Cystadane

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

Aktivní složka:
Bezvodý betain
Dostupné s:
Recordati Rare Diseases
ATC kód:
A16AA06
INN (Mezinárodní Name):
betaine anhydrous
Terapeutické skupiny:
Jiné zažívací trakt a produkty metabolismu,
Terapeutické oblasti:
Homocystinurie
Terapeutické indikace:
Adjunctive treatment of homocystinuria, involving deficiencies or defects in:cystathionine beta-synthase (CBS);5,10-methylene-tetrahydrofolate reductase (MTHFR);cobalamin cofactor metabolism (cbl). Cystadane should be used as supplement to other therapies such as vitamin B6 (pyridoxine), vitamin B12 (cobalamin), folate and a specific diet.
Přehled produktů:
Revision: 14
Stav Autorizace:
Autorizovaný
Registrační číslo:
EMEA/H/C/000678
Datum autorizace:
2007-02-14
EMEA kód:
EMEA/H/C/000678

Dokumenty v jiných jazycích

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - bulharština

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - bulharština

13-06-2019

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - bulharština

06-01-2017

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - španělština

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - španělština

13-06-2019

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - španělština

06-01-2017

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - dánština

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - dánština

13-06-2019

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - dánština

06-01-2017

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - němčina

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - němčina

13-06-2019

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - němčina

06-01-2017

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - estonština

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - estonština

13-06-2019

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - estonština

06-01-2017

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - řečtina

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - řečtina

13-06-2019

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - řečtina

06-01-2017

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - angličtina

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - angličtina

13-06-2019

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - angličtina

06-01-2017

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - francouzština

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - francouzština

13-06-2019

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - francouzština

06-01-2017

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - italština

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - italština

13-06-2019

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - italština

06-01-2017

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - lotyština

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - lotyština

13-06-2019

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - lotyština

06-01-2017

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - litevština

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - litevština

13-06-2019

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - litevština

06-01-2017

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - maďarština

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - maďarština

13-06-2019

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - maďarština

06-01-2017

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - maltština

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - maltština

13-06-2019

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - maltština

06-01-2017

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - nizozemština

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - nizozemština

13-06-2019

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - nizozemština

06-01-2017

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - polština

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - polština

13-06-2019

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - polština

06-01-2017

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - portugalština

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - portugalština

13-06-2019

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - portugalština

06-01-2017

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - rumunština

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - rumunština

13-06-2019

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - rumunština

06-01-2017

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - slovenština

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - slovenština

13-06-2019

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - slovenština

06-01-2017

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - slovinština

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - slovinština

13-06-2019

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - slovinština

06-01-2017

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - finština

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - finština

13-06-2019

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - finština

06-01-2017

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - švédština

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - švédština

13-06-2019

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - švédština

06-01-2017

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - norština

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - norština

13-06-2019

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - islandština

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - islandština

13-06-2019

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - chorvatština

13-06-2019

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - chorvatština

13-06-2019

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - chorvatština

06-01-2017

Přečtěte si celý dokument

B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE

Příbalová informace: informace pro pacienta

Cystadane 1 g perorální prášek

Betainum

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek užívat,

protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka.

Tento přípravek byl předepsán výhradně Vám. Nedávejte jej žádné další osobě. Mohl by jí

ublížit, a to i tehdy, má-li stejné známky onemocnění jako Vy.

Pokud se vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo lékárníkovi.

Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této

příbalové informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci

Co je přípravek Cystadane a k čemu se používá

Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Cystadane užívat

Jak se přípravek Cystadane užívá

Možné nežádoucí účinky

Jak přípravek Cystadane uchovávat

Obsah balení a další informace

1.

Co je přípravek Cystadane a k čemu se používá

Přípravek Cystadane obsahuje betain, který je určen k podpůrné léčbě homocystinurie, vrozeného

(genetického) onemocnění, při kterém tělo nedokáže zcela rozložit aminokyselinu methionin.

Methionin se vyskytuje v bílkovinách běžných potravin (jako je např. maso, ryby, mléko, sýr, vejce).

Přeměňuje se na homocystein, který je pak normálně během trávení přeměněn na cystein.

Homocystinurie je onemocnění způsobené hromaděním homocysteinu, který není přeměněn na

cystein, a je charakterizováno tvorbou krevních sraženin v žilách, slabostí kostí a abnormalitami

kostry a oční čočky. Použití přípravku Cystadane společně s ostatními léky, jako je například vitamín

B6, vitamín B12, kyselina listová, a specifickou dietou vede ke snížení zvýšených hladin

homocysteinu v těle.

2.

Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Cystadane užívat

Neužívejte přípravek Cystadane

Jestliže jste alergický(á) na betain.

Upozornění a opatření

Před užitím přípravku Cystadane se poraďte se svým lékařem nebo lékárníkem.

Jestliže jste zpozoroval(a) nežádoucí účinky, jako jsou například bolesti hlavy, zvracení nebo změna

vidění a máte podtyp homocystinurie zvaný CBS (deficit cystathionin beta-syntázy), vyhledejte ihned

svého lékaře, mohly by to být příznaky otoku mozku (cerebrálního edému). V tomto případě bude

lékař sledovat hladinu methioninu v těle a může zkontrolovat Vaši dietu. Může být nutné přerušit

léčbu přípravkem Cystadane.

Jestliže jste léčen(a) přípravkem Cystadane a směsí aminokyselin a jestliže potřebujete současně

užívat další léky, ponechte mezi podáváním 30 minut (viz odstavec „Další léčivé přípravky a

přípravek Cystadane“).

Další léčivé přípravky a přípravek Cystadane

Informujte svého lékaře o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době užíval(a) nebo které

možná budete užívat. Pokud užíváte směs aminokyselin nebo léky jako jsou např. vigabatrin nebo

analogy GABA (léky k léčbě epilepsie), informujte svého lékaře, jelikož by se mohly s léčbou

přípravkem

Cystadane

vzájemně ovlivňovat.

Těhotenství a kojení

Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte

se se svým lékařem dříve, než začnete tento přípravek užívat. Lékař rozhodne, zda můžete tento

přípravek užívat v těhotenství a během kojení.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Cystadane nemá žádný nebo jen zanedbatelný vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.

3.

Jak se přípravek Cystadane užívá

Užití tohoto přípravku bude probíhat pod dohledem lékaře se zkušenostmi s léčbou pacientů

s homocystinurií.

Vždy užívejte tento přípravek přesně podle pokynů svého lékaře nebo lékárníka. Pokud si nejste

jistý(á), poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem.

Denní doporučená dávka u dětí a dospělých je 100 mg/kg/den rozdělených ve 2 dávkách na den.

U některých pacientů byla k dosažení terapeutických cílů potřeba dávka přesahující 200 mg/kg/den.

Lékař může Vaši dávku upravit podle hodnot z laboratorních vyšetření.

Budete proto potřebovat pravidelné krevní testy, aby se určila správná denní dávka.

Přípravek Cystadane musíte užívat perorálně (ústy).

Pro odměření dávky:

před otevřením lehce zatřepejte lahví

vezměte správnou odměrnou lžíci:

malá zelená lžíce odměřuje 100 mg prášku betainu;

středně velká modrá lžíce odměřuje 150 mg prášku betainu;

velká růžová lžíce odměřuje 1 g prášku betainu.

odeberte vrchovatou lžíci prášku z lahve

plochou hranu nože zarovnejte prášek k hornímu okraji lžíce

prášek, který zůstane na lžíci, odpovídá jedné odměřené lžíci

odeberte z lahve správný počet odměřených lžic prášku

Smíchejte odměřenou dávku prášku s vodou, džusem, mlékem, kojeneckou stravou nebo potravou,

dokud se úplně nerozpustí, a spolkněte ihned po rozmíchání.

Jestliže jste užil(a) více přípravku Cystadane, než jste měl(a)

Pokud jste omylem užil(a) příliš mnoho přípravku Cystadane, ihned kontaktujte lékaře nebo lékárníka.

Jestliže jste zapomněl(a) užít přípravek Cystadane

Nezdvojnásobujte následující dávku, abyste nahradil(a) vynechané dávky. Pokud jste vynechal(a)

dávku přípravku, užijte ji, jakmile si na to vzpomenete a další dávku užijte podle obvyklého plánu.

Jestliže jste přestal(a) užívat přípravek Cystadane

Nevysazujte léčbu přípravkem Cystadane bez předchozí konzultace se svým lékařem. Před vysazením

léku kontaktujte svého lékaře nebo lékárníka.

Máte-li jakékoli další otázky, týkající se užívání tohoto přípravku, zeptejte se svého lékaře nebo

lékárníka.

4.

Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí

vyskytnout u každého.

Nejčastější nežádoucí účinek vyskytující se při užívání přípravku Cystadane, který může postihnout

více než 1 z 10 pacientů (frekvence označovaná jako velmi častá), je zvýšená hladina methioninu

v krvi.

Hladina methioninu může mít spojitost s otokem mozku (cerebrální otok), který může postihnout až 1

ze 100 pacientů (frekvence označovaná jako méně častá). Pokud se u Vás vyskytnou ranní bolesti

hlavy spojené se zvracením a/nebo poruchami zraku, ihned kontaktujte svého lékaře (protože by se

mohlo jednat o příznaky otoku mozku).

