Replagal

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

Koupit nyní

Aktivní složka:
agalsidáza alfa
Dostupné s:
Takeda Pharmaceuticals International AG Ireland Branch
ATC kód:
A16AB03
INN (Mezinárodní Name):
agalsidase alfa
Terapeutické skupiny:
Jiné zažívací trakt a produkty metabolismu,
Terapeutické oblasti:
Fabryho choroba
Terapeutické indikace:
Replagal je indikován k dlouhodobé substituční enzymové terapii pacientů s potvrzenou diagnózou Fabryho nemoci (deficience α-galaktosidázy A).
Přehled produktů:
Revision: 28
Stav Autorizace:
Autorizovaný
Registrační číslo:
EMEA/H/C/000369
Datum autorizace:
2001-08-03
EMEA kód:
EMEA/H/C/000369

Dokumenty v jiných jazycích

Informace pro uživatele Informace pro uživatele
bulharština 20-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
bulharština 20-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
bulharština 29-07-2015
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
španělština 20-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
španělština 20-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
španělština 29-07-2015
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
dánština 20-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
dánština 20-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
dánština 29-07-2015
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
němčina 20-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
němčina 20-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
němčina 29-07-2015
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
estonština 20-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
estonština 20-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
estonština 29-07-2015
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
řečtina 20-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
řečtina 20-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
řečtina 29-07-2015
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
angličtina 15-09-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
angličtina 15-09-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
angličtina 29-07-2015
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
francouzština 20-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
francouzština 20-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
francouzština 29-07-2015
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
italština 20-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
italština 20-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
italština 29-07-2015
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
lotyština 20-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
lotyština 20-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
lotyština 29-07-2015
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
litevština 20-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
litevština 20-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
litevština 29-07-2015
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maďarština 20-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maďarština 20-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maďarština 29-07-2015
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maltština 20-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maltština 20-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maltština 29-07-2015
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
nizozemština 20-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
nizozemština 20-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
nizozemština 29-07-2015
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
polština 20-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
polština 20-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
polština 29-07-2015
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
portugalština 20-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
portugalština 20-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
portugalština 29-07-2015
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
rumunština 20-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
rumunština 20-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
rumunština 29-07-2015
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovenština 20-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovenština 20-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovenština 29-07-2015
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovinština 20-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovinština 20-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovinština 29-07-2015
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
finština 20-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
finština 20-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
finština 29-07-2015
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
švédština 20-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
švédština 20-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
švédština 29-07-2015
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
norština 20-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
norština 20-09-2022
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
islandština 20-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
islandština 20-09-2022
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
chorvatština 20-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
chorvatština 20-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
chorvatština 29-07-2015

Přečtěte si celý dokument

B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE

Příbalová informace: informace pro uživatele

Replagal 1 mg/ml koncentrát pro infuzní roztok

agalsidasa alfa

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek užívat,

protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka.

Tento přípravek byl předepsán výhradně Vám. Nedávejte jej žádné další osobě. Mohl by jí

ublížit, a to i tehdy, má-li stejné známky onemocnění jako Vy.

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo

lékárníkovi. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny

v této příbalové informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci

Co je Replagal a k čemu se používá

Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám bude podán přípravek Replagal

Jak se přípravek Replagal podává

Možné nežádoucí účinky

Jak Replagal uchovávat

Obsah balení a další informace

1.

Co je Replagal a k čemu se používá

Léčivou látkou přípravku Replagal je agalsidasa alfa (1 mg/ml). Agalsidasa alfa je forma lidského

enzymu

-galaktosidasy. Vyrábí se aktivací genu pro

-galaktosidasu A v buňkách. Tento enzym se

pak z buněk uvolní a zpracuje se na sterilní koncentrát pro přípravu infuzního roztoku.

Replagal se používá k léčbě dospělých pacientů a také dospívajících a dětí od 7 let s potvrzenou

diagnózou Fabryho nemoci. Slouží k dlouhodobé enzymatické substituční léčbě, když hladina enzymu

v těle chybí nebo je nižší než normální, jak je tomu u Fabryho nemoci.

Po 6 měsících léčby snižoval přípravek Replagal významně bolesti u pacientů při srovnání s pacienty

léčenými placebem (náhražka). Přípravek Replagal snižoval velikost levé komory u léčených pacientů

ve srovnání s pacienty, kteří byli léčeni placebem. Tyto výsledky naznačují, že se příznaky

onemocnění zlepšují nebo se choroba stabilizuje.

