Pharmaloop S.L.

C/Bolivia, no 15 Polígono Industrial Azque

Alcalá de Henares

Madrid 28806

Spanien

Denne indlægsseddel blev senest ændret <

MM/ÅÅÅÅ

>.

Andre informationskilder

Du kan finde yderligere information om dette lægemiddel på Det Europæiske Lægemiddelagenturs

hjemmeside: http://www.ema.europa.eu. Der er også links til andre websteder om sjældne sygdomme

og om, hvordan de behandles.

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Nedenstående oplysninger er til læger og sundhedspersonale

Patienter, som ikke kan synke kapsler

Til børn, unge og voksne, som ikke kan synke kapsler og/eller har behov for en dosis under 250 mg,

kan kapslerne åbnes og indholdet tilsættes en 25 ml 8,4 %-opløsning af natriumhydrogenkarbonat

(1 mmol/ml) for at frembringe en suspension med chenodeoxycholsyre 10 mg/ml.

Til spædbørn kan kapslerne åbnes og indholdet tilsættes en 50 ml 8,4 %-opløsning af

natriumhydrogenkarbonat (1 mmol/ml) for at frembringe en suspension med chenodeoxycholsyre

5 mg/ml.

Blandingen omrøres, indtil alt pulver er opslæmmet. Sørg for at skrabe pulver af skålens sider og ned i

blandingen, og omrør (i ca. 5 minutter) for at sikre, at der ikke er nogen klumper. Suspensionen er

færdig, når der ikke er synlige klumper eller synligt pulver.

Suspension indeholder 22,9 mg natrium pr. ml, hvilket skal tages i betragtning hos patienter på en

natriumkontrolleret diæt.

Det anbefales, at denne suspension fremstilles på apoteket, og at forældrene instrueres i, hvordan

suspensionen administreres.

Suspensionen skal opbevares i en glasflaske og må ikke sættes i køleskab eller fryses. Suspensionen er

stabil i op til 7 dage.

Apoteket skal levere orale doseringssprøjter med passende volumen og måleinddelinger til

administration af suspensionen. De korrekte mængder skal helst være markeret på den orale sprøjte.

Der skal anbringes en apotekslabel på glasflasken med patientens navn, doseringsvejledning,

udløbsdato, lægemidlets navn og eventuelle andre oplysninger, som er nødvendige for at overholde

gældende farmaceutisk lovgivning.

Lægen skal oplyse om den dosis, der skal gives i henhold til barnets vægt. Dosisintervallet hos børn er

5-15 mg/kg pr. dag.

Dosisberegning (børn 1-12 år, unge 12-18 år og voksne) chenodeoxycholsyre 10 mg/ml suspension

Daglig dosis:

(Vægt i kg) x (Dosis i mg/kg) = Daglig dosis i mg

Opdelt dosis*

Daglig dosis i mg/doseringshyppighed = Opdelt dosis i mg

Mængde, der skal

administreres:

(Opdelt dosis i mg ∙ 1 ml)/10 mg = Volumen suspension, der skal

gives

Eksempel:

Patient på

10 kg

, der skal have en dosis på

15 mg/kg

chenodeoxycholsyre.

Samlet daglig dosis = 10 kg x 15 mg/kg = 150 mg

Den opdelte dosis, når den gives 3 gange om dagen = 150 mg/3 =

50 mg

Den tilsvarende mængde suspension, der skal gives = 50 mg ∙ 1

ml)/10 mg =

5 ml

*antal delte doser afhængigt af lægens anbefaling.

Dosisberegning (børn 1 måned-1 år) chenodeoxycholsyre 5 mg/ml suspension

Daglig dosis:

(Vægt i kg x Dosis i mg/kg) = Daglig dosis i mg

Opdelt dosis*

(Daglig dosis i mg/doseringshyppighed) = Opdelt dosis i mg

Mængde, der skal

administreres:

(Opdelt dosis i mg ∙ 1 ml)/5 mg = Volumen suspension, der skal

gives

Eksempel:

Patient på

3 kg

, der skal have en dosis på

5 mg/kg

chenodeoxycholsyre.

Samlet daglig dosis = 3 kg x 5 mg/kg = 15 mg

Den opdelte dosis, når den gives 3 gange om dagen = 15 mg/3 = 5 mg

Den tilsvarende mængde suspension, der skal gives = 5 mg ∙ 1 ml)/5

mg =

5 ml

*antal delte doser afhængigt af lægens anbefaling.

BILAG I

PRODUKTRESUMÉ

Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan nye sikkerhedsoplysninger

hurtigt tilvejebringes. Læger og sundhedspersonale anmodes om at indberette alle formodede

bivirkninger. Se i pkt. 4.8, hvordan bivirkninger indberettes.

1.

