Cerdelga

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

Aktivní složka:
oprávněný
Dostupné s:
Genzyme Europe BV
ATC kód:
A16AX10
INN (Mezinárodní Name):
eliglustat
Terapeutické skupiny:
Jiné zažívací trakt a produkty metabolismu,
Terapeutické oblasti:
Gaucherova choroba
Terapeutické indikace:
Cerdelga je indikován k dlouhodobé léčbě dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 (GD1), kteří jsou pomalí metabolizátoři CYP2D6 (PMs), středně rychlým metabolismem (IMs) nebo rychlým metabolismem (EMs).
Přehled produktů:
Revision: 12
Stav Autorizace:
Autorizovaný
Registrační číslo:
EMEA/H/C/003724
Datum autorizace:
2015-01-19
EMEA kód:
EMEA/H/C/003724

Dokumenty v jiných jazycích

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - bulharština

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - bulharština

18-03-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - bulharština

07-08-2018

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - španělština

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - španělština

18-03-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - španělština

07-08-2018

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - dánština

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - dánština

18-03-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - dánština

07-08-2018

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - němčina

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - němčina

18-03-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - němčina

07-08-2018

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - estonština

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - estonština

18-03-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - estonština

07-08-2018

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - řečtina

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - řečtina

18-03-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - řečtina

07-08-2018

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - angličtina

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - angličtina

18-03-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - angličtina

07-08-2018

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - francouzština

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - francouzština

18-03-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - francouzština

07-08-2018

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - italština

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - italština

18-03-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - italština

07-08-2018

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - lotyština

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - lotyština

18-03-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - lotyština

07-08-2018

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - litevština

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - litevština

18-03-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - litevština

07-08-2018

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - maďarština

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - maďarština

18-03-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - maďarština

07-08-2018

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - maltština

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - maltština

18-03-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - maltština

07-08-2018

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - nizozemština

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - nizozemština

18-03-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - nizozemština

07-08-2018

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - polština

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - polština

18-03-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - polština

07-08-2018

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - portugalština

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - portugalština

18-03-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - portugalština

07-08-2018

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - rumunština

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - rumunština

18-03-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - rumunština

07-08-2018

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - slovenština

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - slovenština

18-03-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - slovenština

07-08-2018

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - slovinština

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - slovinština

18-03-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - slovinština

07-08-2018

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - finština

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - finština

18-03-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - finština

07-08-2018

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - švédština

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - švédština

18-03-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - švédština

07-08-2018

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - norština

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - norština

18-03-2021

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - islandština

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - islandština

18-03-2021

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - chorvatština

18-03-2021

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - chorvatština

18-03-2021

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - chorvatština

07-08-2018

Přečtěte si celý dokument

B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE

Příbalová informace: informace pro pacienta

Cerdelga 84

mg tvrdé tobolky

eliglustatum

Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o

bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak

hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek užívat,

protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka.

Tento přípravek byl předepsán výhradně Vám. Nedávejte jej žádné další osobě. Mohl by jí

ublížit, a to i tehdy, má-li stejné známky onemocnění jako Vy.

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo

lékárníkovi. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny

v této příbalové informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci

Co je přípravek Cerdelga a k čemu se používá

Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Cerdelga užívat

Jak se přípravek Cerdelga užívá

Možné nežádoucí účinky

Jak přípravek Cerdelga uchovávat

Obsah balení a další informace

1.

Co je přípravek Cerdelga a k čemu se používá

Přípravek Cerdelga obsahuje léčivou látku eliglustat a používá se k dlouhodobé léčbě dospělých

pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1.

Gaucherova choroba typu 1 je vzácné dědičné onemocnění, při kterém se v těle nesprávně odbourává

látka zvaná glukosylceramid. Následkem toho se glukosylceramid hromadí ve slezině, v játrech

a v kostech. Toto hromadění brání správné funkci těchto orgánů. Přípravek Cerdelga obsahuje léčivou

látku eliglustat, která snižuje tvorbu glukosylceramidu, čímž brání jeho hromadění. Tím následně

pomáhá postiženým orgánům lépe fungovat.

Rychlost odbourávání tohoto léčivého přípravku se u jednotlivých osob liší. Následkem toho se může

u jednotlivých pacientů lišit množství léku v krvi, což může ovlivnit reakci pacienta na léčbu.

Přípravek Cerdelga se smí používat u pacientů, jejichž tělo odbourává tento léčivý přípravek normální

rychlostí (pacienti se středně rychlým metabolismem a rychlým metabolismem) nebo jejich tělo

odbourává tento léčivý přípravek pomaleji (pacienti s pomalým metabolismem). Lékař za použití

jednoduchého laboratorního testu stanoví, zda je přípravek Cerdelga pro Vás vhodný, dříve, než jej

začnete užívat.

Gaucherova choroba typu 1 je celoživotní onemocnění a tento přípravek musíte užívat přesně podle

doporučení lékaře, abyste z něj měl(a) maximální užitek.

2.

Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Cerdelga užívat

Neužívejte přípravek Cerdelga

Jestliže jste alergický(á) na eliglustat nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku

(uvedenou v bodě 6).

Jestliže patříte mezi pacienty se středně rychlým nebo rychlým metabolismem a současně

užíváte léky známé jako silné nebo středně silné inhibitory CYP2D6 (například chinidin nebo

terbinafin) v kombinaci se silnými nebo středně silnými inhibitory CYP3A (například

erythromycin a itrakonazol). Kombinace těchto léčivých přípravků bude narušovat schopnost

Vašeho těla odbourávat přípravek Cerdelga, což může mít za následek zvýšení hladin léčivé

látky v krvi (viz bod

„Další léčivé přípravky a přípravek Cerdelga“, kde je uveden rozšířený

seznam léků).

Jestliže patříte mezi pacienty s pomalým metabolismem a současně užíváte léky známé jako

silné inhibitory CYP3A (např. erythromycin a itrakonazol). Přípravky tohoto typu budou

ovlivňovat schopnost Vašeho těla odbourávat přípravek Cerdelga a to může mít za následek

vyšší hladinu léčivé látky v krvi (rozšířený seznam léčivých přípravků viz „Další léčivé

přípravky a přípravek Cerdelga“).

Jestliže patříte mezi pacienty s rychlým metabolismem a máte těžkou poruchu funkce jater.

Jestliže patříte mezi pacienty s rychlým metabolismem a máte lehkou nebo středně těžkou

poruchu funkce jater a současně užíváte léky známé jako silné nebo středně silné inhibitory

CYP2D6.

Upozornění a opatření

Před užitím přípravku Cerdelga se poraďte se svým lékařem nebo lékárníkem, jestliže:

se v současnosti léčíte nebo se chystáte léčit kterýmkoli z léků uvedených v bodě „Další léčivé

přípravky a přípravek Cerdelga“.

jste měl(a) srdeční infarkt nebo srdeční selhání.

máte pomalý srdeční tep.

máte nepravidelný nebo abnormální srdeční rytmus, včetně onemocnění zvaného syndrom

dlouhého QT.

máte jakékoli jiné problémy se srdcem.

užíváte antiarytmika (používané k léčbě nepravidelného srdečního rytmu) jako je chinidin,

amiodaron nebo sotalol.

patříte mezi pacienty s rychlým metabolismem a máte středně těžkou poruchu funkce jater.

patříte mezi pacienty se středně rychlým nebo pomalým metabolismem a máte jakýkoliv stupeň

poruchy funkce jater.

patříte mezi pacienty se středně rychlým nebo pomalým metabolismem a máte poruchu funkce

ledvin.

máte konečné stadium onemocnění ledvin.

