Ucedane

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

Купи го сега

Листовка Листовка (PIL)
13-12-2021
Активна съставка:
карглумова киселина
Предлага се от:
Eurocept International BV
АТС код:
A16AA05
INN (Международно Name):
carglumic acid
Терапевтична група:
Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства,
Терапевтична област:
Hyperammonemia; Amino Acid Metabolism, Inborn Errors
Терапевтични показания:
Ucedane is indicated in treatment of:hyperammonaemia due to N-acetylglutamate synthase primary deficiency;Hyperammonaemia due to isovaleric acidaemia;Hyperammonaemia due to methymalonic acidaemia;Hyperammonaemia due to propionic acidaemia.
Каталог на резюме:
Revision: 9
Статус Оторизация:
упълномощен
Номер на разрешението:
EMEA/H/C/004019
Дата Оторизация:
2017-06-23
EMEA код:
EMEA/H/C/004019

Документи на други езици

Листовка Листовка
испански 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
испански 13-12-2021
Листовка Листовка
чешки 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
чешки 13-12-2021
Листовка Листовка
датски 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
датски 13-12-2021
Листовка Листовка
немски 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
немски 13-12-2021
Листовка Листовка
естонски 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
естонски 13-12-2021
Листовка Листовка
гръцки 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
гръцки 13-12-2021
Листовка Листовка
английски 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
английски 13-12-2021
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
английски 22-03-2022
Листовка Листовка
френски 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
френски 13-12-2021
Листовка Листовка
италиански 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
италиански 13-12-2021
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
италиански 22-03-2022
Листовка Листовка
латвийски 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
латвийски 13-12-2021
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
латвийски 22-03-2022
Листовка Листовка
литовски 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
литовски 13-12-2021
Листовка Листовка
унгарски 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
унгарски 13-12-2021
Листовка Листовка
малтийски 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
малтийски 13-12-2021
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
малтийски 22-03-2022
Листовка Листовка
нидерландски 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
нидерландски 13-12-2021
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
нидерландски 22-03-2022
Листовка Листовка
полски 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
полски 13-12-2021
Листовка Листовка
португалски 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
португалски 13-12-2021
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
португалски 22-03-2022
Листовка Листовка
румънски 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
румънски 13-12-2021
Листовка Листовка
словашки 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
словашки 13-12-2021
Листовка Листовка
словенски 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
словенски 13-12-2021
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
словенски 22-03-2022
Листовка Листовка
фински 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
фински 13-12-2021
Листовка Листовка
шведски 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
шведски 13-12-2021
Листовка Листовка
норвежки 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
норвежки 13-12-2021
Листовка Листовка
исландски 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
исландски 13-12-2021
Листовка Листовка
хърватски 13-12-2021
Данни за продукта Данни за продукта
хърватски 13-12-2021
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
хърватски 22-03-2022

Прочетете целия документ

ПРИЛОЖЕНИЕ I

КРАТКА ХАРАКТЕРИСТИКА НА ПРОДУКТА

1.

ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКТ

Ucedane 200 mg диспергиращи се таблетки

2.

КАЧЕСТВЕН И КОЛИЧЕСТВЕН СЪСТАВ

Всяка таблетка съдържа 200 mg карглумова киселина (carg

lumic acid

За пълния списък на помощните вещества, вижте точка 6.1.

3.

ЛЕКАРСТВЕНА ФОРМА

Диспергираща се таблетка

Таблетките са с пръчковидна форма, бели и двойноизпъкнали с три делителни черти от двете

страни и гравирани с „L / L / L / L“ от едната страна.

Таблетката може да бъде разделена на четири равни дози.

4.

КЛИНИЧНИ ДАННИ

4.1

Терапевтични показания

Ucedane е показан при лечение на

хиперамонемия, дължаща се на първичен дефицит на

N-ацетилглутамат синтаза

хиперамонемия, дължаща се на изовалерианова ацидемия.

хиперамонемия, дължаща се на метилмалонова ацидемия.

хиперамонемия, дължаща се на пропионова ацидемия.

4.2

Дозировка и начин на приложение

Лечение с Ucedane трябва да се започне под наблюдението на лекар с опит в лечението на

метаболитни нарушения.

Дозировка

За дефицит на N-ацетилглутамат синтаза:

На базата на клиничния опит лечението може да се започне още от първия ден на живота.

Началната дневна доза трябва да бъде от 100 mg/kg, до 250 mg/kg, ако се налага.

След това дозата трябва да се коригира индивидуално, за да се поддържат нормални плазмени

нива на амоняка (вж. точка 4.4).

В дългосрочен план, при положение че се постига добър метаболитен контрол, може да не е

необходимо да се увеличава дозата в зависимост от телесното тегло. Дневните дози варират от

10 mg/kg до 100 mg/kg.

Изследване за реактивност към карглумова киселина

Препоръчва се изследване на реактивността на индивида към карглумова киселина, преди

започване на всяко дългосрочно лечение. Примери:

При дете в коматозно състояние започнете с доза от 100 до 250 mg/kg/ден и определяйте

плазмената концентрация на амоняка най-малко преди всяко приложение; тя трябва да се

нормализира в рамките на няколко часа след първото прилагане на Ucedane.

При пациент с умерена хиперамонемия приложете тестова доза от 100 до 200 mg/kg/ден в

продължение на 3 дни, през които да се приема константно количество протеини, и

определяйте неколкократно плазмената концентрация на амоняка (преди хранене и 1 час

след това); коригирайте дозата, така че да се поддържат нормални плазмени нива на

амоняка.

За изовалерианова ацидемия, метилмалонова ацидемия и пропионова ацидемия:

Лечението трябва да започне при хиперамонемия при пациенти с органични ацидемии.

Началната дневна доза трябва да бъде от 100 mg/kg, до 250 mg/kg, ако се налага.

След това дозата трябва да се коригира индивидуално, за да се поддържат нормални плазмени

нива на амоняка (вж. точка 4.4).

Начин на приложение

Това лекарство е САМО за перорално приложение (поглъщане или приложение чрез

назогастрална сонда с използване на спринцовка, ако е необходимо).

Въз основа на фармакокинетичните данни и клиничния опит се препоръчва общата дневна доза

да се раздели на два до четири приема, които да се дават преди прием на храна от възрастни

или деца. Разчупването на таблетките наполовина позволява повечето от необходимите

корекции на дозата. Понякога за адаптиране на предписаната от лекаря дозировка може да се

използват и четвъртинки от таблетката.

Таблетките трябва да се диспергират в минимум 5—10 ml вода и да се погълнат веднага или да

се приложат с бързо впръскване със спринцовка през назогастрална сонда.

4.3

Противопоказания

Свръхчувствителност към активното вещество или някое от помощните вещества, изброени в

точка 6.1.

Кърменето по време на употреба на карглумова киселина е противопоказано (вж. точки 4.6 и

5.3).

4.4

Специални предупреждения и предпазни мерки при употреба

Терапевтичен мониторинг

Плазмените нива на амоняка и аминокиселините трябва да се поддържат в рамките на

нормалните стойности.

Тъй като има много малко налични данни за безопасността на карглумова киселина, се

препоръчва системно наблюдение на функциите на черния дроб, бъбреците и сърцето и на

хематологичните параметри.

Регулиране на храненето

В случаи на ниска поносимост към протеини може да се наложи ограничаване на протеините и

добавяне на аргинин.

4.5

Взаимодействие с други лекарствени продукти и други форми на взаимодействие

Не са извършвани конкретни проучвания за взаимодействията.

4.6

Фертилитет, бременност и кърмене

Бременност

Няма клинични данни за експозиция на карглумова киселина по време на бременност.

Проучванията при животни показват минимална токсичност за развитието (вж. точка 5.3).

Предписването на бременни жени трябва да става с повишено внимание.

Кърмене

Въпреки че не е известно дали карглумовата киселина се излъчва в кърма, доказано е, че тя

присъства в млякото на плъхове в период на лактация(вж. точка 5.3). Ето защо кърменето, по

време на употреба на карглумова киселина, е противопоказано (вж. точка 4.3).

4.7

Ефекти върху способността за шофиране и работа с машини

Няма проучвания за ефектите върху способността за шофиране и работа с машини.

4.8

Нежелани лекарствени реакции

Съобщените нежелани реакции са изброени по-долу по системо-органни класове и честота.

Честотите са дефинирани като: много чести (≥ 1/10), чести (≥ 1/100 до

<

1/10) и нечести

(≥ 1/1 000 до < 1/100), редки (≥ 1/10 000 до < 1/1 000), много редки (< 1/10 000), с неизвестна

честота (от наличните данни не може да бъде направена оценка).

При всяко групиране в зависимост от честотата, нежеланите реакции са представени по ред на

намаляваща сериозност.

