Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - cipaglucosidase alfa - Гликогенна складова болест тип ii - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset pompe disease (acid α-glucosidase [gaa] deficiency).

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

chiesi farmaceutici s.p.a. - velmanase Алфа - Алфа-mannosidosis - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - Лечение не неврологични прояви при пациенти с лека до умерена Алфа-mannosidosis.

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

ptc therapeutics international limited - eladocagene exuparvovec - Аминокиселинен метаболизъм, вродени грешки - enzymes, other alimentary tract and metabolism products - upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic l amino acid decarboxylase (aadc) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

chiesi farmaceutici s.p.a - pegunigalsidase alfa - Фабри болест - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - elfabrio is indicated for long-term enzyme replacement therapy in adult patients with a confirmed diagnosis of fabry disease (deficiency of alpha-galactosidase).

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - ларонидаза - Мукополизахаридоза i - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - aldurazyme показва дългосрочна ферментозаместительная терапия при пациенти с потвърдена диагноза мукополисахаридоз тип i (МПС i; Алфа-l-iduronidase дефицит) за лечение на nonneurological прояви на заболяването.

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - имиглуцераза - Болест на Гоше - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - cerezyme (imiglucerase) е показан за употреба като longterm Ензим-заместителна терапия при пациенти с потвърдена диагноза за не-neuronopathic (тип 1) или хронична neuronopathic (тип 3) болест на Гоше, които проявяват клинично значими nonneurological проявите на болестта. Не-неврологични прояви на болестта на Гоше се отнасят един или повече от следните условия:анемия след изключване на други причини, като например болестта на iron deficiencythrombocytopeniabone след изключване на други причини, като например витамин d deficiencyhepatomegaly или спленомегалия.

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - идурсулфаза - Мукополизахаридоза ii - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - elaprase е показан за дългосрочно лечение на пациенти с синдром на Хънтър (мукополизахаридоза ii, mps ii). Хетерозиготни жени не са изследвани в клиничните проучвания.

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - агалсидаза бета - Фабри болест - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - fabrazyme е показан за дългосрочна ензимна заместителна терапия при пациенти с потвърдена диагноза на болестта на fabry (дефицит на α-галактозидаза-А).

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - алглюкозидаза алфа - Гликогенна складова болест тип ii - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - myozyme е показан за дългосрочно ензим-заместваща терапия (ert) при пациенти с потвърдена диагноза на болестта на Помпе (киселина α-Глюкозидаза дефицит). При пациенти с късно начало на болестта на Помпе на доказателства за ефективност са ограничени.

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - агалсидаза алфа - Фабри болест - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - replagal е показан за дългосрочна ензимна заместителна терапия при пациенти с потвърдена диагноза болест на fabry (дефицит на α-галактозидаза-А).