Strimvelis

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

Купи го сега

Листовка Листовка (PIL)

28-01-2021

Активна съставка:
автоложна CD34 + обогатен клетъчна фракция, която съдържа CD34 + клетките transduced с ретровирусни вектор, който кодира за човешкото аденозин деаминазен (АДС) кДНК последователност от човешки стволови/хемопоетичните (CD34 +) клетки
Предлага се от:
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV
АТС код:
L03
INN (Международно Name):
autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence
Терапевтична група:
Иммуностимуляторы,
Терапевтична област:
Тежък комбиниран имунен дефицит
Терапевтични показания:
Strimvelis е показан за лечение на пациенти с тежък комбиниран имунодефицит поради аденозин деаминазен дефицит (ADA-SCID) за които няма подходящи човешки левкоцитен антиген (HLA)-съчетаната свързани стволови клетки донор е наличен (виж раздел 4. 2 и раздел 4.
Каталог на резюме:
Revision: 5
Статус Оторизация:
упълномощен
Номер на разрешението:
EMEA/H/C/003854
Дата Оторизация:
2016-05-26
EMEA код:
EMEA/H/C/003854

Документи на други езици

Листовка Листовка - испански

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - испански

28-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - испански

08-06-2016

Листовка Листовка - чешки

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - чешки

28-01-2021

Листовка Листовка - датски

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - датски

28-01-2021

Листовка Листовка - немски

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - немски

28-01-2021

Листовка Листовка - естонски

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - естонски

28-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - естонски

08-06-2016

Листовка Листовка - гръцки

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - гръцки

28-01-2021

Листовка Листовка - английски

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - английски

28-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - английски

08-06-2016

Листовка Листовка - френски

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - френски

28-01-2021

Листовка Листовка - италиански

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - италиански

28-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - италиански

08-06-2016

Листовка Листовка - латвийски

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - латвийски

28-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - латвийски

08-06-2016

Листовка Листовка - литовски

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - литовски

28-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - литовски

08-06-2016

Листовка Листовка - унгарски

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - унгарски

28-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - унгарски

08-06-2016

Листовка Листовка - малтийски

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - малтийски

28-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - малтийски

08-06-2016

Листовка Листовка - нидерландски

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - нидерландски

28-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - нидерландски

08-06-2016

Листовка Листовка - полски

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - полски

28-01-2021

Листовка Листовка - португалски

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - португалски

28-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - португалски

08-06-2016

Листовка Листовка - румънски

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - румънски

28-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - румънски

08-06-2016

Листовка Листовка - словашки

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - словашки

28-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - словашки

08-06-2016

Листовка Листовка - словенски

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - словенски

28-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - словенски

08-06-2016

Листовка Листовка - фински

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - фински

28-01-2021

Листовка Листовка - шведски

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - шведски

28-01-2021

Листовка Листовка - норвежки

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - норвежки

28-01-2021

Листовка Листовка - исландски

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - исландски

28-01-2021

Листовка Листовка - хърватски

28-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - хърватски

28-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - хърватски

08-06-2016

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за пациента или болногледача

Strimvelis 1-10 милиона клетки/ml инфузионна дисперсия

Автоложна, обогатена с CD34

клетки фракция, която съдържа CD34

клетки, трансдуцирани с

ретровирусен вектор, кодиращ човешката ADA кДНК последователност

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като

съобщите всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани

реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да Ви бъде приложено това лекарство (или

да бъде приложено на Вашето дете), тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар или медицинска

сестра.

Ако получите (или Вашето дете получи) някакви нежелани реакции, уведомете Вашия

лекар или медицинска сестра. Това включва и всички възможни нежелани реакции,

неописани в тази листовка. Вижте точка 4.

Вашият лекар ще Ви даде Сигнална карта за пациента. Прочетете я внимателно и

следвайте инструкциите в нея.

Винаги показвайте Сигналната карта за пациента при посещение при Вашия лекар или

медицинска сестра или ако отидете в болница.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Strimvelis и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди Strimvelis да бъде приложен на Вас (или на Вашето дете)

Как се прилага Strimvelis

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Strimvelis

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Strimvelis и за какво се използва

Strimvelis е вид лекарство за

генна терапия

Strimvelis се използва за лечение на сериозно заболяване, наречено

ADA-SCID

тежък

комбиниран имунодефицит на аденозиндезаминаза

). При това заболяване имунната система не

функционира правилно, за да защити организма от инфекции. Хората с ADA-SCID не могат да

произвеждат достатъчно ензим, наречен

аденозиндезаминаза (ADA)

, тъй като генът за

производството му е увреден.

Strimvelis се използва за лечение на ADA-SCID, когато няма член на семейството, който е

подходящ да стане донор на стволови клетки от костния мозък за трансплантация.

Strimvelis се произвежда специално за всеки пациент, като се използват костномозъчните

клетки на самия пациент. Strimvelis действа чрез въвеждане на нов ген в стволовите клетки на

костния мозък, така че те да могат да произвеждат ADA.

Strimvelis се прилага чрез система за капково вливане

(инфузия)

във вена

(интравенозно)

. За

повече информация относно това, какво се случва преди и по време на лечение вижте точка 3

„Как се прилага Strimvelis“

2.

Какво трябва да знаете, преди Strimvelis да бъде приложен на Вас (или на Вашето

дете)

Strimvelis не е подходящ за някои хора

Strimvelis не трябва да се прилага, ако Вие (или Вашето дете):

сте

алергични

към някоя от съставките на това лекарство (

изброени в точка 6

имате или сте имали вид

рак

, наречен

левкемия

или

миелодисплазия

имате положителни резултати от изследване за

HIV или някои други инфекции

(Вашият лекар ще Ви консултира относно това)

вече сте били лекувани с

генна терапия

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар или медицинска сестра, преди това лекарство да бъде приложено на

Вас (или на Вашето дете).

Strimvelis се произвежда само от собствените клетки на пациента. Не трябва никога да се

прилага на друг човек.