Нежелани лекарствени реакции при дефицит на N-ацетилглутамат синтаза

Изследвания:

Нечести

: увеличени трансаминази

Нарушения на кожата и

подкожната тъкан

Чести

: засилено изпотяване

С неизвестна честота:

обрив

Нежелани лекарствени реакции при органични ацидемии

Сърдечни нарушения

Нечести

: брадикардия

Стомашно-чревни нарушения

Нечести

: диария, повръщане

Общи нарушения и ефекти на

мястото на приложение

Нечести:

пирексия

Нарушения на кожата и

подкожната тъкан

С неизвестна честота:

обрив

Съобщаване на подозирани нежелани реакции

Съобщаването на подозирани нежелани реакции след разрешаване за употреба на лекарствения

продукт е важно. Това позволява да продължи наблюдението на съотношението полза/риск за

лекарствения продукт. От медицинските специалисти се изисква да съобщават всяка

подозирана нежелана реакция чрез национална система за съобщаване, посочена в Приложение

4.9

Предозиране

При един пациент, лекуван с карглумова киселина, където дозата е увеличена до 750 mg/kg/ден,

се проявяват симптоми на интоксикация, които може да се определят като

симпатикомиметична реакция: тахикардия, обилно потене, увеличена бронхиална секреция,

повишена телесна температура и безпокойство. Тези симптоми отзвучават след намаляване на

дозата.

5.

ФАРМАКОЛОГИЧНИ СВОЙСТВА

5.1

Фармакодинамични свойства

Фармакотерапевтична група: Аминокиселини и производни; ATC код: A16AA05.

Механизъм на действие

Карглумовата киселина е структурен аналог на N-ацетилглутамата, който е естествено

срещащият се активатор на карбамоил фосфат синтетаза, първият ензим от урейния цикъл.

Показано е

in vitro

, че карглумовата киселина активира чернодробната карбамоилфосфат

синтетаза. Въпреки по-ниския афинитет на карбамоил фосфатната синтетаза към карглумова

киселина, отколкото към N-ацетилглутамат,

in vivo

е доказано, че карглумовата киселина

стимулира карбамоил фосфатната синтетаза и е много по-ефективна, отколкото

N-ацетилглутамат за предпазване от интоксикация с амоняк при плъхове. Това би могло да се

обясни със следните наблюдения:

i) Митохондриалната мембрана е по-пропусклива за карглумова киселина отколкото за

N-ацетилглутамата

ii) Карглумовата киселина е по-резистентна от N-ацетилглутамата спрямо хидролиза от

наличната в цитозола аминоацилаза.

Фармакодинамични ефекти

Други проучвания са проведени върху плъхове при различни експериментални условия,

водещи до увеличена наличност на амоняк (гладуване, безпротеинова или високопротеинова

диета). Доказано е, че карглумовата киселина понижава нивата на амоняка в кръвта и увеличава

нивата на урея в кръвта и урината, като в същото време съдържанието на активатори на

карбамоил фосфатната синтетаза в черния дроб се увеличава значително.

Клинична ефикасност и безопасност

При пациенти с дефицит на N-ацетилглутамат синтаза е доказано, че карглумовата киселина

индуцира бързо нормализиране на нивата на плазмения амоняк, обикновено в рамките на

24 часа. Когато лечението е проведено преди възникване на трайно мозъчно увреждане,

пациентите показват нормален растеж и психомоторно развитие.

При пациенти с органични ацидемии (новородени и други) лечението с карглумова киселина

индуцира бързо понижаване на нивата на плазмения амоняк, намалявайки риска от

неврологични усложнения.

5.2

Фармакокинетични свойства

Фармакокинетиката на карглумовата киселина е проучена при здрави доброволци-мъже, като е

използван и белязан, и небелязан радиоизотопен продукт.

Абсорбция

След единична перорална доза от 100 mg/kg телесно тегло е оценено, че се абсорбират

приблизително 30% от карглумовата киселина. При това дозово ниво при 12 доброволци,

приели таблетки карглумова киселина, плазмените концентрации се повишават до 2,6 µg/ml

(медиана; граници 1,8-4,8) след 3 часа (медиана; граници 2-4).

Разпределение

Кривата на елиминиране от плазмата на карглумовата киселина е двуфазна, с бърза фаза през

първите 12 часа след приложението, последвана от бавна фаза (терминален полуживот до 28

часа).

Няма дифузия в еритроцитите. Не е установено свързване с протеините.

Метаболизъм

Част от карглумовата киселина се метаболизира. Предполага се, че в зависимост от своята

активност, чревната бактериална флора може да допринесе за инициирането на процеса на

разграждане, като по този начин да доведе до променлива степен на метаболизъм на

молекулата. Един метаболит, който е идентифициран във фецеса, е глутаминова киселина. В

плазмата се откриват метаболити с пик на 36-48-ия час и много бавен спад (полуживот около

100 часа).

Крайният продукт на метаболизма на карглумовата киселина е въглероден двуокис, който се

елиминира чрез белите дробове.

Елиминиране

След единична перорална доза от 100 mg/kg телесно тегло 9% от дозата се екскретира

непроменена в урината и до 60% във фецеса.

Плазмените нива на карглумовата киселина са определени при пациенти от всички възрастови

категории, от новородени до юноши, лекувани с различни дневни дози (7 – 122 mg/kg/ден).

Границите на плазмените нива са съвместими с тези, измерени при здрави възрастни, дори при

новородени. Независимо от дневната доза, те бавно спадат в продължение на 15 часа до нива

около 100 ng/ml.

5.3

Предклинични данни за безопасност

Фармакологичните проучвания за безопасност показват, че приложена перорално в дози от 250,

500, 1 000 mg/kg карглумовата киселина няма статистически значим ефект върху дишането,

централната нервна система и сърдечно-съдовата система.

Карглумовата киселина не показва значима мутагенна активност в батерията от тестове за

генотоксичност, извършени

in vitro

(тест на Ames, метафазен анализ на човешки лимфоцити), и

in vivo

(микронуклеарен тест при плъхове).

Единични дози карглумова киселина до 2 800 mg/kg перорално и 239 mg/kg интравенозно не

причиняват смъртност или абнормни клинични признаци при възрастни плъхове. При

новородени плъхове, получаващи ежедневно карглумова киселина перорално чрез гаваж в

продължение на 18 дни, а също и при млади плъхове, получаващи ежедневно карглумова

киселина в продължение на 26 седмици, нивото без наблюдаван ефект (NOEL - No Observed

Effect Level) се установява при 500 mg/kg/ден, а нивото без наблюдаван нежелан ефект

(NOAEL- No Observed Adverse Effect Level) при 1 000 mg/kg/ден.

Не са наблюдавани нежелани ефекти върху мъжкия или женския фертилитет. При плъхове и

зайци не са регистрирани доказателства за ембриотоксичност, фетотоксичност или

тератогенност при токсични за майката дози, водещи до петдесет пъти експозиция при плъхове

и седем пъти при зайци в сравнение с хората. Карглумовата киселина се екскретира в млякото

на плъхове в период на лактация и въпреки че параметрите на развитие не са засегнати, има

известни ефекти върху телесното тегло/наддаването на телесно тегло при малките, кърмени от

майки, третирани с 500 mg/kg/ден, и по-висока смъртност на малките на майки, третирани с

2 000 mg/kg/ден, доза, която причинява токсичност при майката. Системната експозиция на

майката след 500 и 2 000 mg/kg/ден е съответно двадесет и пет пъти и седемдесет пъти по-

голяма от очакваната експозиция при хора.

Не са провеждани проучвания за карциноогенност с карглумова киселина.

6.

ФАРМАЦЕВТИЧНИ ДАННИ

6.1

Списък на помощните вещества

Микрокристална целулоза,

манитол,

силициев диоксид, колоиден безводен ,

натриев стеарилфумарат,

кросповидон тип В,

коповидон Кe28.

6.2

Несъвместимости

Неприложимо

6.3

Срок на годност

36 месеца

6.4

Специални условия на съхранение

Неприложимо

6.5

Вид и съдържание на опаковката

Блистер (ALU/ALU), опакован в картонена кутия.

Опаковка от 12 или 60 диспергиращи се таблетки.

6.6

Специални предпазни мерки при изхвърляне

Няма специални изисквания.

7.

ПРИТЕЖАТЕЛ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

Eurocept International BV

Trapgans 5

1244 RL Ankeveen

Холандия

8.

НОМЕР(А) НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

EU/1/17/1202/001

EU/1/17/1202/002

9.

ДАТА НА ПЪРВО РАЗРЕШАВАНЕ/ПОДНОВЯВАНЕ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА

УПОТРЕБА

Дата на първо разрешаване: 23 Юни 2017

10.

ДАТА НА АКТУАЛИЗИРАНЕ НА ТЕКСТА

Подробна информация за този лекарствен продукт е предоставена на уеб сайта на Европейската

агенция по лекарствата (EMA) http://www.ema.europa.eu

ПРИЛОЖЕНИЕ II

A.

ПРОИЗВОДИТЕЛ(И), ОТГОВОРЕН(НИ) ЗА

ОСВОБОЖДАВАНЕ НА ПАРТИДИ

Б.

УСЛОВИЯ ИЛИ ОГРАНИЧЕНИЯ ЗА ДОСТАВКА И

УПОТРЕБА

В.

ДРУГИ УСЛОВИЯ И ИЗИСКВАНИЯ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА

УПОТРЕБА

Г.

