Yargesa

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

Купи го сега

Листовка Листовка (PIL)

10-03-2020

Активна съставка:
миглустат
Предлага се от:
Piramal Critical Care B.V.
АТС код:
A16AX06
INN (Международно Name):
miglustat
Терапевтична група:
Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства,
Терапевтична област:
Болест на Гоше
Терапевтични показания:
Yargesa е показан за перорално лечение на възрастни пациенти с лека до умерена тип 1 болест на Гоше . Yargesa може да се използва само за лечение на пациенти, за които заместителна ферментная терапия не е подходяща. Yargesa е показан за лечение на напредват неврологични прояви при пациенти, възрастни и педиатрични пациенти с болест на Ниманна-Пик тип с .
Каталог на резюме:
Revision: 3
Статус Оторизация:
упълномощен
Номер на разрешението:
EMEA/H/C/004016
Дата Оторизация:
2017-03-22
EMEA код:
EMEA/H/C/004016

Документи на други езици

Листовка Листовка - испански

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - испански

10-03-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - испански

10-04-2017

Листовка Листовка - чешки

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - чешки

10-03-2020

Листовка Листовка - датски

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - датски

10-03-2020

Листовка Листовка - немски

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - немски

10-03-2020

Листовка Листовка - естонски

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - естонски

10-03-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - естонски

10-04-2017

Листовка Листовка - гръцки

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - гръцки

10-03-2020

Листовка Листовка - английски

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - английски

10-03-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - английски

10-04-2017

Листовка Листовка - френски

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - френски

10-03-2020

Листовка Листовка - италиански

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - италиански

10-03-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - италиански

10-04-2017

Листовка Листовка - латвийски

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - латвийски

10-03-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - латвийски

10-04-2017

Листовка Листовка - литовски

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - литовски

10-03-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - литовски

10-04-2017

Листовка Листовка - унгарски

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - унгарски

10-03-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - унгарски

10-04-2017

Листовка Листовка - малтийски

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - малтийски

10-03-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - малтийски

10-04-2017

Листовка Листовка - нидерландски

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - нидерландски

10-03-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - нидерландски

10-04-2017

Листовка Листовка - полски

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - полски

10-03-2020

Листовка Листовка - португалски

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - португалски

10-03-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - португалски

10-04-2017

Листовка Листовка - румънски

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - румънски

10-03-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - румънски

10-04-2017

Листовка Листовка - словашки

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - словашки

10-03-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - словашки

10-04-2017

Листовка Листовка - словенски

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - словенски

10-03-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - словенски

10-04-2017

Листовка Листовка - фински

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - фински

10-03-2020

Листовка Листовка - шведски

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - шведски

10-03-2020

Листовка Листовка - норвежки

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - норвежки

10-03-2020

Листовка Листовка - исландски

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - исландски

10-03-2020

Листовка Листовка - хърватски

10-03-2020

Данни за продукта Данни за продукта - хърватски

10-03-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - хърватски

10-04-2017

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за потребителя

Yargesa 100 mg твърди капсули

Миглустат (Miglustat)

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да приемате това лекарство,

тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Това лекарство е предписано лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други хора.То може

да им навреди, независимо от това, че признаците на тяхното заболяване са същите както

Вашите.

Ако получите някакви нежелани реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт. Това

включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази листовка. Вижте

точка 4.

Какво съдържа тази листовка:

Какво представлява Yargesa и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да приемете Yargesa

Как да приемате Yargesa

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Yargesa

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Yargesa и за какво се използва

Yargesa съдържа активното вещество миглустат, което принадлежи към група лекарства, които

влияят върху метаболизма. Той се използва за лечение на две заболявания:

Yargesa се използва за лечение на лек до умерен тип 1 на болестта на Гоше при

възрастни.

При болестта на Гоше тип 1, веществото, наречено глюкозилцерамид, не се изхвърля от

организма Ви. То се натрупва в някои клетки на имунната система на организма. Това може да

доведе до увеличаване на черния дроб и далака, промени в кръвта и болести на костите.

Обичайното лечение на болестта на Гоше тип 1 е ензим-заместваща терапия. Yargesa се

използва само когато пациентът се смята за неподходящ за лечение с ензим-заместваща

терапия.

Yargesa се използва също за лечение на прогресиращи неврологични симптоми при

болестта на

Ниман-пик тип С

при възрастни и деца.

Ако имате болестта на Ниман-пик тип С, масти от рода на гликосфинголипидите се натрупват в

клетките на мозъка. Това може да доведе до нарушения в неврологичните функции като бавно

движение на очите, равновесие, гълтане и памет, и гърчове.

Yargesa действа като потиска ензима, наречен “глюкозилцерамид синтетаза” който е отговорен

за първата стъпка в синтеза на повечето гликосфинголипиди.

2.

Какво трябва да знаете, преди да приемете Yargesa

Не приемайте Yargesa

ако сте алергични към миглустат или някоя друга от съставките на това лекарство

(изброени в точка 6)

.

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар, преди да приемете

Yargesa

ако страдате от бъбречно заболяване

ако страдате от чернодробно заболяване

Вашият лекар ще ви подложи на следните изследвания, преди и по време на лечението с

Yargesa:

преглед за проверка на нервите на ръцете и на краката Ви

определяне на нивото на витамин B

проследяване на растежа, ако сте дете или юноша с тип С на болестта на Ниман-Пик

проследяване на броя на тромбоцитите

Причината за тези изследвания е, че някои пациенти получават липса на чувствителност и

изтръпване в ръцете и краката или намаляване на телесното тегло, докато приемат Yargesa.

Прегледите ще помогнат на лекаря да реши дали тези явления се дължат на Вашето заболяване

или други съществуващи състояния, или на нежелани реакции, причинени от Yargesa (вижте

точка 4 за повече подробности).

Ако имате диария, Вашият лекар може да препоръча да промените хранителния си режим, като

намалите приема на лактоза и въглехидрати, като захароза (захар), или да не приемате Yargesa

заедно с храна, или временно да намалите дозата, която приемате. В някои случаи лекарят може

да предпише лекарства против диария като лоперамид. Ако диарията Ви не се подобрява от

тези мерки или ако имате някакво друго коремно оплакване, консултирайте се с Вашия лекар. В

този случай Вашият лекар може да реши да направи допълнителни изследвания.