Въвеждането на нов ген в ДНК може да причини левкемия. В клинични изпитвания на генна

терапия за други заболявания (не ADA-SCID) някои пациенти развиват левкемия или други

видове рак на кръвта. Това не е наблюдавано при нито един пациент, лекуван със Strimvelis.

Въпреки това на Вашия лекар е препоръчано да Ви наблюдава (или да наблюдава Вашето дете)

за признаци на левкемия по време на дългосрочното проследяване.

След като Вие (или Вашето дете) сте били лекувани със Strimvelis, за в бъдеще няма да можете

да дарявате кръв, органи или тъкани. Това е така, защото Strimvelis е продукт за генна терапия.

Когато лечението със Strimvelis не може да бъде завършено

В някои случаи може да не е възможно да се продължи с планираното лечение със Strimvelis.

Има няколко причини, поради които това може да се случи, например:

ако е имало проблем в момента на вземане на клетките за производство на лекарството

ако няма достатъчно от точния тип клетки за производство на лекарството

ако лекарството бъде замърсено, докато се произвежда

ако има забавяне при доставката на лекарството в клиниката, където се провежда

лечението.

В такива случаи лекарят ще Ви приложи (или ще приложи на Вашето дете) заместващи

стволови клетки, използвайки резервната проба, взета и съхранена преди да започне лечението

вижте също точка 3 „Как се прилага Strimvelis“

Може да имате нужда от друго лечение

Strimvelis се подлага на поредица от изследвания, преди да се използва. Тъй като се прилага

скоро след производството, крайните резултати от някои от тези изследвания няма да са готови

преди прилагането на лекарството. Ако изследванията покажат нещо, което може да Ви се

отрази неблагоприятно (или на Вашето дете), лекарят ще Ви лекува по подходящ начин.

Бременност и кърмене

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

уведомете Вашия лекар, преди да Ви бъде приложено това лекарство. Strimvelis не трябва да Ви

се прилага, ако сте бременна. Ако е възможно да забременеете, трябва да използвате бариерен

контрацептив (като презерватив) по време на лечение и най-малко 6 месеца след това.

Strimvelis не трябва да Ви се прилага, ако кърмите. Не е известно дали съставките на Strimvelis

могат да преминават в кърмата.

Strimvelis съдържа натрий

Това лекарство съдържа приблизително 3,5 mg натрий на милилитър. Това трябва да се вземе

предвид при пациенти на диета с контролиран прием на натрий.

3.

Как се прилага Strimvelis

Strimvelis се прилага чрез система за капково вливане

(инфузия)

във вена

(интравенозно)

. Може

да се прилага само в специализирана болница и от лекар, който има опит в лечението на

пациенти с ADA-SCID и употребата на този тип лекарство.

Strimvelis може да се произведе само, ако лекарят може да вземе достатъчно от точния вид

клетки от костния мозък на пациента.

Преди производство на Strimvelis

лекарят ще направи изследвания, за да се увери, че Вие

(или Вашето дете) не сте носители на определени инфекции (вижте точка 2).

Вземат се две проби

Преди планираното лечение лекарят ще вземе две проби от стволови клетки на костния мозък:

резервна проба,

най-малко 3 седмици предварително. Тя ще бъде съхранена, за да се

приложи на пациента като заместващи стволови клетки, ако Strimvelis не може да се

приложи или не действа

(вижте „Когато лечението със Strimvelis не може да бъде

завършено“ в точка 2)

проба за лечението,

4 до 5 дни предварително. Тя ще бъде използвана за

производство на Strimvelis чрез поставяне на нов ген в клетките.

Преди и по време на лечение със Strimvelis

Кога

Какво се прави

Защо

Най-малко 3 седмици

преди

лечение

Взема се

резервна проба

от

стволови клетки

за да се съхранява като

резерва

(вижте по-горе)

Около 4 до 5 дни преди

лечение

Взема се

проба

от стволови

клетки, необходима за

лечението

за да се произведе Strimvelis

(вижте по-горе)

3 дни и 2 дни преди

лечение

Лекарство, наречено

бусулфан

, се прилага четири

пъти дневно в продължение

на два дни (общо 8 дози)

за да се подготви костният

мозък за Strimvelis

Около 15 до 30 минути

преди

лечение

Може да се приложи

антихистаминово

лекарство

за да се намали вероятността

да получите реакция към

инфузията

Strimvelis се прилага...

чрез система за капково вливане във вена.

Това ще отнеме около 20 минути

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава. Тези, маркирани с *, може да са свързани с бусулфан.

Много чести нежелани реакции

Може да засегнат

повече от 1 на 10 души

течащ или запушен нос (

алергичен ринит

хрипове, затруднено дишане (

астма)

възпалена, сърбяща кожа (

атопичен дерматит, екзема

повишена температура (

пирексия

понижена функция на щитовидната жлеза (

хипотиреоидизъм

високо кръвно налягане (

хипертония

понижение на броя на червените или белите кръвни клетки (

анемия, неутропения

повишаване на чернодробните ензими*

положителни резултати за

антинуклеарни антитела

и гладкомускулни антитела

Ако имате някакви въпроси относно симптомите или нежеланите реакции или някои

симптоми Ви притесняват

Говорете с Вашия лекар или медицинска сестра.

Чести

нежелани реакции

Може да засегнат

до 1 на 10 души

. Причините за тях са от страна на имунната система, която

става свръхактивна и атакува собствените тъкани на тялото.

червени или лилави точки по кожата, кървене под кожата (

имунна тромбоцитопенична

пурпура

възпалена щитовидна жлеза (

автоимунен тиреоидит

слабост и болка в краката и ръцете (

синдром на Guillain-Barré

възпален черен дроб (

автоимунен хепатит

намален брой кръвни клетки (

автоимунна хемолитична анемия, автоимунна

апластична анемия

положителни резултати за

антинеутрофилни цитоплазмени антитела

при кръвни

изследвания

Ако имате някакви въпроси относно симптомите или нежеланите реакции или някои

симптоми Ви притесняват

Говорете с Вашия лекар или медицинска сестра.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или медицинска

сестра. Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете

също да съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване,

посочена в Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос

за получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Strimvelis

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след датата и часа на годност (Годен до:), отбелязани върху

етикета на контейнера и етикета на инфузионния сак.

