Zynteglo

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

Koupit nyní

Aktivní složka:
Autologní CD34+ buněk obohacený populace, která obsahuje krvetvorné kmenové buňky transduced s lentiglobin BB305 lentiviral vektor kódující beta--T87Q-globin gene
Dostupné s:
bluebird bio (Netherlands) B.V.
ATC kód:
B06A
INN (Mezinárodní Name):
betibeglogene autotemcel
Terapeutické skupiny:
Other hematological agents
Terapeutické oblasti:
beta-talasémie
Terapeutické indikace:
Zynteglo je indikován pro léčbu pacientů od 12 let a starší s závislá na transfuzi β talasemie (TDT), kteří nemají β0/β0 genotyp, pro koho hematopoetických kmenových buněk (HSC) transplantaci je vhodné, ale lidský leukocytární antigen (HLA)-uzavřeno související dárce HSC není k dispozici.
Přehled produktů:
Revision: 5
Stav Autorizace:
Staženo
Registrační číslo:
EMEA/H/C/003691
Datum autorizace:
2019-05-29
EMEA kód:
EMEA/H/C/003691

Dokumenty v jiných jazycích

Informace pro uživatele Informace pro uživatele
bulharština 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
bulharština 04-10-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
bulharština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
španělština 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
španělština 04-10-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
španělština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
dánština 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
dánština 04-10-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
dánština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
němčina 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
němčina 04-10-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
němčina 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
estonština 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
estonština 04-10-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
estonština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
řečtina 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
řečtina 04-10-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
řečtina 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
angličtina 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
angličtina 04-10-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
angličtina 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
francouzština 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
francouzština 04-10-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
francouzština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
italština 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
italština 04-10-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
italština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
lotyština 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
lotyština 04-10-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
lotyština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
litevština 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
litevština 04-10-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
litevština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maďarština 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maďarština 04-10-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maďarština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maltština 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maltština 04-10-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maltština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
nizozemština 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
nizozemština 04-10-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
nizozemština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
polština 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
polština 04-10-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
polština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
portugalština 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
portugalština 04-10-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
portugalština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
rumunština 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
rumunština 04-10-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
rumunština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovenština 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovenština 04-10-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovenština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovinština 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovinština 04-10-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovinština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
finština 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
finština 04-10-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
finština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
švédština 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
švédština 04-10-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
švédština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
norština 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
norština 04-10-2021
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
islandština 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
islandština 04-10-2021
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
chorvatština 04-10-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
chorvatština 04-10-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
chorvatština 01-01-1970

Přečtěte si celý dokument

PŘÍLOHA

I

SOUHRN

ÚDAJŮ

O

PŘÍPRAVKU

Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací

o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky.

Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.

1.

NÁZEV

LÉČIVÉHO

PŘÍPRAVKU

Zynteglo 1,2–20×10

buněk/ml infuzní disperze

2.

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

2.1.

Obecný popis

Přípravek Zynteglo (betibeglogenum autotemcelum) jsou geneticky modifikované autologní buňky

obohacené o CD34

populaci, která obsahuje hematopoetické kmenové buňky (HSC) transdukované

lentivirovým vektorem (LVV) kódujícím β

A-T87Q

-globinový gen.

2.2.

Kvalitativní a kvantitativní složení

Konečný přípravek se skládá z jednoho nebo více infuzních vaků, které obsahují disperzi 1,2–

20×10

buněk/ml suspendovaných v kryoprezervačním roztoku. Jeden infuzní vak obsahuje přibližně

20 ml přípravku Zynteglo.

Kvantitativní informace týkající se síly, CD34

buněk a dávky pro léčivý přípravek jsou uvedeny

v informačním listu šarže. Informační list šarže je vložen dovnitř víka kryopřepravky, která slouží pro

přepravu přípravku Zynteglo.

Pomocná látka se známým účinkem

Jedna dávka obsahuje 391 – 1 564 mg sodíku.

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

3.

LÉKOVÁ FORMA

Infuzní disperze.

Čirá až mírně zakalená, bezbarvá až žlutá nebo růžová disperze.

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1.

Terapeutické indikace

Přípravek Zynteglo je indikován k léčbě pacientů ve věku 12 let a starších s β-talasemií závislou na

transfuzi (TDT), kteří nemají β

genotyp, u nichž je vhodná transplantace hematopoetických

kmenových buněk (HSC), ale není k dispozici dárce HSC s odpovídajícím lidským leukocytárním

antigenem (HLA) (viz bod 4.4 a bod 5.1).