LÆGEMIDLETS NAVN

Chenodeoxycholic acid Leadiant 250 mg hårde kapsler

2.

KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING

Hver hårde kapsel indeholder 250 mg chenodeoxycholsyre.

Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1.

3.

LÆGEMIDDELFORM

Hård kapsel

21,7 mm lang kapsel (størrelse 0) med gul underdel og orange overdel. Kapslerne indeholder et

komprimeret hvidt pulver.

4.

KLINISKE OPLYSNINGER

4.1

Terapeutiske indikationer

Chenodeoxycholsyre er indiceret til behandling af spædbørn, børn og unge i alderen fra 1 måned til 18

år samt voksne med medfødte fejl i den primære galdesyresyntese som følge af sterol-27-hydroxylase-

mangel (fremtræder som cerebrotendinøs xantomatose (CTX)).

4.2

Dosering og administration

Behandling skal initieres og monitoreres af læger med erfaring i behandling af CTX eller medfødte

fejl i den primære galdesyresyntese.

I forbindelse med behandlingsstart og dosisjustering skal serum-cholestanol og/eller biliære alkoholer

i urinen monitoreres hver 3. måned, indtil der er opnået metabolisk kontrol, og derefter årligt. Den

laveste dosis chenodeoxycholsyre, som effektivt reducerer serum-cholestanol og/eller biliære

alkoholer i urinen til normalområdet, vælges. Leverfunktionen skal også monitoreres. Hvis

leverenzymerne samtidig er over normalværdierne, kan det være tegn på overdosering. Efter

initieringsperioden skal cholestanol, biliære alkoholer i urinen og leverfunktionen monitoreres mindst

én gang årligt og dosis tilpasses i henhold hertil. Der kan være behov for supplerende eller hyppigere

undersøgelser for at monitorere behandlingen i perioder med hurtig vækst, anden samtidig sygdom

eller graviditet (se pkt. 4.6).

Ved vedvarende mangel på terapeutisk respons på chenodeoxycholsyre som monoterapi bør andre

behandlingsmuligheder overvejes.

Dosering

Voksne

Startdosis hos voksne er 750 mg/dag fordelt på 3 doser, såfremt dette er tilstrækkeligt til at normalisere

serum-cholestanol og/eller biliære alkoholer i urinen. Den daglige dosis kan efterfølgende sættes op i trin

på 250 mg til maksimalt 1.000 mg/dag, hvis serum-cholestanol og/eller biliære alkoholer i urinen fortsat

er forhøjet.

Pædiatrisk population (1 måned-18 år)

Startdosis hos børn er 5 mg/kg/dag fordelt på 3 doser. Hvis den beregnede dosis ikke er et multiplum

af 250 mg, vælges den nærmeste dosis under den maksimale dosis på 15 mg/kg/dag, forudsat at den er

tilstrækkelig til at normalisere serum-cholestanol og/eller biliære alkoholer i urinen.

Nyfødte under 1 måned

Sikkerhed og virkning hos nyfødte under 1 måned er ikke klarlagt. Der foreligger begrænsede

sikkerhedsdata (se pkt. 4.8).

Særlige populationer

Ældre patienter (

65 år)

Dosisjustering er ikke nødvendig.

Nedsat nyrefunktion

Der foreligger ingen data for patienter med nedsat nyrefunktion. Disse patienter skal monitoreres

omhyggeligt og dosis titreres individuelt.

Nedsat leverfunktion

Der foreligger ingen data for patienter med nedsat leverfunktion. Disse patienter skal monitoreres

omhyggeligt og dosis titreres individuelt.

Administration

Chenodeoxycholsyre-kapsler kan tages uden hensyntagen til måltider. Kapslerne skal synkes hele med

tilstrækkeligt vand på omtrent samme tidspunkt hver dag. Til spædbørn og børn, som ikke kan synke

kapsler, kan kapslerne åbnes forsigtigt og indholdet opblandes i en 8,4 % opløsning af

natriumhydrogencarbonat, se pkt. 6.6.

4.3

Kontraindikationer

Overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne anført i pkt. 6.1.

4.4

Særlige advarsler og forsigtighedsregler vedrørende brugen

Monitorering

Efter initieringsperioden skal cholestanol, biliære alkoholer i urinen og leverfunktionen monitoreres

mindst én gang årligt og dosis tilpasses i henhold hertil. Der kan være behov for supplerende eller

hyppigere undersøgelser for at monitorere behandlingen i perioder med hurtig vækst, samtidig sygdom

eller graviditet (se pkt. 4.6).

Chenodeoxycholsyre sammen med andre lægemidler

Samtidig administration af ciclosporin, sirolimus og phenobarbital anbefales ikke, se pkt. 4.5.

Colestipol og antacida, som indeholder aluminiumhydroxid og/eller smectit, bør tages enten 2 timer

før eller efter chenodeoxycholsyre, se pkt. 4.5.

