Orfadin

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Orfadin
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Orfadin
    Европейски съюз
  • Език:
  • словашки

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Iné alimentárny trakt a metabolizmus výrobky,
  • Терапевтична област:
  • Tyrosinemias
  • Терапевтични показания:
  • Liečba dospelých a pediatrických pacientov (v akejkoľvek vekový rozsah) u pacientov s potvrdenou diagnózou dedičná tyrosinemia typu 1 (HT 1) v kombinácii s diétne obmedzenia fenylalanínu a tyrozínu.
  • Каталог на резюме:
  • Revision: 17

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • oprávnený
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/000555
  • Дата Оторизация:
  • 20-02-2005
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/000555
  • Последна актуализация:
  • 05-05-2020

Доклад обществена оценка

30 Churchill Place Canary Wharf London E14 5EU United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/474479/2015

EMEA/H/C/000555

Súhrn správy EPAR pre verejnosť

Orfadin

nitizinón

Tento dokument je súhrn Európskej verejnej hodnotiacej správy (EPAR) o lieku Orfadin. Vysvetľuje,

akým spôsobom Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) vyhodnotil liek a dospel k stanovisku

v prospech vydania povolenia na uvedenie na trh, ako aj k odporúčaniam, ako používať liek Orfadin.

Čo je liek Orfadin?

Orfadin je liek, ktorý obsahuje účinnú látku nitizinón. Je dostupný vo forme kapsúl (2 mg, 5 mg, 10 mg

a 20 mg) a ako suspenzia (4 mg/ml) užívaná ústami.

Na čo sa liek Orfadin používa?

Liek Orfadin sa používa na liečbu dedičnej tyrozinémie typu 1 (HT-1). Ide o zriedkavú chorobu, pri

ktorej telo nie je schopné úplne rozložiť aminokyselinu tyrozín, pričom vznikajú škodlivé látky, čo

spôsobuje vážne problémy s pečeňou a rakovinu pečene. Liek Orfadin sa používa spolu s diétou, ktorá

obmedzuje príjem aminokyselín tyrozín a fenylalanín. Tieto aminokyseliny sa normálne nachádzajú v

proteínoch v strave a v nápojoch.

Keďže je počet pacientov s ochorením HT-1 nízky, ochorenie sa považuje za zriedkavé, a preto bol liek

Orfadin 29. decembra 2000 označený za liek na ojedinelé ochorenia.

Výdaj lieku je viazaný na lekársky predpis.

Ako sa liek Orfadin užíva?

Liečbu liekom Orfadin majú začať a sledovať lekári, ktorí majú skúsenosti s liečbou pacientov s HT-1.

Liečba sa má začať čo najskôr a dávka lieku Orfadin sa má upraviť podľa odpovede pacienta a jeho

telesnej hmotnosti.

Odporúčaná začiatočná dávka je 1 mg na kilogram telesnej hmotnosti na deň, rozdelená na dve dávky.

Kapsuly sa zvyčajne prehĺtajú v celku, môžu sa však otvoriť a ich obsah sa môže pred prehltnutím

Orfadin

EMA/474479/2015

strana 2/3

zmiešať s malým množstvom vody alebo dojčenskej výživy. Perorálna suspenzia je určená deťom,

ktoré majú ťažkosti s prehĺtaním kapsúl.

Liek Orfadin je určený na dlhodobé používanie. Pacienti majú byť kontrolovaní najmenej každých šesť

mesiacov.

Akým spôsobom liek Orfadin účinkuje?

Tyrozín v tele odbúravajú viaceré enzýmy. Pacientom s HT-1 jeden z týchto enzýmov chýba, a preto sa

tyrozín poriadne neodstráni, namiesto toho sa zmení na škodlivé látky. Účinná látka lieku Orfadin,

nitizinón, blokuje enzým, ktorý mení tyrozín na škodlivé látky. Pacienti však vzhľadom na to, že tyrozín

počas liečby liekom Orfadin zostáva v tele, musia dodržiavať osobitnú diétu s nízkym obsahom

tyrozínu. Táto diéta sa musí vyznačovať aj nízkym obsahom fenylalanínu, pretože táto látka sa v tele

mení na tyrozín.

Ako bol liek Orfadin skúmaný?

