Brineura

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

Koupit nyní

Aktivní složka:
ceriponáza alfa
Dostupné s:
BioMarin International Limited
ATC kód:
A16AB
INN (Mezinárodní Name):
cerliponase alfa
Terapeutické skupiny:
Jiné zažívací trakt a produkty metabolismu,
Terapeutické oblasti:
Neuronální ceroidní-lipofuscinózy
Terapeutické indikace:
Brineura je indikován pro léčbu neuronální ceroid lipofuscinosis typ 2 (CLN2) onemocnění, také známý jako tripeptidyl peptidázy 1 (TPP1) nedostatek,.
Přehled produktů:
Revision: 6
Stav Autorizace:
Autorizovaný
Registrační číslo:
EMEA/H/C/004065
Datum autorizace:
2017-05-30
EMEA kód:
EMEA/H/C/004065

Dokumenty v jiných jazycích

Informace pro uživatele Informace pro uživatele
bulharština 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
bulharština 16-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
bulharština 22-06-2017
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
španělština 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
španělština 16-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
španělština 22-06-2017
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
dánština 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
dánština 16-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
dánština 22-06-2017
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
němčina 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
němčina 16-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
němčina 22-06-2017
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
estonština 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
estonština 16-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
estonština 22-06-2017
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
řečtina 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
řečtina 16-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
řečtina 22-06-2017
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
angličtina 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
angličtina 16-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
angličtina 22-06-2017
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
francouzština 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
francouzština 16-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
francouzština 22-06-2017
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
italština 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
italština 16-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
italština 22-06-2017
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
lotyština 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
lotyština 16-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
lotyština 22-06-2017
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
litevština 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
litevština 16-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
litevština 22-06-2017
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maďarština 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maďarština 16-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maďarština 22-06-2017
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maltština 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maltština 16-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maltština 22-06-2017
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
nizozemština 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
nizozemština 16-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
nizozemština 22-06-2017
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
polština 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
polština 16-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
polština 22-06-2017
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
portugalština 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
portugalština 16-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
portugalština 22-06-2017
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
rumunština 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
rumunština 16-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
rumunština 22-06-2017
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovenština 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovenština 16-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovenština 22-06-2017
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovinština 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovinština 16-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovinština 22-06-2017
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
finština 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
finština 16-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
finština 22-06-2017
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
švédština 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
švédština 16-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
švédština 22-06-2017
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
norština 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
norština 16-08-2022
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
islandština 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
islandština 16-08-2022
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
chorvatština 16-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
chorvatština 16-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
chorvatština 22-06-2017

Přečtěte si celý dokument

B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE

Příbalová informace: informace pro pacienta

Brineura 150 mg infuzní roztok

cerliponasum alfa

Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o

bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak

hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.

Přečtěte si pozorně tuto příbalovou informaci dříve, než Vy nebo Vaše dítě dostanete tento

přípravek, protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře.

Pokud se u Vás nebo Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému

lékaři. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této

příbalové informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci

Co je přípravek Brineura a k čemu se používá

Čemu musíte věnovat pozornost, než Vy nebo Vaše dítě dostanete přípravek Brineura

Jak se přípravek Brineura podává

Možné nežádoucí účinky

Jak přípravek Brineura uchovávat

Obsah balení a další informace

1.

Co je přípravek Brineura a k čemu se používá

Přípravek Brineura obsahuje léčivou látku cerliponasa alfa, která patří do skupiny léků známých jako

enzymové substituční terapie. Používá se k léčbě pacientů s neuronální ceroidní lipofuscinózou typu 2

(CLN2), která je známá také jako deficit tripeptidylpeptidázy-1 (TPP1).

Lidé s CLN2 nemají žádný enzym zvaný TPP1 nebo ho mají příliš málo, což způsobuje hromadění

takzvaných lyzozomálních střádavých látek. U lidí s CLN2 se tyto látky hromadí v určitých částech

těla, zejména v mozku.

Jak přípravek Brineura funguje

Tento léčivý přípravek nahrazuje chybějící enzym TPP1, což minimalizuje hromadění lyzozomálních

střádavých látek. Tento léčivý přípravek přispívá ke zpomalení progrese (postupu) onemocnění.

2.

