Myozyme

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

Koupit nyní

Aktivní složka:
alglukosidázy alfa
Dostupné s:
Genzyme Europe BV
ATC kód:
A16AB07
INN (Mezinárodní Name):
alglucosidase alfa
Terapeutické skupiny:
Jiné zažívací trakt a produkty metabolismu,
Terapeutické oblasti:
Glykogen Storage Type II
Terapeutické indikace:
Myozyme je indikován pro dlouhodobou terapii nahrazující enzymy (ERT) u pacientů s potvrzenou diagnózou Pompeho choroby (nedostatek kyseliny a-glukosidázy). U pacientů s juvenilní / adultní formou Pompeho nemoci důkazy o účinnosti je omezená.
Přehled produktů:
Revision: 22
Stav Autorizace:
Autorizovaný
Registrační číslo:
EMEA/H/C/000636
Datum autorizace:
2006-03-28
EMEA kód:
EMEA/H/C/000636

Dokumenty v jiných jazycích

Informace pro uživatele Informace pro uživatele
bulharština 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
bulharština 15-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
bulharština 23-01-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
španělština 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
španělština 15-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
španělština 23-01-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
dánština 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
dánština 15-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
dánština 23-01-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
němčina 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
němčina 15-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
němčina 23-01-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
estonština 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
estonština 15-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
estonština 23-01-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
řečtina 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
řečtina 15-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
řečtina 23-01-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
angličtina 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
angličtina 15-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
angličtina 23-01-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
francouzština 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
francouzština 15-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
francouzština 23-01-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
italština 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
italština 15-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
italština 23-01-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
lotyština 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
lotyština 15-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
lotyština 23-01-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
litevština 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
litevština 15-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
litevština 23-01-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maďarština 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maďarština 15-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maďarština 23-01-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maltština 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maltština 15-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maltština 23-01-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
nizozemština 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
nizozemština 15-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
nizozemština 23-01-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
polština 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
polština 15-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
polština 23-01-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
portugalština 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
portugalština 15-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
portugalština 23-01-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
rumunština 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
rumunština 15-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
rumunština 23-01-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovenština 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovenština 15-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovenština 23-01-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovinština 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovinština 15-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovinština 23-01-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
finština 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
finština 15-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
finština 23-01-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
švédština 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
švédština 15-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
švédština 23-01-2014
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
norština 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
norština 15-11-2022
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
islandština 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
islandština 15-11-2022
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
chorvatština 15-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
chorvatština 15-11-2022

Přečtěte si celý dokument

B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE

Příbalová informace: informace pro uživatele

Myozyme 50 mg prášek pro koncentrát pro infuzní roztok

alglucosidasum alfa

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek používat,

protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře, lékárníka nebo zdravotní sestry.

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři, lékárníkovi

nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou

uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci

Co je přípravek Myozyme a k čemu se používá

Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám bude přípravek Myozyme podán

Jak se přípravek Myozyme podává

Možné nežádoucí účinky

Jak přípravek Myozyme uchovávat

Obsah balení a další informace

1.

Co je přípravek Myozyme a k čemu se používá

Přípravek Myozyme se používá pro léčbu dospělých, dětí a dospívajících všech věkových kategorií

s potvrzenou diagnózou Pompeho nemoci.

Pacienti s Pompeho nemocí mají nízkou hladinu enzymu zvaného alfa glukosidáza. Tento enzym

pomáhá organismu udržovat koncentraci glykogenu (typ sacharidu). Glykogen dodává tělu energii, ale

u Pompeho nemoci mohou být hladiny glykogenu příliš vysoké.

Přípravek Myozyme obsahuje uměle připravený enzym zvaný alglukosidáza alfa, jenž dokáže nahradit

přirozený enzym, který pacientům s Pompeho nemocí chybí.

2.

Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám bude přípravek Myozyme podán

Přípravek Myozyme Vám nesmí být podán

Pokud jste někdy měl(a) život ohrožující alergickou (hypersenzitivní) reakci na alglukosidázu alfa

nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6) a opakované podání přípravku

nebylo úspěšné. Příznaky život ohrožující alergické reakce zahrnují mimo jiné nízký krevní tlak, velmi

rychlou srdeční frekvenci, dušnost, zvracení, otok obličeje, kopřivku nebo vyrážku.

Upozornění a opatření

Pokud jste léčen(a) přípravkem Myozyme, může se u Vás během podávání léku nebo během několika

hodin od podání infuze objevit reakce související s podáním infuze. Taková reakce zahrnuje různé

příznaky, jako je nízký krevní tlak, nepříjemné pocity na hrudi, stažené hrdlo, otok obličeje, rtů nebo

jazyka (angioedém), kopřivka (urtikarie), závrať, vyrážka, svědění kůže, pocit na zvracení, zvracení,

kašel a náhlé stažení průdušek ztěžující nádech a výdech (bronchospasmus) (přehled všech reakcí

spojených s infuzí viz bod 4). Reakce související s infuzí může být někdy velmi závažná. Pokud se u

Vás taková reakce objeví,

musíte okamžitě informovat svého lékaře

. Může být nutné Vám podat

před léčbou léčivé přípravky proti alergické reakci (např. antihistaminika a/nebo kortikosteroidy) nebo

snížit horečku (antipyretiky).

Ve studiích lékaři používali léky tlumící činnost imunitního systému, aby se snížila tvorba protilátek.

Protože máte Pompeho nemoc, existuje riziko závažné infekce dýchacích cest nebo plic. Podávání

těchto léků na potlačení imunitního systému může toto riziko dále zvýšit.

Pokud se u Vás objeví závažné vředovité poškození kůže, informujte svého lékaře. Pokud se u Vás

vyskytne otok dolních končetin nebo generalizovaný otok, informujte svého lékaře. Ten má zvážit

přerušení podávání přípravku Myozyme a zahájit odpovídající lékařskou péči. Váš lékař má zvážit

výhody a rizika opětovného podání přípravku Myozyme.

Další léčivé přípravky a přípravek Myozyme

Informujte svého lékaře nebo lékárníka o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době

užíval(a) nebo které možná budete užívat.

Těhotenství, kojení a plodnost

S použitím přípravku Myozyme u těhotných žen nejsou zkušenosti. Přípravek Myozyme by Vám

neměl být podáván během těhotenství, pokud to není nezbytně nutné. Doporučujeme přerušit kojení po

dobu podávání přípravku Myozyme. Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být

těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem dříve, než začnete

tento přípravek používat.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Při řízení dopravních prostředků nebo obsluze jakýchkoliv nástrojů či strojů krátce po infuzi přípravku

Myozyme buďte opatrní, protože můžete pociťovat závrať, ospalost, třes a/nebo nízký krevní tlak.

Přípravek Myozyme obsahuje sodík

Tento léčivý přípravek obsahuje méně než 1 mmol (23 mg) sodíku v jedné injekční lahvičce, to

znamená, že je v podstatě „bez sodíku“.

3.

Jak se přípravek Myozyme podává

Přípravek Myozyme se podává pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou pacientů s

Pompeho nemocí.

Dávka, kterou dostanete, závisí na Vaší tělesné hmotnosti. Doporučené dávkování přípravku

Myozyme je 20 mg na kg tělesné hmotnosti. Podává se jednou za 2 týdny.

Použití u dětí a dospívajících

Doporučené dávkování přípravku Myozyme u dětí a dospívajících je stejné jako u dospělých.

Návod ke správnému použití

Přípravek Myozyme se podává infuzí do žíly (nitrožilní infuzí). Dodává se ve formě prášku, který se

před podáním smísí se sterilní vodou.

