Spinraza

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

Купи го сега

Листовка Листовка (PIL)
02-02-2022
Активна съставка:
nusinersen sodium
Предлага се от:
Biogen Netherlands B.V.
АТС код:
M09
INN (Международно Name):
nusinersen
Терапевтична група:
Други нервна система препарати,
Терапевтична област:
Мускулна атрофия, спинална
Терапевтични показания:
Spinraza е показан за лечение на 5q спинална мускулна атрофия.
Каталог на резюме:
Revision: 13
Статус Оторизация:
упълномощен
Номер на разрешението:
EMEA/H/C/004312
Дата Оторизация:
2017-05-30
EMEA код:
EMEA/H/C/004312

Документи на други езици

Листовка Листовка
испански 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
испански 02-02-2022
Листовка Листовка
чешки 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
чешки 02-02-2022
Листовка Листовка
датски 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
датски 02-02-2022
Листовка Листовка
немски 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
немски 02-02-2022
Листовка Листовка
естонски 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
естонски 02-02-2022
Листовка Листовка
гръцки 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
гръцки 02-02-2022
Листовка Листовка
английски 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
английски 02-02-2022
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
английски 11-01-2018
Листовка Листовка
френски 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
френски 02-02-2022
Листовка Листовка
италиански 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
италиански 02-02-2022
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
италиански 11-01-2018
Листовка Листовка
латвийски 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
латвийски 02-02-2022
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
латвийски 11-01-2018
Листовка Листовка
литовски 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
литовски 02-02-2022
Листовка Листовка
унгарски 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
унгарски 02-02-2022
Листовка Листовка
малтийски 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
малтийски 02-02-2022
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
малтийски 11-01-2018
Листовка Листовка
нидерландски 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
нидерландски 02-02-2022
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
нидерландски 11-01-2018
Листовка Листовка
полски 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
полски 02-02-2022
Листовка Листовка
португалски 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
португалски 02-02-2022
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
португалски 11-01-2018
Листовка Листовка
румънски 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
румънски 02-02-2022
Листовка Листовка
словашки 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
словашки 02-02-2022
Листовка Листовка
словенски 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
словенски 02-02-2022
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
словенски 11-01-2018
Листовка Листовка
фински 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
фински 02-02-2022
Листовка Листовка
шведски 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
шведски 02-02-2022
Листовка Листовка
норвежки 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
норвежки 02-02-2022
Листовка Листовка
исландски 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
исландски 02-02-2022
Листовка Листовка
хърватски 02-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
хърватски 02-02-2022
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
хърватски 11-01-2018

Прочетете целия документ

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за потребителя

Spinraza 12 mg инжекционен разтвор

нусинерсен (nusinersen)

Прочетете внимателно цялата листовка, преди Вие или Вашето дете да започнете да

получавате това лекарство, тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар или медицинска

сестра.

Ако Вие или Вашето дете получите някакви нежелани реакции, уведомете Вашия лекар

или медицинска сестра. Това включва и всички възможни нежелани реакции, неописани

в тази листовка. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Spinraza и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди Вие или Вашето дете да получите Spinraza

Как се прилага Spinraza

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Spinraza

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Spinraza и за какво се използва

Spinraza съдържа активното вещество

нусинерсен,

което принадлежи към групата лекарства,

известни като

антисенс олигонуклеотиди

. Spinraza се използва за лечение на генетично

заболяване, наречено

спинална (гръбначна) мускулна атрофия

(СМА).

Спиналната мускулна атрофия

се причинява от недостиг на протеин, наречен

двигателен

неврон на преживяемост

в организма. Резултатът от това е загуба на нервни клетки в

гръбначния мозък, което довежда до слабост на мускулите в раменете, ханша, бедрата и

горната част на гърба. Може също да отслабнат мускулите, използвани при дишане и

преглъщане.

Spinraza действа, като помага на организма да произведе повече от протеина, наречен

двигателен неврон на преживяемост, отколкото липсва на хората със СМА. Това намалява

загубата на нервни клетки и така може да подобри силата на мускулите.

2.

Какво трябва да знаете, преди Вие или Вашето дете да получите Spinraza

Spinraza не трябва да се прилага

Ако Вие или Вашето дете сте

алергични към нусинерсен

или към някоя от останалите

съставки на това лекарство (изброени в точка 6).

Ако не сте сигурни, говорете с Вашия лекар или медицинска сестра, преди на Вас или на

Вашето дете да бъде приложен Spinraza.

