Naglazyme

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

Koupit nyní

Aktivní složka:
galsulfáze
Dostupné s:
BioMarin International Limited
ATC kód:
A16AB
INN (Mezinárodní Name):
galsulfase
Terapeutické skupiny:
Jiné zažívací trakt a produkty metabolismu,
Terapeutické oblasti:
Mukopolysacharidóza VI
Terapeutické indikace:
Naglazyme je indikován k dlouhodobé substituční enzymové terapii pacientů s potvrzenou diagnózou mukopolysacharidosy VI (MPS VI; N-acetylgalactosamine-4sulfatázy nedostatek; Maroteaux-Lamy syndrom) (viz oddíl 5. Jako u všech lysosomálních genetické poruchy, to má prvořadý význam, a to zejména v těžkých forem, zahájit léčbu co nejdříve, než vzhled non-reverzibilní klinické projevy onemocnění. Klíčovou otázkou je, k léčbě mladých pacientů ve věku.
Přehled produktů:
Revision: 19
Stav Autorizace:
Autorizovaný
Registrační číslo:
EMEA/H/C/000640
Datum autorizace:
2006-01-23
EMEA kód:
EMEA/H/C/000640

Dokumenty v jiných jazycích

Informace pro uživatele Informace pro uživatele
bulharština 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
bulharština 26-04-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
bulharština 01-04-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
španělština 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
španělština 26-04-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
španělština 01-04-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
dánština 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
dánština 26-04-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
dánština 01-04-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
němčina 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
němčina 26-04-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
němčina 01-04-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
estonština 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
estonština 26-04-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
estonština 01-04-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
řečtina 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
řečtina 26-04-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
řečtina 01-04-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
angličtina 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
angličtina 26-04-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
angličtina 01-04-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
francouzština 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
francouzština 26-04-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
francouzština 01-04-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
italština 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
italština 26-04-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
italština 01-04-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
lotyština 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
lotyština 26-04-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
lotyština 01-04-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
litevština 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
litevština 26-04-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
litevština 01-04-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maďarština 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maďarština 26-04-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maďarština 01-04-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maltština 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maltština 26-04-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maltština 01-04-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
nizozemština 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
nizozemština 26-04-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
nizozemština 01-04-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
polština 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
polština 26-04-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
polština 01-04-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
portugalština 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
portugalština 26-04-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
portugalština 01-04-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
rumunština 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
rumunština 26-04-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
rumunština 01-04-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovenština 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovenština 26-04-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovenština 01-04-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovinština 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovinština 26-04-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovinština 01-04-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
finština 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
finština 26-04-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
finština 01-04-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
švédština 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
švédština 26-04-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
švédština 01-04-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
norština 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
norština 26-04-2022
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
islandština 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
islandština 26-04-2022
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
chorvatština 26-04-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
chorvatština 26-04-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
chorvatština 01-04-2011

Přečtěte si celý dokument

PŘÍLOHA 1

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU

1.

NÁZEV PŘÍPRAVKU

Naglazyme 1 mg/ml koncentrát pro infuzní roztok

2.

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

Jeden ml roztoku obsahuje 1 mg galsulfasum. Jedna 5 ml injekční lahvička obsahuje 5 mg

galsulfasum.

Galsulfáza je rekombinantní formou lidské N-acetylgalaktosamin-4-sulfatázy a vytváří se

rekombinantní technologií DNA s použitím savčí buněčné kultury z vaječníků čínských křečíků

(CHO).

Pomocné látky

Jedna lahvička 5 ml obsahuje 0,8 mmol (18,4 mg) sodíku.

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

3.

LÉKOVÁ FORMA

Koncentrát pro infuzní roztok.

Čirý až mírně opalizující a bezbarvý až světle žlutý roztok.

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1

Terapeutické indikace

Naglazyme je indikován k dlouhodobé substituční terapii enzymu u pacientů s potvrzenou diagnózou

Mukopolysacharidózy VI (MPS VI; deficit N-acetylgalaktosamin-4-sulfatázy; Maroteaux-Lamyho

syndrom) (viz bod 5.1).