УСЛОВИЯ ИЛИ ОГРАНИЧЕНИЯ ЗА БЕЗОПАСНА И

ЕФЕКТИВНА УПОТРЕБА НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ

ПРОДУКТ

A.

ПРОИЗВОДИТЕЛ(И), ОТГОВОРЕН(НИ) ЗА ОСВОБОЖДАВАНЕ НА ПАРТИДИ

Име и адрес на производителя(ите), отговорен(ни) за освобождаването на партидите.

Lucane Pharma

172 rue de Charonne

75011 Paris

Франция

Eurocept International BV

Trapgans 5

1244 RL Ankeveen

Холандия

Б.

УСЛОВИЯ ИЛИ ОГРАНИЧЕНИЯ ЗА ДОСТАВКА И УПОТРЕБА

Лекарствен продукт на ограничен режим на отпускане (вж. Приложение I: Кратка

характеристика на продукта, точка 4.2).

В.

ДРУГИ УСЛОВИЯ И ИЗИСКВАНИЯ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

Периодични актуализирани доклади за безопасност

Изискванията за подаване на периодични актуализирани доклади за безопасност за този

лекарствен продукт са посочени в списъка с референтните дати на Европейския съюз (EURD

списък), предвиден в чл. 107в, ал. 7 от Директива 2001/83/ЕО, и във всички следващи

актуализации, публикувани на европейския уебпортал за лекарства.

Г.

УСЛОВИЯ ИЛИ ОГРАНИЧЕНИЯ ЗА БЕЗОПАСНА И ЕФЕКТИВНА УПОТРЕБА

НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКТ

План за управление на риска (ПУР)

ПРУ трябва да извършва изискваните дейности и действия, свързани с проследяване на

лекарствената безопасност, посочени в одобрения ПУР, представен в Модул 1.8.2 на

разрешението за употреба, както и при всички следващи съгласувани актуализации на ПУР.

Актуализиран ПУР трябва да се подава:

по искане на Европейската агенция по лекарствата;

винаги, когато се изменя системата за управление на риска, особено в резултат на

получаване на нова информация, която може да доведе до значими промени в

съотношението полза/риск, или след достигане на важен етап (във връзка с

проследяване на лекарствената безопасност или свеждане на риска до минимум)

.

ПРИЛОЖЕНИЕ III

ОЗНАЧЕНИЯ ВЪРХУ ОПАКОВКАТА И ЛИСТОВКАТА

A. ОЗНАЧЕНИЯ ВЪРХУ ОПАКОВКАТА

ОЗНАЧЕНИЯ, КОИТО ТРЯБВА ДА СЪДЪРЖА ВТОРИЧНАТА ОПАКОВКА И

ПЪРВИЧНАТА ОПАКОВКА

ВТОРИЧНА КАРТОНЕНА КУТИЯ X 12 ТАБЛЕТКИ

1.

ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКТ

Ucedane 200 mg диспергиращи се таблетки

карглумова киселина

2.

ОБЯВЯВАНЕ НА АКТИВНОТО/ИТЕ ВЕЩЕСТВО/А

Всяка таблетка съдържа 200 mg карглумова киселина.

3.

СПИСЪК НА ПОМОЩНИТЕ ВЕЩЕСТВА

4.

ЛЕКАРСТВЕНА ФОРМА И КОЛИЧЕСТВО В ЕДНА ОПАКОВКА

12 диспергиращи се таблетки

5.

НАЧИН НА ПРИЛАГАНЕ И ПЪТ/ИЩА НА ВЪВЕЖДАНЕ

Преди употреба прочетете листовката.

Само за перорално приложение.

6.

СПЕЦИАЛНО ПРЕДУПРЕЖДЕНИЕ, ЧЕ ЛЕКАРСТВЕНИЯТ ПРОДУКТ ТРЯБВА

ДА СЕ СЪХРАНЯВА НА МЯСТО ДАЛЕЧ ОТ ПОГЛЕДА И ДОСЕГА НА ДЕЦА

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

7.

ДРУГИ СПЕЦИАЛНИ ПРЕДУПРЕЖДЕНИЯ, АКО Е НЕОБХОДИМО

8.

ДАТА НА ИЗТИЧАНЕ НА СРОКА НА ГОДНОСТ

Годен до:

9.

СПЕЦИАЛНИ УСЛОВИЯ НА СЪХРАНЕНИЕ

10.

СПЕЦИАЛНИ ПРЕДПАЗНИ МЕРКИ ПРИ ИЗХВЪРЛЯНЕ НА НЕИЗПОЛЗВАНА

ЧАСТ ОТ ЛЕКАРСТВЕНИТЕ ПРОДУКТИ ИЛИ ОТПАДЪЧНИ МАТЕРИАЛИ ОТ

ТЯХ, АКО СЕ ИЗИСКВАТ ТАКИВА

11.

ИМЕ И АДРЕС НА ПРИТЕЖАТЕЛЯ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

Eurocept International BV (Lucane Pharma)

Trapgans 5

1244 RL Ankeveen

Холандия

12.

НОМЕР(А) НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

EU/1/17/1202/002

13.

ПАРТИДЕН НОМЕР

Партида:

14.

НАЧИН НА ОТПУСКАНЕ

15.

УКАЗАНИЯ ЗА УПОТРЕБА

16.

ИНФОРМАЦИЯ НА БРАЙЛОВА АЗБУКА

Ucedane 200 mg

17.

УНИКАЛЕН ИДЕНТИФИКАТОР — ДВУИЗМЕРЕН БАРКОД

Двуизмерен баркод с включен уникален идентификатор

18.

УНИКАЛЕН ИДЕНТИФИКАТОР — ОЗНАЧЕНИЯ ЗА ЧЕТЕНЕ ОТ ХОРА

ОЗНАЧЕНИЯ, КОИТО ТРЯБВА ДА СЪДЪРЖА ВТОРИЧНАТА ОПАКОВКА И

ПЪРВИЧНАТА ОПАКОВКА

ВТОРИЧНА КАРТОНЕНА КУТИЯ X 60 ТАБЛЕТКИ

1.

ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКТ

Ucedane 200 mg диспергиращи се таблетки

карглумова киселина

2.

ОБЯВЯВАНЕ НА АКТИВНОТО/ИТЕ ВЕЩЕСТВО/А

Всяка таблетка съдържа 200 mg карглумова киселина.

3.

СПИСЪК НА ПОМОЩНИТЕ ВЕЩЕСТВА

4.

ЛЕКАРСТВЕНА ФОРМА И КОЛИЧЕСТВО В ЕДНА ОПАКОВКА

60 диспергиращи се таблетки

5.

НАЧИН НА ПРИЛАГАНЕ И ПЪТ/ИЩА НА ВЪВЕЖДАНЕ

Преди употреба прочетете листовката.

Само за перорално приложение.

6.

СПЕЦИАЛНО ПРЕДУПРЕЖДЕНИЕ, ЧЕ ЛЕКАРСТВЕНИЯТ ПРОДУКТ ТРЯБВА

ДА СЕ СЪХРАНЯВА НА МЯСТО ДАЛЕЧ ОТ ПОГЛЕДА И ДОСЕГА НА ДЕЦА

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

7.

ДРУГИ СПЕЦИАЛНИ ПРЕДУПРЕЖДЕНИЯ, АКО Е НЕОБХОДИМО

8.

ДАТА НА ИЗТИЧАНЕ НА СРОКА НА ГОДНОСТ

Годен до:

9.

СПЕЦИАЛНИ УСЛОВИЯ НА СЪХРАНЕНИЕ

10.

СПЕЦИАЛНИ ПРЕДПАЗНИ МЕРКИ ПРИ ИЗХВЪРЛЯНЕ НА НЕИЗПОЛЗВАНА

ЧАСТ ОТ ЛЕКАРСТВЕНИТЕ ПРОДУКТИ ИЛИ ОТПАДЪЧНИ МАТЕРИАЛИ ОТ

ТЯХ, АКО СЕ ИЗИСКВАТ ТАКИВА

11.

ИМЕ И АДРЕС НА ПРИТЕЖАТЕЛЯ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

Eurocept International BV (Lucane Pharma)

Trapgans 5

1244 RL Ankeveen

Холандия

12.

НОМЕР(А) НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

EU/1/17/1202/001

13.

ПАРТИДЕН НОМЕР

Партида:

14.

НАЧИН НА ОТПУСКАНЕ

15.

УКАЗАНИЯ ЗА УПОТРЕБА

16.

ИНФОРМАЦИЯ НА БРАЙЛОВА АЗБУКА

Ucedane 200 mg

17.

УНИКАЛЕН ИДЕНТИФИКАТОР — ДВУИЗМЕРЕН БАРКОД

Двуизмерен баркод с включен уникален идентификатор

18.

УНИКАЛЕН ИДЕНТИФИКАТОР — ОЗНАЧЕНИЯ ЗА ЧЕТЕНЕ ОТ ХОРА

МИНИМУМ ОЗНАЧЕНИЯ, КОИТО ТРЯБВА ДА СЪДЪРЖАТ БЛИСТЕРИТЕ И

ЛЕНТИТЕ

БЛИСТЕР

1.

ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКТ

Ucedane 200 mg диспергиращи се таблетки

карглумова киселина

2.