Да се съхранява при 15-30

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията. Тъй като това лекарство се прилага от

квалифициран лекар, той/тя е отговорен за правилното изхвърляне на продукта. Тези мерки ще

спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Strimvelis

Активното вещество е автоложна (собствена на пациента), обогатена с CD34

клетки

фракция, която съдържа CD34

клетки, трансдуцирани с ретровирусен вектор, кодиращ

човешката ADA кДНК последователност. Концентрацията е 1-10 милиона

CD34

клетки/ml.

Другата съставка е натриев хлорид (

вижте точка 2 „Strimvelis съдържа натрий”

Как изглежда Strimvelis и какво съдържа опаковката

Strimvelis е мътна до бистра, безцветна до розова дисперсия от клетки за инфузия, която се

доставя в един или повече инфузионни сакове. Инфузионните сакове се доставят в затворен

контейнер.

Притежател на разрешението за употреба

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

Prins Bernhardplein 200,

1097 JB Amsterdam,

Холандия

Производител

AGC Biologics S.p.A.

58 Via Olgettina

20132

Milan

Италия

Дата на последно преразглеждане на листовката ММ /ГГГГ.

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарство е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата: http://www.ema.europa.eu

. Посочени са също линкове към други уебсайтове,

където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.

Тази листовка е налична на всички езици на ЕС/ЕИП на уебсайта на Европейската агенция по

лекарствата.

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Посочената по-долу информация е предназначена само за медицински специалисти:

Strimvelis се транспортира директно в болничното заведение, където ще бъде приложена

инфузията. Инфузионният сак е поставен в затворен външен контейнер. Инфузионните сакове

трябва да се съхраняват във външния контейнер до готовност за употреба.

Strimvelis е предназначен само за автоложна употреба. Преди прилагане на инфузията трябва да

се потвърди, че самоличността на пациента съответства на основната уникална информация за

пациента върху инфузионния(ите) сак(ове) и/или външния контейнер.

Внимателно разклатете инфузионния сак, за да диспергирате повторно клетъчните агрегати,

приложете, като използвате трансфузионна система с филтър, за да отстраните останалите

клетъчни агрегати.

След приложение трябва да се използва спринцовка от 50 ml, напълнена с физиологичен

разтвор, за промиване на сака.

Този лекарствен продукт съдържа генетично модифицирани клетки. Трябва да се спазват

съответните местни указания за биологична безопасност.

Strimvelis не е изследван за трансмисивни инфекциозни агенти. Поради това, медицинските

специалисти, работещи със Strimvelis, трябва да вземат подходящи предпазни мерки, за да се

избегне потенциално предаване на инфекциозни заболявания.

Работните повърхности и материали, които потенциално са били в контакт със Strimvelis,

трябва да се деконтаминират с подходящ дезинфектант.

Неизползваният лекарствен продукт или отпадъчните материали от него трябва да се изхвърлят

в съответствие с местните указания за биологична безопасност.

ПРИЛОЖЕНИЕ I

КРАТКА ХАРАКТЕРИСТИКА НА ПРОДУКТА

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. От медицинските специалисти се

изисква да съобщават всяка подозирана нежелана реакция. За начина на съобщаване на

нежелани реакции вижте точка 4.8.

1.

ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКT

Strimvelis 1-10 милиона клетки/ml инфузионна дисперсия

2.

КАЧЕСТВЕН И КОЛИЧЕСТВЕН СЪСТАВ

2.1

Общо описание

Автоложна, обогатена с CD34

клетки фракция, която съдържа CD34

клетки, трансдуцирани с

ретровирусен вектор, кодиращ кДНК последователност на човешката аденозин дезаминаза от

човешки хематопоетични стволови/прогениторни (CD34

) клетки.

2.2

Качествен и количествен състав

Крайният продукт се състои от един или повече сакове от етилен-винилов ацетат (EVA),

съдържащ(и) автоложна, обогатена с CD34

клетки фракция, която съдържа CD34

клетки,

трансдуцирани с ретровирусен вектор, кодиращ човешката ADA кДНК последователност.

Количествената информация за CD34

клетки/kg и общият брой клетки в продукта е

представена в данните върху опаковката за всяка партида. Концентрацията е 1-10 милиона

CD34

клетки/ml.

Помощно вещество с известно действие

Този лекарствен продукт съдържа 0,15 mmol натрий на ml (вж. точка 4.4).

За пълния списък на помощните вещества вижте точка 6.1.

3.

ЛЕКАРСТВЕНА ФОРМА

Инфузионна дисперсия

Мътна до бистра, безцветна до розова дисперсия от клетки.

4.

КЛИНИЧНИ ДАННИ

4.1

Терапевтични показания

Strimvelis е показан за лечение на пациенти с тежък комбиниран имунодефицит, дължащ се на

дефицит на аденозиндезаминаза (ADA-SCID), за които няма подходящ роднина донор на

стволови клетки със съвместимост по отношение на човешките левкоцитни антигени (HLA)

(вж. точка 4.2 и точка 4.4).

4.2

Дозировка и начин на приложение

Strimvelis трябва да се прилага в специализиран център за трансплантации от лекар с предишен

опит в лечението и контрола на пациенти с ADA-SCID и употребата на автоложни продукти,

съдържащи CD34

, за генна терапия

ex vivo

. Strimvelis трябва да се прилага само след

консултация с пациента и/или семейството. От пациентите се очаква да се включат в

следлечебен регистър и ще бъдат проследявани дългосрочно.

Необходим е резервен запас от стволови CD34

клетки, съдържащ най-малко 1 милион

CD34

клетки/kg. Той трябва да се събере от пациента най-малко 3 седмици преди лечение със

Strimvelis. Резервният запас от стволови клетки се събира, за да се използва като

животоспасяващо лечение, в случай на неуспех при производството на продукта, при неуспех

на трансплантацията или при продължителна костномозъчна аплазия след лечение със

Strimvelis.

Пациентът трябва да е способен да стане донор на достатъчно CD34

клетки, за да се осигури

минимума от 4 милиона пречистени CD34

клетки/kg, необходими за производството на

Strimvelis.

