Defitelio

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

Koupit nyní

Aktivní složka:
defibrotide
Dostupné s:
Gentium S.r.l.
ATC kód:
B01AX01
INN (Mezinárodní Name):
defibrotide
Terapeutické skupiny:
Antitrombotické činidla
Terapeutické oblasti:
Hepatické veno-okluzivní onemocnění
Terapeutické indikace:
Přípravek Defitelio je indikován k léčbě těžkého hepatického veno-okluzivního onemocnění (VOD) známého také jako sinusový obstrukční syndrom (SOS) při transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT). Je indikován u dospělých a u dospívajících, dětí a kojenců od 1 měsíce věku.
Přehled produktů:
Revision: 13
Stav Autorizace:
Autorizovaný
Registrační číslo:
EMEA/H/C/002393
Datum autorizace:
2013-10-18
EMEA kód:
EMEA/H/C/002393

Dokumenty v jiných jazycích

Informace pro uživatele Informace pro uživatele
bulharština 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
bulharština 28-01-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
bulharština 19-11-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
španělština 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
španělština 28-01-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
španělština 19-11-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
dánština 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
dánština 28-01-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
dánština 19-11-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
němčina 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
němčina 28-01-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
němčina 19-11-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
estonština 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
estonština 28-01-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
estonština 19-11-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
řečtina 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
řečtina 28-01-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
řečtina 19-11-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
angličtina 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
angličtina 28-01-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
angličtina 19-11-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
francouzština 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
francouzština 28-01-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
francouzština 19-11-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
italština 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
italština 28-01-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
italština 19-11-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
lotyština 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
lotyština 28-01-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
lotyština 19-11-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
litevština 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
litevština 28-01-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
litevština 19-11-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maďarština 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maďarština 28-01-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maďarština 19-11-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maltština 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maltština 28-01-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maltština 19-11-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
nizozemština 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
nizozemština 28-01-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
nizozemština 19-11-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
polština 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
polština 28-01-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
polština 19-11-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
portugalština 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
portugalština 28-01-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
portugalština 19-11-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
rumunština 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
rumunština 28-01-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
rumunština 19-11-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovenština 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovenština 28-01-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovenština 19-11-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovinština 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovinština 28-01-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovinština 19-11-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
finština 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
finština 28-01-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
finština 19-11-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
švédština 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
švédština 28-01-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
švédština 19-11-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
norština 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
norština 28-01-2021
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
islandština 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
islandština 28-01-2021
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
chorvatština 28-01-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
chorvatština 28-01-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
chorvatština 19-11-2019

Přečtěte si celý dokument

B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE

Příbalová informace: informace pro pacienta

Defitelio 80 mg/ml koncentrát pro infuzní roztok

defibrotidum

Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o

bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak

hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek používat,

protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

Máte-li jakékoliv další otázky, zeptejte se svého lékaře.

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři. Stejně

postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové

informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci

Co je přípravek Defitelio a k čemu se používá

Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám bude přípravek Defitelio podán

Jak Vám bude přípravek Defitelio podán

Možné nežádoucí účinky

Jak přípravek Defitelio uchovávat

Obsah balení a další informace

1.

Co je přípravek Defitelio a k čemu se používá

Defitelio je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku defibrotid.

Používá se k léčbě onemocnění zvaného venookluzivní onemocnění jater, při němž dochází

k poškození krevních cév v játrech a jejich ucpání krevními sraženinami. To může být způsobeno

léky, které se podávají před transplantací kmenových buněk.

Defibrotid působí tak, že chrání buňky krevních cév a zabraňuje tvorbě krevních sraženin nebo je

rozpouští.

Tento léčivý přípravek se může používat u dospělých a dospívajících, dětí a kojenců starších jednoho

měsíce.

2.

Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám bude přípravek Defitelio podán

Nepoužívejte přípravek Defitelio

jestliže jste alergický(á) na defibrotid nebo kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou

v bodě 6),

jestliže používáte jiné léky k rozpouštění krevních sraženin, jako je například tkáňový aktivátor

plazminogenu.

