Vimizim

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

Koupit nyní

Aktivní složka:
recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase
Dostupné s:
BioMarin International Limited
ATC kód:
A16AB12
INN (Mezinárodní Name):
elosulfase alfa
Terapeutické skupiny:
Jiné zažívací trakt a produkty metabolismu,
Terapeutické oblasti:
Mukopolysacharidóza IV
Terapeutické indikace:
Vimizim je indikován pro léčbu mucopolysaccharidosis, zadejte IVA (Morquio A syndrom, MPS IVA) u pacientů všech věkových kategorií.
Přehled produktů:
Revision: 12
Stav Autorizace:
Autorizovaný
Registrační číslo:
EMEA/H/C/002779
Datum autorizace:
2014-04-27
EMEA kód:
EMEA/H/C/002779

Dokumenty v jiných jazycích

Informace pro uživatele Informace pro uživatele
bulharština 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
bulharština 08-02-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
bulharština 26-06-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
španělština 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
španělština 08-02-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
španělština 26-06-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
dánština 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
dánština 08-02-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
dánština 26-06-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
němčina 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
němčina 08-02-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
němčina 26-06-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
estonština 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
estonština 08-02-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
estonština 26-06-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
řečtina 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
řečtina 08-02-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
řečtina 26-06-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
angličtina 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
angličtina 08-02-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
angličtina 26-06-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
francouzština 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
francouzština 08-02-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
francouzština 26-06-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
italština 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
italština 08-02-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
italština 26-06-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
lotyština 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
lotyština 08-02-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
lotyština 26-06-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
litevština 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
litevština 08-02-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
litevština 26-06-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maďarština 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maďarština 08-02-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maďarština 26-06-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maltština 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maltština 08-02-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maltština 26-06-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
nizozemština 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
nizozemština 08-02-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
nizozemština 26-06-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
polština 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
polština 08-02-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
polština 26-06-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
portugalština 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
portugalština 08-02-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
portugalština 26-06-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
rumunština 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
rumunština 08-02-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
rumunština 26-06-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovenština 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovenština 08-02-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovenština 26-06-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovinština 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovinština 08-02-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovinština 26-06-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
finština 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
finština 08-02-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
finština 26-06-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
švédština 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
švédština 08-02-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
švédština 26-06-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
norština 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
norština 08-02-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
islandština 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
islandština 08-02-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
chorvatština 08-02-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
chorvatština 08-02-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
chorvatština 26-06-2014

Přečtěte si celý dokument

B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE

Příbalová informace: informace pro uživatele

Vimizim 1 mg/ml, koncentrát pro infuzní roztok

elosulfasum alfa

Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o

bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak

hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek užívat,

protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře.

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři. Stejně

postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové

informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci

Co je přípravek Vimizim a k čemu se používá

Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Vimizim používat

Jak se přípravek Vimizim používá

Možné nežádoucí účinky

Jak přípravek Vimizim uchovávat

Obsah balení a další informace

1.

Co je přípravek Vimizim a k čemu se používá

Přípravek Vimizim obsahuje enzym, který se nazývá elosulfasa alfa, jenž patří do skupiny léků

známých jako substituční enzymové terapie. Používá se k léčbě dospělých a dětí s

mukopolysacharidózou typu IVA (onemocnění MPS IVA, rovněž známé jako syndrom Morquio A).

Lidem s chorobou MPS IVA buď zcela chybí, nebo nemají dostatek N-acetylgalaktosamin-6-

sulfatázy, enzymu, který v těle rozkládá určité látky, jako je například keratansulfát, které se v těle

nacházejí v mnoha tkáních, včetně chrupavky a kostí. V důsledku toho se tyto látky nerozkládají a tělo

je nezpracovává tak, jak by mělo. Hromadí se v tkáních v těle, narušují jejich normální fungování a

vyvolávají příznaky MPS IVA, jako jsou obtíže při chůzi, problémy s dýcháním, malý vzrůst a ztráta

sluchu.

