Miglustat Dipharma

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

Koupit nyní

Aktivní složka:
miglustat
Dostupné s:
Dipharma B.V.
ATC kód:
A16AX06
INN (Mezinárodní Name):
miglustat
Terapeutické skupiny:
Ostatní produkty trávicího traktu a metabolismu
Terapeutické oblasti:
Gaucherova choroba
Terapeutické indikace:
Miglustat Dipharma je indikován k perorální léčbě dospělých pacientů s mírnou až střední Gaucherovou chorobou typu 1. Miglustat Dipharma může být použit pouze k terapii pacientů, pro které není vhodná enzymatická substituční terapie. Miglustat Dipharma je indikován pro léčbu progredujících neurologických projevů u dospělých a dětských pacientů s Niemann-pickova choroba typu C.
Přehled produktů:
Revision: 4
Stav Autorizace:
Autorizovaný
Registrační číslo:
EMEA/H/C/004904
Datum autorizace:
2019-02-18
EMEA kód:
EMEA/H/C/004904

Dokumenty v jiných jazycích

Informace pro uživatele Informace pro uživatele
bulharština 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
bulharština 11-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
bulharština 14-10-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
španělština 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
španělština 11-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
španělština 14-10-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
dánština 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
dánština 11-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
dánština 14-10-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
němčina 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
němčina 11-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
němčina 14-10-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
estonština 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
estonština 11-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
estonština 14-10-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
řečtina 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
řečtina 11-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
řečtina 14-10-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
angličtina 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
angličtina 11-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
angličtina 14-10-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
francouzština 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
francouzština 11-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
francouzština 14-10-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
italština 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
italština 11-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
italština 14-10-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
lotyština 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
lotyština 11-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
lotyština 14-10-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
litevština 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
litevština 11-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
litevština 14-10-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maďarština 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maďarština 11-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maďarština 14-10-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maltština 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maltština 11-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maltština 14-10-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
nizozemština 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
nizozemština 11-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
nizozemština 14-10-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
polština 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
polština 11-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
polština 14-10-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
portugalština 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
portugalština 11-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
portugalština 14-10-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
rumunština 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
rumunština 11-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
rumunština 14-10-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovenština 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovenština 11-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovenština 14-10-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovinština 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovinština 11-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovinština 14-10-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
finština 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
finština 11-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
finština 14-10-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
švédština 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
švédština 11-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
švédština 14-10-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
norština 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
norština 11-11-2022
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
islandština 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
islandština 11-11-2022
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
chorvatština 11-11-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
chorvatština 11-11-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
chorvatština 14-10-2019

Přečtěte si celý dokument

B.

PŘÍBALOVÁ INFORMACE

Příbalová informace: informace pro uživatele

Miglustat Dipharma 100 mg tvrdé tobolky

miglustatum

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek užívat, protože

obsahuje pro Vás důležité údaje.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka.

Tento přípravek byl předepsán výhradně Vám. Nedávejte jej žádné další osobě. Mohl by jí ublížit, a to i

tehdy, má-li stejné známky onemocnění jako Vy.

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo lékárníkovi.

Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové

informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci

Co je přípravek Miglustat Dipharma a k čemu se používá

Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Miglustat Dipharma užívat

Jak se přípravek Miglustat Dipharma užívá

Možné nežádoucí účinky

Jak přípravek Miglustat Dipharma uchovávat

Obsah balení a další informace

1.

Co je přípravek Miglustat Dipharma a k čemu se používá

Přípravek Miglustat Dipharma obsahuje léčivou látku miglustat, která patří do skupiny léků, které ovlivňují

metabolismus. Používá se k léčení dvou stavů:

Miglustat Dipharma se používá k léčení Gaucherovy choroby typu 1 mírné až střední závažnosti u

dospělých.

Při Gaucherově chorobě typu 1 se z Vašeho těla neodstraňuje látka, zvaná glukosylceramid. Začíná se ukládat

v určitých buňkách imunitního systému organismu. To může mít za následek zvětšení jater

a sleziny, krevní změny a onemocnění kostí.