Najväčšia štúdia lieku Orfadin sa uskutočnila na 257 pacientoch v 87 nemocniciach v 25 krajinách

a bola súčasťou programu na použitie lieku v naliehavých prípadoch. Ide o program, prostredníctvom

ktorého môžu lekári požiadať o použitie lieku pre jedného zo svojich pacientov predtým, než je liek bez

obmedzenia uvedený na trh. Predmetom tejto štúdie bol vplyv lieku Orfadin na prežitie, ktorý sa

porovnával so správami uverejnenými v lekárskych časopisoch o prežití pacientov s HT-1, ktorí len

dodržiavali upravenú diétu.

Aký prínos preukázal liek Orfadin v týchto štúdiách?

Hlavným prínosom lieku Orfadin je to, že výrazne predlžuje dĺžku života. Napríklad dieťa s HT-1

mladšie ako dva mesiace by bežne malo iba 28 % šancu, že sa dožije 5 rokov, ak bude dodržiavať

výlučne upravenú diétu. Dodatočnou liečbou liekom Orfadin sa miera prežitia zvyšuje na 82 %. Čím

skôr sa liečba začne, tým väčšie sú šance na prežitie.

Aké riziká sa spájajú s používaním lieku Orfadin?

Liečba liekom Orfadin vedie k zvýšeniu hladiny tyrozínu v krvi (čo súvisí so spôsobom, akým liek

účinkuje). Tento vedľajší účinok sa pozoroval u viac ako 1 pacienta z 10. Často sa vyskytli (pozorované

u 1 až 10 pacientov zo 100) aj trombocytopénia (nízky počet krvných doštičiek), leukopénia (nízky

počet bielych krviniek), granulocytopénia (nízke hladiny granulocytov, typu bielych krviniek),

konjuktivitída (zápal membrány, ktorá vystiela priestor pod očným viečkom), korneálna opacita (zákal

rohovky, priehľadnej prednej časti zrenice), keratitída (zápal rohovky), fotofóbia (zvýšená citlivosť očí

na svetlo) a bolesť očí. Mnohé z týchto vedľajších účinkov môžu byť výsledkom vysokých hladín

tyrozínu u pacientov, ktorí sa nestravujú správnym spôsobom. Zoznam všetkých obmedzení a

vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Orfadin sa nachádza v písomnej informácii

pre používateľa.

Prečo bol liek Orfadin povolený?

Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) poznamenal, že liek Orfadin sa zdá byť účinným liekom

na liečbu HT-1 najmä vtedy, ak sa liečba začne včas pred prílišným poškodením pečene pacienta. Liek

Orfadin takisto priniesol u pacientov lepšie výsledky v porovnaní s výsledkami uvádzanými v odbornej

literatúre týkajúcimi sa pacientov, ktorí len dodržiavali upravenú diétu. Výbor CHMP rozhodol, že

Orfadin

EMA/474479/2015

strana 3/3

prínosy lieku Orfadin sú väčšie než riziká spojené s jeho používaním a odporučil udeliť povolenie

na uvedenie na trh.

Liek Orfadin bol pôvodne povolený za mimoriadnych okolností, pretože ochorenie je zriedkavé a v čase

schválenia bolo dostupné len obmedzené množstvo údajov. Keďže spoločnosť predložila ďalšie

požadované informácie, mimoriadne okolnosti skončili dňa 21. septembra 2009.

Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie lieku Orfadin?

Na zaistenie čo najbezpečnejšieho používania lieku Orfadin bol vypracovaný plán riadenia rizík.

Na základe tohto plánu boli do súhrnu charakteristických vlastností lieku a písomnej informácie pre

používateľa zahrnuté informácie o bezpečnosti lieku Orfadin vrátane príslušných opatrení, ktoré majú

zdravotnícki pracovníci a pacienti dodržiavať.

Ďalšie informácie o lieku Orfadin

Dňa 21. februára 2005 Európska komisia vydala povolenie na uvedenie lieku Orfadin na trh platné

v celej Európskej únii.

Úplné znenie správy EPAR o lieku Orfadin sa nachádza na webovej stránke agentúry:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Ak potrebujete

ďalšie informácie o liečbe liekom Orfadin, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľa (súčasť

správy EPAR), alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. lekárnika.

Súhrn stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia k lieku Orfadin sa nachádza na webovej

stránke agentúry ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 05-2015

Листовка за пациента: състав, показания, Нежелани лекарствени реакции, дозиране, взаимодействия, бременност, кърмене

B. PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA

Písomná informácia pre používateľa

Orfadin 2 mg tvrdé kapsuly

Orfadin 5 mg tvrdé kapsuly

Orfadin 10 mg tvrdé kapsuly

Orfadin 20 mg tvrdé kapsuly

nitizinón

Pozorne si prečítajte celú písomnú informáciu predtým, ako začnete užívať tento liek, pretože

obsahuje pre vás dôležité informácie.