Děti a dospívající

Přípravek Cerdelga nebyl zkoušen u dětí ani u dospívajících ve věku do 18 let. Nedávejte tento léčivý

přípravek dětem ani dospívajícím.

Další léčivé přípravky a přípravek Cerdelga

Informujte svého lékaře nebo lékárníka o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době

užíval(a) nebo které možná budete užívat.

Léky, které se nesmí užívat ve vzájemné kombinaci a v kombinaci s přípravkem Cerdelga

Přípravek Cerdelga se nesmí užívat s určitými typy léků. Tyto léky mohou narušovat schopnost

Vašeho těla odbourávat přípravek Cerdelga, což může mít za následek zvýšení hladin přípravku

Cerdelga v krvi. Tyto léky jsou známy jako silné nebo středně silné inhibitory CYP2D6 a silné nebo

středně silné inhibitory CYP3A. Existuje mnoho léků v těchto kategoriích a v závislosti na tom, jak

Vaše tělo odbourává přípravek Cerdelga se mohou účinky u jednotlivých pacientů lišit. Poraďte se

prosím o těchto lécích se svým lékařem dříve, než začnete užívat přípravek Cerdelga. Lékař určí, které

léky můžete užívat podle toho, jak rychle Vaše tělo odbourává eliglustat.

Mezi léky, které mohou zvyšovat hladinu přípravku Cerdelga v krvi, patří:

paroxetin, fluoxetin, fluvoxamin, duloxetin, bupropion, moklobemid –

antidepresiva

(používaná k léčbě deprese);

dronedaron, chinidin, verapamil –

antiarytmika

(používaná k léčbě nepravidelného srdečního

tepu);

ciprofloxacin, klarithromycin, erythromycin, telithromycin –

antibiotika

(používaná k léčbě

infekcí);

terbinafin, itrakonazol, flukonazol, posakonazol, vorikonazol –

antimykotika

(používaná

k léčbě plísňových infekcí);

mirabegron – používaný k léčbě dráždivého močového měchýře;

cinakalcet –

kalcimimetikum

(používané u některých dialyzovaných pacientů a k léčbě

určitých typů rakoviny);

atazanavir, darunavir, fosamprenavir, indinavir, lopinavir, ritonavir, sachinavir, tipranavir, –

antiretrovirotika

(používaná k léčbě infekce HIV);

kobicistat – používá se ke zlepšení účinků antiretrovirotik (používá se k léčbě infekce HIV);

aprepitant –

antiemetika

(léky tlumící zvracení);

diltiazem –

antihypertenzivum

(používané ke zvýšení průtoku krve a ke snížení srdeční

frekvence);

konivaptan –

diuretikum

(používané ke zvýšení nízké hladiny sodíku v krvi);

boceprevir, telaprevir –

antivirotikum

(používá se k léčbě zánětu jater typu C);

imatinib –

protinádorový lék

(používaný k léčbě rakoviny);

amlopidin, ranolazin – používá se k léčbě anginy pectoris;

cilostazol – používá se k léčbě křečovité bolesti v dolních končetinách při chůzi způsobené

nedostatečným prokrvením Vašich dolních končetin;

isoniazid – používá se k léčbě tuberkulózy;

cimetidin, ranitidin –

antacida

(užívané k léčbě poruch trávení);

goldenseal – (také známý jako

Hydrastis canadensis

) rostlinný přípravek dostupný bez

lékařského předpisu a používaný při zažívacích potížích.

Léky, které mohou snižovat hladinu přípravku Cerdelga v krvi:

rifampicin, rifabutin –

antibiotika

(používaná k léčbě infekcí);

karbamazepin, fenobarbital, fenytoin –

antiepileptika

(používaná k léčbě epilepsie a záchvatů);

třezalka tečkovaná – (

Hypericum perforatum

) – volně prodejný bylinný přípravek, používaný k

léčbě

deprese

a jiných potíží.

Přípravek Cerdelga může zvyšovat hladinu následujících typů léků v krvi:

dabigatran –

antikoagulant

(používaný k ředění krve);

fenytoin –

antiepileptikum

(používané k léčbě epilepsie a záchvatů);

nortryptylin, amitriptylin, imipramin, desipramin –

antidepresiva

(používaná k léčbě deprese);

fenythiaziny –

antipsychotika

(používaná k léčbě schizofrenie a psychózy);

digoxin – používaný k léčbě

srdečního selhání a fibrilace síní

kolchicin – používaný k léčbě

dny

metoprolol

používaný ke

snížení krevního tlaku a/nebo snížení srdeční frekvence

dextromethorfan – používaný k úlevě od

kašle

atomoxetin – používaný k léčbě

poruchy pozornosti s hyperaktivitou (ADHD)

pravastatin – používaný ke

snížení hladiny cholesterolu a k prevenci srdečních onemocnění

Přípravek Cerdelga s jídlem a pitím

Vyvarujte se konzumace grapefruitů nebo grapefruitové šťávy, protože mohou zvyšovat hladinu

přípravku Cerdelga v krvi.

Těhotenství, kojení a plodnost

Pokud jste těhotná, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte se se svým

lékařem o tom, zda můžete tento přípravek užívat během těhotenství.

Je prokázáno, že léčivá látka v tomto přípravku přechází v malém množstvích do mateřského mléka

zvířat. Během léčby tímto léčivým přípravkem se kojení nedoporučuje. Pokud kojíte, sdělte to svému

lékaři.

Při normálních dávkách nejsou známy žádné účinky na plodnost.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Cerdelga má zanedbatelný nebo nemá žádný vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.

Cerdelga obsahuje laktosu

Pokud Vám lékař sdělil, že nesnášíte některé cukry, poraďte se se svým lékařem, než začnete tento

léčivý přípravek užívat.

3.

Jak se přípravek Cerdelga užívá

Vždy užívejte tento přípravek přesně podle pokynů svého lékaře nebo lékárníka. Pokud si nejste

jistý(á), poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem.

Jestliže máte středně rychlý metabolismus nebo rychlý metabolismus

Polkněte vcelku jednu 84mg tobolku dvakrát denně a zapijte vodou. Tobolky se mohou užívat s jídlem

nebo bez závislosti na jídle. Užijte jednu tobolku ráno a jednu tobolku večer.

Jestliže máte pomalý metabolismus

Polkněte vcelku jednu 84mg tobolku jednou denně a zapijte vodou. Tobolky se mohou užívat s jídlem

nebo bez jídla. Užijte jednu tobolku ve stejný čas každý den.

Tobolku před polknutím neotevírejte, nedrťte, nerozpouštějte ani nekousejte. Pokud nemůžete

polknout tobolku vcelku, obraťte se na svého lékaře.

Užívejte přípravek Cerdelga každý den po tak dlouhou dobu, jak stanoví lékař.

Jak vytáhnout blistr z pouzdra

Jemně stiskněte jeden konec pouzdra (1) mezi palcem a jiným prstem a zároveň

táhněte blistr ven, aby se pouzdro otevřelo (2).

Jestliže jste užil(a) více přípravku Cerdelga, než jste měl(a)

Pokud jste užil(a) více tobolek, než jste měl(a), okamžitě se obraťte na svého lékaře. Můžete pociťovat

závrať se ztrátou rovnováhy, pomalým srdečním tepem, pocitem na zvracení, zvracením a točením

hlavy.

Jestliže jste zapomněl(a) užít přípravek Cerdelga

Užijte další tobolku v obvyklou dobu. Nezdvojnásobujte následující dávku, abyste nahradil(a)

vynechanou dávku.

