Cerezyme

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

Aktivní složka:
imiglucerase
Dostupné s:
Genzyme Europe B.V.
ATC kód:
A16AB02
INN (Mezinárodní Name):
imiglucerase
Terapeutické skupiny:
Jiné zažívací trakt a produkty metabolismu,
Terapeutické oblasti:
Gaucherova choroba
Terapeutické indikace:
Cerezyme (imigluceráza) je indikován k dlouhodobé enzymatické substituční terapii u pacientů s potvrzenou diagnózou bez pacientů s neuronopatickými (typ 1) nebo pacientů s chronickými neuronopatickými (typ 3) Gaucherovou chorobou, kteří vykazují klinicky významné nonneurological projevy nemoci. Non-neurologickými projevy Gaucherovy choroby zahrnují jednu nebo více z následujících podmínek:anémie po vyloučení dalších možných příčin, jako je železo deficiencyThrombocytopeniaBone onemocnění po vyloučení dalších možných příčin, jako je Vitamin D deficiencyhepatomegaly nebo splenomegalie.
Přehled produktů:
Revision: 26
Stav Autorizace:
Autorizovaný
Registrační číslo:
EMEA/H/C/000157
Datum autorizace:
1997-11-17
EMEA kód:
EMEA/H/C/000157

Dokumenty v jiných jazycích

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - bulharština

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - bulharština

14-07-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - bulharština

06-10-2010

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - španělština

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - španělština

14-07-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - španělština

06-10-2010

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - dánština

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - dánština

14-07-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - dánština

06-10-2010

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - němčina

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - němčina

14-07-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - němčina

06-10-2010

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - estonština

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - estonština

14-07-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - estonština

06-10-2010

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - řečtina

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - řečtina

14-07-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - řečtina

06-10-2010

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - angličtina

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - angličtina

14-07-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - angličtina

06-10-2010

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - francouzština

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - francouzština

14-07-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - francouzština

06-10-2010

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - italština

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - italština

14-07-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - italština

06-10-2010

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - lotyština

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - lotyština

14-07-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - lotyština

06-10-2010

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - litevština

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - litevština

14-07-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - litevština

06-10-2010

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - maďarština

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - maďarština

14-07-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - maďarština

06-10-2010

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - maltština

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - maltština

14-07-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - maltština

06-10-2010

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - nizozemština

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - nizozemština

14-07-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - nizozemština

06-10-2010

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - polština

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - polština

14-07-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - polština

06-10-2010

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - portugalština

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - portugalština

14-07-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - portugalština

06-10-2010

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - rumunština

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - rumunština

14-07-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - rumunština

06-10-2010

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - slovenština

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - slovenština

14-07-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - slovenština

06-10-2010

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - slovinština

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - slovinština

14-07-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - slovinština

06-10-2010

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - finština

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - finština

14-07-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - finština

06-10-2010

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - švédština

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - švédština

14-07-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - švédština

06-10-2010

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - norština

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - norština

14-07-2021

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - islandština

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - islandština

14-07-2021

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - chorvatština

14-07-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - chorvatština

14-07-2021

Přečtěte si celý dokument

B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE

Příbalová informace: informace pro uživatele

Cerezyme 400 jednotek prášek na přípravu koncentrátu pro infuzní roztok

imiglucerasum

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek používat,

protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka.

Tento přípravek byl předepsán výhradně Vám. Nedávejte jej žádné další osobě. Mohl by jí

ublížit, a to i tehdy, má-li stejné známky onemocnění jako Vy.

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo

lékárníkovi. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny

v této příbalové informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v příbalové informaci

Co je přípravek Cerezyme a k čemu se používá

Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Cerezyme používat

Jak se přípravek Cerezyme používá

Možné nežádoucí účinky

Jak přípravek Cerezyme uchovávat

Obsah balení a další informace

1.

Co je přípravek Cerezyme a k čemu se používá

Přípravek Cerezyme obsahuje léčivou látku imiglucerázu a používá se k léčbě pacientů s potvrzenou

diagnózou Gaucherovy choroby typu I nebo 3 a s příznaky choroby jako je například: anémie (nízký

počet červených krvinek), tendence ke krvácivosti (z důvodu nízkého počtu krevních destiček – typu

krvinek), zvětšení sleziny nebo jater, nebo choroba kostí.

Lidé trpící Gaucherovou chorobou mají nízkou hladinu enzymu, který se nazývá kyselá

-glukosidáza.

Tento enzym pomáhá tělu řídit hladinu glukosylceramidu. Glukosylceramid je přirozená látka

nacházející se v lidském těle, která je tvořena cukrem a tukem. Gaucherova choroba může způsobit

příliš vysokou hladinu glukosylceramidu.

Přípravek Cerezyme je umělý enzym zvaný imigluceráza – tento enzym může nahradit přirozený

enzym kyselé

-glukosidázy, který tělu chybí nebo není dostatečně aktivní, pokud pacient trpí

Gaucherovou chorobou.

Informace obsažené v této příbalové informaci se vztahují na všechny skupiny pacientů včetně dětí,

dospívajících, dospělých a starších pacientů.

2.

Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Cerezyme používat

Nepoužívejte přípravek Cerezyme

jestliže jste alergický(á) na léčivou látku nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku

(uvedenou v bodě 6).

Upozornění a opatření

Před použitím přípravku

Cerezyme

se poraďte se svým lékařem nebo lékárníkem

:

pokud se léčíte přípravkem Cerezyme, může se během podávání léku nebo krátce po skončení

jeho podávání objevit alergická reakce. Pokud u sebe takovou reakci zjistíte,

ihned to sdělte

svému lékaři.

Lékař Vám možná provede test, zda máte alergickou reakci na imiglucerázu.

někteří pacienti trpící Gaucherovou chorobou mají vysoký krevní tlak v plicích (plicní

hypertenzi). Příčina může být neznámá nebo to může být způsobeno srdečními, plicními nebo

jaterními potížemi. Tato potíž může nastat nezávisle na podávání přípravku Cerezyme. Pokud

však začnete trpět

dýchavičností,

měl(a) byste to oznámit svému lékaři.

Další přípravky a přípravek Cerezyme

Informujte svého lékaře nebo lékárníka o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době

užíval(a) nebo které možná budete užívat.

Přípravek Cerezyme by se neměl podávat ve směsi s jinými léčivými přípravky v rámci jedné infúze

(podání do žíly).

Těhotenství a kojení

Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte

se se svým lékařem nebo lékárníkem dříve, než začnete tento přípravek používat. Během těhotenství a

kojení se v souvislosti s používáním přípravku Cerezyme doporučuje dbát zvýšené opatrnosti.

Přípravek Cerezyme obsahuje sodík

Tento léčivý přípravek obsahuje sodík a podává se formou nitrožilního roztoku 0,9% chloridu

sodného. To je třeba brát v úvahu u pacientů s řízenou sodíkovou dietou. Tento léčivý přípravek

obsahuje 280 mg sodíku (hlavní složka kuchyňské soli) v jedné injekční lahvičce. To odpovídá 14 %

doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou pro dospělého.