Предупреждения и предпазни мерки

Съществува риск от възникване на нежелани реакции след прилагане на Spinraza чрез

процедурата лумбална пункция (вижте точка 3). Те могат да включват главоболие, повръщане и

болка в гърба. Може също да има трудности с прилагането на лекарството по този начин при

много млади на възраст пациенти и пациенти със сколиоза (усукан и изкривен гръбначен

стълб).

За други продукти от същата група лекарства като Spinraza е показано, че засягат кръвните

клетки, които подпомагат съсирването. Преди на Вас или на Вашето дете да бъде приложен

Spinraza, Вашият лекар може да реши да направи изследване на кръвта, за да провери дали

кръвта Ви или кръвта на Вашето дете може да се съсирва правилно. Това може да не е

необходимо всеки път, когато на Вас или на Вашето дете се прилага Spinraza.

За други продукти от същата група лекарства като Spinraza е показано, че засягат бъбреците.

Преди да Ви бъде приложен Spinraza, Вашият лекар може да реши да направи изследване на

урината, за да провери дали Вашите бъбреци функционират нормално. Това може да не е

необходимо всеки път, когато на Вас или на Вашето дете се прилага Spinraza.

Има малко на брой съобщения за пациенти, развили хидроцефалия (събиране на твърде много

течност около мозъка), след като им е даден Spinraza. При някои от тези пациенти се е

наложило имплантиране на устройство, наречено вентрикулоперитонеален шънт за лечение на

хидроцефалията. Ако забележите симптоми като увеличаване на размера на главата, намалено

съзнание, постоянно гадене, повръщане или главоболие, или други симптоми, които Ви

притесняват, моля, уведомете Вашия лекар или лекаря на Вашето дете, за да се потърси

необходимото лечение. Ползите и рисковете от продължаване на лечението със Spinraza след

поставяне на „вентрикулоперитонеален байпас“ засега са неизвестни.

Говорете с Вашия лекар, преди на Вас или на Вашето дете да бъде приложен Spinraza.

Други лекарства и Spinraza

Трябва да кажете на Вашия лекар, ако Вие или Вашето дете приемате, наскоро сте приемали

или е възможно да приемате други лекарства.

Бременност и кърмене

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

посъветвайте се с Вашия лекар преди да Ви бъде приложено това лекарство. За препоръчване е

да се избягва употребата на Spinraza по време на бременност и кърмене.

Шофиране и работа с машини

Spinraza не повлиява или повлиява пренебрежимо способността за шофиране и работа с

машини

Spinraza съдържа малко количество натрий

Това лекарство съдържа по-малко от 1 mmol натрий (23 mg) на 5 ml флакон, т.е. може да се

каже, че практически не съдържа натрий и може да се използва при пациенти, които са на диета

с ограничен прием на натрий.

Spinraza съдържа малко количество калий

Това лекарство съдържа калиий, по-малко от 1 mmol (39 mg) на 5 ml флакон, т.е. практически

на съдържа калий.

3.

Как се прилага Spinraza

Обичайната доза Spinraza е 12 mg.

Spinraza се прилага:

В първия ден от лечението, ден 0

След това около ден 14, ден 28 и ден 63

След това веднъж на всеки 4 месеца.

Spinraza се прилага чрез инжекция в долната част на гърба. Тази инжекция, наречена лумбална

пункция, се прави, като иглата се вкарва в пространството около гръбначния мозък. Това ще

бъде извършено от лекар с опит в извършването на лумбални пункции. Вие или Вашето дете

може също да получите лекарство, което да Ви помогне да се отпуснете или да спите по време

на процедурата.

Колко дълго да се използва Spinraza

Вашият лекар ще Ви каже колко дълго на Вие или на Вашето дете трябва да се прилага

Spinraza. Не спирайте лечението със Spinraza, освен ако Вашият лекар не Ви каже да спрете.

Ако Вие или Вашето дете пропуснете инжекция

Ако Вие или Вашето дете пропуснете доза Spinraza, говорете с Вашия лекар, така че Spinraza

може да бъде приложен при първа възможност.

Ако имате някакви въпроси за това как се прилага Spinraza, попитайте Вашия лекар.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Когато се прилага Spinraza или скоро след това могат да възникнат нежелани реакции, свързани

с лумбалната пункция. Повечето от тези нежелани реакции се съобщават в рамките на 72 часа

след процедурата.