Пациентите от мъжки пол трябва да използват надежден контрацептивен метод по време на

лечението с Yargesa и три месеца след приключване на лечението.

Деца и юноши

Не давайте това лекарство на деца и юноши (под 18 години) с болестта на Гоше тип 1, защото

не е известно дали действа при тази болест.

Други лекарства и

Yargesa

Информирайте Вашия лекар или фармацевт, ако приемате, наскоро сте приемали или е

възможно да приемате други лекарства

Информирайте Вашия лекар, ако приемате лекарства, съдържащи имиглуцераза, които

понякога се приемат заедно с Yargesa. Те могат да намалят количеството на Yargesa в

организма Ви.

Бременност, кърмене и фертилитет

Не трябва да приемате Yargesa, ако сте бременна или смятате да забременеете. Вашият лекар

може да Ви даде по-подробна информация. Трябва да използвате надежден контрацептивен

метод, докато приемате Yargesa. Не кърмете, докато приемате Yargesa.

Пациентите от мъжки пол трябва да използват надеждни методи за контрол на раждаемостта по

време на лечението им с Yargesa и 3 месеца след края на лечението.

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

посъветвайте се с Вашия лекар или фармацевт, преди употребата на това лекарство.

Шофиране и работа с машини

От Yargesa може да получите замайване. Не шофирайте и не използвайте каквато и да е техника

или машини, ако се чувствате замаяни.

3.

Как да приемате Yargesa

Винаги приемайте това лекарство точно както Ви е казал Вашият лекар. Ако не сте сигурни в

нещо, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Дозировка

При болестта на Гоше

тип 1

:

При възрастни, обичайната доза е една капсула (100 mg)

три пъти дневно (сутрин, обед и вечер). Това означава максимум три капсули дневно

(300 mg).

При болестта на Ниман-пик тип С:

Обичайната доза при възрастни и юноши (над 12

годишна възраст) е две капсули (200 mg) три пъти дневно (сутрин, след обед и вечер). Tова

означава максимум шест капсули дневно (600 mg).

За деца

под 12 годишна възраст

, Вашият лекар ще коригира дозата при болестта на

Ниман-

пик тип С

Ако имате проблем с бъбреците, може да получите по-ниска начална доза. Вашият лекар може

да намали дозата Ви, например до една капсула (100 mg) веднъж или два пъти дневно, ако

страдате от диария, когато приемате Yargesa (вижте точка 4). Вашият лекар ще определи колко

да продължи лечението Ви.

За да извадите капсулата:

Отделете по перфорацията

Отлепете хартията при стрелките

Натиснете капсулата през фолиото

Yargesa може да се приема със или без храна. Капсулата трябва да се глътне цяла с чаша вода.

Ако сте приели повече от необходимата доза Yargesa

Ако приемете повече капсули, отколкото Ви е предписано, консултирайте се незабавно с

Вашия лекар. Миглустат е използван в клинични изпитания при дози, десет пъти по-големи от

препоръчителната доза: това причинява намаление на количеството на белите кръвни клетки и

други нежелани реакции, подобни на описаните в точка 4.

Ако сте пропуснали да приемете Yargesa

Вземете следващата капсула в обичайното време. Не вземайте двойна доза, за да компенсирате

пропуснатата доза.

Ако сте спрели приема на Yargesa

Не спирайте приема на Yargesa,

без да сте говорили с Вашия лекар.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, моля

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

4.

Възможни нежелани реакции

Като всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Най-сериозните нежелани реакции

Някои пациенти са получили мравучкане или изтръпване на ръцете и краката (често

наблюдавано).

Това може да са признаци на периферна невропатия, дължаща се на нежеланите

реакции на Yargesa, или могат да се дължат на съществуващи състояния. Вашият лекар ще

направи някои изследвания преди и по време на лечението с Yargesa, за да прецени това (вижте

точка 2).

Ако получите някои от тези реакции, потърсете съвет от Вашия лекар възможно най-

бързо.

Ако получите лек тремор,

най-често

треперене на ръцете

потърсете съвет от Вашия лекар

възможно най-бързо. Треморът често изчезва, без да се налага да спирате лечението. В някои

случаи ще се наложи Вашият лекар да намали дозата или да прекъсне лечението с Yargesa, за да

спре треморът.

Много чести нежелани реакции

— могат да засегнат повече от 1 на 10 души

Най-честите нежелани реакции са диария, флатуленция (газове), коремна (стомашна) болка,

загуба на тегло и намален апетит.

Ако отслабнете

, когато започнете лечението с Yargesa, не се тревожете. Обикновено хората

спират да отслабват в хода на лечението.

Чести нежелани реакции

— могат да засегнат до 1 на 10 души

Честите нежелани реакции при лечението включват главоболие, замайване, парестезия

(мравучкане или изтръпване), нарушена координация, хипестезия (намален усет за допир),

диспепсия (киселини), гадене (повдигане), констипация и повръщане, подуване или

дискомфорт на корема (стомаха) и тромбоцитопения (намален брой на тромбоцитите в кръвта).

Неврологичните симптоми и тромбоцитопенията може да се дължат на основното заболяване.

Други възможни нежелани реакции са мускулни спазми или слабост, умора, втрисане и

прилошаване, депресия, проблеми със съня, нарушена памет и намалено либидо.

Повечето пациенти получават една или повече от тези нежелани реакции, обикновено в

началото на лечението или периодично по време на лечението. В повечето случаи те са леки и

изчезват доста бързо. Ако някои от тези нежелани реакции създават проблеми, консултирайте

се с Вашия лекар. Той или тя може да намали дозата на Yargesa или да препоръча други

лекарства, които да помогнат за контрола на нежеланите реакции.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции уведомете Вашия лекар или фармацевт.

Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да

съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в

Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Yargesa

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност отбелязан върху блистера и картонената

опаковка след „Годен до:“. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения месец.

Това лекарство не изисква специални условия на съхранение.