Chenodeoxycholsyre bør tages enten 1 time før colestyramin eller 4-6 timer efter, se pkt. 4.5.

Samtidig administration af orale antikonceptiva anbefales ikke, se pkt. 4.5. Kvinder i den fertile alder

bør anvende en effektiv præventionsmetode, se pkt. 4.6.

4.5

Interaktion med andre lægemidler og andre former for interaktion

Der er ikke udført interaktionsstudier med chenodeoxycholsyre og andre samtidigt administrerede

lægemidler hos patienter med CTX.

Colestipol og antacida

Chenodeoxycholsyre bør ikke administreres sammen med colestipol eller antacida, som indeholder

aluminiumhydroxid og/eller smectit (aluminiumoxid), da disse præparater binder det aktive stof

chenodeoxycholsyre i tarmen og dermed forhindrer reabsorption og virkning. Hvis det er nødvendigt

at tage et lægemiddel med et af disse aktive stoffer, skal det tages enten 2 timer før eller efter

chenodeoxycholsyre.

Colestyramin

Chenodeoxycholsyre bør ikke administreres sammen med colestyramin, da det binder

chenodeoxycholsyre i tarmen og dermed forhindrer reabsorption og virkning. Hvis det er nødvendigt

at tage colestyramin, skal chenodeoxycholsyre tages enten 1 time før colestyramin eller 4-6 timer

efter.

Ciclosporin og sirolimus

Det er påvist, at ciclosporin reducerer syntesen af chenodeoxycholsyre ved at hæmme CYP27A1 og

øge aktiviteten af HMG-CoA-reduktase. En tilsvarende virkning på CYP27A1 ses også med sirolimus,

men dog først ved højere doser. Samtidig administration af chenodeoxycholsyre og ciclosporin eller

sirolimus bør undgås. Hvis administration af ciclosporin eller sirolimus anses for nødvendig, bør de

biliære alkoholer i serum og urin monitoreres tæt og dosis af chenodeoxycholsyre justeres i henhold

hertil.

Phenobarbital

Samtidig administration af chenodeoxycholsyre og phenobarbital øger HMG-CoA-reduktase og

modvirker dermed en af chenodeoxycholsyres farmakodynamiske virkninger ved CTX. Hvis

administration af phenobarbital anses for nødvendig, bør de biliære alkoholer i serum og urin

monitoreres tæt og dosis af chenodeoxycholsyre justeres i henhold hertil.

Orale antikonceptiva

Administration af orale antikonceptiva mindsker puljen af chenodeoxycholsyre. Orale antikonceptiva

kan derfor forværre den underliggende mangel og modvirke effekten af chenodeoxycholsyre på CTX.

Samtidig administration med orale antikonceptiva anbefales ikke.

4.6

Fertilitet, graviditet og amning

Kvinder i den fertile alder

Kvinder i den fertile alder bør anvende en effektiv præventionsmetode. Brug of orale antikonceptiva

anbefales ikke hos patienter, som tager chenodeoxycholsyre, se pkt. 4.5.

Graviditet

Det er påvist, at patienter med CTX og forhøjet cholestanol kan have negativt udfald af graviditet. 2

intrauterine dødsfald hos mødre med CTX er beskrevet i litteraturen. 2 graviditeter hos mødre med

CTX, der resulterede i præmature børn med tegn på intrauterin væksthæmning, er også beskrevet i

litteraturen. Der foreligger ingen eller begrænsede data fra anvendelse af chenodeoxycholsyre til

gravide kvinder. Dyrestudier har påvist reproduktionstoksicitet (se pkt. 5.3).

Chenodeoxycholsyre anbefales ikke under graviditet og til kvinder i den fertile alder, som ikke

anvender prævention.

Amning

Det vides ikke, om chenodeoxycholsyre/metabolitter udskilles i human mælk.

En risiko for nyfødte/spædbørn kan ikke udelukkes.

Det skal besluttes, om amning skal ophøre eller behandling med chenodeoxycholsyre seponeres, idet

der tages højde for fordelene ved amning for barnet i forhold til de terapeutiske fordele for moderen.

Fertilitet

Chenodeoxycholsyre er en endogen galdesyre, der anvendes til substitutionsbehandling, og den

forventes ikke at have nogen indvirkning på fertilitet ved terapeutiske doser.

4.7

Virkning på evnen til at føre motorkøretøj og betjene maskiner

Chenodeoxycholsyre påvirker ikke eller kun i ubetydelig grad evnen til at føre motorkøretøj og betjene

maskiner.

4.8

Bivirkninger

Sammendrag af sikkerhedsprofilen

Bivirkningerne hos patienter (både voksne og børn), som får chenodeoxycholsyre, er generelt lette til

moderate. De væsentligste bivirkninger er anført i nedenstående tabel. Bivirkningerne var forbigående

og påvirkede ikke behandlingen.