Upozornění a opatření

Před použitím přípravku Defitelio se poraďte se svým lékařem:

jestliže užíváte lék, který zvyšuje riziko krvácení,

jestliže trpíte těžkým krvácením a potřebujete krevní transfuzi,

jestliže máte podstoupit operaci,

jestliže máte problémy s krevním oběhem, protože Vaše tělo nedokáže udržet stálý krevní tlak.

Děti a dospívající

Přípravek Defitelio se nedoporučuje podávat dětem mladším 1 měsíce.

Další léčivé přípravky a přípravek Defitelio

Informujte svého lékaře, jestliže užíváte léky k prevenci srážení krve, jako je kyselina

acetylsalicylová, hepariny, warfarin, dabigatran, rivaroxaban nebo apixaban nebo užíváte-li

protizánětlivé léky (např. ibuprofen, naproxen, diklofenak a jiné nesteroidní protizánětlivé léky).

Těhotenství a kojení

Nepoužívejte přípravek Defitelio, jestliže jste těhotná, ledaže by Vaše onemocnění vyžadovalo léčbu

přípravkem Defitelio.

Jste-li sexuálně aktivní a můžete-li Vy nebo Vaše partnerka otěhotnět, musíte během léčby přípravkem

Defitelio a po dobu 1 týdne po ukončení léčby oba používat účinnou antikoncepci.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Nepředpokládá se, že by přípravek Defitelio ovlivnil Vaši schopnost řídit dopravní prostředky a

obsluhovat stroje.

Přípravek Defitelio obsahuje sodík

Tento léčivý přípravek obsahuje 20,4 mg sodíku (hlavní složka kuchyňské soli) v jedné injekční

lahvičce. To odpovídá 1,02 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou pro

dospělého.

3.

Jak Vám bude přípravek Defitelio podán

Léčbu přípravkem Defitelio má zahájit a neustále na ni má dohlížet pouze zkušený lékař v nemocnici

nebo specializovaném centru pro transplantaci kmenových buněk.

Přípravek Vám bude pomalu podán do žíly (po dobu 2 hodin). Tomuto způsobu se říká intravenózní

(nitrožilní) infuze neboli „kapačka“.

Tato léčba Vám bude podávána čtyřikrát denně po dobu alespoň 21 dnů, nebo dokud Vaše příznaky

neodezní. Doporučená dávka přípravku pro děti ve věku od 1 měsíce do 18 let je stejná jako u

dospělých.

Jestliže dojde k opomenutí dávky/podání přípravku Defitelio:

Vzhledem k tomu, že Vám tento lék bude podávat lékař nebo zdravotní sestra, je nepravděpodobné, že

by se vynechala nějaká dávka. Pokud se však domníváte, že Vám zapomněli podat dávku, sdělte to

lékaři nebo zdravotnickému pracovníkovi. Nesmí Vám být podána dvojnásobná dávka, aby se

nahradila dávka vynechaná.

Máte-li jakékoli další otázky, týkající se používání tohoto přípravku, zeptejte se svého lékaře,

zdravotní sestry nebo lékárníka.

4.

Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky může mít i přípravek Defitelio nežádoucí účinky, které se ale nemusí

vyskytnout u každého. U pacientů léčených přípravkem Defitelio byly hlášeny následující nežádoucí

účinky.

Pokud se u Vás některý z těchto nežádoucích účinků objeví, informujte neprodleně svého lékaře.

Velmi časté (mohou postihnout více než 1 osobu z 10)

nízký krevní tlak

Časté (mohou postihnout až 1 osobu z 10)

krvácení obecně

krvácení z nosu

krvácení do mozku

krvácení do střevech

zvracení krve

krvácení do plic

krvácení z infuzní hadičky

krev v moči

krvácení do dutiny ústní

krvácení do kůže

koagulopatie (porucha krevní srážlivosti)

pocit na zvracení

zvracení

průjem

vyrážka

svědění

horečka

Méně časté (mohou postihnout až 1 osobu ze 100)

krvácení do oka

krev ve stolici

krvácení v místě aplikace injekce

místní nahromadění krve mimo cévu (hematom) v mozku

hemotorax (nahromadění krve v oblasti mezi srdcem a plícemi)

podlitiny

závažná alergická reakce (může u Vás dojít k otoku rukou, obličeje, rtů, jazyka nebo hrdla,

k dechovým potížím).