Jestliže jste přestal(a) užívat přípravek Cerdelga

Nepřestávejte užívat přípravek Cerdelga, dokud se neporadíte se svým lékařem.

Máte-li jakékoli další otázky, týkající se užívání tohoto přípravku, zeptejte se svého lékaře nebo

lékárníka.

4.

Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí

vyskytnout u každého. Většina nežádoucích účinků je mírných a obvykle časem vymizí.

Časté

(mohou se vyskytnout až u 1 osoby z 10):

bolest hlavy

závrať

porucha chuti (dysgeuzie)

bušení srdce (palpitace)

podráždění v krku

pálení žáhy (dyspepsie)

pocit na zvracení (nauzea)

průjem

zácpa

bolest břicha

bolest žaludku (bolest v horní polovině břicha)

refluxní choroba jícnu (gastroezofageální refluxní choroba)

nadýmání (abdominálrní distenze)

zánět žaludku (gastritida)

potíže s polykáním (dysfagie)

zvracení

sucho v ústech

plynatost (flatulence)

suchá kůže

kopřivka

bolest kloubů (artralgie)

bolest rukou, nohou a zad

únava

Hlášení nežádoucích účinků

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo lékárníkovi.

Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové

informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení

nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět

k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.

5.

Jak přípravek Cerdelga uchovávat

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.

Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na krabičce, pouzdře a blistru za

EXP. Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce.

Tento přípravek nevyžaduje žádné zvláštní podmínky uchovávání.

Nevyhazujte žádné léčivé přípravky do odpadních vod nebo domácího odpadu. Zeptejte se svého

lékárníka, jak naložit s přípravky, které již nepoužíváte. Tato opatření pomáhají chránit životní

prostředí.

6.

Obsah balení a další informace

Co přípravek Cerdelga obsahuje

Léčivou látkou je eliglustatum (ve formě tartrátu). Jedna tobolka obsahuje eliglustatum 84 mg.

Dalšími složkami jsou:

V tobolce: mikrokrystalická celulosa, monohydrát laktosy (viz bod 2 pod „Cerdelga

obsahuje laktosu“), hypromelosa a glycerol-dibehenát.

V obalu tobolky: želatina, hlinitokřemičitan draselný (E555), oxid titaničitý (E171), žlutý

oxid železitý (E172) a indigokarmín (E132).

V potiskovém inkoustu: šelak, černý oxid železitý (E172), propylenglykol

a koncentrovaný roztok amoniaku.

Jak Cerdelga vypadá a co obsahuje toto balení

Tobolky Cerdelga mají perlově modrozelené neprůhledné víčko a perlově bílé neprůhledné tělo

s černě vytisknutým údajem „GZ02“ na tobolce.

Velikosti balení 14 tvrdých tobolek v 1 pouzdru s blistrem po 14 tobolkách, 56 tvrdých tobolek ve

4 pouzdrech s blistry po 14 tobolkách nebo 196 tvrdých tobolek ve 14 pouzdrech s blistry po

14 tobolkách.

Ve Vaší zemi nemusí být na trhu všechny velikosti balení.

Držitel rozhodnutí o registraci

Genzyme Europe B.V.

Paasheuvelweg 25

1105 BP Amsterdam

Nizozemsko

Výrobce

Genzyme Ireland Ltd

IDA Industrial Park

Old Kilmeaden Road

Waterford

Irsko

Další informace o tomto přípravku získáte u místního zástupce držitele rozhodnutí o registraci:

België/Belgique/Belgien/

Luxembourg/Luxemburg

Sanofi Belgium

Tél/Tel: + 32 2 710 54 00

България

SANOFI-BULGARIA EOOD

Tел: +359 2 9705300

Česká republika

sanofi-aventis, s.r.o.

Tel: +420 233 086 111

Danmark

Sanofi A/S

Tlf: +45 45 16 70 00

Deutschland

Sanofi-Aventis Deutschland GmbH

Tel.: 0800 04 36 996

Lietuva

UAB „SANOFI-AVENTIS LIETUVA“

Tel. +370 5 275 5224

Magyarország

SANOFI-AVENTIS Zrt.

Tel: +36 1 505 0050

Malta

Sanofi S.r.l.

Tel: +39 02 39394275

Nederland

Genzyme Europe B.V.

Tel: +31 20 245 4000

Norge

sanofi-aventis Norge AS

Tlf: + 47 67 10 71 00

Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13

Eesti

sanofi-aventis Estonia OÜ

Tel. +372 6 273 488

Ελλάδα

sanofi-aventis AEBE (Ελλάδα)

Τηλ: +30 210 900 1600

España

sanofi-aventis, S.A.

Tel: +34 93 485 94 00

France

sanofi-aventis France

Tél: 0 800 222 555

Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23

Hrvatska

sanofi-aventis Croatia d.o.o.

Tel: +385 1 600 34 00

Ireland

sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI

Tel: +353 (0) 1 403 56 00

Ísland

Vistor hf.

Sími: +354 535 7000

Italia

Sanofi S.r.l.

Tel: 800 536 389

Κύπρος

sanofi-aventis Cyprus Ltd.

Τηλ: +357 22 871600

Latvija

sanofi-aventis Latvia SIA

Tel: +371 67 33 24 51

Österreich

sanofi-aventis GmbH

Tel: + 43 1 80 185 - 0

Polska

sanofi-aventis Sp. z o.o.

Tel.: +48 22 280 00 00

Portugal

Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda.

Tel: +351 21 35 89 400

România

Sanofi Romania SRL

Tel: +40 (0) 21 317 31 36

Slovenija

sanofi-aventis d.o.o.

Tel: +386 1 560 4800

Slovenská republika

sanofi-aventis Slovakia s.r.o.

Tel.: +421 2 33 100 100

Suomi/Finland

Sanofi Oy

Puh/Tel: + 358 201 200 300

Sverige

Sanofi AB

Tel: +46 (0)8 634 50 00

United Kingdom

Sanofi

Tel: +44 (0) 845 372 7101

Tato příbalová informace byla naposledy revidována

Další zdroje informací

Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské

agentury pro léčivé přípravky http://www.ema.europa.eu. Na těchto stránkách naleznete též odkazy na

další webové stránky týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.

Přečtěte si celý dokument

PŘÍLOHA I

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU

Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o

bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky.

Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.

1.

NÁZEV PŘÍPRAVKU

Cerdelga 84 mg tvrdé tobolky

2.

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

Jedna tobolka obsahuje eliglustatum 84,4 mg (ve formě tartrátu).

Pomocná látka/Pomocné látky se známým účinkem:

Jedna tobolka obsahuje 106 mg laktosy (ve formě monohydrátu).

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

3.

LÉKOVÁ FORMA

Tvrdá tobolka

Tobolka s perlově modrozelenou neprůhlednou vrchní částí a s perlově bílým neprůhledným tělem

s černě vytisknutým údajem „GZ02“ na povrchu tobolky. Velikost tobolky je „velikost 2“

(rozměry 18,0 x 6,4 mm).

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1

Terapeutické indikace

Přípravek Cerdelga je indikován k dlouhodobé léčbě dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou

typu 1 (Gaucher disease type 1, GD1) s pomalým metabolismem (PMs), středně rychlým

metabolismem (IMs) nebo rychlým metabolismem (EMs) zprostředkovaným enzymem CYP2D6.

4.2

Dávkování a způsob podání

Léčbu přípravkem Cerdelga musí zahájit a dohlížet na ni lékař obeznámený s léčbou Gaucherovy

choroby.