Tabel over bivirkninger

Bivirkningerne er inddelt i henhold til systemorganklasse og efter følgende konvention: meget

almindelig (

1/10), almindelig (

1/100 til <1/10), ikke almindelig (

1/1.000 til <1/100), sjælden

1/10.000 til <1/1.000), meget sjælden (<1/10.000), ikke kendt (kan ikke estimeres ud fra

forhåndenværende data).

Systemorganklasse i henhold til MedDRA

Foretrukken betegnelse

Hyppighed

Mave-tarm-kanalen

Obstipation

ikke kendt

Lever og galdeveje

Leverbivirkninger

ikke kendt

Beskrivelse af udvalgte bivirkninger

I 2 ikke-interventionsstudier med chenodeoxycholsyre blev der i alt rapporteret 3 bivirkninger hos 3

ud af 63 patienter (sikkerhedspopulation). De 3 bivirkninger var alle ikke-alvorlige. Et tilfælde af let

intermitterende obstipation forekom hos en voksen, og et andet tilfælde forekom hos et barn. Der

forekom et tilfælde af leverbivirkninger hos et 2 uger gammelt spædbarn med diagnosen CTX, og

dette tilfælde er beskrevet i nedenstående afsnit.

Pædiatrisk population

I 2 ikke-inventionsstudier med chenodeoxycholsyre blev i alt 14 pædiatriske patienter med CTX

behandlet med chenodeoxycholsyre: 1 spædbarn (0 til <2 år), 6 børn (2 til <12 år) og 7 unge

(12 til <18 år). Alle pædiatriske patienter fik 15 mg/kg/dag som startdosis.

Det eneste spædbarn i studiet havde forhøjede leverfunktionstests inden for 6 uger efter

behandlingsstart. Spædbarnets leverfunktion normaliseredes efter midlertidig seponering af

chenodeoxycholsyre. Behandlingen blev genoptaget og opretholdt ved en lavere dosis på 5 mg/kg/dag

uden yderligere komplikationer.

Dette tilfælde af leverbivirkninger hos et spædbarn præsenterede med flere confoundere, f.eks.

samtidig infektion med parechovirus, samtidig administration af lægemidler med dokumenteret

påvirkning af leverfunktionen (aciclovir og phenobarbital) og tilstedeværelse af hyperbilirubinæmi ved

fødslen.

De fremlagte sikkerhedsoplysninger for leverbivirkninger stammer fra pædiatriske patienter. Da CTX

er sjælden, er den tilgængelige litteratur ikke tilstrækkelig til at påvise en forskel i sikkerheden af

chenodeoxycholsyre inden for pædiatriske aldersgrupper eller mellem pædiatriske patienter og voksne.

Indberetning af formodede bivirkninger

Når lægemidlet er godkendt, er indberetning af formodede bivirkninger vigtig.Det muliggør løbende

overvågning af benefit/risk-forholdet for lægemidlet.Læger og sundhedspersonale anmodes om at

indberette alle formodede bivirkninger via det nationale rapporteringssystem anført i Appendiks V.

4.9

Overdosering

Den potentielle skadevirkning ved overdosering betragtes som ekstremt lav, da akkumulering af

chenodeoxycholsyre er usandsynlig på grund af en effektiv endogen mekanisme til elimination og

ekskretion.

5.

FARMAKOLOGISKE EGENSKABER

5.1

Farmakodynamiske egenskaber

Farmakoterapeutisk klassifikation: Fordøjelsesorganer og stofskifte – Galdeterapi -

Galdesyrepræparater, ATC-kode: A05AA01

Virkningsmekanisme

Eksogen chenodeoxycholsyre bruges som substitutionsbehandling til at genoprette den

feedbackhæmning, der er tabt på grund af underskud af eller total mangel på endogen

chenodeoxycholsyre. Ved CTX medfører en defekt i CYP27A1-genet et defekt mitokondrielt sterol

27-hydroxylase-enzym. Denne defekt blokerer for syntesen af primære galdesyrer via den klassiske

(neutrale) og den alternative (sure) syntesevej. Der dannes dog stadig cholsyre via en alternativ

mikrosomal vej. Nettoresultatet er en pulje af total-galdesyre, som er i stærkt underskud af

chenodeoxycholsyre, men relativt beriget med cholsyre.

Ved CTX forårsager mangel på chenodeoxycholsyre en manglende feedback af kolesterol 7-alfa-

hydroxylase (CYP7A1) og HMG-CoA-reduktase, hvilket medfører øget produktion af atypiske

galdesyrer, biliære alkoholer og cholestanol, der fører til sygdommens patologiske konsekvenser.