Obvyklý způsob léčby Gaucherovy choroby typu 1 je enzymatická substituční terapie. Přípravek Miglustat

Dipharma se používá pouze tehdy, když léčba enzymatickou substituční terapií není pro pacienta vhodná.

Miglustat Dipharma se též používá k léčbě progresivních neurologických symptomů při

Niemannově- Pickově chorobě typu C u dospělých a u dětí.

Pokud máte Niemannovu-Pickovu chorobu typu C, narůstají v buňkách Vašeho mozku tuky jako jsou

glykosfingolipidy. To může vést k poruchám neurologických funkcí, jako jsou pomalé pohyby očí, rovnováha,

polykání, k poruchám paměťi a k záchvatům.

Miglustat Dipharma působí inhibicí enzymu zvaného glukosylceramidsyntáza, který je odpovědný za první

krok při syntéze většiny glykosfingolipidů.

2.

Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Miglustat Dipharma užívat

Neužívejte přípravek Miglustat Dipharma

jestliže jste alergický(á) na miglustat nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě

Upozornění a opatření

Před užitím přípravku Miglustat Dipharma se poraďte se svým lékařem nebo lékárníkem

jestliže trpíte onemocněním ledvin,

jestliže trpíte onemocněním jater.

Před léčbou a během léčby a během léčby přípravkem Miglustat Dipharma provede následující vyšetření:

vyšetření nervů na horních a dolních končetinách

měření hladiny vitaminu B

sledování růstu, pokud jste dítě nebo dospívající s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C

sledování počtu krevních destiček

Důvodem těchto vyšetření je, že někteří pacienti měli při užívání přípravku Miglustat Dipharma brnění nebo

necitlivost rukou a nohou nebo pokles tělesné hmotnosti. Vyšetření pomohou lékaři rozhodnout, zda jsou tyto

projevy způsobeny vaší chorobou nebo jinými přítomnými stavy nebo zda jsou projevem nežádoucích účinků

přípravku Miglustat Dipharma (další informace naleznete v bodě 4).

Jestliže máte průjem, lékař Vás může požádat, abyste změnil(a) stravu za účelem snížení příjmu laktózy

a cukrů, jako je sacharóza (třtinový cukr), nebo abyste neužíval(a) přípravek Miglustat Dipharma spolu s

jídlem, nebo Vám může dočasně snížit dávku. V některých případech může lékař předepsat protiprůjmové léky

jako loperamid. Jestliže průjem nereaguje na tato opatření, nebo jestliže máte jiné břišní potíže, obraťte se na

svého lékaře. V takovém případě může lékař rozhodnout o provedení dalších vyšetření.

Muži musí během léčby přípravkem Miglustat Dipharma a ještě 3 měsíce po ukončení léčby používat

spolehlivou metodu antikoncepční ochrany.

Děti a dospívající

Nepodávejte tento lék dětem a dospívajícím (do 18 let) s Gaucherovou chorobou typu 1, protože není známo,

zda je u tohoto onemocnění účinný.

Další léčivé přípravky a přípravek Miglustat Dipharma

Informujte svého lékaře nebo lékárníka o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době užíval(a) nebo

které možná budete užívat.

Sdělte svému lékaři, zda užíváte léky obsahující imiglucerasu, které se někdy užívají současně

s přípravkem Miglustat Dipharma. Mohou snižovat množství přípravku Miglustat Dipharma ve Vašem těle.

Těhotenství, kojení a plodnost

Pokud jste těhotná nebo plánujete otěhotnět, nesmíte užívat přípravek Miglustat Dipharma. Lékař vám může

poskytnout

více

informací.

Během

užívání

přípravku

Miglustat

Dipharma

musíte

používat

účinnou

antikoncepční metodu. Během užívání přípravku Miglustat Dipharma nesmíte kojit.

Muži mají během léčby přípravkem Miglustat Dipharma a po dobu 3 měsíců po skončení léčby používat

spolehlivou metodu antikoncepční ochrany.

Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte se se

svým lékařem nebo lékárníkem dříve, než začnete tento přípravek užívat.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Přípravek Miglustat Dipharma může způsobit závratě. Pokud máte závratě, nesmíte řídit vozidlo ani

obsluhovat žádné stroje.