Jako u všech lyzozomálních genetických poruch je velmi důležité, zvláště u těžkých forem, zahájit

léčbu co nejdříve, dříve než se objeví ireverzibilní klinická manifestace choroby.

4.2

Dávkování a způsob podání

Na léčbu přípravkem Naglazyme musí dohlížet lékař se zkušenostmi s ošetřováním pacientů s MPS VI

nebo jinými dědičnými metabolickými chorobami. Dávkování přípravku Naglazyme je nutné provádět

ve vhodném klinickém prostředí, kde je k okamžitému použití resuscitační zařízení pro případ lékařské

pohotovosti.

Dávkování

Doporučený dávkovací režim pro galsulfázu je 1 mg/1 kg tělesné hmotnosti podávaný jednou týdně

intravenózní infuzí po dobu 4 hodin.

Speciální populace

Starší pacienti

Bezpečnost a účinnost Naglazymu u pacientů starších 65 let nebyla stanovena a u těchto pacientů

nelze doporučit žádný alternativní režim dávkování.

Postižení ledvin a jater

Bezpečnost a účinnost Naglazymu u pacientů s insuficiencí ledvin nebo jater nebyla stanovena (viz

bod 5.2) a u těchto pacientů nelze doporučit žádný alternativní režim dávkování.

Pediatrická populace

Nebyly zjištěny žádné skutečnosti, které by vyžadovaly zvláštní opatření během podávání Naglazymu

u pediatrické populace. Údaje dostupné v současné době jsou uvedeny v bodě 5.1.

Způsob podání

Počáteční rychlost infuze se nastaví tak, aby zhruba 2,5% celkového roztoku bylo podáno během první

hodiny a infuze zbývajícího objemu (přibližně 97,5%) v následujících 3 hodinách.

U pacientů, u kterých by mohlo dojít k přetížení objemem tekutiny a u nemocných s tělesnou

hmotností pod 20 kg by se měly použít infúzní vaky o objemu 100 ml; v těchto případech by se měla

snížit rovněž rychlost infuse (ml/min), aby celková doba podání netrvala kratší dobu než 4 hodiny.

Informace o premedikaci najdete v bodě 4.4 a další pokyny v bodě 6.6.

4.3

Kontraindikace

Závažná nebo život ohrožující hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku

tohoto přípravku, pokud není hypersenzitivita kontrolovatelná.

4.4

Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Sledovatelnost

Aby se zlepšila sledovatelnost biologických léčivých přípravků má se přehledně zaznamenat název

podaného přípravku a číslo šarže.

Opatření v případě afekcí dýchacích cest

Při ošetřování a léčbě pacientů s neprůchodnými dýchacími cestami je třeba dbát opatrnosti tím, že se

omezí nebo pečlivě sleduje užívání antihistaminik a dalších sedativních léčivých přípravků. Mělo by

se zvážit i zavedení pozitivního přetlaku v dýchacích cestách při spánku nebo potenciální

tracheostomie v klinicky vhodných situacích.

U pacientů, kteří trpí akutní horečnatou nebo respirační chorobou, může být zapotřebí infúze

Naglazymu odložit.

Opatření v případě reakcí na infúzi

U pacientů léčeným přípravkem Naglazyme se vyvinuly reakce spojené s infuzí (IAR), definované

jako jakákoli nežádoucí reakce, ke které dochází během infuze nebo na konci infúzního dne (viz

bod 4.8).

Na základě údajů získaných během klinických zkoušek přípravku Naglazyme se u většiny pacientů

očekával vývoj protilátek IgG na galsulfázu během 4-8 týdnů od počátku léčby. Při klinických

zkouškách přípravku Naglazyme se IAR obvykle zvládaly přerušením nebo zpomalením rychlosti

infuze a premedikací pacienta antihistaminiky a/nebo antipyretiky (paracetamolem), což pacientovi

umožnilo pokračovat v léčbě.