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарствата, които вече не приемате. Тези

мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Yargesa

Активното вещество е

миглустат. Всяка твърда капсула съдържа 100 mg миглустат.

Другите съставки са: натриев нишестен гликолат (тип А), повидон (К-29/32), магнезиев

стеарат, желатин, пречистена вода, титанов диоксид (Е171), печатно мастило (глазура от

шеллак, черен железен оксид, (Е172), пропиленгликол и концентриран амонячен разтвор)

Как изглежда Yargesa и какво съдържа опаковката

Yargesa е бяла твърда капсула, състояща се от непрозрачно бяло капаче и тяло с обозначение

“708”, напечатано с черно върху тялото.

Капсулите са опаковани в РVС и полихлортрифлуороетиленов (PCTFE) блистер, запечатан с

алуминиево фолио.

Опаковка от 84 капсули.

Притежател на разрешението за употреба и производител

Piramal Critical Care B.V.

Rouboslaan 32 (ground floor)

2252 TR, Voorschoten

Нидерландия

Дата на последно преразглеждане на листовката <{ММ /ГГГГ}

> <

{месец ГГГГ}

>.

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарство е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата: http://www.ema.europa.eu

ПРИЛОЖЕНИЕ I

КРАТКА ХАРАКТЕРИСТИКА НА ПРОДУКТА

1.

ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКТ

Yargesa 100 mg твърди капсули

2.

КАЧЕСТВЕН И КОЛИЧЕСТВЕН СЪСТАВ

Всяка твърда капсула съдържа 100 mg миглустат (miglustat).

За пълния списък на помощните вещества вижте точка 6.1.

3.

ЛЕКАРСТВЕНА ФОРМА

Твърда капсула

Твърдата капсула се състои от непрозрачно бяло капаче и тяло с обозначение “708”, напечатано

с черно мастило върху тялото.

Размер на капсулата: 4 (14,3 mm x 5,3 mm)

4.

КЛИНИЧНИ ДАННИ

4.1

Терапевтични показания

Yargesa е показан за перорално лечение на възрастни пациенти с лек до умерен тип 1 на

болестта на Гоше. Yargesa може да се използва само за лечението на пациенти, при които

ензим-заместващата терапия е неподходяща (вж. точки 4.4 и 5.1).

Yargesa е показан за лечение на прогресиращи неврологични прояви при възрастни пациенти и

при педиатрични пациенти с болест на Niemann-Pick тип С (вж. точки 4.4 и 5.1).

4.2

Дозировка и начин на приложение

Терапията трябва да се ръководи от лекари, които имат опит в лечението на болестта на

Gaucher или съответно болест на Niemann-Pick тип С.

Дозировка

Дозировка при болест на Gaucher тип 1

Bъзрастни

Препоръчителната начална доза за лечението на възрастни пациенти с болестта на Гоше тип 1 е

100 mg три пъти дневно.

Временно намаляване на дозата до 100 mg веднъж или два пъти дневно може да се наложи при

някои пациенти при появата на диария.

Педиатрична популация

Eфикасността на Yargesa при деца и юноши на възраст 0 до 17 години с тип 1 на болестта на

Гоше все още не е установена. Липсват данни.

Дозировка при болест на Niemann-Pick тип С

Bъзрастни

Препоръчваната доза за лечението на възрастни пациенти с болест на Niemann-Pick тип С е

200 mg три пъти дневно.

Педиатрична популация

Препоръчителната доза за лечението на юноши (на 12-годишна възраст и по-големи) с болест

на Niemann-Pick тип С е 200 mg три пъти дневно.

Дозировката при пациенти под 12-годишна възраст трябва да бъде адаптирана въз основа на

телесната повърхност, както е показано по-долу:

Телесна повърхност

(m2)

Препоръчвана доза

> 1.25

200 mg три пъти дневно

> 0.88 - 1.25

200 mg два пъти дневно

> 0.73 - 0.88

100 mg три пъти дневно

> 0.47 - 0.73

100 mg два пъти дневно

≤ 0.47

100 mg един път дневно

Временно намаляване на дозата може да се наложи при някои пациенти при появата на диария.

Ползата за пациента при лечението със Yargesa трябва да бъде редовно оценявана (вж.

Точка 4.4).

Съществува ограничен опит с употребата на Yargesa при пациенти под 4-годишна възраст с

болест на Niemann-Pick тип С.

Специални популации

Старческа възраст

Няма опит от употребата на Yargesa при пациенти над 70-годишна възраст

Бъбречно увреждане

Фармакокинетичните данни показват увеличена системна експозиция на миглустат при

пациенти с бъбречно увреждане. При пациенти със регулиран креатининов клирънс 50–

70 ml/min/1,73 m2, трябва да се започне с доза 100 mg два пъти дневно при пациенти с болестта

на Gaucher тип 1 и с доза 200 mg два пъти дневно ( променена въз основа на телесната

повърхност при пациенти под 12-годишна възраст) при пациенти с болест на Niemann-Pick

тип С.

При пациенти с регулиран креатининов клирънс 30–50 ml/min/1,73 m2, трябва да се започне с

доза от една капсула 100 mg един път дневно при пациенти с болестта на Gaucher тип 1 и с доза

100 mg два пъти дневно (променена въз основа на телесната повърхност при пациенти под

12-годишна възраст) при пациенти с болест на Niemann-Pick тип С. Не се препоръчва

прилагането на лекарствения продукт при пациенти с тежко бъбречно увреждане (креатининов

клирънс < 30 ml/min/1,73 m2) (вж. точки 4.4 и 5.2).

Чернодробно увреждане

Yargesa не е оценена при пациенти с чернодробно увреждане.

Начин на приложение

Yargesa може да се приема със или без храна.

4.3

Противопоказания

Свръхчувствителност към активното вещество или към някое от помощните вещества,

изброени в точка 6.1.

4.4

Специални предупреждения и предпазни мерки при употреба

ремор

Приблизително при 37% от пациентите при клинични изпитвания при болестта на Gaucher тип

1 и 58% от пациентите при клинично изпитване при болест на Niemann-Pick тип С, се съобщава

за тремор по време на лечението. При болестта на Gaucher тип 1 треморът се описва като

засилен физиологичен тремор на ръцете. Tреморът обикновено започва през първия месец и в

много случаи изчезва по време на лечението между 1-ия и 3-ия месец. Намаляването на дозата

може да намали тремора обикновено само за няколко дни, но понякога може да се наложи

прекъсване на лечението.

