FACTOR VII BAXALTA

Základní informace

  • Název přípravku:
  • FACTOR VII BAXALTA Prášek a rozpouštědlo pro injekční roztok 600IU
  • Dávkování:
  • 600IU
  • Léková forma:
  • Prášek a rozpouštědlo pro injekční roztok
  • Podání:
  • Intravenózní podání
  • Jednotky v balení:
  • 1+1X10ML Injekční lahvička
  • Druh předpisu:
  • na lékařský předpis
  • Použij pro:
  • Lidé
  • Léčitelství typu:
  • alopatický drog

Dokumenty

Lokalizace

  • K dispozici v:
  • FACTOR VII BAXALTA Prášek a rozpouštědlo pro injekční roztok 600IU
    Česká republika
  • Jazyk:
  • čeština

Terapeutická informace

  • Terapeutické oblasti:
  • KOAGULAČNÍ FAKTOR VII
  • Přehled produktů:
  • FACTOR VII BAXALTA

Další informace

Stav

  • Zdroj:
  • SUKL - Státní ústav pro kontrolu léčiv
  • Stav Autorizace:
  • R - registrovaný léčivý přípravek.
  • Registrační číslo:
  • 75/ 118/81-C
  • Datum autorizace:
  • 13-12-2016
  • EAN kód:
  • 0642621065121
  • Poslední aktualizace:
  • 22-06-2017

Příbalovou informaci pro pacienta

sp.zn. sukls135433/2016

a sp.zn. sukls135284/2016

Příbalová informace: informace pro uživatele

FACTOR VII BAXALTA 600 IU, Prášek a rozpouštědlo pro injekční roztok

(Factor VII coagulationis humanus)

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek používat,

protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka.

Tento přípravek byl předepsán výhradně Vám. Nedávejte jej žádné další osobě. Mohl by jí ublížit,

a to i tehdy, má-li stejné příznaky onemocnění jako Vy.

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo lékárníkovi.

Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové

informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci

Co je přípravek FACTOR VII BAXALTA a k čemu se používá

Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek FACTOR VII BAXALTA používat

Jak se přípravek FACTOR VII BAXALTA používá

Možné nežádoucí účinky

Jak přípravek FACTOR VII BAXALTA uchovávat

Obsah balení a další informace

1. Co je přípravek FACTOR VII BAXALTA a k čemu se používá

Přípravek FACTOR VII BAXALTA náleží do skupiny léčivých přípravků nazývaných protikrvácivý

koagulační faktor VII.

Přípravek FACTOR VII BAXALTA se používá pro léčbu a profylaxi krvácivých poruch způsobených

nedostatkem faktoru VII nebo spojených s nedostatkem faktoru VII:

Akutní krvácení a profylaxe peroperačního krvácení v případech vrozeného nedostatku faktoru

VII (hypo- nebo aprokonvertinémie).

Akutní krvácení a profylaxe peroperačního krvácení v případech získaného nedostatku faktoru

VII:

perorální antikoagulační léčba

nedostatek vitaminu K (poruchy vstřebávání, dlouhodobá parenterální výživa atd.)

poškození jaterního parenchymu (hepatitida, jaterní cirhóza, těžké toxické poškození jater

atd.)

Neobsahuje aktivovaný faktor VIIa a nemá být použit u hemofilických pacientů s inhibitorem.

2. Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek

FACTOR VII BAXALTA

používat

Nepoužívejte přípravek FACTOR VII BAXALTA:

jestliže jste alergický(á) ((přecitlivělý(á)) na lidský koagulační faktor VII nebo na kteroukoli

další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6).

jestliže je u Vás vysoké riziko tromboembolie nebo diseminované intravaskulární koagulace

(DIC) (tvorba krevních sraženin nebo v závažných případech šíření se krevní sraženiny v těle).

nebo

jestliže

trpíte

hyperfibrinolýzou

předchozího

zvládnutí

základní

konzumpční

poruchy.

jestliže

jste

alergický(á)

(přecitlivělý(á))

heparin

nebo

máte

anamnéze

heparinem

navozenou trombocytopenii (pokles krevních destiček spojený s heparinem).

Upozornění a opatření

Před použitím přípravku FACTOR VII BAXALTA se poraďte se svým lékařem.

Lékař by Vás měl poučit, jak poznáte, že máte alergickou reakci a měl by rozhodnout o její

nejvhodnější léčbě.