Méně často (mohou postihnout až 1 ze 100 pacientů) se mohou vyskytnout poruchy trávicího traktu,

jako průjem, pocit na zvracení, zvracení, nepříjemný pocit v oblasti žaludku a zánět jazyka. Další

méně často se vyskytující nežádoucí účinky (mohou postihnout až 1 ze 100 pacientů) mohou

zahrnovat sníženou chuť k jídlu (anorexie), neklid, podrážděnost, ztrátu vlasů, kopřivku, abnormální

zápach kůže, nedostatečnou kontrolu močení (inkontinence moči).

Hlášení nežádoucích účinků

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo lékárníkovi.

Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové

informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení

nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět

k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.

5.

Jak přípravek Cystadane uchovávat

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.

Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti, uvedené na štítku lahve a krabičce za:

„Použitelné do“. Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce.

Neuchovávejte při teplotě nad 25 °C.

Uchovávejte v dobře uzavřené lahvi, aby byl přípravek chráněn před vlhkostí.

Po prvním otevření lahve lze léčivý přípravek yužívat 3 měsíce.

Nevyhazujte žádné léčivé přípravky do odpadních vod nebo domácího odpadu. Zeptejte se svého

lékárníka, jak naložit s přípravky, které již nepoužíváte. Tato opatření pomáhají chránit životní

prostředí.

6.

Obsah balení a další informace

Co přípravek Cystadane obsahuje

Léčivou látkou je betainum. Jeden g perorálního prášku obsahuje betainum 1 g.

Žádná další složka v přípravku není.

Jak přípravek Cystadane vypadá a co obsahuje toto balení

Cystadane je bílý krystalický sypký perorální prášek. Dodává se v lahvích s dětským bezpečnostním

uzávěrem. Jedna lahev obsahuje 180 g prášku. Krabička obsahuje jednu lahev a tři odměrné lžíce.

Držitel rozhodnutí o registraci

Recordati Rare Diseases

Immeuble “Le Wilson”

70 Avenue du General de Gaulle

F-92 800 Puteaux

Francie

Výrobce

Recordati Rare Diseases

Immeuble “Le Wilson”

70 Avenue du General de Gaulle

F-92 800 Puteaux

Francie

nebo

Recordati Rare Diseases

Eco River Parc

30, rue des Peupliers

F-92000 Nanterre

Francie

Další informace o tomto přípravku získáte u místního zástupce držitele rozhodnutí o registraci.

Belgique/België/Belgien

Recordati

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Lietuva

Recordati AB.

Tel: + 46 8 545 80 230

Švedija

България

Recordati Rare Diseases

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Франция

Luxembourg/Luxemburg

Recordati

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Belgique/Belgien

Česká republika

Recordati Rare Diseases

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francie

Magyarország

Recordati Rare Diseases

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franciaország

Danmark

Recordati AB.

Tlf : +46 8 545 80 230

Sverige

Malta

Recordati Rare Diseases

Tel: +33 1 47 73 64 58

Franza

Deutschland

Recordati Rare Diseases Germany GmbH

Tel: +49 731 140 554 0

Nederland

Recordati

Tel: +32 2 46101 36

België

Eesti

Recordati AB.

Tel: + 46 8 545 80 230

Rootsi

Norge

Recordati AB.

Tlf : +46 8 545 80 230

Sverige

Ελλάδα

Recordati Rare Diseases

Österreich

Recordati Rare Diseases Germany GmbH

Τηλ: +33 (0)1 47 73 64 58

Γαλλία

Tel: +49 731 140 554 0

Deutschland

España

Recordati Rare Diseases Spain S.L.U.

Tel: + 34 91 659 28 90

Polska

Recordati Rare Diseases

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francja

France

Recordati Rare Diseases

Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Portugal

Jaba Recordati S.A.

Tel: +351 21 432 95 00

Hrvatska

Recordati Rare Diseases

Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Francuska

România

Recordati Rare Diseases

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franţa

Ireland

Recordati Rare Diseases

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

France

Slovenija

Recordati Rare Diseases

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francija

Ísland

Recordati AB.

Simi:+46 8 545 80 230

Svíþjóð

Slovenská republika

Recordati Rare Diseases

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francúzsko

Italia

Recordati Rare Diseases Italy Srl

Tel: +39 02 487 87 173

Suomi/Finland

Recordati AB.