2.

Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám bude podán přípravek Replagal

Přípravek Replagal Vám nesmí být podán

Jestliže jste alergický(á) na agalsidasu alfa nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku

(uvedenou v bodě 6).

Upozornění a opatření

Před použitím přípravku Replagal se poraďte se svým lékařem nebo lékárníkem.

Jestliže zaznamenáte kterýkoli z dále uvedených účinků během infuze nebo po ní, okamžitě informujte

svého lékaře:

vysoká horečka, třesavka, pocení, zrychlený puls,

zvracení,

pocit na omdlení,

kopřivka,

otok rukou, nohou, kotníků, obličeje, rtů, v dutině ústní nebo hrdla, které mohou způsobit

obtížné polykání nebo dýchání.

Lékař může infuzi dočasně přerušit (na 5 až 10 minut), dokud příznaky nevymizí, a potom v ní

pokračovat.

Lékař také může ke zvládnutí uvedených příznaků nasadit jiné léky (antihistaminika nebo

kortikosteroidy). Přesto však můžete většinu času Replagal užívat, dokonce i tehdy, jestliže se tyto

příznaky objeví.

Jestliže u Vás dojde k závažné alergické (anafylaktického typu) reakci, podání přípravku Replagal

bude okamžitě přerušeno a lékař bude muset nasadit patřičnou léčbu.

Pokud při léčbě přípravkem Replagal začne vaše tělo vytvářet protilátky, nezastaví to působení

přípravku Replagal a protilátky časem mohou vymizet.

Pokud máte pokročilé onemocnění ledvin, můžete zjistit, že léčba přípravkem Replagal má omezené

účinky na Vaše ledviny. Před použitím přípravku Replagal se poraďte se svým lékařem nebo

lékárníkem.

Děti

Zkušenost u dětí ve věku 0–6 let je omezená, a proto není možné pro tuto věkovou skupinu doporučit

žádnou dávku.

Další léčivé přípravky a přípravek Replagal

Informujte svého lékaře nebo lékárníka o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době

užíval(a) nebo které možná budete užívat.

Informujte svého lékaře, pokud užíváte jakékoliv léky obsahující chlorochin, amiodaron, benochin

nebo gentamicin. Existuje teoretické riziko snížené aktivity agalsidasy alfa.

Těhotenství a kojení

Velmi omezené klinické údaje o podání Replagalu těhotným ženám neprokázaly žádné nežádoucí

účinky na matku a novorozence.

Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte

se se svým lékařem nebo lékárníkem dříve, než začnete tento přípravek užívat.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Při léčbě přípravkem Replagal můžete řídit motorová vozidla a obsluhovat stroje.

Přípravek Replagal obsahuje sodík

Tento léčivý přípravek obsahuje 14,2 mg sodíku (hlavní složka kuchyňské soli) v jedné injekční

lahvičce, což odpovídá 0,7 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou pro

dospělého.

Vedení záznamů

Aby se zlepšila sledovatelnost biologických léčivých přípravků, má se přehledně zaznamenat název

podaného přípravku a číslo šarže zdravotnickým pracovníkem. Promluvte si se zdravotnickým

pracovníkem, pokud si nejste jistý(á).

3.

Jak se přípravek Replagal podává

Tento lék má aplikovat nebo má na aplikaci dohlížet odpovídajícím způsobem vyškolený personál,

který také vypočítá dávku, která Vám bude podána. Přípravek Replagal si můžete podávat sami (buď

přímo Vy nebo Váš pečovatel), pokud zůstanete pod dohledem lékaře, po odpovídajícím proškolení

ošetřujícím lékařem a/nebo zdravotní sestrou. Samopodávání musí být prováděno za přítomnosti

odpovědného dospělého.

Doporučená dávka přípravku je infuze 0,2 mg na každý kg Vaší tělesné hmotnosti. To odpovídá

zhruba 14 mg či 4 injekčním lahvičkám přípravku Replagal (skleněné lahvičky) pro průměrně velkého

jedince (70 kg).

Použití u dětí a dospívajících

Pro děti a dospívající ve věku 7–18 let se může použít dávka 0,2 mg/kg každý druhý týden.

U dětí a dospívajících je větší pravděpodobnost vzniku reakce související s infuzí než u dospělých.

