Mepsevii

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

Koupit nyní

Aktivní složka:
vestronidase alfa
Dostupné s:
Ultragenyx Germany GmbH
ATC kód:
A16AB18
INN (Mezinárodní Name):
vestronidase alfa
Terapeutické skupiny:
Enzymy
Terapeutické oblasti:
Mukopolysacharidóza VII
Terapeutické indikace:
Mepsevii je indikován k léčbě non-neurologických manifestací Mukopolysacharidóza VII (MPS VII; Sly syndrom).
Přehled produktů:
Revision: 6
Stav Autorizace:
Autorizovaný
Registrační číslo:
EMEA/H/C/004438
Datum autorizace:
2018-08-23
EMEA kód:
EMEA/H/C/004438

Dokumenty v jiných jazycích

Informace pro uživatele Informace pro uživatele
bulharština 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
bulharština 06-01-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
bulharština 28-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
španělština 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
španělština 06-01-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
španělština 28-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
dánština 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
dánština 06-01-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
dánština 28-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
němčina 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
němčina 06-01-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
němčina 28-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
estonština 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
estonština 06-01-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
estonština 28-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
řečtina 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
řečtina 06-01-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
řečtina 28-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
angličtina 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
angličtina 06-01-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
angličtina 28-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
francouzština 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
francouzština 06-01-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
francouzština 28-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
italština 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
italština 06-01-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
italština 28-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
lotyština 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
lotyština 06-01-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
lotyština 28-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
litevština 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
litevština 06-01-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
litevština 28-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maďarština 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maďarština 06-01-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maďarština 28-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maltština 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maltština 06-01-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maltština 28-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
nizozemština 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
nizozemština 06-01-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
nizozemština 28-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
polština 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
polština 06-01-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
polština 28-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
portugalština 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
portugalština 06-01-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
portugalština 28-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
rumunština 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
rumunština 06-01-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
rumunština 28-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovenština 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovenština 06-01-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovenština 28-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovinština 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovinština 06-01-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovinština 28-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
finština 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
finština 06-01-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
finština 28-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
švédština 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
švédština 06-01-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
švédština 28-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
norština 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
norština 06-01-2022
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
islandština 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
islandština 06-01-2022
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
chorvatština 06-01-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
chorvatština 06-01-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
chorvatština 28-08-2018

Přečtěte si celý dokument

B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE

Příbalová informace: Informace pro uživatele

Mepsevii 2

mg/ml koncentrát pro infuzní roztok

vestronidasum alfa

Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o

bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak

hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek používat,

protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře.

Tento přípravek byl předepsán výhradně Vám. Nedávejte jej žádné další osobě. Mohl by jí

ublížit, a to i tehdy, má-li stejné známky onemocnění jako Vy.

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři. Stejně

postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové

informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci

Co je přípravek Mepsevii a k čemu se používá

Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám přípravek Mepsevii začne být podáván

Jak se přípravek Mepsevii podává

Možné nežádoucí účinky

Jak přípravek Mepsevii uchovávat

Obsah balení a další informace

1.

Co je přípravek Mepsevii a k čemu se používá

Co je přípravek Mepsevii

Přípravek Mepsevii obsahuje enzym, který se nazývá vestronidáza alfa. Ten patří do skupiny léčiv

označovaných jako enzymové substituční terapie. Používá se u dospělých a dětí všech věků s MPS VII

k léčbě jiných než neurologických projevů onemocnění (mukopolysacharidóza VII, známá též jako

Sly syndrom).

Co je MPS VII

MPS VII je onemocnění, které se předává v rodinách, při němž organismus nevytváří dostatek enzymu

označovaného jako beta-glukuronidáza.

Tento enzym pomáhá v těle odbourávat cukry známé jako mukopolysacharidy.

Mukopolysacharidy se v těle vytváří na pomoc s tvorbou kostí, chrupavek, kůže a šlach.

Tyto cukry jsou neustále recyklovány – vytvářejí se nové a staré se odbourávají.

Při nedostatku beta-glukuronidázy se části těchto cukrů hromadí v buňkách, což vede k

poškození organismu.

Jak přípravek Mepsevii účinkuje

Tento léčivý přípravek nahrazuje beta-glukuronidázu – to pomáhá odbourávat cukry, které se hromadí

v tkáních pacientů s MPS VII.

Léčba může zlepšit různé známky a příznaky nemoci, jako např. problémy s chůzí a únavu.

Včasné zahájení léčby u dětí může zastavit zhoršování onemocnění a omezit trvalé poškození.

2.

Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám přípravek Mepsevii začne být podáván

Přípravek Mepsevii Vám nesmí být podáván:

jestliže jste v minulosti měli závažnou alergickou reakci na vestronidázu alfa nebo na kteroukoli

další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6).

Upozornění a opatření

Předtím, než je Vám podán přípravek Mepsevii, se poraďte se svým lékařem.

Účinky léčby vestronidázou alfa je třeba pravidelně vyhodnocovat a v případech, kdy nejsou zřejmé

přínosy (včetně stabilizace manifestací onemocnění), je nutno zvážit ukončení léčby. Ukončení léčby

může vést ke značnému zhoršení klinického stavu pacienta.

Je třeba pamatovat, že podávání vestronidázy alfa nemá vliv na nezvratné komplikace (např. kosterní

deformace).

Dávejte pozor, zda se nevyskytnou nežádoucí účinky

Při podání přípravku Mepsevii a až jeden den po něm se u Vás mohou vyskytnout nežádoucí

účinky. Tyto nežádoucí účinky se označují jako reakce na infuzi, protože je způsobuje infuze

léčivého přípravku (podání kapačkou). Mohou zahrnovat alergickou reakci (viz bod 4). Pokud

se u Vás vyskytne reakce na infuzi,

okamžitě to sdělte svému lékaři.

Pokud u Vás během infuze dojde k alergické reakci, lékař může infuzi zpomalit nebo zastavit.

Lékař Vám může podat (nebo již podal) i další léky k léčbě alergické reakce, jako např.

antihistaminikum nebo kortikosteroid nebo antipyretikum, což je lék na snížení horečky.

Další příznaky, které je třeba sledovat

Pokud Vás bolí krk nebo záda, ztratíte citlivost horních nebo dolních končetin nebo nemáte

kontrolu nad vylučováním moči nebo stolice,

okamžitě to sdělte svému lékaři

. Tyto problémy

mohou být známkami onemocnění a mohou být způsobeny tlakem na míchu.

Další léčivé přípravky a přípravek Mepsevii

Informujte svého lékaře o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době užíval(a) nebo které

možná budete užívat.

Těhotenství a kojení

Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte

se se svým lékařem dříve, než začnete tento přípravek používat.

Pokud jste těhotná, přípravek Mepsevii nedostanete, není-li léčba jednoznačně nezbytná. Poraďte se se

svým lékařem, zda přínos používání přípravku Mepsevii převažuje možná rizika pro plod. Je to proto,

že s používáním přípravku Mepsevii během těhotenství nejsou žádné zkušenosti.

Není známo, zda se přípravek Mepsevii vylučuje do mateřského mléka, ale nepředpokládá se, že by se

předával dítěti. Poraďte se se svým lékařem, zda přínos používání přípravku Mepsevii převažuje

potenciální riziko pro Vaše dítě při kojení.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Není pravděpodobné, že přípravek Mepsevii ovlivní Vaši schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.

Přípravek Mepsevii obsahuje sodík

Tento léčivý přípravek obsahuje 17,8 mg sodíku (hlavní složka kuchyňské soli) na jednu 5ml injekční

lahvičku a podává se naředěný chloridem sodným 9 mg/ml. Každá podaná injekční lahvička tedy

odpovídá 1,8 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou pro dospělého. Mějte to

na paměti, pokud jste na dietě s nízkým obsahem sodíku.

3.

Jak se přípravek Mepsevii podává

Léčbu přípravkem Mepsevii zahajuje a sleduje Váš lékař.

Lékař nebo zdravotní sestra Vám přípravek Mepsevii podají formou infuze (kapačky) do žíly.

Léčivý přípravek musí být před podáním naředěn.

Lékař Vám může podat (nebo již podal) určité léky k léčbě alergické reakce, jako např.

antihistaminikum nebo kortikosteroid nebo antipyretikum, což je lék na snížení horečky.

Dávkování

Dávka, kterou dostanete, závisí na Vaší tělesné hmotnosti.

Doporučená dávka je 4 mg na jeden kg tělesné hmotnosti.

Dávka se podává jednou za dva týdny kapačkou do žíly (nitrožilní infuze).

Jedna infuze trvá přibližně 4 hodiny.

Jestliže Vám bylo podáno více přípravku Mepsevii, než mělo být

Přípravek Mepsevii Vám podá lékař a bude sledovat průběh podávání. Zkontroluje, zda byla podána

správná dávka a podle potřeby bude přijímat opatření.

Máte-li jakékoli další otázky týkající se používání tohoto přípravku, zeptejte se svého lékaře.

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

PŘÍLOHA I

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU

Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o

bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky.

Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.

1.