3.

Jak se přípravek Cerezyme používá

Pokyny ke správnému používání

Přípravek Cerezyme se podává „kapačkou“ do žíly (nitrožilní infúzí).

Dodává se jako prášek, který se těsně před podáním smíchá se sterilní vodou.

Přípravek Cerezyme se smí používat pouze pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou

Gaucherovy choroby. Váš lékař Vám může doporučit domácí léčbu za předpokladu, že splníte určité

podmínky. Obraťte se na svého lékaře, pokud chcete být léčeni doma.

Vaše dávka bude specifická pro Váš zdravotní stav. Lékař Vám určí dávku podle toho, jak závažné

jsou Vaše příznaky a podle dalších faktorů. Doporučená dávka přípravku Cerezyme je 60 jednotek na

kilogram tělesné váhy jednou za 2 týdny.

Váš lékař bude pečlivě sledovat Vaši reakci na léčbu a podle toho Vám může změnit (zvýšit nebo

snížit) dávku, až nalezne nejlepší dávku na zvládnutí Vašich příznaků.

Lékař bude průběžně sledovat Vaše reakce i po zjištění Vaší ideální dávky, aby se ujistil, že je dávka,

kterou užíváte, optimální. Sledování může proběhnout každého půl roku až rok.

Neexistují žádné informace o účincích přípravku Cerezyme na mozkové příznaky u pacientů

s chronickou Gaucherovou chorobou neuronopatického typu. Proto nelze doporučit žádnou konkrétní

dávku pro léčbu těchto příznaků.

Registr Gaucherovy choroby IGGG

Můžete svého lékaře požádat, aby Vaše zdravotní informace uvedl v „Registru Gaucherovy choroby

IGGG“. Cílem tohoto registru je podpořit povědomí o Gaucherově chorobě a kontrolovat, jak účinkuje

terapie náhrady enzymu, jako je přípravek Cerezyme. Mělo by to vést ke zlepšení bezpečnosti a

účinnosti užívání přípravku Cerezyme. Vaše zdravotní údaje budou zaregistrovány anonymně – nikdo

se nedozví, že se tyto informace týkají Vás.

Jestliže jste použil(a) více přípravku Cerezyme, než jste měl(a)

Nejsou hlášeny žádné případy o předávkování s Cerezymem.

Jestliže jste zapomněl(a) použít přípravek Cerezyme

Pokud jste zapomněl(a) na infúzi, kontaktujte, prosím, svého lékaře.

Pokud máte jakékoliv další dotazy týkající se používání tohoto přípravku, zeptejte se svého lékaře

nebo lékárníka.

4.

Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí

vyskytnout u každého.

Časté

(mohou se vyskytnout až u 1 z 10 pacientů):

dušnost;

kašlání;

kopřivka/místní otok kůže nebo rtů nebo hrdla;

svědění;

vyrážka.

Méně časté

(mohou se vyskytnout až u 1 ze 100 pacientů):

závrať;

bolest hlavy;

pocit mravenčení, píchání, pálení nebo ztráty citlivosti kůže;

zvýšená srdeční frekvence;

namodralá pokožka;

zarudnutí kůže;

pokles krevního tlaku;

zvracení;

nevolnost;

křeče v břiše;

průjem;

bolesti kloubů;

tlak v místě infúze;

pálení v místě infúze;

otok v místě infúze;

sterilní absces v místě infúze;

tlak na hrudi;

horečka;

ztuhlost;

únava;

bolest zad.

Vzácné

(mohou se vyskytnout až u 1 z 1 000 pacientů):

anafylaktické reakce.

Některé nežádoucí účinky byly pozorovány hlavně během podávání léčivého přípravku nebo krátce po

něm. Patří sem svědění, zarudnutí kůže, kopřivka/místní otok kůže nebo rtů nebo hrdla, tlak na hrudi,

zvýšená srdeční frekvence, namodralá pokožka, dušnost, pocit mravenčení, píchání, pálení nebo ztráty

citlivosti kůže, pokles krevního tlaku a bolesti zad. Pokud si všimnete některého z těchto příznaků,

oznamte to, prosím, ihned svému lékaři.

Budete možná muset dostat další lék na prevenci alergické

reakce (například antihistaminikum a/nebo kortikosteroidy).

Hlášení nežádoucích účinků

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo lékárníkovi.

Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové

informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení

nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět k

získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.

5.

Jak přípravek Cerezyme uchovávat

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.

Nepoužívejte přípravek Cerezyme po datu použitelnosti uvedeném na štítku a krabičce za zkratkou

„EXP“. Datum použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni daného měsíce.

Neotevřené lahvičky:

Uchovávejte v chladničce (2

C – 8

Rozředěný roztok:

Doporučuje se užívat Cerezyme ihned po smísení se sterilní vodou. Namíchaný roztok v lahvičce

nelze skladovat a je třeba jej ihned rozředit v infúzním sáčku; pouze rozředěný roztok lze skladovat po

dobu nepřevyšující 24 hodin v chladu (2 °C – 8 °C) a temnu.

Nevyhazujte žádné léčivé přípravky do odpadních vod nebo domácího odpadu. Zeptejte se svého

lékárníka, jak naložit s přípravky, které již nepoužíváte. Tato opatření pomáhají chránit životní

prostředí.

6.

Obsah balení a další informace

Co přípravek Cerezyme obsahuje

Léčivou látkou je imiglucerasum. Imigluceráza je modifikovaná forma lidského enzymu kyselé

-glukosidázy vyráběná technologií rekombinace DNA.

Jedna lahvička obsahuje 400 jednotek

imiglucerázy. Po rozpuštění obsahuje roztok 40 jednotek imiglucerázy v 1 ml.

Dalšími pomocnými látkami jsou: mannitol, natrium-citrát, monohydrát kyseliny citronové,

polysorbát 80.

Jak přípravek Cerezyme vypadá a co obsahuje toto balení

Cerezyme 400 jedn. se dodává jako prášek na přípravu koncentrátu pro infúzní roztok (lahvičky, v

balení po 1, 5 nebo 25). Na trhu nemusí být všechny velikosti balení.

Přípravek Cerezyme se dodává jako bílý až téměř bílý prášek. Po rozpuštění tvoří čirou bezbarvou

kapalinu bez cizích částic. Roztok se po rozpuštění musí dále rozředit.

Držitel rozhodnutí o registraci a výrobce

Držitel rozhodnutí o registraci

Genzyme Europe B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Nizozemsko

Výrobce

Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irsko

Další informace o tomto přípravku získáte u místního zástupce držitele rozhodnutí o registraci.