Informujte svého lékaře, pokud se u Vás během infuze vyskytnou jakékoliv nežádoucí účinky.

Způsob podání

Replagal se před použitím naředí roztokem chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %). Po naředění se podává

do žíly, obvykle na paži.

Infuze se podá každé dva týdny.

Při každém ošetření Vám bude Replagal podáván do žíly po dobu 40 minut. Dozor nad ošetřením bude

mít lékař specializovaný na léčbu Fabryho nemoci.

Při samopodávání se nesmí měnit stanovená dávka a rychlost infuze bez souhlasu ošetřujícího lékaře.

Jestliže jste použil(a) více přípravku Replagal, než jste měl(a)

Pokud si myslíte, že jste použil(a) více přípravku Replagal, než jste měl(a), obraťte se na svého lékaře.

Jestliže jste použil(a) méně přípravku Replagal, než jste měl(a)

Pokud si myslíte, že jste použil(a) méně přípravku Replagal, než jste měl(a), obraťte se na svého

lékaře.

Jestliže jste zapomněl(a) použít přípravek Replagal

Pokud jste vynechal(a) infuzi přípravku Replagal, obraťte se na svého lékaře.

Jestliže jste přestal(a) používat přípravek Replagal

Nepřestávejte používat infuzi přípravku Replagal, aniž byste kontaktoval(a) svého lékaře. Máte-li

jakékoli další otázky týkající se používání tohoto přípravku, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka.

4.

Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky, může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí

vyskytnout u každého.

Pokud se u Vás vyskytnou závažné alergické reakce (anafylaktického typu), bude podávání přípravku

Replagal okamžitě ukončeno a lékař bude muset zahájit odpovídající léčbu.

Většinou jde o mírné až středně závažné reakce. Více než 1 z 10 osob (frekvence „velmi časté“) může

mít reakci během infuze přípravku Replagal nebo po jejím podání (reakce související s infuzí).

K těmto nežádoucím účinkům patří zimnice, bolest hlavy, nevolnost, horečka, únava, nestabilita,

potíže s dýcháním, třes, kašel a zvracení. Některé nežádoucí účinky však mohou být závažné a mohou

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

PŘÍLOHA I

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU

1.

NÁZEV PŘÍPRAVKU

Replagal 1 mg/ml koncentrát pro infuzní roztok.

2.

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

1 ml koncentrátu pro přípravu infuzního roztoku obsahuje 1 mg agalsidasy alfa*.

Jedna injekční lahvička s 3,5 ml koncentrátu obsahuje 3,5 mg agalsidasy alfa.

*agalsidasa alfa je lidská bílkovina α-galaktosidasa A produkovaná linií lidských buněk pomocí

genetického inženýrství.

Pomocná látka se známým účinkem

Tento léčivý přípravek obsahuje 14,2 mg sodíku v jedné injekční lahvičce.

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

3.

LÉKOVÁ FORMA

Koncentrát pro infuzní roztok.

Čirý a bezbarvý roztok.

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1

Terapeutické indikace

Replagal je indikován k dlouhodobé enzymatické substituční terapii u pacientů s potvrzenou

diagnózou Fabryho nemoci (deficience

-galaktosidasy A).

4.2

Dávkování a způsob podání

Léčba přípravkem Replagal má probíhat pod vedením lékaře zkušeného v léčbě pacientů s Fabryho

nemocí nebo jinými dědičnými metabolickými poruchami.

Dávkování

Replagal se podává každý druhý týden v dávce 0,2 mg/kg tělesné hmotnosti intravenózní infuzí po

dobu 40 minut.

Zvláštní populace

Starší pacienti

Dosud nebyly provedeny klinické studie u pacientů starších 65 let. Protože u těchto pacientů nebyla

dosud stanovena bezpečnost a účinnost léčivého přípravku, nelze u nich doporučit žádný dávkovací

režim.

Pacienti s poruchou funkce jater

Nebyly provedeny klinické studie u pacientů s poruchou funkce jater.

Pacienti s poruchou funkce ledvin

U pacientů s poruchou funkce ledvin není nutná úprava dávkování.

Přítomnost rozsáhlého poškození ledvin (eGFR< 60 ml/min) může omezit renální odpověď na

enzymatickou substituční terapii. K dispozici jsou omezené údaje o pacientech na dialýze nebo po

transplantaci ledviny; nedoporučuje se žádná úprava dávky.