Jak přípravek Vimizim působí

Tento přípravek nahrazuje přirozený enzym N-acetylgalaktosamin-6-sulfatázu, který u pacientů s

onemocněním MPS IVA chybí. Bylo prokázáno, že léčba zlepšuje chůzi a snižuje hladinu

keratansulfátu v těle. Tento přípravek může zlepšovat příznaky MPS IVA.

2.

Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Vimizim používat

Nepoužívejte přípravek Vimizim

jestliže u Vás došlo k život ohrožující alergické reakci na elosulfasu alfa nebo na kteroukoli další

složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6).

Upozornění a opatření

Jestliže jste léčen(a) přípravkem Vimizim, mohou se u Vás vyskytnout reakce na infuzi. Reakce na

infuzi je jakýkoli nežádoucí účinek, včetně alergické reakce, který se vyskytne během infuze nebo

během dne následujícího po infuzi (viz bod 4). Pokud se u Vás takováto reakce vyskytne,

měl(a)

byste okamžitě kontaktovat svého lékaře.

Jestliže máte během infuze alergickou reakci, může Váš lékař infuzi zpomalit nebo zastavit. Lékař

Vám může rovněž podat další léky ke zvládnutí jakékoliv alergické reakce (např. antihistaminika

a/nebo kortikosteroidy).

Jestliže se u Vás objeví bolest zad, pocit necitlivosti v pažích anebo dolních končetinách nebo

ztráta kontroly nad močí nebo stolicí,

měl(a) byste okamžitě kontaktovat svého lékaře

Tyto

problémy mohou souviset s onemocněním a mohou být vyvolány tlakem na míchu.

Další léčivé přípravky a přípravek Vimizim

Informujte svého lékaře o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době užíval(a) nebo které

možná budete užívat.

Těhotenství, kojení a plodnost

Přípravek Vimizim byste neměla během těhotenství dostávat, pokud to není nezbytně nutné. Není

známo, zda dochází k vylučování přípravku Vimizim do mateřského mléka. Proberte se svým lékařem,

zda jsou přínosy používání přípravku Vimizim větší než potenciální riziko pro novorozence při kojení.

Není známo, zda má přípravek Vimizim vliv na plodnost u člověka. U zvířat nebyl pozorován žádný

vliv na plodnost.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

U některých pacientů byly během infuze přípravku Vimizim hlášeny závratě. Řekněte svému lékaři,

pokud budete po infuzi pociťovat závratě, zejména před řízením dopravních prostředků nebo obsluhou

jakýchkoli strojů, kdy mohou být závratě nebezpečné.

Přípravek Vimizim

obsahuje sodík a sorbitol (E420)

Tento léčivý přípravek obsahuje 8 mg sodíku (hlavní složka kuchyňské soli) v jedné 5 ml injekční

lahvičce. To odpovídá 0,4 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou pro

dospělého.

Tento léčivý přípravek obsahuje 100 mg sorbitolu v jedné 5 ml injekční lahvičce, což odpovídá

40 mg/kg.

Sorbitol je zdrojem fruktózy. Pokud máte (nebo Vaše dítě má) vrozenou nesnášenlivost fruktózy, což

je vzácné genetické onemocnění, nesmí Vám (nebo Vašemu dítěti) být tento přípravek podán, pokud

to nebylo probráno s Vaším lékařem. Pacienti s vrozenou nesnášenlivostí fruktózy nejsou schopni

rozložit fruktózu, což může způsobit závažné nežádoucí účinky.

Informujte lékaře před zahájením léčby tímto přípravkem, pokud máte (nebo Vaše dítě má) vrozenou

nesnášenlivost fruktózy nebo pokud Vaše dítě nemůže jíst sladké potraviny nebo pít sladké nápoje,

protože to způsobuje pocit na zvracení, zvracení nebo nepříjemné pocity jako nadýmání, žaludeční

křeče nebo průjem.

3.

Jak se přípravek Vimizim používá

Váš lékař nebo zdravotní sestra Vám přípravek Vimizim podají infuzí do žíly.

Před podáním se tento přípravek musí naředit. Váš lékař nebo zdravotní sestra Vám před léčbou podají

určité léky, aby se zmírnily alergické reakce, a rovněž můžete dostat léky napomáhající potlačení

horečky.