Pokud se objeví alergická (hypersensitivní) reakce nebo reakce anafylaktického typu (náhlé závažné

alergické reakce) musíte to okamžitě sdělit svému lékaři.

V případě šoku (celkový, život ohrožující stav se symptomy jako závrať nebo dokonce ztráta vědomí)

Vám musí být lékařem poskytnuta léčba dle lékařských standardů pro léčbu šoku.

Jako koncentrát faktoru VII odvozený z plazmy obsahuje tento přípravek další lidské proteiny.

U léčivých přípravků vyráběných z lidské krve nebo plazmy jsou výrobcem přijímána jistá opatření,

která minimalizují riziko přenosu infekce z krve. Ta zahrnují pečlivý výběr dárců krve a plazmy, za

účelem vyloučení rizika přenosu infekce, a testování jednotlivých odběrů krve a plazmatických poolů

na ukazatele infekce. Výrobci těchto přípravků také zařazují při zpracování krve a plazmy výrobní

kroky, které mohou inaktivovat/odstraňovat viry. Přesto nemůže být při podávání léčiv vyráběných z

lidské krve nebo plazmy zcela vyloučena možnost přenosu infekce. To platí i pro jakékoli neznámé

nebo vznikající viry a jiné patogeny.

Přijatá opatření jsou považována za účinná u tzv. obalených virů, například virů lidské imunitní

nedostatečnosti HIV, viru hepatitidy B (HBV), viru hepatitidy C (HCV) a u neobaleného viru

hepatitidy A (HAV).

Omezený účinek mohou mít tato opatření u neobalených virů jako je parvovirus B19.

Infekce parvovirem B19 může být závažná u těhotných žen (infekce plodu) a u jedinců

s imunodeficitem nebo zvýšenou erytropoézou (např. hemolytická anémie).

Pokud pravidelně/opakovaně dostáváte přípravky faktoru VII z lidské plazmy, může Vám lékař

doporučit zvážit vhodnou vakcinaci proti hepatitidě A a B.

Je nezbytné vždy při podání přípravku FACTOR VII BAXALTA zaznamenat název a číslo šarže

přípravku.

U některých pacientů léčených přípravkem FACTOR VII BAXALTA nebo jinými přípravky

obsahujícími faktor VII existuje riziko vzniku krevních sraženin (tromboembolie nebo diseminované

intravaskulární koagulace). Lékař u Vás bude proto pečlivě sledovat příznaky nebo symptomy

intravaskulární koagulace nebo tromboembolie. Vzhledem k tomuto riziku Vás bude lékař zvláště

sledovat v případě, že máte onemocnění koronárních tepen, jaterní chorobu, jste v pooperačním stavu,

a nebo je u Vás riziko tvorby krevních sraženin (tromboembolie nebo diseminované intravaskulární

koagulace). Zvláštní pozornost bude lékař věnovat také novorozencům.

Substituční léčba lidským faktorem VII (včetně přípravku FACTOR VII BAXALTA) může vést

k tvorbě cirkulujících protilátek inhibujících faktor VII. Pokud se tyto inhibitory objeví, projeví se to

jako nedostatečná klinická odpověď.

Děti

Přípravek má být podáván s opatrností dětem mladším 6-ti let, protože pro tuto věkovou skupinu jsou

jen omezené klinické údaje.

Další léčivé přípravky a přípravek FACTOR VII BAXALTA

Nejsou známy žádné interakce s jinými léčivými přípravky. Přesto informujte svého lékaře nebo

lékárníka o všech lécích, které užíváte nebo které jste v nedávné době užíval(a) nebo které možná

bude užívat včetně léků získaných bez lékařského předpisu.

Pokud dostanete vysokou dávku faktoru VII, měl by lékař vzít v úvahu při provádění testů srážení

krve obsah heparinu v tomto přípravku.

Pokud je to nutné, je možno účinek heparinu neutralizovat přidáním protaminu k vyšetřovanému vzorku.

Přípravek FACTOR VII BAXALTA s jídlem a pitím

Nejsou žádná specifická doporučení ve vztahu k podávání přípravku FACTOR VII BAXALTA

s jídlem a pitím.

Těhotenství, kojení a plodnost

Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte

se se svým lékařem dříve, než začnete tento přípravek používat. Pokud jste těhotná nebo kojící, Váš

lékař rozhodne, zda může být

FACTOR VII BAXALTA

použit.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Nebyly pozorovány žádné účinky na schopnost řídit a obsluhovat stroje.