NÁZEV PŘÍPRAVKU

Mepsevii 2 mg/ml koncentrát pro infuzní roztok

2.

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

Jeden ml koncentrátu obsahuje vestronidasum alfa 2 mg*. Jedna injekční lahvička o objemu 5 ml

koncentrátu obsahuje vestronidasum alfa 10 mg.

*Vestronidáza alfa je rekombinantní formou lidské beta-glukuronidázy (rhGUS) a vyrábí se

technologií rekombinantní DNA v buněčné liniiovariálních buněk křečíka čínského (CHO).

Pomocné látky se známým účinkem

Jedna injekční lahvička obsahuje 17,8 mg sodíku.

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

3.

LÉKOVÁ FORMA

Koncentrát pro infuzní roztok (sterilní koncentrát).

Bezbarvý až lehce nažloutlý roztok.

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1

Terapeutické indikace

Mepsevii je indikován k léčbě non-neurologických manifestací mukopolysacharidózy VII (MPS VII;

Sly syndrom).

4.2

Dávkování a způsob podání

Na léčbu musí dohlížet zdravotnický pracovník se zkušenostmi s ošetřováním pacientů s MPS VII

nebo jinými dědičnými metabolickými poruchami. Vestronidázu alfa musí podávat řádně vyškolený

zdravotnický pracovník schopný zvládat naléhavé stavy.

Dávkování

Doporučená dávka vestronidázy alfa je 4 mg/kg tělesné hmotnosti a podává se nitrožilní infuzí jednou

za dva týdny.

K minimalizaci rizika hypersenzitivních reakcí je třeba 30–60 minut před zahájením infuze podat

nesedativní antihistaminikum v kombinaci s antipyretikem nebo samostatně (viz bod 4.4). Infuze se

nesmí podat, pokud pacient v danou dobu má akutní febrilní nebo respirační onemocnění.

Zvláštní populace

Starší pacienti

Bezpečnost a účinnost vestronidázy alfa u pacientů starších 65 let nebyla stanovena. U těchto pacientů

se nedoporučuje žádný alternativní dávkovací režim (viz bod 5.1).

Porucha funkce ledvin a jater

Bezpečnost a účinnost vestronidázy alfa u pacientů s poruchou funkce ledvin nebo jater nebyla

hodnocena. U těchto pacientů se nedoporučuje žádný alternativní dávkovací režim.

Pediatrická populace

Dávkování je u pediatrické populace stejné jako u dospělých. V současnosti dostupné údaje jsou

uvedeny v bodech 4.8 a 5.1.

Způsob podání

Pouze pro intravenózní podání.

Návod k naředění tohoto léčivého přípravku před jeho podáním je uveden v bodě 6.6.

Celkový naředěný objem infuzního roztoku se podává v režimu stupňování rychlosti infuze po dobu

přibližně 4 hodin.

Rychlost infuze je třeba regulovat takto: za první hodinu se podá 2,5 % celkového objemu a zbytek se

podá rovnoměrně v následujících třech hodinách.Je třeba zohlednit mrtvý objem v linkách s cílem

zajistit, že se pacientovi do krevního oběhu dodá 2,5 % celkového objemu infuze v první hodině

podávání. V rámci programu klinického vývoje byla nejnižší rychlost infuze pacientovi 0,5 ml/h

během prvních 30 minut infuze a následně 1 ml/h následujících 30 minut, což se rovná 0,75 ml jakožto

nejnižšímu celkovému objemu infudovanému během první hodiny.

Neproplachujte linku obsahující vestronidázu alfa, abyste zabránili rychlému bolu infudovaného

enzymu. Vzhledem k nízké rychlosti infuze lze k zachování dostatečného intravenózního průtoku

přidat dodatečný infuzní roztok chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %) oddělenou linkou (sekundární

„piggyback“ nebo Y rozdvojka). Po první hodině lze rychlost zvýšit tak, aby byl zbývají infuzní

roztok infudován během 3 hodin podle tolerance pacienta v souladu s doporučeními rychlosti

v tabulce 2.

V případě hypersenzitivních reakcí lze infuzi zpomalit, dočasně přerušit nebo ukončit (viz bod 4.4).

Přípravek Mepsevii neinfudujte s jinými léčivými přípravky v infuzní hadičce. Kompatibilita s jinými

léčivými přípravky nebyla hodnocena.

4.3

Kontraindikace

Život ohrožující hypersenzitivita (anafylaktická reakce) na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou

látku uvedenou v bodě 6.1 (viz bod 4.4).