Pediatrická populace

Bezpečnost a účinnost přípravku Replagal u dětí ve věku 0–6 let nebyla dosud stanovena.

V současnosti dostupné údaje jsou popsány v bodě 5.1, ale na jejich základě nelze učinit žádná

doporučení ohledně dávkování.

V klinických studiích u dětí ve věku 7–18 let, které dostávaly přípravek Replagal v dávce 0,2 mg/kg

každý druhý týden se nevyskytly žádné neočekávané problémy s bezpečností (viz bod 5.1).

Způsob podání

Návod k naředění tohoto léčivého přípravku před jeho podáním je uveden v bodě 6.6.

Infuzní roztok se aplikuje po dobu 40 minut za použití intravenózního setu se zabudovaným filtrem.

Replagal neaplikujte stejným intravenózním setem společně s jinými látkami.

O domácí infuzi přípravku Replagal a podání pacientem v přítomnosti odpovědného dospělého nebo

podání pečovatelem pacienta (samopodávání) lze uvažovat u pacientů, kteří infuze dobře snášejí.

Rozhodnutí o přechodu pacienta na domácí infuze a/nebo samopodávání musí být učiněno po

vyhodnocení a doporučení ošetřujícím lékařem.

Ošetřující lékař a/nebo zdravotní sestra musí pacientovi a/nebo pečovateli před zahájením

samopodávání poskytnout odpovídající školení. Dávkování a rychlost infuze musí zůstat během

domácího podávání stále stejné a nesmí se měnit bez kontroly zdravotnickým pracovníkem. Ošetřující

lékař musí samopodávání pozorně sledovat.

Pokud se během domácí infuze / samopodávání u pacienta objeví nežádoucí příhody, je zapotřebí

ihned přerušit průběh infuze a vyhledat ošetření zdravotnickým pracovníkem. Další infuze může být

nutné provést v klinickém prostředí.

4.3

Kontraindikace

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1.

4.4

Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Sledovatelnost

Aby se zlepšila sledovatelnost biologických léčivých přípravků, má se přehledně zaznamenat název

podaného přípravku a číslo šarže.

Idiosynkratické reakce související s infuzí

13,7 % dospělých pacientů léčených přípravkem Replagal v klinických hodnoceních mělo

idiosynkratické reakce související s infuzí. U čtyř ze 17 (23,5 %) pediatrických pacientů ve věku

≥ 7 let zařazených do klinických hodnocení se během 4,5letého období léčby (průměrná délka léčby

přibližně 4 roky) vyskytla nejméně jedna reakce související s infuzí. Tři z 8 (37,5 %) pediatrických

pacientů mladších 7 let zaznamenali nejméně jednu reakci související s infuzí během průměrné doby

pozorování 4,2 let. K nejčastějším příznakům patří ztuhlost, bolest hlavy, nausea, pyrexie, zrudnutí a

únava. Závažné reakce související s infuzí byly hlášeny méně často; hlášené příznaky zahrnují pyrexii,

ztuhlost, tachykardii, kopřivku, nauseu/zvracení, angioneurotický edém vyznačující se zúžením hrdla,

stridorem a otokem jazyka. Další symptomy související s infuzí mohou zahrnovat závrať a

hyperhidrózu. Hodnocení srdečních příhod ukázalo, že reakce související s infuzí mohou být spojeny

s hemodynamickým stresem, který může u pacientů, kteří trpí kardiálním onemocněním v souvislosti

s Fabryho nemocí, vyvolat srdeční příhody.

K nástupu reakcím souvisejících s infuzí zpravidla docházelo v průběhu prvních 2–4 měsíců od

zahájení léčby přípravkem Replagal, ačkoliv pozdější nástup (po jednom roce) byl také hlášen. Tyto

účinky se časem snižovaly. V případě, že dojde k mírným či středně závažným akutním reakcím

souvisejícím s infuzí, je třeba neprodleně vyhledat lékařskou pomoc a zahájit příslušná opatření. Infuzi

lze dočasně přerušit (na 5 až 10 minut), dokud příznaky neustoupí, a pak v ní pokračovat. Mírné a

přechodné nežádoucí účinky nemusí vyžadovat léčbu či přerušení infuze. V případech vyžadujících

symptomatickou léčbu lze jako prevenci následných reakcí využít perorální či intravenózní podání

antihistaminik a/nebo kortikosteroidů 1 hodinu až 24 hodin před infuzí.