Jelikož existují nepatrné zkušenosti s obnovením léčby po delším přerušení, je třeba dbát opatrnosti

vzhledem k teoreticky zvýšenému riziku hypersenzitivní reakce.

Při podávání přípravku Naglazyme se doporučuje, aby byla pacientům podána premedikace vhodnými

léčivými přípravky (antihistaminika s antipyretiky nebo bez nich) zhruba 30-60 minut před zahájením

infuze, aby se minimalizoval potenciální výskyt IAR.

V případě mírné nebo středně závažné IAR by se měla zvážit léčba antihistaminiky a paracetamolem

a/nebo snížení rychlosti infuze na polovinu rychlosti, při níž k této reakci došlo.

V případě jediné těžké IAR je nutné infuzi zastavit, dokud symptomy nezmizí, a je třeba zvážit léčbu

antihistaminiky a paracetamolem. Infuzi lze znovu zahájit při rychlosti snížené na 50%-25% hodnoty,

při níž k této reakci došlo.

V případě opakující se mírné IAR nebo opětovném problému po jediné prudké IAR je nutné zvážit

premedikaci (antihistaminiky a paracetamolem a/nebo kortikosteroidy) a snížení rychlosti infuze na

50%-25% hodnoty, při níž došlo k předchozí reakci.

Stejně jako u všech intravenózních proteinových léčivých přípravků jsou možné těžké alergické reakce

přecitlivělosti. Dojde-li k těmto reakcím, doporučuje se okamžité vysazení přípravku Naglazyme a je

nutné zahájit vhodnou léčbu. Je třeba dodržovat současné lékařské standardy pro akutní léčbu.

U pacientů, u kterých se během infuze přípravku Naglazyme vyskytly alergické reakce, je nutno při

opětovném podání postupovat s opatrností; při infuzích musí být k dispozici patřičně vyškolený

personál a vybavení pro neodkladnou resuscitaci (včetně epinefrinu). Závažná nebo potenciálně život

ohrožující hypersenzitivita je kontraindikací pro opětovné podání, pokud hypersenzitivita není

kontrolovatelná. Viz též bod 4.3.

Komprese páteřní nebo krční míchy

Komprese páteřní nebo krční míchy (SCC) s následnou myelopatií je známou a závažnou komplikací,

kterou může způsobovat MPS VI. Po uvedení přípravku Naglazyme na trh byly hlášeny případy

pacientů léčených tímto přípravkem, u nichž došlo k výskytu nebo ke zhoršení komprese páteřní nebo

krční míchy, vyžadující chirurgickou dekompresi. U pacientů je nutné sledovat výskyt známek a

příznaků komprese páteřní nebo krční míchy (mimo jiné bolesti zad, ochrnutí končetin pod úrovní

komprese a inkontinence moči nebo stolice) a poskytnout jim náležitou klinickou péči.

Riziko akutního kardiorespiračního selhání

S opatrností je nutno postupovat při podávání přípravku Naglazyme pacientům vnímavým na přetížení

objemem tekutiny, jako jsou pacienti s tělesnou hmotností 20 kg nebo méně, pacienti s akutním

průvodním respiračním onemocněním nebo pacienti s kompromitovanou srdeční a/nebo respirační

funkcí, protože by mohlo dojít ke kongestivnímu srdečnímu selhání. Během infuze přípravku

Naglazyme je třeba mít k okamžitému použití vhodná opatření pro podpůrnou lékařskou péči

a monitorování; u některých pacientů může být nutná delší doba sledování, která má vycházet

z individuálních potřeb pacienta (viz bod 4.2).

Imunitně zprostředkované reakce

U přípravku Naglazyme byly pozorovány reakce III. typu zprostředkované imunokomplexem, včetně

membranózní glomerulonefritidy. V případě výskytu imunitně zprostředkovaných reakcí je nutné

zvážit přerušení podávání přípravku Naglazyme a zahájit vhodnou léčbu. Po prodělání imunitně

zprostředkované reakce je nutné zvážit rizika a přínosy opětovného podání přípravku Naglazyme (viz

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

PŘÍLOHA 1

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU

1.