3.

Jak se přípravek Miglustat Dipharma užívá

Vždy užívejte tento přípravek přesně podle pokynů svého lékaře. Pokud si nejste jistý(á), poraďte se se svým

lékařem nebo lékárníkem.

Při Gaucherově chorobě typu 1:

Pro dospělé je doporučená dávka jedna tobolka (100 mg) třikrát

denně (ráno, v poledne a večer). To znamená, že maximální denní dávka jsou tři tobolky (300 mg).

Při Niemannově-Pickově chorobě typu C:

Pro dospělé a dospívající (starší než 12 let) je obvyklá

dávka dvě tobolky (200 mg) třikrát denně (ráno, odpoledne a večer). To znamená denní maximální

dávku šesti tobolek (600 mg).

U dětí

mladších než

12 let

Váš lékař upraví dávku pro léčbu Niemannovy-Pickovy choroby typu C.

Máte-li problém s ledvinami, můžete dostávat nižší zahajovací dávku. Lékař může snížit dávku, například na

jednu tobolku (100 mg) jednou nebo dvakrát denně, pokud při užívání přípravku Miglustat Dipharma trpíte

průjmem (viz bod 4). Lékař Vám sdělí, jak dlouho potrvá Vaše léčba.

Přípravek Miglustat Dipharma se může užívat nezávisle na jídle. Tobolka se musí polknout celá a zapít

sklenicí vody.

Jestliže jste užil(a) více přípravku Miglustat Dipharma, než jste měl(a)

Pokud jste užil(a) více tobolek, než Vám řekl lékař, poraďte se ihned se svým lékařem.

Miglustat byl v klinických studiích podáván v dávkách až 3000 mg. To způsobilo pokles počtu bílých krvinek

a další nežádoucí účinky podobné těm, které jsou popsány

v bodě 4.

Jestliže jste zapomněl(a) užít přípravek Miglustat Dipharma

Další tobolku si vezměte v obvyklou dobu. Nezdvojnásobujte následující dávku, abyste nahradil(a)

vynechanou dávku.

Jestliže jste přestal(a) užívat přípravek Miglustat Dipharma

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

PŘÍLOHA I

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU

1.

NÁZEV PŘÍPRAVKU

Miglustat Dipharma 100 mg tobolky.

2.

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

Jedna tobolka obsahuje miglustatum 100 mg.

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

3.

LÉKOVÁ FORMA

Tvrdá tobolka.

Bílé neprůsvitné tobolky (velikost 4; 14,3 ± 0,3 mm) s černě vytištěným nápisem „DPH02“na vrchní části a s

černě vytištěným nápisem "100" na těle tobolky.

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1

Terapeutické indikace

Přípravek Miglustat Dipharma je indikován k perorální léčbě dospělých pacientů s mírnou až střední formou

Gaucherovy choroby typu 1. Přípravek Miglustat Dipharma může být použit pouze k terapii pacientů, pro které

není vhodná enzymatická substituční terapie (viz bod 4.4 a 5.1).

Přípravek Miglustat Dipharma je indikován k léčbě progredujících neurologických projevů u dospělých a

dětských pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C (viz body 4.4 a 5.1).

4.2

Dávkování a způsob podání

Terapie musí být vedena lékařem, který má zkušenosti s léčbou Gaucherovy choroby respektive

Niemannovy-Pickovy choroby typu C.

Dávkování

Dávkování u Gaucherovy choroby typu 1

Dospělí

Doporučená úvodní dávka pro terapii dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 je 100 mg třikrát

denně.

Kvůli průjmům může být u některých pacientů nutné dočasné snížení dávky na 100 mg jednou nebo dvakrát

denně.

Pediatrická populace

Účinnost miglustatu u dětí a dospívajících ve věku 0-17 let s Gaucherovou chorobou typu 1 nebyla stanovena.

Nejsou k dispozici žádné údaje.

Dávkování u Niemann-Pickovy choroby typu C

Dospělí

Doporučená dávka pro léčbu dospělých pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C je 200 mg třikrát

denně.