Jestliže Vám bylo podáno více přípravku Myozyme, než mělo

Jestliže Vám byla podána vyšší dávka přípravku Myozyme nebo s vyšší rychlostí infuze, než je

doporučeno, mohou se u Vás objevit reakce související s infuzí. Taková reakce může zahrnovat

příznaky jako:

zmodrání kůže a rtů v důsledku nedostatku kyslíku v tělesných tkáních, zvýšená srdeční

frekvence, palpitace

potíže s dýcháním, kašel

závrať, bolest hlavy, poruchy chuti

vysoký krevní tlak, návaly horka

otok jazyka, zvracení, průjem, pocit na zvracení

bolest na hrudi, nepříjemný pocit na hrudi, pocit přiškrcení v hrdle, horečka, zimnice, pocit

chladu, zarudnutí v místě infuze

bolest svalů

zarudnutí kůže

Pokud zaznamenáte podobnou reakci, okamžitě informujte svého lékaře (viz bod 2). Rychlost Vaší

infuze bude snížena nebo bude infuze přerušena a v případě potřeby Vám může být podána příslušná

léčba.

Jestliže jste zapomněl(a) použít přípravek Myozyme

Jestliže jste vynechal(a) infuzi, kontaktujte prosím svého lékaře.

Máte-li jakékoli další otázky týkající se užívání tohoto přípravku, zeptejte se svého lékaře, lékárníka

nebo zdravotní sestry.

4.

Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí

vyskytnout u každého.

Nežádoucí účinky se většinou u pacientů objeví během podávání léku nebo krátce poté (účinky

související s infuzí). Některé z těchto nežádoucích účinků souvisejících s podáním infuze byly závažné

nebo život ohrožující. U některých pacientů byly hlášeny život ohrožující reakce, včetně velmi

závažných alergických reakcí a anafylaktického šoku. Příznaky takových reakcí zahrnují nízký krevní

tlak, velmi rychlou srdeční frekvenci, dušnost, zvracení, otok obličeje, rtů nebo jazyka, kopřivku nebo

vyrážku. U některých pacientů došlo ke vzniku nežádoucích účinků souvisejících s podáním infuze ve

formě chřipce se podobající nemoci, jejíž příznaky trvaly několik dní po skončení infuze.

Pokud se u Vás taková reakce objeví, prosíme,

informujte okamžitě svého lékaře

. Může být nutné

podat Vám před léčbou léčivé přípravky proti alergické reakci (např. antihistaminika a /nebo

kortikosteroidy) nebo ke snížení horečky (antipyretika).

Velmi časté: mohou postihnout více než 1 z 10 osob

Kopřivka

Vyrážka

Zrychlená srdeční frekvence

Zrudnutí (obličeje)

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

PŘÍLOHA I

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU

1.

NÁZEV PŘÍPRAVKU

Myozyme 50 mg prášek pro koncentrát pro infuzní roztok

2.

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

Jedna injekční lahvička obsahuje alglucosidasum alfa 50 mg.

Po rekonstituci roztok obsahuje alglucosidasum alfa* 5 mg v 1 ml a po naředění se koncentrace

pohybuje v rozmezí 0,5 mg až 4 mg/ml.

*Lidská kyselá alglukosidáza alfa je produkována v ovariálních buňkách křečíka čínského (CHO)

technologií rekombinantní DNA.

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

3.

LÉKOVÁ FORMA

Prášek pro koncentrát pro infuzní roztok

Bílý až téměř bílý prášek.

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1

Terapeutické indikace

Přípravek Myozyme je indikován pro dlouhodobou enzymatickou substituční léčbu u pacientů s

potvrzenou diagnózou Pompeho nemoci (nedostatek kyselé

-glukosidázy).

Přípravek Myozyme je indikován u dospělých a pediatrických pacientů všech věkových kategorií.

4.2

Dávkování a způsob podání

Na léčbu přípravkem Myozyme má dohlížet lékař, který má zkušenosti s léčbou pacientů s Pompeho

nemocí nebo jiných dědičných metabolických a neuromuskulárních onemocnění.

Dávkování

Doporučená dávka alglukosidázy alfa je 20 mg/kg tělesné hmotnosti aplikovaná jednou za 2 týdny.