Dávka

Dávka, kterou dostáváte, závisí na Vaší tělesné hmotnosti. Doporučený dávkovací režim pro dospělé i

pro děti je 2 mg/kg tělesné hmotnosti s podáváním jednou týdně infuzí (kapačkou) do žíly (nitrožilní

infuzí). Každá infuze bude podávána přibližně po dobu 4 hodin. Léčbu přípravkem Vimizim je možno

začít v co nejnižším věku a je určena k dlouhodobému používání.

Máte-li jakékoli další otázky týkající se používání tohoto přípravku, zeptejte se svého lékaře nebo

zdravotní sestry.

4.

Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí

vyskytnout u každého.

Nežádoucí účinky byly pozorovány hlavně během podávání přípravku pacientům nebo krátce poté

(„reakce na infuzi“). Nejzávažnějšími nežádoucími účinky byly závažné alergické reakce (pozorovány

méně často – mohou postihnout až 1 ze 100 pacientů) a mírné až středně těžké zvracení (pozorováno

velmi často – může postihnout více než 1 z 10 pacientů). Mezi příznaky alergické reakce patří

vyrážka, svědění nebo kopřivka na kůži (pozorováno často – může postihnout až 1 z 10 pacientů).

Pokud se u Vás vyskytnou jakékoli potíže s polykáním, mluvením, závažná dušnost nebo sípání,

otok obličeje nebo rtů, závrať nebo slabý puls, může se jednat o příznaky závažné alergické

reakce; v takovém případě to okamžitě sdělte svému lékaři

. Podle závažnosti nežádoucího účinku

může Váš lékař zpomalit nebo dočasně přerušit infuzi a/nebo Vám podá další léky ke snížení dopadů

závažné alergické reakce (např. antihistaminika a/nebo kortikosteroidy) nebo ke snížení horečky

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

PŘÍLOHA I

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU

Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o

bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky.

Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.

1.

NÁZEV PŘÍPRAVKU

Vimizim 1 mg/ml, koncentrát pro infuzní roztok

2.

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

Jeden ml roztoku obsahuje elosulfasum alfa* 1 mg. Jedna 5ml injekční lahvička obsahuje elosulfasum

alfa 5 mg.

*Elosulfasa alfa je rekombinantní formou lidské N-acetylgalaktosamin-6-sulfatázy (rhGALNS) a

vytváří se rekombinantní technologií DNA s použitím buněčné kultury z vaječníků křečíků čínských.

Pomocné látky se známým účinkem:

Jedna 5ml injekční lahvička obsahuje 8 mg sodíku a 100 mg sorbitolu (E420).

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

3.

LÉKOVÁ FORMA

Koncentrát pro infuzní roztok (sterilní koncentrát).

Čirý až mírně opalescentni a bezbarvý až světle žlutý roztok.

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1

Terapeutické indikace

Vimizim je indikován k léčbě mukopolysacharidózy typu IVA (syndrom Morquio A, MPS IVA) u

pacientů jakéhokoli věku.

4.2

Dávkování a způsob podání

Léčba se musí uskutečnit pod dohledem lékaře se zkušenostmi v oblasti péče o pacienty s MPS IVA

nebo s jinými dědičnými metabolickými chorobami. Podávání přípravku Vimizim má provádět

odpovídajícím způsobem proškolený zdravotnický pracovník, který je schopen zvládat situace

vyžadující naléhavou zdravotní péči. U pacientů, kteří dobře snášejí infúze přípravku, lze zvážit

podávání doma pod dohledem náležitě zaškoleného zdravotníka.

Dávkování

Doporučená dávka elosulfasy alfa je 2 mg/kg tělesné hmotnosti podávaná jednou týdně. Celkový

objem infuze se podává přibližně po dobu 4 hodin (viz tabulka 1).

Z důvodu možných hypersenzitivních reakcí na elosulfasu alfa mají pacienti dostat antihistaminika s

antipyretiky nebo bez nich přibližně 30 až 60 minut před zahájením infuze (viz bod 4.4).