Čemu musíte věnovat pozornost, než Vy nebo Vaše dítě dostanete přípravek Brineura

Nesmíte dostávat přípravek Brineura

jestliže Vy nebo Vaše dítě máte život ohrožující alergické reakce na látku cerliponase alfa nebo

na kteroukoli další složku tohoto léčivého přípravku (uvedenou v bodě 6) a k reakcím nadále

dochází, když je cerliponasa alfa znovu podána;

jestliže Vy nebo Vaše dítě máte implantované zařízení k odvádění přebytečné tekutiny z mozku;

jestliže Vy nebo Vaše dítě aktuálně vykazujete známky infekce zařízení nebo problémů se

zařízením. Jakmile budou infekce nebo problémy se zařízením vyřešeny, lékař může rozhodnout

o pokračování léčby.

Upozornění a opatření

Předtím, než Vy nebo Vaše dítě dostanete přípravek Brineura, se poraďte se svým lékařem.

U Vás nebo u Vašeho dítěte se mohou vyskytnout problémy s implantovaným zařízením, které

se používá při léčbě přípravkem Brineura (viz bod 4 „Možné nežádoucí účinky“), včetně

infekce nebo selhání zařízení. Známky, které naznačují, že u Vás nebo Vašeho dítěte mohlo

dojít k infekci, zahrnují horečku, bolest hlavy, ztuhlost krku, citlivost na světlo, pocit na

zvracení, zvracení a změnu duševního stavu. Známky problémů se zařízením zahrnují otok,

zarudnutí pokožky hlavy, únik tekutiny ze zařízení a vyklenutí pokožky hlavy. Léčba může být

přerušena, pokud je nutno zařízení vyměnit nebo dokud se infekce nevyléčí. Za 4 roky

používání může být nutné zařízení pro přístup vyměnit, o čemž rozhodne lékař. Pokud máte

jakékoli otázky týkající se zařízení, poraďte se se svým lékařem.

Při používání tohoto léčivého přípravku se mohou vyskytnout život ohrožující alergické reakce

(anafylaktické reakce). Lékař bude sledovat, zda se u Vás nebo Vašeho dítěte neobjeví příznaky

život ohrožujících alergických reakcí, jako jsou kopřivka, svědění nebo zarudnutí, otok rtů,

jazyka a/nebo hrdla, třesavka, zrychlený srdeční rytmus, dušnost, chrapot, zmodrání konečků

prstů nebo rtů, nízké svalové napětí, mdloba, průjem nebo inkontinence (samovolný únik moči).

Pokud se objeví tyto příznaky, okamžitě vyhledejte lékařskou pomoc.

Lékař Vám nebo Vašemu dítěti zkontroluje tepovou frekvenci, tlak krve, dechovou frekvenci a

teplotu před léčbou, v jejím průběhu a po jejím skončení. Lékař může rozhodnout o dalším

sledování, pokud je potřeba.

Každých 6 měsíců lékař zkontroluje, zda nedochází k abnormálním elektrickým aktivitám srdce

(EKG). Pokud se u Vás nebo Vašeho dítěte v minulosti vyskytly problémy se srdcem, bude

lékař nebo zdravotní sestra sledovat činnost srdce v průběhu každé infuze.

Lékař může odeslat vzorky mozkové tekutiny ke kontrole, zda nevykazuje známky infekce.

Tento přípravek nebyl podáván pacientům s pokročilým onemocněním na začátku léčby ani

dětem mladším 2 let. Lékař s Vámi prodiskutuje, zda je pro Vás nebo Vaše dítě vhodná léčba

přípravkem Brineura.

Další léčivé přípravky a přípravek Brineura

Informujte svého lékaře o všech lécích, které Vy nebo Vaše dítě užíváte, které jste v nedávné době

užívali nebo které možná budete užívat.

Těhotenství, kojení a plodnost

Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte

se se svým lékařem dříve, než budete tímto přípravkem léčena.

V těhotenství léčbu tímto přípravkem nemáte dostávat, pokud to není nezbytně nutné. Není známo,

zda tento přípravek může poškodit nenarozené dítě.

Tento přípravek nemáte dostávat, pokud kojíte. Není známo, zda je tento přípravek u člověka

vylučován do mateřského mléka.

Není známo, zda tento přípravek ovlivňuje plodnost u člověka.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Není známo, zda tento přípravek ovlivňuje schopnost řídit a obsluhovat stroje. Poraďte se se svým

lékařem.

Přípravek Brineura obsahuje sodík a draslík

Tento léčivý přípravek obsahuje 17,4 mg sodíku (hlavní složka kuchyňské soli) v jedné injekční

lahvičce. To odpovídá 0,87 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou pro

dospělého.