Hypersenzitivní reakce

Byly hlášeny hypersenzitivní reakce. Při výskytu závažných hypersenzitivních nebo anafylaktických

reakcí by mělo být okamžitě přerušeno podávání přípravku Replagal a zahájena vhodná léčba. Při ní je

nutno zajistit dodržení všech platných lékařských postupů pro akutní léčbu.

Protilátky na protein

Jako u všech proteinových léčiv, i v tomto případě si pacienti mohou vytvořit protilátky na protein.

Nízkotitrová IgG protilátková odezva byla zaznamenána zhruba u 24 % pacientů - mužů léčených

přípravkem Replagal. Na základě omezených údajů bylo zjištěno, že u mužské dětské populace je toto

procento nižší (7 %). Tyto IgG protilátky se začínaly tvořit přibližně po 3-12 měsících léčby. Po 12 až

54 měsících léčby se protilátky stále vyskytovaly u 17 % pacientů léčených přípravkem Replagal,

zatímco u 7 % byl zjištěn rozvoj imunologické tolerance na základě vymizení IgG protilátek

v průběhu času. U zbylých 76 % pacientů se za celou dobu nevytvořily žádné protilátky.

U pediatrických pacientů starších 7 let byly testy na IgG protilátky proti agalsidase alfa pozitivní u 1

ze 16 pacientů. U tohoto pacienta nebylo zjištěno žádné zvýšení incidence nežádoucích příhod.

Z pediatrických pacientů mladších 7 let mělo pozitivní testy na IgG protilátky proti agalsidase alfa

0/7 mužských pacientů. U velmi omezeného počtu pacientů byla v klinických studiích hlášena

hraniční pozitivita protilátek IgE nesouvisející s anafylaxí.

Porucha funkce ledvin

Pokud u pacienta existuje rozsáhlé poškození ledvin, může být renální odezva na enzymatickou

substituční terapii omezena, snad vzhledem k příčinným nezvratným patologickým změnám. V těchto

případech zůstává ztráta renální funkce v předpokládaném rozmezí přirozeného rozvoje choroby.

Sodík

Tento léčivý přípravek obsahuje 14,2 mg sodíku v jedné injekční lahvičce, což odpovídá 0,7 %

doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou podle WHO pro dospělého, který činí 2 g

sodíku.

4.5

Interakce s jinými léčivými přípravky a jiné formy interakce

Replagal se nemá podávat společně s chlorochinem, amiodaronem, benochinem či gentamycinem,

protože tyto látky mohou potenciálně tlumit nitrobuněčnou aktivitu

-galaktosidasy.

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

30 Churchill Place Canary Wharf London E14 5EU United Kingdom

An agency of the European

Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/396624/2015

EMEA/H/C/000369

Souhrn zprávy EPAR určený pro veřejnost

Replagal

agalsidasum alfa

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment

Report, EPAR) pro přípravek Replagal. Objasňuje, jakým způsobem Výbor pro humánní léčivé přípravky

(CHMP) vyhodnotil tento přípravek, aby mohl vypracovat své stanovisko k vydání rozhodnutí

o registraci a doporučení ohledně podmínek používání přípravku Replagal.

Co je Replagal?

Replagal je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku agalsidáza alfa. Je k dispozici ve formě

koncentrátu pro přípravu infuzního roztoku (kapání do žíly).

K čemu se přípravek Replagal používá?

Přípravek Replagal se používá k léčbě pacientů, kteří trpí Fabryho nemocí, což je vzácné dědičné

onemocnění. Pacienti s Fabryho nemocí nemají dostatek enzymu zvaného alfa-galaktosidáza A. Tento

enzym obvykle slouží ke štěpení tukové látky s názvem globotriaosylceramid (Gb3 nebo GL-3). Pokud

tento enzym není v těle přítomen, nemůže dojít ke štěpení Gb3 a tato látka se hromadí v buňkách,

např. v buňkách ledvin.

Osoby trpící Fabryho nemocí mohou vykazovat širokou škálu známek a příznaků, včetně závažných

onemocnění, jako je selhání ledvin, onemocnění srdce nebo mozková příhoda.

Výdej tohoto léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis.

Jak se přípravek Replagal používá?

Přípravek Replagal by měl být podáván pouze lékařem, který má zkušenosti s léčbou Fabryho nemoci

nebo jiných dědičných metabolických onemocnění.