België/Belgique/Belgien/

Luxembourg/Luxemburg

Sanofi Belgium

Tél/Tel: + 32 2 710 54 00

Magyarország

SANOFI-AVENTIS Zrt.

Tel: +36 1 505 0050

България

SANOFI BULGARIA EOOD

Тел.: +359 (0)2 970 53 00

Malta

Sanofi S.r.l.

Tel: +39 02 39394275

Česká republika

sanofi-aventis, s.r.o.

Tel: +420 233 086 111

Nederland

Genzyme Europe B.V.

Tel: +31 20 245 4000

Danmark

Sanofi A/S

Tlf: +45 45 16 70 00

Norge

sanofi-aventis Norge AS

Tlf: + 47 67 10 71 00

Deutschland

Sanofi-Aventis Deutschland GmbH

Tel: 0800 04 36 996

Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13

Österreich

sanofi-aventis GmbH

Tel: + 43 1 80 185 - 0

Eesti

sanofi-aventis Estonia OÜ

Tel. +372 6 273 488

Polska

sanofi-aventis Sp. z o.o.

Tel.: +48 22 280 00 00

Ελλάδα

sanofi-aventis AEBE

Τηλ: +30 210 900 1600

Portugal

Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda.

Tel: +351 21 35 89 400

España

sanofi-aventis, S.A.

Tel: +34 93 485 94 00

România

Sanofi Romania SRL

Tel: +40 (0) 21 317 31 36

France

sanofi-aventis France

Tél: 0 800 222 555

Appel depuis l’étranger : +33 1 57 63 23 23

Slovenija

sanofi-aventis d.o.o.

Tel: +386 1 560 4800

Hrvatska

sanofi-aventis Croatia d.o.o.

Tel: +385 1 600 3 4 00

Ireland

sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI

Tel: +353 (0) 1 403 56 00

Slovenská republika

sanofi-aventis Slovakia s.r.o.

Tel.: +421 2 33 100 100

Ísland

Vistor hf.

Sími: +354 535 7000

Suomi/Finland

Sanofi Oy

Puh/Tel: + 358 201 200 300

Italia

Sanofi S.r.l.

Tel: 800 536 389

Sverige

Sanofi AB

Tel: +46 (0)8 634 50 00

Κύπρος

sanofi-aventis Cyprus Ltd.

Τηλ: +357 22 871600

Latvija

sanofi-aventis Latvia SIA

Tel: +371 67 33 24 51

United Kingdom

Sanofi

Tel: +44 (0)845 372 7101

Lietuva

UAB „SANOFI-AVENTIS LIETUVA“

Tel. +370 5 275 5224

Tato příbalová informace byla naposledy revidována:

Podrobné informace o tomto přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské lékové

agentury:

http://www.ema.europa.eu/

. Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové

stránky, týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.

----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Následující informace jsou určeny pouze pro zdravotnické pracovníky:

Návod k použití – rozpuštění, rozředění a podávání

Každá lahvička přípravku Cerezyme je určená k jednorázovému použití. Po zředění každá lahvička

přípravku Cerezyme obsahuje 400 jednotek imiglucerázy v 10,0 ml (40 jednotek na ml).

Počet injekčních lahviček, které je třeba vyjmout z chladničky a zředit, se určí podle dávkovacího

režimu jednotlivých pacientů.

Použití aseptické techniky

Rozpuštění

Obsah jedné injekční lahvičky rozpusťte v 10,2 ml vody na injekci; vodu na injekce nevstřikujte do

prášku prudce, a jemně promíchávejte, aby se zabránilo tvorbě pěny. Objem rozpuštěného roztoku je

10,6 ml. pH rozpuštěného roztoku je přibližně 6,1.

Po rozpuštění tvoří čirou, bezbarvou kapalinu bez obsahu cizích částic. Roztok se po rozpuštění musí

dále rozředit. Před dalším zředěním pozorně prohlédněte roztok v každé injekční lahvičce, zda

neobsahuje cizí částice či není zabarven. Nepoužívejte injekční lahvičky, které vykazují přítomnost

cizích částic či zabarvení. Rozpuštěný roztok v injekčních lahvičkách ihned nařeďte a neskladujte pro

pozdější použití.

Rozředění

Rozpuštěný roztok obsahuje 40 jednotek imiglucerázy v 1 ml. Rozpuštěný objem umožňuje přesný

odběr 10,0 ml (odpovídajících 400 jednotkám) z jedné injekční lahvičky. Odeberte 10,0 ml

rozpuštěného roztoku z každé injekční lahvičky a smíchejte s dalšími odebranými objemy. Poté

rozřeďte kombinované objemy v 0,9% intravenózním roztoku chloridu sodného tak, aby bylo

dosaženo celkového objemu od 100 do 200 ml. Infúzní roztok opatrně promíchejte.

Podávání

Aby byly odstraněny proteinové částice, doporučuje se podávat rozředěný roztok přes zařaditelný 0,2

µm filtr s nízkou vazbou proteinů. Nepovede to k žádné ztrátě aktivity imiglucerázy. Doporučuje se,

aby byl rozředěný roztok podán v průběhu 3 hodin. Přípravek rozředěný v 0,9% intravenózním roztoku

chloridu sodného zůstane chemicky stabilní, bude-li uchováván nejdéle 24 hodin při 2 °C - 8 °C a

chráněn před světlem; mikrobiologická bezpečnost bude však záležet na tom, zda rozpuštění a

rozředění bylo provedeno asepticky.

Přípravek Cerezyme neobsahuje žádné konzervační prostředky. Všechen nepoužitý přípravek nebo

odpad musí být zlikvidován v souladu s místními požadavky.

Přečtěte si celý dokument

PŘÍLOHA I

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU

1.

NÁZEV PŘÍPRAVKU

Cerezyme 400 jednotek prášek na přípravu koncentrátu pro infúzní roztok

2.

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

Každá lahvička s přípravkem Cerezyme obsahuje 400 jednotek* imiglucerázy**.

Po rozpuštění obsahuje roztok 40 jednotek (přibližně 1,0 mg) imiglucerázy v 1 ml (400 jedn. /10 ml).

* Enzymová jednotka (jedn.) je definována jako množství enzymu, které je schopno katalyzovat

hydrolytickou reakci jednoho mikromolu syntetického substrátu para-nitrofenyl

ß-D-glukopyranosidu (pNP-Glc) za minutu při teplotě 37 °C.

** Imigluceráza je modifikovaná forma humánní kyselé

-glukosidázy a je produkována

rekombinantní DNA technologií za použití savčí kultury vaječníkových buněk křečka čínského

s modifikovanou mannosou zaměřenou na makrofágy.

Pomocné látky:

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

Tento léčivý přípravek obsahuje sodík a podává se formou nitrožilního roztoku 0,9 % chloridu

sodného (viz bod 6.6). Po rozpuštění obsahuje roztok 1,24 mmol sodíku (400 jedn./10 ml). To je třeba

brát v úvahu u pacientů s řízenou sodíkovou dietou.