Tento léčivý přípravek obsahuje méně než 1 mmol (39 mg) draslíku v jedné injekční lahvičce, tj.

v podstatě je „bez draslíku“.

3.

Jak se přípravek Brineura podává

Vy nebo Vaše dítě budete muset podstoupit operaci, při které se implantuje zařízení pro podávání

tohoto přípravku. Zařízení napomáhá léčivému přípravku dosáhnout konkrétní část mozku.

Tento přípravek bude podávat lékař se znalostí podávání léků intracerebroventrikulární cestou (infuzí

do tekutiny v mozku) v nemocnici nebo na klinice.

Tento přípravek nebyl podáván pacientům mladším 2 let nebo starším 8 let (na začátku klinického

hodnocení). Jsou k dispozici omezené zkušenosti u několika pacientů ve věku 2 let.

Doporučená dávka tohoto přípravku vychází z Vašeho věku nebo věku Vašeho dítěte a bude podávána

jednou za dva týdny následovně:

od narození do < 6 měsíců: 100 mg

6 měsíců až < 1 rok: 150 mg

1 rok až < 2 roky: 200 mg (první 4 dávky), 300 mg (všechny ostatní dávky)

≥ 2 roky: 300 mg

Lékař může upravit Vaši dávku nebo dávku Vašeho dítěte nebo dobu, po kterou je lék podáván, pokud

infuze nebude dobře snášena, dojde k alergické reakci nebo bude existovat možnost zvýšení tlaku

v mozku.

Lék je pomalu podáván implantovaným zařízením. Po podání léku bude podána krátká infuze roztoku

k vypláchnutí přípravku Brineura z infuzního vybavení, aby se do mozku dostala celá dávka. Lék

a roztok budou podávány po dobu přibližně 2 až 4 hodin a 30 minut v závislosti na velikosti Vaší

dávky nebo dávky Vašeho dítěte. V závislosti na Vaší odpovědi během léčby může lékař snížit dávku

nebo rychlost infuze.

Lékař může před každou léčbou tímto přípravkem Vám nebo Vašemu dítěte podat léky, jako jsou

antipyretika ke snížení horečky nebo antihistaminika pro tlumení alergických reakcí, ke zmírnění

nežádoucích účinků, které se mohou vyskytnout během léčby nebo krátce po ní.

Máte-li jakékoli další otázky týkající se používání tohoto přípravku, zeptejte se svého lékaře.

4.

Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí

vyskytnout u každého.

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

PŘÍLOHA I

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU

Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o

bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky.

Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.

1.

NÁZEV PŘÍPRAVKU

Brineura 150 mg infuzní roztok

2.

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

Jedna injekční lahvička přípravku Brineura obsahuje cerliponasum alfa* 150 mg v roztoku o objemu

5 ml.

Jeden ml infuzního roztoku obsahuje cerliponasum alfa 30 mg.

*Produkováno ovariálními buňkami křečíka čínského.

Pomocná látka se známým účinkem:

Jedna injekční lahvička obsahuje 17,4 mg sodíku v 5 ml roztoku.

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

3.

LÉKOVÁ FORMA

Infuzní roztok.

Čirý až slabě opalescentní a bezbarvý až světle žlutý roztok, který může občas obsahovat tenká

průsvitná vlákna nebo neprůhledné částice.

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1

Terapeutické indikace

Přípravek Brineura je indikován k léčbě neuronální ceroidní lipofuscinózy typu 2 (CLN2), která je

také známa jako deficit tripeptidylpeptidázy 1 (TPP1).

4.2

Dávkování a způsob podání

Přípravek Brineura musí podávat pouze vyškolený zdravotnický pracovník se zkušenostmi s

intracerebroventrikulární aplikací v prostředí zdravotnického zařízení.

Dávkování

Doporučená dávka je 300 mg cerliponasy alfa podávaná jednou za dva týdny prostřednictvím

intracerebroventrikulární infuze.

U pacientů mladších 2 let se doporučuje nižší dávka, viz bod týkající se pediatrické populace.

Premedikaci pacientů antihistaminiky s antipyretiky nebo bez nich se doporučuje podat 30 až 60 minut

před začátkem infuze.

Pokračování dlouhodobé léčby má podléhat pravidelným klinickým hodnocením, zda se přínosy

považují za převažující nad potenciálními riziky u jednotlivých pacientů.