Reakci pacienta na léčbu je nutné pravidelně hodnotit na základě komplexního hodnocení všech

klinických projevů onemocnění.

Pediatrická populace a starší osoby

Neexistují důkazy o nutnosti zvláštních opatření při podání přípravku Myozyme pediatrickým

pacientům všech věkových kategorií nebo starším osobám.

Pacienti s poruchou funkce ledvin a jater

Bezpečnost a účinnost přípravku Myozyme u pacientů s poruchou funkce ledvin nebo jater nebyla

hodnocena a pro tyto pacienty nelze doporučit žádný zvláštní režim dávkování.

Způsob podání

Přípravek Myozyme je určen k podání intravenózní infuzí.

Infuze se mají podávat s postupně se zvyšující rychlostí. Doporučuje se začít podávat infuzi počáteční

rychlostí 1 mg/kg/hod a postupně, pokud se neobjeví známky reakcí souvisejících s infuzí, dávkování

zvyšovat o 2 mg/kg/hod každých 30 minut, a to až do maximální rychlosti 7 mg/kg/hod. Reakce

související s infuzí jsou popsány v bodu 4.8.

Návod k rekonstituci a naředění tohoto léčivého přípravku před jeho podáním je uveden v bodě 6.6.

4.3

Kontraindikace

Život ohrožující hypersenzitivita (anafylaktická reakce) na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou

látku uvedenou v bodě 6.1, pokud opětovné nasazení přípravku znovu vyvolalo příslušnou reakci (viz

bod 4.4 a 4.8).

4.4

Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Sledovatelnost

Aby se zlepšila sledovatelnost biologických léčivých přípravků má se přehledně zaznamenat název

podaného přípravku a číslo šarže.

Hypersenzitivita/anafylaktické reakce

Závažné a život ohrožující anafylaktické reakce včetně anafylaktického šoku byly během infuzí

přípravku Myozyme hlášeny u pacientů s infantilní i pozdní formou nemoci (viz bod 4.8). Při

podávání přípravku Myozyme je z důvodu možnosti závažných reakcí souvisejících s infuzí nutné mít

připravená vhodná lékařská podpůrná opatření, včetně přístroje pro kardiopulmonální resuscitaci.

Jestliže se vyskytnou závažné hypersenzitivní nebo anafylaktické reakce, je nutné okamžitě přerušit

infuzi přípravku Myozyme a zahájit odpovídající léčbu. Je nutné dodržovat současné lékařské

standardy pro akutní léčbu anafylaktických reakcí.

Reakce související s infuzí

Reakce související s infuzí se v klinických studiích zaměřených na léčbu přípravkem Myozyme

vyskytly přibližně u poloviny pacientů s infantilní formou nemoci a u 28 % s pozdní formou nemoci.

Reakce související s infuzí jsou definované jako jakákoli nežádoucí příhoda, k níž dojde během infuze

nebo do několika hodin po aplikaci infuze. Některé reakce byly závažné (viz bod 4.8). U pacientů

s infantilní formou nemoci léčených vyšší dávkou (40 mg/kg) byla pozorována tendence ke vzniku

více symptomů při reakci související s infuzí. Pacienti s infantilní formou nemoci, u kterých se objeví

vysoké titry protilátek IgG, mají vyšší riziko reakcí spojených s infuzí. Pacienti, kteří mají v době

aplikace infuze přípravku Myozyme akutní onemocnění (například pneumonii, sepsi), jsou ohroženi

vyšším rizikem reakcí souvisejících s infuzí. Před podáním přípravku Myozyme je nutné důkladně

posoudit klinický stav pacienta. Pacienty je nutné pečlivě sledovat a všechny případy reakce na infuzi,

opožděné reakce a možné imunologické reakce je třeba hlásit držiteli rozhodnutí o registraci.

