Carbaglu

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

Koupit nyní

Aktivní složka:
kyselina carglumová
Dostupné s:
Recordati Rare Diseases
ATC kód:
A16AA05
INN (Mezinárodní Name):
carglumic acid
Terapeutické skupiny:
Jiné zažívací trakt a produkty metabolismu,
Terapeutické oblasti:
Amino Acid Metabolism, Inborn Errors; Propionic Acidemia
Terapeutické indikace:
Přípravek Carbaglu je indikován v léčbě:hyperamonémie vzhledem k N-acetylglutamátu-syntázy primární nedostatek;hyperamonémie vzhledem k isovalerová acidémií;hyperamonémie vzhledem k methymalonic acidémií;hyperamonémie vzhledem k propionovou acidémií.
Přehled produktů:
Revision: 18
Stav Autorizace:
Autorizovaný
Registrační číslo:
EMEA/H/C/000461
Datum autorizace:
2003-01-24
EMEA kód:
EMEA/H/C/000461

Dokumenty v jiných jazycích

Informace pro uživatele Informace pro uživatele
bulharština 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
bulharština 09-10-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
bulharština 19-07-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
španělština 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
španělština 09-10-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
španělština 19-07-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
dánština 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
dánština 09-10-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
dánština 19-07-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
němčina 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
němčina 09-10-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
němčina 19-07-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
estonština 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
estonština 09-10-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
estonština 19-07-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
řečtina 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
řečtina 09-10-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
řečtina 19-07-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
angličtina 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
angličtina 09-10-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
angličtina 19-07-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
francouzština 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
francouzština 09-10-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
francouzština 19-07-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
italština 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
italština 09-10-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
italština 19-07-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
lotyština 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
lotyština 09-10-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
lotyština 19-07-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
litevština 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
litevština 09-10-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
litevština 19-07-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maďarština 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maďarština 09-10-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maďarština 19-07-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maltština 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maltština 09-10-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maltština 19-07-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
nizozemština 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
nizozemština 09-10-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
nizozemština 19-07-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
polština 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
polština 09-10-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
polština 19-07-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
portugalština 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
portugalština 09-10-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
portugalština 19-07-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
rumunština 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
rumunština 09-10-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
rumunština 19-07-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovenština 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovenština 09-10-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovenština 19-07-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovinština 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovinština 09-10-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovinština 19-07-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
finština 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
finština 09-10-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
finština 19-07-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
švédština 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
švédština 09-10-2019
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
švédština 19-07-2011
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
norština 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
norština 09-10-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
islandština 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
islandština 09-10-2019
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
chorvatština 09-10-2019
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
chorvatština 09-10-2019

Přečtěte si celý dokument

B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE

PŘÍBALOVÁ INFORMACE: INFORMACE PRO UŽIVATELE

Carbaglu 200 mg rozpustné tablety

Acidum carglumicum

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informace dříve, než začnete tento přípravek užívat.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

Máte-li případně další otázky, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka.

Tento přípravek byl předepsán Vám. Nedávejte jej žádné další osobě. Mohl by jí ublížit, a to i

tehdy, má-li stejné příznaky jako Vy.

Pokud se kterýkoli z nežádoucích účinků vyskytne v závažné míře, nebo pokud si všimnete

jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci, prosím, sdělte

to svému lékaři nebo lékárníkovi.

V příbalové informaci naleznete

Co je Carbaglu a k čemu se používá

Čemu věnovat pozornost než začnete Carbaglu užívat

Jak se Carbaglu používá

Možné nežádoucí účinky

Jak Carbaglu uchovávat

Další informace

1.

CO JE CARBAGLU A K ČEMU SE POUŽÍVÁ

Carbaglu může pomoci snížit nadměrnou plazmatickou hyperamonémii (zvýšenou hladinu amoniaku

v krvi). Amoniak je toxický zejména pro mozek a v těžkých případech vede ke snížení vědomí až

k hlubokému bezvědomí. Hyperamonémie může být způsobená

nedostatkem specifického jaterního enzymu syntetázy N-acetylglutamátu. Pacienti s

touto vzácnou poruchou nejsou schopni vyloučit zbytkový dusík, který se tvoří z bílkovin ve

stravě. Toto onemocnění je celoživotní, a proto postižený pacient vyžaduje celoživotní léčbu.

izovalerovou acidémií, metylamalonovou acidémií nebo propionovou acidémií. Pacienti

postižení některou z těchto poruch vyžadují léčbu při akutním stavu hyperamonémie.