3.

LÉKOVÁ FORMA

Prášek na přípravu koncentrátu pro infúzní roztok.

Přípravek Cerezyme je bílý až téměř bílý prášek.

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1

Terapeutické indikace

Přípravek Cerezyme (imigluceráza) je indikován k dlouhodobé substituční enzymové terapii pacientů

s potvrzenou diagnózou non-neuronopatického typu (Typ 1) nebo chronického neuronopatického typu

(Typ 3) Gaucherovy choroby, kteří trpí klinicky signifikantními neneurologickými projevy této

nemoci.

Neneurologické příznaky Gaucherovy choroby zahrnují jednu nebo více z následujících podmínek:

anémie po vyloučení dalších možných příčin, jako je nedostatek železa

trombocytopenie

kostní onemocnění po vyloučení dalších možných příčin, jako je nedostatek vitamínu D

hepatomegalie nebo splenomegalie

4.2

Dávkování a způsob podání

Kontrola onemocnění by měla být prováděna lékaři, kteří mají znalosti a praktické zkušenosti s léčbou

Gaucherovy choroby.

Dávkování

Vzhledem k rozmanitosti a multisystémové povaze projevů Gaucherovy choroby by mělo být

dávkování pro každého pacienta individuální, založeno na komplexním vyhodnocení všech klinických

projevů choroby. Jakmile je dostatečně stanovena individuální odpověď pacienta u všech příslušných

klinických projevů, může být upraveno dávkování a četnost podání s cílem buď zachovat již dosažené

optimální hodnoty u všech klinických projevů, nebo dále zlepšit ty klinické projevy, které ještě nebyly

normalizovány.

Existuje řada dávkovacích režimů, které byly shledány účinnými k léčení některých nebo všech

neneurologických projevů choroby. Počáteční dávka 60 jedn./kg tělesné hmotnosti jednou za 2 týdny

ukázala zlepšení v hematologických a viscerálních parametrech během 6 měsíční léčby, pokračování

terapie touto dávkou pak buď zlepšilo kostní onemocnění, nebo zastavilo jeho progresi.

Podávání i tak nízké dávky, jako je 15 jedn./kg tělesné hmotnosti jednou za 2 týdny se projevilo

prokazatelným zlepšením hematologických parametrů a organomegalie, ne však kostních parametrů.

Obvyklá frekvence podávání infúzí je jednou za 2 týdny; to je také frekvence infúzí, pro kterou je k

dispozici většina dat.

Pediatrická populace

U pediatrické populace není nutná žádná úprava dávkování.

Účinnost přípravku Cerezyme na neurologické symptomy u pacientů s chronickou Gaucherovou

chorobou neuronopatického typu nebyla dosud stanovena, a proto pro tyto projevy nelze doporučit

vhodné dávkování (viz bod 5.1).

Způsob podání

Po rozpuštění a rozředění se přípravek podává nitrožilní infúzí. Při prvních infúzích by měl přípravek

Cerezyme být podáván rychlostí nepřekračující 0,5 jednotky na 1 kg tělesné hmotnosti za minutu. Při

dalším podání může být rychlost zvýšena, ale neměla by překročit 1 jednotku na 1 kg tělesné

hmotnosti za minutu. Zvýšená rychlost infúze by měla být prováděna pod dohledem zdravotnického

pracovníka.

Infúzní podání léčivého přípravku Cerezyme v domácím prostředí je možné zvažovat u pacientů, kteří

po dobu několika měsíců dobře snášejí infúzní podávání léčiv. Rozhodnutí o domácím podávání by

mělo být provedeno dle vyhodnocení a doporučení ošetřujícího lékaře. Infúzní podávání léčivého

přípravku Cerezyme pacientem nebo ošetřovatelem v domácím prostředí vyžaduje proškolení

zdravotnickým pracovníkem v klinickém prostředí. Pacient nebo ošetřovatel bude proškolen o

technice podávání infúze a o vyplňování léčebného deníku. Pacienti, u kterých se během infúzního

podávání objeví nežádoucí účinky, musí

ihned přerušit infúzní podávání

a vyhledat lékařskou

pomoc. Další infúze bude nutné podávat v klinickém prostředí. Dávka a rychlost podávání infúze musí

zůstat při domácím podávání stejné a nesmí se měnit bez dohledu zdravotnického pracovníka.

Návod k rekonstituci a naředění léčivého přípravku před jeho podáním je uveden v bodě 6.6.

Lékaři a zdravotničtí pracovníci by měli zaregistrovat pacienty trpící Gaucherovou chorobou, včetně

pacientů s chronickými neuronopatickými projevy této nemoci, do registru „ICGG Gaucher Registry“

(viz bod 5.1).

4.3

Kontraindikace

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1.

4.4

Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Hypersenzitivita

Současná data, při využití ELISA skríningu s následným potvrzením radioaktivně značenou

protilátkou, ukazují, že během prvního roku terapie se přibližně u 15 % léčených pacientů vytvoří IgG

protilátky proti imigluceráze. Přitom se ukazuje, že u pacientů, u kterých se vytvoří IgG protilátky, se

tak stane nejčastěji během prvních 6 měsíců terapie a zřídka se protilátky proti Cerezymu vyvinou po

více než 12 měsících léčby. Doporučuje se, aby byli pacienti s podezřením na sníženou odezvu na

léčbu pravidelně monitorováni na tvorbu IgG protilátek proti imigluceráze.

U pacientů s protilátkami proti imigluceráze je větší riziko hypersenzitivních reakcí (viz bod 4.8).

Jestliže je u pacienta podezření na hypersenzitivní reakci, je doporučeno vyšetření na protilátky proti

imigluceráze. Stejně jako u všech intravenózních bílkovinných přípravků jsou možné hypersenzitivní

alergické reakce, ale objevují se méně často. Pokud tyto reakce nastanou, doporučuje se okamžitě

přerušit infúzi přípravku Cerezyme a zahájit vhodnou léčbu. Je třeba dodržovat aktuálně platné

lékařské standardy týkající se neodkladné léčby.

Pacienti, u kterých se vyvinuly protilátky nebo příznaky hypersenzitivity vůči Ceredasu (algluceráze),

by měli být léčeni přípravkem Cerezyme (imiglucerázou) s opatrností.

Sodík

Tento léčivý přípravek obsahuje sodík a podává se formou nitrožilního roztoku 0,9% chloridu sodného

(viz bod 6.6). To je třeba brát v úvahu u pacientů s řízenou sodíkovou dietou. Tento léčivý přípravek

obsahuje 280 mg sodíku v jedné injekční lahvičce, což odpovídá 14 % doporučeného maximálního

denního příjmu sodíku potravou podle WHO pro dospělého, který činí 2 g sodíku.

Sledovatelnost

Aby se zlepšila sledovatelnost biologických léčivých přípravků má se přehledně zaznamenat název

podaného přípravku a číslo šarže.