Děti a dospívající

Předpokládá se, že nežádoucí účinky u dětí (ve věku od 1 měsíce do 18 let) budou podobné co do

druhu, závažnosti a frekvence výskytu, nejsou tedy nutná žádná další zvláštní opatření.

Hlášení nežádoucích účinků

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři. Stejně postupujte

v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Nežádoucí

účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích účinků

uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět k získání více informací o

bezpečnosti tohoto přípravku.

5.

Jak přípravek Defitelio uchovávat

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.

Nepoužívejte přípravek Defitelio po uplynutí doby použitelnosti uvedené na krabičce a štítku injekční

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

P

Ř

ÍLOHA I

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU

Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o

bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky.

Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.

1.

NÁZEV PŘÍPRAVKU

Defitelio 80 mg/ml koncentrát pro infuzní roztok

2.

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

Jeden ml koncentrátu obsahuje defibrotidum* 80 mg, což odpovídá množství 200 mg ve 2,5ml

lahvičce a koncentraci po naředění v rozmezí 4 mg/ml až 20 mg/ml.

* Vyráběn z prasečí střevní sliznice.

Pomocná látka se známým účinkem

Jedna injekční lahvička obsahuje 0,89 mmol sodíku, což odpovídá 20,4 mg.

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

3.

LÉKOVÁ FORMA

Koncentrát pro infuzní roztok (sterilní koncentrát).

Roztok je čirý, světle žlutý až hnědý, bez viditelných částic či zákalu.

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1

Terapeutické indikace

Přípravek Defitelio je indikován k léčbě závažného venookluzivního onemocnění jater (VOD), rovněž

známého jako syndrom obstrukce sinusoid (SOS), při transplantační terapii hematopoetickými

kmenovými buňkami (HSCT).

Je indikován k léčbě dospělých a dospívajících, dětí a kojenců starších 1 měsíce.

4.2

Dávkování a způsob podání

Přípravek Defitelio musí pacientům předepisovat a podávat specializovaní lékaři se zkušenostmi

v diagnostice a léčbě komplikací při HSCT.

Dávkování

Doporučená dávka je 6,25 mg/kg tělesné hmotnosti podávaná každých 6 hodin (25 mg/kg/den).

O dávkách přesahujících tuto hodnotu je k dispozici omezené množství údajů o bezpečnosti a

účinnosti, tudíž se nedoporučuje zvyšovat dávku nad 25 mg/kg/den.

Léčba se má podávat po dobu minimálně 21 dnů a v podávání se má pokračovat, dokud známky a

příznaky závažného VOD nevymizí.

Porucha funkce ledvin

U pacientů s poruchou funkce ledvin nebo u pacientů na intermitentní hemodialýze (viz bod 5.2) není

nutná úprava dávkování.

Porucha funkce jater

U pacientů s poruchou funkce jater nebyly provedeny žádné formální farmakokinetické studie,

nicméně v klinických hodnoceních byl tento léčivý přípravek použit u pacientů s rozvíjející se

poruchou funkce jater bez úpravy dávky a nebyla přitom zjištěna žádná bezpečnostní rizika.

Nedoporučuje se tedy žádná úprava dávky, avšak pacienti mají být bedlivě sledováni (viz bod 5.2).

Pediatrická populace

Doporučená dávka pro děti od 1 měsíce do 18 let je stejná dávka v mg/kg jako pro dospělé, tj.

6,25 mg/kg tělesné hmotnosti podávaná každých 6 hodin.

Bezpečnost a účinnost defibrotidu u dětí mladších než 1 měsíc nebyla dosud stanovena. Nejsou

dostupné žádné údaje. Použití přípravku Defitelio u dětí mladších než jeden měsíc se nedoporučuje.