Zvláštní populace

Starší pacienti (≥ 65 let věku)

Bezpečnost a účinnost přípravku Vimizim u pacientů starších 65 let nebyla dosud stanovena a u těchto

pacientů nelze doporučit žádný alternativní režim léčby. Není známo, zda starší pacienti reagují jinak

než mladší pacienti.

Pediatrická populace

Dávkování u pediatrické populace je stejné jako u dospělých. V současnosti dostupné údaje jsou

popsány v bodě 4.8 a 5.1.

Způsob podání

Pouze k nitrožilní infuzi.

Pacienti s tělesnou hmotností méně než 25 kg mají dostat celkový objem 100 ml. Pokud je přípravek

rozředěn ve 100 ml, má být počáteční rychlost infuze 3 ml/h. Rychlost infuze lze zvyšovat v závislosti

na snášenlivosti každých 15 minut následujícím způsobem: první zvýšení rychlosti na 6 ml/h, poté

zvyšování rychlosti každých 15 minut v přírůstcích po 6 ml/h, dokud nebude dosaženo maximální

rychlosti 36 ml/h.

Pacienti s tělesnou hmotností 25 kg a více mají dostat celkový objem 250 ml. Pokud je přípravek

rozředěn v 250 ml, má být počáteční rychlost infuze 6 ml/h. Rychlost infuze lze zvyšovat v závislosti

na snášenlivosti každých 15 minut následujícím způsobem: první zvýšení rychlosti na 12 ml/h, poté

zvyšování rychlosti každých 15 minut v přírůstcích po 12 ml/h, dokud nebude dosaženo maximální

rychlosti 72 ml/h.

Tabulka 1: Doporučované objemy a rychlosti infuze

*

Hmotnost

pacienta

(kg)

Celkový

objem

infuze

(ml)

Krok 1

Počáteční

rychlost

infuze 0–

15 minut

(ml/h)

Krok 2

15–30

minut

(ml/h)

Krok 3

30–45

minut

(ml/h)

Krok 4

45–60

minut

(ml/h)

Krok 5

60–75

minut

(ml/h)

Krok 6

75–90

minut

(ml/h)

Krok 7

90 a více

minut

(ml/h)

< 25

≥ 25

Rychlost infuze lze zvyšovat v závislosti na tom, jak je pacientem snášena.

Návod k naředění tohoto léčivého přípravku před jeho podáním je uveden v bodě 6.6.

4.3

Kontraindikace

Život ohrožující hypersenzitivita (anafylaktická reakce) na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou

látku uvedenou v bodě 6.1 (viz bod 4.4).

4.4

Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Anafylaxe a závažné alergické reakce

V klinických studiích byla hlášena anafylaxe a závažné alergické reakce. Z tohoto důvodu musí být při

podávání elosulfasy alfa pohotově k dispozici vhodná lékařská péče. Pokud se tyto reakce objeví,

okamžitě infuzi zastavte a zahajte odpovídající léčbu. Je nutno postupovat dle současných lékařských

standardů pro akutní léčbu. U pacientů, u nichž se během infuze vyskytly alergické reakce, je třeba při

opětovném podání zvláštní opatrnosti.

Reakce na infuzi

Reakce na infuzi byly v klinických studiích nejčastěji pozorovanými nežádoucími účinky. Reakce na

infuzi mohou zahrnovat alergické reakce

.

Pacienti mají před infuzí dostat antihistaminika s

antipyretiky nebo bez nich (viz bod 4.2). Zvládání reakcí na infuzi se má zakládat na závažnosti reakce

a má zahrnovat zpomalení nebo dočasné přerušení infuze a/nebo podání dalších antihistaminik,

antipyretik a/nebo kortikosteroidů. Pokud se objeví závažné reakce na infuzi, okamžitě infuzi zastavte

a zahajte odpovídající léčbu. Opětovné podání po závažné reakci se má provádět opatrně a za

bedlivého sledování ošetřujícím lékařem.

Komprese míchy / krční míchy

V klinických studiích byla pozorována spinální/cervikální komprese míchy (SCC) jak u pacientů, jimž

byl podáván přípravek Vimizim, tak u pacientů, jimž bylo podáváno placebo. U pacientů mají být

sledovány známky a příznaky komprese míchy (včetně bolesti zad, parézy končetin pod úrovní

komprese, močové inkontinence a inkontinence stolice) a má jim být poskytnuta odpovídající klinická

péče.