Puh/Tel : +46 8 545 80 230

Sverige

Κύπρος

Recordati Rare Diseases

Τηλ : +33 1 47 73 64 58

Γαλλία

Sverige

Recordati AB.

Tel : +46 8 545 80 230

Latvija

Recordati AB.

Tel: + 46 8 545 80 230

United Kingdom

Recordati Rare Diseases UK Ltd.

Tel: +44 (0)1491 414333

Zviedrija

Tato příbalová informace byla naposledy revidována

Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské

agentury pro léčivé přípravky http://www.ema.europa.eu/. Na těchto stránkách naleznete též odkazy

na další webové stránky, týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.

Přečtěte si celý dokument

PŘÍLOHA I

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU

1.

NÁZEV PŘÍPRAVKU

Cystadane 1 g perorální prášek

2.

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

1 g prášku obsahuje betainum 1 g.

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

3.

LÉKOVÁ FORMA

Perorální prášek

Bílý sypký krystalický prášek.

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1

Terapeutické indikace

Adjuvantní léčba homocystinurie, která zahrnuje deficity nebo poruchy:

cystathionin beta-syntázy (CBS),

5,10-methylentetrahydrofolátreduktázy (MTHFR),

metabolismu kofaktoru kobalaminu (kbl).

Cystadane se podává jako doplněk další léčby, jako je například léčba vitamínem B6 (pyridoxin),

vitamínem B12 (kobalamin), kyselinou listovou a specifickou dietou.

4.2

Dávkování a způsob podání

Léčba přípravkem Cystadane má být sledována lékařem se zkušenostmi s léčbou pacientů

s homocystinurií.

Dávkování

Děti a dospělí

Doporučená celková denní dávka je 100 mg/kg/den podávaných ve 2 dávkách denně. Tato dávka by

však měla být individuálně titrována v závislosti na hladině homocysteinu a methioninu v plazmě.

U některých pacientů byla k dosažení terapeutických cílů potřeba dávka přesahující 200 mg/kg/den.

Při postupném zvyšování titrace dávek u pacientů s deficitem CBS je třeba postupovat opatrně, neboť

u nich hrozí riziko rozvoje hypermethioninemie. U těchto pacientů je třeba pečlivě sledovat hladiny

methioninu.

Zvláštní populace

Užívání při poruše funkce jater nebo ledvin

Zkušenosti s léčbou betainem u pacientů s renální insuficiencí nebo nealkoholickou steatózu jater

neukázaly potřebu přizpůsobit dávkovací režim přípravku Cystadane.

Způsob podání

Před otevřením je třeba lahví lehce zatřepat. Součástí balení jsou tři odměrné lžíce, které poskytují 100

mg, 150 mg nebo 1 g betainu. Doporučuje se odebrat z lahve vrchovatou odměrnou lžíci a plochou

hranou např. nože ji zarovnat k hornímu okraji. To zajistí následující dávky: malá odměrka 100 mg,

středně velká odměrka 150 mg a velká odměrka 1 g betainu.

Prášek je nutné smíchat s vodou, džusem, mlékem, kojeneckou stravou nebo potravou, dokud se úplně

nerozpustí a spolknout ihned po rozmíchání.

Léčebné monitorování

Cílem léčby je udržet plazmatické hladiny celkového homocysteinu pod 15 µM nebo co možná

nejnižší. Ustálená odpověď obvykle nastane do jednoho měsíce.

4.3

Kontraindikace

Hypersenzitivita na léčivou látku.

4.4

Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Při léčbě betainem byly u pacientů s deficitem CBS hlášeny méně časté případy závažného edému

mozku spojené s hypermethioninémií (viz bod 4.8). Po vysazení léčby bylo pozorováno úplné

uzdravení:

Plazmatické koncentrace methioninu mají být udržovány pod 1000 µM. Doporučuje se

změřit plazmatickou hladinu methioninu na začátku léčby a poté přibližně jednou ročně nebo

jednou za půl roku. Pokud dojde k mimořádnému zvýšení methioninu nad první bezpečnostní

hranici 700 µmol/l, pacienta je nutné častěji monitorovat a zkontrolovat dodržování diety. Ke

snížení hladiny methioninu je třeba zvážit úpravu diety a snížení dávky přípravku Cystadane nebo

dočasné přerušení léčby přípravkem Cystadane.

Pokud se objeví jakékoli symptomy otoku mozku, jako je například ranní bolest hlavy se

zvracením a/nebo poruchy vidění, je třeba zkontrolovat plazmatickou hladinu methioninu a

dodržování diety, a přerušit léčbu přípravkem Cystadane.

Pokud se symptomy otoku mozku po opakovaném zavedení léčby vrátí, pak je nutné léčbu

betainem vysadit natrvalo.

