Pheburane

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

Aktivní složka:
Natrium-fenylbutyrátu
Dostupné s:
Eurocept International B. V.
ATC kód:
A16AX03
INN (Mezinárodní Name):
sodium phenylbutyrate
Terapeutické skupiny:
Různé zažívací trakt a produkty metabolismu
Terapeutické oblasti:
Karbamoyl-Fosfát Syntáza Jsem Deficience Onemocnění
Terapeutické indikace:
Léčba chronické řízení močoviny-poruchy cyklu.
Přehled produktů:
Revision: 9
Stav Autorizace:
Autorizovaný
Registrační číslo:
EMEA/H/C/002500
Datum autorizace:
2013-07-30
EMEA kód:
EMEA/H/C/002500

Dokumenty v jiných jazycích

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - bulharština

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - bulharština

17-08-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - bulharština

08-08-2013

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - španělština

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - španělština

17-08-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - španělština

08-08-2013

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - dánština

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - dánština

17-08-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - dánština

08-08-2013

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - němčina

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - němčina

17-08-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - němčina

08-08-2013

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - estonština

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - estonština

17-08-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - estonština

08-08-2013

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - řečtina

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - řečtina

17-08-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - řečtina

08-08-2013

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - angličtina

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - angličtina

17-08-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - angličtina

08-08-2013

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - francouzština

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - francouzština

17-08-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - francouzština

08-08-2013

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - italština

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - italština

17-08-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - italština

08-08-2013

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - lotyština

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - lotyština

17-08-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - lotyština

08-08-2013

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - litevština

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - litevština

17-08-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - litevština

08-08-2013

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - maďarština

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - maďarština

17-08-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - maďarština

08-08-2013

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - maltština

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - maltština

17-08-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - maltština

08-08-2013

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - nizozemština

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - nizozemština

17-08-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - nizozemština

08-08-2013

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - polština

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - polština

17-08-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - polština

08-08-2013

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - portugalština

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - portugalština

17-08-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - portugalština

08-08-2013

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - rumunština

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - rumunština

17-08-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - rumunština

08-08-2013

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - slovenština

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - slovenština

17-08-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - slovenština

08-08-2013

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - slovinština

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - slovinština

17-08-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - slovinština

08-08-2013

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - finština

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - finština

17-08-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - finština

08-08-2013

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - švédština

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - švédština

17-08-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - švédština

08-08-2013

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - norština

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - norština

17-08-2021

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - islandština

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - islandština

17-08-2021

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - chorvatština

17-08-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - chorvatština

17-08-2021

Přečtěte si celý dokument

B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE

Příbalová informace: informace pro pacienta

PHEBURANE 483 mg/g granule

natrii phenylbutyras

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek užívat,

protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka.

Tento přípravek byl předepsán výhradně Vám. Nedávejte jej žádné další osobě. Mohl by jí

ublížit, a to i tehdy, má-li stejné známky onemocnění jako Vy.

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo

lékárníkovi. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny

v této příbalové informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci

1. Co je přípravek PHEBURANE a k čemu se používá

2. Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek PHEBURANE užívat

3. Jak se přípravek PHEBURANE užívá

4. Možné nežádoucí účinky

5. Jak přípravek PHEBURANE uchovávat

6. Obsah balení a další informace

1.

Co je přípravek PHEBURANE a k čemu se používá

Přípravek PHEBURANE obsahuje léčivou látku natrium-fenylbutyrát, která se používá k léčbě

pacientů všech věkových kategorií s poruchami metabolismu močoviny. Tyto vzácné poruchy vznikají

z důvodu nedostatku určitých jaterních enzymů, které jsou nutné k odstranění odpadního dusíku ve

formě amoniaku.

Dusík je stavebním prvkem proteinů (bílkovin), které jsou podstatnou součástí stravy, kterou jíme. Při

odbourávání proteinů po jídle v těle vzniká odpadní dusík ve formě amoniaku, který se hromadí,

protože tělo jej není schopné vyloučit. Zvýšená hladina amoniaku v krvi (amonemie) je zvláště toxická

pro mozek a v závažných případech vede ke snížení hladiny vědomí a kómatu.

Přípravek PHEBURANE napomáhá tělu odstraňovat odpadní dusík, čímž snižuje množství amoniaku

ve Vašem těle. Přípravek PHEBURANE se nicméně musí užívat spolu s dietou omezující proteiny,

navrženou konkrétně pro Vás lékařem a dietologem. Tuto dietu musíte pečlivě dodržovat.

2.

Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek PHEBURANE užívat

Neužívejte přípravek PHEBURANE:

jestliže jste alergický(á) na natrium-fenylbutyrát nebo na kteroukoli další složku tohoto

přípravku (uvedenou v bodě 6),

jestliže jste těhotná,

jestliže kojíte.

Upozornění a opatření

Před užitím přípravku PHEBURANE se poraďte se svým lékařem nebo lékárníkem:

jestliže trpíte městnavým srdečním selháním (typem srdečního onemocnění, kdy srdce nemůže

přečerpávat tělem dostatek krve) nebo sníženou funkcí ledvin,

jestliže máte sníženou funkci ledvin nebo jater, protože přípravek PHEBURANE je z těla

vylučován ledvinami a játry

Přípravek PHEBURANE nezabrání výskytu akutního nadbytku amoniaku v krvi, což je okolnost,

která obvykle představuje naléhavý zdravotní stav. Pokud k tomu dojde, objeví se u Vás příznaky,

jako je nevolnost (nauzea), zvracení, zmatenost a budete potřebovat okamžitou lékařskou pomoc.

Pokud je u Vás nutné provést laboratorní testy, je důležité upozornit Vašeho lékaře, že užíváte

přípravek PHEBURANE, protože natrium-fenylbutyrát může ovlivňovat výsledky některých

laboratorních testů (např. stanovení elektrolytů nebo bílkovin v krvi nebo jaterní funkční testy).