Způsob podání

Přípravek Defitelio je určen k intravenóznímu podání. Podává se intravenózní infuzí po dobu dvou

hodin.

Přípravek Defitelio je třeba před použitím vždy naředit. Lze ho naředit 5% infuzním roztokem glukózy

nebo infuzním roztokem chloridu sodného 9 mg/ml (0,9%) na vhodnou koncentraci, která umožní

podávat infuzi po dobu 2 hodin. Celkový objem infuze má být stanoven na základě tělesné hmotnosti

konkrétního pacienta. Konečná koncentrace přípravku Defitelio se má pohybovat v rozmezí od

4 mg/ml do 20 mg/ml.

Injekční lahvičky jsou určeny k jednorázovému použití a nespotřebovaný roztok z jednotlivé dávky je

nutné zlikvidovat (viz bod 6.6).

Návod k naředění tohoto léčivého přípravku před jeho podáním je uveden v bodě 6.6.

4.3

Kontraindikace

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1.

Souběžná trombolytická terapie (např. t-PA) (viz bod 4.5).

4.4

Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Pro zlepšení sledovatelnosti biologických léčivých přípravků musí být jméno a číslo šarže podaného

přípravku jasně zaznamenáno do dokumentace pacienta.

Během 24 hodin (během 12 hodin v případě nefrakcionovaného heparinu) po podání přípravku

Defitelio se nedoporučuje používat léčivé přípravky, které zvyšují riziko krvácení.

Souběžná systémová antikoagulační terapie (např. heparin, warfarin, přímé inhibitory trombinu a

přímé inhibitory faktoru Xa) (viz bod 4.5), s výjimkou rutinní péče o centrální žilní katétr nebo jeho

znovuotevření, vyžaduje bedlivé sledování. Při používání takové terapie je třeba zvážit přerušení léčby

přípravkem Defitelio.

Léčivé přípravky, které ovlivňují agregaci trombocytů (např. nesteroidní protizánětlivé přípravky), se

mají během podávání přípravku Defitelio podávat s obezřetností a pod bedlivým lékařským dohledem.

U pacientů, kteří trpí klinicky významným akutním krvácením vyžadujícím krevní transfuzi, nebo se u

nich toto krvácení rozvine, se používání přípravku Defitelio nedoporučuje a jeho používání má být

přerušeno. U pacientů podstupujících chirurgický zákrok nebo invazivní zákroky s významným

rizikem velkého krvácení se doporučuje podávání přípravku Defitelio dočasně přerušit.

Podávání defibrotidu pacientům s hemodynamickou nestabilitou, která je definována jako neschopnost

udržet střední arteriální tlak s jediným přípravkem podporujícím tlak, se nedoporučuje.

Podání bolusu přípravku Defitelio může způsobit zrudnutí a návaly horka.

Tento léčivý přípravek obsahuje 20,4 mg sodíku v jedné injekční lahvičce, což odpovídá 1,02 %

doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou podle WHO pro dospělého, který činí 2 g

sodíku.

4.5

Interakce s jinými léčivými přípravky a jiné formy interakce

Možné interakce s rekombinantním t-PA

Na myším modelu tromboembolie zesílil rekombinantní t-PA při intravenózním podání

antitrombotický účinek defibrotidu, souběžné podávání tedy může představovat zvýšené riziko

krvácení a je kontraindikováno (viz bod 4.3).

Možné interakce s antitrombotickými fibrinolytickými přípravky

Defibrotid má profibrinolytický účinek (viz bod 5.1) a to může potenciálně zvýšit aktivitu

antitrombotických/fibrinolytických léčivých přípravků.

V současnosti nejsou k dispozici žádné zprávy o zkušenostech u pacientů souběžně léčených

nízkomolekulárními hepariny (LMWH), warfarinem nebo souběžně léčených přímými inhibitory

trombinu (např. dabigatran) či přímými inhibitory faktoru Xa (např. rivaroxaban a apixaban). Proto se

použití defibrotidu současně s antitrombotickými/fibrinolytickými léčivými přípravky nedoporučuje.

Pokud se však ve výjimečných případech použije, je třeba postupovat opatrně a bedlivě sledovat

koagulační parametry (viz bod 4.4).