Много чести нежелани реакции (могат да засегнат повече от 1 на 10 души)

Болка в гърба

Главоболие

Повръщане

Допълнителни нежелани реакции

С неизвестна честота (от наличните данни не може да бъде направена оценка)

Сериозна инфекция, свързана с лумбалната пункция (например менингит)

Хидроцефалия (събиране на твърде много течност около мозъка)

Менингит, който не е причинен от инфекция (възпаление на обвивката на гръбначния и

главния мозък, и може да се прояви като скованост на врата, главоболие, треска, гадене и

повръщане).

Свръхчувствителност (алергична реакция или подобна на алергична реакция, която може

да включва подуване на лицето, устните или езика, обрив или сърбеж)

Съобщаване на нежелани реакции

Ако Вие или Вашето дете получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете

Вашия лекар или медицинска сестра

. Това включва всички възможни неописани в тази

листовка нежелани реакции. Можете също да съобщите нежелани реакции директно чрез

националната система за съобщаване, посочена в Приложение V. Като съобщавате нежелани

реакции, можете да дадете своя принос за получаване на повече информация относно

безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Spinraza

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху флакона и картонената

опаковка след „Годен до“. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения месец.

Да се съхранява в хладилник (2

C до 8

C). Да не се замразява.

Съхранявайте флакона в картонената опаковка, за да се предпази от светлина.

Ако няма възможност за съхранение в хладилник, Spinraza може да се съхранява в

оригиналната картонената опаковка, защитен от светлина, при или под 30°C за максимум

14 дни.

Неотворените флакони Spinraza могат да се извадят от хладилника и да се поставят обратно

вътре, ако е необходимо. Ако се извадят от оригиналната картонена опаковка, общото време

извън хладилника не трябва да превишава 30 часа при температура, която не надвишава 25°C.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Spinraza

Активно(и) вещество(а): нусинерсен.

Всеки 5 ml флакон съдържа нусинерсен натрий, еквивалентен на 12 mg нусинерсен.

Всеки ml съдържа 2,4 mg нусинерсен

Други съставки: натриев дихидрогенфосфат дихидрат, динатриев фосфат, натриев хлорид

(вижте точка 2 „Spinraza съдържа малко количество натрий“), калиев хлорид (вижте

точка 2 „Spinraza съдържа малко количество калий“), калциев хлорид дихидрат,

магнезиев хлорид хексахидрат, натриев хидроксид, хидрохлорна киселина, вода за

инжекции.

Как изглежда Spinraza и какво съдържа опаковката

Spinraza е бистър, безцветен инжекционен разтвор.

Всяка картонена опаковка Spinraza съдържа един флакон.

Всеки флакон е за еднократна употреба.

Притежател на разрешението за употреба

Biogen Netherlands B.V.

Prins Mauritslaan 13

1171 LP Badhoevedorp

Нидерландия

Производител

FUJIFILM Diosynth Biotechnologies Denmark ApS

Biotek

Allé 1

DK - 3400 Hillerød

Дания

Biogen Netherlands B.V.

Prins Mauritslaan 13

1171 LP Badhoevedorp

Нидерландия

За допълнителна информация относно това лекарствo, моля, свържете се с локалния

представител на притежателя на разрешението за употреба:

België/Belgique/Belgien

Biogen Belgium N.V./S.A.

Tél/Tel: +32 2 219 12 18

Lietuva

Biogen Lithuania UAB

Tel: +370 5 259 6176

България

ТП ЕВОФАРМА

Teл.: +359 2 962 12 00

Luxembourg/Luxemburg

Biogen Belgium N.V./S.A.

Tél/Tel: +32 2 219 12 18

Česká republika

Biogen (Czech Republic) s.r.o.

Tel: +420 255 706 200

Magyarország

Biogen Hungary Kft.

Tel.: +36 (1) 899 9883

Danmark

Biogen (Denmark) A/S

Tlf: +45 77 41 57 57

Malta

Pharma MT limited

Tel: +356 213 37008/9

Deutschland

Biogen GmbH

Tel: +49 (0) 89 99 6170

Nederland

Biogen Netherlands B.V.

Tel: +31 20 542 2000

Eesti

Biogen Estonia OÜ

Tel: + 372 618 9551

Norge

Biogen Norway AS

Tlf: +47 23 40 01 00

Ελλάδα

Genesis Pharma SA

Τηλ: +30 210 8771500

Österreich

Biogen Austria GmbH

Tel: +43 1 484 46 13

España

Biogen Spain SL

Tel: +34 91 310 7110

Polska

Biogen Poland Sp. z o.o.