Aby se minimalizovalo riziko potenciálních lékových interakcí, doporučuje se ponechat 30 minut mezi

podáváním bezvodého betainu a směsi aminokyselin a/nebo léčivých přípravků obsahujících

vigabatrin a analogy GABA (viz bod 4.5).

4.5

Interakce s jinými léčivými přípravky a jiné formy interakce

Žádné studie interakcí nebyly provedeny.

Na základě

in vitro

údajů by mohl bezvodý betain interagovat se směsí aminokyselin a s léčivými

přípravky obsahujícími vigabatrin a analogy GABA.

4.6

Fertilita, těhotenství a kojení

Těhotenství

Údaje o podání omezenému počtu těhotných žen nenaznačují žádné nežádoucí účinky bezvodého

betainu na průběh těhotenství nebo na zdraví plodu/novorozence. Doposud nejsou k dispozici žádné

jiné relevantní epidemiologické údaje. Reprodukční studie na zvířatech nebyly prováděny. Během

těhotenství lze při podávání bezvodého betainu navíc k pyridoxinu, kyselině listové, antikoagulans a

dietě za přísného monitorování plazmatického homocysteinu očekávat dobré výsledky pro matku a

plod. Nicméně se přípravek

Cystadane nemá během těhotenství podávat, pokud to není nezbytně

nutné.

Kojení

Není známo, zda je bezvodý betain vylučován do mateřského mléka (ačkoli jeho metabolický

prekurzor cholin se v mateřském mléce vyskytuje ve vysokých hladinách). Při předepisování

přípravku Cystadane kojícím ženám je nutno vzhledem k nedostatku údajů postupovat opatrně.

Fertilita

Nejsou dostupná žádná data

4.7

Účinky na schopnost řídit a obsluhovat stroje

Cystadane nemá žádný nebo jen zanedbatelný vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.

4.8

Nežádoucí účinky

Shrnutí bezpečnostního profilu

Nežádoucí účinky pozorované u bezvodého betainu se obecně jeví jako nezávažné a většinou se týkají

gastrointestinálního systému. Mezi gastrointestinální poruchy, které se mohou objevit méně často,

patří průjem, glositida, nauzea, žaludeční diskomfort, zvracení, a také dentální potíže. Nejčastěji

hlášený nežádoucí účinek při léčbě je zvýšení hladiny methioninu v krvi. Po vysazení léčby došlo

k úplnému zotavení (viz bod 4.4).

Tabulkový seznam nežádoucích účinků

Hlášené nežádoucí účinky jsou uvedeny níže podle třídy orgánových systémů a četností výskytu.

Četnosti výskytu jsou definovány jako

:

velmi časté (≥ 1/10), časté (≥ 1/100 až < 1/10), méně časté

(≥ 1/1000 až < 1/100), vzácné (≥ 1/10 000 až < 1/1000), velmi vzácné (< 1/10 000). V každé skupině

četností jsou nežádoucí účinky seřazeny podle klesající závažnosti.

Poruchy metabolismu a výživy

Méně časté: anorexie

Psychiatrické poruchy

Méně časté: neklid, podrážděnost

Poruchy nervového systému

Méně časté: mozkový edém*

Gastrointestinální poruchy

Méně časté: průjem, glositida, nauzea, žaludeční

diskomfort, zvracení,

Poruchy kůže a podkožní tkáně

Méně časté: vypadávání vlasů, kopřivka, pachové

abnormality kůže

Poruchy ledvin a močových cest

Méně časté: inkontinence moči

Vyšetření

Velmi časté: zvýšení methioninu v krvi*

Popis vybraných nežádoucích účinků

*Během 2 týdnů až 6 měsíců po začátku léčby betainem byly u pacientů s deficitem CBS hlášeny

méně časté případy závažného edému mozku a hypermethioninémie s úplným uzdravením po vysazení

léčby.

Symptomy edém mozku zahrnují ranní bolesti hlavy spolu se zvracením a/nebo zrakovými poruchami.

U těchto pacientů bylo pozorováno vysoké zvýšení plazmatických hladin methioninu v rozsahu 1000

až 3000 µM. Protože u pacientů s hypermethioninémií byl hlášen také edém mozku, jako možný

mechanismus účinku byla předpokládána sekundární hypermethioninémie způsobená léčbou

betainem.

Co se týče specifických doporučení, viz bod 4.4.

Hlášení podezření na nežádoucí účinky

Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to

pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky,

aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích

účinků uvedeného v Dodatku V.

4.9

Předávkování

Nebyl hlášen žádný případ předávkování.

5.