Důležité informace o některých složkách přípravku FACTOR VII BAXALTA

Vypočtené množství obsahu sodíku v přípravku FACTOR VII BAXALTA je 1,56 – 1,90 mmol na

injekční lahvičku. To má být vzato v úvahu u pacientů na dietě s nízkým obsahem sodíku.

3. Jak se přípravek FACTOR VII BAXALTA používá

Vždy používejte tento přípravek přesně podle pokynů svého lékaře. Pokud si nejste jistý(á), poraďte se

se svým lékařem.

Přípravek FACTOR VII BAXALTA je určen pro intravenózní podání (infuzi do žíly). Bude Vám

podáván pod přísným dohledem lékaře nebo jiného zdravotnického pracovníka se zkušeností s tímto

typem léčby a v místě, kde je možná kontrola aktivity faktoru VII. Dávkování bude závislé na Vašem

stavu a tělesné hmotnosti.

Dávkování

Dávkování a doba substituční léčby závisí na závažnosti Vašeho onemocnění a na Vašem celkovém

zdraví.

Jedna mezinárodní jednotka (IU) aktivity faktoru VII se rovná množství faktoru VII v 1 ml normální

lidské plazmy. Výpočet potřebné dávky faktoru VII je založen na empirickém zjištění, že

1 mezinárodní jednotka (IU) faktoru VII na kg tělesné hmotnosti zvyšuje aktivitu faktoru VII v plazmě

přibližně o 1,9 % (0,019 IU/ml) normální aktivity. Potřebná dávka se určuje pomocí následujícího

vzorce:

„Potřebný počet jednotek = tělesná hmotnost (kg) x požadované zvýšení faktoru VII (IU/ml) x 53*

{převrácená hodnota pozorovaného zotavení (ml/kg)}“

*(1/0,019 = 52,6)

Pokud je známo individuální zotavení, má být pro výpočet použita tato hodnota.

Následující tabulka je určena pouze pro Vašeho lékaře a poskytuje návod pro minimální hladiny

faktoru VII v krvi. V případě uvedených krvácivých epizod by aktivita faktoru VII neměla během

odpovídajícího období klesnout pod udávanou hodnotu (v % normálu).

Stupeň krvácení / typ

chirurgického zákroku

Požadovaná hladina faktoru

VII IU/ml

Frekvence dávek (hodiny)/

doba léčby (dny)

Menší krvácení

0,10 – 0,20

Jedna dávka

Těžké krvácení

0,25 – 0,40

(trough-peak)

Po dobu 8 až 10 dnů nebo do

úplného zhojení rány**

Menší chrurgické výkony

0,20 – 0,30

Jedna dávka před chirurgickým

výkonem nebo pokud se očekává

výraznější riziko krvácení do

úplného zhojení rány

Větší chirurgické výkony

Před operací >0,50, poté

0,25 – 0,45

(trough-peak)

Po dobu 8 až 10 dní nebo do

úplného zhojení rány**

1 IU/ml = 100 IU/dl = 100 % normální plazmy. Aktivita faktoru VII v plazmě se vyjadřuje buď v

procentech (ve vztahu k normální plazmě) nebo v mezinárodních jednotkách (IU) (ve vztahu k

mezinárodnímu standardu pro faktor VII v plazmě).

Na základě klinického rozhodnutí u individuálního případu. Na konci léčby, když je dosažena

odpovídající hemostáze, by mohly být dostatečné nižší dávky.

Intervaly mezi dávkami se musí přizpůsobit krátkému poločasu faktoru VII v krevním oběhu, který je

přibližně 3 až 5 hodin.

Pokud je přípravek FACTOR VII BAXALTA podáván přerušovanými injekcemi/infuzemi, jsou často

adekvátní dávkovací intervaly 6 – 8 hodin.

Není dostatek údajů pro doporučení podávání přípravku FACTOR VII BAXALTA dětem do 6 let.

Způsob podání

Přípravek má být aplikován intravenózním podáním po rekonstituci přípravku vodou na injekci.

Při

každé aplikaci přípravku FACTOR VII BAXALTA

důrazně

doporučujeme zaznamenat název a číslo

šarže přípravku, aby bylo možné zpětně přiřadit k pacientovi číslo použité šarže.