Tel.: +48 22 351 51 00

France

Biogen France SAS

Tél: +33 (0)1 41 37 95 95

Portugal

Biogen Portugal

Tel.: +351 21 318 8450

Hrvatska

Biogen Pharma d.o.o.

Tel: +385 (0) 1 775 73 22

România

Ewopharma AG Representative Office

Tel: + 40 377 881 045

Ireland

Biogen Idec (Ireland) Ltd.

Tel: +353 (0)1 463 7799

Slovenija

Biogen Pharma d.o.o.

Tel.: +386 1 511 02 90

Ísland

Icepharma hf

Sími: +354 540 8000

Slovenská republika

Biogen Slovakia s.r.o.

Tel.: +421 2 323 340 08

Italia

Biogen Italia s.r.l.

Tel: +39 02 584 9901

Suomi/Finland

Biogen Finland Oy

Puh/Tel: +358 207 401 200

Κύπρος

Genesis Pharma Cyprus Ltd

Τηλ: +357 22765715

Sverige

Biogen Sweden AB

Tel: +46 8 594 113 60

Latvija

Biogen Latvia SIA

Tel: + 371 68 688 158

United Kingdom (Northern Ireland)

Biogen Idec (Ireland) Limited

Tel: +44 (0) 1628 50 1000

Дата на последно преразглеждане на листовката:

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарствo е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата http://www.ema.europa.eu

<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>

Посочената по-долу информация е предназначена само за медицински специалисти:

1. Преди приложението флаконът със Spinraza трябва да бъде проверен за наличие на частици.

Ако бъдат забелязани частици и/или течността във флакона не е бистра и безцветна, флаконът

не трябва да се използва.

2. При приготвянето на Spinraza разтвор за интратекално приложение трябва да се използват

асептична техника.

3. Преди приложението флаконът трябва да се извади от хладилника и да се остави да се

затопли до стайна температура (25°C), без да се използват външни източници на топлина.

4. Ако флаконът остане неотворен и разтворът не се използва,

флаконът трябва да се постави

обратно в хладилника.

5. Точно преди приложението отстранете пластмасовата капачка и вкарайте иглата на

спринцовката във флакона през центъра на обкатката, за да изтеглите нужния обем. Spinraza не

трябва да се разрежда. Не се налага използване на външни филтри.

6. Spinraza се прилага като интратекална болус инжекция в продължение на 1 до 3 минути, като

се използва игла за спинална анестезия.

7. Инжекцията не трябва да се прилага в участъци от кожата, където има признаци на инфекция

или възпаление.

8. Препоръчително е преди приложението на Spinraza да бъде изтеглен обем от ЦСТ,

еквивалентен на обема Spinraza, който ще се инжектира.

9. След като се изтегли в спринцовката, ако не се използва в рамките на 6 часа, разтворът

трябва да се изхвърли.

10. Неизползваният продукт или отпадъчните материали от него трябва да се изхвърлят в

съответствие с местните изисквания.

Прочетете целия документ

ПРИЛОЖЕНИЕ I

КРАТКА ХАРАКТЕРИСТИКА НА ПРОДУКТА

1.

ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКТ

Spinraza 12 mg инжекционен разтвор

2.

КАЧЕСТВЕН И КОЛИЧЕСТВЕН СЪСТАВ

Всеки 5 ml флакон съдържа нусинерсен натрий, еквивалентен на 12 mg нусинерсен (nusinersen).

Всеки ml съдържа 2,4 mg нусинерсен.

За пълния списък на помощните вещества вижте точка 6.1

3.

ЛЕКАРСТВЕНА ФОРМА

Инжекционен разтвор

Бистър и безцветен разтвор с pH приблизително 7,2.

4.

КЛИНИЧНИ ДАННИ

4.1

Терапевтични показания

Spinraza е показан за лечението на 5q спинална мускулна атрофия.

4.2

Дозировка и начин на приложение

Лечението със Spinraza трябва да се започне само от лекар с опит в лечението на спинална

мускулна атрофия (СМА).

Решението да се предприеме лечение трябва да се основава върху индивидуализираната

експертна оценка на очакваните ползи от лечението за конкретното лице, съпоставена с

потенциалния риск от лечението с Spinraza. Пациентите с изразена хипотония и респираторна

недостатъчност при раждане, при които Spinraza не е проучван, може да не получат клинично

значима полза поради тежък дефицит на протеина за оцеляване на моторния неврон ( survival

motor neuron, SMN)/SMN протеин.

Дозировка

Препоръчителната доза е 12 mg (5 ml) на приложение.