Úprava dávkování

U pacientů, kteří by nemuseli infuzi tolerovat, může být nutné zvážit úpravu dávky. Dávku lze snížit

o 50 % a/nebo lze snížit rychlost infuze.

Pokud dojde k přerušení infuze z důvodu hypersenzitivní reakce, má být znovu zahájena přibližně

poloviční rychlostí oproti původní infuzi, při které došlo k hypersenzitivní reakci.

Infuze má být přerušena a/nebo snížena její rychlost u pacientů, u nichž dle posouzení ošetřujícího

lékaře mohlo při infuzi dojít ke zvýšení nitrolebního tlaku, což naznačují symptomy jako bolest hlavy,

nauzea, zvracení nebo zhoršený psychický stav. Tato preventivní opatření jsou důležitá zejména u

pacientů mladších 3 let.

Pediatrická populace

Bezpečnost a účinnost přípravku Brineura u dětí mladších 3 let nebyly dosud stanoveny. U dětí ve

věku 2 let jsou k dispozici omezené údaje a u dětí mladších 2 let nejsou k dispozici žádná klinická data

(viz bod 5.1). Dávkování navrhované pro děti mladší 2 let bylo odhadnuto na základě hmotnosti

mozku.

V klinických studiích byla zahájena léčba přípravkem Brineura u dětí ve věku 2 až 8 let. U pacientů

starších 8 let jsou k dispozici omezené údaje. Léčba má vycházet z přínosů a rizik pro individuálního

pacienta dle zhodnocení lékařem.

Dávkování zvolené pro pacienty vychází z věku v době léčby a má být odpovídajícím způsobem

upraveno (viz tabulka 1). U pacientů mladších 3 let je doporučená dávka v souladu s dávkováním

používaným v probíhající klinické studii 190-203 (viz bod 5.1).

Tabulka 1: Dávka a objem přípravku Brineura

Věkové skupiny

Celková dávka podávaná

jednou za dva týdny

(mg)

Objem roztoku přípravku

Brineura

(ml)

Narození až < 6 měsíců

6 měsíců až < 1 rok

1 rok až < 2 roky

200 (první 4 dávky)

300 (následné dávky)

6,7 (první 4 dávky)

10 (následné dávky)

2 roky a starší

Způsob podání

Intracerebroventrikulární podání.

Opatření, která je nutno učinit před zacházením s léčivým přípravkem nebo před jeho podáním

Při přípravě a podání se musí přísně dodržovat aseptický postup.

Přípravek Brineura a proplachovací roztok musí být podávány pouze intracerebroventrikulární cestou.

Injekční lahvička přípravku Brineura a proplachovacího roztoku je určena pouze k jednorázovému

použití.

Přípravek Brineura se podává do mozkomíšního moku (CSF) infuzí prostřednictvím chirurgicky

implantované komůrky a katétru (zařízení pro intracerebroventrikulární přístup). Zařízení pro

intracerebroventrikulární přístup musí být implantováno před první infuzí. Implantované zařízení pro

intracerebroventrikulární přístup musí být vhodné pro přístup do mozkových komor za účelem

aplikace léčby.

Po infuzi přípravku Brineura se musí použít vypočítané množství proplachovacího roztoku

k propláchnutí infuzních součástí včetně zařízení pro intracerebroventrikulární přístup, aby byl léčivý

přípravek podán v plném rozsahu a aby byla zachována průchodnost zařízení pro

intracerebroventrikulární přístup (viz bod 6.6). Injekční lahvičky s přípravkem Brineura a

proplachovacím roztokem je nutno před podáním rozmrazit. Rychlost infuze léčivého přípravku

a proplachovacího roztoku je 2,5 ml/hodinu. Celková doba infuze, včetně léčivého přípravku

a potřebného proplachovacího roztoku, je přibližně 2 až 4,5 hodiny, v závislosti na podávané dávce a

objemu.

Intracerebroventrikulární infuze přípravku Brineura

Přípravek Brineura podejte

před

proplachovacím roztokem.

Infuzní hadičku označte štítkem „Pouze pro intracerebroventrikulární infuzi“.

Pokud používáte prodlužovací hadičku, připojte k ní stříkačku obsahující přípravek

Brineura, jinak stříkačku připojte přímo k infuzní soupravě. Infuzní souprava musí být

vybavena in-line filtrem 0,2 µm. Viz obrázek 1.

Napusťte infuzní součásti přípravkem Brineura.