4.5

Interakce s jinými léčivými přípravky a jiné formy interakce

Studie týkající se interakce s jinými léčivy nebyly dosud provedeny.

4.6

Fertilita, těhotenství a kojení

Těhotenství

K dispozici jsou omezené zkušenosti zahrnující údaje o 150 těhotenstvích (primárně vycházející ze

spontánních hlášení a rešerší literatury), z nichž lze vyvodit, že užíváním přípravku Cerezyme lze

v těhotenství Gaucherovu chorobu úspěšně kontrolovat. Získané údaje navíc naznačují, že přípravek

Cerezyme nevykazuje žádnou malformační toxicitu vůči plodu, byť jsou statistické výsledky málo

průkazné. Úmrtí plodu bylo hlášeno vzácně, ale není zřejmé, zda zde byla nějaká souvislost

s užíváním přípravku Cerezyme nebo Gaucherovou chorobou.

Při hodnocení vlivu přípravku Cerezyme na těhotenství, embryonální vývoj a vývoj plodu, porod a

postnatální vývoj nebyly provedeny žádné testy na zvířatech. Není známo, zda přípravek Cerezyme

prochází placentou do vyvíjejícího se plodu.

U těhotných pacientek s Gaucherovou chorobou a u žen s touto chorobou, které chtějí otěhotnět, je

nutné při každém těhotenství individuálně posoudit přínos a rizika léčby. U pacientek s Gaucherovou

chorobou, které otěhotní, může dojít během těhotenství a šestinedělí ke zvýšení aktivity choroby. To

zahrnuje i zvýšené riziko kosterních projevů, exacerbaci cytopenie, krvácení a zvýšenou potřebu

transfúze. Při těhotenství i laktaci jsou kladeny zvýšené nároky na rovnováhu vápníku u matky a

dochází ke zrychlení přeměny kostí. To může přispívat k dalšímu zatížení kostry v terénu Gaucherovy

choroby.

Dosud neléčeným ženám by se mělo doporučit zahájit léčbu před početím, aby si udržely optimální

zdraví. U žen, které užívají přípravek Cerezyme, je nutné zvážit pokračování léčby během těhotenství.

Kvůli individuální úpravě dávkování dle potřeb pacientky a její reakce na léčbu je nutné důkladně

sledovat těhotenství a klinické projevy Gaucherovy choroby.

Kojení

Není známo, zda se tato léčivá látka vylučuje do mateřského mléka, enzym je ale pravděpodobně

v gastrointestinálním traktu dítěte stráven.

4.7

Účinky na schopnost řídit a obsluhovat stroje

Přípravek Cerezyme nemá žádný nebo má zanedbatelný vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat

stroje.

4.8

Nežádoucí účinky

Tabulkový seznam nežádoucích účinků

Nežádoucí účinky jsou uvedeny v tabulce níže podle jednotlivých ústrojí a třídy četnosti (časté

1/100 až <1/10), méně časté (

1/1 000 až <1/100) a vzácné (

1/10 000 to <1/1 000)). V rámci každé

skupiny četnosti jsou nežádoucí účinky uvedeny v sestupném pořadí podle závažnosti.

Třída orgánových

systémů podle

MedDRA

Časté

Méně časté

Vzácné

Poruchy nervového

systému

Závratě, bolesti hlavy,

parestézie*

Srdeční poruchy

Tachykardie*,

cyanóza*

Cévní poruchy

Návaly*, hypotenze*

Respirační, hrudní a

mediastinální poruchy

Dyspnoe*, kašlání*

Gastrointestinální

poruchy

Zvracení, nevolnost,

břišní křeče, průjem

Poruchy imunitního

systému

Reakce přecitlivělosti

Anafylaktoidní reakce

Poruchy kůže a

podkožní tkáně

Kopřivka/angioedém*,

svědění*, vyrážka*

Poruchy svalové a

kosterní soustavy a

pojivové tkáně

Artralgie, bolest zad*

Celkové poruchy a

reakce v místě aplikace

Diskomfort v místě

infúze, pálení v místě

infúze, otoky v místě

infúze, sterilní absces v

místě vpichu, svírání

na prsou*, horečka,

třesavka, únava

Příznaky naznačující přecitlivělost (* označeno v tabulce výše) byly celkově zaznamenány u přibližně

3 % pacientů. Tyto příznaky se vyskytly během infúzí nebo krátce po nich. Tyto příznaky obecně

reagují na léčbu antihistaminiky a/nebo kortikosteroidy. Pacienti by měli být poučeni, aby při výskytu

těchto symptomů přerušili infúzi přípravku a kontaktovali svého lékaře.

Hlášení podezření na nežádoucí účinky

Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to

pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky,

aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích

účinků uvedeného v Dodatku V.

4.9

Předávkování

Nebyl hlášen žádný případ předávkování. U pacientů byly použity dávky až 240 jednotek na 1 kg

tělesné hmotnosti podávané jednou za dva týdny.

5.

FARMAKOLOGICKÉ VLASTNOSTI

5.1

Farmakodynamické vlastnosti

Farmakoterapeutická skupina: Enzym- Imigluceráza (rekombinant makrofágové ß-

glukocerebrosidázy), ATC kód: A16AB02.

Mechanismus účinku

Gaucherova choroba je vzácná recesivně dědičná metabolická porucha, která je důsledkem nedostatku

lysozomálního enzymu kyselé

-glukosidázy. Tento enzym štěpí glukosylceramidy, klíčové složky

tukové struktury buněčných membrán, na glukózu a ceramid. U jedinců s Gaucherovou chorobou je

štěpení glukosylceramidu nedostatečné, což vede k hromadění velkého množství této látky v lysozomu

makrofágů (nazvaných „Gaucherovy buňky“), vedoucí k široké sekundární patologii.

Gaucherovy buňky se typicky nacházejí v játrech, slezině a kostní dřeni a příležitostně také v plicích,

v ledvinách a ve střevě. Klinicky je Gaucherova choroba heterogenní fenotypové spektrum.

Nejčastějšími příznaky jsou hepatosplenomegalie, trombocytopenie, anémie a patologie kostí.

Abnormality kostí jsou často nejvíce oslabujícím a zneschopňujícím rysem Gaucherovy choroby. Tyto

kostní příznaky zahrnují prosáknutí kostní dřeně, osteonekrózu, bolesti kostí a kostní krize, osteopenii

a osteoporózu, patologické zlomeniny a poruchy růstu. Gaucherova choroba je spojována se zvýšenou

produkcí glukózy a zvýšeným vydáním energie na odpočinek, což může přispívat k únavě a kachexii.

