Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - цинк - Хепатолентикуларна дегенерация - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - Лечение на болестта на Уилсън.

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - migalastat hydrochloride - Фабри болест - migalastat - galafold е показан за дългосрочно лечение на възрастни и юноши на възраст 16 и повече години с потвърдена диагноза болест на Фабри (дефицит на α-галактозидаза А) и които имат податлива мутация.

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - Сапроптерин дихидрохлорид - phenylketonurias - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - kuvan е показан за лечение на хиперфенилаланинемия (ХПК) при възрастни и педиатрични пациенти на всички възрасти с фенилкетонурия (ПКК), за които е доказано, че отговарят на такова лечение. Кувинский също така е показан за лечение на hyperphenylalaninaemia (ГПА) при възрастни и педиатрични пациенти от всички възрасти с tetrahydrobiopterin (СҺ4) недостатък, който са показали, че ще реагира на такова лечение.

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

eurocept international b. v. - phenylbutyrate натрий - Карбамоильную-Фосфат-Синтазы Имам Недостиг На Витамин - Различните части на стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата продукти - Лечение на хроничен управление на урея цикъл нарушения.

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

swedish orphan biovitrum international ab - нитисинона - tyrosinemias - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1)orfadin is indicated for the treatment of adult and paediatric (in any age range) patients with confirmed diagnosis of hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1) in combination with dietary restriction of tyrosine and phenylalanine. alkaptonuria (aku)orfadin is indicated for the treatment of adult patients with alkaptonuria (aku).

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

piramal critical care b.v. - миглустат - Болест на Гоше - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - yargesa е показан за перорално лечение на възрастни пациенти с лека до умерена тип 1 болест на Гоше . yargesa може да се използва само за лечение на пациенти, за които заместителна ферментная терапия не е подходяща. yargesa е показан за лечение на напредват неврологични прояви при пациенти, възрастни и педиатрични пациенти с болест на Ниманна-Пик тип с .

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

janssen cilag international nv - миглустат - gaucher disease; niemann-pick diseases - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - zavesca е показан за перорално лечение на възрастни пациенти с лека до умерена форма на болестта на Гоше. zavesca може да се използва само при лечение на пациенти, при които ензимната заместителна терапия е неподходяща. zavesca е показан за лечение на напредват неврологични прояви при пациенти, възрастни и педиатрични пациенти с Ниманна-Пик тип С, болестта на.

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

gmp-orphan sa - Триентин tetrahydrochloride - Хепатолентикуларна дегенерация - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - cuprior е показан за лечение на болестта на Уилсън при възрастни, юноши и деца ≥ 5 години с непоносимост d-пеницилламин терапия.

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

gen.orph - миглустат - Болест на Гоше - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - miglustat gen. orph е показан за перорално лечение на възрастни пациенти с лека до умерена болест на Гоше тип 1. miglustat Поколение. К. ruf може да се използва само за лечение на пациенти, за които ферментозаместительная терапия не е подходяща. miglustat gen. orph-това е показан за лечение на неврологични прояви при пациенти, възрастни и педиатрични пациенти с болест на Ниманна-Пик тип с .

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

mendelikabs europe ltd - нитисинона - tyrosinemias - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - Лечение на възрастни и педиатрични пациенти (във възрастов диапазон) с потвърдена диагноза наследствена тирозинемия тип 1 (НТ1) в комбинация с диетично ограничаване на тирозин и фенилаланин.