Dávkování

Doporučená dávka je 84 mg eliglustatu dvakrát denně u středně rychlých metabolizátorů (IMs) a

rychlých metabolizátorů (EMs) CYP2D6. Doporučená dávka je 84 mg eliglustatu jednou denně u

pomalých metabolizátorů (PMs) CYP2D6.

Vynechaná dávka

Je-li dávka vynechána, je nutno předepsanou dávku užít v následující naplánovanou dobu; další dávka

se nemá zdvojnásobovat.

Zvláštní populace

Pacienti s ultrarychlým a nejasným metabolismem zprostředkovaným CYP2D6

Eliglustat se nemá používat u pacientů s ultrarychlým metabolismem (URMs) nebo neurčeným

metabolismem zprostředkovaným enzymem CYP2D6 (viz bod 4.4).

Porucha funkce jater

Eliglustat je kontraindikován u pacientů s rychlým metabolismem (EMs) zprostředkovaným enzymem

CYP2D6 s těžkou (stupeň C podle Child–Pughovy klasifikace) poruchou funkce jater (viz body 4.3 a

5.2).

Eliglustat se nedoporučuje u pacientů s rychlým metabolismem (EMs) zprostředkovaným enzymem

CYP2D6 se středně těžkou (stupeň B podle Child–Pughovy klasifikace) poruchou funkce jater (viz

body 4.4 a 5.2).

U pacientů s rychlým metabolismem (EMs) zprostředkovaným enzymem CYP2D6 s lehkou poruchou

funkce jater (stupeň A podle Child-Pughovy klasifikace) není nutná úprava dávkování a doporučená

dávka je 84 mg eliglustatu dvakrát denně.

Eliglustat se nedoporučuje u pacientů se středně rychlým metabolismem (IMs) nebo pomalým

metabolismem (PMs) zprostředkovaným enzymem CYP2D6 s jakýmkoliv stupněm poruchy funkce

jater (viz body 4.4 a 5.2).

Přípravek Cerdelga je kontraindikován u pacientů s rychlým metabolismem (EMs) zprostředkovaným

enzymem CYP2D6 s lehkou nebo středně těžkou poruchou funkce jater, užívajících silný nebo středně

silný inhibitor CYP2D6 (viz body 4.3 a 5.2).

U pacientů s rychlým metabolismem (EMs) zprostředkovaným enzymem CYP2D6 s lehkou poruchou

funkce jater, užívajících slabý inhibitor CYP2D6 nebo silný, středně silný nebo slabý inhibitor

CYP3A, se má zvážit dávka 84 mg eliglustatu jednou denně (viz body 4.4 a 5.2).

Porucha funkce ledvin

U pacientů s rychlým metabolismem (EMs) zprostředkovaným enzymem CYP2D6 s lehkou, středně

těžkou nebo těžkou poruchou funkce ledvin není nutná úprava dávkování a doporučená dávka je

84 mg eliglustatu dvakrát denně (viz body 4.4 a 5.2).

U pacientů s rychlým metabolismem (EMs) zprostředkovaným enzymem CYP2D6 v terminálním

stadiu onemocnění ledvin [end stage renal disease (ESRD)] se podávání eliglustatu nedoporučuje (viz

body 4.4 a 5.2).

U pacientů se středně rychlým metabolismem (IMs) nebo pomalým metabolismem (PMs)

zprostředkovaným enzymem CYP2D6 s lehkou, středně těžkou nebo těžkou poruchou funkce ledvin

nebo ESRD se podávání eliglustatu nedoporučuje (viz body 4.4 a 5.2).

Starší pacienti

Existují pouze omezené zkušenosti s léčbou eliglustatem u starších pacientů. Data naznačují, že není

nutná úprava dávkování (viz body 5.1 a 5.2).

Pediatrická populace

Bezpečnost a účinnost přípravku Cerdelga u dětí a dospívajících ve věku do 18 let nebyly stanoveny.

Nejsou dostupné žádné údaje.

Způsob podání

Přípravek Cerdelga se podává perorálně. Tobolky se polykají celé, nejlépe s vodou, a nesmí se drtit,

rozpouštět ani otevírat.

Tobolky lze užívat s jídlem nebo bez jídla. Je třeba se vyvarovat konzumace grapefruitu nebo

grapefruitové šťávy (viz bod 4.5).

4.3

Kontraindikace

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1.

Pacienti se středně rychlým metabolismem (IMs) nebo rychlým metabolismem (EMs)

zprostředkovaným CYP2D6 užívající současně silný nebo středně silný inhibitor CYP2D6 spolu se

silným nebo středně silným inhibitorem CYP3A a pacienti, kteří mají pomalý metabolismus (PMs)

zprostředkovaný CYP2D6 užívající silný inhibitor CYP3A. Užívání přípravku Cerdelga za těchto

podmínek způsobuje podstatné zvýšení koncentrací eliglustatu v plazmě (viz body 4.4 a 4.5).

Vzhledem k významně zvýšeným plazmatickým koncentracím eliglustatu je přípravek Cerdelga

kontraindikován u pacientů s rychlým metabolismem (EMs) zprostředkovaným enzymem CYP2D6 s

těžkou poruchou funkce jater a u pacientů s rychlým metabolismem (EMs) zprostředkovaným

enzymem CYP2D6 s lehkou nebo středně těžkou poruchou funkce jater, užívajících silný nebo středně

silný inhibitor CYP2D6 (viz body 4.2 a 5.2).

4.4

Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Zahájení léčby: genotypizace CYP2D6

Před zahájením léčby přípravkem Cerdelga je nutno stanovit genotyp CYP2D6 pacienta pro zjištění,

jak rychlý má metabolismus zprostředkovaný CYP2D6 (viz bod 4.2 „Zvláštní populace“).

Interakce s jinými léčivými přípravky

Přípravek Cerdelga je kontraindikován u pacientů, kteří mají středně rychlý metabolismus (IMs)

CYP2D6 nebo rychlý metabolismus (EMs) a užívají silný inhibitor CYP2D6 nebo středně silný

inhibitor CYP2D6 spolu se silným inhibitorem CYP3A nebo se středně silným inhibitorem CYP3A a

u pacientů, kteří mají pomalý metabolismus (PMs) zprostředkovaný CYP2D6, užívajících silný

inhibitor CYP3A (viz bod 4.3).

Informace ohledně použití eliglustatu s jedním silným nebo středně silným inhibitorem CYP2D6 nebo

CYP3A viz bod 4.5.

Použití eliglustatu se silnými induktory CYP3A podstatně snižuje expozici eliglustatu, což může snížit

terapeutickou účinnost eliglustatu; proto se souběžné podávání nedoporučuje (viz bod 4.5).

Onemocnění srdce

Použití eliglustatu u pacientů s onemocněním srdce nebylo během klinických hodnocení studováno.

Vzhledem k tomu, že předpokládaným účinkem eliglustatu při podstatně zvýšených plazmatických

koncentracích je mírné prodloužení intervalů v EKG, je nutno vyvarovat se použití eliglustatu u

pacientů s onemocněním srdce (s městnavým srdečním selháním, s nedávným akutním infarktem

myokardu, s bradykardií, se srdeční blokádou nebo s komorovou arytmií), pacientů se syndromem

dlouhého QT intervalu a v kombinaci s antiarytmiky třídy IA (např. chinidinem) a třídy III (např.

amiodaronem, sotalolem).

Porucha funkce jater

Údaje o pacientech s rychlým metabolismem (EMs) zprostředkovaným enzymem CYP2D6 se středně

těžkou poruchou funkce jater jsou omezené. Použití eliglustatu u těchto pacientů se nedoporučuje (viz

body 4.2 a 5.2).