4.2.

Dávkování a

způsob

podání

Přípravek Zynteglo musí být podáván v kvalifikovaném léčebném centru lékařem (lékaři) se

zkušenostmi s transplantací HSC a léčbou pacientů s TDT.

Očekává se, že se pacienti budou zařazeni do registru a budou v registru sledováni za účelem lepšího

pochopení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti přípravku Zynteglo.

Dávkování

Minimální doporučená dávka přípravku Zynteglo je 5,0×10

CD34

buněk/kg. V klinických studiích

byly podávány dávky až 20×10

CD34

buněk/kg. Minimální doporučená dávka pro dospělé

a dospívající ve věku od 12 let je shodná.

Přípravek Zynteglo je určen k autolognímu použití (viz bod 4.4) a má být podán pouze jednou.

Mobilizace a aferéza

Pacienti musí podstoupit mobilizaci HSC následovanou aferézou za účelem získání CD34

kmenových buněk, které budou použity pro výrobu léčivého přípravku (pro popis mobilizačního

režimu v klinických studiích viz bod 5.1).

Minimální cílový počet CD34

buněk, které se mají odebrat, je 12×10

CD34

buněk/kg. Pokud není

minimální dávka přípravku Zynteglo 5×10

CD34

buněk/kg dosažena po úvodní výrobě léčivého

přípravku, může pacient podstoupit jeden nebo více dalších cyklů mobilizace a aferézy s odstupem

nejméně 14 dnů pro získání více buněk pro další výrobu.

Je nutný záložní odběr CD34

kmenových buněk ≥1,5×10

CD34

buněk/kg (pokud jsou získány

aferézou) nebo >1,0×10

TNC/kg (jsou-li získány odběrem kostní dřeně). Tyto buňky musí být

odebrány od pacienta a musí být uchovávány zmrazené před myeloablativním přípravným režimem

a infuzí přípravku Zynteglo. K záchranné léčbě může být zapotřebí záložní odběr, pokud existuje: 1)

ohrožení přípravku Zynteglo po zahájení myeloablativního přípravného režimu a před infuzí přípravku

Zynteglo, 2) selhání primárního engraftmentu nebo 3) ztráta engraftmentu po infuzi přípravku

Zynteglo (viz bod 4.4).

Přípravný

režim

před

léčbou

Ošetřující lékař má potvrdit, že transplantace HSC je u pacienta vhodná před zahájením

myeloablativního přípravného režimu (viz bod 4.4).

Před infuzí přípravku Zynteglo musí být proveden kompletní myeloablativní přípravný režim (pro

popis myeloablativního režimu použitého v klinických studiích viz bod 5.1). Doporučuje se, aby byla

u pacientů udržována hladina hemoglobinu (Hb) ≥ 11 g/dl po dobu nejméně 30 dní před mobilizací a

během myeloablativního přípravného režimu. Chelace železa má být ukončena alespoň 7 dní před

myeloablativním přípravným režimem. Doporučuje se profylaxe venookluzivního onemocnění jater

(VOD). Má se zvážit profylaxe záchvatů (pro popis profylaktického režimu použitého v klinických

studiích viz bod 5.1).

Myeloablativní přípravný režim nemá být zahájen, dokud nebyla na místě podání přijata a uložena

kompletní sada infuzního vaku / infuzních vaků obsahující/ch dávku přípravku Zynteglo a dokud není

potvrzena dostupnost zpětného odběru.

Podání

přípravku

Zynteglo

Pro podrobnosti o podání přípravku Zynteglo a zacházení s ním viz část Způsob podání níže a bod 6.6.

Po podání

přípravku

Zynteglo

Veškeré krevní přípravky potřebné během prvních 3 měsíců po infuzi přípravku Zynteglo mají být

ozářeny.

Opětovné zahájení chelace železa po infuzi přípravku Zynteglo může být nezbytné a má být založeno

na klinické praxi (viz bod 4.5 a bod 5.1). Flebotomie může být použita místo chelace železa, pokud je

to vhodné.