2.

ČEMU VĚNOVAT POZORNOST NEŽ ZAČNETE CARBAGLU UŽÍVAT

Neužívejte přípravek Carbaglu:

Neužívejte přípravek Carbaglu, jestliže jste přecitlivělý(á) (alergický(á) na léčivou látku nebo na

kteroukoliv další složku přípravku Carbaglu.

Neužívejte Carbaglu během kojení.

Zvláštní opatrnosti při použití přípravku Carbaglu je zapotřebí:

Léčba přípravkem Carbaglu má být zahájena pod dohledem lékaře se zkušenostmi s léčbou

metabolických poruch.

Lékař vyhodnotí před zahájením dlouhodobé léčby vaši individuální odpověď na kyselinu

karglumovou.

Dávka se upraví individuálně tak, aby byly udrženy normální hladiny amoniaku v krevní plazmě.

Lékař Vám může předepsat doplňky s argininem nebo omezit příjem bílkovin.

Lékař může pravidelně vyšetřovat Vaše játra, ledviny, srdce a krev s cílem sledování vašeho stavu a

léčby.

Vzájemné působení s dalšími léčivými přípravky

Prosím, informujte svého lékaře nebo lékárníka o všech lécích, které užíváte nebo jste užíval(a) v

nedávné době, a to i o lécích, které jsou dostupné bez lékařského předpisu.

Užívání Carbaglu s jídlem a pitím

Carbaglu se musí užívat perorálně (vnitřní užití) před jídlem nebo krmením.

Tablety musí být rozpuštěny nejméně v 5 – 10 ml vody a užijí se okamžitě po rozpuštění. Suspenze má

lehce nakyslou chuť.

Těhotenství a kojení

Účinky přípravku Carbaglu na těhotenství a nenarozené dítě nejsou známy. Jestliže jste těhotná nebo

plánujete těhotenství, poraďte se se svým lékařem.

Vylučování kyseliny karglumové do mateřského mléka nebylo u žen studováno. Přesto, jelikož bylo

prokázáno, že kyselina karglumová byla přítomna v mléce kojících samic potkanů s možnými

toxickými účinky na jejich kojené potomky, nesmíte kojit své dítě, pokud užíváte přípravek Carbaglu.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Účinky na schopnost řídit a obsluhovat stroje nejsou známy.

3.

JAK SE CARBAGLU POUŽÍVÁ

Vždy užívejte přípravek Carbaglu přesně podle pokynů svého lékaře. Pokud si nejste jistý(á), poraďte

se se svým lékařem nebo lékárníkem

Obvyklá dávka:

úvodní denní dávka je obvykle 100 mg na kilogram tělesné hmotnosti, maximálně až do 250 mg

na kilogram tělesné váhy (například při váze 10 kg se užívá denně 1 g, čili 5 tablet

Pro pacienty s hyperamonémií způsobenou deficitem syntázy N-acetylglutamátu se při

dlouhodobé léčbě denní dávka obvykle pohybuje od 10 mg do 100 mg na kilogram tělesné

hmotnosti.

Lékař stanoví vhodnou dávku tak, aby byly udrženy normální hladiny amoniaku v krvi.

Přípravek Carbaglu smí být podáván POUZE ústy nebo přes vyživovací sondu do žaludku (za použití

stříkačky, je-li to třeba).

Pokud je pacient v hlubokém bezvědomí způsobeném vysokou hladinou amoniaku v krvi, pak se

přípravek Carbaglu podává stříkačkou rychlým vstříknutím přes sondu, která byla zavedena pro

výživu.

Jestliže jste užil(a) více přípravku Carbaglu, než jste měl(a)

Požádejte svého lékaře nebo lékárníka o radu.

Jestliže jste zapomněl(a) užít přípravek Carbaglu

Nezdvojujte následující dávku, abyste doplnil(a) vynechanou dávku.