Při opakovaném podání přípravku Myozyme pacientům, u nichž se projevily reakce související

s infuzí (a hlavně anafylaktické reakce), je nutné postupovat opatrně (viz bod 4.3 a 4.8). Mírné nebo

přechodné účinky nevyžadují léčbu ani ukončení aplikace infuze. Snížení rychlosti infuze, dočasné

přerušení infuze nebo přípravná léčba obvykle pomocí perorálního antihistaminika a/nebo antipyretik

a/nebo kortikosteroidů slouží k účinné kontrole většiny reakcí. Reakce související s podáním infuze se

mohou objevit kdykoli během aplikace infuze přípravku Myozyme nebo obecně do dvou hodin poté a

jsou pravděpodobnější při vyšších rychlostech infuze.

Pacienti s pokročilou Pompeho nemocí mohou mít zhoršenou srdeční a respirační funkci, která je

může predisponovat k vyššímu riziku závažných komplikací způsobených reakcemi souvisejícími s

infuzí. Tito pacienti mají být proto během podávání přípravku Myozyme pečlivě monitorováni.

Imunogenita

V klinických studiích se u většiny pacientů vytvořily protilátky IgG proti alglukosidáze alfa obvykle

do 3 měsíců od zahájení léčby. Předpokládá se proto, že se sérokonverze objeví u většiny pacientů

léčených přípravkem Myozyme. U pacientů s infantilní formou nemoci léčených vyšší dávkou

(40 mg/kg) byla pozorována tendence ke vzniku vyšších titrů protilátek IgG. Zdá se, že neexistuje

korelace mezi nástupem nežádoucí reakce související s infuzí a dobou tvorby protilátek IgG. U

omezeného počtu z hodnocených IgG pozitivních pacientů byla zjištěna pozitivita na inhibiční účinky

při

in vitro

testování. Vzhledem ke vzácnosti onemocnění a dosavadním omezeným zkušenostem není

vliv vzniku protilátek IgG na bezpečnost a účinnost v současné době plně stanoven. Pravděpodobnost

špatného výsledku a rozvoje vysokých a trvalých titrů protilátek IgG se zdá být vyšší u CRIM-

negativních pacientů (křížově reaktivní imunologický materiál – negativní pacienti, u kterých nebyl

analýzou Western blot detekován endogenní GAA protein) než u CRIM-pozitivních pacientů, u

kterých byl analýzou Western blot detekován endogenní GAA protein a/nebo predikován na základě

genotypu. Přesto se však objevily vysoké a trvalé titry protilátek IgG u některých CRIM-pozitivních

pacientů. Důvody špatných klinických výsledků a rozvoje vysokých a trvalých titrů protilátek IgG

mají pravděpodobně více faktorů. Je nutné pravidelně sledovat titry IgG protilátek.

U pacientů, u kterých se vyskytnou hypersenzitivní reakce, mohou být také testovány IgE protilátky

proti alglukosidáze alfa a jiné mediátory anafylaxe. Pacienti, kteří si vytvoří IgE protilátky vůči

přípravku Myozyme, se zdají být více ohroženi výskytem reakcí souvisejících s infuzí, když je

přípravek Myozyme opětovně podán (viz bod 4.8.) Proto mají být tito pacienti během podávání

přípravku Myozyme pečlivě monitorováni. Některým IgE pozitivním pacientům byl úspěšně opětovně

podán přípravek Myozyme při použití pomalejší rychlosti infuze a nižší zahajovací dávky a

pokračovali tak v léčbě přípravkem Myozyme pod pečlivým klinickým dohledem.

Imunitně zprostředkované reakce

V souvislosti s používáním alglukosidázy alfa byly hlášeny závažné kožní, imunitně zprostředkované

reakce, včetně ulcerózních a nekrotizujících kožních lézí (viz bod 4.8). U několika pacientů

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2014. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/31154/2011

EMEA/H/C/000636

Souhrn zprávy EPAR určený pro veřejnost

Myozyme

alglucosidasum alfa

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment

Report, EPAR) pro přípravek Myozyme. Objasňuje, jakým způsobem Výbor pro humánní léčivé

přípravky (CHMP) vyhodnotil tento přípravek, aby mohl vypracovat své stanovisko k vydání rozhodnutí

o registraci a doporučení ohledně podmínek pro používání přípravku Myozyme.