V případě jakékoli pochybnosti se obraťte na svého lékaře nebo lékárníka.

Další léčivé přípravky a přípravek PHEBURANE

Informujte svého lékaře nebo lékárníka o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době

užíval(a) nebo které možná budete užívat.

Je zvláště důležité, abyste informovali svého lékaře, pokud užíváte léčivé přípravky obsahující:

valproát (léčivý přípravek proti epilepsii),

haloperidol (používaný k léčbě některých psychotických poruch),

kortikosteroidy (léčivé přípravky, které se používají k úlevě v zanícených částech těla),

probenecid (k léčbě hyperurikémie, vysoké hladiny kyseliny močové v krvi, která bývá

přítomna u dny).

Tyto léčivé přípravky mohou ovlivnit účinek přípravku PHEBURANE a bude nutné provádět častější

kontroly Vaší krve. Pokud si nejste jistý/á, zda Vaše léčivé přípravky obsahují tyto látky, měl(a) byste

se poradit se svým lékařem nebo lékárníkem.

Těhotenství a kojení

Neužívejte přípravek PHEBURANE, pokud jste těhotná, protože tento přípravek může nepříznivě

ovlivnit Vaše nenarozené dítě.

Pokud jste žena, která by mohla otěhotnět,

musíte v průběhu léčby přípravkem PHEBURANE

užívat spolehlivou antikoncepci.

Zeptejte se svého lékaře na podrobnosti.

Neužívejte přípravek PHEBURANE, pokud kojíte, protože tento přípravek může přecházet do

mateřského mléka a mohl by poškodit Vaše dítě.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Není pravděpodobné, že by přípravek PHEBURANE ovlivnil Vaši schopnost řídit a obsluhovat stroje.

Přípravek PHEBURANE obsahuje sodík a sacharózu

Tento léčivý přípravek obsahuje v jednom gramu natrium-fenylbutyrátu 124 mg (5,4 mmol) sodíku.

Promluvte si se svým lékařem nebo lékárníkem, pokud potřebujete 3 nebo více gramů denně po delší

období, zvláště pokud Vám byla doporučena dieta s nízkým obsahem soli (sodíku).

Tento léčivý přípravek obsahuje v jednom gramu natrium-fenylbutyrátu 768 g sacharózy. Toto je

nutno vzít v úvahu u pacientů s cukrovkou. Pokud Vám lékař sdělil, že nesnášíte některé cukry,

poraďte se se svým lékařem, než začnete tento léčivý přípravek užívat.

3.

Jak se přípravek PHEBURANE užívá

Vždy užívejte přípravek PHEBURANE přesně podle pokynů svého lékaře. Pokud si nejste jistý(á),

poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem.

Dávkování

Denní dávka přípravku PHEBURANE se vypočítá na základě Vaší tolerance bílkovin, stravy a tělesné

hmotnosti nebo tělesného povrchu. Bude tedy nutné provádět u Vás pravidelné kontroly krve pro

stanovení správné denní dávky. Množství granulí, které máte užívat, Vám sdělí Váš lékař.

Způsob podání

Přípravek PHEBURANE se užívá ústy. Protože se rozpouští pomalu, nemá být přípravek

PHEBURANE podáván gastrostomií (kanylou, která prochází přes břicho do žaludku) nebo

nazogastrickou sondou (kanylou, která prochází přes nos do žaludku).

Přípravek PHEBURANE se musí užívat se speciální dietou s nízkým obsahem bílkovin.

Přípravek PHEBURANE se užívá s každým jídlem nebo krmením. U malých dětí to může být 4 až 6

krát denně.

Dávky přípravku PHEBURANE předepsané lékařem jsou vyjádřeny v gramech natrium-

fenylbutyrátu. Spolu s tímto léčivým přípravkem je dodávána kalibrovaná odměrná lžička, která

umožňuje dávkovat až 3 g natrium-fenylbutyrátu. Tuto odměrnou lžičku použijte pouze k odměření

dávky přípravku PHEBURANE. Odměrná lžička se nesmí používat k odměření žádného jiného léku.

Odměření dávky:

Rysky na lžičce ukazují množství přípravku PHEBURANE v gramech natrium-fenylbutyrátu.

Užívejte přesné množství předepsané Vaším lékařem.

Nasypte granule přímo na lžičku, jak je znázorněno na obrázku (na vnějším obalu a v této

příbalové informaci).

Poklepejte lžičkou o stůl, aby se hladina granulí srovnala do vodorovné roviny a pokračujte

v plnění dle potřeby.

Granule se polykají přímo a zapíjejí se nápojem (vodou, ovocnými džusy, umělým mlékem pro

kojence neobsahujícím proteiny) nebo mohou být nasypány na lžičku pevné stravy (šťouchaných

brambor nebo jablečného pyré). Pokud granule smícháte s jídlem, je důležité užít je okamžitě, což

zabrání tomu, aby způsobily chuťové vjemy.

Bude nutné, abyste užíval(a) tento léčivý přípravek a celoživotně dodržoval(a) dietu.

Jestliže jste užil(a) více přípravku PHEBURANE, než jste měl(a)

U pacientů, kteří požili velmi vysoké dávky natrium-fenylbutyrátu, se vyskytly:

ospalost, únava, závrať a méně často zmatenost,

bolesti hlavy,

změny chuti (poruchy chuti),

snížení sluchu,

dezorientace,

zhoršení paměti,

zhoršení stávajících neurologických onemocnění.

Pokud se u Vás vyskytnou některé výše uvedené příznaky, informujte okamžitě svého lékaře nebo

kontaktuje nejbližší lékařskou pohotovost, kde bude zahájena podpůrná léčba.