FARMAKOLOGICKÉ VLASTNOSTI

5.1

Farmakodynamické vlastnosti

Farmakoterapeutická skupina: Trávicí trakt a metabolismus, jiná léčiva, ATC kód: A16AA06.

Mechanismus účinku

Bylo prokázáno, že betain snižuje plazmatické hladiny homocysteinu u tří typů homocystinurie, tj.

deficitu CBS; deficitu MTHFR a poruchy kbl. Stupeň tohoto účinku byl závislý na absolutním stupni

hyperhomocysteinémie, přičemž u závažné hyperhomocysteinémie byl vyšší.

Farmakodynamické účinky

Bezvodý betain působí jako donor methylové skupiny při remethylaci homocysteinu na methionin u

pacientů s homocystinurií. V důsledku toho by se plazmatické hladiny homocysteinu měly u těchto

pacientů snížit na 20-30 % hladin před zahájením léčby.

Ukázalo se také, že bezvodý betain zvyšuje plazmatické hladiny methioninu a S-adenosylmethioninu

(SAM) u pacientů s deficitem MTHFR a poruchami kbl. U pacientů s deficitem CBS bez omezení

příjmu methioninu dietou byla pozorována nadměrná kumulace methioninu. Suplementace betainem

prokázala zlepšení metabolických abnormalit v mozkomíšní tekutině u pacientů s homocystinurií.

Klinická účinnost a bezpečnost

Zvýšené plazmatické hladiny homocysteinu jsou spojeny s kardiovaskulárními příhodami, jako je

například trombóza, osteoporózou, abnormalitami skeletu a dislokací oční čočky. V observačních

studiích bylo ošetřujícím lékařem uváděno klinické zlepšení (kardiovaskulární a neurovývojové) u

přibližně 75 % pacientů, kteří užívali bezvodý betain. Většina těchto pacientů také dostávala další

léčbu, jako například vitamín B6 (pyridoxin), vitamín B12 (kobalamin) a kyselinu listovou, s různou

biochemickou odpovědí. Ve většině případů mělo přidání bezvodého betainu za následek další snížení

plazmatické hladiny homocysteinu. Je možné, že díky komplexní povaze terapie (dietní,

farmaceutická, adjuvantní) mohl u těchto pacientů existovat prvek nadhodnocení klinických účinků

léčby betainem. Pozdní detekce homocystinurie v symptomatickém stavu je zodpovědná za reziduální

morbiditu způsobenou ireverzibilním poškozením pojivové tkáně (oční, kosterní), které nemůže být

korigováno další léčbou. Dostupná klinická data neumožňují korelovat dávkování a klinickou

účinnost. Neexistuje žádný důkaz rozvoje tolerance.

V několika případech byly zvýšené hladiny methioninu v krvi spojeny s otokem mozku (viz body 4.4

a 4.8).

Monitorování plazmatických hladin homocysteinu prokázalo, že nástup účinku bezvodého betainu

nastal během několika dnů a že ustálená odpověď byla dosažena do jednoho měsíce.

Pediatrická populace

U pediatrických pacientů mladších 10 let je obvyklý účinný dávkovací režim 100 mg/kg/den

podávaných ve 2 dávkách denně; zvýšení frekvence na více než dvakrát denně anebo zvýšení dávky

nad 150 mg/kg/den nevede k dalšímu snížení homocysteinu.

Monitorování plazmatických koncentrací betainu nepomáhá definovat účinnost léčby, protože tyto

koncentrace neodpovídají přímo toku cytosolovou dráhou betain-homocystein methyltransferázy.

5.2

Farmakokinetické vlastnosti

Farmakokinetické údaje pacientů s homocystinurií s dlouhodobou suplementací betainem jsou velmi

podobné údajům od zdravých dobrovolníků. To dokazuje, že rozdíly v kinetice bezvodého betainu

jsou nejpravděpodobněji způsobené deplecí betainu při neléčené homocystinurii a jsou významné

pouze při zahájení léčby.

Absorpce

Absolutní biologická dostupnost bezvodého betainu nebyla stanovena. U zdravých dospělých

dobrovolníků (věk mezi 21 až 49 roky) byla po jedné perorální dávce bezvodého betainu (50 mg/kg)

rychlá absorpce (t

= 0,9 ± 0,3 hodiny a C

= 0,9 ± 0,2 mM). Po režimu s opakovaným podáváním

dávky 100 mg/kg/den po dobu 5 dnů se absorpční kinetika nezměnila.