Pacienti s Gaucherovou chorobou mohou také být náchylní k infekcím. Navíc bývá Gaucherova

choroba spojována se zvýšeným rizikem poruch imunoglobulinu jako je hyperimunoglobulinemie,

polyklonální gammopatie nestanoveného významu (MGUS) a vícečetného myelomu. Přirozený vývoj

Gaucherovy choroby obvykle vykazuje progresy s rizikem nezvratitelných komplikací vznikajících

v různých orgánech během času. Klinické projevy Gaucherovy choroby mohou negativně ovlivnit

kvalitu života. Gaucherova choroba je spojována se zvýšenou nemocností a časnou úmrtností.

Příznaky a symptomy přítomné v dětství obvykle představují závažnější formu Gaucherovy choroby.

U dětí může Gaucherova choroba vést ke zpomalenému růstu a opožděné pubertě.

Plicní hypertenze je známou komplikací Gaucherovy choroby. Pacienti, kterým byla odstraněna

slezina, jsou vystaveni zvýšenému riziku vzniku plicní hypertenze. Léčba přípravkem Cerezyme

snižuje ve většině případů nutnost odstranění sleziny a včasná léčba přípravkem Cerezyme je také

spojována se sníženým rizikem vzniku plicní hypertenze. Doporučuje se rutinní vyšetření k zjištění

plicní hypertenze po stanovení diagnózy Gaucherovy choroby a později. Zvláště pacienti, u nichž byla

diagnostikována plicní hypertenze, by měli dostávat odpovídající dávku přípravku Cerezyme, aby se

zajistila kontrola základní Gaucherovy choroby, a měli by být dále vyšetřeni z důvodu potřeby další

léčby určené pro plicní hypertenzi.

Farmakodynamické účinky

Imigluceráza (rekombinant makrofágové kyselé ß-glukosidázy) nahrazuje chybějící činnost enzymu,

hydrolyzuje glukosylceramidy, a tak napravuje původní patofyziologii a předchází sekundární

patologii. Přípravek Cerezyme snižuje velikost sleziny a jater, zlepšuje nebo normalizuje

trombocytopenii a anémii, zlepšuje nebo normalizuje minerální hustotu kostí nebo zatížení kostní

dřeně, a omezuje nebo eliminuje bolest kostí nebo kostní krizi. Přípravek Cerezyme snižuje výdej

energie na odpočinek. Přípravek Cerezyme se ukázal jako zlepšující jak mentální tak fyzické aspekty

kvality života s Gaucherovou chorobou. Přípravek Cerezyme snižuje chitotriosidázu, biomarker

akumulovaných glukosylceramidů v makrofázích a odpověď na léčbu. U dětí prokázal přípravek

Cerezyme schopnost normálního pubertálního vývoje a napomohl dohonit růst, což vede k normální

výšce a denzitě kostního minerálu v dospělosti.

Klinická účinnost a bezpečnost

Tempo a rozsah odpovědi na léčbu přípravkem Cerezyme závisí na dávce. Obecně mohou být

zaznamenána zlepšení u orgánů s rychlejším tempem obnovy, jako je hematologický systém, spíše než

u těch s pomalejší obnovou, jako jsou kosti.

V analýze ICGG Gaucherově registru velké skupiny pacientů (n=528) s Gaucherovou chorobou typu 1

byl pozorován na době a dávce závislý účinek na hematologické a viscerální parametry (počet

destiček, koncentrace hemoglobinu, objem sleziny a jater) v rozpětí dávek 15, 30 a 60 jednotek na

1 kg tělesné hmotnosti jednou za 2 týdny. Pacienti léčeni dávkou 60 jednotek na 1 kg tělesné

hmotnosti každé dva týdny vykazovali rychlejší zlepšení a větší maximum léčebných účinků

v porovnání s pacienty, kteří dostávali nižší dávky.

Obdobně v analýze ICGG Gaucherově registru denzity kostního minerálu za použití duální rentgenové

absorpciometrie (DXA) u 342 pacientů po 8 letech léčby, bylo dosaženo normální denzity kostního

minerálu při dávce přípravku Cerezyme 60 jednotek na 1 kg tělesné hmotnosti jednou za 2 týdny, ale

ne s nižšími dávkami 15 a 30 jednotek na 1 kg tělesné hmotnosti jednou za 2 týdny (Wenstrup a kol.,

2007).

V klinickém hodnocení zkoumajícím 2 skupiny pacientů léčených s průměrnou dávkou 80 jednotek na

1 kg tělesné hmotnosti každé 4 týdny a průměrnou dávku 30 jednotek na 1 kg tělesné hmotnosti každé

4 týdny, mezi pacienty se skórem zatížení kostní dřeně

6, více pacientů ve skupině s vyšší dávkou

(33 %; n=22) dosáhlo snížení skóre o 2 body po 24 měsících léčby přípravkem Cerezyme ve srovnání

s pacienty ve skupině s nižší dávkou (10 %; n=13) (de Fost a kol., 2006).

Léčba přípravkem Cerezyme v dávce 60 jednotek na 1 kg tělesné hmotnosti každé dva týdny

prokázala zmírnění bolesti kostí již po 3 měsících léčby, snížení kostní krize během 12 měsíců a

zlepšení denzity kostního minerálu po 24 měsících léčby (Sims a kol., 2008).

Obvyklá četnost infúze je jednou za dva týdny (viz bod 4.2). Udržovací léčba každé 4 týdny (Q4) ve

stejné kumulované dávce jako dávka jednou za dva týdny (Q2) může být vhodná pro některé pacienty

se stabilní residuální Gaucherovou chorobou typu 1. Změny výchozích hodnot hemoglobinu,

destiček, objemu jater a sleziny, kostní krize, a onemocnění kostí zahrnovaly primární cíle léčby

Gaucherovy nemoci. 63 % pacientů v režimu Q4 a 81 % pacientů v Q2 dosáhlo cílů ve 24 měsíci;

rozdíl nebyl statisticky významný 95 % CI (-0,357; 0,058). 89 % pacientů Q4 režimu a 100 %

pacientů Q2 režimu dosáhlo terapeutický cíl; rozdíl nebyl statisticky významný 95% CI (-0,231;

0,060). Q4 infúzní režim je možnou terapeutickou alternativou pro některé dospělé pacienty se stabilní

Gaucherovou nemocí typu I, klinická data jsou však omezená.

Nebyly prováděny žádné kontrolované klinické studie účinku přípravku Cerezyme na neurologické

projevy této choroby. Nelze tedy vyvozovat žádné závěry ohledně účinků enzymové substituční

terapie na neurologické projevy choroby.

Lékaři nebo zdravotničtí pracovníci by měli zaregistrovat pacienty trpící Gaucherovou chorobou,

včetně pacientů s chronickými neuronopatickými projevy, do registru „ICGG Gaucher Registry“.

Údaje o pacientech shromažďované v tomto registru jsou anonymní. Cílem registru „ICGG Gaucher

Registry“ je rozšířit pochopení Gaucherovy choroby a vyhodnotit účinnost enzymové substituční

terapie, což má v konečném důsledku vést ke zlepšení v oblasti bezpečného a účinného používání

přípravku Cerezyme.