ИМЕ НА ПРИТЕЖАТЕЛЯ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

Eurocept International (Lucane Pharma)

3.

ДАТА НА ИЗТИЧАНЕ НА СРОКА НА ГОДНОСТ

4.

ПАРТИДЕН НОМЕР

Партида:

5.

ДРУГО

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за потребителя

Ucedane 200 mg диспергиращи се таблетки

Карглумова киселина

(Carglumic acid)

Прочетете внимателно цялата листовка преди да започнете да приемате това лекарство,

тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Това лекарство е предписано лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други хора. То може

да им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите като Вашите .

Ако получите някакви нежелани реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт. Това

включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази листовка. Вижте точка 4.

В тази листовка

Какво представлява Ucedane и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да приемете Ucedane

Как да приемате Ucedane

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Ucedane

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Ucedane и за какво се използва

Ucedane може да помогне за премахване на прекомерно високите плазмени нива на амоняк

(повишено ниво на амоняк в кръвта). Амонякът е особено токсичен за мозъка и води, в тежки

случаи, до загуба на съзнанието и до кома.

Хиперамонемията може да се

дължи на липсата на специфичния чернодробен ензим N- ацетилглутамат синтаза.

Пациентите с това рядко заболяване не могат да отделят разградния азотен продукт,

който се натрупва след консумиране на протеини. Заболяването продължава през целия

живот на пациента и следователно нуждата от това лечение е до края на живота.

изовалерианова ацидемия, метилмалонова ацидемия или пропионова

ацидемия.Пациентите, страдащи от някое от тези заболявания, имат нужда от лечение

по време на хиперамонемична криза

2.

Какво трябва да знаете, преди да приемете Ucedane

Не приемайте Ucedane:

ако сте алергични към карглумова киселина или към някоя от останалите съставки на това

лекарство (изброени в точка 6).

ако кърмите.

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар или фармацевт преди да приемете Ucedane.

Лечението с Ucedane трябва да се започне под наблюдението на лекар с опит в лечението на

метаболитни нарушения.

Вашият лекар ще прецени индивидуалната Ви реакция към карглумова киселина, преди да

предприеме каквото и да било дългосрочно лечение.

Дозата трябва да се адаптира индивидуално, за да се поддържат нормални плазмени нива на

амоняк.

Вашият лекар може да Ви предпише допълнително аргинин или да ограничи приема на

протеини.

За да следи състоянието и лечението Ви, Вашият лекар може да изследва редовно черния дроб,

бъбреците, сърцето и кръвта Ви.

Други лекарства и Ucedane

Информирайте Вашия лекар или фармацевт, ако използвате, наскоро сте използвали или е

възможно да използвате други лекарства.

Ucedane с храна и напитки

Ucedane трябва да се приема през устата преди хранене.

Таблетките трябва да се диспергират в най-малко 5 до 10 ml вода и да се приемат веднага.

Бременност и кърмене

Ефектите на Ucedane върху бременността и нероденото дете са неизвестни. Консултирайте се с

Вашия лекар, ако сте бременна или възнамерявате да забременеете.

Екскретирането на карглумова киселина в кърмата не е проучено при жените. Независимо от

това, тъй като е доказано, че карглумова киселина присъства в млякото на плъхове в период на

лактация с потенциално токсични ефекти върху кърмените от тях малки, Вие не трябва да

кърмите бебето си, ако приемате Ucedane.

Шофиране и работа с машини

Ефектите върху способността за шофиране и работа с машини са неизвестни.

3.

Как да приемате Ucedane

Винаги приемайте това лекарство точно както Ви е казал Вашият лекар. Ако не сте сигурни в

нещо, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Първоначалната дневна доза е обикновено 100 mg на килограм телесно тегло, до максимум

250 mg на килограм телесно тегло (например, ако тежите 10 kg, трябва да приемате по 1 g на

ден или 5 таблетки по 200 mg).

За пациенти с дефицит на N-ацетилглутамат синтаза в дългосрочен план дневната доза

обикновено варира от 10 mg до 100 mg на килограм телесно тегло.

Вашият лекар ще определи подходящата за Вас доза, за да се поддържат нормални нива на

амоняк в кръвта Ви.

Ucedane трябва да се прилага САМО през устата или чрез поставена в стомаха назогастрална

сонда, използвана за хранене (като се използва спринцовка, ако е необходимо).

Когато пациентът е в хиперамонемична кома, Ucedane се прилага чрез бързо впръскване със

спринцовка в поставената назогастрална сонда, използвана за хранене.

Ако сте приели повече от необходимата доза Ucedane

Попитайте за съвет Вашия лекар или фармацевт.

Ако сте пропуснали да приемете Ucedane

Не вземайте двойна доза, за да компенсирате пропуснатата доза.

Ако сте спрели приема на Ucedane

Не спирайте приема на Ucedane без да уведомите Вашия лекар.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, попитайте

Вашия лекар или фармацевт.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Чести нежелани реакции

(може да засегнат до 1 на 10 души)

засилено изпотяване

Нечести нежелани реакции

(може да засегнат до 1 на 100 души)

брадикардия (забавена сърдечна честота)

диария

повишена телесна температура

увеличаване на трансаминазите (чернодробни ензими)

повръщане

Нежелани реакции с неизвестна честота

(от наличните данни не може да бъде направена

оценка)

обрив

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт.

Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да

съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в

Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Ucedane

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху блистера и картонената

опаковка. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения месец.

Това лекарство не изисква специални условия на съхранение.

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези

мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Ucedane

Активното вещество е карглумова киселина.

Останалите съставки са: микрокристална целулоза, колоиден безводен силициев диоксид,

натриев стеарилфумарат, манитол, коповидон К28, кросповидон тип В.

Как изглежда Ucedane и какво съдържа опаковката

Ucedane диспергиращи таблетки са с пръчковидна форма, бели и двойноизпъкнали с три

делителни черти от двете страни и гравирани с „L/L/L/L“ от едната страна.

Таблетката може да бъде разделена на четири равни дози.

Таблетките са поставени в блистер от алуминий/алуминий, опакован в картонена кутия.

Вид опаковка: 12 или 60 таблетки.

Притежател на разрешението за употреба

Eurocept International BV

Trapgans 5

1244 RL Ankeveen

Холандия

Производител

Lucane Pharma

172 rue de Charonne

75011 Paris

Франция

Eurocept International BV

Trapgans 5

1244 RL Ankeveen

Холандия

За допълнителна информация относно това лекарство, моля свържете се с локалния

представител на притежателя на разрешението за употреба.

België/Belgique/Belgien

Lucane Pharma

Tél/Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Lietuva

FrostPharma AB

Tel: +46 775 86 80 02

info@frostpharma.com

България

Lucane Pharma

Teл.: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Luxembourg/Luxemburg

Lucane Pharma

Tél/Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Česká republika

Lucane Pharma

Tél/Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Magyarország

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Danmark

FrostPharma AB

Tlf: +45 808 20 101

info@frostpharma.com

Malta

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Deutschland

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Nederland

Eurocept International BV

Tel: +31 35 528 39 57

info@euroceptpharma.com

Eesti

FrostPharma AB

Tel: +46 775 86 80 02

info@frostpharma.com

Norge

FrostPharma AB

Tlf: +47 815 03 175

info@frostpharma.com

Ελλάδα

Lucane Pharma

Τηλ: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Österreich

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

España

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Polska

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

France

Lucane Pharma

Tél: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Portugal

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Hrvatska

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

România

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Ireland

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Slovenija

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Ísland

FrostPharma AB

Sími: +46 775 86 80 02

info@frostpharma.com

Slovenská republika

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Italia

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Suomi/Finland

FrostPharma AB

Puh/Tel: +35 875 32 51 209

info@frostpharma.com

Κύπρος

Lucane Pharma

Τηλ: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Sverige

FrostPharma AB

Tel: +46 775 86 80 02

info@frostpharma.com

Latvija

FrostPharma AB

Tel: +46 775 86 80 02

info@frostpharma.com

United Kingdom

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Дата на последно преразглеждане на листовката ММ/ГГГГ.

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарствo е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата http://www.ema.europa.eu

Прочетете целия документ

ПРИЛОЖЕНИЕ I

КРАТКА ХАРАКТЕРИСТИКА НА ПРОДУКТА

1.

ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКТ

Ucedane 200 mg диспергиращи се таблетки

2.

КАЧЕСТВЕН И КОЛИЧЕСТВЕН СЪСТАВ

Всяка таблетка съдържа 200 mg карглумова киселина (carg

lumic acid

За пълния списък на помощните вещества, вижте точка 6.1.

3.

ЛЕКАРСТВЕНА ФОРМА

Диспергираща се таблетка

Таблетките са с пръчковидна форма, бели и двойноизпъкнали с три делителни черти от двете

страни и гравирани с „L / L / L / L“ от едната страна.

Таблетката може да бъде разделена на четири равни дози.

4.

КЛИНИЧНИ ДАННИ

4.1

Терапевтични показания

Ucedane е показан при лечение на

хиперамонемия, дължаща се на първичен дефицит на

N-ацетилглутамат синтаза

хиперамонемия, дължаща се на изовалерианова ацидемия.