Možné interakce s jinými léčivými přípravky

Přípravek Defitelio neinhibuje ani neindukuje cytochromy CYP450 (viz bod 5.2).

4.6

Fertilita, těhotenství a kojení

Antikoncepce u mužů a žen

Během expozice přípravku Defitelio a po dobu jednoho týdne po ukončení léčby je nutné, aby pacienti

a partneři (partnerky) pacientů používali účinnou antikoncepci.

Těhotenství

Neexistují žádné studie o používání defibrotidu u těhotných žen. Studie embryofetální vývojové

toxicity na březích potkanech a králících s dávkami defibrotidu blížícími se doporučené terapeutické

dávce pro člověka odhalily vysokou míru hemoragického potratu (viz bod 5.3).

Přípravek Defitelio lze v těhotenství použít pouze tehdy, když klinický stav ženy vyžaduje léčbu

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

Official address

Domenico Scarlattilaan 6

1083 HS Amsterdam

The Netherlands

An agency of the European Union

Address for visits and deliveries

Refer to www.ema.europa.eu/how-to-find-us

Send us a question

Go to www.ema.europa.eu/contact

Telephone

+31 (0)88 781 6000

© European Medicines Agency, 2019. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/549619/2019

EMEA/H/C/002393

Defitelio (defibrotidum)

Přehled pro přípravek Defitelio a proč byl přípravek registrován v EU

Co je přípravek Defitelio a k čemu se používá?

Defitelio je léčivý přípravek, který se používá k léčbě závažného venookluzivního onemocnění

u pacientů podstupujících transplantaci hematopoetických (krvetvorných) kmenových buněk.

Venookluzivní onemocnění je stav, kdy dochází k uzávěru žil v játrech, což vede k poruše funkce jater.

Přípravek Defitelio se používá u dospělých a dětí od jednoho měsíce věku.

Přípravek Defitelio obsahuje léčivou látku defibrotid.

Venookluzivní onemocnění je vzácné onemocnění a přípravek Defitelio byl označen dne 29. července

2004 jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“. Další informace o tomto vzácném onemocnění

naleznete zde: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Jak se přípravek Defitelio používá?

Výdej přípravku Defitelio je vázán na lékařský předpis. Léčbu musí předepsat a podávat lékař, který

má zkušenosti s léčbou komplikací při transplantaci krvetvorných kmenových buněk. Přípravek se

podává infuzí (kapáním) do žíly po dobu dvou hodin čtyřikrát denně. Dávka závisí na tělesné hmotnosti

pacienta. Léčba by měla trvat alespoň 3 týdny a měla by pokračovat, dokud příznaky u pacienta

nevymizí. Více informací o používání přípravku Defitelio naleznete v příbalové informaci nebo se

obraťte na svého lékaře či lékárníka.

Jak přípravek Defitelio působí?

Venookluzivní onemocnění je obvykle komplikací léčby známé jako „myeloablativní chemoterapie“,

která se podává před transplantací krvetvorných kmenových buněk. Myeloablativní chemoterapie se

používá k očištění pacientovy kostní dřeně od buněk před podáním zdravých kmenových buněk. Léčivé

přípravky používané k této léčbě mohou poškodit výstelku krevních cév v játrech, což vede k tvorbě

sraženin a uzavření krevních cév, což jsou stavy pozorované u venookluzivního onemocnění.

Léčivá látka v přípravku Defitelio, defibrotid, působí tak, že zvyšuje rozpouštění sraženin v krvi. Navíc

defibrotid chrání buňky, které vystýlají krevní cévy.

Defitelio (defibrotidum)

EMA/549619/2019

strana 2/3

Jaké přínosy přípravku Defitelio byly prokázány v průběhu studií?

Závažné venookluzivní onemocnění se vyznačuje 75% a vyšší úmrtností. V jedné hlavní studii

zahrnující 102 pacientů se závažným venookluzivním onemocněním po transplantaci krvetvorných

kmenových buněk byl přípravek Defitelio porovnáván s předchozími záznamy u pacientů, kteří

dostávali standardní podpůrnou léčbu. Přípravek Defitelio snížil úmrtnost za 100 dnů od transplantace

na 62 %, přičemž 24 % pacientů nevykazovalo po 100 dnech žádné příznaky závažného

venookluzivního onemocnění.