Лечението със Spinraza трябва да се започне колкото е възможно по-скоро след поставяне на

диагнозата, с 4 натоварващи дози в Дни 0, 14, 28 и 63. След това на всеки 4 месеца трябва да се

прилага поддържаща доза.

Продължителност на лечението

Липсва информация за дългосрочната ефикасност на този лекарствен продукт. Необходимостта

от продължаване на терапията трябва да се преразглежда редовно и да се преценява

индивидуално в зависимост от клиничната картина на пациента и неговия отговор на

терапията.

Пропуснати или забавени дози

Ако натоварващата или поддържащата доза бъде забавена или пропусната, Spinraza трябва да

се приложи в съответствие със схемата в Таблица 1 по-долу.

Таблица 1: Препоръки за забавена или пропусната доза

Забавена или

пропусната доза

Времеви график на приложение

Натоварваща доза

Приложете забавената или пропусната натоварваща доза възможно най-скоро, като

оставите най-малко 14 дни между дозите; продължете със следващите дози съобразно

предписаните интервали след последната доза.

Например, ако третата натоварваща доза е приложена с 30 дни закъснение в Ден 58 (вместо

по първоначалната схема в Ден 28), тогава четвъртата натоварваща доза трябва да се

приложи 35 дни по-късно в Ден 93 (вместо по първоначалната схема в Ден 63) с поддържаща

доза 4 месеца след това.

Поддържаща доза

Времеви график на приложение

> 4 до < 8 месеца след

последната доза

Приложете забавената поддържаща доза възможно най-

скоро; след това

Следващата поддържаща доза според първоначалната дата

по график, при условие че тези две дози се прилагат

най-малко 14 дни една след друга

≥ 8 до < 16 месеца след

последната доза

Приложете пропуснатата доза възможно най-скоро, а след

това следващата доза 14 дни по-късно

≥ 16 до < 40 месеца след

последната доза

Приложете пропуснатата доза възможно най-скоро, а след

това следващата доза 14 дни по-късно, последвана от трета

доза след 14 дни

≥ 40 месеца след

последната доза

Приложете цялата схема с натоварващи дози на

предписаните интервали (Дни 0, 14, 28 и 63)

Вследствие на горните препоръки поддържаща доза трябва да се приложи 4 месеца след последната доза и да се

повтаря на всеки 4 месеца.

Специални популации

Бъбречно увреждане

Нусинерсен не е проучен при пациенти с бъбречно увреждане. Безопасността и ефикасността

при пациенти с бъбречно увреждане не са установени и те трябва да се наблюдават внимателно.

Чернодробно увреждане

Нусинерсен не е проучен при пациенти с чернодробно увреждане. Нусинерсен не се

метаболизира посредством ензимната система цитохром P450 в черния дроб, поради което няма

вероятност да се наложи корекция на дозата при пациенти с чернодробно увреждане (вж.

точки 4.5 и 5.2).

Начин на приложение

Spinraza е за интратекално приложение посредством лумбална пункция.

Лечението трябва да се прилага от медицински специалисти с опит в извършването на

лумбални пункции.

Spinraza се прилага като интратекална болус инжекция в продължение на 1 до 3 минути, като се

използва игла за спинална анестезия. Инжекцията не трябва да се прилага в участъци от

кожата, където има признаци на инфекция или възпаление. Препоръчително е преди

приложението на Spinraza да бъде изтеглен обем от цереброспиналната течност (ЦСТ),

еквивалентен на обема Spinraza, който ще се инжектира.

Може да е необходимо седиране, за да се приложи Spinraza, ако това е показано от клиничното

състояние на пациента.

Може да се обмисли ехография (или други техники за образна диагностика) за насочване на

интратекалното приложение на Spinraza, особено при по-млади пациенти и при пациенти със

сколиоза: вижте указанията за употреба в точка 6.6.

4.3

Противопоказания

Свръхчувствителност към активното вещество или към някое от помощните вещества,

изброени в точка 6.1.

4.4

Специални предупреждения и предпазни мерки при употреба

Процедурата лумбална пункция

Съществува риск от възникване на нежелани реакции при извършване на процедурата

лумбална пункция (напр. главоболие, болка в гърба, повръщане; вж. точка 4.8). Потенциални

трудности с този начин на приложение могат да се срещнат при много млади на възраст

пациенти и пациенти със сколиоза. По преценка на лекаря може да се обмисли използване на

ултразвук или други образни техники, които да подпомогнат интратекалното приложение на

Spinrazа.