хиперамонемия, дължаща се на метилмалонова ацидемия.

хиперамонемия, дължаща се на пропионова ацидемия.

4.2

Дозировка и начин на приложение

Лечение с Ucedane трябва да се започне под наблюдението на лекар с опит в лечението на

метаболитни нарушения.

Дозировка

За дефицит на N-ацетилглутамат синтаза:

На базата на клиничния опит лечението може да се започне още от първия ден на живота.

Началната дневна доза трябва да бъде от 100 mg/kg, до 250 mg/kg, ако се налага.

След това дозата трябва да се коригира индивидуално, за да се поддържат нормални плазмени

нива на амоняка (вж. точка 4.4).

В дългосрочен план, при положение че се постига добър метаболитен контрол, може да не е

необходимо да се увеличава дозата в зависимост от телесното тегло. Дневните дози варират от

10 mg/kg до 100 mg/kg.

Изследване за реактивност към карглумова киселина

Препоръчва се изследване на реактивността на индивида към карглумова киселина, преди

започване на всяко дългосрочно лечение. Примери:

При дете в коматозно състояние започнете с доза от 100 до 250 mg/kg/ден и определяйте

плазмената концентрация на амоняка най-малко преди всяко приложение; тя трябва да се

нормализира в рамките на няколко часа след първото прилагане на Ucedane.

При пациент с умерена хиперамонемия приложете тестова доза от 100 до 200 mg/kg/ден в

продължение на 3 дни, през които да се приема константно количество протеини, и

определяйте неколкократно плазмената концентрация на амоняка (преди хранене и 1 час

след това); коригирайте дозата, така че да се поддържат нормални плазмени нива на

амоняка.

За изовалерианова ацидемия, метилмалонова ацидемия и пропионова ацидемия:

Лечението трябва да започне при хиперамонемия при пациенти с органични ацидемии.

Началната дневна доза трябва да бъде от 100 mg/kg, до 250 mg/kg, ако се налага.

След това дозата трябва да се коригира индивидуално, за да се поддържат нормални плазмени

нива на амоняка (вж. точка 4.4).

Начин на приложение

Това лекарство е САМО за перорално приложение (поглъщане или приложение чрез

назогастрална сонда с използване на спринцовка, ако е необходимо).

Въз основа на фармакокинетичните данни и клиничния опит се препоръчва общата дневна доза

да се раздели на два до четири приема, които да се дават преди прием на храна от възрастни

или деца. Разчупването на таблетките наполовина позволява повечето от необходимите

корекции на дозата. Понякога за адаптиране на предписаната от лекаря дозировка може да се

използват и четвъртинки от таблетката.

Таблетките трябва да се диспергират в минимум 5—10 ml вода и да се погълнат веднага или да

се приложат с бързо впръскване със спринцовка през назогастрална сонда.

4.3

Противопоказания

Свръхчувствителност към активното вещество или някое от помощните вещества, изброени в

точка 6.1.

Кърменето по време на употреба на карглумова киселина е противопоказано (вж. точки 4.6 и

5.3).

4.4

Специални предупреждения и предпазни мерки при употреба

Терапевтичен мониторинг

Плазмените нива на амоняка и аминокиселините трябва да се поддържат в рамките на

нормалните стойности.

Тъй като има много малко налични данни за безопасността на карглумова киселина, се

препоръчва системно наблюдение на функциите на черния дроб, бъбреците и сърцето и на

хематологичните параметри.

Регулиране на храненето

В случаи на ниска поносимост към протеини може да се наложи ограничаване на протеините и

добавяне на аргинин.

4.5

Взаимодействие с други лекарствени продукти и други форми на взаимодействие

Не са извършвани конкретни проучвания за взаимодействията.

4.6

Фертилитет, бременност и кърмене

Бременност

Няма клинични данни за експозиция на карглумова киселина по време на бременност.

Проучванията при животни показват минимална токсичност за развитието (вж. точка 5.3).

Предписването на бременни жени трябва да става с повишено внимание.

Кърмене

Въпреки че не е известно дали карглумовата киселина се излъчва в кърма, доказано е, че тя

присъства в млякото на плъхове в период на лактация(вж. точка 5.3). Ето защо кърменето, по

време на употреба на карглумова киселина, е противопоказано (вж. точка 4.3).

4.7

Ефекти върху способността за шофиране и работа с машини

Няма проучвания за ефектите върху способността за шофиране и работа с машини.

4.8

Нежелани лекарствени реакции

Съобщените нежелани реакции са изброени по-долу по системо-органни класове и честота.

Честотите са дефинирани като: много чести (≥ 1/10), чести (≥ 1/100 до

<

1/10) и нечести

(≥ 1/1 000 до < 1/100), редки (≥ 1/10 000 до < 1/1 000), много редки (< 1/10 000), с неизвестна

честота (от наличните данни не може да бъде направена оценка).

При всяко групиране в зависимост от честотата, нежеланите реакции са представени по ред на

намаляваща сериозност.

Нежелани лекарствени реакции при дефицит на N-ацетилглутамат синтаза

Изследвания:

Нечести

: увеличени трансаминази

Нарушения на кожата и

подкожната тъкан

Чести

: засилено изпотяване

С неизвестна честота:

обрив

Нежелани лекарствени реакции при органични ацидемии

Сърдечни нарушения

Нечести

: брадикардия

Стомашно-чревни нарушения

Нечести

: диария, повръщане

Общи нарушения и ефекти на

мястото на приложение

Нечести:

пирексия

Нарушения на кожата и

подкожната тъкан

С неизвестна честота:

обрив

Съобщаване на подозирани нежелани реакции

Съобщаването на подозирани нежелани реакции след разрешаване за употреба на лекарствения

продукт е важно. Това позволява да продължи наблюдението на съотношението полза/риск за

лекарствения продукт. От медицинските специалисти се изисква да съобщават всяка

подозирана нежелана реакция чрез национална система за съобщаване, посочена в Приложение

4.9

Предозиране

При един пациент, лекуван с карглумова киселина, където дозата е увеличена до 750 mg/kg/ден,

се проявяват симптоми на интоксикация, които може да се определят като

симпатикомиметична реакция: тахикардия, обилно потене, увеличена бронхиална секреция,

повишена телесна температура и безпокойство. Тези симптоми отзвучават след намаляване на

дозата.

5.

ФАРМАКОЛОГИЧНИ СВОЙСТВА

5.1

Фармакодинамични свойства

Фармакотерапевтична група: Аминокиселини и производни; ATC код: A16AA05.

Механизъм на действие

Карглумовата киселина е структурен аналог на N-ацетилглутамата, който е естествено

срещащият се активатор на карбамоил фосфат синтетаза, първият ензим от урейния цикъл.

Показано е

in vitro

, че карглумовата киселина активира чернодробната карбамоилфосфат

синтетаза. Въпреки по-ниския афинитет на карбамоил фосфатната синтетаза към карглумова

киселина, отколкото към N-ацетилглутамат,

in vivo

е доказано, че карглумовата киселина

стимулира карбамоил фосфатната синтетаза и е много по-ефективна, отколкото

N-ацетилглутамат за предпазване от интоксикация с амоняк при плъхове. Това би могло да се

обясни със следните наблюдения:

i) Митохондриалната мембрана е по-пропусклива за карглумова киселина отколкото за

N-ацетилглутамата

ii) Карглумовата киселина е по-резистентна от N-ацетилглутамата спрямо хидролиза от

наличната в цитозола аминоацилаза.

Фармакодинамични ефекти

Други проучвания са проведени върху плъхове при различни експериментални условия,

водещи до увеличена наличност на амоняк (гладуване, безпротеинова или високопротеинова

диета). Доказано е, че карглумовата киселина понижава нивата на амоняка в кръвта и увеличава

нивата на урея в кръвта и урината, като в същото време съдържанието на активатори на

карбамоил фосфатната синтетаза в черния дроб се увеличава значително.

Клинична ефикасност и безопасност

При пациенти с дефицит на N-ацетилглутамат синтаза е доказано, че карглумовата киселина

индуцира бързо нормализиране на нивата на плазмения амоняк, обикновено в рамките на

24 часа. Когато лечението е проведено преди възникване на трайно мозъчно увреждане,

пациентите показват нормален растеж и психомоторно развитие.

При пациенти с органични ацидемии (новородени и други) лечението с карглумова киселина

индуцира бързо понижаване на нивата на плазмения амоняк, намалявайки риска от

неврологични усложнения.

5.2

Фармакокинетични свойства

Фармакокинетиката на карглумовата киселина е проучена при здрави доброволци-мъже, като е

използван и белязан, и небелязан радиоизотопен продукт.

Абсорбция

След единична перорална доза от 100 mg/kg телесно тегло е оценено, че се абсорбират

приблизително 30% от карглумовата киселина. При това дозово ниво при 12 доброволци,

приели таблетки карглумова киселина, плазмените концентрации се повишават до 2,6 µg/ml

(медиана; граници 1,8-4,8) след 3 часа (медиана; граници 2-4).