Distribuce

Bezvodý betain byl rychle distribuován do relativně velkého objemu (V/F = 1,3 l/kg). Po režimu

s opakovaným podáváním dávky 100 mg/kg/den po dobu 5 dnů byl distribuční poločas významně

prodloužen (až na 36 hodin), což ukazuje na saturovatelný transport a redistribuční procesy.

Biotransformace

Bezvodý betain je donor methylové skupiny.

Eliminace

S pomalou rychlostí eliminace (průměrný poločas = 14 hodin, průměrná celková tělesná clearance,

CL/F, = 84 ml/h/kg), je renální clearance zanedbatelná (5 % celkové tělesné clearance), za

předpokladu 100% biologické dostupnosti.

5.3

Předklinické údaje vztahující se k bezpečnosti

Při vysokých dávkách byl u laboratorních potkanů pozorován tlumivý účinek na CNS a podráždění

gastrointestinálního traktu. Dlouhodobé studie kancerogenního potenciálu a reprodukční toxicity

nebyly pro bezvodý betain prováděny. Standardní řada testů na genotoxicitu neodhalila žádné zvláštní

riziko pro člověka.

6.

FARMACEUTICKÉ ÚDAJE

6.1

Seznam pomocných látek

Žádné.

6.2

Inkompatibility

Neuplatňuje se.

6.3

Doba použitelnosti

Neotevřená lahev: 3 roky

Po prvním otevření: 3 měsíce.

6.4

Zvláštní opatření pro uchovávání

Neuchovávejte při teplotě nad 25 °C.

Uchovávejte v dobře uzavřené lahvi, aby byl přípravek chráněn před vlhkostí.

Podmínky uchovávání tohoto léčivého přípravku po jeho prvním otevření jsou uvedeny v bodě 6.3.

6.5

Druh obalu a obsah balení

HDPE lahve s dětským bezpečnostním uzávěrem.

Balení obsahuje 1 lahev se 180 g prášku tři odměrné lžíce.

6.6

Zvláštní opatření pro likvidaci přípravku

Veškerý nepoužitý léčivý přípravek nebo odpad musí být zlikvidován v souladu s místními

požadavky.

7.

DRŽITEL ROZHODNUTÍ O REGISTRACI

Recordati Rare Diseases

Immeuble “Le Wilson”

70 Avenue du General de Gaulle

F-92 800 Puteaux

Francie

8.

REGISTRAČNÍ ČÍSLO(A)

EU/1/06/379/001

9.

DATUM PRVNÍ REGISTRACE/PRODLOUŽENÍ REGISTRACE

Datum první registrace: 15. února 2007

Datum posledního prodloužení registrace: 21. Listopad 2016

10.

DATUM REVIZE TEXTU

Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské

agentury pro léčivé přípravky http://www.ema.europa.eu/.

Přečtěte si celý dokument

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2017. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/704352/2016

EMEA/H/C/000678

Souhrn zprávy EPAR určený pro veřejnost

Cystadane

betainum anhydricum

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment

Report, EPAR) pro přípravek Cystadane. Objasňuje, jakým způsobem agentura vyhodnotila tento

přípravek, aby mohla doporučit vydání rozhodnutí o registraci přípravku v EU a podmínky jeho

používání. Účelem tohoto dokumentu není poskytnout praktické rady o tom, jak přípravek Cystadane

používat.

Pokud jde o praktické informace o používání přípravku Cystadane, pacienti by si měli přečíst příbalovou

informaci nebo se obrátit na svého lékaře či lékárníka.

Co je Cystadane a k čemu se používá?

Cystadane je léčivý přípravek používaný k léčbě homocystinurie, což je vrozené onemocnění, při němž

tělo nedokáže rozložit aminokyselinu homocystein. Ta se tak v těle hromadí a vyvolává celou řadu

symptomů, včetně poruch zraku, oslabení kostí a problémů oběhového systému.

Používá se jako doplněk další léčby, jako je léčba vitamínem B6 (pyridoxinem), vitamínem B12

(kobalaminem), folátem a specifickou dietou.

Přípravek Cystadane obsahuje léčivou látku bezvodý betain.

Jelikož počet pacientů s homocystinurií je nízký, toto onemocnění se považuje za zřídka se vyskytující

a přípravek Cystadane byl dne 9. července 2001 označen jako „léčivý přípravek pro vzácná

onemocnění”.

Jak se přípravek Cystadane používá?

Léčba přípravkem Cystadane by měla probíhat pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou

pacientů s homocystinurií.