Zvláštní populace

Starší pacienti

Přípravek Zynteglo nebyl hodnocen u pacientů ve věku > 65 let. Transplantace HSC musí být vhodná

pro pacienta s TDT, který má být léčen přípravkem Zynteglo (viz bod 4.4). Není nutná žádná úprava

dávky.

Porucha funkce ledvin

Přípravek Zynteglo nebyl hodnocen u pacientů s poruchou funkce ledvin. Pacienti mají být vyšetřeni

s ohledem na poruchu funkce ledvin, která je definována jako clearance

kreatininu ≤ 70 ml/min/1,73 m

, aby byla zajištěna vhodná transplantace HSC. Není nutná žádná

úprava dávky.

Porucha funkce jater

Přípravek Zynteglo nebyl hodnocen u pacientů s poruchou funkce jater. Pacienti mají být vyšetřeni

s ohledem na poruchu funkce jater, aby bylo zajištěno, že transplantace HSC je vhodná (viz bod 4.4).

Není nutná žádná úprava dávky.

Pediatrická populace

Bezpečnost a účinnost přípravku Zynteglo u dětí ve věku do 12 let nebyly dosud stanoveny.

Pacienti séropozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV) nebo lidský T-lymfotropní virus (HTLV)

Přípravek Zynteglo nebyl zkoumán u pacientů s HIV-1, HIV-2, HTLV-1 nebo HTLV-2. Pro přijetí

materiálu z aferézy k výrobě přípravku Zynteglo je nutný negativní sérologický test na virus HIV.

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

PŘÍLOHA

I

SOUHRN

ÚDAJŮ

O

PŘÍPRAVKU

Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací

o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky.

Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.

1.

NÁZEV

LÉČIVÉHO

PŘÍPRAVKU

Zynteglo 1,2–20×10

buněk/ml infuzní disperze

2.

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

2.1.

Obecný popis

Přípravek Zynteglo (betibeglogenum autotemcelum) jsou geneticky modifikované autologní buňky

obohacené o CD34

populaci, která obsahuje hematopoetické kmenové buňky (HSC) transdukované

lentivirovým vektorem (LVV) kódujícím β

A-T87Q

-globinový gen.

2.2.

Kvalitativní a kvantitativní složení

Konečný přípravek se skládá z jednoho nebo více infuzních vaků, které obsahují disperzi 1,2–

20×10

buněk/ml suspendovaných v kryoprezervačním roztoku. Jeden infuzní vak obsahuje přibližně

20 ml přípravku Zynteglo.

Kvantitativní informace týkající se síly, CD34

buněk a dávky pro léčivý přípravek jsou uvedeny

v informačním listu šarže. Informační list šarže je vložen dovnitř víka kryopřepravky, která slouží pro

přepravu přípravku Zynteglo.

Pomocná látka se známým účinkem

Jedna dávka obsahuje 391 – 1 564 mg sodíku.

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

3.

LÉKOVÁ FORMA

Infuzní disperze.

Čirá až mírně zakalená, bezbarvá až žlutá nebo růžová disperze.

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1.

Terapeutické indikace

Přípravek Zynteglo je indikován k léčbě pacientů ve věku 12 let a starších s β-talasemií závislou na

transfuzi (TDT), kteří nemají β

genotyp, u nichž je vhodná transplantace hematopoetických

kmenových buněk (HSC), ale není k dispozici dárce HSC s odpovídajícím lidským leukocytárním

antigenem (HLA) (viz bod 4.4 a bod 5.1).

4.2.

Dávkování a

způsob

podání

Přípravek Zynteglo musí být podáván v kvalifikovaném léčebném centru lékařem (lékaři) se

zkušenostmi s transplantací HSC a léčbou pacientů s TDT.

Očekává se, že se pacienti budou zařazeni do registru a budou v registru sledováni za účelem lepšího

pochopení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti přípravku Zynteglo.

Dávkování

Minimální doporučená dávka přípravku Zynteglo je 5,0×10

CD34

buněk/kg. V klinických studiích

byly podávány dávky až 20×10

CD34

buněk/kg. Minimální doporučená dávka pro dospělé

a dospívající ve věku od 12 let je shodná.

Přípravek Zynteglo je určen k autolognímu použití (viz bod 4.4) a má být podán pouze jednou.