Разпределение

Кривата на елиминиране от плазмата на карглумовата киселина е двуфазна, с бърза фаза през

първите 12 часа след приложението, последвана от бавна фаза (терминален полуживот до 28

часа).

Няма дифузия в еритроцитите. Не е установено свързване с протеините.

Метаболизъм

Част от карглумовата киселина се метаболизира. Предполага се, че в зависимост от своята

активност, чревната бактериална флора може да допринесе за инициирането на процеса на

разграждане, като по този начин да доведе до променлива степен на метаболизъм на

молекулата. Един метаболит, който е идентифициран във фецеса, е глутаминова киселина. В

плазмата се откриват метаболити с пик на 36-48-ия час и много бавен спад (полуживот около

100 часа).

Крайният продукт на метаболизма на карглумовата киселина е въглероден двуокис, който се

елиминира чрез белите дробове.

Елиминиране

След единична перорална доза от 100 mg/kg телесно тегло 9% от дозата се екскретира

непроменена в урината и до 60% във фецеса.

Плазмените нива на карглумовата киселина са определени при пациенти от всички възрастови

категории, от новородени до юноши, лекувани с различни дневни дози (7 – 122 mg/kg/ден).

Границите на плазмените нива са съвместими с тези, измерени при здрави възрастни, дори при

новородени. Независимо от дневната доза, те бавно спадат в продължение на 15 часа до нива

около 100 ng/ml.

5.3

Предклинични данни за безопасност

Фармакологичните проучвания за безопасност показват, че приложена перорално в дози от 250,

500, 1 000 mg/kg карглумовата киселина няма статистически значим ефект върху дишането,

централната нервна система и сърдечно-съдовата система.

Карглумовата киселина не показва значима мутагенна активност в батерията от тестове за

генотоксичност, извършени

in vitro

(тест на Ames, метафазен анализ на човешки лимфоцити), и

in vivo

(микронуклеарен тест при плъхове).

Единични дози карглумова киселина до 2 800 mg/kg перорално и 239 mg/kg интравенозно не

причиняват смъртност или абнормни клинични признаци при възрастни плъхове. При

новородени плъхове, получаващи ежедневно карглумова киселина перорално чрез гаваж в

продължение на 18 дни, а също и при млади плъхове, получаващи ежедневно карглумова

киселина в продължение на 26 седмици, нивото без наблюдаван ефект (NOEL - No Observed

Effect Level) се установява при 500 mg/kg/ден, а нивото без наблюдаван нежелан ефект

(NOAEL- No Observed Adverse Effect Level) при 1 000 mg/kg/ден.

Не са наблюдавани нежелани ефекти върху мъжкия или женския фертилитет. При плъхове и

зайци не са регистрирани доказателства за ембриотоксичност, фетотоксичност или

тератогенност при токсични за майката дози, водещи до петдесет пъти експозиция при плъхове

и седем пъти при зайци в сравнение с хората. Карглумовата киселина се екскретира в млякото

на плъхове в период на лактация и въпреки че параметрите на развитие не са засегнати, има

известни ефекти върху телесното тегло/наддаването на телесно тегло при малките, кърмени от

майки, третирани с 500 mg/kg/ден, и по-висока смъртност на малките на майки, третирани с

2 000 mg/kg/ден, доза, която причинява токсичност при майката. Системната експозиция на

майката след 500 и 2 000 mg/kg/ден е съответно двадесет и пет пъти и седемдесет пъти по-

голяма от очакваната експозиция при хора.

Не са провеждани проучвания за карциноогенност с карглумова киселина.

6.

ФАРМАЦЕВТИЧНИ ДАННИ

6.1

Списък на помощните вещества

Микрокристална целулоза,

манитол,

силициев диоксид, колоиден безводен ,

натриев стеарилфумарат,

кросповидон тип В,

коповидон Кe28.

6.2

Несъвместимости

Неприложимо

6.3

Срок на годност

36 месеца

6.4

Специални условия на съхранение

Неприложимо

6.5

Вид и съдържание на опаковката

Блистер (ALU/ALU), опакован в картонена кутия.

Опаковка от 12 или 60 диспергиращи се таблетки.

6.6

Специални предпазни мерки при изхвърляне

Няма специални изисквания.

7.

ПРИТЕЖАТЕЛ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

Eurocept International BV

Trapgans 5

1244 RL Ankeveen

Холандия

8.

НОМЕР(А) НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

EU/1/17/1202/001

EU/1/17/1202/002

9.

ДАТА НА ПЪРВО РАЗРЕШАВАНЕ/ПОДНОВЯВАНЕ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА

УПОТРЕБА

Дата на първо разрешаване: 23 Юни 2017

10.

ДАТА НА АКТУАЛИЗИРАНЕ НА ТЕКСТА

Подробна информация за този лекарствен продукт е предоставена на уеб сайта на Европейската

агенция по лекарствата (EMA) http://www.ema.europa.eu

ПРИЛОЖЕНИЕ II

A.

ПРОИЗВОДИТЕЛ(И), ОТГОВОРЕН(НИ) ЗА

ОСВОБОЖДАВАНЕ НА ПАРТИДИ

Б.

УСЛОВИЯ ИЛИ ОГРАНИЧЕНИЯ ЗА ДОСТАВКА И

УПОТРЕБА

В.

ДРУГИ УСЛОВИЯ И ИЗИСКВАНИЯ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА

УПОТРЕБА

Г.

УСЛОВИЯ ИЛИ ОГРАНИЧЕНИЯ ЗА БЕЗОПАСНА И

ЕФЕКТИВНА УПОТРЕБА НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ

ПРОДУКТ

A.

ПРОИЗВОДИТЕЛ(И), ОТГОВОРЕН(НИ) ЗА ОСВОБОЖДАВАНЕ НА ПАРТИДИ

Име и адрес на производителя(ите), отговорен(ни) за освобождаването на партидите.

Lucane Pharma

172 rue de Charonne

75011 Paris

Франция

Eurocept International BV

Trapgans 5

1244 RL Ankeveen

Холандия

Б.

УСЛОВИЯ ИЛИ ОГРАНИЧЕНИЯ ЗА ДОСТАВКА И УПОТРЕБА

Лекарствен продукт на ограничен режим на отпускане (вж. Приложение I: Кратка

характеристика на продукта, точка 4.2).

В.

ДРУГИ УСЛОВИЯ И ИЗИСКВАНИЯ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

Периодични актуализирани доклади за безопасност

Изискванията за подаване на периодични актуализирани доклади за безопасност за този

лекарствен продукт са посочени в списъка с референтните дати на Европейския съюз (EURD

списък), предвиден в чл. 107в, ал. 7 от Директива 2001/83/ЕО, и във всички следващи

актуализации, публикувани на европейския уебпортал за лекарства.

Г.

УСЛОВИЯ ИЛИ ОГРАНИЧЕНИЯ ЗА БЕЗОПАСНА И ЕФЕКТИВНА УПОТРЕБА

НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКТ

План за управление на риска (ПУР)

ПРУ трябва да извършва изискваните дейности и действия, свързани с проследяване на

лекарствената безопасност, посочени в одобрения ПУР, представен в Модул 1.8.2 на

разрешението за употреба, както и при всички следващи съгласувани актуализации на ПУР.

Актуализиран ПУР трябва да се подава:

по искане на Европейската агенция по лекарствата;

винаги, когато се изменя системата за управление на риска, особено в резултат на

получаване на нова информация, която може да доведе до значими промени в

съотношението полза/риск, или след достигане на важен етап (във връзка с

проследяване на лекарствената безопасност или свеждане на риска до минимум)

.

ПРИЛОЖЕНИЕ III

ОЗНАЧЕНИЯ ВЪРХУ ОПАКОВКАТА И ЛИСТОВКАТА

A. ОЗНАЧЕНИЯ ВЪРХУ ОПАКОВКАТА

ОЗНАЧЕНИЯ, КОИТО ТРЯБВА ДА СЪДЪРЖА ВТОРИЧНАТА ОПАКОВКА И

ПЪРВИЧНАТА ОПАКОВКА

ВТОРИЧНА КАРТОНЕНА КУТИЯ X 12 ТАБЛЕТКИ

1.

ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКТ

Ucedane 200 mg диспергиращи се таблетки

карглумова киселина

2.

ОБЯВЯВАНЕ НА АКТИВНОТО/ИТЕ ВЕЩЕСТВО/А

Всяка таблетка съдържа 200 mg карглумова киселина.

3.

СПИСЪК НА ПОМОЩНИТЕ ВЕЩЕСТВА

4.

ЛЕКАРСТВЕНА ФОРМА И КОЛИЧЕСТВО В ЕДНА ОПАКОВКА

12 диспергиращи се таблетки

5.

НАЧИН НА ПРИЛАГАНЕ И ПЪТ/ИЩА НА ВЪВЕЖДАНЕ

Преди употреба прочетете листовката.

Само за перорално приложение.

6.

СПЕЦИАЛНО ПРЕДУПРЕЖДЕНИЕ, ЧЕ ЛЕКАРСТВЕНИЯТ ПРОДУКТ ТРЯБВА

ДА СЕ СЪХРАНЯВА НА МЯСТО ДАЛЕЧ ОТ ПОГЛЕДА И ДОСЕГА НА ДЕЦА

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

7.