Jestliže jste přestal/a užívat Carbaglu:

Nepřerušujte užívání Carbaglu bez předchozího informování svého lékaře.

Pokud máte jakékoliv dotazy ohledně užívání tohoto léčivého přípravku, informujte se u svého lékaře

či lékárníka.

4.

MOŽNÉ NEŽÁDOUCÍ ÚČINKY

Podobně jako všechny léky, může mít i Carbaglu nežádoucí účinky, které se však nemusí projevit u

každého.

Následující nežádoucí účinky byly hlášeny jako: velmi časté (vyskytující se u nejméně jednoho

pacienta z 10), časté (vyskytující se u nejméně jednoho pacienta ze 100), méně časté (vyskytující se

u nejméně jednoho pacienta z 1 000), vzácné (vyskytující se u nejméně jednoho pacienta z 10 000),

velmi vzácné (vyskytující se u nejméně jednoho pacienta ze 100 000) a není známo (četnost

z dostupných údajů nelze určit).

Časté:

zvýšené pocení

Méně časté: bradykardie (zpomalení srdečního rytmu), průjem, horečka, zvýšené hodnoty

transamináz, zvracení

Není známo: vyrážka

Jestliže se jakýkoliv vedlejší účinek projeví jako závažný, či pokud zaznamenáte vedlejší účinek, který

není uveden v této příbalové informaci, oznamte to prosím svému lékaři nebo lékárníkovi.

Hlášení nežádoucích účinků

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo lékárníkovi.

Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové

informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení

nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět

k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.

5.

JAK CARBAGLU UCHOVÁVAT

Uchovávejte mimo dosah a dohled dětí.

Nepoužívejte po uplynutí doby použitelnosti uvedené na vnitřním obalu.

Uchovávejte v chladničce (2°C - 8°C

Po prvním otevření vnitřního obalu: chraňte před chladem, neuchovávejte při teplotě nad 30

Uchovávejte vnitřní obal pevně uzavřený, aby byl přípravek chráněn před vlhkostí.

Zapište si datum otevření na štítek vnitřního obalu. Zlikvidujte za 3 měsíce po prvním otevření.

6.

DALŠÍ INFORMACE

Co Carbaglu obsahuje

Léčivou látkou je kyselina karglumová. Jedna tableta obsahuje 200 mg kyseliny karglumové.

Pomocnými látkami jsou: mikrokrystalická celulóza, natrium-lauryl-sulfát, hypromelóza, sodná

sůl kroskarmelózy, koloidní bezvodý oxid křemičitý, natrium-stearyl-fumarát.

Jak Carbaglu vypadá a co je obsahem balení

Carbaglu 200mg je tableta ve tvaru krátké tyčinky s vyraženým označením na jedné straně každé

čtvrtiny tablety a 3 dělícími značkami.

Carbaglu se dodává v umělohmotném obalu obsahujícím 5, 15 nebo 60 tablet, který je uzavřen víčkem

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

PŘÍLOHA

I

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU

1.

NÁZEV LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU

Carbaglu 200 mg rozpustné tablety

2.

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

2.1

Obecná charakteristika

Jedna tableta obsahuje acidum carglumicum 200 mg.

2.2 Kvalitativní a kvantitativní složení

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

3.

LÉKOVÁ FORMA

Rozpustná tableta

Tablety jsou bílé a podlouhlé se třemi dělícími rýhami

, a s vyrytými symboly na jedné straně

Tabletu lze dělit na dvě stejné poloviny.

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1

Terapeutické indikace

Carbaglu je indikován k léčbě

hyperamonémie způsobené primárním deficitem syntázy N-acetylglutamátu

hyperamonémie způsobené izovalerovou acidémií

hyperamonémie způsobené metylmalonovou acidémií

hyperamonémie způsobené propionovou acidémií

4.2

Dávkování a způsob podání

Léčba přípravkem Carbaglu má být zahájena pod dohledem lékaře se zkušenostmi v léčbě

metabolických poruch.

Dávkování:

K léčbě deficitu syntázy N-acetylglutamátu

Podle klinických zkušeností může být léčba zahájena již první den života.