Dieta s omezeným příjmem sodíku

Tento léčivý přípravek obsahuje 8 mg sodíku v jedné injekční lahvičce, což odpovídá 0,4 %

doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou podle WHO pro dospělého, který činí 2 g

sodíku, a je podáván v infuzním roztoku chloridu sodného o koncentraci 9 mg/ml (0,9%) (viz bod 6.6).

Sorbitol (E420)

Tento léčivý přípravek obsahuje 100 mg sorbitolu v jedné injekční lahvičce, což odpovídá 40 mg/kg.

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2014. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/109796/2014

EMEA/H/C/002779

Souhrn zprávy EPAR určený pro veřejnost

Vimizim

elosulfasum alfa

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment

Report, EPAR) pro přípravek Vimizim. Objasňuje, jakým způsobem agentura vyhodnotila tento

přípravek, aby mohla doporučit vydání rozhodnutí o registraci přípravku v EU a podmínky jeho

používání. Účelem tohoto dokumentu není poskytnout praktické rady o tom, jak přípravek Vimizim

používat.

Pokud jde o praktické informace o používání přípravku Vimizim, pacienti by si měli přečíst příbalovou

informaci nebo se obrátit na svého lékaře či lékárníka.

Co je Vimizim a k čemu se používá?

Vimizim je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku elosulfasa alfa. Používá se k léčbě pacientů

s mukopolysacharidózou typu IVA (MPS IVA, známou také jako syndrom Morquio A). Onemocnění je

způsobeno absencí enzymu zvaného N-acetylgalaktosamin-6-sulfatáza, který je v těle nutný

k odbourávání látek zvaných glykosaminoglykany (GAG). Jestliže enzym není přítomen nebo je

přítomen pouze ve velmi malém množství, nemohou být GAG odbourávány a ukládají se v kostech

a orgánech. To způsobuje příznaky onemocnění, z nichž jsou nejvýraznější krátké kosti, obtížný pohyb

a dýchání, oční zákal a ztráta sluchu.

Jelikož počet pacientů s MPS IVA je nízký, toto onemocnění se považuje za zřídka se vyskytující

a přípravek Vimizim byl dne 24. července 2009 označen jako „léčivý přípravek pro vzácná

onemocnění“.

Jak se přípravek Vimizim používá?

Léčba přípravkem Vimizim by měla probíhat pod dohledem lékaře se zkušenostmi v oblasti péče

o pacienty s MPS IVA nebo podobnými onemocněními. Výdej tohoto léčivého přípravku je vázán na

lékařský předpis a přípravek by měl podávat zdravotnický pracovník, který je proškolený odpovídajícím

způsobem.

Vimizim

EMA/109796/2014

strana 2/3

Vimizim je dostupný jako koncentrát pro přípravu infuzního roztoku (kapání do žíly). Doporučená

dávka přípravku je 2 mg/kg tělesné hmotnosti podávaná jednou týdně. Infuze by měla být podávána

přibližně po dobu 4 hodin. Před podáním přípravku Vimizim by pacientům měl být podán léčivý

přípravek pro prevenci alergické reakce na přípravek Vimizim. Pacientům je možné podat také léčivý

přípravek pro prevenci horečky.

Jak přípravek Vimizim působí?

Přípravek Vimizim je enzymová substituční terapie. V rámci enzymové substituční terapie jsou

pacientům podávány enzymy, které jim chybějí. Léčivá látka v přípravku Vimizim, elosulfasa alfa, je

kopií lidského enzymu N-acetylgalaktosamin-6-sulfatázy. Náhradní enzym pomáhá odbourávat

glykosaminoglykany a zabraňuje jejich zabudovávání do buněk, čímž zlepšuje symptomy MPS IVA.

Elosulfasa alfa se vyrábí postupem zvaným „technologie rekombinantní DNA“: je vytvářena buňkami,

do nichž byl vložen gen (DNA), díky němuž jsou schopny produkovat tento enzym.