Túto písomnú informáciu si uschovajte. Možno bude potrebné, aby ste si ju znovu prečítali.

Ak máte akékoľvek ďalšie otázky, obráťte sa na svojho lekára, lekárnika alebo zdravotnú sestru.

Tento liek bol predpísaný iba vám. Nedávajte ho nikomu inému. Môže mu uškodiť, dokonca aj

vtedy, ak má rovnaké prejavy ochorenia ako vy.

Ak sa u vás vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa na svojho lekára, lekárnika alebo

zdravotnú sestru. To sa týka aj akýchkoľvek vedľajších účinkov, ktoré nie sú uvedené v tejto

písomnej informácii. Pozri časť 4.

V tejto písomnej informácii sa dozviete

Čo je Orfadin a na čo sa používa

Čo potrebujete vedieť predtým, ako užijete Orfadin

Ako užívať Orfadin

Možné vedľajšie účinky

Ako uchovávať Orfadin

Obsah balenia a ďalšie informácie

1.

Čo je Orfadin a na čo sa používa

Aktívnou zložkou lieku Orfadin je nitizinón. Tento liek sa používa na liečbu zriedkavého ochorenia

s názvom hereditárna tyrozinémia typu 1 u dospelých, dospievajúcich a detí (v každom veku).

Pri tomto ochorení vaše telo nie je schopné úplne odbúrať aminokyselinu tyrozín (amonikyseliny sú

stavebnými jednotkami našich bielkovín), čím dochádza k tvorbe škodlivých látok. Tieto látky sa

ukladajú v tele. Orfadin blokuje odbúravanie tyrozínu a škodlivé látky sa netvoria.

Počas užívania tohto lieku musíte dodržiavať špeciálnu diétu, pretože tyrozín zostáva vo vašom tele.

Táto špeciálna diéta je založená na nízkom obsahu tyrozínu a fenylalanínu (ďalšia aminokyselina).

2.

Čo potrebujete vedieť predtým, ako užijete Orfadin

Neužívajte Orfadin

ak ste alergický na nitizinón alebo na ktorúkoľvek z ďalších zložiek tohto lieku (pozri časť 6).

Počas užívania tohto lieku nedojčite, pozri časť „Tehotenstvo a dojčenie“.

Upozornenia a opatrenia

Predtým, ako začnete užívať Orfadin, obráťte sa na svojho lekára alebo lekárnika.

Pred a pravidelne počas liečby nitizinónom bude očný lekár kontrolovať vaše oči. Ak sa vám

začervenajú oči alebo sa prejavia iné účinky na očiach, okamžite kontaktujte svojho lekára na

vyšetrenie očí. Očné poruchy (pozri časť 4) môžu byť príznakom nedostatočného dodržiavania

diétnych obmedzení.

Počas liečby vám bude váš lekár pravidelne odoberať vzorky krvi z dôvodu kontroly dostatočnosti

liečby a aby sledoval, či sa neprejavili nežiaduce účinky lieku spôsobujúce poruchy krvi.

Pravidelne sa vám bude vyšetrovať pečeň, pretože toto ochorenie ovplyvňuje pečeň.

Podľa pokynov lekára sa má vyšetrenie opakovať každých 6 mesiacov. Ak si všimnete akékoľvek

nežiaduce účinky, odporúča sa tento interval skrátiť.

Iné lieky a Orfadin

Ak teraz užívate alebo ste v poslednom čase užívali, či práve budete užívať ďalšie lieky, povedzte to

svojmu lekárovi alebo lekárnikovi.

Orfadin môže ovplyvňovať účinok iných liekov, ako sú:

lieky na epilepsiu (ako napríklad fenytoín),

lieky proti zrážanlivosti krvi (ako napríklad warfarín).

Užívanie Orfadinu s jedlom

Ak ste ho začali užívať s jedlom, odporúčame, aby ste ho naďalej užívali s jedlom počas celej liečby.

Tehotenstvo a dojčenie

Bezpečnosť užívania tohto lieku v tehotenstve a počas dojčenia nebola overená.

Ak plánujete otehotnieť, kontaktujte, prosím, svojho lekára. Ak ste otehotneli, okamžite kontaktujte

svojho lekára.

Ak užívate tento liek, nedojčite, pozri časť „Neužívajte Orfadin“.