Гастроинтестинални нарушения

При повече от 80% от пациентите са наблюдавани гастроинтестинални събития, предимно

диария, или в началото на лечението, или периодично по време на лечението (вж. точка 4.8).

Механизмът е най-вероятно инхибиране на интестиналните дизахаридази като захарозо-

изомалтаза в гастроинтестиналния тракт, което води до намалена абсорбция на хранителни

дизахариди. В клиничната практика се наблюдават миглустат-индуцирани гастроинтестинални

събития, които отговарят на индивидуализирани промени в хранителния режим (например,

намаляване на приема на захароза, лактоза и на други въглехидрати), прием на миглустат

между хранене и/или с лекарства против диария като лоперамид. При някои пациенти може да

е необходимо временно намаляване на дозата. Пациентите с хронична диария или тези с

упорити гастроинтестинални събития, при които не се наблюдава подобрение от тези

интервенции, трябва да се изследват според клиничната практика. Не е правена оценка на

миглустат при пациенти с анамнеза за значимо гастроинтестинално заболяване, в това число

възпалително заболяване на червата.

Ефекти върху сперматогенезата

Пациентите от мъжки пол трябва да използват надежден контрацептивен метод, докато

приемат Yargesa. Изследвания при плъхове показват, че миглустат влияе отрицателно върху

сперматогенезата и върху параметрите на спермата и намалява фертилитета (вж. точки 4.6 и

5.3). Преди да е налична допълнителна информация, когато желаят да имат деца, пациентите от

мъжки пол трябва да спрат приема на Yargesa и да използват надежден контрацептивен метод

още три месеца.

Специални популации

Поради ограничения опит Yargesa трябва да се използва с повишено внимание при пациенти с

бъбречно и чернодробно увреждане. Съществува тясна връзка между бъбречната функция и

клирънса на миглустат, като експозицията на миглустат подчертано се увеличава при пациенти

с тежко бъбречно увреждане (вж. точка 5.2). Понастоящем клиничният опит при такива

пациенти не е достатъчен, за да се правят препоръки за дозата. Не се препоръчва употребата на

Yargesa при пациенти с тежко бъбречно увреждане (креатининов клирънс < 30 ml/min/1,73 m

Болест на Гоше тип 1

Въпреки че не е осъществено пряко сравнение с ензим-заместващата терапия (ЕЗТ) при

нелекувани досега пациенти с болестта на Гоше тип 1, няма доказателства, че миглустат е по-

ефикасен и безопасен от ензим-заместващата терапия. Ензим-заместващата терапия е

стандартната грижа при пациенти, които се нуждаят от лечение на болестта на Гоше тип 1 (вж.

точка 5.1). Ефикасността и безопасността на миглустат не е оценявана конкретно при пациенти

с тежка форма болест на Гоше.

Препоръчва се редовен контрол на нивото на витамин B

, поради честата недостатъчност на

витамин B

при пациенти с болестта на Гоше тип 1.

Съобщени са случаи на периферна невропатия при пациенти, лекувани с миглустат, със или без

съпътстващи състояния като недостатъчност на витамин

,

или моноклонална гамопатия.

Периферната невропатия изглежда е по-честа при пациенти с болестта на Гоше тип 1 в

сравнение с общата популация. Всички пациенти трябва да бъдат подложени на неврологична

оценка на изходно ниво и редовно след това.

Препоръчва се следене на броя на тромбоцитите при пациенти с болестта на Гоше тип 1. Леко

намаление на броя на тромбоцитите, без да е свързано с кървене, е наблюдавано при пациенти с

болест на Гоше тип 1, които са преминали от ЕЗТ на миглустат.

Болест на Niemann-Pick тип С

Ползата от лечението със Yargesa на неврологичните прояви при пациенти с болест на Niemann-

Pick тип С трябва да се оценява редовно, например на всеки 6 месеца. Продължителността на

лечението трябва да се оцени отново най-малко след 1 година лечение със Yargesa.

Леко понижение на броя на тромбоцитите, без да е свързано с кървене, е наблюдавано при

някои пациенти с болест на Niemann-Pick тип С, лекувани с Yargesa. При пациенти, включени

в клинично изпитване, 40%-50% oт пациентите имат изходен брой на тромбоцитите под

долната граница на нормата. Препоръчва се следене на броя на тромбоцитите при тези

пациенти.

Педиатрична популация

Съобщен е намален растеж при някои педиатрични пациенти с болест на Niemann-Pick тип С в

ранната фаза на лечение с миглустат, при което началното намалено наддаване на тегло може

да се придружава или последва от намалено нарастване на височина. Растежът при деца и

юноши трябва да се следи по време на лечението с Yargesa. Съотношението полза/ иск трябва

отново да се оценява на индивидуална основа с оглед продължаване на лечението.

4.5

Взаимодействие с други лекарствени продукти и други форми на взаимодействие

Ограничените данни предполагат, че едновременно прилагане на миглустат и ензимно

заместване с имиглуцераза при пациенти с болестта на Гоше тип 1 може да доведе до намалена

експозиция на миглустат (приблизително намаление от 22% на C

и 14% на AUC са

установени при проучване с малки паралелни групи).

Това проучване също показва, че

миглустат няма ефект или има ограничен ефект върху фармакокинетиката на имиглуцеразата .

4.6

Фертилитет, бременност и кърмене

Бременност

Няма достатъчно данни от употребата на миглустат при бременни жени. Проучванията при

животни показват репродуктивна токсичност, включително дистокия (вж. точка 5.3). Не е

известен потенциалният риск при хората. Миглустат преминава през плацентата и не трябва да

се използва по време на бременност.

Кърмене

Не е установено дали миглустат се отделя в кърмата. Yargesa не трябва да се приема по време

на кърмене.