Rekonstituce přípravku FACTOR VII BAXALTA se provádí vodou na injekci, která je součástí balení

přípravku a za použití příslušenství dodávaného s přípravkem. Měl by se použít pouze infuzní set

dodávaný s přípravkem. Pokud dostáváte žilním přístupem také jiné léčivé přípravky, musí být tento

přístup před a po podání přípravku FACTOR VII BAXALTA propláchnut vhodným roztokem např.

fyziologickým roztokem.

Rekonstituovaný roztok musí být čirý nebo lehce opalescentní. Roztoky, které jsou zakalené nebo

obsahují usazeniny, zlikvidujte.

Rekonstituovaný přípravek musí být okamžitě aplikován intravenózní injekcí.

Podrobné informace o přípravě roztoku

Ještě uzavřenou injekční lahvičku obsahující rozpouštědlo zahřejte na pokojovou teplotu

(max. 37°C) třením lahvičky v dlaních rukou před rekonstitucí.

Odstraňte víčko z injekční lahvičky s koncentrátem a z injekční lahvičky s rozpouštědlem

(obr. A) a proveďte dezinfekci pryžových zátek na obou injekčních lahvičkách.

Pootočením a povytažením sejměte ochranný kryt z jednoho konce přiložené převodní jehly

(obr. B). Touto odkrytou jehlou propíchněte pryžovou zátku injekční lahvičky s rozpouštědlem

(obr. C).

Sejměte ochranný kryt z druhého konce převodní jehly. Dbejte přitom, abyste se odkrytého

konce nedotkli.

Injekční

lahvičku

rozpouštědlem

obraťte

vzhůru

dnem

injekční

lahvičkou

s koncentrátem a volným koncem převodní jehly propíchněte pryžovou zátku injekční lahvičky

s koncentrátem (obr. D). Rozpouštědlo je vtaženo vakuem do lahvičky s koncentrátem.

Injekční lahvičky odpojte vytažením jehly z lahvičky s koncentrátem (obr. E). Rozpouštění

urychlete protřepáním nebo kroužením lahvičkou s koncentrátem.

Po úplném rozpuštění koncentrátu zapíchněte do injekční lahvičky přiloženou zavzdušňovací

jehlu (obr. F) a veškerá pěna opadne. Odstraňte zavzdušňovací jehlu.

Injekce

Pootočením a povytažením sejměte ochranný kryt z přiložené filtrační jehly a jehlu napojte na

sterilní injekční stříkačku k jednorázovému použití. Do injekční stříkačky natáhněte roztok (Obr.

Odpojte filtrační jehlu od injekční stříkačky a roztok podávejte pomalu intravenózně (maximální

rychlost

injekce:

2 ml/min.)

pomocí

přiloženého

infuzního

setu

s křidélky

(nebo

pomocí

přiložené jehly k jednorázovému použití).

Při domácí léčbě zajistěte, aby byly použité jehly a injekční stříkačky vloženy zpět do krabičky

soupravy pro rozpuštění a aby tato krabička byla vrácena zpět do hemofilického centra.

Veškerý

nespotřebovaný

přípravek,

prázdné

lahvičky

použité

jehly

stříkačky

musí

být

odpovídajícím způsobem zlikvidovány.

Infuze

Pokud se podává v infuzi, je třeba použít infuzní soupravu k jednorázovému použití s odpovídajícím

filtrem.

obr.

Jestliže jste užil(a) více přípravku FACTOR VII BAXALTA, než jste měl(a)

Doporučujeme, abyste dodržovali dávkování a frekvenci podávání, které Vám doporučil lékař. Pokud

jste si vzal(a) více přípravku FACTOR VII BAXALTA než jste měl(a), informujte o tom okamžitě

lékaře.

Podávání vysokých dávek přípravků obsahujících faktor VII (přípravky protrombinového komplexu)

bylo spojeno s případy infarktu myokardu, diseminované intravaskulární koagulace, žilní trombózy a

plicní

embolie.

Při

předávkování

tedy

vyšší

pravděpodobnost

rozvoje

tromboembolických

komplikací.

Jestliže jste zapomněl(a) užít přípravek FACTOR VII BAXALTA

Nezdvojnásobujte následující dávku. Vezměte si další pravidelnou dávku a pokračujte v pravidelných

intervalech, které Vám doporučil lékař.

Jestliže jste přestal(a) užívat přípravek FACTOR VII BAXALTA

Nepřestávejte užívat přípravek FACTOR VII BAXALTA bez konzultace se svým lékařem.

Máte-li jakékoli další otázky týkající se užívání tohoto přípravku, zeptejte se svého lékaře nebo

lékárníka.