Eksogen substitution med chenodeoxycholsyre hæmmer CYP7A1 (via kernereceptoren, FXR) og

HMG-CoA-reduktase og genopretter dermed feedbackhæmningen.

De primære farmakodynamiske virkninger af chenodeoxycholsyre er:

Nedsat produktion af kolesterol: reducerer serumcholestanol (virkning på HMG-CoA-

reduktase).

Nedsat produktion af cholestanol: reducerer serumcholestanol (virkning på HMG-CoA-

reduktase og CYP7A1).

Nedsat produktion af atypiske biliære alkoholer og galdesyrer: gennem genopretning af

feedback-hæmning af syntese af primære galdesyrer (virkning på CYP7A1).

Klinisk virkning og sikkerhed

Virkning og sikkerhed er undersøgt i 2 retrospektive studier på 2 centre i Europa. Gennemsnitsalderen

i det pivotale studie var lavere (25,8 år) end i det supportive studie (35 år), hvilket også afspejlede

niveauet af funktionsnedsættelse før behandlingsstart i de 2 kohorter, hvor patienterne i det supportive

studie havde en højere score for funktionsnedsættelse ved

baseline

I det pivotale studie CDCA-STUK-15-001 var behandling med chenodeoxycholsyre 750-1000 mg/dag

hos voksne og 5-15 mg/kg/dag hos spædbørn og børn associeret med statistisk signifikante fald i det

gennemsnitlige serum-cholestanol fra

baseline

til post-

baseline

i den samlede CTX-population og i de

2 undergrupper af patienter i alderen <21 år og

21 år ved første behandling. Koncentrationen af

biliære alkoholer i urinen faldt. Scorer for neurologisk funktionsnedsættelse (Rankin og EDSS) var

stabiliseret eller forbedret hos henholdsvis 84,6 % og 76,9 % af patienterne ved det aktuelle kliniske

besøg. De gennemsnitlige Rankin- og EDSS-scorer viste en meget lille stigning (forværring) på 0,08

±0,74 og 0,27 ±1,24 fra

baseline

til det aktuelle kliniske besøg i den samlede population, og denne

stigning var ikke statistisk signifikant. Der var en statistisk signifikant (p = 0,04) forbedring (fald) på -

0,31 ±0,48 i den gennemsnitlige Rankin-score for undergruppen <21 år.

Sygdomstegn og symptomer forsvandt, blev forbedret eller blev stabiliseret hos de fleste patienter i

løbet af studiet. Diarré forsvandt hos 100 % (23/23 patienter) af de patienter, som havde dette

symptom ved

baseline

. Der var helbredelse, forbedring eller stabilisering hos 88,9 % (16/18) af

patienterne med nedsat kognitiv funktion. Epilepsi forsvandt hos 100 % (3/3 patienter), og

polyneuropati blev stabiliseret eller forbedret hos 100 % (11/11). Pyramidal dysfunktion blev

forbedret eller stabiliseret hos 60 % (10/15) og cerebellar dysfunktion hos 88,7 % (12/14). Psykiatrisk

funktionsnedsættelse forsvandt, blev forbedret eller blev stabiliseret hos 85,7 % (6/7) af patienterne.

Parkinsonlignende symptomer, der er en sjælden sygdomsmanifestation/-association og kun forekom

hos 2 patienter under studiet, responderede ikke.

I det supportive CTX-studie CDCA-STRCH-CR-14-001 var behandling med chenodeoxycholsyre

750 mg/dag givet i en medianvarighed på 5,75 år associeret med statistisk signifikante fald i

gennemsnitlig serum-cholestanol fra

baseline

til ethvert post-

baseline

-besøg. Det gennemsnitlig

niveau af 7α-hydroxy-4-cholesten-3on faldt signifikant fra

baseline

til post-

baseline

-besøg 1 og 2. D-

vitamin- og PTH-niveau faldt fra

baseline

til begge post-behandlingsbesøg, og det gennemsnitlige

pyruvatniveau faldt fra

baseline

til det første post-behandlingsbesøg. Rankin- og EDSS-scorer forblev

stabile hos henholdsvis 61,5 % og 50 % af patienterne, men der var en samlet forværring af den

gennemsnitlige score fra

baseline

. Der blev observeret stigning i knoglemineraltætheden (Z-score) i

lænderygsøjlen ved begge post-behandlingsbesøg og i total hofte ved post-behandlingsbesøg 2.

Sygdomssymptomerne var stabile hos de fleste patienter. Diarré blev forbedret eller forsvandt hos

64,3 % af de patienter, som havde dette symptom ved

baseline

Ingen af patienterne havde behandlingsrelaterede bivirkninger, og chenodeoxycholsyre viste en

tilfredsstillende sikkerhedsprofil i forhold til rutinemæssige laboratorieparametre (hæmatologi og

klinisk kemi).