Jestliže jste zapomněl(a) užít přípravek PHEBURANE

Měl(a) byste užít dávku co nejdříve s dalším jídlem.

Ujistěte se, že mezi dávkami je interval minimálně 3 hodiny.

Nezdvojnásobujte následující dávku, abyste nahradil(a) vynechanou dávku.

Máte-li jakékoli další otázky týkající se užívání tohoto přípravku, zeptejte se svého lékaře nebo

lékárníka.

4.

Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí

vyskytnout u každého.

Jestliže se objeví přetrvávající zvracení, kontaktujte okamžitě svého lékaře.

Velmi časté nežádoucí účinky (u více než 1 osoby z 10): nepravidelná menstruace a zástava

menstruačního krvácení u žen v plodném věku. Jestliže jste sexuálně aktivní a úplně u Vás ustane

menstruace, nepředpokládejte, že je to způsobeno přípravkem PHEBURANE. Jestliže dojde k této

situaci, obraťte se na svého lékaře, protože nepřítomnost menstruace může být způsobena

těhotenstvím (viz bod „Těhotenství a kojení“ výše) nebo menopauzou.

Časté nežádoucí účinky (mohou postihovat více než 1 osoby ze 100): změny počtu krvinek (červených

krvinek, bílých krvinek a krevních destiček), změny množství bikarbonátu v krvi, snížená chuť k jídlu,

deprese, podrážděnost, bolest hlavy, omdlévání, zadržování tekutin (otok), změny chuti (poruchy

vnímání chuti), bolest břicha, zvracení, pocit na zvracení, zácpa, nepříjemný tělesný zápach, vyrážka,

abnormální funkce ledvin, váhový přírůstek, změny hodnot laboratorních testů.

Méně časté nežádoucí účinky (mohou postihovat více než 1osobu z 1 000): nedostatek červených

krvinek z důvodu útlumu kostní dřeně, tvorba podlitin, poruchy srdečního rytmu, krvácení

z konečníku, zánět žaludku, žaludeční vředy, zánět slinivky břišní.

Hlášení nežádoucích účinků

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo lékárníkovi.

Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové

informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení

nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět k

získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.

5.

Jak přípravek PHEBURANE

uchovávat

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.

Přípravek PHEBURANE nepoužívejte po uplynutí doby použitelnosti, uvedené na krabičce a na štítku

lahvičky za „EXP“. Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce.

Po prvním otevření balení je nutné přípravek PHEBURANE spotřebovat do 45 dní.

Nevyhazujte žádné léčivé přípravky do odpadních vod nebo do domácího odpadu. Zeptejte se svého

lékárníka, jak naložit s přípravky, které již nepoužíváte. Tato opatření pomáhají chránit životní

prostředí.

6.

Obsah balení a další informace

Co přípravek PHEBURANE obsahuje

Léčivou látkou je natrii phenylbutyras.

Jeden gram granulí obsahuje 483 mg natrium-fenylbutyrátu.

Dalšími složkami jsou: zrněný cukr (sacharóza a kukuřičný škrob, viz bod 2 „přípravek

PHEBURANE obsahuje sacharózu“), hypromelosa, ethylcelulosa (N7), makrogol 1500, povidon K

Jak přípravek PHEBURANE vypadá a co obsahuje toto balení

Granule přípravku PHEBURANE jsou bílé až téměř bílé.

Granule jsou baleny v plastových lahvičkách s dětským bezpečnostním uzávěrem a s vysoušedlem.

Jedna lahvička obsahuje 174 g granulí.

Jedna krabička obsahuje 1 lahvičku.

Dodávána je i kalibrovaná odměrná lžička.

Držitel rozhodnutí o registraci

Eurocept International BV

Trapgans 5

1244 RL Ankeveen

Nizozemí

Výrobce

Lucane Pharma

172 rue de Charonne

75011 Paris

Francie

Eurocept International BV

Trapgans 5

1244 RL Ankeveen

Nizozemí

Další informace o tomto přípravku získáte u místního zástupce držitele rozhodnutí o registraci:

België/Belgique/Belgien

Lucane Pharma

Tél/Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Lietuva

FrostPharma AB

Tel: +46 775 86 80 02

info@frostpharma.com

България

Lucane Pharma

Teл.: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Luxembourg/Luxemburg

Lucane Pharma

Tél/Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Česká republika

Lucane Pharma

Tél/Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Magyarország

Lucane Pharma

Tél/Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Danmark

FrostPharma AB

Tlf: +45 808 20 101

info@frostpharma.com

Malta

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Deutschland

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Nederland

Eurocept International BV

Tel: +31 35 528 39 57

info@eurocept.nl

Eesti

FrostPharma AB

Tel: +46 775 86 80 02

info@frostpharma.com

Norge

FrostPharma AB

Tlf: +47 815 03 175

info@frostpharma.com

Ελλάδα

Lucane Pharma

Τηλ: + 33 153 868 750

Österreich

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

info@lucanepharma.com

España

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Polska

Lucane Pharma

Tél/Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

France

Lucane Pharma

Tél: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Portugal

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Hrvatska

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

România

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Ireland

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Slovenija

Lucane Pharma

Tél/Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Ísland

FrostPharma AB

Sími: +46 775 86 80 02

info@frostpharma.com

Slovenská republika

Lucane Pharma

Tél/Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Italia

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Suomi/Finland

FrostPharma AB

Puh/Tel: +35 875 32 51 209

info@frostpharma.com

Κύπρος

Lucane Pharma

Τηλ: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Sverige

FrostPharma AB

Tel: +46 775 86 80 02

info@frostpharma.com

Latvija

FrostPharma AB

Tel: +46 775 86 80 02

info@frostpharma.com

United Kingdom

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Tato příbalová informace byla naposledy revidována:

Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách

Evropské

agentury pro léčivé přípravky

http://www.ema.europa.eu.

Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové stránky týkající se vzácných onemocnění a

jejich léčby.

Přečtěte si celý dokument

PŘÍLOHA I

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU

1.

NÁZEV PŘÍPRAVKU

PHEBURANE 483 mg/g granule.

2.

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

Jeden gram granulí obsahuje natrii phenylbutyras 483 mg.

Pomocná látka/Pomocné látky se známým účinkem:

Jeden gram natrium-fenylburytátu obsahuje 124 mg (5,4 mmol) sodíku a 768 mg sacharózy.

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

3.

LÉKOVÁ FORMA

Granule.

Bílé až téměř bílé granule.

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1

Terapeutické indikace

PHEBURANE je indikován jako pomocná léčba v průběhu chronické terapie poruch metabolismu

močoviny, zahrnujících deficit karbamoylfosfátsyntetázy, ornitin-karbamoyltransferázy nebo

argininosukcinátsyntetázy.

Je indikován u všech pacientů s

časnou/neonatální formou

onemocnění (kompletním deficitem

enzymu, objevujícím se v průběhu prvních 28 dnů života). Je také indikován u pacientů s

pozdní

formou

tohoto onemocnění (částečným deficitem enzymu, který se objevuje po prvním měsíci života),

kteří mají v anamnéze hyperamonemickou encefalopatii.

4.2

Dávkování a způsob podání

Léčba přípravkem PHEBURANE by měla být prováděna pod dohledem lékaře, který má zkušenosti

s léčbou poruch metabolismu močoviny.

Dávkování

Denní dávka by měla být upravena podle individuálních potřeb na základě tolerance bílkovin a

takového denního příjmu bílkovin v potravě, který je nutný pro podporu růstu a vývoje.

Obvyklá celková denní dávka natrium-fenylbutyrátu v klinické praxi je:

450 – 600 mg/kg/den u novorozenců, kojenců a dětí s tělesnou hmotností do 20 kg,

9,9 – 13,0 g/m

/den u dětí s tělesnou hmotností vyšší než 20 kg, dospívajících a dospělých.

Bezpečnost a účinnost dávek natrium-fenylbutyrátu nad 20 g/den nebyla stanovena.

Monitorování léčby

Plazmatické hladiny amoniaku, argininu, esenciálních aminokyselin (zejména aminokyselin

s rozvětveným řetězcem), karnitinu a sérových proteinů by měly být udržovány v normálním rozmezí.

Hladina glutaminu v plazmě by měla být udržována na hladinách pod 1 000 µmol/l.

Péče o výživu

Přípravek PHEBURANE musí být užíván v kombinaci s omezením příjmu bílkovin ve stravě, a

v některých případech i se suplementací esenciálních aminokyselin a karnitinu.

Suplementace citrulinem a argininem je nutná u pacientů s diagnózou

neonatální formy

deficitu

karbamoylfosfátsyntetázy nebo ornitin-karbamoyltransferázy v dávkách 0,17 g/kg/den nebo

3,8 g/m

/den.

Suplementace argininem je nutná u pacientů s diagnózou deficitu argininosukcinátsyntetázy v dávkách

0,4 – 0,7 g/kg/den nebo 8,8 – 15,4 g/m

/den.

Je-li indikována nízkokalorická suplementace, je doporučován produkt neobsahující bílkoviny.

Zvláštní skupiny pacientů

Pacienti s poruchou funkce ledvin a jater

Vzhledem k tomu, že játra a ledviny se podílí na metabolismu a vylučování natrium-fenylbutyrátu,

měli by pacienti se sníženou funkcí jater a ledvin užívat přípravek PHEBURANE s opatrností.

Způsob podání

Přípravek PHEBURANE se podává perorálně. Protože se přípravek PHEBURANE rozpouští pomalu,

nemá být podáván nazogastrickou sondou nebo gastrostomickou kanylou.

Celková denní dávka měá být rozdělena na stejné dávky, které se podávají s každým jídlem nebo při

každém krmení (např. u malých dětí 4–6krát za den). Granule se polykají přímo a zapíjejí se nápojem

(vodou, ovocnými džusy, umělým mlékem pro kojence neobsahujícím proteiny) nebo mohou být

nasypány na lžičku pevné stravy (šťouchaných brambor nebo jablečného pyré), v tom případě je

důležité spolknout je okamžitě, aby se zachovalo zastření chuti.

Dávka přípravku PHEBURANE je vyjádřena v gramech natrium-fenylbutyrátu. Dodávána je

kalibrovaná odměrná lžička se stupnicí po 250 mg, která umožňuje dávkování až do 3 g natrium-

fenylbutyrátu.

4.3

Kontraindikace

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1,

těhotenství,

kojení.

4.4

Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Obsah klinicky významných elektrolytů

Přípravek PHEBURANE obsahuje 124 mg (5,4 mmol) sodíku v jednom gramu natrium-

fenylbutyrátu, což odpovídá maximální denní dávce 2,5 mg (108 mmol) sodíku na 20 g

natrium-fenylbutyrátu. Přípravek PHEBURANE by měl být proto užíván s opatrností u

pacientů s městnavým srdečním selháním nebo těžkou formou renální insuficience a u

klinických stavů s retencí sodíku s otoky.

Během léčby se mají monitorovat hladiny kalia v séru, protože vylučování

fenylacetylglutaminu ledvinami může indukovat ztráty kalia močí.

Obecná rizika

U řady pacientů se může objevit akutní hyperamonemická encefalopatie, i když jsou léčeni.

Přípravek PHEBURANE se nedoporučuje k léčbě akutní hyperamonemie, která představuje

naléhavý zdravotní stav.

Pomocné látky se známým účinkem

Tento léčivý přípravek obsahuje 124 mg sodíku v jednom gramu natrium-fenylbutyrátu, což

odpovídá 6,2 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku podle WHO.