NÁZEV PŘÍPRAVKU

Naglazyme 1 mg/ml koncentrát pro infuzní roztok

2.

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

Jeden ml roztoku obsahuje 1 mg galsulfasum. Jedna 5 ml injekční lahvička obsahuje 5 mg

galsulfasum.

Galsulfáza je rekombinantní formou lidské N-acetylgalaktosamin-4-sulfatázy a vytváří se

rekombinantní technologií DNA s použitím savčí buněčné kultury z vaječníků čínských křečíků

(CHO).

Pomocné látky

Jedna lahvička 5 ml obsahuje 0,8 mmol (18,4 mg) sodíku.

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

3.

LÉKOVÁ FORMA

Koncentrát pro infuzní roztok.

Čirý až mírně opalizující a bezbarvý až světle žlutý roztok.

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1

Terapeutické indikace

Naglazyme je indikován k dlouhodobé substituční terapii enzymu u pacientů s potvrzenou diagnózou

Mukopolysacharidózy VI (MPS VI; deficit N-acetylgalaktosamin-4-sulfatázy; Maroteaux-Lamyho

syndrom) (viz bod 5.1).

Jako u všech lyzozomálních genetických poruch je velmi důležité, zvláště u těžkých forem, zahájit

léčbu co nejdříve, dříve než se objeví ireverzibilní klinická manifestace choroby.

4.2

Dávkování a způsob podání

Na léčbu přípravkem Naglazyme musí dohlížet lékař se zkušenostmi s ošetřováním pacientů s MPS VI

nebo jinými dědičnými metabolickými chorobami. Dávkování přípravku Naglazyme je nutné provádět

ve vhodném klinickém prostředí, kde je k okamžitému použití resuscitační zařízení pro případ lékařské

pohotovosti.

Dávkování

Doporučený dávkovací režim pro galsulfázu je 1 mg/1 kg tělesné hmotnosti podávaný jednou týdně

intravenózní infuzí po dobu 4 hodin.

Speciální populace

Starší pacienti

Bezpečnost a účinnost Naglazymu u pacientů starších 65 let nebyla stanovena a u těchto pacientů

nelze doporučit žádný alternativní režim dávkování.

Postižení ledvin a jater

Bezpečnost a účinnost Naglazymu u pacientů s insuficiencí ledvin nebo jater nebyla stanovena (viz

bod 5.2) a u těchto pacientů nelze doporučit žádný alternativní režim dávkování.

Pediatrická populace

Nebyly zjištěny žádné skutečnosti, které by vyžadovaly zvláštní opatření během podávání Naglazymu

u pediatrické populace. Údaje dostupné v současné době jsou uvedeny v bodě 5.1.

Způsob podání

Počáteční rychlost infuze se nastaví tak, aby zhruba 2,5% celkového roztoku bylo podáno během první

hodiny a infuze zbývajícího objemu (přibližně 97,5%) v následujících 3 hodinách.

U pacientů, u kterých by mohlo dojít k přetížení objemem tekutiny a u nemocných s tělesnou

hmotností pod 20 kg by se měly použít infúzní vaky o objemu 100 ml; v těchto případech by se měla

snížit rovněž rychlost infuse (ml/min), aby celková doba podání netrvala kratší dobu než 4 hodiny.

Informace o premedikaci najdete v bodě 4.4 a další pokyny v bodě 6.6.

4.3

Kontraindikace

Závažná nebo život ohrožující hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku

tohoto přípravku, pokud není hypersenzitivita kontrolovatelná.

4.4

Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Sledovatelnost

Aby se zlepšila sledovatelnost biologických léčivých přípravků má se přehledně zaznamenat název

podaného přípravku a číslo šarže.

Opatření v případě afekcí dýchacích cest

Při ošetřování a léčbě pacientů s neprůchodnými dýchacími cestami je třeba dbát opatrnosti tím, že se

omezí nebo pečlivě sleduje užívání antihistaminik a dalších sedativních léčivých přípravků. Mělo by

se zvážit i zavedení pozitivního přetlaku v dýchacích cestách při spánku nebo potenciální

tracheostomie v klinicky vhodných situacích.