Mobilizace a aferéza

Pacienti musí podstoupit mobilizaci HSC následovanou aferézou za účelem získání CD34

kmenových buněk, které budou použity pro výrobu léčivého přípravku (pro popis mobilizačního

režimu v klinických studiích viz bod 5.1).

Minimální cílový počet CD34

buněk, které se mají odebrat, je 12×10

CD34

buněk/kg. Pokud není

minimální dávka přípravku Zynteglo 5×10

CD34

buněk/kg dosažena po úvodní výrobě léčivého

přípravku, může pacient podstoupit jeden nebo více dalších cyklů mobilizace a aferézy s odstupem

nejméně 14 dnů pro získání více buněk pro další výrobu.

Je nutný záložní odběr CD34

kmenových buněk ≥1,5×10

CD34

buněk/kg (pokud jsou získány

aferézou) nebo >1,0×10

TNC/kg (jsou-li získány odběrem kostní dřeně). Tyto buňky musí být

odebrány od pacienta a musí být uchovávány zmrazené před myeloablativním přípravným režimem

a infuzí přípravku Zynteglo. K záchranné léčbě může být zapotřebí záložní odběr, pokud existuje: 1)

ohrožení přípravku Zynteglo po zahájení myeloablativního přípravného režimu a před infuzí přípravku

Zynteglo, 2) selhání primárního engraftmentu nebo 3) ztráta engraftmentu po infuzi přípravku

Zynteglo (viz bod 4.4).

Přípravný

režim

před

léčbou

Ošetřující lékař má potvrdit, že transplantace HSC je u pacienta vhodná před zahájením

myeloablativního přípravného režimu (viz bod 4.4).

Před infuzí přípravku Zynteglo musí být proveden kompletní myeloablativní přípravný režim (pro

popis myeloablativního režimu použitého v klinických studiích viz bod 5.1). Doporučuje se, aby byla

u pacientů udržována hladina hemoglobinu (Hb) ≥ 11 g/dl po dobu nejméně 30 dní před mobilizací a

během myeloablativního přípravného režimu. Chelace železa má být ukončena alespoň 7 dní před

myeloablativním přípravným režimem. Doporučuje se profylaxe venookluzivního onemocnění jater

(VOD). Má se zvážit profylaxe záchvatů (pro popis profylaktického režimu použitého v klinických

studiích viz bod 5.1).

Myeloablativní přípravný režim nemá být zahájen, dokud nebyla na místě podání přijata a uložena

kompletní sada infuzního vaku / infuzních vaků obsahující/ch dávku přípravku Zynteglo a dokud není

potvrzena dostupnost zpětného odběru.

Podání

přípravku

Zynteglo

Pro podrobnosti o podání přípravku Zynteglo a zacházení s ním viz část Způsob podání níže a bod 6.6.

Po podání

přípravku

Zynteglo

Veškeré krevní přípravky potřebné během prvních 3 měsíců po infuzi přípravku Zynteglo mají být

ozářeny.

Opětovné zahájení chelace železa po infuzi přípravku Zynteglo může být nezbytné a má být založeno

na klinické praxi (viz bod 4.5 a bod 5.1). Flebotomie může být použita místo chelace železa, pokud je

to vhodné.

Zvláštní populace

Starší pacienti

Přípravek Zynteglo nebyl hodnocen u pacientů ve věku > 65 let. Transplantace HSC musí být vhodná

pro pacienta s TDT, který má být léčen přípravkem Zynteglo (viz bod 4.4). Není nutná žádná úprava

dávky.

Porucha funkce ledvin

Přípravek Zynteglo nebyl hodnocen u pacientů s poruchou funkce ledvin. Pacienti mají být vyšetřeni

s ohledem na poruchu funkce ledvin, která je definována jako clearance

kreatininu ≤ 70 ml/min/1,73 m

, aby byla zajištěna vhodná transplantace HSC. Není nutná žádná

úprava dávky.

Porucha funkce jater

Přípravek Zynteglo nebyl hodnocen u pacientů s poruchou funkce jater. Pacienti mají být vyšetřeni

s ohledem na poruchu funkce jater, aby bylo zajištěno, že transplantace HSC je vhodná (viz bod 4.4).

Není nutná žádná úprava dávky.

Pediatrická populace

Bezpečnost a účinnost přípravku Zynteglo u dětí ve věku do 12 let nebyly dosud stanoveny.