Jaké přínosy přípravku Vimizim byly prokázány v průběhu studií?

Přípravek Vimizim byl zkoumán v jedné hlavní studii, která zahrnovala 176 pacientů s MPS IVA a která

srovnávala přípravek Vimizim s placebem (léčbou neúčinným přípravkem). Hlavním měřítkem účinnosti

byla změna vzdálenosti, kterou byli pacienti schopni ujít za šest minut, hodnocená po 6 měsících léčby.

Před léčbou byli pacienti schopni za dobu šesti minut ujít průměrně o něco více než 200 metrů. Po

6 měsících léčby byli pacienti léčení doporučenou dávkou přípravku Vimizim schopni ujít za šest minut

v průměru o 37 m více v porovnání s nárůstem o 14 metrů u pacientů, kteří dostávali placebo.

Výsledky studie také naznačují, že léčivý přípravek by mohl zlepšovat dýchání pacientů i jejich chůzi do

schodů a u dětí také růst.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Vimizim?

Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Vimizim (které mohou postihnout více než 1 osobu z 10)

jsou reakce související s infuzí, včetně bolesti hlavy, nauzey (nevolnosti), zvracení, horečky, pocitu

mrazení a bolesti břicha (bolesti v oblasti žaludku). Tyto účinky jsou obvykle mírné až středně závažné

a jsou častější během prvních 12 týdnů léčby. Mezi závažné, ale méně časté reakce spojené s infuzemi

patří anafylaxe (závažná alergická reakce). Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených v souvislosti

s přípravkem Vimizim je uveden v příbalové informaci.

Přípravek Vimizim se nesmí užívat u pacientů, u kterých došlo k život ohrožující alergické reakci na

elosulfasu alfa nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku.

Na základě čeho byl přípravek Vimizim schválen?

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury rozhodl, že přínosy přípravku Vimizim převyšují

jeho rizika, a proto doporučil, aby byl schválen k použití v EU. Výbor CHMP dospěl k závěru, že po

6 měsících léčby bylo prokázáno, že přípravek Vimizim je účinný při zvyšování vzdálenosti, kterou jsou

pacienti schopni ujít za šest minut, a toto zlepšení bylo provázeno dalšími přínosnými účinky, včetně

zlepšené schopnosti provádět každodenní činnosti. Výbor dospěl také k názoru, že bezpečnostní profil

přípravku Vimizim se zdá být zvladatelný a že závažné nežádoucí účinky nejsou časté, je nicméně

nutné dále shromažďovat dlouhodobé údaje týkající se bezpečnosti.

Vimizim

EMA/109796/2014

strana 3/3

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného

používání přípravku Vimizim?

K zajištění co nejbezpečnějšího používání přípravku Vimizim byl vypracován plán řízení rizik. Na

základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Vimizim

zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli dodržovat zdravotničtí

pracovníci i pacienti.

Výrobce přípravku Vimizim navíc zajistí, aby zdravotnickým pracovníkům, u kterých se očekává, že

budou léčivý přípravek předepisovat či používat, byl poskytnut vzdělávací materiál informující je o

způsobu použití léčivého přípravku a o riziku závažných alergických reakcí. Společnost také zřídí registr

pro hodnocení dlouhodobých přínosů a rizik přípravku Vimizim.

Další informace jsou uvedeny ve shrnutí plánu řízení rizik

Další informace o přípravku Vimizim

Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Vimizim platné v celé Evropské unii dne

28. dubna 2014.

Plné znění zprávy EPAR a shrnutí plánu řízení rizik pro přípravek Vimizim je k dispozici na

internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European

public assessment reports. Další informace o léčbě přípravkem Vimizim naleznete v příbalové informaci

(rovněž součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.

Shrnutí stanoviska k přípravku Vimizim vydaného Výborem pro léčivé přípravky pro vzácná

onemocnění je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Tento souhrn byl naposledy aktualizován v 04-2014.

Přečtěte si celý dokument

Podobné produkty

Vyhledávejte upozornění související s tímto produktem

Zobrazit historii dokumentů

Sdílejte tyto informace