Maximální denní dávka tohoto léčivého přípravku odpovídá 125 % doporučeného

maximálního denního příjmu sodíku podle WHO.

Obsah sodíku v přípravku PHEBURANE je považován za vysoký. To je nutné vzít v úvahu u

pacientů na dietě s nízkým obsahem sodíku.

Tento léčivý přípravek obsahuje 768 mg sacharózy v jednom gramu natrium-fenylbutyrátu.

Tuto skutečnost je nutné vzít v úvahu u pacientů s diabetes mellitus. Pacienti se vzácnými

dědičnými problémy s intolerancí fruktózy, malabsorpcí glukózy a galaktózy nebo sacharózo-

izomaltázovou deficiencí nemají tento léčivý přípravek užívat.

4.5

Interakce s jinými léčivými přípravky a jiné formy interakce

Současné podávání probenecidu může ovlivnit vylučování konjugátu natrium-fenylbutyrátu ledvinami.

Byly publikovány zprávy o hyperamonemii indukované haloperidolem a valproátem. Kortikosteroidy

mohou vyvolat rozpad tělesných proteinů a zvýšení plazmatických hladin amoniaku. Je doporučováno

častější monitorování plazmatických hladin amoniaku při užívání těchto léčivých přípravků.

4.6

Fertilita, těhotenství a kojení

Ženy ve fertilním věku / Antikoncepce u mužů a žen

U žen ve fertilním věku je nutné použít účinné antikoncepční prostředky.

Těhotenství

Údaje o podávání natrium-fenylbutyrátu těhotným ženám jsou omezené nebo nejsou k dispozici.

Studie na zvířatech prokázaly reprodukční toxicitu (viz bod 5.3).

Pheburane je v těhotenství kontraindikován (viz bod 4.3). Ženy ve fertilním věku musí používat

účinnou antikoncepci.

Kojení

Dostupné farmakodynamické/toxikologické údaje u zvířat prokázaly vylučování natrium-

fenylbutyrátu do mléka (viz bod 5.3). Není známo, zda se natrium-fenylbutyrát/metabolity vylučují do

lidského mateřského mléka. Riziko pro kojené novorozence /děti nelze vyloučit. Podávání přípravku

PHEBURANE je během kojení kontraindikováno (viz bod 4.3).

Fertilita

Nejsou k dispozici žádné důkazy o účinku natrium-fenylbutyrátu na fertilitu.

4.7

Účinky na schopnost řídit a obsluhovat stroje

Přípravek PHEBURANE má zanedbatelný vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.

4.8

Nežádoucí účinky

Souhrn bezpečnostního profilu

V klinických studiích s natrium-fenylbutyrátem mělo 56 % pacientů nejméně jednu nežádoucí příhodu

a 78 % těchto nežádoucích příhod bylo považováno za nesouvisející s natrium-fenylbutyrátem.

Nežádoucí účinky postihovaly převážně reprodukční a gastrointestinální systém.

Tabulkový přehled nežádoucích účinků

Nežádoucí účinky jsou uvedeny v následující tabulce podle tělesných systémů a jejich výskytu.

Výskyt je definovaný jako: velmi časté (≥1/10), časté (≥1/100 až <1/10), méně časté (≥1/1 000 až

<1/100), vzácné (≥1/10 000 až <1/1 000), velmi vzácné (<1/10 000), není známo (z dostupných údajů

nelze určit). V každé skupině četností jsou nežádoucí účinky seřazeny podle klesající závažnosti.

Třídy orgánových systémů

Frekvence

Nežádoucí účinky

Poruchy krve a lymfatického

systému

časté

anemie, trombocytopenie, leukopenie,

leukocytóza, trombocytóza

méně časté

aplastická anemie, ekchymóza

Poruchy metabolismu a výživy

časté

metabolická acidóza, alkalóza, snížení chuti

k jídlu

Psychiatrické poruchy

časté

deprese, podrážděnost

Poruchy nervového systému

časté

synkopa, bolest hlavy

Srdeční poruchy

časté

otoky

méně časté

arytmie

Gastrointestinální poruchy

časté

bolest břicha, zvracení, nauzea, zácpa, dysgeuzie

méně časté

pankreatitida, peptický vřed, krvácení

z konečníku, gastritida

Poruchy kůže a podkožní tkáně

časté

vyrážka, nepříjemný tělesný zápach

Poruchy ledvin a močových

cest

časté

renální tubulární acidóza

Poruchy reprodukčního

systému a prsu

velmi časté

amenorea, nepravidelné menstruační krvácení

Vyšetření

časté

snížení hladiny draslíku, albuminu, celkové

bílkoviny a fosfátu, zvýšení alkalické fosfatázy

v krvi, aminotransferáz, bilirubinu, kyseliny

močové, chloridů, fosfátu a sodíku, zvýšení

tělesné hmotnosti

Popis vybraných nežádoucích účinků

Byl popsán případ pravděpodobné toxické reakce na natrium-fenylbutyrát (450 mg/kg/den) u 18leté

pacientky s anorexií, u které se vyvinula metabolická encefalopatie s laktátovou acidózou, těžkou

hypokalemií, pancytopenií, periferní neuropatií a pankreatitidou. Po snížení dávky se pacientka

uzdravila s výjimkou epizod recidivující pankreatitidy, která nakonec urychlila vysazení léčby.

Hlášení podezření na nežádoucí účinky

Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to

pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky,

aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích

účinků uvedeného v Dodatku V.

4.9

Předávkování

Vyskytl se jeden případ předávkování u 5měsíčního dítěte jako náhodné požití dávky 10 g

(1 370 mg/kg). U pacienta se vyskytl průjem, podrážděnost a metabolická acidóza s hypokalemií. Tyto

příznaky u pacienta vymizely během 48 hodin po symptomatické terapii.