Pacienti séropozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV) nebo lidský T-lymfotropní virus (HTLV)

Přípravek Zynteglo nebyl zkoumán u pacientů s HIV-1, HIV-2, HTLV-1 nebo HTLV-2. Pro přijetí

materiálu z aferézy k výrobě přípravku Zynteglo je nutný negativní sérologický test na virus HIV.

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2019. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/205979/2019

EMEA/H/C/003691

Zynteglo (autologní CD34

+

buňky kódující β

A-T87Q

-

globinový gen)

Přehled pro přípravek Zynteglo a proč byl přípravek registrován v EU

Co je přípravek Zynteglo a k čemu se používá?

Zynteglo je léčivý přípravek, který se používá k léčbě poruchy krve známé jako beta-talasemie

u pacientů ve věku od 12 let, kteří potřebují pravidelné krevní transfuze.

Lidé s tímto genetickým onemocněním nedokáží vytvářet dostatek beta-globinu, což je složka

hemoglobinu (bílkoviny, která se nachází v červených krvinkách a přenáší v těle kyslík). V důsledku

toho mají tito pacienti nízké hladiny červených krvinek a potřebují časté krevní transfuze.

Přípravek Zynteglo se používá u pacientů, kterým beta-globin nechybí úplně a kteří jsou způsobilí

k transplantaci krevních buněk, ale pro něž není k dispozici vhodný dárce.

Beta-talasemie je vzácné onemocnění a přípravek Zynteglo byl stanoven dne 24. ledna 2013 jako

„léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“. Další informace o tomto vzácném onemocnění naleznete

zde: ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3121091

Léčivou látkou v přípravku Zynteglo jsou kmenové buňky, které byly odebrány pacientům a následně

geneticky modifikovány, aby obsahovaly funkční gen pro beta-globin.

Jak se přípravek Zynteglo používá?

Přípravek Zynteglo se vyrábí pro každého pacienta zvlášť, a to z kmenových buněk odebraných z jeho

krve. Smí se podat pouze pacientovi, pro kterého byl připraven. Podává se formou infuze (kapání do

žíly) a dávka závisí na tělesné hmotnosti pacienta.

Před podáním přípravku Zynteglo pacient podstoupí přípravnou chemoterapii za účelem vyčištění kostní

dřeně od postižených buněk.

Výdej přípravku Zynteglo je vázán na lékařský předpis. Přípravek musí být podán ve schváleném

zařízení, a to lékařem, který má zkušenostmi s transplantací kmenových buněk a s léčbou beta-

talasemie. Více informací o používání přípravku Zynteglo naleznete v příbalové informaci nebo se

obraťte na svého lékaře či lékárníka.

Zynteglo (autologní CD34+ buňky kódující βA-T87Q-globinový gen)

EMA/205979/2019

strana 2/3

Jak přípravek Zynteglo působí?

Přípravek Zynteglo se vyrábí tak, že kmenové buňky odebrané z krve pacienta jsou modifikovány

prostřednictvím viru, který přenáší funkční kopie beta-globinového genu do buněk. Když jsou tyto

modifikované buňky podány zpět pacientovi, jsou přepraveny krevním řečištěm do kostní dřeně, kde

začínají vytvářet zdravé červené krvinky, které produkují beta-globin. Očekává se, že účinky přípravku

Zynteglo přetrvají po celý život pacienta.

Jaké přínosy přípravku Zynteglo byly prokázány v průběhu studií?

Účinnost přípravku Zynteglo v rámci snižování nutnosti krevních transfuzí byla prokázána ve dvou

hlavních studiích u pacientů s beta-talasemií, kteří potřebovali pravidelné krevní transfuze. V těchto

studiích ze 14 pacientů, kterým beta-globin nechyběl úplně a kterým byl podáván přípravek Zynteglo,

vykazovalo 11 pacientů dostatečně vysokou hladinu červených krvinek, díky čemuž nepotřebovali

krevní transfuze po dobu minimálně jednoho roku po léčbě.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Zynteglo?

Přípravkem Zynteglo bylo dosud léčeno jen málo pacientů. Nejzávažnějším zaznamenaným

nežádoucím účinkem je trombocytopenie (nízké hladiny krevních destiček, což jsou složky krve, které

napomáhají jejímu srážení).