5.2

Farmakokinetiske egenskaber

Der foreligger kun data for den voksne population.

Chenodeoxycholsyre er en endogen galdesyre hos mennesker, som er stramt reguleret af dens

sekretion til galden via eksportpumper og afgiftning ved sulfatering. Ud over sulfatering kan galdesyre

afgiftes via glukuronidering.

Chenodeoxycholsyre givet oralt absorberes i tyndtarmen. Reabsorptionen er ikke fuldstændig. En lille

del af chenodeoxycholsyren udskilles med fæces.

Efter reabsorption i tarmen konjugeres galdesyren næsten fuldstændigt til aminosyrerne glycin og

taurin og udskilles derefter igen i galden.

I tarmen nedbrydes chenodeoxycholsyre og dets glycin- eller taurinkonjugat af bakterier.

Dekonjugering resulterer i den frie galdesyre, oxidation i 7-keto-lithocholsyre, og der dannes

lithocholsyre (3

-hydroxycholansyre) ved eliminering af 7-hydroxy-gruppen. 7-keto-lithocholsyre kan

omdannes delvist i colon og også i leveren til chenodeoxycholsyre og ursodeoxycholsyre (3

-, 7ß-di-

hydroxycholansyre), mens lithocholsyre kun absorberes i ringe omfang og går dermed stort set tabt

med fæces.

Chenodeoxycholsyres biologiske halveringstid er ca. 4 dage.

Reabsorption af chenodeoxycholsyre varierer (29-84 %). Ved behandling med chenodeoxycholsyre

hæmmes den endogene syntese af primære galdesyrer, cholsyre og chenodeoxycholsyre.

5.3

Prækliniske sikkerhedsdata

Der er ikke udført formelle prækliniske sikkerhedsstudier, men data fra litteraturen viser ingen speciel

risiko for mennesker vurderet ud fra konventionelle studier af toksicitet efter enkeltdosis og efter

gentagne doser, genotoksicitet og karcinogenicitet.

De gnaver- og primatarter, der er undersøgt i toksicitetsstudier, mangler effektiv sulfateringskapacitet

til konjugering af lithocholsyre og har derfor udvist levertoksicitet. Lithocholsyresulfatkonjugeringen

hos mennesker forhindrer derimod den tydelige levertoksicitet, som ses ved dyrestudier efter gentagen

dosering.

Reproduktionstoksicitet

Udviklingsstudier hos rotter, hamstere og primater viste fravær af teratogene virkninger. I studier med

rhesusaber og bavianer blev det påvist, at chenodeoxycholsyre fremkaldte patologiske forandringer i

leveren hos det voksende foster hos drægtige dyr (ved en dosis på 5-120 mg/kg/dag hos rhesusaber og

18-38 mg/kg/dag hos bavianer). Der sås også patologiske virkninger på binyrer og nyrer hos

rhesusabefostre. Den maternelle virkning hos rhesusaber, men ikke bavianer, var diarré, emesis,

vægttab og reduceret fødeindtagelse.

6.

FARMACEUTISKE OPLYSNINGER

6.1

Hjælpestoffer

Kapselindhold

Majsstivelse

Magnesiumstearat

Silica, kolloidt vandfrit

Vand

Kapslen

Gelatine

Titandioxid

Quinolingult

Erythrosin

6.2

Uforligeligheder

Ikke relevant.

6.3

Opbevaringstid

3 år.

6.4

Særlige opbevaringsforhold

Dette lægemiddel kræver ingen særlige forholdsregler vedrørende opbevaringen.

6.5

Emballagetype og pakningsstørrelser

Kapslerne findes i PVC-blister forseglet med aluminiumsfolie og pakket i papæsker.

Pakningsstørrelse: 100 kapsler

6.6

Regler for bortskaffelse og anden håndtering

Patienter, som ikke kan synke kapsler

Til børn, unge og voksne

, som ikke kan synke kapsler og/eller har behov for en dosis under 250 mg,

kan kapslen åbnes, indholdet tilsættes 25 ml 8,4 % opløsning af natriumhydrogencarbonat

(1 mmol/ml) og blandes for at frembringe en suspension, der indeholder chenodeoxycholsyre

10 mg/ml.

Til spædbørn

kan kapslerne åbnes, indholdet tilsættes en 50 ml 8,4 %-opløsning af

natriumhydrogenkarbonat (1 mmol/ml) og blandes for at frembringe en suspension, der indeholder

chenodeoxycholsyre 5 mg/ml.

Det aktive stof opløses i natriumhydrogencarbonatopløsningen og fremstår som en suspension, da ikke

alle indholdsstoffer i kapslen opløses. Suspensionen dannes ret nemt og er færdig, når der ikke er

synlige klumper eller synligt pulver tilbage.