Pediatrická populace

Doporučená dávka pro léčbu mladistvých pacientů (ve věku 12 let a starší) s Niemannovou-Pickovou:

chorobou typu C je 200 mg třikrát denně.

Dávkování u pacientů mladších 12 let by se mělo upravit vzhledem k povrchu těla následujícím způsobem:

Plocha povrchu těla (m

Doporučená dávka

>1,25

200 mg třikrát denně

>0,88 – 1,25

200 mg dvakrát denně

>0,73 – 0,88

100 mg třikrát denně

>0,47 – 0,73

100 mg dvakrát denně

≤0,47

100 mg jednou denně

U některých pacientů je nutné dočasné snížení dávky vzhledem k průjmu.

Prospěch léčby přípravkem miglustat pro pacienta je třeba pravidelně vyhodnocovat (viz bod 4.4).

S použitím přípravku miglustat u pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C mladších 4 let jsou

pouze omezené zkušenosti.

Zvláštní populace

Starší pacienti

Neexistuje žádná zkušenost s použitím miglustatu u pacientů starších než 70 let.

Porucha funkce ledvin

Farmakokinetické údaje naznačují zvýšenou systémovou expozici miglustatu u pacientů s poruchou funkce

ledvin. U pacientů s upravenou clearance kreatininu 50–70 ml/min/1,73 m

musí být podávání zahájeno dávkou

100 mg dvakrát denně u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 a dávkou 200 mg dvakrát denně (upravenou

vzhledem k tělesnému povrchu v případě pacientů mladších 12 let) u pacientů s Niemannovou-Pickovou

chorobou typu C.

U pacientů s upravenou clearance kreatininu 30–50 ml/min/1,73 m

musí být podávání zahájeno dávkou

100 mg jednou denně u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 a dávkou 100 mg dvakrát denně (upravenou

vzhledem k tělesnému povrchu v případě pacientů mladších 12 let) u pacientů s Niemannovou-Pickovou

chorobou typu C. Užití u pacientů s těžkou poruchou funkce ledvin (clearance kreatininu < 30 ml/min/1,73 m

se nedoporučuje (viz bod 4.4 a 5.2).

Porucha funkce jater

U pacientů s poruchou funkce jater nebyl miglustat hodnocen.

Způsob podání

Perorální podání.

Přípravek Miglustat Dipharma se může užívat s jídlem i bez jídla.

4.3

Kontraindikace

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1.

4.4

Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Třes

Přibližně 37 % pacientů v klinických studiích s Gaucherovou chorobou typu 1 a 58 % pacientů

v klinické studii s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C udávalo třes během léčby. Tyto třesy byly

popsány jako přehnaný fyziologický třes rukou. Třes obvykle začal během prvního měsíce léčby a v mnoha

případech ustoupil po 1 až 3 měsících pokračování léčby.

Snížení dávky může třes zlepšit obvykle během několika dní, ale někdy může být nezbytné přerušení léčby.

Poruchy gastrointestinálního traktu

Gastrointestinální příhody, zejména průjem, byly pozorovány u více než 80 % pacientů, ať už na začátku léčby

nebo občas v průběhu léčby (viz bod 4.8). Mechanismem je nejpravděpodobněji inhibice střevních

disacharidáz, jako je sacharáza-isomaltáza, v gastrointestinálním traktu, což vede ke snížené absorpci

disacharidů z potravy. V klinické praxi bylo pozorováno, že miglustatem navozené gastrointestinální příhody

reagují na individualizovanou úpravu diety (například na snížení příjmu sacharózy, laktózy a jiných sacharidů),

na užívání miglustatu mezi jídly a/nebo na protiprůjmové léky jako loperamid. U některých pacientů může být

nutné dočasné snížení dávky. Pacienti s chronickým průjmem nebo jinými přetrvávajícími gastrointestinálními

příhodami, které nereagují na tyto zásahy, mají být vyšetřeni podle klinické praxe. Miglustat nebyl hodnocen u

pacientů s anamnézou významného gastrointestinálního onemocnění včetně zánětlivého onemocnění střev.