Tyto příznaky odpovídají akumulaci fenylacetátu, která se projevila jako neurotoxicita limitovaná

dávkou při intravenózním podávání v dávkách do 400 mg/kg/den. Mezi projevy neurotoxicity patřily

hlavně somnolence, únava a omámení. Méně častými projevy neurotoxicity byly zmatenost, bolesti

hlavy, porucha chuti, snížení sluchu, dezorientace, porucha paměti a exacerbace přítomné neuropatie.

V případě předávkování je nutno přerušit léčbu a zahájit podpůrná opatření. Hemodialýza nebo

peritoneální dialýza může být prospěšná.

5.

FARMAKOLOGICKÉ VLASTNOSTI

5.1

Farmakodynamické vlastnosti

Farmakoterapeutická skupina: Jiné přípravky pro léčbu různých poruch trávicího traktu a

metabolismu, různé přípravky pro léčbu trávicího traktu a metabolismu, ATC kód: A16AX03.

Mechanismus účinku a farmakodynamické účinky

Natrium-fenylbutyrát je prekurzor a je rychle metabolizován na fenylacetát. Fenylacetát je

metabolicky aktivní sloučenina, jež se acetylací konjuguje s glutaminem a tvoří fenylacetylglutamin,

který je vylučován ledvinami. Molární množství fenylacetylglutaminu je srovnatelné s močovinou

(každý obsahuje 2 mol dusíku), a poskytuje tedy alternativní prostředek pro vylučování odpadního

dusíku.

Klinická účinnost a bezpečnost

Na základě studií sledujících vylučování fenylacetylglutaminu u pacientů s poruchami metabolismu

močoviny je možno odhadnout, že na každý podaný gram natrium-fenylbutyrátu se vytvoří mezi

0,12 a 0,15 g fenylacetylglutaminu. Výsledkem toho je, že natrium-fenylbutyrát snižuje zvýšené

plasmatické hladiny amoniaku a glutaminu u pacientů s poruchami metabolismu močoviny. Je důležité

stanovit diagnózu v časné fázi a zahájit léčbu okamžitě, aby došlo ke zlepšení přežívání a klinického

výsledku.

U pacientů s

pozdní formou deficitu,

včetně žen s heterozygotní formou deficitu ornitin-

karbamoyltransferázy, kteří překonali hyperamonemickou encefalopatii a byli dlouhodobě léčeni

omezením bílkovin ve stravě a natrium-fenylbutyrátem, byl výskyt přežívání 98 %. Většina pacientů

měla výsledky IQ testů v průměru odpovídajícímu nízkému průměru/hraničnímu rozmezí mentální

retardace. Výkonnost jejich rozpoznávacích funkcí zůstala relativně stabilní v průběhu užívání

fenylbutyrátu. Exacerbace existujícího neurologického postižení není během léčby pravděpodobná a u

některých pacientů může perzistovat neurologická porucha.

Přípravek PHEBURANE může být nutné užívat celoživotně, pokud není volbou ortotopická

transplantace jater.

Pediatrická populace

Dříve měla

neonatální forma

poruchy metabolismu močoviny během prvního roku života téměř vždy

fatální průběh, a to i v případě, že byla léčena peritoneální dialýzou a esenciálními aminokyselinami,

nebo pomocí jejich analog neobsahujících dusík. Při hemodialýze došlo při použití alternativních

metabolických cest vylučování odpadního dusíku (natrium-fenylbutyrátu, natrium-benzoátu a natrium-

fenylacetátu), omezení bílkovin ve stravě a v některých případech suplementace esenciálními

aminokyselinami ke zvýšení přežívání na téměř 80 % u novorozenců, u nichž byla diagnóza stanovena

po porodu (ale v průběhu prvního měsíce života), a většina úmrtí se vyskytla v průběhu ataky akutní

hyperamonemické encefalopatie. U pacientů s neonatální formou onemocnění byl zaznamenán vysoký

výskyt mentální retardace.

U pacientů, u nichž byla stanovena diagnóza v průběhu těhotenství a kteří byli léčeni před výskytem

ataky hyperamonemické encefalopatie, bylo přežívání 100%, ale i u těchto pacientů došlo k mnoha

následným poruchám kognitivních funkcí a k dalším neurologickým výpadkům.

5.2

Farmakokinetické vlastnosti

Je známo, že fenylbutyrát je oxidován na fenylacetát, který pomocí enzymatické konjugace

s glutaminem v játrech a ledvinách tvoří fenylacetylglutamin. Fenylacetát je také hydrolyzován

pomocí esteráz v játrech a krvi.

Koncentrace fenylbutyrátu a jeho metabolitů v plazmě a moči byly získány u normálních dospělých

jedinců nalačno, kteří dostávali natrium-fenylbutyrát v jednotlivých dávkách 5 g, a u pacientů

s poruchou metabolismu močoviny, hemoglobinopatiemi a cirhózou, kteří dostávali natrium-

fenylbutyrát v jednotlivých a opakovaných perorálních dávkách do 20 g/den (nekontrolované studie).

Farmakokinetika fenylbutyrátu a jeho metabolitů byla také sledována u pacientů s nádorovým

onemocněním po intravenózní aplikaci natrium-fenylbutyrátu (do 2 g/m

) nebo fenylacetátu v infuzi.

Absorpce

Fenylbutyrát se rychle vstřebává při podmínkách nalačno. Po jednorázové perorální dávce 5 g

natrium-fenylbutyrátu v tabletách byly zaznamenány měřitelné plazmatické hladiny fenylbutyrátu

15 minut po podání dávky. Průměrná doba pro dosažení maximální koncentrace byla 1 hodina a

průměrná maximální koncentrace 195 µg/ml. Eliminační poločas byl přibližně 0,8 hodiny.