Det anbefales, at denne suspension fremstilles på apoteket, og at forældrene instrueres i, hvordan

suspensionen administreres.

Suspensionen skal opbevares i en glasflaske og må ikke sættes i køleskab eller fryses. Suspensionen er

stabil i op til 7 dage.

Apoteket skal udlevere orale doseringssprøjter med passende volumen og måleinddelinger til

administration af suspensionen. Det korrekte volumen skal helst være markeret på den orale sprøjte.

Lægen skal oplyse om den dosis, der skal gives i henhold til barnets vægt. Dosisintervallet hos børn er

5-15 mg/kg pr. dag.

Yderligere oplysninger gives i indlægssedlen under ”Nedenstående oplysninger er til læger og

sundhedspersonale”.

Ikke anvendt lægemiddel samt affald heraf skal bortskaffes i henhold til lokale retningslinjer.

7.

INDEHAVER AF MARKEDSFØRINGSTILLADELSEN

Leadiant GmbH

Liebherrstr. 22

80538 München

Tyskland

Telefon: +49 (0)89 5506675

Fax: +49 (0) 89 55 066 75 25

e-mail: info@leadiantbiosciences.com

8.

MARKEDSFØRINGSTILLADELSESNUMMER (-NUMRE)

EU/1/16/1110/001

9.

DATO FOR FØRSTE MARKEDSFØRINGSTILLADELSE/FORNYELSE AF

TILLADELSEN

Dato for første markedsføringstilladelse: 10/04/2017

10.

DATO FOR ÆNDRING AF TEKSTEN

Yderligere information om dette lægemiddel findes på Det Europæiske Lægemiddelagenturs

hjemmeside http://www.ema.europa.eu.

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2017. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/241528/2017

EMEA/H/C/004061

EPAR - sammendrag for offentligheden

Chenodeoxycholic acid Leadiant

chenodeoxycholsyre

Dette dokument er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for

Chenodeoxycholic acid Leadiant. Det forklarer, hvordan agenturet vurderede lægemidlet for at kunne

anbefale udstedelse af en markedsføringstilladelse i EU og fastlægge anvendelsesbetingelserne. Det er

ikke en praktisk vejledning i, hvordan Chenodeoxycholic acid Leadiant bør anvendes.

Hvis du ønsker praktisk vejledning om anvendelsen af Chenodeoxycholic acid Leadiant, kan du læse

indlægssedlen eller kontakte din læge eller dit apotek.

Hvad er Chenodeoxycholic acid Leadiant, og hvad anvendes det til?

Chenodeoxycholic acid Leadiant er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof chenodeoxycholsyre.

Dette er en "primær galdesyre", som er en hovedbestanddel i galden (den væske, der produceres af

leveren og medvirker ved fordøjelsen af fedtstoffer).

Chenodeoxycholic acid Leadiant anvendes til behandling af voksne og børn fra 1-månedsalderen og

derover med cerebrotendinøs xanthomatose. Disse patienter kan ikke producere nok af den primære

galdesyre (chenodeoxycholsyre) på grund af genetiske afvigelser og mangler derfor leverenzymet

sterol-27-hydroxylase. Når der ingen galdesyre er, producerer kroppen i stedet anormale galdesyrer og

andre stoffer, som ophober sig i kroppen og forvolder skade.

Da antallet af patienter med denne sygdom er lavt, betragtes sygdommen som "sjælden", og

Chenodeoxycholic acid Leadiant blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" den 16.

december 2014.

Tidligere kendt som Chenodeoxycholic acid sigma-tau.

Chenodeoxycholic acid Leadiant

EMA/241528/2017

Side 2/3

Chenodeoxycholic acid Leadiant er et "hybridt lægemiddel". Det betyder, at det svarer til et

"referencelægemiddel", som indeholder det samme aktive stof. Referencelægemidlet for

Chenodeoxycholic acid Leadiant er Xenbilox. Xenbilox adskiller sig imidlertid fra Chenodeoxycholic acid

Leadiant ved at være godkendt til en anden anvendelse (opløsning af galdesten).

Hvordan anvendes Chenodeoxycholic acid Leadiant?

Chenodeoxycholic acid Leadiant udleveres kun efter recept, og behandlingen bør indledes og overvåges

af en læge med erfaring i behandling af cerebrotendinøs xantomatose eller andre sygdomme med

nedsat produktion af primære galdesyrer.

Chenodeoxycholic acid Leadiant fås som kapsler (250 mg), der tages 3 gange dagligt på nogenlunde

samme tidspunkt hver dag. Den daglige dosis fastsættes og justeres under behandlingen for hver

enkelt patient, alt efter dennes alder, leverfunktion og galdesyreniveau i blod og urin. For små børn og

børn, der ikke kan sluge kapsler, kan indholdet af kapslerne blandes i en natriumbikarbonatopløsning

8,4 %, så man opnår en væske.