Vliv na spermatogenezi

Pacienti mužského pohlaví musí během terapie přípravkem Miglustat Dipharma a ješte po dobu 3 měsíců po

vysazení používat spolehlivé antikoncepční metody. Přípravek Miglustat Dipharma je třeba vysadit a po dobu

následujících 3 měsíců před pokusem o otěhotnění používat spolehlivou antikoncepci (viz body 4.6 a 5.3).

Studie u potkanů ukázaly, že miglustat nepříznivě ovlivňuje spermatogenezi a parametry spermatu a snižuje

plodnost (viz body 4.6 a 5.3).

Zvláštní populace

Kvůli omezeným zkušenostem musí být miglustat používán s opatrností u pacientů s poruchou funkce ledvin

nebo jater. Je úzký vztah mezi renální funkcí a clearance miglustatu, přičemž expozice miglustatu je nápadně

zvýšena u pacientů s těžkou poruchou funkce ledvin (viz bod 5.2). V současné době neexistují u těchto

pacientů dostatečné klinické zkušenosti, aby mohla být stanovena doporučení k jeho dávkování. Užití

přípravku Miglustat Dipharma u pacientů s těžkou poruchou funkce ledvin (clearance kreatininu <

30 ml/min/1,73 m

) se nedoporučuje.

Gaucherova choroba typu 1

Ačkoliv u dosud neléčených pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 nebylo provedeno žádné přímé srovnání

s enzymatickou substituční terapií (Enzyme Replacement Therapy - ERT), neexistuje důkaz o tom, že je

miglustat v účinnosti a bezpečnosti prospěšnější než ERT. ERT je standardem péče pro pacienty, kteří vyžadují

terapii Gaucherovy choroby typu 1 (viz bod 5.1). Účinnost a bezpečnost miglustatu nebyla specificky

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

Official address

Domenico Scarlattilaan 6

1083 HS Amsterdam

The Netherlands

An agency of the European Union

Address for visits and deliveries

Refer to www.ema.europa.eu/how-to-find-us

Send us a question

Go to www.ema.europa.eu/contact

Telephone

+31 (0)88 781 6000

© European Medicines Agency, 2019. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/335910/2019

EMEA/H/C/004904

Miglustat Dipharma (miglustatum)

Přehled pro přípravek Miglustat Dipharma a proč byl přípravek registrován

v EU

Co je přípravek Miglustat Dipharma a k čemu se používá?

Přípravek Miglustat Dipharma se používá k léčbě dvou dědičných onemocnění, které ovlivňují způsob,

jakým tělo zpracovává tuky. Obě onemocnění způsobují hromadění tukových látek zvaných

glykosfingolipidy v těle. Přípravek Miglustat Dipharma se používá k léčbě těchto pacientů:

dospělí (ve věku od 18 let) s mírnou až střední formou Gaucherovy choroby typu 1. Pacientům

s tímto onemocněním chybí enzym zvaný glukocerebrosidáza, v důsledku čehož se glykosfingolipid

s názvem glukosylceramid hromadí v různých částech těla, například ve slezině, játrech a kostech.

Přípravek Miglustat Dipharma se používá u pacientů, pro které není vhodná standardní

enzymatická substituční léčba,

pacienti všech věkových skupin s Niemann-Pickovou chorobou typu C, což je potenciálně smrtelné

onemocnění, při kterém se glykosfingolipidy hromadí v buňkách mozku a dalších částech těla.

Přípravek Miglustat Dipharma se používá k léčbě neurologických příznaků onemocnění (příznaků

postihujících mozek a nervy), mezi něž patří ztráta koordinace, problémy se „sakadickými“

(rychlými) pohyby oka, které mohou vést ke zhoršení zraku, opožděný vývoj, potíže s polykáním,

snížení svalového tonu, záchvaty a potíže při učení.

Přípravek Miglustat Dipharma je „generikum“. Znamená to, že přípravek Miglustat Dipharma obsahuje

stejnou léčivou látku a účinkuje stejným způsobem jako „referenční léčivý přípravek“, který je již v EU

registrován, a sice přípravek Zavesca. Více informací o generikách naleznete v příslušném dokumentu

otázek a odpovědí zde

Jak se přípravek Miglustat Dipharma používá?