4.

Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí

vyskytnout u každého. Následující nežádoucí účinky byly pozorovány (nebo se mohou vyskytnout) u

pacientů užívajících přípravek FACTOR VII BAXALTA:

Třídy orgánových systémů (TOS)

Nežádoucí účinek

(Upřednostňovaný termín

MedDRA)

Četnost

PORUCHY KRVE A

LYMFATICKÉHO SYSTÉMU

Inhibitor faktoru VII (pozitivní

protilátky faktoru VII)

Není známo

PORUCHY IMUNITNÍHO SYSTÉMU

Hypersensitivní reakce

Není známo

Anafylaktická reakce

Není známo

CÉVNÍ PORUCHY

Zrudnutí

Časté

a

Krevní sraženina obvykle v dolních

končetinách, která způsobuje

bolestivý otok nebo zarudnutí

Není známo

Trombóza a zánět povrchových žil

Není známo

PORUCHY KŮŽE A PODKOŽNÍ

TKÁNĚ

Vyrážka

Časté

a

Svědění

Není známo

CELKOVÉ PORUCHY A REAKCE V

MÍSTĚ APLIKACE

Horečka

Časté

a

Seznam symptomů hypersenzitivních reakcí může zahrnovat závrať, abnormální citlivost, bolest hlavy,

hypotenzi, bronchospasmus, dušnost, nevolnost, návaly horka

a zvracení

K posouzení nežádoucích účinků jsou použity následující četnosti:

Velmi časté: mohou postihnout více než 1 z 10 pacientů

Časté: mohou postihnout až 1 z 10 pacientů

Méně časté: mohou postihnout až 1 ze 100 pacientů

Vzácné: mohou postihnout až 1 z 1 000 pacientů

Velmi vzácné: mohou postihnout až 1 z 10 000 pacientů

Není známo: četnost nelze z dostupných údajů určit

Následující další nežádoucí účinky jsou stanoveny na základě poregistračního použití přípravků stejné

třídy:

Alergické reakce nebo reakce anafylaktického typu:

Tyto reakce jsou pozorovány vzácně.

Byla hlášena kopřivka a zvracení.

Celkové poruchy a reakce v místě aplikace:

Vzácně je pozorována zvýšená tělesná teplota.

Cévní poruchy:

Po podání lidského koagulačního faktoru VII se mohou vzácně objevit tromboembolické

epizody.

Byly hlášeny mrtvice, infarkt myokardu, arteriální trombóza, krevní sraženina v plicích, která

může způsobit bolest na hrudi a dušnost, a srážení krve.

Bezpečnostní informace týkající se přenosu infekce viz bod 2 „Čemu musíte věnovat pozornost, než

začnete přípravek FACTOR VII BAXALTA používat“.

Hlášení nežádoucích účinků

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři. Stejně postupujte

v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Nežádoucí

účinky můžete hlásit také přímo na adresu: Státní ústav pro kontrolu léčiv, Šrobárova 48, 100 41 Praha

10, webové stránky: www.sukl.cz/nahlasit-nezadouci-ucinek. Nahlášením nežádoucích účinků můžete

přispět k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.

5.

Jak přípravek FACTOR VII BAXALTA uchovávat

Uchovávejte při teplotě +2°C až +8°C (v chladničce). Chraňte před mrazem.

Uchovávejte vnitřní obal v krabičce, aby byl přípravek chráněn před světlem.

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.

Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na obalu. Doba použitelnosti se

vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce.

Rekonstituovaný roztok má být použit okamžitě.

Nevyhazujte žádné léčivé přípravky do odpadních vod nebo domácího odpadu. Zeptejte se svého

lékárníka, jak naložit s přípravky, které již nepoužíváte. Tato opatření pomáhají chránit životní

prostředí.

6. Obsah balení a další informace

Co přípravek FACTOR VII BAXALTA obsahuje

Léčivou látkou je factor VII coagulationis humanus 600 IU v jedné injekční lahvičce.

Prášek:

Léčivou látkou je factor VII coagulationis humanus

Pomocnými látkami jsou

dihydrát citronanu sodného, chlorid sodný, sodná sůl heparinu

Rozpouštědlo:

Voda na injekci

Rekonstituovaný přípravek obsahuje ne více než 20 IU FII/100 IU FVII, ne více než 15 IU FIX/100 IU

FVII a ne více než 35 IU FX/100 IU FVII.