Тромбоцитопения и нарушения на кръвосъсирването

Наблюдават се нарушения на съсирването и тромбоцитопения, включително остра тежка

тромбоцитопения, след приложение на други подкожно или интравенозно прилагани антисенс

олигонуклеотиди. Ако е клинично показано, преди приложението на Spinraza се препоръчва

лабораторно изследване на тромбоцитите и кръвосъсирването.

Бъбречна токсичност

След приложение на други подкожно или интравенозно прилагани антисенс олигонуклеотиди

се наблюдава ренална токсичност. Ако е клинично показано, преди приложението на Spinraza

се препоръчва изследване за белтък в урината (за предпочитане като се използва проба от

първата сутрешна урина). При персистиращ повишен белтък в урината трябва да се обмисли

допълнителна оценка.

Хидроцефалия

Има съобщения за комуникираща хидроцефалия, несвързана с менингит или кръвоизлив, при

пациенти, лекувани с нусинерсен в посмаркетингови условия. На някои пациенти е

имплантиран вентрикуло-перитонеален шънт При пациентите с намалено съзнание следва да се

помисли за оценка за хидроцефалия. Засега ползите и рисковете от лечението с нусинерсен при

пациенти с вентрикуло-перитонеален байпас са неизвестни и внимателно трябва да се обмисли

поддържане на лечението.

Помощни вещества

Натрий

Този лекарствен продукт съдържа по-малко от 1 mmol натрий (23 mg) на 5 ml флакон, т.е. може

да се каже, че практически не съдържа натрий.

Калий

Този лекарствен продукт съдържа калий, по-малко от 1 mmol (39 mg) на 5 ml флакон, т.е.

практически на съдържа калий.

4.5

Взаимодействие с други лекарствени продукти и други форми на взаимодействие

Не са провеждани проучвания за взаимодействията.

In vitro

проучванията показват, че

нусинерсен не е индуктор или инхибитор на CYP450-медиирания метаболизъм.

In vitro

проучванията показват, че вероятността за взаимодействия с нусинерсен поради конкуренция

за свързване с плазмените протеини или конкуренция със или инхибиране на транспортерите, е

ниска.

4.6

Фертилитет, бременност и кърмене

Бременност

Липсват или има ограничени данни от употребата на нусинерсен при бременни жени.

Проучванията при животни не показват преки или непреки вредни ефекти, свързани с

репродуктивна токсичност (вж. точка 5.3). Като предпазна мярка е за предпочитане да се

избягва употребата на нусинерсен по време на бременност.

Кърмене

Не е известно дали нусинерсен/метаболитите се екскретират в кърмата.

Не може да се изключи риск за новородените/кърмачетата. Трябва да се вземе решение дали да

се преустанови кърменето или да се преустанови/не се приложи терапията с нусинерсен, като

се вземат предвид ползата от кърменето за детето и ползата от терапията за жената.

Фертилитет

В проучванията за токсичност при животни не се наблюдават ефекти върху мъжкия или

женския фертилитет (вж. точка 5.3). Липсват данни за потенциалните ефекти върху

фертилитета при хора.

4.7

Ефекти върху способността за шофиране и работа с машини

Нусинерсен не повлиява или повлиява пренебрежимо способността за шофиране и работа с

машини.

4.8

Нежелани лекарствени реакции

Резюме на профила на безопасност

Най-честите нежелани лекарствени реакции (НЛР), свързани с с приложението на Spinraza, са

главоболие, повръщане и болка в гърба.

Безопасността на Spinraza е оценена в клинични изпитвания и се базира върху две Фаза 3

клинични проучвания при кърмачета (CS3B) и деца (CS4) със СМА заедно с едно Фаза 2

проучване при кърмачета и деца със СМА (CS7) и открити проучвания, включващи

предсимптоматични кърмачета (CS5), генетично диагностицирани със СМА, и кърмачета и

деца със СМА. Проучване CS11 включва пациенти с начало в кърмаческа възраст и по-късно,

включително такива, които са завършили проучвания CS3B, CS4 и CS12. От всичките

352 пациенти, които получават Spinraza в продължение на максимум 5 години, 271 пациенти

получават лечението за най-малко 1 година.

Табличен списък на нежеланите реакции

Оценката на безопасността на Spinraza се базира на данни от пациенти от клинични изпитвания

и от постмаркетингово наблюдение. НЛР, свързани с приложението на Spinraza, са обобщени в

Таблица 2.