Přípravek Cystadane je k dispozici ve formě prášku a užívá se ústy. Standardní dávka přípravku

Cystadane je 100 mg na kilogram tělesné hmotnosti denně, rozdělená do dvou stejných dávek. Dávku

Cystadane

EMA/704352/2016

strana 2/3

lze upravit v závislosti na reakci na léčbu (sledované měřením hladiny homocysteinu v krvi). Cílem

léčby je udržet hodnoty hladiny homocysteinu v krvi pod 15 mikromoly nebo na co nejnižší úrovni.

Tohoto cíle je obvykle dosaženo během jednoho měsíce.

Přípravek Cystadane se dodává se třemi odměrnými lžícemi – na 100 mg, 150 mg a 1 g prášku. Prášek

by se měl nechat zcela rozpustit ve vodě, džusu, mléce, kojenecké stravě nebo potravě bezprostředně

před jeho užitím.

Jak přípravek Cystadane působí?

Betain je přírodní látka, která se získává z cukrové řepy. Při homocystinurii betain přeměňuje

homocystein na aminokyselinu methionin a snižuje tak hladinu homocysteinu v krvi. Tím napomáhá

zlepšit symptomy onemocnění.

Jaké přínosy přípravku Cystadane byly prokázány v průběhu studií?

Společnost předložila informace o přípravku Cystadane získané z vědecké literatury. Zahrnovaly

202 zpráv popisujících účinky přípravku Cystadane, podávaného v různých dávkách pacientům různého

věku s homocystinurií, na hladinu homocysteinu. U 140 pacientů byly poskytnuty také informace

týkající se symptomů, užívané dávky, délky trvání léčby a dalších současně užívaných léků. Většina

pacientů užívala současně vitamín B6 nebo B12, případně folát. Informace získané na základě těchto

studií byly porovnány s publikovanými zprávami, které popisovaly výsledky u neléčených pacientů

trpících tímto onemocněním.

U pacientů užívajících přípravek Cystadane podle všeho docházelo k výraznějšímu snížení hladiny

homocysteinu než u neléčených pacientů. S tím souviselo zlepšení symptomů postihujících

kardiovaskulární systém (srdce a krevní cévy) i zlepšení vývojových problémů přibližně u tří čtvrtin

pacientů užívajících přípravek Cystadane. Léčivý přípravek byl účinný u pacientů se všemi třemi typy

homocystinurie.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Cystadane?

Nejčastějším nežádoucím účinkem přípravku Cystadane (zaznamenaným u více než 1 pacienta z 10) je

zvýšená hladina methioninu v krvi. U pacientů užívajících přípravek Cystadane by proto hladina

methioninu měla být sledována, jelikož může vést k otoku mozku. Pacienti s příznaky otoku mozku

(například ranními bolestmi hlavy se zvracením, změnami vidění) by se měli obrátit na svého lékaře,

jelikož je možné, že u nich bude nutné léčbu přípravkem Cystadane přerušit.

Úplný seznam nežádoucích účinků a omezení je uveden v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Cystadane schválen?

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury rozhodl, že navzdory malému počtu

systematických studií přípravku Cystadane lze tento přípravek považovat za prospěšný, je-li používán

jako doplněk stávající léčby homocystinurie, jako je léčba vitamíny a nasazení speciální diety. Výbor

upozornil, že přípravek Cystadane nepředstavuje náhradu jiných způsobů léčby.

Výbor rozhodl, že přínosy přípravku Cystadane podávaného při podpůrné léčbě homocystinurie

v souladu s indikací převyšují jeho rizika. Výbor doporučil, aby přípravku Cystadane bylo uděleno

rozhodnutí o registraci.

Cystadane

EMA/704352/2016

strana 3/3

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného

používání přípravku Cystadane?

Společnost, která přípravek Cystadane vyrábí, založí rejstřík pacientů užívajících tento přípravek za

účelem monitorování bezpečnosti přípravku. Společnost bude sledovat zejména případy otoku mozku,

jenž byl zaznamenán u malého počtu pacientů během testování přípravku.

Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byla rovněž zahrnuta doporučení a opatření pro

bezpečné a účinné používání přípravku Cystadane, která by měla být dodržována zdravotnickými

pracovníky i pacienty.

Další informace o přípravku Cystadane

Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Cystadane platné v celé Evropské unii dne

15. února 2007.

Plné znění zprávy EPAR pro přípravek Cystadane je k dispozici na internetových stránkách agentury na

adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

. Další

informace o léčbě přípravkem Cystadane naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy

EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.

Shrnutí stanoviska k přípravku Cystadane vydaného Výborem pro léčivé přípravky pro vzácná

onemocnění je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Tento souhrn byl naposledy aktualizován v 10-2016.

Podobné produkty

Vyhledávejte upozornění související s tímto produktem

Zobrazit historii dokumentů

Sdílejte tyto informace