De nærmere oplysninger fremgår af indlægssedlen.

Hvordan virker Chenodeoxycholic acid Leadiant?

Chenodeoxycholic acid Leadianter en af de vigtigste primære galdesyrer, der produceres af leveren.

Chenodeoxycholsyren i dette lægemiddel erstatter patientens manglende chenodeoxycholsyre. Derved

nedsættes produktionen af unormale stoffer, og galdens normale aktivitet i fordøjelsessystemet

fremmes, så sygdommens symptomer lindres.

Hvilke fordele viser undersøgelserne, at der er ved Chenodeoxycholic acid

Leadiant?

Chenodeoxycholic acid Leadiant er blevet vurderet i en undersøgelse, hvor man så på journalerne fra

35 patienter med cerebrotendinøs xantomatose, der fik chenodeoxycholsyre i ca. 9 år. Blandt 23

patienter, hvis data om galdesyreniveau i blodet var tilgængelige, sås en reduktion hos alle

(gennemsnitlig reduktion på 56-69 µmol/l). Blandt 14 patienter, hvis data om galdesyreniveau i

urinen var tilgængelige, sås en reduktion hos 79 % (11 ud af 14) i de seneste test. Hos de fleste

patienter sås også en lindring af sygdommens symptomer: Alle rapporterede om mindre forekomst af

diarré, 89 % af patienterne opnåede bedre mentale evner, 60 % opnåede større mobilitet, og i henhold

til to forskellige scorer havde 85 % og 77 % af patienterne fået det bedre psykisk.

Hvilke risici er der forbundet med Chenodeoxycholic acid Leadiant?

Bivirkningerne ved Chenodeoxycholic acid Leadiant er forstoppelse og unormale levertal. Da de

tilgængelige data er begrænsede, kan man imidlertid ikke foretage et pålideligt skøn over hyppigheden

af disse bivirkninger. De var milde eller moderate og var ikke vedvarende.

Den fuldstændige liste over begrænsninger fremgår af indlægssedlen.

Hvorfor blev Chenodeoxycholic acid Leadiant godkendt?

Chenodeoxycholsyre har været anvendt til behandling af cerebrotendinøs xantomatose i ca. 40 år,

selvom det ikke var godkendt til denne anvendelse. Da der imidlertid er tale om en sjælden sygdom,

er de tilgængelige data om brugen af lægemidlet stadig begrænsede. Undersøgelser har ikke desto

mindre vist, at patienterne har gavn af lægemidlet uden at have væsentlige bivirkninger. Agenturets

Chenodeoxycholic acid Leadiant

EMA/241528/2017

Side 3/3

Udvalg for Lægemidler til Mennesker (CHMP) konkluderede derfor, at fordelene ved Chenodeoxycholic

acid Leadiant opvejer risiciene, og anbefalede, at det godkendes til anvendelse i EU.

Chenodeoxycholic acid Leadiant er godkendt under "særlige omstændigheder". Det skyldes, at det ikke

har været muligt at indhente fyldestgørende oplysninger om Chenodeoxycholic acid Leadiant, fordi

sygdommen er sjælden. Hvert år gennemgår Det Europæiske Lægemiddelagentur alle nye oplysninger,

der måtte foreligge, og ajourfører om nødvendigt dette sammendrag.

Hvilke oplysninger afventes der stadig for Chenodeoxycholic acid Leadiant?

Da Chenodeoxycholic acid Leadiant er godkendt under særlige omstændigheder, vil den virksomhed,

der markedsfører lægemidlet, oprette et register til overvågning af lægemidlets fordele og sikkerhed.

Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv

anvendelse af Chenodeoxycholic acid Leadiant?

I produktresuméet og indlægssedlen er der indføjet anbefalinger og forholdsregler, som

sundhedspersonale og patienter skal følge med henblik på sikker og effektiv anvendelse af

Chenodeoxycholic acid Leadiant.

Andre oplysninger om Chenodeoxycholic acid Leadiant

Europa-Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske

Union for Chenodeoxycholic acid Leadiant den 10. april 2017. Lægemidlets navn blev ændret til

Chenodeoxycholic acid Leadiant den 12. maj 2017.

Den fuldstændige EPAR for Chenodeoxycholic acid Leadiant findes på agenturets websted under:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Hvis du ønsker

yderligere oplysninger om behandling med Chenodeoxycholic acid Leadiant, kan du læse indlægssedlen

(også en del af denne EPAR) eller kontakte din læge eller dit apotek.

Sammendraget af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme om Chenodeoxycholic

acid Leadiant findes på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/Rare disease designation.

Dette sammendrag blev sidst ajourført i 06-2017.

Lignende produkter

Søg underretninger relateret til dette produkt

Del denne information