Úvodní denní dávka je 100 mg/kg, která může být v případě potřeby zvýšena až na 250 mg/kg.

Dále se dávka upravuje individuálně s cílem udržet normální plazmatické hladiny amoniaku (viz bod

4.4).

Při dlouhodobé léčbě není zapotřebí po dosažení přiměřené metabolické kontroly zvyšovat dávku

podle tělesné váhy. Denní dávky se pohybují v rozmezí od 10 mg/kg do 100 mg/kg.

Test reakce na léčbu kyselinou karglumovou

Před zahájením dlouhodobé léčby se doporučuje otestovat individuální odpověď na kyselinu

karglumovou. Např.:

u komatózního dítěte při zahajovací dávce od 100 do 250 mg/kg/den a při měření koncentrací

amoniaku v plazmě minimálně před každým podáním léku, by se měly koncentrace amoniaku

znormalizovat během několika hodin po zahájení léčby přípravkem Carbaglu .

u pacienta s mírnou hyperamonémií se podává po 3 dny testovací dávka od 100 do 200

mg/kg/den při konstantním příjmu bílkovin a provádějí se opakovaná vyšetření koncentrace

amoniaku v plazmě (před jídlem a za 1 hodinu po jídle). Dávka se upraví tak, aby byly udrženy

normální plazmatické hladiny amoniaku.

K léčbě izovalerové acidémie, metylmalonové acidémie a propionové acidémie:

Léčba u pacientů s organickou acidémií má být zahájena ihned po diagnóze hyperamonémie. Úvodní

denní dávka je 100mg/kg, která může být v případě potřeby zvýšena až na 250 mg/kg.

Dále se dávka upravuje individuálně s cílem udržet normální plazmatické hladiny amoniaku (viz bod

4.4).

Způsob podání:

Tento přípravek je určen POUZE k perorálnímu podání (polkne se nebo je-li to třeba podá se

prostřednictvím nasogastrické sondy za použití stříkačky).

Na základě farmakokinetických údajů a klinických zkušeností se doporučuje rozdělit celkovou denní

dávku do dvou až čtyř dávek, které se podávají před jídlem nebo krmením. Většinu úprav dávkování

umožní rozdělení tablet na poloviny. Příležitostně, k úpravě dávkování podle předpisu lékaře, se

mohou tablety rovněž čtvrtit.

Tablety se musí rozpustit v minimálním objemu 5 – 10 ml vody a ihned vypít nebo se podávají

stříkačkou rychlým vstříknutím do nazogastrické sondy.

Suspenze má lehce nakyslou chuť.

4.3

Kontraindikace

Přecitlivělost na léčivou látku nebo na kteroukoliv pomocnou látku tohoto přípravku.

Kojení během léčby kyselinou karglumovou je kontraindikováno (viz body 4.6 a 5.3).

4.4

Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Monitorování léčby

Plazmatické hladiny amoniaku a aminokyselin se mají udržovat v normálním rozmezí.

Protože o bezpečnosti kyseliny karglumové je k dispozici pouze velmi málo údajů, doporučuje se

systematická kontrola jaterních, ledvinných a srdečních funkcí a hematologických parametrů.

Výživová opatření

V případě malé tolerance bílkovin může být indikováno omezení bílkovin a doplňování argininu.

4.5

Interakce s jinými léčivými přípravky a jiné formy interakce

Žádné specifické studie interakcí nebyly prováděny.

4.6

Fertilita, těhotenství a kojení

Těhotenství

U kyseliny karglumové nejsou k dispozici žádné klinické údaje o jejím vlivu na těhotenství.

Ve studiích na zvířatech byla zjištěna minimální vývojová toxicita (viz bod 5.3). Při podávání léku

těhotným ženám je nutná opatrnost.

Kojení

I když není známo, zda se kyselina karglumová vylučuje do lidského mateřského mléka, bylo

prokázáno, že se vyskytuje v mléce laktujících potkanů (viz bod 5.3). Proto je kojení při užívání

kyseliny karglumové kontraindikováno (viz bod 4.3).

4.7

Účinky na schopnost řídit a obsluhovat stroje

Studie hodnotící účinky na schopnost řídit a obsluhovat stroje nebyly provedeny.