Údaje o pacientech se středně rychlým metabolismem (IMs) nebo pomalým metabolismem (PMs)

zprostředkovaným enzymem CYP2D6 s jakýmkoliv stupněm poruchy funkce jater jsou omezené nebo

nejsou k dispozici. Použití eliglustatu u těchto pacientů se nedoporučuje (viz body 4.2 a 5.2).

Souběžné užívání eliglustatu s inhibitory CYP2D6 nebo CYP3A4 u pacientů s rychlým metabolismem

(EMs) zprostředkovaným enzymem CYP2D6 s lehkou poruchou funkce jater může vést k dalšímu

zvýšení plazmatických koncentrací eliglustatu, přičemž závažnost účinku závisí na inhibovaném

enzymu a účinnosti inhibitoru. U pacientů s rychlým metabolismem (EMs) zprostředkovaným

enzymem CYP2D6 s lehkou poruchou funkce jater, užívajících slabý inhibitor CYP2D6 nebo silný,

středně silný nebo slabý inhibitor CYP3A, se má zvážit dávka 84 mg eliglustatu jednou denně (viz

body 4.2 a 5.2).

Porucha funkce ledvin

Údaje o pacientech s rychlým metabolismem (EMs), středně rychlým metabolismem (IMs) nebo

pomalým metabolismem (PMs) zprostředkovaným enzymem CYP2D6 s ESRD a o pacientech se

středně rychlým metabolismem (IMs) nebo pomalým metabolismem (PMs) zprostředkovaným

enzymem CYP2D6 s lehkou, středně těžkou nebo těžkou poruchou funkce ledvin, jsou omezené nebo

nejsou k dispozici; použití eliglustatu u těchto pacientů se nedoporučuje (viz body 4.2 a 5.2).

Monitorování klinické odpovědi

Někteří dosud neléčení pacienti vykázali méně než 20% snížení objemu sleziny (suboptimální

výsledky) po 9 měsících léčby (viz bod 5.1). U těchto pacientů se má zvážit monitorování dalšího

zlepšování nebo zvolit alternativní způsob léčby.

U pacientů se stabilizovaným onemocněním, kteří přejdou z enzymatické substituční terapie na

eliglustat, se má sledovat progrese onemocnění (např. po 6 měsících s následným pravidelným

sledováním) ve všech ukazatelích onemocnění ke zhodnocení stabilizace onemocnění. Znovuzahájení

enzymatické substituční terapie nebo použití jiné léčebné modality se má zvážit u jednotlivých

pacientů, kteří mají suboptimální odezvu na léčbu.

Laktosa

Pacienti se vzácnými dědičnými problémy s intolerancí galaktosy, vrozeným deficitem laktasy nebo

malabsorpcí glukosy a galaktosy nemají tento přípravek užívat.

4.5

Interakce s jinými léčivými přípravky a jiné formy interakce

Eliglustat je primárně metabolizován prostřednictvím CYP2D6 a do menší míry prostřednictvím

CYP3A4. Souběžné podávání látek ovlivňujících aktivitu CYP2D6 nebo CYP3A4 může změnit

koncentrace eliglustatu v plazmě. Eliglustat je inhibitorem P-gp a CYP2D6

in vitro

; souběžné

podávání eliglustatu se substráty P-gp nebo CYP2D6 může zvýšit koncentrace těchto látek v plazmě.

Seznam látek uvedených v bodě 4.5 není úplný a ošetřujícímu lékaři se doporučuje brát ohled na

SmPC dalších předepsaných léčivých přípravků pro jejich potenciální lékové interakce s eliglustatem.

Látky, které mohou zvýšit expozici eliglustatu

Přípravek Cerdelga je kontraindikován u pacientů, kteří mají středně rychlý metabolismus (IMs) nebo

rychlý metabolismus (EMs) zprostředkovaný CYP2D6, užívajících silný nebo středně silný inhibitor

CYP2D6 spolu se silným nebo středně silným inhibitorem CYP3A a u pacientů, kteří mají pomalý

metabolismus (PMs) zprostředkovaný CYP2D6, užívajících silný CYP3A inhibitor (viz bod 4.3).

Použití přípravku Cerdelga za těchto podmínek způsobuje podstatné zvýšení plazmatických

koncentrací eliglustatu.

Inhibitory CYP2D6

Pacienti se středně rychlým metabolismem (IMs) a rychlým metabolismem (EMs)

Po opakovaném podání 84 mg eliglustatu dvakrát denně u pacientů s jiným než pomalým

metabolismem způsobilo současné opakované podání 30 mg paroxetinu (což je silný inhibitor

CYP2D6) jednou denně 7,3násobné zvýšení C

eliglustatu a 8,9násobné zvýšení AUC

0-12

eliglustatu.

Dávka eliglustatu 84 mg jednou denně se má zvážit při souběžném podání silného inhibitoru CYP2D6

(např. paroxetinu, fluoxetinu, chinidinu, bupropionu) s eliglustatem u výše uvedených pacientů.

Při dávkování 84 mg eliglustatu dvakrát denně se u pacientů s jiným než pomalým metabolismem

předpokládá, že souběžné užívání středně silných inhibitorů CYP2D6 (např. duloxetinu, terbinafinu,

moklobemidu, mirabegronu, cinakalcetu, dronedaronu) by zvýšilo expozici eliglustatu přibližně až

4krát. Při podání středně silných inhibitorů CYP2D6 je u výše uvedených pacientů nutno postupovat

opatrně.

Pacienti s rychlým metabolismem (EMs) s lehkou nebo středně těžkou poruchou funkce jater:

viz body

4.2, 4.3 a 4.4.

Pacienti s rychlým metabolismem (EMs) s těžkou poruchou funkce jater:

viz body 4.2 a 4.3.

Inhibitory CYP3A

Pacienti se středně rychlým metabolismem (IMs) a rychlým metabolismem (EMs)

Po opakovaném podání 84 mg eliglustatu dvakrát denně u pacientů s jiným než pomalým

metabolismem způsobilo současné opakované podání 400 mg ketokonazolu (což je silný inhibitor

CYP3A) jednou denně 3,8násobné zvýšení C

eliglustatu a 4,3násobné zvýšení AUC

0-12

eliglustatu;

podobné účinky lze očekávat u jiných silných inhibitorů CYP3A (např. klarithromycinu,

ketokonazolu, itrakonazolu, kobicistatu, indinaviru, lopinaviru, ritonaviru, sachinaviru, telapreviru,

tipranaviru, posakonazolu, vorikonazolu, telithromycinu, konivaptanu a bocepreviru). U silných

inhibitorů CYP3A je u výše uvedených pacientů nutno postupovat opatrně.

Při dávkování 84 mg eliglustatu dvakrát denně se u pacientů s jiným než pomalým metabolismem

předpokládá, že souběžné užívání středně silných inhibitorů CYP3A (např. erythromycinu,

ciprofloxacinu, flukonazolu, diltiazemu, verapamilu, aprepitantu, atazanaviru, darunaviru,

fosamprenaviru, imatinibu, cimetidinu) by zvýšilo expozici eliglustatu přibližně 3krát. Při podání

středně silných inhibitorů CYP3A u IMs a EMs je nutno postupovat opatrně.

Pacienti s rychlým metabolismem (EMs) s lehkou poruchou funkce jater:

viz body 4.2 a 4.4.

Pacienti s rychlým metabolismem (EMs) se středně těžkou nebo těžkou poruchou funkce jater:

body 4.2 a 4.3.