Фертилитет

Проучвания при плъхове показват, че миглустат има нежелани ефекти върху параметрите на

спермата (подвижност и морфология), което намалява фертилитета (вж. точки 4.4 и 5.3). До

получаване на допълнителна информация, се съветва преди да се правят опити за зачеване,

пациентите от мъжки пол да прекъснат приема на Yargesa и да използват надеждни

контрацептивни методи 3 месеца след това.

При жените с детероден потенциал трябва да се използват контрацептивни мерки.

Пациентите от мъжки пол трябва да използват надеждни контрацептивни методи, докато

приемат Yargesa (вж. точки 4.4 и 5.3).

4.7

Ефекти върху способността за шофиране и работа с машини

Yargesa повлиява пренебрежимо способността за шофиране и работа с машини. Като честа

нежелана реакция се съобщава замаяност, и пациентите, страдащи от замаяност не трябва да

шофират или да работят с машини.

4.8

Нежелани лекарствени реакции

Резюме на профила на безопасност

Най-честите нежелани реакции, съобщени при клинични проучвания с миглустат са диария,

флатуленция, коремна болка, загуба на тегло и тремор (вж. точка 4.4). Най-честата сериозна

нежелана реакция, съобщена при лечение с миглустат при клинични проучвания е периферна

невропатия (вж. точка 4.4).

В 11 клинични проучвания, при различни показания, 247 пациенти са лекувани със Yargesa в

доза 50-200 mg три пъти на ден в продължение средно на 2,1 години. От тези пациенти 132 са с

болест на Gaucher тип 1 и 40 с болест на Niemann-Pick тип С. Нежеланите реакции в повечето

леки до умерени по тежест и се наблюдават със сходна честота при изследваните

показания и дози.

Списък на нежелани лекарствени реакции в табличен вид

Нежелани реакции от клинични изпитвания или спонтанни съобщения, възникващи при >

от пациентите, са изброени в таблицата по-долу по системо-органни класове и честота (много

чести:

1/10, чести:

1/100 < 1/10

нечести:

1/1 000 дo <1/100, редки:

1/10 000 дo <1/1 000,

много редки: <1/10 000).). При всяко групиране в зависимост от честотата, нежеланите реакции

се изброяват в низходящ ред по отношение на тяхната сериозност.

Нарушения на кръвта и лимфната система

Чести

Тромбоцитопения

Нарушения на метаболизма и храненето

Много чести

Загуба на тегло, намален апетит

Психични нарушения

Чести

Депресия, безсъние, намалено либидо

Нарушения на нервната система

Много чести

Тремор

Чести

Периферна невропатия, атаксия, амнезия, парестезия, хипестезия,

главоболие, замаяност

Стомашно-чревни нарушения

Много чести

Диария, флатуленция, болки в корема

Чести

Гадене, повръщане, раздуване на корема/дискомфорт, констипация,

диспепсия

Нарушения на мускулно-скелетната система и съединителната тъкан

Чести

Мускулни спазми, мускулна слабост

Общи нарушения и реакции на мястото на приложение

Чести

Умора, астения, втрисане и прилошаване

Изследвания

Чести

Отклонения в изследванията на нервната проводимост

Описание на избрани нежелани лекарствени реакции

Загуба на теглото се съобщава при 55% от пациентите, използващи миглустат. Най-голямата

честота на поява е наблюдавана между 6 и 12 месеца.

Миглустат е проучен при показания, при които някои събития, съобщавани като нежелани

реакции, например неврологични и невропсихологични симптоми/признаци, когнитивна

дисфункция и тромбоцитопения, могат да се дължат също и на подлежащото състояние.

Съобщаване на подозирани нежелани реакции

Съобщаването на подозирани нежелани реакции след разрешаване за употреба на лекарствения

продукт е важно. Това позволява да продължи наблюдението на съотношението полза/риск за

лекарствения продукт. От медицинските специалисти се изисква да съобщават всяка

подозирана нежелана реакция чрез национална система за съобщаване, посочена в

Приложение V.

4.9

Предозиране

Симптоми

Не са установени остри симптоми при предозиране. Миглустат е прилаган в дози до

3 000 mg/ден в продължение до шест месеца при HIV позитивни пациенти по време на

клинични изпитвания. Наблюдаваните нежелани събития включват гранулоцитопения,

замайване и парестезия. Левкопения и неутропения също са наблюдавани в подобна група

пациенти, които са получавали 800 mg/ден или по-високи дози.

Поведение

В случай на предозиране се препоръчват общи медицински грижи.

5.

ФАРМАКОЛОГИЧНИ СВОЙСТВА

5.1

Фармакодинамични свойства

Фармакотерапевтична група: Други продукти, повлияващи храносмилателната система и

метаболизма. ATC Код: A16AX06

Болест на Гоше тип 1

Болестта на Гоше тип 1 е наследствено метаболитно заболяване, предизвикано от

неспособността за разграждане на глюкозилцерамида, което води до натрупване на това

вещество в лизозомите и до често срещана патология. Миглустат е инхибитор на

глюкозилцерамид синтетазата, ензимът, отговорен за първата стъпка в синтеза на повечето

гликолипиди.

In vitro

глюкозилцерамид синтетазата се инхибира от миглустат с IC

20-37 µM.

Освен това инхибиторно действие на нелизозомна глюкозилцерамидаза е доказано

експериментално

in vitro.

Инхибиторното действие върху глюкозилцерамид синтетазата дава

обосновка за терапията за субстратна редукция при болестта на Гоше.

Основното изпитване на миглустат е проведено при пациенти, неспособни или отказващи да

бъдат подложени на ензим-заместваща терапия . Причините за невъзможост да се приложи

ензим-заместваща терапия включват натоварване с интравенозни инфузии и затруднен венозен

достъп . Двайсет и осем пациенти с болест на Гоше тип 1 в лека до умерена форма са включени

в това 12-месечно несравнително проучване, като 22 пациенти са завършили проучването. На

дванайсетия месец е установено средно намаляване на обема на черния дроб с 12,1% и средно

намаляване на обема на далака с 19,0%. Установено е средно увеличение на концентрацията на

хемоглобина от 0,26 g/dl и средно увеличение на броя на тромбоцитите от 8,29

/l. След

това осемнайсет пациенти продължават да получават миглустат според опционален протокол за

удължено лечение. Клиничната полза при тринайсет пациенти е оценена на 24-тия и 36-

тия месец. След тригодишно непрекъснато лечение с миглустат, средното намаление на обема

на черния дроб и далака е съответно 17,5% и 29,6%. Установено е средно увеличение от

22,2

/l на броя на тромбоцитите и средно увеличение от 0,95 g/dl в концентрацията на

хемоглобина.