Strimvelis е предназначен само за автоложна употреба (вж. точка 4.4).

Преди прилагане на инфузията трябва да се потвърди, че самоличността на пациента

съответства на основната уникална информация за пациента върху инфузионния(ите) сак(ове)

и/или контейнера на Strimvelis (вж. точки 4.4 и 6.6).

Подготовка преди лечение

Препоръчва се интравенозно приложение на 0,5 mg/kg бусулфан на всеки 6 часа в продължение

на два последователни дни, като се започне три дни преди приложение на Strimvelis. Общата

доза бусулфан е 4 mg/kg, разделена на 8 дози по 0,5 mg/kg. Плазмените нива на бусулфан

трябва да се измерят след първата доза във всеки от дните чрез серийни кръвни проби с

използване на подходящ метод. Ако AUC на бусулфан надвишава 4 000 нанограма/ml*h

(974 µmol/l.минута), дозата трябва съответно да се намали въз основа на AUC.

Премедикация

Препоръчва се интравенозно приложение на антихистамин 15-30 минути преди инфузията на

Strimvelis.

Дозировка

Препоръчителната доза Strimvelis е в диапазон между 2 и 20 милиона CD34

клетки/kg.

Ако продуктът съдържа по-малко от 2 милиона CD34

клетки/kg, лекуващият лекар трябва да

вземе решение дали приложението да продължи, въз основа на индивидуална оценка на

съотношението полза/риск. Неуспех на лечението е наблюдаван при пациент, лекуван в

клиничните изпитвания с <2 милиона CD34

клетки/kg.

Strimvelis трябва да се приложи само веднъж.

Специални популации

Старческа възраст

Strimvelis не е предназначен за употреба при пациенти на възраст > 65 години и не е проучван в

тази възрастова група.

Бъбречно увреждане

Strimvelis не е проучван при пациенти с бъбречно увреждане. Не се очаква да е необходимо

коригиране на дозата.

Чернодробно увреждане

Strimvelis не е проучван при пациенти с чернодробно увреждане. Не се очаква да е необходимо

коригиране на дозата.

Педиатрична популация

Безопасността и ефикасността на Strimvelis при деца на възраст под шест месеца или на възраст

над 6 години и 1 месец не са установени (вж. точка 4.4). Липсват данни.

Начин на приложение

Strimvelis е предназначен за интравенозна инфузия.

Трябва да се използва трансфузионна система с филтър. Трябва да се използват само филтри,

предназначени за употреба с трансфузионни системи, за да се предотврати неволно

отстраняване на клетки от продукта.

Скоростта на инфузия не трябва да надвишава 5 ml/kg/h. Продължителността на приложение е

приблизително 20 минути (вж. точка 6.6). След приложение трябва да се използва спринцовка

от 50 ml, напълнена с физиологичен разтвор, за промиване на сака.

Предпазни мерки, които трябва да се вземат преди работа със или приложение на продукта

Този лекарствен продукт съдържа генетично модифицирани клетки. Трябва да се спазват

местните указания за биологична безопасност, приложими за такива продукти (вж. точка 6.6).

Strimvelis не е изследван за трансмисивни инфекциозни агенти. Поради това медицинските

специалисти, работещи със Strimvelis, трябва да вземат подходящи предпазни мерки, за да

избегнат потенциално предаване на инфекциозни заболявания.

4.3

Противопоказания

Свръхчувствителност към продукта или към някое от помощните вещества, изброени в

точка 6.1.

Анамнеза за левкемия или миелодисплазия към момента или в миналото.

Положително изследване за човешки имунодефицитен вирус (HIV) или наличие на всеки друг

трансмисивен инфекциозен агент, посочен в актуалната Директива на ЕС относно тъканите и

клетките, преди събиране на клетките от костния мозък.

Анамнеза за предходна генна терапия.

4.4

Специални предупреждения и предпазни мерки при употреба

Strimvelis е предназначен единствено за автоложна употреба и никога не трябва да се прилага

на пациент, различен от първоначалния донор на CD34

клетките.

В някои случаи може да не е възможно на пациента да се приложи Strimvelis поради

производствени затруднения. След уведомление може да е необходимо лекуващият лекар да

промени програмата за лечение на пациента по съответния начин (т.е. прекратяване на

подготовката с бусулфан и/или приложение на лечение с резервния запас от стволови клетки,

ако е подходящо).

Резултатите от втория етап на качествения контрол ще са налични само след инфузията на

продукта. Ако след инфузия на Strimvelis се установят клинично значими проблеми, свързани с

качеството, като например резултати, които не отговарят на спецификацията, лекуващият лекар

ще бъде уведомен. Лекуващият лекар трябва да проследява и/или да лекува пациента, както е

подходящо.

Strimvelis трябва да се използва внимателно при пациенти, по-големи от 6 години и 1 месец и

по-малки от 6 месеца, тъй като липсват данни от клинични изпитвания при тези възрастови

диапазони. Обикновено способността на по-възрастните пациенти да станат донори на голям

брой CD34

клетки е по-малка, което може да означава, че по-възрастните пациенти не могат да

бъдат лекувани. Успешното образуване на T клетки след приложение на Strimvelis е възможно

също така да бъде повлияно от остатъчна функция на тимуса, който може да се увреди при

по-големи деца. Употребата на Strimvelis при по-възрастни от проучените преди това пациенти

трябва да се обмисли внимателно и да се остави само за случаи, в които са изчерпани всички

други подходящи възможности за лечение.

Пациенти, които преди са имали положително изследване за хепатит С, могат да бъдат

лекувани със Strimvelis, при условие, че се демонстрира липса на продължаваща инфекция,

като се използва тест за нуклеинова киселина с граница на количествено определяне от

≤ 15 международни единици/ml. Изискват се отрицателни резултати от теста поне при

3 последователни изследвания за период от най-малко 4 седмици, след завършване на

лечението за хепатит С, като последният тест се провежда не повече от 3 дни преди събиране

на клетките.