Účinek potravy na absorpci není známý.

Distribuce v organismu

Distribuční objem fenylbutyrátu je 0,2 l/kg.

Biotransformace

Po jednotlivé dávce 5 g natrium-fenylbutyrátu ve formě granulí byly zaznamenány měřitelné

plazmatické hladiny fenylacetátu 30 minut a fenylacetylglutaminu 60 minut po podání dávky.

Průměrná doba pro dosažení maximální koncentrace byla 3,55 hodiny, respektive 3,23 hodiny, a

průměrná maximální koncentrace byla 45,3 µg/ml, respektive 62,8 µg/ml. Eliminační poločas byl

přibližně 1,3 hodiny, respektive 2,4 hodiny.

Studie u vysokých dávek fenylacetátu podaného intravenózně prokázaly nelineární farmakokinetiku

charakterizovanou saturabilním metabolismem u fenylacetylglutaminu. Opakované dávkování

fenylacetátu prokázalo indukci clearance.

U většiny pacientů s poruchou metabolismu močoviny nebo s hemoglobinopatiemi, kteří dostávali

různé dávky fenylbutyrátu (300 – 650 mg/kg/den až do 20 g/den), nebyla zaznamenána žádná

plasmatická hladina fenylacetátu ráno nalačno. U pacientů s poruchou funkce jater může být přeměna

fenylacetátu na fenylacetylglutamin relativně pomalejší. Tři pacienti s cirhózou jater (z celkem 6

pacientů), kteří užívali opakované perorální dávky natrium-fenylbutyrátu (20 g/den ve třech dávkách),

měli ustálené plazmatické hladiny fenylacetátu třetí den, které byly pětkrát vyšší než hladiny dosažené

po první dávce.

U zdravých dobrovolníků byly nalezeny rozdíly u pohlaví ve farmakokinetických parametrech

fenylbutyrátu a fenylacetátu (AUC a C

byly přibližně o 30–50 % vyšší u žen), ale tyto rozdíly se

neobjevily u fenylacetylglutaminu. To může být způsobeno lipofilitou natrium-fenylbutyrátu a

následnými rozdíly v distribučním objemu.

Vylučování

Přibližně 80–100 % léčivého přípravku je vyloučeno ledvinami v průběhu 24 hodin ve formě

konjugátu – fenylacetylglutaminu.

5.3

Předklinické údaje vztahující se k bezpečnosti

Prenatální expozice mláďat potkanů fenylacetátu (aktivní metabolit fenylbutyrátu) vedla k lézím

kortikálních pyramidových buněk; dendritické výběžky byly delší a tenčí než normálně a snížil se

jejich počet (viz bod 4.6).

Když jsou podávány vysoké dávky fenylacetátu (190–474 mg/kg) subkutánně mláďatům potkanů,

byla pozorována snížená proliferace a zvýšená ztráta neuronů a rovněž snížení myelinu v CNS. Došlo

ke zpomalení dozrávání cerebrálních synapsí a snížení počtu funkčních nervových zakončení

v mozečku, což vedlo k poruše růstu mozku (viz bod 4.6).

Natrium-fenylbutyrát byl negativní ve dvou testech na mutagenní vlastnosti, tj. Amesově testu a

mikronukleárním testu. Výsledky naznačují, že natrium-fenylbutyrát nevyvolal žádné mutagenní

účinky u Amesova testu s metabolickou aktivací nebo bez ní.

Výsledky mikronukleárního testu naznačují, že natrium-fenylbutyrát neměl žádné klastogenní účinky

u potkanů, kteří dostávali toxické nebo netoxické dávky (24 a 48 hodin po jednorázovém podání

dávek od 878 do 2 800 mg/kg).

Studie sledující kancerogenní vlastnosti a účinky na fertilitu nebyly u natrium-fenylbutyrátu

provedeny.

6.

FARMACEUTICKÉ ÚDAJE

6.1

Seznam pomocných látek

zrněný cukr (sacharóza a kukuřičný škrob),

hypromelosa,

ethylcelulosa (N7),

makrogol 1500,

povidon K 25.

6.2

Inkompatibility

Neuplatňuje se.

6.3

Doba použitelnosti

3 roky.

Po prvním otevření spotřebujte do 45 dní.

6.4

Zvláštní opatření pro uchovávání

Neuplatňuje se.

6.5

Druh obalu a obsah balení

HDPE lahvička s dětským bezpečnostním uzávěrem a vysoušedlem, obsahující 174 g granulí.

Jedna krabička obsahuje jednu lahvičku.

Dodávána je i kalibrovaná odměrná lžička.

6.6

Zvláštní opatření pro likvidaci přípravku a pro zacházení s ním

V případě mísení granulí s pevnou stravou nebo tekutinami je důležité, aby byl přípravek spolknut

okamžitě po smíchání.

Veškerý nepoužitý léčivý přípravek nebo odpad musí být zlikvidován v souladu s místními

požadavky.

7.

DRŽITEL ROZHODNUTÍ O REGISTRACI

Eurocept International BV

Trapgans 5

1244 RL Ankeveen

Nizozemí

8.

REGISTRAČNÍ ČÍSLO(A)

EU/1/13/822/001

9.

DATUM PRVNÍ REGISTRACE/PRODLOUŽENÍ REGISTRACE

Datum první registrace: 31. července 2013

Datum posledního prodloužení registrace: 21. března 2018

10.

DATUM REVIZE TEXTU

Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách

Evropská

agentury pro léčivé přípravky

na adrese

http://www.ema.europa.eu/.

Přečtěte si celý dokument

EMEA/H/C/002500

Souhrn zprávy EPAR určený pro veřejnost

Pheburane

natrii phenylbutyras

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment

Report, EPAR) pro přípravek Pheburane. Objasňuje, jakým způsobem agentura vyhodnotila tento

přípravek, aby mohla doporučit vydání rozhodnutí o registraci přípravku v EU a podmínky použití.