Проведено е второ открито, контролирано проучване на миглустат. Рандомизирани са

36 пациенти, които са получавали минимум 2 години ензим-заместваща терапия, разделени на

три групи: продължаване на лечението с имиглуцераза, имиглуцераза в комбинация с

миглустат или преминаване изцяло на миглустат. Това проучване е проведено за период от 6

месеца на рандомизирано сравнение, последван от 18 месеца период на продължение, през

който всички пациенти получават миглустат като монотерапия. През първите 6 месеца при

пациентите, преминали на миглустат, обемът на черния дроб и далака, както и нивото на

хемоглобина, остават непроменени. При някои пациенти е наблюдавано намаление на броя на

тромбоцитите и увеличение на хитотриозидазната активност, което показва, че монотерапията с

миглустат не може да поддържа еднакъв контрол на активността на болестта при всички

пациенти. В периода на продължение участват 29 пациенти. При сравнение с измерванията на

6-ия месец, контролът на заболяването не се променя след 18 и 24 месеца монотерапия с

миглустат (съответно 20 и 6 пациенти). Нито един пациент не е показал бързо влошаване на

болестта на Гоше тип 1 след преминаване на монотерапия с миглустат.

При горните две проучвания е прилагана дневна доза 300 mg миглустат, разделена на три

приема. Допълнително проучване на монотерапия е проведено при 18 пациенти с обща дневна

доза 150 mg, като резултатите сочат намалена ефикасност в сравнение с общата дневна доза

300 mg.

Отворено несравнително, 2-годишно проучване е включило 42 пациенти с болест на

Гоше тип 1, които са получили ЕЗТ в продължение на най-малко 3 години и са покрили

критериите за стабилна болест в продължение на най-малко 2 години. Пациентите са били

прехвърлени на монотерапия с миглустат 100 mg три пъти дневно. Обемът на черния дроб (като

първичен показател за ефикасност) е бил непроменен от изходно ниво до края на лечението.

Лечението с миглустат е прекратено преждевременно при шест пациенти, поради потенциално

влошаване на болестта, както е определено в проучването. При тринадесет пациенти лечението

е прекратено поради нежелано събитие. Наблюдавано е незначително средно намаляване на

хемоглобина [–0,95 g/dl (95% CI: –1,38, –0,53)] и на броя на тромбоцитите [-44.1 × 10

/l (95%

CI: –57,6, –30,7)] между изходното ниво и края на проучването. Двадесет и един пациенти са

завършили 24 месеца на лечение с миглустат. От тези пациенти, 18 на изходно ниво са били в

рамките на установени терапевтични цели за обем на черен дроб и далак, нива на хемоглобина

и брой на тромбоцитите, като 16 пациенти са останали в тези терапевтични цели на Месец 24.

Костните прояви на болестта на Гоше тип 1 са оценени в три открити клинични проучвания при

пациенти, лекувани с миглустат 100 mg 3 пъти дневно за период до 2 години (n = 72). При

сборен анализ на неконтролирани данни, Z-скоровете на костната минерална плътност на

лумбален прешлен и шийка на бедрената кост се увеличават с повече от 0,1 единица в

сравнение с изходните стойности при 27 (57%) и 28 (65%) от пациентите с лонгитудинални

измервания на костната плътност. Не са наблюдавани събития на костна криза, аваскуларна

некроза или фрактура по време на периода на лечение.

Болест на Niemann-Pick тип С

Болест на Niemann-Pick тип С е много рядко, неизменно прогресиращо и евентуално фатално

невродегенеративно заболяване, характеризиращо се с нарушен вътреклетъчен транспорт на

липиди. Неврологичните прояви се считат за вторичн на абнормното натрупване на

гликосфинголипиди в невроните и глиялните клетки.

Данните в подкрепа на безопасността и ефикасността на Yargesa при болест на Niemann-Pick

тип С произхождат от проспективно отворено клинично изпитване и ретроспективно обзорно

проучване. Клиничното изпитване включва 29 възрастни пациенти и юноши за 12-месечен

контролиран период, последван от удължена терапия със средна обща продължителност 3,9

години и до 5,6 години. Като допълнение 12 педиатрични пациенти са включени в

неконтролирано подпроучване със средна обща продължителност 3,1 години и до 4,4 години.

От 41 пациенти, включени в изпитването, 14 пациенти са лекувани със Yargesa в продължение

на повече от 3 години. Обзорното проучване включва серия случаи на 66 пациенти лекувани с

Yargesa извън клиничното проучване със средна продължителност 1,5 години. Двата пакета

данни включват деца, юноши и възрастни пациенти с възрастов интервал от 1 година до 43

години. Обичайната доза Yargesa при възрастните пациенти е 200 mg тр пъти дневно и е

коригирана спрямо телесната повърхност при педиатричните пациенти.

Като цяло, данните сочат, че лечението със Yargesa може да намали прогресията на клинично

значимите неврологични симптоми при пациенти с болест на Niemann-Pick тип С.

Ползата от лечението със Yargesa на неврологичните прояви при пациенти с болест на Niemann-

Pick тип С трябва да се оценява редовно, например на всеки 6 месеца. Продължителността на

лечението трябва да се оцени отново най-малко след 1 година лечение със Yargesa (вж. точка

4.4).

5.2

Фармакокинетични свойства

Фармакокинетичните параметри на миглустат са оценени при здрави хора и при малък брой

пациенти с болестта на Gaucher тип 1, болестта на Fabry, инфектирани с HIV пациенти и пр

възрастни, юноши и деца с болест на Niemann-Pick тип С или тип 3 на болестта на Gaucher.