Jak přípravek FACTOR VII BAXALTA vypadá a co obsahuje toto balení

Přípravek FACTOR VII BAXALTA je prášek a rozpouštědlo (voda) pro injekční roztok. Je to bílý

nebo lehce zbarvený prášek nebo drobivá hmota. Po rekonstituci je to bezbarvý nebo slabě nažloutlý

roztok, čirý až slabě zakalený a v podstatě bez viditelných částic.

Přípravek FACTOR VII BAXALTA je dodáván jako lyofilizovaný prášek 600 IU v injekční lahvičce,

který se rozpouští v 10 ml vody na injekci.

Přípravek FACTOR VII BAXALTA se dodává v lahvičkách ze skla typu II opatřených pryžovou

zátkou. Rozpouštědlo se dodává v lahvičkách ze skla typu I opatřených pryžovou zátkou.

Každé balení obsahuje také set pro rekonstituci a aplikaci, který se skládá z:

1 injekční stříkačky k jednorázovému použití, 1 jehly k jednorázovému použití, 1 převodní jehly, 1

filtrační jehly, 1 zavzdušňovací jehly a 1 infuzního setu s křidélky.

Držitel rozhodnutí o registraci a výrobce

Držitel rozhodnutí o registraci:

Do 30.11.2016

Baxter AG

Industriestrasse 67

A-1221 Vídeň, Rakousko

Od 1.12.2016

Baxalta Innovations GmbH

Industriestrasse 67

A-1221 Vídeň

Rakousko

Výrobce:

Baxter AG

Industriestrasse 67

A-1221 Vídeň

Rakousko

Tato příbalová informace byla naposledy revidována 3.8.2016

7-9-2018

Orphan designation:  Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa),  for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

Orphan designation: Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa), for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

On 21 March 2012, orphan designation (EU/3/12/973) was granted by the European Commission to NDA Regulatory Science Ltd, United Kingdom, for recombinant human beta-glucuronidase for the treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome).

Europe - EMA - European Medicines Agency

29-8-2018

Coagadex (Bio Products Laboratory Ltd)

Coagadex (Bio Products Laboratory Ltd)

Coagadex (Active substance: human coagulation factor X) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5772 of Wed, 29 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/3855/II/07

Europe -DG Health and Food Safety

15-8-2018

Scientific guideline:  Draft guideline on similar biological medicinal products containing recombinant granulocyte-colony stimulating factor (rG-CSF) - Revision 1, draft: consultation open

Scientific guideline: Draft guideline on similar biological medicinal products containing recombinant granulocyte-colony stimulating factor (rG-CSF) - Revision 1, draft: consultation open

The proposed guideline will replace annex to guideline on similar medicinal products containing biotechnology-derived proteins as active substance: Non-Clinical and Clinical Issues - Guidance on similar medicinal products containing recombinant granulocyte-colony stimulating factor, EMEA/CHMP/BMWP/31329/2005

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-6-2018

EU/3/17/1874 (Sangamo Therapeutics UK LTD)

EU/3/17/1874 (Sangamo Therapeutics UK LTD)

EU/3/17/1874 (Active substance: Recombinant adeno-associated viral vector serotype 6 encoding the B-domain-deleted human factor VIII) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)4099 of Wed, 27 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/019/17/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

29-5-2018

EU/3/18/2015 (Baxalta Innovations GmbH)

EU/3/18/2015 (Baxalta Innovations GmbH)

EU/3/18/2015 (Active substance: Adeno-associated viral vector serotype 8 containing a functional copy of the codon-optimised F8 cDNA encoding the B-domain deleted human coagulation factor VIII) - Orphan designation - Commission Decision (2018)3382 of Tue, 29 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/010/18

Europe -DG Health and Food Safety

23-3-2018

EU/3/18/1999 (uniQure Biopharma B.V.)

EU/3/18/1999 (uniQure Biopharma B.V.)

EU/3/18/1999 (Active substance: Recombinant adeno-associated viral vector containing a codon-optimized Padua derivative of human coagulation factor IX cDNA) - Orphan designation - Commission Decision (2018)1888 of Fri, 23 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/232/17

Europe -DG Health and Food Safety

8-3-2018

Human coagulation factor VIII

Human coagulation factor VIII

Human coagulation factor VIII (Active substance: Human coagulation factor VIII) - Corrigendum - Commission Decision (2017)7630 of Thu, 08 Mar 2018

Europe -DG Health and Food Safety