5.2

Farmakokinetické vlastnosti

Při 1 hodinové nitrožilní infúzi čtyř dávek imiglucerázy (7,5; 15; 30; 60 jedn./kg tělesné hmotnosti)

bylo dosaženo rovnovážného stavu enzymatické aktivity během 30 minut. V dalším průběhu

plazmatická enzymatická aktivita prudce poklesla s poločasem rozpadu v rozmezí od 3,6 do 10,4

minut. Plazmatická clearence kolísala v rozmezí od 9,8 do 20,3 ml/min/kg, (střední hodnota ± SD 14,5

± 4,0 ml/min/kg). Hmotností korigovaný distribuční objem kolísal od 0,09 do 0,15 l/kg (střední

hodnota ± SD 0,12 ± 0,02 l/kg). Tyto proměnné se zdají být nezávislé na dávce i trvání infúze, i když

byli studováni pouze 1 nebo 2 pacienti pro každou dávku a trvání infúze.

5.3

Předklinické údaje vztahující se k bezpečnosti

Neklinické údaje založené na konvenčních studiích farmakologické bezpečnosti nevykazují žádné

zvláštní riziko pro člověka, toxicitu jednorázové ani opakované dávky, ani genotoxicitu.

6.

FARMACEUTICKÉ ÚDAJE

6.1

Seznam pomocných látek

mannitol,

natrium-citrát (na úpravu pH),

monohydrát kyseliny citronové (na úpravu pH),

polysorbát 80.

6.2

Inkompatibility

Studie kompatibility nejsou k dispozici, a proto tento léčivý přípravek nesmí být mísen s žádnými

jinými léčivými přípravky.

6.3

Doba použitelnosti

Neotevřené lahvičky:

3 roky

Rozředěný roztok:

Z hlediska mikrobiologické bezpečnosti má být přípravek použit okamžitě. Není-li použit okamžitě,

jsou podmínky uchovávání přípravku před použitím odpovědností uživatele a přípravek by neměl být

uchováván déle než 24 hodiny při 2 °C – 8 °C a chráněn před světlem.

6.4

Zvláštní opatření pro uchovávání

Uchovávejte v chladničce (2 °C – 8 °C).

Podmínky uchovávání po naředění léčivého přípravku viz bod 6.3.

6.5

Druh obalu a velikost balení

Přípravek Cerezyme je dodáván v injekčních lahvičkách o obsahu 20 ml, vyrobených

z borokřemičitanového skla typu I (čirého). Uzávěr tvoří silikonová butylová zátka s těsnícím

ochranným flip-off víčkem.

K zajištění dostatečného objemu pro přesné naměření dávky obsahuje každá lahvička navíc 0,6 ml.

Velikost balení: 1, 5 nebo 25 injekčních lahviček v krabici.

Na trhu nemusejí být všechny velikosti balení.

6.6

Zvláštní opatření pro likvidaci přípravku a pro zacházení s ním

Každá lahvička přípravku Cerezyme je určena k jedinému použití. Po rozředění obsahuje každá

lahvička přípravku Cerezyme 200 jednotek imiglucerázy v 5,0 ml (40 jednotek v 1 ml).

Prášek na přípravu infúzního roztoku musí být rozpuštěn ve vodě na injekci, rozředěn v 0,9 %

intravenózním roztoku chloridu sodného a poté podáván intravenózní infúzí.

Počet injekčních lahviček, které je třeba vyjmout z chladničky a zředit, se určí podle dávkovacího

režimu jednotlivých pacientů.

Příležitostně mohou být dávky upraveny malými korekcemi, aby se zabránilo odložení částečně

použitých injekčních lahviček. Dávkování může být zaokrouhleno k objemu nejbližší plné injekční

lahvičky, za předpokladu, že celková měsíční dávka zůstane v podstatě nezměněna.

Použití aseptické techniky

Rozpuštění

Obsah jedné injekční lahvičky rozpusťte v 10,2 ml vody na injekci; vodu na injekci nevstřikujte do

prášku prudce, a jemně promíchávejte, aby se zabránilo tvorbě pěny. Objem rozpuštěného roztoku je

10,6 ml. pH rozpuštěného roztoku je přibližně 6,1.

Po rozpuštění tvoří čirou, bezbarvou kapalinu bez obsahu cizích částic. Roztok se po rozpuštění musí

dále rozředit. Před dalším ředěním pozorně prohlédněte roztok v každé injekční lahvičce, zda

neobsahuje cizí částice či není zabarven. Nepoužívejte injekční lahvičky, které vykazují přítomnost

cizích částic či zabarvení. Rozpuštěný roztok v injekčních lahvičkách ihned nařeďte a neskladujte pro

pozdější použití.

Rozředění

Rozpuštěný roztok obsahuje 40 jednotek imiglucerázy v mililitru. Rozpuštěný objem umožňuje přesný

odběr 10,0 ml (odpovídajících 400 jednotkám) z jedné injekční lahvičky. Odeberte 10,0 ml

rozpuštěného roztoku z každé injekční lahvičky a smíchejte s dalšími odebranými objemy. Poté

rozřeďte kombinované objemy v 0,9 % intravenózním roztoku chloridu sodného tak, aby bylo

dosaženo celkového objemu od 100 do 200 ml. Infúzní roztok opatrně promíchejte.

Podávání

Aby byly odstraněny proteinové částice, doporučuje se podávat rozředěný roztok přes zařaditelný 0,2

µm filtr s nízkou vazbou proteinů. Nepovede to k žádné ztrátě aktivity imiglucerázy. Doporučuje se,

aby byl rozředěný roztok podán v průběhu 3 hodin. Přípravek rozředěný v 0,9 % intravenózním

roztoku chloridu sodného zůstane chemicky stabilní, bude-li uchováván nejdéle 24 hodin při 2 °C - 8

°C a chráněn před světlem; mikrobiologická bezpečnost bude však záležet na tom, zda rozpuštění a

rozředění bylo provedeno asepticky.

Přípravek Cerezyme neobsahuje žádné konzervační látky. Všechen nepoužitý přípravek nebo odpad

musí být zlikvidován v souladu s místními požadavky.

7.

DRŽITEL ROZHODNUTÍ O REGISTRACI

Genzyme Europe B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Nizozemsko.

8.

REGISTRAČNÍ ČÍSLO(A)

EU/1/97/053/003 Cerezyme 400 jednotek 1 lahvička s práškem pro přípravu koncentrátu pro infúzní

roztok

EU/1/97/053/004 Cerezyme 400 jednotek 5 lahviček s práškem pro přípravu koncentrátu pro infúzní

roztok

EU/1/97/053/005 Cerezyme 400 jednotek 25 lahviček s práškem pro přípravu koncentrátu pro infúzní

roztok

9.