Co je Myozyme?

Myozyme je prášek pro přípravu infuzního roztoku (kapání do žíly). Obsahuje léčivou látku

alglukosidázu alfa.

Na co se přípravek Myozyme používá?

Přípravek Myozyme je určen k léčbě pacientů, kteří trpí Pompeho nemocí, což je vzácné dědičné

onemocnění. Pacienti s tímto onemocněním nemají dostatek enzymu nazývaného alfa-glukosidáza.

Tento enzym obvykle štěpí cukr uložený ve formě glykogenu na glukózu, kterou mohou buňky těla

používat jako zdroj energie. Pokud tento enzym není v těle přítomen, glykogen se hromadí v určitých

tkáních, zejména ve svalech, včetně srdce a bránice (hlavního dýchacího svalu, který se nachází pod

plícemi). Postupné hromadění glykogenu je příčinou široké škály příznaků, včetně zvětšeného srdce,

dýchacích potíží a svalové slabosti. Tato nemoc se může projevit hned po narození (tzv. infantilní

forma), objevit se však může i později (tzv. pozdní forma).

Jelikož počet pacientů s Pompeho nemocí je nízký, toto onemocnění se považuje za zřídka se

vyskytující a přípravek Myozyme byl dne 14. února 2001 označen jako „léčivý přípravek pro vzácná

onemocnění“.

Tento lék je dostupný pouze na lékařský předpis.

Myozyme

EMA/59046/2014

Strana 2/3

Jak se přípravek Myozyme používá?

Léčba přípravkem Myozyme by měla probíhat pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou

pacientů s Pompeho nemocí nebo jinými dědičnými onemocněními stejného typu.

Přípravek Myozyme se podává jednou za dva týdny ve formě infuze v dávce 20 mg na 1 kg tělesné

hmotnosti. Infuze by se měla začít podávat pomalu a její rychlost by se měla postupně zvyšovat,

pokud se nevyskytnou žádné vedlejší účinky spojené s infuzí.

Jak přípravek Myozyme působí?

Přípravek Myozyme představuje enzymatickou substituční léčbu. Prostřednictvím enzymatické

substituční léčby je pacientům dodáván enzym, který jim chybí. V tomto případě se jedná o alfa-

glukosidázu. Léčivá látka v přípravku Myozyme, alglukosidáza alfa, je kopií lidské alfa-glukosidázy

a vyrábí se metodou označovanou jako „technologie rekombinantní DNA“: enzym je vytvářen buňkou,

do které byl vložen gen (DNA), díky němuž je schopná produkovat enzym. Substituční enzym

napomáhá štěpení glykogenu a zabraňuje jeho abnormálnímu hromadění v buňkách.

Jak byl přípravek Myozyme zkoumán?

Přípravek Myozyme byl zkoumán ve dvou hlavních studií, do kterých bylo zařazeno celkem 39 kojenců

a dětí ve věku do tří a půl let s infantilní formou Pompeho nemoci. Tito pacienti byli srovnáváni

s ,,anamnestickou srovnávací skupinou“ kojenců a malých dětí s Pompeho nemocí, kteří nepodstoupili

léčbu a neúčastnili se studií. Hlavním měřítkem účinnosti byl počet pacientů, kteří přežili, a počet

pacientů, kteří nepotřebovali k dýchání dýchací přístroj.

Přípravek Myozyme byl srovnáván také s placebem (léčbou neúčinným přípravkem) v jedné hlavní

studii, do které bylo zařazeno 90 pacientů s pozdní formou nemoci. Hlavním měřítkem účinnosti bylo

zvětšení vzdálenosti, kterou pacienti dokázali ujít za 6 minut, a zlepšení „usilovné vitální kapacity“

(ukazatele toho, jak dobře pracují plíce). Studie trvala až 18 měsíců.