Pacienti s pomalým metabolismem (PMs)

Při dávkování 84 mg eliglustatu jednou denně se u výše uvedených pacientů předpokládá, že souběžné

užívání silných inhibitorů CYP3A (např. ketokonazol, klarithromycin, itrakonazol, kobicistat,

indinavir, lopinavir, rotonavit, sachinavir, telaprevit, tipranavir, posakonazol, vorikonazol,

telitromycin, conivaptan, boceprevir) by zvýšilo C

a AUC

0-24

eliglustatu 4,3 a 6,2krát. U výše

uvedených pacientů je podávání silných inhibitorů CYP3A kontraindikováno.

Při dávkování 84 mg eliglustatu jednou denně se u výše uvedených pacientů předpokládá, že souběžné

užívání středně silných inhibitorů CYP3A (např. erythromycin, ciprofloxacin, flukonazol, diltiazem,

verapamil, aprepitant, atazanavir, darunavir, fosamprenavir, imatinib, cimetidin) by zvýšilo C

0-24

eliglustatu 2,4 a 3krát. U výše uvedených pacientů se podávání středně silných inhibitorů

CYP3A nedoporučuje.

Je třeba opatrnosti při podávání slabých inhibitorů CYP3A (např. amlodipin, cilostazol, fluvoxamin,

goldenseal, isoniazid, ranitidin, ranolazin) výše uvedeným pacientům.

Souběžné podávání inhibitorů CYP2D6 s inhibitory CYP3A

Pacienti se středně rychlým metabolismem (IMs) a rychlým metabolismem (EMs)

Při dávkování 84 mg eliglustatu dvakrát denně se u pacientů s jiným než pomalým metabolismem

předpokládá, že by souběžné užívání silných nebo středně silných inhibitorů CYP2D6 se silnými nebo

středně silnými inhibitory CYP3A zvýšilo C

až 17krát a AUC

0-24

až 25krát. Užívání silných nebo

středně silných inhibitorů CYP2D6 souběžně se silnými nebo středně silnými inhibitory CYP3A je u

pacientů se středně rychlým a rychlým metabolismem kontraindikováno.

Výrobky z grapefruitu obsahují jednu nebo více látek inhibujících CYP3A, takže mohou zvyšovat

plazmatické koncentrace eliglustatu. Je nutno vyvarovat se konzumace grapefruitu nebo grapefruitové

šťávy.

Látky, které mohou snížit expozici eliglustatu

Silné induktory CYP3A

Po opakovaném podání 127 mg eliglustatu dvakrát denně u pacientů s jiným než pomalým

metabolismem způsobilo současné opakované podání 600 mg rifampicinu (což je silný induktor

CYP3A a zároveň efluxního transportéru P-gp) jednou denně přibližně 85% pokles expozice

eliglustatem. Při opakovaném dávkování 84 mg eliglustatu dvakrát denně způsobilo současné

opakované podání 600 mg rifamipicinu jednou denně pokles expozice eliglustatem přibližně o 95 %.

Použití silného induktoru CYP3A (např. rifampicinu, karbamazepinu, fenobarbitalu, fenytoinu,

rifabutinu a přípravků z třezalky tečkované) s eliglustatem se nedoporučuje u všech pacientů.

Látky, u nichž může být zvýšena expozice po podání eliglustatu

Substráty P-gp

Po jedné dávce 0,25 mg digoxinu (což je substrát P-gp) způsobilo současné podání 127 mg eliglustatu

dvakrát denně 1,7násobné zvýšení

digoxinu a 1,5násobné zvýšení

last

digoxinu. Může být

zapotřebí snížit dávky látek, které jsou substráty P-gp (např. digoxinu, kolchicinu, dabigatranu,

fenytoinu, pravastatinu).

Substráty CYP2D6

Po jedné dávce 50 mg metoprololu (což je substrát CYP2D6) způsobilo současné opakované podání

127 mg eliglustatu dvakrát denně 1,5násobné zvýšení

metoprololu a 2,1násobné zvýšení

metoprololu. Může být zapotřebí snížit dávky léčivých přípravků, které jsou substráty CYP2D6. Patří

mezi ně některá antidepresiva (tricyklická antidepresiva, např. nortriptylin, amitriptylin a imipramin a

desipramin), fenothiaziny, desipramin, dextromethorfan a atomoxetin).

4.6

Fertilita, těhotenství a kojení

Těhotenství

Údaje o podávání eliglustatu těhotným ženám jsou omezené nebo nejsou k dispozici. Studie

reprodukční toxicity na zvířatech nenaznačují přímé nebo nepřímé škodlivé účinky (viz bod 5.3).

Podávání přípravku Cerdelga v těhotenství se z preventivních důvodů nedoporučuje

.

Kojení

Není známo, zda se eliglustat nebo jeho metabolity vylučují do lidského mateřského mléka. Dostupné

farmakodynamické/toxikologické údaje u zvířat prokázaly vylučování eliglustatu do mléka

(viz bod 5.3). Riziko pro kojené novorozence/kojence nelze vyloučit. Na základě posouzení

prospěšnosti kojení pro dítě a prospěšnosti léčby pro matku je nutno rozhodnout, zda přerušit kojení

nebo ukončit/přerušit podávání přípravku Cerdelga.

Fertilita

U potkanů byly pozorovány účinky na varlata a reverzibilní inhibice spermatogeneze (viz bod 5.3).

Význam těchto zjištění pro člověka není znám.

4.7

Účinky na schopnost řídit a obsluhovat stroje

Cerdelga nemá žádný nebo má zanedbatelný vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.

4.8

Nežádoucí účinky

Souhrn bezpečnostního profilu

Celkový profil nežádoucích účinků přípravku Cerdelga je založen na 1400 pacientorocích léčby a na

souhrnných výsledcích z období primárních analýz a prodloužených fází dvou pivotních studií fáze 3

(ENGAGE a ENCORE), jedné 8leté dlouhodobé studie fáze 2 (studie 304) a jedné podpůrné studie

fáze 3b (EDGE). V těchto čtyřech studiích celkem 393 pacientů ve věku 16

75 let užívalo eliglustat s

mediánem trvání 3,5 roku (až 9,3 let).

Nejčastěji hlášeným nežádoucím účinkem přípravku Cerdelga je dyspepsie, přibližně u 6 % pacientů

v klinických studiích.

Tabulkový přehled nežádoucích účinků

Nežádoucí účinky jsou řazeny podle třídy orgánových systémů a frekvence ([velmi časté (≥1/10),

časté (≥1/100 až <1/10), méně časté (≥1/1 000 až <1/100), vzácné (≥1/10 000 až <1/1 000), velmi

vzácné (<1/10 000)]). Nežádoucí účinky z dat dlouhodobých klinických studií hlášené nejméně u 4

pacientů jsou uvedeny v tabulce 1. V každé skupině frekvencí jsou nežádoucí účinky seřazeny podle

klesající závažnosti.

Tabulka 1: tabulka s přehledem nežádoucích účinků

Třídy orgánových systémů

Časté

Poruchy nervového systému

Bolest hlavy*, závrať*, dysgeuzie

Srdeční poruchy

Palpitace

Respirační, hrudní a mediastinální poruchy

Podráždění v krku

Gastrointestinální poruchy

Dyspepsie, bolest horní poloviny břicha*,

průjem*, nauzea, zácpa, bolest

břicha*, refluxní choroba jícnu,

břišní distenze*, gastritida, dysfagie, zvracení*,

sucho v ústech, flatulence

Poruchy kůže a podkožní tkáně

Suchá kůže, kopřivka*

Poruchy svalové a kosterní soustavy a pojivové

tkáně

Artralgie, bolest v končetině*, bolest zad*

Celkové poruchy a reakce v místě aplikace

Únava

* Výskyt tohoto nežádoucího účinku byl stejný nebo vyšší u placeba než u přípravku Cerdelga

v placebem kontrolované pivotní studii.