U pacientů, kteří trpí akutní horečnatou nebo respirační chorobou, může být zapotřebí infúze

Naglazymu odložit.

Opatření v případě reakcí na infúzi

U pacientů léčeným přípravkem Naglazyme se vyvinuly reakce spojené s infuzí (IAR), definované

jako jakákoli nežádoucí reakce, ke které dochází během infuze nebo na konci infúzního dne (viz

bod 4.8).

Na základě údajů získaných během klinických zkoušek přípravku Naglazyme se u většiny pacientů

očekával vývoj protilátek IgG na galsulfázu během 4-8 týdnů od počátku léčby. Při klinických

zkouškách přípravku Naglazyme se IAR obvykle zvládaly přerušením nebo zpomalením rychlosti

infuze a premedikací pacienta antihistaminiky a/nebo antipyretiky (paracetamolem), což pacientovi

umožnilo pokračovat v léčbě.

Jelikož existují nepatrné zkušenosti s obnovením léčby po delším přerušení, je třeba dbát opatrnosti

vzhledem k teoreticky zvýšenému riziku hypersenzitivní reakce.

Při podávání přípravku Naglazyme se doporučuje, aby byla pacientům podána premedikace vhodnými

léčivými přípravky (antihistaminika s antipyretiky nebo bez nich) zhruba 30-60 minut před zahájením

infuze, aby se minimalizoval potenciální výskyt IAR.

V případě mírné nebo středně závažné IAR by se měla zvážit léčba antihistaminiky a paracetamolem

a/nebo snížení rychlosti infuze na polovinu rychlosti, při níž k této reakci došlo.

V případě jediné těžké IAR je nutné infuzi zastavit, dokud symptomy nezmizí, a je třeba zvážit léčbu

antihistaminiky a paracetamolem. Infuzi lze znovu zahájit při rychlosti snížené na 50%-25% hodnoty,

při níž k této reakci došlo.

V případě opakující se mírné IAR nebo opětovném problému po jediné prudké IAR je nutné zvážit

premedikaci (antihistaminiky a paracetamolem a/nebo kortikosteroidy) a snížení rychlosti infuze na

50%-25% hodnoty, při níž došlo k předchozí reakci.

Stejně jako u všech intravenózních proteinových léčivých přípravků jsou možné těžké alergické reakce

přecitlivělosti. Dojde-li k těmto reakcím, doporučuje se okamžité vysazení přípravku Naglazyme a je

nutné zahájit vhodnou léčbu. Je třeba dodržovat současné lékařské standardy pro akutní léčbu.

U pacientů, u kterých se během infuze přípravku Naglazyme vyskytly alergické reakce, je nutno při

opětovném podání postupovat s opatrností; při infuzích musí být k dispozici patřičně vyškolený

personál a vybavení pro neodkladnou resuscitaci (včetně epinefrinu). Závažná nebo potenciálně život

ohrožující hypersenzitivita je kontraindikací pro opětovné podání, pokud hypersenzitivita není

kontrolovatelná. Viz též bod 4.3.

Komprese páteřní nebo krční míchy

Komprese páteřní nebo krční míchy (SCC) s následnou myelopatií je známou a závažnou komplikací,

kterou může způsobovat MPS VI. Po uvedení přípravku Naglazyme na trh byly hlášeny případy

pacientů léčených tímto přípravkem, u nichž došlo k výskytu nebo ke zhoršení komprese páteřní nebo

krční míchy, vyžadující chirurgickou dekompresi. U pacientů je nutné sledovat výskyt známek a

příznaků komprese páteřní nebo krční míchy (mimo jiné bolesti zad, ochrnutí končetin pod úrovní

komprese a inkontinence moči nebo stolice) a poskytnout jim náležitou klinickou péči.

