Země: Evropská unie
Jazyk: lotyština
Zdroj: EMA (European Medicines Agency)
alipogene tiparvovec
uniQure biopharma B.V.
C10AX10
alipogene tiparvovec
Lipīdu modificējoši aģenti
I tipa hiperlipoproteinēmija
Glybera ir indicēts pieaugušiem pacientiem diagnosticēta ģimenisko lipoproteīdu lipāzes deficīta (LPLD) un cieš no smagas vai vairākus pankreatīta uzbrukumiem, neskatoties uz uztura tauku ierobežojumi. LPLD diagnoze ir jāapstiprina ar ģenētisko testēšanu. Indikācija ir paredzēta tikai pacientiem ar nosakāmu LPL proteīna līmeni.
Revision: 8
Atsaukts
2012-10-25
28 B. LIETOŠANAS INSTRUKCIJA Zāles vairs nav reğistrētas 29 LIETOŠANAS INSTRUKCIJA: INFORMĀCIJA LIETOTĀJAM GLYBERA 3 X 10 12 GENOMA KOPIJU/ML ŠĶĪDUMS INJEKCIJĀM Alipogene tiparvovec ▼ Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs iespējams ātri identificēt jaunāko informāciju par šo zāļu drošumu. Jūs varat palīdzēt, ziņojot par jebkādām novērotajām blakusparādībām. Par to, kā ziņot par blakusparādībām, skatīt 4. punkta beigās. PIRMS ZĀĻU LIETOŠANAS UZMANĪGI IZLASIET VISU INSTRUKCIJU, JO TĀ SATUR JUMS SVARĪGU INFORMĀCIJU. - Saglabājiet šo instrukciju! Iespējams, ka vēlāk to vajadzēs pārlasīt. - Ja Jums rodas jebkādi jautājumi, vaicājiet ārstam. - Ja Jums rodas jebkādas blakusparādības, konsultējieties ar ārstu. Tas attiecas arī uz iespējamām blakusparādībām, kas nav minētas šajā instrukcijā. - Jūsu ārsts Jums iedevis pacienta kartiņu. Rūpīgi to izlasiet un ievērojiet attiecīgos norādījumus. - Konsultējoties ar ārstu vai nonākot slimnīcā, Jums šī kartiņa jāuzrāda veselības aprūpes speciālistiem (ārstam, medmāsai). Skatīt 4. punktu ŠAJĀ INSTRUKCIJĀ VARAT UZZINĀT : 1. Kas ir Glybera un kādam nolūkam tās lieto 2. Kas Jums jāzina pirms Jums tiek ievadītas Glybera 3. Kā Jums tiek ievadītas Glybera 4. Iespējamās blakusparādības 5. Kā uzglabāt Glybera 6. Iepakojuma saturs un cita informācija 1. KAS IR GLYBERA UN KĀDAM NOLŪKAM TĀS LIETO Glybera satur alipogēna tiparvovecu, gēnu terapijas produktu, kas darbojas, ievadot organismā gēnu, lai izlabotu ģenētisku trūkumu. Tās pieder zāļu grupai, kuras sauc par lipīdus modificējošiem līdzekļiem. Glybera lieto, lai ārstētu specifisku pārmantotu slimību, kura pazīstama kā lipoproteīnu lipāzes deficīts (LPLD)”. Lipoproteīnu lipāze (LPL) ir viela, kas organismā rodas dabiski (tā ir zināma kā enzīms) un kura kontrolē tauku līmeni asinīs. Lipoproteīnu lipāzes deficīta gadījumā šā enzīma trūkst, jo tas Přečtěte si celý dokument
1 I PIELIKUMS ZĀĻU APRAKSTS Zāles vairs nav reğistrētas 2 ▼ Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs iespējams ātri identificēt jaunāko informāciju par šo zāļu drošumu. Veselības aprūpes speciālisti tiek lūgti ziņot par jebkādām iespējamām nevēlamām blakusparādībām. Skatīt 4.8. apakšpunktu par to, kā ziņot par nevēlamām blakusparādībām. 1. ZĀĻU NOSAUKUMS Glybera 3 × 10 12 genoma kopiju/ml šķīdums injekcijām 2. KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS 2.1. VISPĀRĒJS APRAKSTS Alipogēna tiparvovecs ( _alipogene tiparvovec_ ) vektorā satur cilvēka lipoproteīnu lipāzes (LPL) gēna variantu LPL S447X . Vektors ietver proteīna apvalku, kas atvasināts no adeno asociētā vīrusa serotipa 1 (AAV1), citomegālijas vīrusa (CMV) promoteru, murkšķa hepatīta vīrusa pēctranskripcijas regulācijas elementu un no AAV2 atvasinātus apvērstus terminālos atkārtojumus. Alipogēna tiparvovecu ražo, izmantojot insektu šūnas un rekombinantu bakulovīrusa tehnoloģiju. 2.2. KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS Katrs alipogēna tiparvoveca flakons satur 1 ml ekstrahējama šķīduma, kurš satur 3 × 10 12 genoma kopiju (gk). Katrs pacientam speciāli paredzētais iepakojums satur pietiekamu daudzumu flakonu, lai katra pacienta deva veidotu 1 × 10 12 LPL S447X gk/kg ķermeņa masas. Palīgviela ar zināmu iedarbību Šīs zāles satur no 47,5 mg nātrija katrā ievadīšanas reizē 27 injekcijas vietās līdz 105,6 mg nātrija katrā ievadīšanas reizē 60 injekcijas vietās. Pilnu palīgvielu sarakstu skatīt 6.1. apakšpunktā . 3. ZĀĻU FORMA Šķīdums injekcijām. Dzidrs līdz viegli lāsmojošs, bezkrāsains šķīdums. 4. KLĪNISKĀ INFORMĀCIJA 4.1. TERAPEITISKĀS INDIKĀCIJAS Glybera ir paredzēts lietošanai pieaugušiem pacientiem, kuriem diagnosticēts ģimenē pārmantots lipoproteīnu lipāzes deficīts (LPLD) un kuriem, neskatoties uz tauku ierobežojumu diētā, radušās smagas vai vairākkārtējas pankreatīta lēkme Přečtěte si celý dokument