4.4

Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Účinky léčby vestronidázou alfa je třeba pravidelně vyhodnocovat a v případech, kdy nejsou zřejmé

jasné přínosy (včetně stabilizace manifestací onemocnění), je nutno zvážit ukončení léčby. Ukončení

léčby může vést ke značnému zhoršení klinického stavu pacienta.

S tím, jak orgánové postižení v průběhu času pokračuje, je obtížnější léčbou zvrátit poškození nebo

vykázat zlepšení. Ošetřující lékař musí pamatovat, že podávání vestronidázy alfa nemá vliv na

nezvratné komplikace (např. kosterní deformace).

Neočekává se, že by vestronidáza alfa při expozici pozorované u člověka prostoupila

hematoencefalickou bariérou, a proto není pravděpodobné, že by měla dopad na neurologické

manifestace onemocnění.

Hypersenzitivní reakce včetně anafylaxe

U vestronidázy alfa byly hlášeny závažné hypersenzitivní reakce včetně anafylaxe, a proto musí být

při podávání vestronidázy alfa okamžitě k dispozici vhodná lékařská pomoc.

Infuze se nesmí podat, pokud pacient v danou dobu má akutní febrilní nebo respirační onemocnění.

30–60 minut před zahájením infuze se doporučuje premedikace nesedativními antihistaminiky v

kombinaci s antipyretikem nebo samostatně (viz bod 4.2).

Vestronidázu alfa je důležité podávat podle rozpisu doporučených rychlostí infuze (viz tabulka 2 v

bodu 6.6).

Pokud se vyskytnou závažné hypersenzitivní reakce, infuzi vestronidázy alfa okamžitě ukončete a

zahajte vhodnou léčbu. Léčba hypersenzitivních reakcí se odvíjí od závažnosti reakce a zahrnuje

dočasné přerušení nebo ukončení infuze a/nebo podání dalších antihistaminik, antipyretik a/nebo

kortikosteroidů u lehkých až středně těžkých reakcí. Při poklesu krevního tlaku zvažte rychlou infuzi

infuzního roztoku chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %) a při hypoxii podání kyslíku. Po ukončení infuze

vestronidázy alfa je pacienty potřeba nejméně 60 minutsledovat.

Informujte pacienty o známkách a příznacích hypersenzitivních reakcí a poučte je, aby v případě jejich

výskytu bez prodlení vyhledali lékařskou pomoc. Po výskytu závažné hypersenzitivní reakce zvažte

rizika a přínosy dalšího podávání vestronidázy alfa.

Komprese míchy / krční míchy

Komprese míchy nebo krční míchy je známou a závažnou komplikací MPS VII. Při enzymové

substituční terapii může vzhledem ke zlepšené pohyblivosti krku a páteře dojít k poranění míchy. U

pacientů s MPS VII, kterým je podávána vestronidáza alfa, je třeba sledovat známky a příznaky

komprese míchy nebo nestability krku včetně bolesti krku nebo zad, slabosti končetin, změn reflexů

nebo inkontinence moči a stolice. Bez prodlení je třeba vyhledat vhodnou klinickou léčbu.

Dieta s nízkým obsahem sodíku

Tento léčivý přípravek obsahuje 17,8 mg sodíku na injekční lahvičku a podává se v infuzním roztoku

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

An agency of the European Union

© European Medicines Agency, 2018. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/541656/2018

EMEA/H/C/004438

Mepsevii (vestronidase alfa)

Přehled pro přípravek Mepsevii a proč byl přípravek registrován v EU

Co je přípravek Mepsevii a k čemu se používá?

Mepsevii je léčivý přípravek k léčbě mukopolysacharidózy typu VII (MPS VII, rovněž známé jako

syndrom Sly), což je dědičné onemocnění, které je způsobeno chybějícím enzymem potřebným ke

štěpení složitých uhlovodíků nazývaných glykosaminoglykany (GAG).

Onemocnění vede k hromadění glykosaminoglykanů v těle, které zapříčiňuje celou řadu problémů,

mezi něž patří ztuhlost kloubů, malý vzrůst, zvětšená játra a slezina, ztráta sluchu, šedý zákal

a opožděný vývoj.

Mukopolysacharidóza typu VII je vzácné onemocnění a přípravek Mepsevii byl stanoven dne 21. března

2012 jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“. Více informací o postupu stanovení léčivých

přípravků pro vzácná onemocnění naleznete zde: ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/Rare disease designation.

Přípravek Mepsevii obsahuje léčivou látku vestronidáza alfa.

Jak se přípravek Mepsevii používá?

Přípravek Mepsevii se podává jednou za dva týdny formou infuze (kapání do žíly) po dobu 4 hodin.