Кинетиката на миглустат изглежда е линейна и зависи от дозата, а не зависи от времето. При

здрави доброволци миглустат се абсорбира бързо. Максимални плазмени концентрации се

достигат около два часа след приемането на дозата. Не е установена абсолютната

бионаличност. Едновременното приемане на храна намалява степента на абсорбция (C

намалява с 36% и t

се забавя с 2 часа), но той няма статистически значим ефект върху

степента на абсорбция на миглустат (AUC намалява с 14%).

Привидният обем на разпределение на миглустат е 83 l. Миглустат не се свързва с плазмените

протеини. Миглустат се елиминира главно чрез ренална екскреция, с възстановяване в урината

на непроменено лекарство, отговарящо на 70-80% oт дозата Привидният перорален клирънс

(CL/F) е 230 ± 39 ml/min. Средният полуживот е 6–7 часа.

След прилагане на единична доза 100 mg

C-миглустат при здрави доброволци, 83% oт

радиоактивността е възстановена в урината и 12% във фекалиите. Няколко метаболита са

установени в урината и фекалиите. Преобладаващият метаболит в урината е миглустат

глюкуронид, който отговаря на 5% oт дозата. Терминалният полуживот на радиоактивността в

плазмата е 150 часа, което предполага наличието на един или повече метаболити с много дълъг

полуживот. Метаболитът, отговорен за това, не е идентифициран, но може да кумулира и да

достигне концентрации, надвишаващи тези на миглустат в стационарно състояние.

Педиатрична популация

Фармакокинетиката на миглустат е подобна при възрастни пациенти с болест на Gaucher тип 1

и болест на Niemann-Pick тип С, сравнени със здрави хора. Фармакокинетични данни са

получени при педиатрични пациенти с болестта на Gaucher тип 3 на възраст от 3 дo 15 години

пациенти с болест на Niemann-Pick тип С на възраст 5–16 години. При деца доза от 200 mg,

приложена три пъти дневно, адаптирана спрямо телесната повърхност, води до стойности на

и AUC

приблизително два пъти по-високи от тези, достигнати след 100 mg три пъти

дневно при пациенти с болестта на Gaucher тип 1, което отговаря на линейната

фармакокинетика на миглустат. В стационарно състояние концентрацията на миглустат в

цереброспиналната течност при шестима пациенти с болестта на Gaucher тип 3 е 31,4–67,2%

oт тази в плазмата.

Ограничени данни при пациенти с болест на Fabry и с нарушена бъбречна функция показват, че

CL/F намалява с намаляване на бъбречната функция. Въпреки че броят на пациентите с леко и

средно бъбречно увреждане е много малък, данните показват приблизително намаление на

CL/F съответно с 40% и 60%, при леко и умерено бъбречно увреждане (вж. точка 4.2). Данните

при тежко бъбречно увреждане са ограничени само до двама пациенти с креатининов клирънс в

обхвата 18 – 29 ml/min и не могат да се екстраполират под този обхват. Данните предполагат

намаление в CL/F поне със 70% при пациенти с тежко бъбречно увреждане.

При наличния обхват от данни не е отбелязана значима връзка или влияние между

фармакокинетичните параметри на миглустат и демографските променливи (възраст, индекс на

телесната маса (ИТМ), пол или раса).

Няма налични фармакокинетични данни за пациенти с чернодробно увреждане при деца и

юноши с болест на Гоше тип 1 или при хора в старческа възраст (> 70 години).

5.3

Предклинични данни за безопасност

Главните ефекти, общи за всички видове, са загуба на тегло и диария, а при по-високи дози –

увреждане на гастроинтестиналната лигавица (ерозии и язви). Други ефекти, наблюдавани при

животните при дози, които водят до нива на експозиция, подобни на или умерено по-високи от

нивото на клинично експозиция, включват: промени в лимфоидните органи при всички

изследвани видове, промени на трансаминазите, вакуолизация на щитовидната жлеза и

панкреаса, катаракти, нефропатия и миокардни промени при плъхове. Тези промени се считат

за резултат от отслабването на организма.

Приложението на миглустат при мъжки и женски Sprague-Dawley плъхове посредством

перорален прием през сонда за период от 2 години при дозови нива 30, 60 и 180 mg/kg/ден е

довело до повишена честота на хиперплазия на тестикуларните интерстициални клетки (клетки

на Leydig) и на аденоми при мъжките плъхове при всички дозови нива. Системната експозиция

на най-ниската доза е била по-малка или сравнима с тази, наблюдавана при хора (въз основа на

) при препоръчваната доза за хора. Нивото, при което не се наблюдава ефект (NOEL), не

е установено и ефектът не е доза-зависим. Не е имало свързано с лекарството повишаване на

туморната честота в други органи на мъжките или женските плъхове. Механистични

проучвания разкриват специфичен за плъховете механизъм, за който се счита, че има малко

практическо значение при хората.

Приложението на миглустат при мъжки и женски CD1 мишки посредством перорален прием

през сонда при дозови нива от 210, 420 и 840/500 mg/kg/ден (дозата се намалява след половин

година) за период от 2 години е довело до повишена честота на възпалителните и

хиперпластичните лезии в дебелото черво и при двата пола. Основани на mg/kg/ден и

коригирани за разлики във фекалната екскреция, дозите съответстват на 8, 16 и 33/19 пъти най-

високата препоръчителна доза при хора (200 mg три пъти дневно). Карциноми на дебелото

черво са се появявали инцидентно при всички дози, като статистически значимо повишаване е

имало в групата на високи дози. Значението на тези находки за хората не може да бъде

изключено. Не е имало свързано с лекарството повишаване на туморната честота в друг орган.

Миглустат не е показал потенциал за мутагенни или кластогенни ефекти при стандартн батерия

от тестове за генотоксичност.

Проучвания за токсичност при многократно прилагане при плъхове са показали ефекти върху

сперматогенния епител на тестисите. Други проучвания са показали промени в параметрите на

спермата (подвижност и морфология), които съвпадат с наблюдаваното намаление на

фертилитета. Тези промени са установени при нива на експозиция, подобни на тези при

пациенти, но показват обратимост. Миглустат влияе върху преживяемостта на ембриона/фетуса

при плъхове и зайци, съобщава се дистокия, увеличават се постимплантационните загуби и се

наблюдава увеличение на случаите на съдови аномалии при зайци. Тези ефекти могат частично

да се свържат с токсичност при майката.