Přípravek Miglustat Dipharma je dostupný ve formě 100mg tobolek určených k užití ústy. Doporučená

počáteční dávka je u Gaucherovy choroby typu 1 jedna tobolka třikrát denně a u Niemann-Pickovy

choroby typu C dvě tobolky třikrát denně u pacientů od 12 let věku, přičemž u mladších pacientů

Miglustat Dipharma (miglustatum)

EMA/335910/2019

strana 2/3

dávka závisí na jejich tělesné hmotnosti a výšce. Přípravek Miglustat Dipharma je určen

k dlouhodobému užívání.

Výdej léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis. Léčba by měla probíhat pod dohledem lékaře,

který má zkušenosti s léčbou Gaucherovy choroby.

Více informací o používání přípravku Miglustat Dipharma naleznete v příbalové informaci nebo se

obraťte na svého lékaře či lékárníka.

Jak přípravek Miglustat Dipharma působí?

Léčivá látka v přípravku Miglustat Dipharma, miglustat, blokuje enzym zvaný glukosylceramidsyntáza.

Tento enzym se podílí na první fázi tvorby glukosylceramidu. Miglustat může omezit tvorbu

glukosylceramidu v buňkách tím, že zabraňuje tomuto enzymu v působení, čímž zmírňuje příznaky

Gaucherovy choroby typu 1.

Jak byl přípravek Miglustat Dipharma zkoumán?

Studie přínosů a rizik s léčivou látkou u Gaucherovy choroby již byly provedeny s referenčním léčivým

přípravkem Zavesca, a nemusí se tedy opakovat s přípravkem Miglustat Dipharma.

Stejně jako u všech léčivých přípravků provedla společnost studie kvality přípravku Miglustat

Dipharma. Společnost také provedla studii, která prokázala, že je přípravek „bioekvivalentní“

s referenčním léčivým přípravkem. Dva léčivé přípravky jsou bioekvivalentní, pokud dosahují stejné

hladiny léčivé látky v těle, a proto se očekává, že budou mít stejný účinek.

Jaké jsou přínosy a rizika přípravku Miglustat Dipharma?

Jelikož přípravek Miglustat Dipharma je generikum, které je bioekvivalentní s referenčním léčivým

přípravkem, jeho přínosy a rizika se považují za shodné s přínosy a riziky referenčního léčivého

přípravku.

Na základě čeho byl přípravek Miglustat Dipharma registrován v EU?

Evropská agentura pro léčivé přípravky dospěla k závěru, že v souladu s požadavky EU bylo

prokázáno, že přípravek Miglustat Dipharma je kvalitativně srovnatelný a bioekvivalentní s přípravkem

Zavesca. Stanovisko agentury proto bylo takové, že stejně jako u přípravku Zavesca přínosy přípravku

Miglustat Dipharma převyšují zjištěná rizika, a může tak být registrován k použití v EU.

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného

používání přípravku Miglustat Dipharma?

Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byla zahrnuta doporučení a opatření pro bezpečné

a účinné používání přípravku Miglustat Dipharma, která by měla být dodržována zdravotnickými

pracovníky i pacienty.

Jako u všech léčivých přípravků jsou údaje o používání přípravku Miglustat Dipharma průběžně

sledovány. Nežádoucí účinky nahlášené v souvislosti s přípravkem Miglustat Dipharma jsou pečlivě

hodnoceny a jsou učiněna veškerá nezbytná opatření, aby bylo chráněno zdraví pacientů.

Miglustat Dipharma (miglustatum)

EMA/335910/2019

strana 3/3

Další informace o přípravku Miglustat Dipharma

Přípravku Miglustat Dipharma bylo uděleno rozhodnutí o registraci platné v celé EU dne 18. února

2019.

Další informace o přípravku Miglustat Dipharma jsou k dispozici na internetových stránkách agentury

na adrese ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/miglustat-dipharma. Na internetových stránkách

agentury jsou rovněž k dispozici informace o referenčním léčivém přípravku.

Tento přehled byl naposledy aktualizován v 06-2019.

Přečtěte si celý dokument

Podobné produkty

Vyhledávejte upozornění související s tímto produktem

Zobrazit historii dokumentů

Sdílejte tyto informace