Оценката на нежеланите реакции се основава на следните данни за честотата:

Много чести (≥ 1/10)

С неизвестна честота (от наличните данни не може да бъде направена оценка)

Таблица 2: Нежелани реакции, свързани с приложението на Spinraza

Системо-органен клас по

MedDRA

Нежелана лекарствена

реакция

Категория по честота

Инфекции и инфестации

Менингит

С неизвестна честота

Нарушения на имунната

система

Свръхчувствителност

С неизвестна честота

Нарушения на нервната

система

Главоболие

Асептичен менингит

Много чести

С неизвестна честота

Стомашно-чревни нарушения

Повръщане

Много чести

Нарушения на мускулно-

скелетната система и

съединителната тъкан

Болка в гърба

Много чести

Нежелани реакции, за които се смята, че са свързани с процедурата лумбална пункция. Тези реакции могат да се

смятат за прояви на синдрома на пост-лумбална пункция. Тези нежелани реакции са съобщени при CS4 (по-късна

проява на СМА) с честота поне 5% по-висока при пациенти, лекувани със Spinraza (n=84), в сравнение с групата на

плацебо.

напр. ангиоедем, уртикария и обрив.

Събития на комуницираща хидроцефалия са наблюдавани в постмаркетинговия опит (вж. точка

4.4).

Описание на подбрани нежелани реакции

Наблюдавани са нежелани реакции, свързани с приложението на Spinraza посредством

лумбална пункция. Мнозинството от тях се съобщават в рамките на 72 часа след процедурата.

Честотата и тежестта на тези събития са съвместими със събитията, които се очаква да

възникнат при лумбалната пункция. Не са наблюдавани сериозни усложнения, например

сериозни инфекции, от лумбалната пункция при клиничните изпитвания със Spinraza.

Някои нежелани реакции, често свързвани с лумбалната пункция (напр. главоболие и болка в

гърба), не могат да бъдат оценени при популацията кърмачета с експозиция на Spinraza поради

ограничената комуникация, характерна за тази възрастова група.

Имуногенност

Имуногенният отговор на нусинерсен е определен при 346 пациенти чрез плазмени проби на и

след изходното ниво, оценени за антилекарствени антитела (

anti-drug antibodies

– ADA). Общо

взето, честотата на ADA е ниска, като 15 (4%) пациенти са класифицирани общо като ADA-

положителни, от които 4 са имали преходен отговор, 5 са имали персистиращ отговор, а 6

пациенти са имали отговори, които не могат да се класифицират като преходни или

персистиращи към момента на заключване на данните. Въздействието на имуногенността върху

безопасността не е формално анализирано, тъй като броят пациенти с ADA е бил малък.

Въпреки това отделните данни за безопасност за възникналите в хода на лечението ADA-

положителни случаи са прегледани и не са установени нежелани събития (НС), които да

представляват интерес.

Прочетете целия документ

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2018. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/736370/2017

EMEA/H/C/004312

Резюме на EPAR за обществено ползване

Spinraza

nusinersen

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Spinraza. В него се разяснява как Агенцията е оценила лекарството, за да препоръча

разрешаване за употреба в ЕС и условия на употреба. Документът не е предназначен да

предоставя практически съвети относно употребата на Spinraza.

За практическа информация относно употребата на Spinraza пациентите следва да прочетат

листовката или да попитат своя лекар или фармацевт.

Какво представлява Spinraza и за какво се използва?

Spinraza е лекарство, което се използва за лечение на 5q спинална мускулна атрофия (СМА),

генетично заболяване, което причинява слабост и изтощаване на мускулите, в това число на

белодробните мускули. Заболяването е свързано с дефект на хромозомата 5q и симптомите

обикновено се проявяват скоро след раждане.

Тъй като броят на пациентите със СМА е малък, болестта се счита за „рядка“ и Spinraza е

определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки болести) на 2 април 2012 г.

Spinraza съдържа активното вещество нусинерсен (nusinersen).

Как се използва Spinraza?

Spinraza се отпуска по лекарско предписание и лечението трябва да се започне от лекар с опит в

лечението на СМА.

Лекарството се предлага под формата на инжекционен разтвор във флакони от 12 mg. То се

прилага чрез интратекална инжекция (в долната част на гърба, директно в гръбнака) от лекар

или медицинска сестра с опит за извършването на тази процедура. Възможно е да се наложи

Spinraza

EMA/736370/2017

Страница 2/3

пациентът да бъде седиран (да му се даде лекарство за успокояване) преди прилагане на

Spinraza.