Přípravek Zynteglo nesmí užívat těhotné ani kojící ženy ani pacienti, kteří v minulosti podstoupili léčbu

genovou terapií (byl jim podán léčivý přípravek, který do těla dodává geny). Lékaři by měli zvážit, zda

pacienti mohou podstoupit požadovanou přípravnou léčbu, která je zapotřebí před podáním přípravku

Zynteglo.

Úplný seznam omezení je uveden v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Zynteglo registrován v EU?

Beta-talasemie závislá na transfuzi je závažné onemocnění s omezenými možnostmi léčby. Ze studií

vyplynulo, že po jednorázové léčbě přípravkem Zynteglo většina pacientů již nepotřebuje krevní

transfuze za účelem zvýšení hladin funkčních červených krvinek. Znamená to, že u pacientů lze

zamezit nadměrnému hromadění železa, což je stav, ke kterému dochází při pravidelných transfuzích

a který sám o sobě vyžaduje léčbu.

Pokud jde o bezpečnost, existuje vzhledem k tomu, že přípravek Zynteglo se vyrábí pomocí viru,

možné teoretické riziko nádorového onemocnění způsobeného nezamýšlenými změnami v genetickém

materiálu. Žádný takový případ však nebyl dosud zaznamenán. Existuje rovněž potenciální riziko

krvácení, protože tento přípravek může způsobit snížení množství krevních destiček. Jsou však

zavedena opatření ke sledování těchto příhod, a to registr pacientů a dlouhodobá studie, jež má

posoudit dlouhodobé výsledky pacientů.

Přestože jsou v důsledku toho, že přípravkem bylo dosud léčeno jen málo pacientů a že neexistují

dlouhodobé údaje, informace o bezpečnosti přípravku omezené, Evropská agentura pro léčivé

přípravky rozhodla, že přínosy přípravku Zynteglo převyšují jeho rizika, a může tak být registrován

k použití v EU.

Přípravku Zynteglo byla udělena „podmíněná registrace“. Znamená to, že se očekávají další poznatky

o tomto léčivém přípravku, které je společnost povinna poskytnout. Evropská agentura pro léčivé

přípravky každoročně vyhodnotí jakékoli nové informace a tento přehled bude podle potřeby

aktualizován.

Zynteglo (autologní CD34+ buňky kódující βA-T87Q-globinový gen)

EMA/205979/2019

strana 3/3

Jaké informace o přípravku Zynteglo nebyly dosud předloženy?

Jelikož přípravku Zynteglo byla udělena podmíněná registrace, společnost, která přípravek Zynteglo

dodává na trh, předloží výsledky probíhajících studií, které mají podrobněji vyhodnotit účinnost

a bezpečnost tohoto přípravku.

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného

používání přípravku Zynteglo?

Společnost, která přípravek Zynteglo dodává na trh, poskytne vzdělávací materiály zdravotnickým

pracovníkům, u nichž se očekává, že budou tento léčivý přípravek používat, obsahující informace

o bezpečnosti přípravku, včetně informací o potenciálních rizicích nádorového onemocnění a krvácení,

a o tom, jak by měl být podáván. Také pacienti obdrží příručku a kartičku, kterou by měli nosit

s sebou. Společnost navíc zajistí, aby byl léčivý přípravek podáván pouze ve schválených zařízeních.

Společnost rovněž poskytne údaje z registru pacientů léčených přípravkem Zynteglo za účelem

vyhodnocení jeho dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti, jakož i další údaje o testech použitých při

výrobě tohoto přípravku s cílem zajistit jeho kvalitu.

Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byla rovněž zahrnuta doporučení a opatření pro

bezpečné a účinné používání přípravku Zynteglo, která by měla být dodržována zdravotnickými

pracovníky i pacienty.

Jako u všech léčivých přípravků jsou údaje o používání přípravku Zynteglo průběžně sledovány.

Nežádoucí účinky nahlášené v souvislosti s přípravkem Zynteglo jsou pečlivě hodnoceny a jsou učiněna

veškerá nezbytná opatření, aby bylo chráněno zdraví pacientů.

Další informace o přípravku Zynteglo

Další informace k přípravku Zynteglo jsou k dispozici na internetových stránkách agentury na

adrese: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/zynteglo

Přečtěte si celý dokument

Podobné produkty

Vyhledávejte upozornění související s tímto produktem

Zobrazit historii dokumentů

Sdílejte tyto informace