Strimvelis трябва да се използва с повишено внимание при пациенти със свръхчувствителност

към аминогликозиди или говежди серумен албумин.

Не са съобщавани случаи на левкемия или миелодисплазия след лечение със Strimvelis.

Въпреки това, в сравними изпитвания на генна терапия при синдрома на Wiskott-Aldrich,

X-SCID и хронична грануломатозна болест, са документирани векторни инсерции в

хромозомни области, свързвани преди това с левкемия. Ретровирусни инсерционни сайтове

(RIS) са открити в съседство със или в CCND2 и LMO2 и има потенциален риск от левкемична

трансформация след лечение със Strimvelis. Препоръчва се пациентите да бъдат проследявани

дългосрочно, с визити поне веднъж годишно през първите единадесет години и след това на

13-та и 15-та година след лечение със Strimvelis, като се включва пълна кръвна картина с

диференциално броене, биохимични показатели и тиреостимулиращ хормон.

Дългосрочните ефекти и продължителността на повлияването на ADA-SCID от Strimvelis са

неизвестни (вж. точка 5.1).

Пациентите трябва да се проследяват внимателно за поява на тежки и опортюнистични

инфекции, симптоми на имунна реактивация и необходимостта за заместващо лечение с

интравенозни имуноглобулини (IVIG); в случай на липса на отговор, се препоръчва

въвеждането на други видове лечение на ADA-SCID под наблюдението на лекар.

Има случаи, в които лечението със Strimvelis

е било неуспешно. При някои пациенти се е

наложило подновяване на дългосрочната ензимозаместителна терапия и/или е трябвало да

бъдат подложени на трансплантация на стволови клетки (вж. точка 5.1).

Неимунологичните прояви на ADA-SCID може да не се повлияват от Strimvelis.

Не са провеждани изследвания за имуногенност със Strimvelis.

Пациентите могат да развият автоимунитет. 67% (12 от 18) от пациентите, лекувани със

Strimvelis, са имали автоимунни антитела или други прояви (напр. автоимунна

тромбоцитопения, автоимунна апластична анемия, автоимунен хепатит и синдром на

Guillain-Barré) (вж. точка 4.8).

Пациентите, лекувани със Strimvelis, за в бъдеще не трябва да даряват кръв, органи, тъкани и

клетки за трансплантация. Тази информация е включена в Сигналната карта за пациента.

Броят на T-лимфоцитите (CD3+) и NK (CD56+) клетките се подобрява след лечение със

Strimvelis. Медианата на стойностите 3 години след генна терапия е под нормалния диапазон.

Препоръчва се продължително наблюдение. Съобщавани са случаи на кожни папиломи,

отклонения в електрофорезата на серумните протеини и по един случай на липофибром,

белодробен тумор и понижен T-клетъчен V бета репертоар. Не са установени доказателства за

причинно-следствена връзка с продукта.

Съобщавани са нежелани събития, свързани с употребата на централни венозни катетри (CVCs)

(напр. тежки CVC инфекции и тромбоза в катетъра). Пациентите трябва да се проследяват

внимателно за възможни събития, свързани с катетъра.

Съдържание на натрий

Този лекарствен продукт съдържа 0,15 mmol натрий на ml. Това трябва да се има предвид при

пациенти на диета с контролиран прием на натрий.

4.5

Взаимодействие с други лекарствени продукти и други форми на взаимодействие

Не са провеждани проучвания за взаимодействията. Не се очаква Strimvelis да взаимодейства с

ензими от семейството на чернодробния цитохром P-450 или с лекарствени транспортери.

4.6

Фертилитет, бременност и кърмене

Жени с детероден потенциал

Тъй като Strimvelis ще бъде приложен след подготовка с бусулфан, пациентките с детероден

потенциал трябва да използват надеждна бариерна контрацепция по време на приложение на

Strimvelis и в продължение на най-малко 6 месеца след това.

Бременност

Не са налични клинични данни относно експозиция при бременност.

Не са провеждани проучвания за репродуктивна токсичност и за токсичност по отношение на

развитието.

Strimvelis не трябва да се използва по време на бременност.

Кърмене

Не е известно дали Strimvelis се екскретира в кърмата. Ефектът върху кърмачета на естествено

хранене от приложението на Strimvelis на техните майки не е проучван.

Strimvelis не трябва да се прилага на жени, които кърмят.

Фертилитет

Липсват данни относно ефектите на Strimvelis върху фертилитета при хора. Ефектите върху

мъжкия и женския фертилитет не са оценявани в проучвания с животни.

4.7

Ефекти върху способността за шофиране и работа с машини

Strimvelis няма или има пренебрежимо дългосрочно въздействие върху способността за

шофиране и работа с машини.

4.8

Нежелани лекарствени реакции

Обобщение на профила на безопасност

Безопасността на Strimvelis

е оценена при 18 участници, като медианата на продължителността

на проследяване е 12 години.

Предвид малката популация пациенти и малкия размер на кохортите, нежеланите реакции в

таблицата не дават пълна представа относно характера и честотата на тези събития. Сериозните

нежелани реакции включват автоимунитет (напр. автоимунна хемолитична анемия, автоимунна

апластична анемия, автоимунен хепатит, автоимунна тромбоцитопения и синдром на

Guillain-Barré). Най-често съобщаваната нежелана реакция е била пирексия.

Списък на нежеланите лекарствени реакции в табличен вид

Нежеланите реакции са изброени по-долу по класификацията на MedDRA по системо-органни

класове и по честота. Използваните категории по честота са:

Много чести

1/10

Чести

1/100 до < 1/10

В рамките на всяко групиране по честота, нежеланите лекарствени реакции са представени в

низходящ ред по отношение на сериозността.