Doporučená dávka pro jednu infuzi je 4 mg na kilogram tělesné hmotnosti. Před zahájením infuze jsou

pacientovi podána antihistaminika, aby se snížilo riziko alergických reakcí.

Výdej léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis a podávat by jej měl náležitě vyškolený

zdravotnický pracovník, který je schopen zvládat akutní zdravotní stavy. Na léčbu by rovněž měl

dohlížet zdravotnický pracovník, který má zkušenosti s léčbou mukopolysacharidózy typu VII.

Více informací o používání přípravku Mepsevii naleznete v příbalové informaci nebo se obraťte na svého

lékaře či lékárníka.

Mepsevii (vestronidase alfa)

EMA/541656/2018

strana 2/3

Jak přípravek Mepsevii působí?

Přípravek Mepsevii se používá k enzymové substituční terapii, při níž je u pacientů

s mukopolysacharidózou typu VII nahrazen chybějící enzym (beta-glukuronidáza). To napomáhá

štěpení glukosaminoglykanů, které se díky tomu přestávají hromadit v těle pacienta.

Jaké přínosy přípravku Mepsevii byly prokázány v průběhu studií?

Bylo prokázáno, že přípravek Mepsevii u pacientů s mukopolysacharidózou typu VII snižuje hladiny

glukosaminoglykanů v těle a zmírňuje nebo stabilizuje příznaky onemocnění.

V hlavní studii, která zahrnovala 12 pacientů s mukopolysacharidózou typu VII, došlo u pacientů

léčených přípravkem Mepsevii po dobu 6 měsíců ke snížení hladin glukosaminoglykanů v moči o 65 %.

U 11 pacientů z 12 se příznaky onemocnění včetně těch, které ovlivňují zrak a hybnost, zlepšily nebo

nezhoršily.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Mepsevii?

Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Mepsevii (které mohou postihnout více než 1 osobu z 10)

jsou anafylaktický šok (náhlá a závažná alergická reakce), kopřivka (svědivá vyrážka) a otok v místě

podání infuze.

Přípravek Mepsevii nesmějí užívat pacienti, kteří v minulosti prodělali anafylaktickou reakci na

vestronidázu alfa nebo na kteroukoli jinou složku tohoto přípravku. Úplný seznam nežádoucích účinků

a omezení je uveden v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Mepsevii registrován v EU?

Přípravek Mepsevii snižuje hladiny glukosaminoglykanů v těle a zlepšuje nebo alespoň stabilizuje

příznaky mukopolysacharidózy typu VII. Kromě toho je většina nežádoucích reakcí mírná až středně

závažná.

Ačkoli je dostupné pouze omezené množství údajů z klinických studií, Evropská agentura pro léčivé

přípravky zohlednila život ohrožující a vyčerpávající povahu mukopolysacharidózy typu VII

a nedostatek schválených léčivých přípravků. Evropská agentura pro léčivé přípravky rozhodla, že

přínosy přípravku Mepsevii převyšují jeho rizika a může tak být registrován k použití v EU.

Přípravek Mepsevii byl registrován za „výjimečných okolností“, neboť vzhledem ke vzácné povaze

tohoto onemocnění a z vědeckých důvodů nebylo možné o přípravku Mepsevii získat úplné informace.

Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně vyhodnotí jakékoli nové informace a tento přehled

bude podle potřeby aktualizován.

Jaké informace o přípravku Mepsevii nebyly dosud předloženy?

Jelikož přípravek Mepsevii byl registrován za výjimečných okolností, společnost, která přípravek

Mepsevii dodává na trh, provede studii s cílem získat údaje o dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti

přípravku Mepsevii a rovněž o onemocnění samotném, včetně jeho postupu a rozvoje příznaků.

Mepsevii (vestronidase alfa)

EMA/541656/2018

strana 3/3

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného

používání přípravku Mepsevii?

Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byla zahrnuta doporučení a opatření pro bezpečné

a účinné používání přípravku Mepsevii, která by měla být dodržována zdravotnickými pracovníky

i pacienty.

Jako u všech léčivých přípravků, údaje o používání přípravku Mepsevii jsou průběžně sledovány.

Nežádoucí účinky nahlášené v souvislosti s přípravkem Mepsevii jsou pečlivě hodnoceny a jsou učiněna

veškerá nezbytná opatření, aby bylo chráněno zdraví pacientů.

Další informace o přípravku Mepsevii

Další informace k přípravku Mepsevii jsou k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.

Přečtěte si celý dokument

Podobné produkty

Vyhledávejte upozornění související s tímto produktem

Zobrazit historii dokumentů

Sdílejte tyto informace