Hlášení podezření na nežádoucí účinky

Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to

pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky,

aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích

účinků uvedeného v Dodatku V.

4.9

Předávkování

Nejvyšší dosud pozorovaná koncentrace eliglustatu v plazmě se objevila v jednodávkové studii fáze I

se zvyšováním dávky u zdravých subjektů u subjektu, který užil dávku odpovídající přibližně

21násobku doporučené dávky pro pacienty s GD1. V době nejvyšší koncentrace v plazmě (59násobně

vyšší než za normálních terapeutických podmínek) subjekt pociťoval závratě provázené poruchou

rovnováhy, hypotenzí, bradykardií, nauzeou a zvracením.

V případě akutního předávkování je nutno pacienta pečlivě sledovat a podat symptomatickou léčbu

a podpůrnou péči.

5.

FARMAKOLOGICKÉ VLASTNOSTI

5.1

Farmakodynamické vlastnosti

Farmakoterapeutická skupina: trávicí trakt a metabolismus, jiná léčiva; trávicí trakt a metabolismus,

různá léčiva;

ATC kód: A16AX10.

Mechanismus účinku

Eliglustat je silný a specifický inhibitor glukosylceramidsyntázy, který při GD1 působí jako substrát-

redukující terapie (SRT). Cílem SRT je snižovat rychlost syntézy hlavního substrátu glukosylceramidu

(GL-1), aby odpovídala snížené rychlosti katabolismu u pacientů s GD1, a tím se zamezilo akumulaci

glukosylceramidu za současné úlevy od klinických příznaků.

Farmakodynamické účinky

V klinických hodnoceních dosud neléčených pacientů s GD1 byly plazmatické hladiny GL-1 u většiny

těchto pacientů zvýšené a po léčbě přípravkem Cerdelga se snížily. Kromě toho v klinické studii

s pacienty s GD1 stabilizovanými na substituční enzymatické léčbě (enzyme replacement therapy,

ERT) (tj. pacienty, u nichž již bylo dosaženo terapeutických cílů při ERT před zahájením léčby

přípravkem Cerdelga) byly hodnoty GL-1 v plazmě u většiny pacientů normální a po léčbě přípravkem

Cerdelga se snížily.

Klinická účinnost a bezpečnost

Doporučené režimy dávkování (viz bod 4.2) jsou založeny na FK/FD modelování dat, získaných

v režimech titrace dávky použitých v klinických studiích u pacientů se středně rychlým a rychlým

metabolismem, nebo fyziologických dat založených na FK u pacientů s pomalým metabolismem.

Pivotní studie přípravku Cerdelga u dosud neléčených pacientů s GD1 – studie 02507 (ENGAGE)

Studie 02507 byla randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná multicentrická klinická

studie se 40 pacienty s GD1. Ve skupině s přípravkem Cerdelga užívali 3 pacienti (15 %) úvodní

dávku 42 mg eliglustatu dvakrát denně během 9měsíčního období primární analýzy a 17 pacientů

(85 %) užívalo zvyšující se dávku až do 84 mg dvakrát denně, na základě minimální plazmatické

koncentrace.

Tabulka 2: Změna mezi výchozím stavem a 9. měsícem (období primární analýzy) u dosud

neléčených pacientů s GD1 užívajících přípravek Cerdelga ve studii 02507

Placebo*

(n=20)

Cerdelga

(n=20)

Rozdíl

(Cerdelga – placebo)

[95% CI]

hodnota p

Procentuální změna objemu

sleziny NN (%)

(primární cílový ukazatel)

2,26

-27,77

-30,0

[-36,8; -23,2]

<0,0001

Absolutní změna hladiny

hemoglobinu (g/dl)

(sekundární cílový

ukazatel)

-0,54

0,69

1,22

[0,57; 1,88]

0,0006

Procentuální změna objemu

jater NN (%)

(sekundární cílový

ukazatel)

1,44

-5,20

-6,64

[-11,37; -1,91]

0,0072

Procentuální změna počtu

trombocytů (%)

(sekundární cílový

ukazatel)

-9,06

32,00

41,06

[23,95; 58,17]

<0,0001

NN = násobky normálu; CI = interval spolehlivosti (confidence interval)

Ve výchozím stavu byly průměrné objemy sleziny 12,5 NN ve skupině užívající placebo

a 13,9 NN ve skupině užívající přípravek Cerdelga a průměrné objemy jater byly 1,4 NN v

obou skupinách. Průměrné hladiny hemoglobinu v jednotlivých skupinách byly 12,8 g/dl a

12,1 g/dl a počty trombocytů byly 78,5, a 75,1 x 10

Odhady a hodnoty p jsou založeny na modelu ANCOVA.

Všichni pacienti byli převedeni na léčbu přípravkem Cerdelga po devátém měsíci.

Během otevřené dlouhodobé studie léčby přípravkem Cerdelga (prodloužená fáze), všichni pacienti

s úplnými údaji, kteří pokračovali v užívání přípravku Cerdelga, vykázali zlepšení během prodloužené

fáze. Výsledky (změna oproti výchozímu stavu) byly sledovány po 18 měsících, 30 měsících a 4,5

letech léčby přípravkem Cerdelga v následujících cílových parametrech: absolutní změna hladiny

hemoglobinu (g/dl) 1,1 (1,03) [n=39], 1,4 (0,93) [n=35] a 1,4 (1,31) [n=12]; průměrné zvýšení počtu

trombocytů (mm

) 58,5 % (40,57 %) [n=39], 74,6 % (49,57 %) [n=35] a 86,8 % (54,20 %) [n=12];

průměrné zmenšení objemu sleziny (MN) 46,5 % (9,75 %) [n=38], 54,2 % (9,51 %) [n=32], 65,6 %

(7,43 %) [n=13] a průměrné zmenšení objemu jater (MN) 3,7 % (10,65 %) [n=38], 18,5 % (11,22 %)

[n=32], 23,4 % (10,59 %) [n=13].

Dlouhodobé klinické výsledky léčby dosud neléčených pacientů s GD1 – studie 304

Studie 304 byla otevřená multicentrická studie s jedním ramenem, hodnotící přípravek Cerdelga

u 26 pacientů. Devatenáct pacientů absolvovalo 4letou léčbu. Patnáct z těchto pacientů (79 %) užívalo

zvýšenou dávku 84 mg eliglustatu dvakrát denně; 4 pacienti (21 %) pokračovali v užívání 42 mg

dvakrát denně.

Osmnáct pacientů absolvovalo 8 let léčby. Jeden pacient (6 %) dostával následnou dávku dosahující

127 mg dvakrát denně. Čtrnáct pacientů (78 %) pokračovalo dávkou 84 mg přípravku Cerdelga

dvakrát denně. Tři pacienti (17 %) pokračovali v užívání 42 mg dvakrát denně. U 16 pacientů byl

vyhodnocen cílový parametr účinnosti v osmém roce studie.

Při užívání přípravku Cerdelga bylo prokázáno trvalé zlepšení objemu orgánů a hematologických

parametrů v průběhu 8letého období léčby (viz tabulka 3).

Tabulka 3: Změna mezi výchozím stavem a 8. rokem ve studii 304

Výchozí hodnota

(průměr)

Změna oproti

výchozí hodnotě

(průměr)

Směrodatná

odchylka

Objem sleziny (NN)

17,34

-67,9%

17,11

Hladina hemoglobinu (g/dl)

11,33

2,08

1,75

Objem jater (NN)

1,60

-31,0%

13,51

Počet trombocytů (x10

67,53

109,8%

114,73

NN = násobky normálu

Přečtěte si celý dokument

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2018. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/393107/2018

EMEA/H/C/003724

Cerdelga (eliglustatum)

Přehled pro přípravek Cerdelga a proč byl přípravek registrován v EU

Co je přípravek Cerdelga a k čemu se používá?