Системо-органен клас

Много чести

Чести

Нарушения на кръвта и

лимфната система

Анемия

Неутропения

Автоимунна

хемолитична анемия,

автоимунна апластична

анемия, автоимунна

тромбоцитопения

Нарушения на ендокринната

система

Хипотиреоидизъм

Автоимунен тиреоидит

Нарушения на нервната

система

Синдром на

Guillain-Barré

Съдови нарушения

Хипертония

Респираторни, гръдни и

медиастинални нарушения

Астма, алергичен

ринит

Хепатобилиарни нарушения

Автоимунен хепатит

Нарушения на кожата и

подкожната тъкан

Атопичен дерматит,

екзема

Общи нарушения и ефекти на

мястото на приложение

Пирексия

Изследвания

Повишени

чернодробни ензими

положителни резултати

за антинуклеарни

антитела (

ANA),

положителни резултати

за гладкомускулни

антитела

Положителни резултати

за антинеутрофилни

цитоплазмени антитела,

Нежелани реакции, считани за потенциално свързани с подготовката с бусулфан

Описание на избрани нежелани реакции

Имунна реактивация

Всички установени нежелани реакции в таблицата (освен тези, потенциално свързани с

бусулфан) се считат за свързани с имунна реактивация поради техния характер и време на

възникване. Тези автоимунни нежелани реакции са съобщавани за участници след генна

терапия. По-голямата част са съобщавани по време на 3-месечния до 3-годишен период на

проследяване и отзвучават, с изключение на хипотиреоидизъм и положителни изследвания за

ANA. В допълнение, свързаните с алергии нежелани реакции в таблицата, са съобщавани в

повечето случаи по време на 3-месечния до 3-годишен период на проследяване.

Съобщаване на подозирани нежелани реакции

Съобщаването на подозирани нежелани реакции след разрешаване за употреба на лекарствения

продукт е важно. Това позволява да продължи наблюдението на съотношението полза/риск за

лекарствения продукт. От медицинските специалисти се изисква да съобщават всяка

подозирана нежелана реакция чрез национална система за съобщаване, посочена в

Приложение V.

4.9

Предозиране

Не са налични данни от клинични проучвания относно предозиране със Strimvelis.

5.

ФАРМАКОЛОГИЧНИ СВОЙСТВА

5.1

Фармакодинамични свойства

Фармакотерапевтична група: Имуностимулатори, други имуностимулатори, ATC код: все още

не е определен.

Механизъм на действие

След инфузия CD34

клетките се инкорпорират в костния мозък, където репопулират

хематопоетичната система с дял клетки, които експресират фармакологично активни нива на

ензима ADA.

След успешно присаждане при пациента, се очаква ефектите от продукта да са доживотни.

Фармакодинамични ефекти

Медианата на процентите генетично модифицирани клетки в периферната кръв една година и

3 години след лечение, при пациенти включени в основното проучване, е съответно 28%

(диапазон 6% – 92%) и 30% (диапазон 8% – 101%) CD19

клетки и 73% (диапазон 20% – 100%)

и 67% (диапазон 39% – 82%) CD3

клетки. Медианата на процентите на генетично

модифицирани клетки в периферната кръв след 8 години - при пациенти включени в

дългосрочното проследяване - е 97% (диапазон 1%-101%) CD19+ клетки и 101% (диапазон 1%-

101%) CD3+ клетки.

Наличието на трансген води до повишена експресия на ADA. Една година след лечение

медианата на ADA активността (аденозиндезаминаза от мононуклеарни клетки) в лимфоцити

от периферна кръв е 181,2 (диапазон 42,1-1678,2) nmol/h/mg протеин, в сравнение с медиана

(диапазон) на изходно ниво от 80,6 (30,5 – 92,3) nmol/h/mg протеин. ADA активността остава

повишена през цялата продължителност на 8-годишното проследяване.

Клинична ефикасност и безопасност

Общо18 пациенти с ADA-SCID са лекувани със Strimvelis

като част от едно отворено, основно

изпитване (AD1115611; N=12), две ранни, отворени, пилотни проучвания

(AD1117054/AD1117056; N=3) и една програма с милосърдна цел (AD1117064; N=3).

Проучванията оценяват употребата на Strimvelis с диапазон от 0,9 милиона – 18,2 милиона

CD34

клетки/kg. Всички пациенти са подложени на подготовка с бусулфан преди генна

терапия, като на повечето е приложена интравенозно обща доза от 4 mg/kg в продължение на

2 последователни дни преди инфузия на CD34

. Четирима участници са подложени по-рано на

неуспешна трансплантация на стволови клетки от хаплоидентичен донор и на 15 от

18 участници е прилагана предходна ензимна заместителна терапия с

полиетиленгликол-модифицирана говежда аденозиндезаминаза (PEG-ADA). При пациентите,

на които по-рано е прилагана PEG-ADA, това лечение се спира 10 до 22 дни преди терапията

със Strimvelis. Медианата на възрастта в програмата е 1,7 години (диапазон от 0,5 до

6,1 години) и 61% са от мъжки пол. Осемдесет и три процента са от бялата раса (56% от

кавказки/европейски произход и 28% от арабски/северноафрикански произход), 11% са

афроамериканци/африканци и 6% са азиатци.

Пациенти, лекувани в основното проучване

Ефикасността на Strimvelis

е оценена в 3-годишно, отворено, проспективно проучване при

деца, които нямат брат или сестра донор на стволови клетки със съвместимост по отношение на

HLA, и които нямат достатъчен отговор към PEG-ADA, нямат поносимост или достъп до него.

Резултатите след 3 години за пациентите, лекувани в основното проучване, са представени в

Таблица 1. Лечението със Strimvelis води до 100% степен на преживяемост 3 години след

терапията, понижаване на честотата на тежки инфекции и повишаване на T-лимфоцитите

(CD3+), като при всички участници нивата на венозен еритроцитен дезоксиаденозинов

нуклеотид (RBC dAXP) след изходно ниво са под патологичните нива (>100 nmol/ml).

Таблица 1. Резултати след 3 години за ITT популацията в основното проучване*

Крайна точка

Изходно

ниво/Преди

лечение

а

Година 3/3 години

след лечение

б

Преживяемост

Неприложимо

100%

Тежки инфекции

Честота на тежките инфекции за

човекогодина наблюдение (95 %

доверителен интервал)

1,10 (0,74-1,58)

0,429

(0,24-0,72)

T-лимфоцити (x10

медиана (диапазон)

88,0 (19-2 718)

828,0 (309-2 458)

% участници с венозен RBC dAXP

<100 nmol/ml след Strimvelis

Неприложимо

100%

Включително данните от един пациент, взети след интервенция с PEG-ADA (>3 месеца лечение) или

трансплантация на хематопоетични стволови клетки

Въз основа на целия период преди лечението за тежки инфекции (събрани ретроспективно) и на

данните, събрани при визитата на изходно ниво за T-лимфоцитите. Пациент 10 няма стойност за

T-лимфоцити на изходно ниво.

