Země: Evropská unie
Jazyk: čeština
Zdroj: EMA (European Medicines Agency)
Autologní CD34+ buněk obohacený populace, která obsahuje krvetvorné kmenové buňky transduced s lentiglobin BB305 lentiviral vektor kódující beta--T87Q-globin gene
bluebird bio (Netherlands) B.V.
B06A
betibeglogene autotemcel
Other hematological agents
beta-talasémie
Zynteglo je indikován pro léčbu pacientů od 12 let a starší s závislá na transfuzi β talasemie (TDT), kteří nemají β0/β0 genotyp, pro koho hematopoetických kmenových buněk (HSC) transplantaci je vhodné, ale lidský leukocytární antigen (HLA)-uzavřeno související dárce HSC není k dispozici.
Revision: 5
Staženo
2019-05-29
Léčivý přípravek již není registrován 1 PŘÍLOHA I SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU Léčivý přípravek již není registrován 2 Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky. Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8. 1. NÁZEV LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU Zynteglo 1,2–20×10 6 buněk/ml infuzní disperze 2. KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ 2.1. OBECNÝ POPIS Přípravek Zynteglo (betibeglogenum autotemcelum) jsou geneticky modifikované autologní buňky obohacené o CD34 + populaci, která obsahuje hematopoetické kmenové buňky (HSC) transdukované lentivirovým vektorem (LVV) kódujícím β A-T87Q -globinový gen. 2.2. KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ Konečný přípravek se skládá z jednoho nebo více infuzních vaků, které obsahují disperzi 1,2– 20×10 6 buněk/ml suspendovaných v kryoprezervačním roztoku. Jeden infuzní vak obsahuje přibližně 20 ml přípravku Zynteglo. Kvantitativní informace týkající se síly, CD34 + buněk a dávky pro léčivý přípravek jsou uvedeny v informačním listu šarže. Informační list šarže je vložen dovnitř víka kryopřepravky, která slouží pro přepravu přípravku Zynteglo. Pomocná látka se známým účinkem Jedna dávka obsahuje 391 – 1 564 mg sodíku. Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1. 3. LÉKOVÁ FORMA Infuzní disperze. Čirá až mírně zakalená, bezbarvá až žlutá nebo růžová disperze. 4. KLINICKÉ ÚDAJE 4.1. TERAPEUTICKÉ INDIKACE Přípravek Zynteglo je indikován k léčbě pacientů ve věku 12 let a starších s β-talasemií závislou na transfuzi (TDT), kteří nemají β 0 /β 0 genotyp, u nichž je vhodná transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSC), ale není k dispozici dárce HSC s odpovídajícím lidským leukocytárním antigenem (HLA) (viz bod 4.4 a bod 5.1). 4.2. D Přečtěte si celý dokument
Léčivý přípravek již není registrován 1 PŘÍLOHA I SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU Léčivý přípravek již není registrován 2 Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky. Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8. 1. NÁZEV LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU Zynteglo 1,2–20×10 6 buněk/ml infuzní disperze 2. KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ 2.1. OBECNÝ POPIS Přípravek Zynteglo (betibeglogenum autotemcelum) jsou geneticky modifikované autologní buňky obohacené o CD34 + populaci, která obsahuje hematopoetické kmenové buňky (HSC) transdukované lentivirovým vektorem (LVV) kódujícím β A-T87Q -globinový gen. 2.2. KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ Konečný přípravek se skládá z jednoho nebo více infuzních vaků, které obsahují disperzi 1,2– 20×10 6 buněk/ml suspendovaných v kryoprezervačním roztoku. Jeden infuzní vak obsahuje přibližně 20 ml přípravku Zynteglo. Kvantitativní informace týkající se síly, CD34 + buněk a dávky pro léčivý přípravek jsou uvedeny v informačním listu šarže. Informační list šarže je vložen dovnitř víka kryopřepravky, která slouží pro přepravu přípravku Zynteglo. Pomocná látka se známým účinkem Jedna dávka obsahuje 391 – 1 564 mg sodíku. Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1. 3. LÉKOVÁ FORMA Infuzní disperze. Čirá až mírně zakalená, bezbarvá až žlutá nebo růžová disperze. 4. KLINICKÉ ÚDAJE 4.1. TERAPEUTICKÉ INDIKACE Přípravek Zynteglo je indikován k léčbě pacientů ve věku 12 let a starších s β-talasemií závislou na transfuzi (TDT), kteří nemají β 0 /β 0 genotyp, u nichž je vhodná transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSC), ale není k dispozici dárce HSC s odpovídajícím lidským leukocytárním antigenem (HLA) (viz bod 4.4 a bod 5.1). 4.2. D Přečtěte si celý dokument