Riziko akutního kardiorespiračního selhání

S opatrností je nutno postupovat při podávání přípravku Naglazyme pacientům vnímavým na přetížení

objemem tekutiny, jako jsou pacienti s tělesnou hmotností 20 kg nebo méně, pacienti s akutním

průvodním respiračním onemocněním nebo pacienti s kompromitovanou srdeční a/nebo respirační

funkcí, protože by mohlo dojít ke kongestivnímu srdečnímu selhání. Během infuze přípravku

Naglazyme je třeba mít k okamžitému použití vhodná opatření pro podpůrnou lékařskou péči

a monitorování; u některých pacientů může být nutná delší doba sledování, která má vycházet

z individuálních potřeb pacienta (viz bod 4.2).

Imunitně zprostředkované reakce

U přípravku Naglazyme byly pozorovány reakce III. typu zprostředkované imunokomplexem, včetně

membranózní glomerulonefritidy. V případě výskytu imunitně zprostředkovaných reakcí je nutné

zvážit přerušení podávání přípravku Naglazyme a zahájit vhodnou léčbu. Po prodělání imunitně

zprostředkované reakce je nutné zvážit rizika a přínosy opětovného podání přípravku Naglazyme (viz

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

An agency of the European Union

© European Medicines Agency, 2011. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/763262/2010

EMEA/H/C/000640

Souhrn zprávy EPAR určený pro veřejnost

Naglazyme

galsulfasum

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment

Report, EPAR) pro přípravek Naglazyme. Objasňuje, jakým způsobem Výbor pro humánní léčivé

přípravky (CHMP) vyhodnotil tento přípravek, aby mohl vypracovat své stanovisko k vydání rozhodnutí

o registraci a doporučení ohledně podmínek pro používání přípravku Naglazyme.

Co je Naglazyme?

Naglazyme je infuzní roztok (kapání do žíly), který obsahuje léčivou látku galsulfázu (1 mg/ml).

Na co se přípravek Naglazyme používá?

Přípravek Naglazyme se používá k léčbě pacientů s mukopolysacharidózou VI (MPS VI nebo Maroteaux-

Lamyho syndromem). Toto onemocnění je vyvoláno nedostatkem enzymu nazývaného N-

acetylgalaktosamin-4-sulfatáza, který je v těle zapotřebí ke štěpení látek nazývaných

glykosaminoglykany (GAG). Pokud tento enzym není v těle přítomen, glykosaminoglykany nemohou

být štěpeny a hromadí se v buňkách. To vyvolává známky onemocnění, z nichž nejnápadnějšími jsou

nízký vzrůst, velká hlava a potíže při pohybu. Onemocnění je obvykle diagnostikováno u dětí ve věku

od 1 roku do 5 let.

Jelikož počet pacientů s MPS VI je nízký, toto onemocnění se považuje za zřídka se vyskytující a

přípravek Naglazyme byl dne 14. února 2001 označen jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.

Tento lék je dostupný pouze na lékařský předpis.

Jak se přípravek Naglazyme používá?

Léčba přípravkem Naglazyme by měla probíhat pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou

pacientů s MPS VI nebo podobnými nemocemi. Pro případ naléhavého lékařského zákroku je třeba

přípravek podávat tam, kde je k dispozici resuscitační zařízení.

Přípravek Naglazyme se podává jednou týdně v infuzi po dobu čtyř hodin. Doporučená dávka je 1 mg

na kilogram tělesné hmotnosti. Za účelem snížení rizika výskytu alergické reakce by pacientům před

každou infuzí mělo být podáno antihistaminikum. Pacientům je také možno podat přípravek proti

horečce.

Jak přípravek Naglazyme působí?

Přípravek Naglazyme je typ enzymatické substituční léčby. Prostřednictvím enzymatické substituční

léčby je pacientům dodáván enzym, který jim chybí. Léčivá látka v přípravku Naglazyme, galsulfáza, je

kopií lidského enzymu N-acetylgalaktosamin-4-sulfatázy. Přípravek Naglazyme pomáhá štěpit

glykosaminoglykany a zastavit jejich hromadění v buňkách. To může zlepšit příznaky MPS VI, včetně

omezení potíží s pohybem.