Jaký přínos přípravku Myozyme byl prokázán v průběhu studií?

V první hlavní studii, do které byli zařazeni kojenci do 6 měsíců věku, se všech 18 pacientů léčených

přípravkem Myozyme dožilo věku 18 měsíců, přičemž 15 z nich nepotřebovalo k dýchání dýchací

přístroj. V anamnestické srovnávací skupině se oproti tomu ze 42 pacientů jen jeden dožil věku 18

měsíců. Tyto výsledky potvrdila další studie, do které byly zařazeny děti ve věku od 6 měsíců do 3,5

roku.

U pozdní formy nemoci byl v průběhu této studie přípravek Myozyme účinnější než placebo, pokud jde

o zvětšení vzdálenosti, kterou pacienti dokázali ujít, a zlepšení funkce plic.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Myozyme?

Mezi nejběžnější vedlejší účinky přípravku Myozyme (zaznamenané u více než 1 pacienta z 10) patřily

v průběhu studií u pacientů s infantilní formou Pompeho nemoci tachykardie (zrychlení srdeční

činnosti), návaly (zrudnutí), kašel, tachypnoe (zrychlené dýchání), zvracení, kopřivka, vyrážka, pyrexie

(horečka) a snížená saturace kyslíkem (nízké hladiny kyslíku v krvi). V rámci studie pozdní formy

nemoci vykazovali pacienti mnoho stejných vedlejších účinků, avšak méně často než ve studiích

infantilní formy tohoto onemocnění. Téměř všechny vedlejší účinky zaznamenané u přípravku Myozyme

se objevily během podávání infuze nebo bezprostředně poté a byly mírné až středně závažné povahy.

Myozyme

EMA/59046/2014

Strana 3/3

Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Myozyme je uveden v příbalových

informacích.

U pacientů, kterým je podán přípravek Myozyme, může dojít k tvorbě protilátek (v reakci na podání

přípravku Myozyme se tvoří bílkoviny). Vliv těchto protilátek na bezpečnost a účinnost přípravku

Myozyme dosud nebyl objasněn.

Přípravek Myozyme nesmějí užívat osoby, které měly v minulosti anafylaktickou (závažnou alergickou)

reakci na alglukosidázu alfa nebo na kteroukoli jinou složku přípravku, která ohrožovala jejich život

a kterou nebylo možné kontrolovat podáváním přípravku formou pomalejší infuze a snížením dávky.

Na základě čeho byl přípravek Myozyme schválen?

Výbor CHMP rozhodl, že přínosy přípravku Myozyme převyšují jeho rizika, a proto doporučil, aby mu

bylo uděleno rozhodnutí o registraci.

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného používání přípravku

Myozyme?

Společnost, která léčivý přípravek Myozyme vyrábí, zavádí program pro zajištění bezpečného používání

přípravku Myozyme, a to zejména pomocí sledování způsobu tvorby protilátek u pacientů léčených

tímto přípravkem, zavedení rejstříku přístupného všem pacientům trpících Pompeho nemocí a zajištění

informovanosti lékařů ohledně možných reakcí pacientů na infuze.

Další informace o přípravku Myozyme

Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Myozyme platné v celé Evropské unii

společnosti Genzyme Europe B.V. dne 29. března 2006. Registrace je platná po neomezenou dobu.

Plné znění Evropské veřejné zprávy o hodnocení (EPAR) pro přípravek Myozyme je k dispozici na

internetových stránkách agentury na adrese

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European

Public Assessment Reports. Další informace o léčbě přípravkem Myozyme naleznete v příbalových

informacích (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka.

Shrnutí stanoviska k přípravku Myozyme, vydaného Výborem pro léčivé přípravky pro vzácná

onemocnění, je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/Rare disease designations.

Tento souhrn byl naposledy aktualizován v 01-2014.

Přečtěte si celý dokument

Podobné produkty

Vyhledávejte upozornění související s tímto produktem

Zobrazit historii dokumentů

Sdílejte tyto informace