Препоръчителната доза е 12 mg (един флакон), която се прилага възможно най-скоро, след като

на пациента е поставена диагноза за СМА. Първата доза трябва да бъде последвана от още 3 дози

след 2, 4 и 9 седмици, а след това се прилага една доза на всеки 4 месеца. Лечението трябва да

продължи, докато пациентът се повлиява положително. За повече информация вижте листовката.

Как действа Spinraza?

При пациенти със СМА липсва протеин, наречен протеин на „моторен неврон за оцеляване“

(SMN), който е необходим за оцеляването и нормалното функциониране на моторните неврони

(нервни клетки в гръбначния стълб, които контролират движенията на мускулите). SMN протеинът

се състои от два гена, SMN1 и SMN2. При пациенти със СМА липсва генът SMN1, но е налице

генът SMN2, който произвежда предимно къс SMN протеин, който не работи така добре, както

протеинът с пълна дължина.

Spinraza е синтетичен антисенс олигонуклеотид (вид генетичен материал), който позволява на

SMN2 гена да произвежда протеин с пълна дължина, който е в състояние да работи нормално. Той

заменя липсващия протеин и по този начин облекчава симптомите на заболяването.

Какви ползи от Spinraza са установени в проучванията?

В едно основно проучване, обхващащо 121 бебета (на средна възраст 7 месеца) със СМА, е

показано, че Spinraza е ефективен за подобряване на движението в сравнение с плацебо

(псевдоинжекция).

След едногодишно лечение 51 % от бебетата, които получават Spinraza (37 от 73), показват

прогрес в развитието на контрол на главата, поклащане, седене, пълзене, стоене и ходене,

докато подобен прогрес не се наблюдава при нито едно от бебетата, получаващи плацебо. Освен

това повечето бебета, лекувани със Spinraza, преживяват по-дълго време и се нуждаят от помощ

за дишане на по-късен етап, отколкото тези, които получават плацебо.

В друго проучване e оценена ефективността на Spinraza при деца, чиято СМА не е толкова тежка

и е диагностицирана на по-късен етап (на средна възраст 3 години). След 15 месеца от лечението

57 % от приемащите Spinraza деца имат подобрение в движенията, сравнено с 27 % при децата

на плацебо.

Какви са рисковете, свързани със Spinraza?

Най-честите нежелани лекарствени реакции при Spinraza (които е възможно да засегнат повече

от 1 на 10 души) са главоболие, болка в гърба и повръщане. Смята се, че тези нежелани

лекарствени реакции се причиняват от инжекциите в гръбнака, които се използват за прилагане

на лекарството. При бебета не е възможно да се оценят някои от нежеланите реакции, тъй като те

не са в състояние да ги опишат.

За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции и ограничения, съобщени при

Spinraza, вижте листовката.

Защо Spinraza е разрешен за употреба?

В оценката си Европейска агенция по лекарствата признава сериозното естество на заболяването

и спешната нужда от ефективни лечения.

Spinraza

EMA/736370/2017

Страница 3/3

Доказано е, че Spinraza води до клинично значими подобрения при малки деца с различни

степени на тежест на заболяването. Въпреки че лекарството не е изпитвано при пациенти с най-

тежката и най-леката форма на СМА, очаква се то да осигури същите ползи за тези пациенти.

Нежеланите лекарствени реакции се считат за управляеми, като повечето нежелани лекарствени

реакции са свързани с начина на прилагане на лекарството.

Следователно Агенцията реши, че ползите от Spinraza са по-големи от рисковете, и препоръча

Spinraza да бъде разрешен за употреба в ЕС.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Spinraza?

Фирмата, която предлага Spinraza, ще завърши текущите проучвания на дългосрочната

безопасност и ефикасност на лекарството при пациенти, които показват симптоми на СМА и

пациенти, които все още не показват симптоми.

Препоръките и предпазните мерки за безопасната и ефективна употреба на Spinraza, които да се

спазват от медицинските специалисти и пациентите, са включени в кратката характеристика на

продукта и в листовката.

Допълнителна информация за Spinraza:

На 30 май 2017 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба на Spinraza, валидно в

Европейския съюз.

Пълният текст на EPAR за Spinraza може да се намери на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

. За повече

информация относно лечението със Spinraza прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Spinraza може да се намери на

уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Дата на последно актуализиране на текста 11-2017.

Подобни продукти

Сигнали за търсене, свързани с този продукт

Преглед на историята на документите

Споделете тази информация