Přípravek Replagal se podává jednou za dva týdny ve formě infuze v dávce 0,2 mg na kilogram tělesné

hmotnosti po dobu 40 minut. Je určen k dlouhodobému užívání.

Replagal

EMA/396624/2015

strana 2/3

Jak přípravek Replagal působí?

Přípravek Replagal představuje enzymatickou substituční léčbu. V rámci této léčby je pacientům

dodáván enzym, který jim chybí. Přípravek Replagal je vyvinut tak, aby nahrazoval lidský enzym alfa-

galaktosidázu A, který osoby trpící Fabryho nemocí postrádají. Léčivá látka v přípravku Replagal,

agalsidáza alfa, je kopií lidského enzymu a vyrábí se metodou označovanou jako „technologie

rekombinantní DNA“: je vytvářena buňkami, do kterých byl vložen gen (DNA), díky němuž jsou schopné

produkovat tento enzym. Substituční enzym napomáhá štěpení Gb3 a zabraňuje jeho hromadění

v buňkách.

Jak byl přípravek Replagal zkoumán?

Přípravek Replagal byl porovnáván s placebem (léčbou neúčinným přípravkem) ve dvou hlavních

studiích, do kterých bylo zařazeno celkem 40 pacientů mužského pohlaví. První studie zkoumala účinky

přípravku Replagal na bolest, přičemž druhá studie hodnotila jeho účinky na hmotnost levé komory

(srdečního svalu), což je ukazatel množství Gb3 v srdečních buňkách. Zkoumány byly také účinky

podávání přípravku jednou týdně oproti jeho podávání jednou za dva týdny. Další studie byla provedena

na 15 pacientkách. Přípravek Replagal byl hodnocen i v dalších studiích, do kterých bylo zařazeno 38

dětí ve věku od 7 let.

Jaký přínos přípravku Replagal byl prokázán v průběhu studií?

Po 6 měsících léčby přípravek Replagal v porovnání s placebem významně snížil bolest pacientů. Léčba

přípravkem Replagal vedla k úbytku hmotnosti levé komory v průměru o 11,5 g, zatímco u pacientů

léčených placebem byl naopak zaznamenán její nárůst o 21,8 g. Účinky přípravku u pacientek byly

srovnatelné s jeho účinky u pacientů a podávání přípravku jednou týdně nemělo žádné výhody oproti

jeho podávání ve standardní dávce. Děti léčené přípravkem Replagal nevykazovaly žádný nečekaný

nárůst hmotnosti srdce a došlo u nich ke snížení hladin Gb3 v krvi.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Replagal?

Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Replagal (zaznamenanými u více než 1 pacienta z 10) jsou

reakce související s podáváním infuze. Patří mezi ně zimnice, bolesti hlavy, nauzea (pocit nevolnosti),

pyrexie (horečka), bolest a nepříjemné pocity, zrudnutí a únava, přičemž tyto nežádoucí účinky jsou

jen zřídka závažného charakteru. Úplný seznam nežádoucích účinků a omezení přípravku Replagal je

uveden v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Replagal schválen?

Výbor CHMP rozhodl, že pro pacienty trpící Fabryho nemocí může být léčba přípravkem Replagal

dlouhodobě klinicky přínosná. Výbor CHMP rozhodl, že přínosy přípravku Replagal převyšují jeho rizika,

a proto doporučil, aby mu bylo uděleno rozhodnutí o registraci.

Přípravek Replagal byl původně registrován „za výjimečných okolností“, neboť vzhledem ke vzácné

povaze onemocnění bylo v době jeho schvalování k dispozici pouze omezené množství informací.

Vzhledem k tomu, že společnost požadované doplňující informace předložila, označení „za výjimečných

okolností“ bylo dne 20. července 2015 odvoláno.

Replagal

EMA/396624/2015

strana 3/3

Další informace o přípravku Replagal

Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Replagal platné v celé Evropské unii dne

3. srpna 2001.

Plné znění zprávy EPAR pro přípravek Replagal je k dispozici na internetových stránkách agentury na

adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Další

informace o léčbě přípravkem Replagal naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR)

nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.

Tento souhrn byl naposledy aktualizován v 06-2015.

Přečtěte si celý dokument

Podobné produkty

Vyhledávejte upozornění související s tímto produktem

Zobrazit historii dokumentů

Sdílejte tyto informace