При женски плъхове се наблюдават промени в лактацията по време на едногодишно проучване.

Механизмът на тези ефекти не е известен.

6.

ФАРМАЦЕВТИЧНИ ДАННИ

6.1

Списък на помощните вещества

Капсулно съдържимо

натриев нишестен гликолат (Тип А)

повидон (К-29/32)

магнезиев стеарат

Състав на капсулата

желатин

пречистена вода

титанов диоксид (E171)

Мастило на надписите

глазура от шеллак

железен оксид, черен (E172)

пропиленгликол

концентриран амонячен разтвор

6.2

Несъвместимости

Неприложимо

6.3

Срок на годност

4 години

6.4

Специални условия на съхранение

Този лекарствен продукт не изисква специални условия на съхранение.

6.5

Вид и съдържание опаковката

РVС и полихлортрифлуороетиленови (PCTFE) блистери, запечатани с алуминиево фолио,

съдържащи 21 капсули.

Опаковка: 84 х 1 капсула.

6.6

Специални предпазни мерки при изхвърляне

Няма специални изисквания.

7.

ПРИТЕЖАТЕЛ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

Piramal Critical Care B.V.

Rouboslaan 32 (ground floor)

2252 TR, Voorschoten

Нидерландия

8.

НОМЕР(A) НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

EU/1/17/1176/001

9.

ДАТА НА ПЪРВО РАЗРЕШАВАНЕ/ПОДНОВЯВАНЕ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА

УПОТРЕБА

Дата на първо разрешаване: 22 март 2017

10.

ДАТА НА АКТУАЛИЗИРАНЕ НА ТЕКСТА

<{MM/ГГГГ}>

<{ДД/MM/ГГГГ}>

<{ДД месец ГГГГ г.}>

Подробна информация за този лекарствен продукт е предоставена на уебсайта на Европейската

агенция по лекарствата http://www.ema.europa.eu

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2017. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/88215/2017

EMEA/H/C/004016

Резюме на EPAR за обществено ползване

Yargesa

miglustat

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (ЕРАR) за

Yargesa. В него се разяснява как Агенцията е оценила лекарството, за да препоръча разрешаване

за употреба в ЕС и условия на употреба. Документът не е предназначен да предоставя

практически съвети относно употребата на Yargesa.

За практическа информация относно употребата на Yargesa пациентите следва да прочетат

листовката или да попитат своя лекар или фармацевт.

Какво представлява Yargesa и за какво се използва?

Yargesa е лекарство, което се използва за лечение на възрастни с лек до умерен тип 1 на

болестта на Гоше.

При пациентите, страдащи от тази болест, липсва ензим, разграждащ определен вид мазнина,

наречен глюкозилцерамид. В резултат на това глюкозилцерамидът се натрупва в различни части

на тялото като далака, черния дроб и костите. Yargesa се използва при пациенти, при които не

може да бъде приложена ензим-заместваща терапия.

Yargesa е „генерично лекарство“. Това означава, че съдържа същото активно вещество и действа

по същия начин като „референтното лекарство” Zavesca, което вече е разрешено в Европейския

съюз (ЕС). За повече информация относно генеричните лекарства вижте документа тип „въпроси

и отговори“ тук

Как се използва Yargesa?

Yargesa се предлага под формата на капсули от 100 mg, които се приемат през устата.

Препоръчителната начална доза е една капсула три пъти дневно. При пациенти с намалена

бъбречна функция или пациенти, развиващи диария, трябва да се използва по-ниска доза.

Yargesa

EMA/88215/2017

Страница 2/3

Лекарственият продукт се отпуска по лекарско предписание, а лечението трябва да се провежда

под наблюдението на лекари с опит в лечението на болестта на Гоше.

За повече информация вижте листовката.

Как действа Yargesa?

Активното вещество в Yargesa, миглустат (miglustat), инхибира действието на ензима, наречен

глюкозилцерамид синтетаза. Този ензим участва в първия етап на производството на

глюкозилцерамид. Като инхибира действието на ензима, миглустат може да намали

производството на глюкозилцерамид в клетките и по този начин да намали симптомите на

болестта на Гоше тип 1.

Как е проучен Yargesa?

Тъй като вече са проведени проучвания с референтното лекарство Zavesca относно ползите и

рисковете при одобрената употреба на активното вещество, не се налага да се повтарят с

Yargesa.

Както при всяко лекарство, фирмата е представила проучвания относно качеството на Yargesa.

Фирмата е провела също проучване, което показва, че продуктът е „биоеквивалентен“ на

референтното лекарство. Две лекарства се считат за биоеквивалентни, когато произвеждат едни

и същи нива на активното вещество в организма и поради това се очаква те да имат еднакъв

ефект.

Какви са ползите и рисковете, свързани с Yargesa?

Тъй като Yargesa е генерично лекарство и биоеквивалент на референтното лекарство, приема се,

че ползите и рисковете са същите като при референтното лекарство.

Защо Yargesa е разрешен за употреба?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Агенцията заключи, че в

съответствие с изискванията на ЕС е доказано, че Yargesa е със сравнимо качество и

представлява биоеквивалент на Zavesca. Следователно CHMP счита, че както при Zavesca,

ползите превишават установените рискове. Комитетът препоръча Yargesa да бъде разрешен за

употреба в ЕС.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Yargesa?

Препоръките и предпазните мерки за безопасната и ефективна употреба на Yargesa, които да се

спазват от здравните специалисти и пациентите, са включени в кратката характеристика на

продукта и в листовката.

Допълнителна информация за Yargesa

Пълният текст на EPAR за Yargesa може да се намери на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

. За повече

информация относно лечението с Yargesa прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Yargesa

EMA/88215/2017

Страница 3/3

Пълният текст на EPAR относно референтното лекарство също може да се намери на уебсайта на

Агенцията.

Подобни продукти

Сигнали за търсене, свързани с този продукт

Преглед на историята на документите

Споделете тази информация