ДРУГИ СПЕЦИАЛНИ ПРЕДУПРЕЖДЕНИЯ, АКО Е НЕОБХОДИМО

8.

ДАТА НА ИЗТИЧАНЕ НА СРОКА НА ГОДНОСТ

Годен до:

9.

СПЕЦИАЛНИ УСЛОВИЯ НА СЪХРАНЕНИЕ

10.

СПЕЦИАЛНИ ПРЕДПАЗНИ МЕРКИ ПРИ ИЗХВЪРЛЯНЕ НА НЕИЗПОЛЗВАНА

ЧАСТ ОТ ЛЕКАРСТВЕНИТЕ ПРОДУКТИ ИЛИ ОТПАДЪЧНИ МАТЕРИАЛИ ОТ

ТЯХ, АКО СЕ ИЗИСКВАТ ТАКИВА

11.

ИМЕ И АДРЕС НА ПРИТЕЖАТЕЛЯ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

Eurocept International BV (Lucane Pharma)

Trapgans 5

1244 RL Ankeveen

Холандия

12.

НОМЕР(А) НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

EU/1/17/1202/002

13.

ПАРТИДЕН НОМЕР

Партида:

14.

НАЧИН НА ОТПУСКАНЕ

15.

УКАЗАНИЯ ЗА УПОТРЕБА

16.

ИНФОРМАЦИЯ НА БРАЙЛОВА АЗБУКА

Ucedane 200 mg

17.

УНИКАЛЕН ИДЕНТИФИКАТОР — ДВУИЗМЕРЕН БАРКОД

Двуизмерен баркод с включен уникален идентификатор

18.

УНИКАЛЕН ИДЕНТИФИКАТОР — ОЗНАЧЕНИЯ ЗА ЧЕТЕНЕ ОТ ХОРА

ОЗНАЧЕНИЯ, КОИТО ТРЯБВА ДА СЪДЪРЖА ВТОРИЧНАТА ОПАКОВКА И

ПЪРВИЧНАТА ОПАКОВКА

ВТОРИЧНА КАРТОНЕНА КУТИЯ X 60 ТАБЛЕТКИ

1.

ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКТ

Ucedane 200 mg диспергиращи се таблетки

карглумова киселина

2.

ОБЯВЯВАНЕ НА АКТИВНОТО/ИТЕ ВЕЩЕСТВО/А

Всяка таблетка съдържа 200 mg карглумова киселина.

3.

СПИСЪК НА ПОМОЩНИТЕ ВЕЩЕСТВА

4.

ЛЕКАРСТВЕНА ФОРМА И КОЛИЧЕСТВО В ЕДНА ОПАКОВКА

60 диспергиращи се таблетки

5.

НАЧИН НА ПРИЛАГАНЕ И ПЪТ/ИЩА НА ВЪВЕЖДАНЕ

Преди употреба прочетете листовката.

Само за перорално приложение.

6.

СПЕЦИАЛНО ПРЕДУПРЕЖДЕНИЕ, ЧЕ ЛЕКАРСТВЕНИЯТ ПРОДУКТ ТРЯБВА

ДА СЕ СЪХРАНЯВА НА МЯСТО ДАЛЕЧ ОТ ПОГЛЕДА И ДОСЕГА НА ДЕЦА

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

7.

ДРУГИ СПЕЦИАЛНИ ПРЕДУПРЕЖДЕНИЯ, АКО Е НЕОБХОДИМО

8.

ДАТА НА ИЗТИЧАНЕ НА СРОКА НА ГОДНОСТ

Годен до:

9.

СПЕЦИАЛНИ УСЛОВИЯ НА СЪХРАНЕНИЕ

10.

СПЕЦИАЛНИ ПРЕДПАЗНИ МЕРКИ ПРИ ИЗХВЪРЛЯНЕ НА НЕИЗПОЛЗВАНА

ЧАСТ ОТ ЛЕКАРСТВЕНИТЕ ПРОДУКТИ ИЛИ ОТПАДЪЧНИ МАТЕРИАЛИ ОТ

ТЯХ, АКО СЕ ИЗИСКВАТ ТАКИВА

11.

ИМЕ И АДРЕС НА ПРИТЕЖАТЕЛЯ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

Eurocept International BV (Lucane Pharma)

Trapgans 5

1244 RL Ankeveen

Холандия

12.

НОМЕР(А) НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

EU/1/17/1202/001

13.

ПАРТИДЕН НОМЕР

Партида:

14.

НАЧИН НА ОТПУСКАНЕ

15.

УКАЗАНИЯ ЗА УПОТРЕБА

16.

ИНФОРМАЦИЯ НА БРАЙЛОВА АЗБУКА

Ucedane 200 mg

17.

УНИКАЛЕН ИДЕНТИФИКАТОР — ДВУИЗМЕРЕН БАРКОД

Двуизмерен баркод с включен уникален идентификатор

18.

УНИКАЛЕН ИДЕНТИФИКАТОР — ОЗНАЧЕНИЯ ЗА ЧЕТЕНЕ ОТ ХОРА

МИНИМУМ ОЗНАЧЕНИЯ, КОИТО ТРЯБВА ДА СЪДЪРЖАТ БЛИСТЕРИТЕ И

ЛЕНТИТЕ

БЛИСТЕР

1.

ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКТ

Ucedane 200 mg диспергиращи се таблетки

карглумова киселина

2.

ИМЕ НА ПРИТЕЖАТЕЛЯ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

Eurocept International (Lucane Pharma)

3.

ДАТА НА ИЗТИЧАНЕ НА СРОКА НА ГОДНОСТ

4.

ПАРТИДЕН НОМЕР

Партида:

5.

ДРУГО

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за потребителя

Ucedane 200 mg диспергиращи се таблетки

Карглумова киселина

(Carglumic acid)

Прочетете внимателно цялата листовка преди да започнете да приемате това лекарство,

тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Това лекарство е предписано лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други хора. То може

да им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите като Вашите .

Ако получите някакви нежелани реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт. Това

включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази листовка. Вижте точка 4.

В тази листовка

Какво представлява Ucedane и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да приемете Ucedane

Как да приемате Ucedane

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Ucedane

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Ucedane и за какво се използва

Ucedane може да помогне за премахване на прекомерно високите плазмени нива на амоняк

(повишено ниво на амоняк в кръвта). Амонякът е особено токсичен за мозъка и води, в тежки

случаи, до загуба на съзнанието и до кома.

Хиперамонемията може да се

дължи на липсата на специфичния чернодробен ензим N- ацетилглутамат синтаза.

Пациентите с това рядко заболяване не могат да отделят разградния азотен продукт,

който се натрупва след консумиране на протеини. Заболяването продължава през целия

живот на пациента и следователно нуждата от това лечение е до края на живота.

изовалерианова ацидемия, метилмалонова ацидемия или пропионова

ацидемия.Пациентите, страдащи от някое от тези заболявания, имат нужда от лечение

по време на хиперамонемична криза

2.

Какво трябва да знаете, преди да приемете Ucedane

Не приемайте Ucedane:

ако сте алергични към карглумова киселина или към някоя от останалите съставки на това

лекарство (изброени в точка 6).

ако кърмите.

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар или фармацевт преди да приемете Ucedane.

Лечението с Ucedane трябва да се започне под наблюдението на лекар с опит в лечението на

метаболитни нарушения.

Вашият лекар ще прецени индивидуалната Ви реакция към карглумова киселина, преди да

предприеме каквото и да било дългосрочно лечение.

Дозата трябва да се адаптира индивидуално, за да се поддържат нормални плазмени нива на

амоняк.

Вашият лекар може да Ви предпише допълнително аргинин или да ограничи приема на

протеини.

За да следи състоянието и лечението Ви, Вашият лекар може да изследва редовно черния дроб,

бъбреците, сърцето и кръвта Ви.

Други лекарства и Ucedane

Информирайте Вашия лекар или фармацевт, ако използвате, наскоро сте използвали или е

възможно да използвате други лекарства.

Ucedane с храна и напитки

Ucedane трябва да се приема през устата преди хранене.

Таблетките трябва да се диспергират в най-малко 5 до 10 ml вода и да се приемат веднага.

Бременност и кърмене

Ефектите на Ucedane върху бременността и нероденото дете са неизвестни. Консултирайте се с

Вашия лекар, ако сте бременна или възнамерявате да забременеете.

Екскретирането на карглумова киселина в кърмата не е проучено при жените. Независимо от

това, тъй като е доказано, че карглумова киселина присъства в млякото на плъхове в период на

лактация с потенциално токсични ефекти върху кърмените от тях малки, Вие не трябва да

кърмите бебето си, ако приемате Ucedane.

Шофиране и работа с машини

Ефектите върху способността за шофиране и работа с машини са неизвестни.

3.

Как да приемате Ucedane

Винаги приемайте това лекарство точно както Ви е казал Вашият лекар. Ако не сте сигурни в

нещо, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Първоначалната дневна доза е обикновено 100 mg на килограм телесно тегло, до максимум

250 mg на килограм телесно тегло (например, ако тежите 10 kg, трябва да приемате по 1 g на

ден или 5 таблетки по 200 mg).