Přínosy přípravku Defitelio byly pozorovány také na úrovni údajů z registru pacientů ve Spojených

státech (shromažďujícího údaje o pacientech standardizovaným způsobem), v rámci kterého pacienti

se závažným venookluzivním onemocněním po transplantaci krvetvorných kmenových buněk, kteří

užívali přípravek Defitelio a dostávali standardní péči, vykazovali lepší výsledky než pacienti, kteří

dostávali pouze standardní péči, včetně vyšší míry přežití po 100 dnech (39 % oproti 31 %) a vyššího

podílu pacientů, u kterých venookluzivní onemocnění vymizelo (51 % oproti 29 %).

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Defitelio?

Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Defitelio jsou hypotenze (nízký krevní tlak) a krvácení.

Úplný seznam nežádoucích účinků přípravku Defitelio je uveden v příbalové informaci.

Přípravek Defitelio se nesmí užívat společně s dalšími léčivými přípravky, které rozpouštějí krevní

sraženiny. Úplný seznam omezení je uveden v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Defitelio registrován v EU?

Evropská agentura pro léčivé přípravky rozhodla, že přínosy přípravku Defitelio převyšují jeho rizika

a může tak být registrován k použití v EU. Bylo prokázáno, že přípravek Defitelio prodlužuje dobu

přežití u pacientů se závažným venookluzivním onemocněním. Ačkoli nebylo možné provést studii,

která by přímo porovnávala přípravek Defitelio s placebem (neúčinným přípravkem), společnost

předložila dostatečné údaje k prokázání toho, že pacienti léčení tímto léčivým přípravkem mají vyšší

šanci na přežití. Pozorované nežádoucí účinky, např. krvácení, byly považovány za zvladatelné

a nebylo možné s jistotou určit, zda byly způsobeny přípravkem Defitelio.

Přípravek Defitelio byl registrován za „výjimečných okolností“, neboť vzhledem ke vzácné povaze

tohoto onemocnění nebylo možné o přípravku Defitelio získat úplné informace. Evropská agentura pro

léčivé přípravky každoročně vyhodnotí jakékoli nové informace a tento přehled bude podle potřeby

aktualizován.

Jaké informace o přípravku Defitelio nebyly dosud předloženy?

Jelikož přípravek Defitelio byl registrován za výjimečných okolností, společnost, která přípravek

Defitelio dodává na trh, je povinna předložit výsledky z probíhající studie jeho bezpečnosti při použití

k prevenci venookluzivního onemocnění u dospělých a dětí podstupujících transplantaci krvetvorných

kmenových buněk. Společnost dále provede analýzu údajů z výsledků transplantace u pacientů

s venookluzivním onemocněním, kteří byli, nebo naopak nebyli léčeni přípravkem Defitelio.

Defitelio (defibrotidum)

EMA/549619/2019

strana 3/3

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného

používání přípravku Defitelio?

Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byla zahrnuta doporučení a opatření pro bezpečné

a účinné používání přípravku Defitelio, která by měla být dodržována zdravotnickými pracovníky

i pacienty.

Jako u všech léčivých přípravků jsou údaje o používání přípravku Defitelio průběžně sledovány.

Nežádoucí účinky nahlášené v souvislosti s přípravkem Defitelio jsou pečlivě hodnoceny a jsou učiněna

veškerá nezbytná opatření, aby bylo chráněno zdraví pacientů.

Další informace o přípravku Defitelio

Přípravku Defitelio bylo uděleno rozhodnutí o registraci platné v celé EU dne 18. října 2013.

Další informace o přípravku Defitelio jsou k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

Tento přehled byl naposledy aktualizován v 10-2019.

Přečtěte si celý dokument

Podobné produkty

Vyhledávejte upozornění související s tímto produktem

Zobrazit historii dokumentů

Sdílejte tyto informace