Účelem tohoto dokumentu není poskytovat praktické rady o tom, jak přípravek Pheburane používat.

Pokud jde o praktické informace o používání přípravku Pheburane, pacienti by si měli přečíst příbalovou

informaci nebo se obrátit na svého lékaře či lékárníka.

Co je Pheburane a k čemu se používá?

Pheburane je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku natrium-fenylbutyrát. Používá se k léčbě

pacientů s poruchami metabolismu močoviny. Tito pacienti nejsou schopni vylučovat z těla odpadní

dusík, neboť trpí nedostatkem určitých enzymů, které se obvykle nacházejí v játrech. V těle se odpadní

dusík vyskytuje ve formě amoniaku, který je při nahromadění toxický, a to zejména pro mozek.

Přípravek Pheburane se používá u pacientů, kteří mají nedostatek jednoho či více následujících

enzymů: karbamoylfosfátsyntetáza, ornitin-karbamoyltransferáza nebo argininsukcinátsyntetáza.

Přípravek může být používán u pacientů trpících těmito formami onemocnění:

„časnou formou“ onemocnění u pacientů, kteří vykazují kompletní nedostatek jednoho nebo více

uvedených enzymů v průběhu prvního měsíce života,

„pozdní formou“ onemocnění u pacientů, kteří vykazují částečný nedostatek jednoho nebo více

uvedených enzymů po prvním měsíci života a rovněž vysoké hladiny amoniaku v krvi, jež ovlivnily

činnost mozku.

Pheburane je „hybridní léčivý přípravek“. To znamená, že je obdobou „referenčního přípravku“, který

obsahuje stejnou léčivou látku. Granule přípravku Pheburane jsou však k dispozici v nižší síle a

obsahují odlišné pomocné látky (neléčivé složky), jejichž účelem je zakrýt nepříjemnou chuť léčivé

látky. Referenčním přípravkem přípravku Pheburane je přípravek Ammonaps.

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2013. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Jak se přípravek Pheburane používá?

Přípravek Pheburane je dostupný ve formě granulí (483 mg/g). Výdej tohoto přípravku je vázán na

lékařský předpis a léčba by měla probíhat pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou pacientů

trpících poruchami metabolismu močoviny.

Přípravek Pheburane se používá v kombinaci se speciální stravou s nízkým obsahem bílkovin, aby byl

snížen příjem dusíku. Denní dávka přípravku Pheburane se stanovuje individuálně pro každého

pacienta a závisí na stravě, výšce a tělesné hmotnosti pacienta. Pro stanovení správné denní dávky je

třeba pravidelně provádět vyšetření krve.

Denní dávka přípravku Pheburane by měla být rozdělena do stejně velkých dílčích dávek, které by

měly být podávány spolu s každým jídlem. Granule mohou být nasypány na jídlo bezprostředně před

jeho pozřením nebo umístěny do úst a okamžitě spolknuty a zapity nápojem.

Přípravek Pheburane může být nutné používat celoživotně, pokud pacient nepodstoupí úspěšnou

transplantaci jater.

Jak přípravek Pheburane působí?

Přijímání bílkovin ve stravě vede k přísunu dusíku do těla, kde se následně přeměňuje na amoniak.

Pacienti s poruchou metabolismu močoviny nejsou schopni odbourávat amoniak z těla. Proto u nich

dosahuje vysokých hladin, což vede k závažným potížím včetně postižení, poškození mozku a smrti.

Natrium-fenylbutyrát, léčivá látka v přípravku Pheburane, se v těle přeměňuje na látku nazývanou

fenylacetát. Fenylacetát se slučuje s aminokyselinou glutamin, která obsahuje dusík, a vytváří tak

látku, která může být ledvinami z těla vyloučena. Tím se snižují hladiny dusíku v krvi, čímž se zároveň

omezuje množství produkovaného amoniaku.

Jak byl přípravek Pheburane zkoumán?

Studie u pacientů se omezily pouze na testy zaměřené na prokázání jeho bioekvivalence s referenčním

přípravkem Ammonaps. Dva léčivé přípravky jsou bioekvivalentní, pokud produkují stejné hladiny

léčivé látky v těle.

Jaké jsou přínosy a rizika přípravku Pheburane?

Jelikož přípravek Pheburane je hybridní léčivý přípravek, který je bioekvivalentní s referenčním

přípravkem, jeho přínosy a rizika se považují za shodné s přínosy a riziky referenčního přípravku.

Na základě čeho byl přípravek Pheburane schválen?

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury dospěl k závěru, že přípravek Pheburane je

kvalitativně srovnatelný a bioekvivalentní s přípravkem Ammonaps. Stanovisko výboru CHMP proto

bylo takové, že (stejně jako u přípravku Ammonaps) přínosy přípravku Pheburane převyšují zjištěná

rizika. Výbor doporučil, aby přípravek Pheburane byl schválen k použití v EU.

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného

používání přípravku Pheburane?

Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Pheburane byly zahrnuty informace

o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli dodržovat zdravotničtí pracovníci a pacienti.

Pheburane

strana 2/3

Další informace o přípravku Pheburane

Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Pheburane platné v celé Evropské unii dne

31. července 2013.

Plné znění Evropské veřejné zprávy o hodnocení (EPAR) pro přípravek Pheburane je k dispozici na

internetových stránkách agentury na adrese

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European

public assessment reports. Další informace o léčbě přípravkem Pheburane naleznete v příbalové

informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka.

Tento souhrn byl naposledy aktualizován v 08-2013.

Pheburane

strana 3/3

Podobné produkty

Vyhledávejte upozornění související s tímto produktem

Zobrazit historii dokumentů

Sdílejte tyto informace