За пациенти с дефицит на N-ацетилглутамат синтаза в дългосрочен план дневната доза

обикновено варира от 10 mg до 100 mg на килограм телесно тегло.

Вашият лекар ще определи подходящата за Вас доза, за да се поддържат нормални нива на

амоняк в кръвта Ви.

Ucedane трябва да се прилага САМО през устата или чрез поставена в стомаха назогастрална

сонда, използвана за хранене (като се използва спринцовка, ако е необходимо).

Когато пациентът е в хиперамонемична кома, Ucedane се прилага чрез бързо впръскване със

спринцовка в поставената назогастрална сонда, използвана за хранене.

Ако сте приели повече от необходимата доза Ucedane

Попитайте за съвет Вашия лекар или фармацевт.

Ако сте пропуснали да приемете Ucedane

Не вземайте двойна доза, за да компенсирате пропуснатата доза.

Ако сте спрели приема на Ucedane

Не спирайте приема на Ucedane без да уведомите Вашия лекар.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, попитайте

Вашия лекар или фармацевт.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Чести нежелани реакции

(може да засегнат до 1 на 10 души)

засилено изпотяване

Нечести нежелани реакции

(може да засегнат до 1 на 100 души)

брадикардия (забавена сърдечна честота)

диария

повишена телесна температура

увеличаване на трансаминазите (чернодробни ензими)

повръщане

Нежелани реакции с неизвестна честота

(от наличните данни не може да бъде направена

оценка)

обрив

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт.

Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да

съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в

Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Ucedane

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху блистера и картонената

опаковка. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения месец.

Това лекарство не изисква специални условия на съхранение.

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези

мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Ucedane

Активното вещество е карглумова киселина.

Останалите съставки са: микрокристална целулоза, колоиден безводен силициев диоксид,

натриев стеарилфумарат, манитол, коповидон К28, кросповидон тип В.

Как изглежда Ucedane и какво съдържа опаковката

Ucedane диспергиращи таблетки са с пръчковидна форма, бели и двойноизпъкнали с три

делителни черти от двете страни и гравирани с „L/L/L/L“ от едната страна.

Таблетката може да бъде разделена на четири равни дози.

Таблетките са поставени в блистер от алуминий/алуминий, опакован в картонена кутия.

Вид опаковка: 12 или 60 таблетки.

Притежател на разрешението за употреба

Eurocept International BV

Trapgans 5

1244 RL Ankeveen

Холандия

Производител

Lucane Pharma

172 rue de Charonne

75011 Paris

Франция

Eurocept International BV

Trapgans 5

1244 RL Ankeveen

Холандия

За допълнителна информация относно това лекарство, моля свържете се с локалния

представител на притежателя на разрешението за употреба.

België/Belgique/Belgien

Lucane Pharma

Tél/Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Lietuva

FrostPharma AB

Tel: +46 775 86 80 02

info@frostpharma.com

България

Lucane Pharma

Teл.: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Luxembourg/Luxemburg

Lucane Pharma

Tél/Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Česká republika

Lucane Pharma

Tél/Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Magyarország

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Danmark

FrostPharma AB

Tlf: +45 808 20 101

info@frostpharma.com

Malta

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Deutschland

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Nederland

Eurocept International BV

Tel: +31 35 528 39 57

info@euroceptpharma.com

Eesti

FrostPharma AB

Tel: +46 775 86 80 02

info@frostpharma.com

Norge

FrostPharma AB

Tlf: +47 815 03 175

info@frostpharma.com

Ελλάδα

Lucane Pharma

Τηλ: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Österreich

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

España

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Polska

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

France

Lucane Pharma

Tél: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Portugal

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Hrvatska

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

România

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Ireland

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Slovenija

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Ísland

FrostPharma AB

Sími: +46 775 86 80 02

info@frostpharma.com

Slovenská republika

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Italia

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Suomi/Finland

FrostPharma AB

Puh/Tel: +35 875 32 51 209

info@frostpharma.com

Κύπρος

Lucane Pharma

Τηλ: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Sverige

FrostPharma AB

Tel: +46 775 86 80 02

info@frostpharma.com

Latvija

FrostPharma AB

Tel: +46 775 86 80 02

info@frostpharma.com

United Kingdom

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Дата на последно преразглеждане на листовката ММ/ГГГГ.

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарствo е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата http://www.ema.europa.eu

Прочетете целия документ

Official address

Domenico Scarlattilaan 6

1083 HS Amsterdam

The Netherlands

An agency of the European Union

Address for visits and deliveries

Refer to www.ema.europa.eu/how-to-find-us

Send us a question

Go to www.ema.europa.eu/contact

Telephone

+31 (0)88 781 6000

© European Medicines Agency, 2021. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/450563/2021

EMEA/H/C/004019

Ucedane (carglumic acid)

Общ преглед на Ucedane и основания за разрешаване в ЕС

Какво представлява Ucedane и за какво се използва?

Ucedane е лекарство, което се използва за лечение на хиперамонемия (високи нива на амоняк в

кръвта) при пациенти със следните метаболитни заболявания:

дефицит на N-ацетилглутамат синтаза (NAGS). При пациентите с това доживотно

заболяване липсва чернодробен ензим, наречен NAGS, който обикновено помага за

разграждането на амоняка. Ако този ензим липсва, амонякът не може да се разгражда и се

натрупва в кръвта;

някои органични ацидемии (изовалерианова ацидемия, метилмалонова ацидемия и

пропионова ацидемия), при които пациентите изпитват недостиг на определени ензими,

участващи в метаболизма на протеините.

Ucedane съдържа активното вещество карглумова киселина (carglumic acid) и е „генерично

лекарство“. Това означава, че Ucedane съдържа същото активно вещество и действа по същия

начин като „референтното лекарство“, което вече е разрешено за употреба в Европейския съюз

(ЕС) и се нарича Carbaglu. За повече информация относно генеричните лекарства вижте

документа тип „въпроси и отговори“ тук

Как се използва Ucedane?

Ucedane се предлага под формата на диспергиращи се таблетки (200 mg), които трябва да бъдат

разтворени (смесени) в малко количество вода. Лекарственият продукт се отпуска по лекарско

предписание и лечението трябва да се започне от лекар с опит в лечението на пациенти с

метаболитни заболявания.

При пациенти с дефицит на NAGS лечението може да започне още от първия ден от живота на

пациента, а лекарството се прилага през целия му живот. При пациенти с органични ацидемии

лечението започва, когато пациентът има хиперамонемична криза и продължава до приключване

на кризата.

Ucedane (carglumic acid)

EMA/450563/2021/2021

Страница 2/2

Началната дневна доза Ucedane трябва да бъде 100 mg на килограм телесно тегло, като може да

достигне 250 mg/kg, ако е необходимо. След това дозата трябва да се коригира, за да се

поддържат нормални плазмени нива на амоняка.

За повече информация относно употребата на Ucedane вижте листовката или се свържете с вашия

лекар или фармацевт.

Как действа Ucedane?

Когато се натрупа в кръвта, амонякът е токсичен за организма, особено за мозъка. Активното

вещество в Ucedane — карглумова киселина — е много подобно по структура на N-

ацетилглутамат, който активира ензим, разграждащ амоняка. По този начин Ucedane помага за

разграждането на амоняка, намалявайки плазмените нива на амоняка и токсичните му ефекти.

Как е проучен Ucedane?

Проучвания за ползите и рисковете при одобрената употреба на активното вещество вече са

проведени с референтното лекарство Carbaglu и не е необходимо да се повтарят с Ucedane.

Както за всяко лекарство, фирмата е представила проучвания за качеството на Ucedane. Фирмата

е провела също проучване, което показва, че това лекарство е биоеквивалентно на референтното

лекарство. Две лекарства са биоеквивалентни, когато имат едни и същи нива на активното

вещество в организма и следователно се очаква да имат един и същ ефект.

Какви са ползите и рисковете, свързани с Ucedane?

Тъй като Ucedane е генерично лекарство и биоеквивалентно на референтното лекарство, се

приема, че ползите и рисковете са същите като при референтното лекарство.

Защо Ucedane е разрешен за употреба в ЕС?

Европейската агенция по лекарствата заключи, че в съответствие с изискванията на ЕС е

доказано, че Ucedane е със сравнимо качество и е биоеквивалентен на Carbaglu. Затова

Агенцията счита, че както при Carbaglu, ползите от употребата на Ucedane превишават

установените рискове и този продукт може да бъде разрешен за употреба в ЕС.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Ucedane?

Препоръките и предпазните мерки за безопасната и ефективна употреба на Ucedane, които

следва да се спазват от медицинските специалисти и пациентите, са включени в кратката

характеристика на продукта и в листовката.

Допълнителна информация за Ucedane:

Ucedane получава разрешение за употреба, валидно в EС, на 23 юни 2017 г.

Допълнителна информация за Ucedane можете да намерите на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/ucedane

Дата на последно актуализиране на текста 08-2021.

Подобни продукти

Сигнали за търсене, свързани с този продукт

Преглед на историята на документите

Споделете тази информация