Cerdelga je léčivý přípravek užívaný k dlouhodobé léčbě Gaucherovy choroby typu 1 u dospělých

pacientů.

Gaucherova choroba je genetické onemocnění, při němž se v těle, zejména v játrech, slezině a kostech,

hromadí lipid zvaný glukosylceramid (nebo glukocerebrosid). To způsobuje příznaky, jako jsou anémie

(nízký počet červených krvinek), únava, snadná tvorba modřin, zvětšení sleziny a jater a bolest kostí

a zlomeniny. Onemocnění je způsobeno nedostatkem enzymu, který tento lipid odbourává.

Gaucherova choroba je vzácné onemocnění a přípravek Cerdelga byl stanoven dne 4. července 2007

jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“. Více informací o postupu stanovení léčivých přípravků

pro vzácná onemocnění naleznete zde: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designation.

Přípravek Cerdelga obsahuje léčivou látku eliglustat.

Jak se přípravek Cerdelga používá?

Přípravek Cerdelga je dostupný ve formě tobolek (84 mg) a užívá se ústy. Před zahájením léčby se

u pacienta testuje rychlost odbourávání léčivého přípravku v těle. Pacienti, kteří odbourávají léčivý

přípravek normální rychlostí, užívají 1 tobolku dvakrát denně, zatímco pacienti odbourávající léčivý

přípravek pomalu užívají 1 tobolku jednou denně.

Pacienti, jejichž těla odbourávají léčivý přípravek velmi rychle („ultrarychlí metabolizátoři“), by

přípravek Cerdelga neměli užívat. Tento léčivý přípravek by dále neměli užívat pacienti, u kterých

nebylo toto testování provedeno nebo u nichž není výsledek testu jasný.

Výdej přípravku Cerdelga je vázán na lékařský předpis a léčbu by měl zahájit i sledovat lékař, který má

zkušenosti s léčbou Gaucherovy choroby. Více informací o používání přípravku Cerdelga naleznete

v příbalové informaci nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.

Cerdelga (eliglustatum)

EMA/393107/2018

strana 2/3

Jak přípravek Cerdelga působí?

Léčivá látka v přípravku Cerdelga, eliglustat, působí na principu blokády působení enzymu, který se

účastní produkce glukosylceramidu. Jelikož za rozvoj symptomů Gaucherovy choroby typu 1 je

zodpovědné hromadění tohoto tuku v orgánech, jako jsou slezina, játra a kosti, omezení produkce

tohoto tuku zabraňuje jeho hromadění a napomáhá tak postiženým orgánům lépe fungovat.

Jaké přínosy přípravku Cerdelga byly prokázány v průběhu studií?

Studie prokázaly, že přípravek Cerdelga je v léčbě onemocnění účinný, včetně snížení velikosti

zvětšené sleziny a jater.

Ve studii u 40 dosud neléčených pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 došlo po 9 měsících léčby

u pacientů užívajících přípravek Cerdelga ke snížení velikosti sleziny o 28 % oproti zvětšení o 2 %

u pacientů užívajících placebo (neúčinný přípravek). U pacientů, kteří užívali přípravek Cerdelga, došlo

také ke zlepšení dalších příznaků onemocnění, například ke snížení velikosti jater a zvýšení hladiny

hemoglobinu (bílkoviny v červených krvinkách, která přenáší kyslík).

Další studie zkoumala přípravek Cerdelga u 159 pacientů, u nichž bylo onemocnění dobře kontrolováno

suplementací enzymů. V této studii onemocnění zůstalo stabilní u 85 % pacientů, kteří byli na rok

převedeni na přípravek Cerdelga, a u 94 % pacientů, kteří pokračovali v suplementaci enzymů.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Cerdelga?

Nejčastějším nežádoucím účinkem přípravku Cerdelga je dyspepsie (pálení žáhy) u přibližně 6 pacientů

ze 100. Nejčastějším závažným nežádoucím účinkem jsou mdloby, u 8 pacientů z 1 000. Většina

nežádoucích účinků je mírná a krátkodobá. Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených v souvislosti

s přípravkem Cerdelga je uveden v příbalové informaci.

Přípravek Cerdelga nesmějí užívat někteří pacienti s poruchami jater nebo pacienti užívající určité

léčivé přípravky, které mohou ovlivňovat schopnost těla odbourávat léčivý přípravek. Úplný seznam

omezení je uveden v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Cerdelga registrován v EU?

Studie ukazují, že přípravek Cerdelga je účinný při zlepšování příznaků onemocnění u většiny dosud

neléčených pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 a při udržování stabilního onemocnění u většiny

pacientů dosud léčených suplementací enzymů. Menšina pacientů (přibližně 15 %), kteří byli ze

suplementace enzymů převedeni na přípravek Cerdelga, nicméně po roce léčby nedosáhla optimální

odpovědi. U těchto pacientů by měly být zváženy jiné možnosti léčby. U všech pacientů převedených

ze suplementace enzymů by měla být pravidelně monitorována progrese onemocnění.

Co se týče bezpečnosti, většina nežádoucích účinků byla mírná a přechodná, ale doporučuje se další

sledování dlouhodobé bezpečnosti léčivého přípravku.

Evropská agentura pro léčivé přípravky rozhodla, že přínosy přípravku Cerdelga převyšují jeho rizika

a může tak být registrován k použití v EU.

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného používání

přípravku Cerdelga?

Společnost, která přípravek Cerdelga dodává na trh, poskytne lékařům i pacientům vzdělávací materiály

s cílem zajistit, aby přípravkem Cerdelga byli léčeni pouze pacienti s Gaucherovou chorobou typu 1

Cerdelga (eliglustatum)

EMA/393107/2018

strana 3/3

a aby přípravek Cerdelga nebyl užíván u některých pacientů s poruchami jater a spolu s dalšími léčivými

přípravky, které mohou významně měnit jeho hladinu v krvi. Všichni pacienti, kterým je přípravek

Cerdelga předepsán, obdrží kartu pacienta s varováním. Všem zdravotnickým pracovníkům, u kterých

se očekává, že by přípravek Cerdelga mohli předepisovat, bude poskytnut pokyn pro předepisujícího

lékaře. Společnost také povede záznamy pacientů léčených přípravkem Cerdelga s cílem zhodnotit

dlouhodobou bezpečnost léčivého přípravku.

Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byla rovněž zahrnuta doporučení a opatření pro

bezpečné a účinné používání přípravku Cerdelga, která by měla být dodržována zdravotnickými

pracovníky i pacienty.

Jako u všech léčivých přípravků jsou údaje o používání přípravku Cerdelga průběžně sledovány.

Nežádoucí účinky nahlášené v souvislosti s přípravkem Cerdelga jsou pečlivě hodnoceny a jsou učiněna

veškerá nezbytná opatření, aby bylo chráněno zdraví pacientů.

Další informace o přípravku Cerdelga

Přípravek Cerdelga obdržel rozhodnutí o registraci platné v celé EU dne 19. ledna 2015.

Další informace k přípravku Cerdelga jsou k dispozici na internetových stránkách agentury na

adrese: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.

Tento přehled byl naposledy aktualizován v 06-2018.

Podobné produkty

Vyhledávejte upozornění související s tímto produktem

Zobrazit historii dokumentů

Sdílejte tyto informace