4.8

Nežádoucí účinky

Hlášené nežádoucí účinky jsou vyjmenované níže podle tříd orgánových systémů a frekvence.

Frekvence jsou definovány jako: velmi časté (≥1/10), časté (≥1/100 až <1/10), méně časté (≥1/1 000

až <1/100), vzácné (≥1/10 000 až <1/1 000), velmi vzácné (<1/10 000), není známo (z dostupných

údajů nelze určit).

V každé skupině četností jsou nežádoucí účinky seřazeny podle klesající závažnosti.

Nežádoucí účinky při léčbě deficitu syntázy N-acetylglutamátu

Vyšetření

Méně časté

: zvýšené transaminázy

Poruchy kůže a podkožní tkáně

Časté:

zvýšené pocení

Není známo:

vyrážka

Nežádoucí účinky při léčbě organické acidémie

Srdeční poruchy

Méně časté

: bradykardie

Gastrointestinální poruchy

Méně časté

: průjem, zvracení

Celkové poruchy a reakce v místě

podání

Méně časté:

pyrexie

Poruchy kůže a podkožní tkáně

Není známo:

vyrážka

Hlášení podezření na nežádoucí účinky

Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to

pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky,

aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích

účinků uvedeného v Dodatku V.

4.9

Předávkování

U jednoho pacienta léčeného kyselinou karglumovou, u kterého byla dávka zvyšována až na 750

mg/kg/den se objevily projevy intoxikace, které mohou být charakterizovány jako sympatomimetická

reakce: tachykardie, profuzní pocení, zvýšená bronchiální sekrece, zvýšená tělesná teplota a neklid.

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

An agency of the European Union

© European Medicines Agency, 2011. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/348518/2011

EMEA/H/C/000461

Souhrn zprávy EPAR určený pro veřejnost

Carbaglu

acidum carglumicum

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment

Report, EPAR) pro přípravek Carbaglu. Objasňuje, jakým způsobem Výbor pro humánní léčivé

přípravky (CHMP) vyhodnotil tento přípravek, aby mohl vypracovat své stanovisko k vydání rozhodnutí

o registraci a doporučení ohledně podmínek pro používání přípravku Carbaglu.

Co je Carbaglu?

Carbaglu je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku kyselinu karglumovou. Je dostupný ve formě

dispergovatelných tablet. „Dispergovatelný“ znamená, že tablety lze dispergovat (rozpustit) ve vodě.

Na co se přípravek Carbaglu používá?

Přípravek Carbaglu se používá k léčbě hyperamonémie (vysoké hladiny amoniaku v krvi) u pacientů

s těmito metabolickými onemocněními:

deficitem syntázy N-acetylglutamátu (NAGS). Pacientům, kteří trpí tímto celoživotním

onemocněním, chybí jaterní enzym s názvem NAGS, který běžně pomáhá při štěpení amoniaku.

Není-li tento enzym přítomen, amoniak nemůže být rozštěpen a hromadí se v krvi,

některými organickými acidémiemi (isovalerickou acidémií, methylmalonovou acidémií

a propionovou acidémií), v případě kterých pacientům chybí určité enzymy, které se podílejí na

metabolismu bílkovin.

Jelikož počet pacientů s uvedenými onemocněními je nízký, tato onemocnění se považují za zřídka se

vyskytující a přípravek Carbaglu byl k určitým datům (viz níže) označen jako „léčivý přípravek pro

vzácná onemocnění“.

Výdej tohoto léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis.

Jak se přípravek Carbaglu používá?

Léčbu přípravkem Carbaglu by měl zahájit lékař se zkušenostmi s léčbou pacientů s metabolickými

onemocněními.

Pacienty s deficitem NAGS lze začít léčit již první den života a léčivý přípravek jim podávat po celý

život. U pacientů s organickými acidémiemi se léčba zahajuje při hyperamonemické krizi a pokračuje,

dokud krize nepomine.