Въз основа на 3-годишния период след лечението за преживяемост и тежки инфекции и на данните,

събрани при визитата в година 3 за T-лимфоцити и dAXP. Пациент 8 се оттегля от проучването преди

визитата в година 3 и няма данни за T-лимфоцити и dAXP.

Тежки инфекции са тези, които изискват хоспитализация или удължават хоспитализацията. 3-месечният

период на хоспитализация, непосредствено след генната терапия, е изключен от изчислението.

dAXP=dAMP+dADP+dATP. Резултатите за dAXP са въз основа на анализ на повлияване на процента

пациенти след генна терапия, които отговарят на определението за адекватна метаболитна детоксикация,

и по тази причина стойност на изходно ниво е неприложима.

На изходно ниво 9 от 11 (82%) пациенти са имали dAXP <100 nmol/ml. Всички тези пациенти преди

това са приемали PEG-ADA.

Функция на T-клетките:

При пациентите, лекувани в основното проучване, е демонстрирана

пролиферация на T-клетки в отговор на стимулация с анти-CD3 антитела (медиана 62 629 cpm,

диапазон 4 531 до 252 173) и фитохемаглутинин (медиана 140 642 cpm, диапазон 11 119 до

505 607) 1 година след генна терапия и тези отговори се запазват до Година 3. Резултатите,

които показват, че TREC (T cell receptor excision circles (циркулярни ексцизионни продукти на

Т-клетъчния рецептор) в лимфоцити от периферна кръв са се увеличили над стойността на

изходно ниво (медиана 141, диапазон 56 до 1 542 копия/100ng ДНК) в Година 1 и са се запазили

до Година 3 след лечение, както и че при всички участници има доказателства за поликлонални

V-бета вериги в една или повече времеви точки след генната терапия, дават допълнителни

подкрепящи доказателства за функционално развитие на T-клетки.

Функция на B-клетките:

На всички 12 участници, лекувани в основното проучване, е

прилагана IVIG терапия по време на скрининга, като 7 участници (58%) прекратяват

употребата на IVIG по време на години 0-3 от проследяването след генната терапия.

Дългосрочно проследяване

За всички 12 участници, лекувани в основното проучване, както и за 18-те участници в

интегрирания анализ, е наблюдавана 100% степен на преживяемост, с медиана на

продължителността на проследяване приблизително 12 години. При тази популация в

основното проучване преживяемостта без интервенции (дефинирана като преживяемост без

необходимост за дългосрочно (

3 месеца) повторно започване на приложение на PEG-ADA или

трансплантация на стволови клетки) е 92% (11/12 участници) (82% (14/17 участници) за

интегрираната популация). За един участник, лекуван в пилотно проучване, няма данни за

повторно започване на приложение на PEG-ADA, поради което е изключен от преживяемостта

без интервенции в интегрираната популация. Дългосрочно PEG-ADA лечение (повече от

3 месеца непрекъсната продължителност) е използвано при трима участници; двама от тези

участници впоследствие претърпяват трансплантация на стволови клетки от подходящ брат или

сестра донор и един участник остава на хронично PEG-ADA лечение. При друг участник е било

необходимо временно приложение на PEG-ADA поради автоимунно събитие (вж. точка 4.4).

При пациентите, лекувани в основното проучване и дългосрочното проследяване (long-term

follow-up (LTFU)), честотата на тежки инфекции намалява през целия период на проследяване

(Таблица 2).

Таблица 2. Кумулативна честота на тежки инфекции за човекогодина експозиция

(комбинирана ITT популация в основното проучване и дългосрочното проследяване

(LTFU)*

Преди

лечение

След лечение

Времеви

период

месеца

– 1

година

До 2

години

До 3

години

До 4

години

До 5

години

До 6

години

До 7

години

До 8

години

Брой

участници

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/CHMP/249031/2016

EMEA/H/C/003854

Резюме на EPAR за обществено ползване

Strimvelis

Автоложна, обогатена с CD34+ клетки фракция, която съдържа CD34+

клетки, трансдуцирани с ретровирусен вектор, кодиращ човешката ADA

кДНК последователност.

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Strimvelis. В него се разяснява как Агенцията е оценила лекарството, за да препоръча

разрешаване за употреба в ЕС и условия на употреба. Документът не е предназначен да

предоставя практически съвети относно употребата на Strimvelis.

За практическа информация относно употребата на Strimvelis, пациентите следва да прочетат

листовката или да попитат своя лекар или фармацевт.

Какво представлява Strimvelis и за какво се използва?

Strimvelis е лекарство, което се използва за лечение на тежък комбиниран имунодефицит,

дължащ се на дефицит на аденозин дезаминаза (ADA-SCID). ADA-SCID е рядко наследствено

заболяване, при което има промяна (мутация) в гена, необходим за синтеза на един ензим,

наречен аденозин дезаминаза (ADA). В резултат на това пациентите не притежават ензима ADA.

Тъй като ADA е жизнено важен за поддържане на здрави лимфоцити (бели кръвни клетки, които

се борят с инфекциите), имунната система на пациентите с ADA-SCID не функционира правилно и

без ефективно лечение те рядко живеят повече от 2 години.

Strimvelis се използва при пациенти с ADA-SCID, които не могат да бъдат лекувани с

костномозъчна трансплантация, поради липсата на подходящ съвместим донор.

Strimvelis съдържа клетки, получени от собствения костен мозък на пациента. Някои от клетките

(наречени CD34+ клетки) са генетично модифицирани да съдържат работещ ген за ADA.

Strimvelis е вид лекарствен продукт за модерна терапия, наречен „продукт за генна терапия“.