DATUM PRVNÍ REGISTRACE/PRODLOUŽENÍ REGISTRACE

Datum první registrace: 17. listopadu 1997

Datum posledního prodloužení registrace: 17. září 2007

10.

DATUM REVIZE TEXTU

Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou uveřejněny na webových stránkách Evropské

lékové agentury http://www.ema.europa.eu.

Přečtěte si celý dokument

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

An agency of the European Union

© European Medicines Agency, 2010. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/498833/2010

EMEA/H/C/000157

Souhrn zprávy EPAR určený pro veřejnost

Cerezyme

imigluceráza

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment

Report, EPAR) pro přípravek Cerezyme. Objasňuje, jakým způsobem Výbor pro humánní léčivé

přípravky (CHMP) vyhodnotil tento přípravek, aby mohl vypracovat své stanovisko k vydání rozhodnutí

o registraci a doporučení ohledně podmínek pro používání přípravku Cerezyme.

Co je Cerezyme?

Cerezyme je prášek pro přípravu infuzního roztoku (kapání do žíly). Obsahuje léčivou látku

imigluceráza.

Na co se přípravek Cerezyme používá?

Přípravek Cerezyme je určen k dlouhodobé léčbě pacientů s Gaucherovou chorobou. Gaucherova

choroba je vzácné dědičné onemocnění. Osoby trpící tímto onemocněním nemají dostatek enzymu

označovaného jako kyselá beta-glukosidáza, který za běžných okolností štěpí odpadní produkt tuků

zvaný glukosylceramid. Bez tohoto enzymu se glukosylceramid hromadí v těle, obvykle v játrech,

slezině a kostní dřeni, což vyvolává příznaky onemocnění: anémii (snížení počtu červených krvinek),

únavu, snadnou tvorbu modřin a náchylnost ke krvácivosti, zvětšení sleziny a jater a bolest kostí a

zlomeniny.

Přípravek Cerezyme se používá u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, která nepostihuje nervové

buňky, nebo Gaucherovou chorobou typu 3, která nervové buňky postihuje, ale postupuje pomalu.

Pacienti musí vykazovat příznaky, které nepostihují nervový systém, včetně některého nebo několika

z těchto onemocnění:

anémie,

trombocytopenie (nízký počet krevních destiček),

onemocnění kostí,

zvětšená játra nebo slezina.

Tento lék je dostupný pouze na lékařský předpis

Jak se přípravek Cerezyme používá?

Léčba pacientů s Gaucherovou chorobou by měla být vedena lékaři, kteří mají znalosti ohledně léčby

tohoto onemocnění a mají s ní praktické zkušenosti. Přípravek Cerezyme se obvykle podává infuzí

každé dva týdny. Dávku a frekvenci podávání infuzí je třeba upravit podle příznaků a reakcí na léčbu

každého jednotlivého pacienta. Několik počátečních infuzí by mělo být podáno pomalu, pak může být

rychlost infuze pod dohledem lékaře nebo zdravotní sestry zvýšena. Po proškolení může pacient nebo

ošetřující osoba podávat infuzi doma, pokud se lékař domnívá, že je to vhodné.

Jak přípravek Cerezyme působí?

Gaucherova choroba byla dříve léčena pomocí enzymu označovaného jako algluceráza, který byl

získáván z lidské placenty. Imigluceráza, léčivá látka v přípravku Cerezyme, je kopií tohoto enzymu,

která se vyrábí metodou označovanou jako „technologie rekombinantní DNA“: enzym je vytvářen

buňkou, do které byl vložen gen (DNA), díky němuž je schopná ho produkovat. Imigluceráza u

Gaucherovy choroby nahrazuje chybějící enzym, čímž napomáhá štěpení glukosylceramidu a zastavuje

jeho hromadění v těle.

Jak byl přípravek Cerezyme zkoumán?

U Gaucherovy choroby typu 1 byl přípravek Cerezyme zkoumán ve třech studiích, do kterých bylo

zařazeno celkem 40 pacientů. Jde o přijatelný počet, neboť toto onemocnění je vzácné. Studie

porovnávaly schopnost přípravku Cerezyme a alglucerázy kontrolovat příznaky onemocnění, jako je

zvýšení počtu červených krvinek a krevních destiček v krvi a zmenšení jater a sleziny.

U Gaucherovy choroby typu 3, která je velice vzácná, společnost předložila údaje z publikovaných

článků a ze zvláštního registru pacientů s Gaucherovou chorobou.

Jaký přínos přípravku Cerezyme byl prokázán v průběhu těchto studií?

Studie prokázaly, že přípravek Cerezyme je v rámci kontroly příznaků Gaucherovy choroby stejně

bezpečný a účinný jako algluceráza. Dále bylo prokázáno, že pacienti mohou být bez rizika převedeni

z léčby alglucerázou na léčbu přípravkem Cerezyme.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Cerezyme?

Mezi nejběžnější vedlejší účinky přípravku Cerezyme (zaznamenané u 1 až 10 pacientů ze 100) patří

dyspnoe (potíže s dýcháním), kašel, urtikaria (kopřivka) nebo angioedém (podkožní otok), pruritus

(svědění), vyrážka a hypersenzitivní (alergické) reakce. Úplný seznam vedlejších účinků hlášených

v souvislosti s přípravkem Cerezyme je uveden v příbalových informacích. U pacientů se mohou

vytvořit protilátky (bílkoviny, které se vytvářejí v reakci na přípravek Cerezyme a mohou ovlivnit

léčbu). Pacienti by měli být sledováni s ohledem na možný výskyt alergických reakcí spojených

s užíváním přípravku Cerezyme.

Přípravek Cerezyme by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na imiglucerázu nebo na

kteroukoli jinou složku přípravku.

Cerezyme

EMA/607359/2010

Strana 2/3

Cerezyme

EMA/607359/2010

Strana 3/3

Na základě čeho byl přípravek Cerezyme schválen?

Výbor CHMP rozhodl, že přípravek Cerezyme poskytuje účinnou kontrolu jiných než neurologických

příznaků Gaucherovy choroby typu 1 a 3. Výbor rozhodl, že přínosy přípravku Cerezyme převyšují jeho

rizika, a proto doporučil, aby mu bylo uděleno rozhodnutí o registraci.

Další informace o přípravku Cerezyme:

Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Cerezyme platné v celé Evropské unii

společnosti Genzyme Europe B.V. dne 17. listopadu 1997. Rozhodnutí o registraci je platné po

neomezenou dobu.

Plné znění Evropské veřejné zprávy o hodnocení (EPAR) pro přípravek Cerezyme je k dispozici zde

.

Další informace o léčbě přípravkem Cerezyme naleznete v příbalových informacích (rovněž součástí

zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka.

Tento souhrn byl naposledy aktualizován v 08-2010.

Podobné produkty

Vyhledávejte upozornění související s tímto produktem

Zobrazit historii dokumentů

Sdílejte tyto informace