Zkontrolujte pokožku hlavy, zda zařízení nevykazuje známky netěsnosti nebo selhání

zařízení pro intracerebroventrikulární přístup nebo známky infekce. Pokud se vyskytují

známky a příznaky akutní netěsnosti zařízení pro intracerebroventrikulární přístup,

selhání zařízení nebo infekce související se zařízením, přípravek Brineura nepodávejte

(viz body 4.3 a 4.4).

Připravte pokožku na temeni hlavy na intracerebroventrikulární infuzi pomocí

aseptického postupu dle standardu péče zdravotnického zařízení.

Zasuňte portovou jehlu do zařízení pro intracerebroventrikulární přístup.

K portové jehle připojte samostatnou prázdnou sterilní stříkačku (o maximálním objemu

3 ml). Odsajte 0,5 ml až 1 ml mozkomíšního moku, abyste ověřili průchodnost zařízení

pro intracerebroventrikulární přístup.

Mozkomíšní mok nevracejte do zařízení pro intracerebroventrikulární

přístup

. Vzorky mozkomíšního moku se mají běžně zasílat k monitorování infekce

(viz bod 4.4).

K portové jehle připojte infuzní soupravu (viz obrázek 1).

Jednotlivé součásti zajistěte dle standardu péče zdravotnického zařízení.

Stříkačku s přípravkem Brineura vložte do injekční pumpy a naprogramujte aplikaci

rychlostí infuze 2,5 ml za hodinu.

Naprogramujte alarmy pumpy na nejcitlivější nastavení mezí tlaku, rychlosti

a objemu. Podrobnosti najdete v návodu k obsluze injekční pumpy od výrobce.

Neaplikujte jako bolus nebo ručně.

Zahajte infuzi přípravku Brineura rychlostí 2,5 ml za hodinu.

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2017. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/285195/2017

EMEA/H/C/004065

Souhrn zprávy EPAR určený pro veřejnost

Brineura

cerliponasum alfa

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment Report,

EPAR) pro přípravek Brineura. Objasňuje, jakým způsobem agentura vyhodnotila tento přípravek, aby

mohla doporučit vydání rozhodnutí o registraci přípravku v EU a podmínky jeho používání. Účelem tohoto

dokumentu není poskytnout praktické rady o tom, jak přípravek Brineura používat.

Pokud jde o praktické informace o používání přípravku Brineura, pacienti by si měli přečíst příbalovou

informaci nebo se obrátit na svého lékaře či lékárníka.

Co je Brineura a k čemu se používá?

Brineura je léčivý přípravek určený k léčbě neuronální ceroidní lipofuscinózy typu 2 (onemocnění

CLN2), což je dědičné onemocnění u dětí, které vede k progresivnímu poškození mozku.

Jelikož počet pacientů s CLN2 je nízký, toto onemocnění se považuje za zřídka se vyskytující a

přípravek Brineura byl dne 13. března 2013 označen jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.

Přípravek Brineura obsahuje léčivou látku cerliponasa alfa.

Jak se přípravek Brineura používá?

Přípravek Brineura se podává infuzí přímo do mozku. Před první infuzí musí pacient podstoupit operaci,

při které se implantuje zařízení, které vede z vnější strany lebky do dutiny s tekutinou v mozku, kam

se přípravek podává.

Infuze jsou podávány jednou za dva týdny zdravotníkem, který má zkušenosti s podáváním léčivých

přípravků do mozku. Za účelem snížení rizika reakcí spojených s infuzí je možno pacientům před léčbou

přípravkem Brineura nebo během ní podat další léčivé přípravky nebo je možno průběh infuze zpomalit.

Léčba pokračuje tak dlouho, dokud je pro pacienta přínosná.

Brineura

EMA/285195/2017

strana 2/3

Výdej léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis. Podrobné informace jsou uvedeny v příbalové

informaci.

Jak přípravek Brineura působí?

Pacienti s CLN2 nemají enzym zvaný tripeptidylpeptidáza 1 (TPP1), který je nezbytný pro normální

vývoj mozku. Léčivá látka přípravku Brineura, cerliponasa alfa, je kopií TPP1 a používá se k nahrazení

chybějícího enzymu.

Léčivý přípravek se podává infuzí přímo do mozku, aby se obešla hematoencefalická bariéra, což je

ochranná bariéra, která odděluje krevní oběh od mozku a zabraňuje pronikání látek, jako jsou léčivé

látky, do mozkové tkáně.

Jaké přínosy přípravku Brineura byly prokázány v průběhu studií?