Този вид лекарство действа чрез въвеждане на гени в организма.

Strimvelis

EMA/CHMP/249031/2016

Страница 2/3

Тъй като броят на пациентите с ADA-SCID е малък, болестта се счита за „рядка“ и Strimvelis е

определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки болести) на 26 август

2005 г.

Как се използва Strimvelis?

Strimvelis се отпуска по лекарско предписание и лечението може да се прилага само в

специализиран център за трансплантации от лекар с предишен опит в лечението на ADA-SCID и

употребата на този вид лекарство.

За получаване на Strimvelis се събират две проби от костния мозък на пациента, една за

получаване на Strimvelis и една, която се пази за резерва в случай, че Strimvelis не може да се

приложи или не подейства. Strimvelis може да се използва за лечение само на същия пациент,

чийто костен мозък е използван за направата на лекарството. Strimvelis се прилага като 20-

минутна инфузия (вливане) във вена. Дозата зависи от телесното тегло на пациента.

Преди приложението на Strimvelis на пациентите се прилага подготвително лечение с друг

лекарствен продукт - бусулфан, който унищожава техните увредени костномозъчни клетки. На

пациентите се прилага също антихистаминова инжекция точно преди лечението, за да се намали

риска от алергични реакции.

За повече информация вижте листовката.

Как действа Strimvelis?

За направата на Strimvelis се използва проба от костния мозък на пациента. След това от

костномозъчните клетки се екстрахират CD34+ клетки (клетки, които могат да образуват

лимфoцити). Работещ ген за ADA се внася в CD34+ клетките като се използва вирус, наречен

ретровирус, който е променен генетично, така че да носи гена за ADA в клетките и да не

причинява вирусно заболяване при хората.

След венозното му приложение на пациента, Strimvelis се транспортира от кръвообращението в

костния мозък, където CD34+ клетките започват да се размножават и да образуват нормални

лимфоцити, които могат да произвеждат ADA. Тези лимфоцити подобряват способностите на

пациента да се бори с инфекциите и така да превъзмогне симптомите на заболяването, свързано с

имунната система. Очакват се ефектите да останат за целия живот на пациента.

Какви ползи от Strimvelis са установени в проучванията?

Ползите от Strimvelis са показани в едно основно проучване, включващо 12 пациента на възраст

от 6 месеца до около 6 години с ADA-SCID. Пациентите в проучването не са имали подходящ

донор на костен мозък и не е имало алтернативно лечение или то е било неуспешно. Всички

пациенти са лекувани със Strimvelis и са били все още живи 3 години след лечението. Честотата

на тежки инфекции намалява след лечението и продължава да намалява по време на

дългосрочното проследяване след третата година.

Какви са рисковете, свързани със Strimvelis?

Най-честата нежелана лекарствена реакция при Strimvelis (която е възможно да засегне не

повече от 1 на 10 души) е пирексия (треска). Сериозните нежелани лекарствени реакции при

Strimvelis може да включват ефекти, свързани с автоимунитета (когато имунната система атакува

собствените клетки на организма), като хемолитична анемия (нисък брой на червени кръвни

телца, дължащ се на твърде бързото им разрушаване), апластична анемия (нисък брой кръвни

Strimvelis

EMA/CHMP/249031/2016

Страница 3/3

елементи, дължащ се на увреден костен мозък), хепатит (възпаление на черния дроб),

тромбоцитопения (нисък брой тромбоцити) и синдром на Guillain-Barré (увреждане на нервите,

което води до болка, изтръпване, мускулна слабост и нарушено ходене).

Strimvelis не трябва да се използва при пациенти, болни от левкемия (рак на белите кръвни

клетки) или миелодисплазия (вид нарушение на костния мозък) или са имали тези заболявания в

миналото. Не трябва да се използва при пациенти, които имат положителна проба за вируса на

човешкия имунодефицит (HIV - вирусът, който причинява СПИН) или други инфекции, или при

пациенти, при които е прилагана генна терапия в миналото.

За пълния списък на ограниченията и нежеланите лекарствени реакции, съобщени при Strimvelis,

вижте листовката.

Защо Strimvelis е разрешен за употреба?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Агенцията реши, че

ползите от Strimvelis са по-големи от рисковете, и препоръча Strimvelis да бъде разрешен за

употреба в ЕС. Strimvelis предлага възможността за излекуване, което подобрява работата на

имунната система при пациенти с ADA-SCID, което е животозастрашаващо заболяване.

Резултатите от основното проучване показват, че Strimvelis е ефективен за подобряване на

преживяемостта на пациентите с ADA-SCID. По отношение на поносимостта Strimvelis се понася

относително добре, въпреки че данните са оскъдни поради малкия брой пациенти в проучването.

Тъй като Strimvelis е произведен с използването на ретровирус, може да съществува потенциален

риск от рак, предизвикан от непредвидени промени в генетичния материал, въпреки че такива

случаи не са наблюдавани досега. Съществува също и потенциален риск от автоимунно

заболяване. Въпреки това са въведени мерки за наблюдение на подобни събития след употребата

на лекарството, чрез регистър на пациентите за изследване на дългосрочното им развитие.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Strimvelis?

Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Strimvelis се използва

възможно най-безопасно. Въз основа на този план информацията за безопасността е включена в

кратката характеристика на продукта и в листовката за Strimvelis, включително подходящи

предпазни мерки за здравните специалисти и пациентите.

В допълнение, фирмата която произвежда Strimvelis ще предостави образователни материали за

пациенти и здравни професионалисти с информация за лекарствения продукт, а пациентите ще

трябва да подпишат информирано съгласие преди началото на лечението. Фирмата ще поддържа

и регистър на пациентите, лекувани със Strimvelis, и ще наблюдава редовно тяхното развитие

след лечението, за да проучи дългосрочната безопасност на лекарството.

Допълнителна информация за Strimvelis:

Пълният текст на EPAR за Strimvelis може да се намери на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. За повече

информация относно лечението със Strimvelis прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Strimvelis може да се намери на

уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Подобни продукти

Сигнали за търсене, свързани с този продукт

Преглед на историята на документите

Споделете тази информация