Galsulfáza se vyrábí metodou označovanou jako „technologie rekombinantní DNA“: je vytvářena

buňkou, do které byl vložen gen (DNA), díky němuž je schopná produkovat enzym.

Jak byl přípravek Naglazyme zkoumán?

Přípravek Naglazyme byl porovnáván s placebem (léčbou neúčinným přípravkem) v jedné hlavní studii,

do které bylo zařazeno 39 pacientů s MPS VI ve věku od 5 do 29 let. Hlavním měřítkem účinnosti byla

vzdálenost, kterou byli pacienti schopni ujít po 24 týdnech léčby.

Jaký přínos přípravku Naglazyme byl prokázán v průběhu studií?

Přípravek Naglazyme byl účinnější než placebo. Po 24 týdnech se průměrná vzdálenost, kterou byli

pacienti schopni ujít za 12 minut, zvýšila o 109 metrů u pacientů léčených přípravkem Naglazyme a o

18 metrů u pacientů užívajících placebo.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Naglazyme?

V rámci studií patřily mezi nejběžnější vedlejší účinky přípravku Naglazyme (zaznamenané u více než 1

pacienta z 10) bolest v uchu, dyspnoe (potíže s dýcháním), bolest břicha a celková bolest. U pacientů

se mohou vyskytnout také reakce na infuzi (například horečka, zimnice, vyrážka a kopřivka). Úplný

seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Naglazyme je uveden v příbalových

informacích.

Přípravek Naglazyme by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na galsulfázu nebo na

kteroukoli jinou složku přípravku.

Na základě čeho byl přípravek Naglazyme schválen?

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Naglazyme převyšují jeho

rizika, a proto doporučil, aby přípravku Naglazyme bylo uděleno rozhodnutí o registraci.

Výbor upozornil na skutečnost, že ačkoli pacienti mladší pěti let nebyli zahrnuti do hlavní studie

přípravku Naglazyme, je důležité, aby v případě, že trpí závažnou formou MPS VI, byli léčeni.

Přípravku Naglazyme bylo uděleno rozhodnutí o registraci „za výjimečných okolností“. To znamená, že

vzhledem ke vzácné povaze onemocnění nebylo možné získat o přípravku Naglazyme vyčerpávající

informace. Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) každoročně přezkoumá jakékoli nové

informace, které se případně objeví, a podle potřeby bude tento souhrn aktualizovat.

Naglazyme

EMA/763262/2010

Strana 2/3

Naglazyme

EMA/763262/2010

Strana 3/3

Jaké informace o přípravku Naglazyme nebyly dosud předloženy?

Společnost, která přípravek Naglazyme vyrábí, provádí studie, které jsou zaměřeny na dlouhodobou

bezpečnost a účinnost přípravku Naglazyme u těhotných a kojících žen a u dětí ve věku do pěti let, aby

zjistila, zda se u nich vyvíjejí protilátky (bílkoviny, které tělo produkuje jako odpověď na přípravek

Naglazyme a které by mohly ovlivnit reakci na léčbu), a získala další informace o vedlejších účincích

přípravku. Společnost dále provádí studie vedoucí ke stanovení nejvhodnější dávky podávané

pacientům v rámci pravidelné dlouhodobé léčby.

Další informace o přípravku Naglazyme:

Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Naglazyme platné v celé Evropské unii

společnosti BioMarin Europe Limited dne 24. ledna 2006. Registrace je platná po neomezenou dobu.

Shrnutí stanoviska k přípravku Naglazyme, vydaného Výborem pro léčivé přípravky pro vzácná

onemocnění, je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese

ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/Rare disease designation

Plné znění Evropské veřejné zprávy o hodnocení (EPAR) pro přípravek Naglazyme je k dispozici na

internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European

Public Assessment Reports. Další informace o léčbě přípravkem Naglazyme naleznete v příbalových

informacích (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka.

Tento souhrn byl naposledy aktualizován v 12-2010.

Přečtěte si celý dokument

Podobné produkty

Vyhledávejte upozornění související s tímto produktem

Zobrazit historii dokumentů

Sdílejte tyto informace