V původních studiích bylo prokázáno, že přípravek Brineura na základě měření standardní stupnicí

snižuje rychlost zhoršování onemocnění.

Ve studii, ve které bylo téměř rok léčeno přípravkem Brineura 23 dětí (průměrný věk 4 roky), nebyl u

20 z nich (87 %) zaznamenán 2bodový pokles v pohybových a jazykových dovednostech pozorovaný

v minulosti u neléčených pacientů.

Hodnocení provedli lékaři, kteří pacientům přiřadili individuální skóre pro pohybové a jazykové dovednosti

(kde 0 znamená nejzávažnější a 3 normální). Konečné skóre pacienta bylo součtem obou hodnot skóre.

V následné studii přetrvávaly přínosy přípravku Brineura po dobu dalšího roku, přičemž z výsledků

vyplývalo, že onemocnění bylo možné oddálit u většiny pacientů. Tato studie dosud probíhá.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Brineura?

Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Brineura (které mohou postihnout více než 1 osobu z 5) jsou

horečka, nízké hladiny bílkoviny v mozkomíšním moku (tekutině v mozku a míše), abnormality na EKG

(vyšetření srdeční činnosti), zvracení, infekce horních cest dýchacích (infekce nosu a hrdla) a (alergické)

reakce přecitlivělosti. Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Brineura je

uveden v příbalové informaci.

Přípravek Brineura se nesmí podávat pacientům, u kterých se v souvislosti s podáním přípravku Brineura

vyskytly život ohrožující (alergické) reakce přecitlivělosti a jejichž příznaky se po podání přípravku

Brineura znovu objevily. Rovněž se nesmí podávat u pacientů, kteří mají implantované zařízení

k odvádění přebytečné tekutiny z mozku. Přípravek Brineura nesmí být rovněž podáván u pacientů, kteří

mají problémy se zařízením, jako jsou netěsnosti nebo infekce.

Na základě čeho byl přípravek Brineura schválen?

Z dostupných údajů vyplývá, že přípravek Brineura zpomaluje pokles pohybových a jazykových

dovedností u pacientů s CLN2, což je onemocnění, pro které není k dispozici žádná jiná léčba.

S ohledem na bezpečnost nevyplývají z údajů žádné nepřijatelné obavy. Výbor pro humánní léčivé

přípravky (CHMP) agentury proto dospěl k závěru, že přínosy přípravku Brineura převyšují jeho rizika,

a proto doporučil, aby byl schválen k použití v EU.

Přípravek Brineura byl registrován za „výjimečných okolností“, neboť vzhledem ke vzácné povaze tohoto

onemocnění nebylo možné o přípravku Brineura získat úplné informace. Evropská agentura pro léčivé

přípravky každoročně vyhodnotí jakékoli nové informace a tento souhrn bude podle potřeby aktualizován.

Brineura

EMA/285195/2017

strana 3/3

Jaké informace o přípravku Brineura nebyly dosud předloženy?

Jelikož přípravek Brineura byl schválen za výjimečných okolností, společnost, která přípravek Brineura

dodává na trh, předloží další údaje ze studií bezpečnosti tohoto přípravku, včetně rizika výskytu

alergických reakcí v souvislosti s dlouhodobým užíváním, a údaje o jeho dlouhodobé účinnosti z hlediska

oddálení nebo zastavení zhoršování pohybových a jazykových dovedností. Studie budou zahrnovat děti

do 2 let věku, pro které v současné době nejsou k dispozici žádné údaje.

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného

používání přípravku Brineura?

Společnost, která přípravek Brineura dodává na trh, zajistí, aby všichni zdravotníci, u kterých se očekává,

že budou tento léčivý přípravek používat, obdrželi školicí materiál o tom, jak přípravek používat a jak se

vyvarovat problémům se zařízením, jako je infekce nebo zablokování.

Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byla rovněž zahrnuta doporučení a opatření pro

bezpečné a účinné používání přípravku Brineura, která by měla být dodržována zdravotnickými

pracovníky i pacienty.

Další informace o přípravku Brineura

Plné znění zprávy EPAR pro přípravek Brineura je k dispozici na internetových stránkách agentury na

adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Další

informace o léčbě přípravkem Brineura naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR)

nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.

Shrnutí stanoviska k přípravku Brineura vydaného Výborem pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění

je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/Rare disease designation.

Přečtěte si celý dokument

Podobné produkty

Vyhledávejte upozornění související s tímto produktem

Zobrazit historii dokumentů

Sdílejte tyto informace