Počáteční denní dávka přípravku Carbaglu by měla být 100 mg na kilogram tělesné hmotnosti, pokud

je to však nutné, lze ji zvýšit až na 250 mg/kg. Dávka by poté měla být upravena tak, aby se udržela

normální hladina amoniaku v krvi. Tablety by měly být před podáním pacientovi dispergovány

(rozpuštěny) v malém množství vody. Lze je snadno rozlomit napůl.

Jak přípravek Carbaglu působí?

Hromadění amoniaku v krvi působí toxicky na organismus, zejména na mozek. Přípravek Carbaglu je

strukturou velmi podobný N-acetylglutamátu, který aktivuje enzym, jenž štěpí amoniak. Přípravek

Carbaglu tak napomáhá štěpení amoniaku, snižuje jeho hladinu v krvi a omezuje jeho toxické účinky.

Jak byl přípravek Carbaglu zkoumán?

Přípravek Carbaglu byl zkoumán na celkem 20 pacientech, z nichž 12 trpělo deficitem NAGS a bylo

léčeno průměrně po dobu přibližně 3 let. Ostatních 8 pacientů bylo léčeno na hyperamonémii

vyvolanou jinými příčinami. Společnost rovněž zveřejnila informace z publikované literatury, které se

týkaly dalších 4 pacientů léčených léčivou látkou obsaženou v přípravku Carbaglu.

Přípravek Carbaglu byl zkoumán rovněž na 57 pacientech (z nichž zhruba dvě třetiny byly novorozenci)

s isovalerickou acidémií, methylmalonovou acidémií či propionovou acidémií, kteří byli léčeni

přípravkem Carbaglu při hyperamonemických krizích.

Ve všech studiích byla hlavním měřítkem účinnosti změna hladiny amoniaku v krvi.

Jaký přínos přípravku Carbaglu byl prokázán v průběhu studií?

U pacientů s deficitem NAGS se po léčbě přípravkem Carbaglu hladiny amoniaku vrátily zpět na

běžnou úroveň. Stav pacientů užívajících přípravek Carbaglu bylo možné udržet stabilní, aniž by bylo

nutné uplatnit dietní omezení nebo použít další léky.

U pacientů s isovalerickou acidémií, methylmalonovou acidémií či propionovou acidémií se po léčbě

přípravkem Carbaglu (v průměru po 5,5 dnech) rovněž dosáhlo snížení hladiny amoniaku v krvi.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Carbaglu?

Nejběžnějším vedlejším účinkem přípravku Carbaglu (zaznamenaným u 1 až 10 pacientů ze 100) je

zvýšené pocení. Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Carbaglu je

uveden v příbalové informaci.

Přípravek Carbaglu by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na kyselinu karglumovou

nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku. Přípravek Carbaglu nesmí užívat kojící ženy.

EMA/348518/2011

Carbaglu

Strana 2/3

EMA/348518/2011

Carbaglu

Strana 3/3

Na základě čeho byl přípravek Carbaglu schválen?

Výbor CHMP dospěl k závěru, že přípravek Carbaglu byl účinný při snižování hladiny amoniaku v krvi

na běžnou úroveň, a rozhodl, že přínosy přípravku Carbaglu převyšují jeho rizika. Výbor doporučil, aby

přípravku Carbaglu bylo uděleno rozhodnutí o registraci.

Další informace o přípravku Carbaglu

Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Carbaglu platné v celé Evropské unii

společnosti Orphan Europe dne 24. ledna 2003. Registrace je platná po neomezenou dobu.

Shrnutí stanovisek k přípravku Carbaglu vydaných Výborem pro léčivé přípravky pro vzácná

onemocnění jsou k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/Rare disease designations (deficit NAGS

: 18. října 2000, isovalerická

acidémie: 7. listopadu 2008; methylmalonová acidémie: 7. listopadu 2008; propionová acidémie:

7. listopadu 2008).

Plné znění Evropské veřejné zprávy o hodnocení (EPAR) pro přípravek Carbaglu je k dispozici na

internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European

Public Assessment Reports. Další informace o léčbě přípravkem Carbaglu naleznete v příbalové

informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka.

Tento souhrn byl naposledy aktualizován v 05-2011.

Přečtěte si celý dokument

Podobné produkty

Vyhledávejte upozornění související s tímto produktem

Zobrazit historii dokumentů

Sdílejte tyto informace