Vedenie vozidiel a obsluha strojov

Tento liek má malý vplyv na schopnosť viesť vozidlá a obsluhovať stroje. Ak však spozorujete

nežiaduce účinky ovplyvnenia vášho zraku, neveďte vozidlá a neobsluhujte stroje, kým vaše videnie

nebude znova normálne (pozri časť 4 „Možné vedľajšie účinky“).

3.

Ako užívať Orfadin

Vždy užívajte tento liek presne tak, ako vám povedal váš lekár. Ak si nie ste niečím istý, overte si to

u svojho lekára alebo lekárnika.

Liečbu týmto liekom má začať a sledovať lekár so skúsenosťami s liečbou pacientov s týmto ochorením

(hereditárna tyrozinémia typu 1).

Odporúčaná celková denná dávka je 1 mg/kg telesnej hmotnosti podávaná perorálne (ústami). Váš lekár

vám dávku individuálne prispôsobí.

Odporúča sa podávať dávku jedenkrát denne. Z dôvodu obmedzených údajov pre pacientov s telesnou

hmotnosťou < 20 kg sa však v tejto populácii pacientov odporúča rozdeliť celkovú dennú dávku do

dvoch denných dávok.

Ak máte problém s prehltnutím kapsuly, môžete ju otvoriť a prášok zmiešať s malým množstvom vody

alebo tekutej výživy tesne pred tým, ako liek užijete.

Ak užijete viac Orfadinu ako máte

Ak ste tohto lieku užili viac, ako ste mali, čo najskôr kontaktujte svojho lekára alebo lekárnika.

Ak zabudnete užiť Orfadin

Neužívajte dvojnásobnú dávku, aby ste nahradili vynechanú dávku. Ak zabudnete užiť dávku,

kontaktujte svojho lekára alebo lekárnika.

Ak prestanete užívať Orfadin

Ak máte dojem, že liek neúčinkuje správne, poraďte sa so svojím lekárom. Bez konzultácie s lekárom

nemeňte dávku ani neprestávajte s liečbou.

Ak máte ďalšie otázky týkajúce sa použitia tohto lieku, opýtajte sa svojho lekára alebo lekárnika.

4.

Možné vedľajšie účinky

Tak ako všetky lieky, aj tento liek môže spôsobovať vedľajšie účinky, hoci sa neprejavia u každého.

Ak si všimnete akékoľvek nežiaduce účinky v súvislosti s očami, okamžite sa dohodnite so svojím

lekárom na vyšetrení očí. Liečba nitizinónom vedie k zvýšeným hladinám tyrozínu v krvi, čo môže

spôsobiť príznaky týkajúce sa očí. Časté nežiaduce účinky (týkajú sa viac ako 1 používateľa z 10)

spôsobené vyššími hladinami tyrozínu sú zápal očí (konjunktivitída), zákal a zápal rohovky (keratitída),

citlivosť na svetlo (fotofóbia) a bolesť očí. Zápal očného viečka (blefaritída) je menej častým vedľajším

účinkom (môže sa týkať 1 používateľa zo 100).

Ďalšie časté nežiaduce účinky

Znížené množstvo krvných doštičiek (trombocytopénia) a bielych krviniek (leukopénia), znížené

množstvo určitého typu bielych krviniek (granulocytopénia).

Ďalšie menej časté nežiaduce účinky

zvýšenie počtu bielych krviniek (leukocytóza),

svrbenie (pruritus), zápal kože (exfoliatívna dermatitída), vyrážka.

Hlásenie vedľajších účinkov

Ak sa u vás vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa na svojho lekára, lekárnika alebo zdravotnú

sestru. To sa týka aj akýchkoľvek vedľajších účinkov, ktoré nie sú uvedené v tejto písomnej informácii.

Vedľajšie účinky môžete hlásiť aj priamo na národné centrum hlásenia uvedené v Prílohe V. Hlásením

vedľajších účinkov môžete prispieť k získaniu ďalších informácií o bezpečnosti tohto lieku.

5.

Ako uchovávať Orfadin

Tento liek uchovávajte mimo dohľadu a dosahu detí.

Nepoužívajte tento liek po dátume exspirácie, ktorý je uvedený na fľaši a škatuli po „EXP“. Dátum

exspirácie sa vzťahuje na posledný deň v mesiaci.

Uchovávajte v chladničke (2 °C – 8 °C).

Tento liek sa môže uchovávať 2 mesiace (2 mg kapsuly) alebo 3 mesiace (5 mg, 10 mg a 20 mg

kapsuly) pri teplote neprevyšujúcej 25 °C, potom sa však liek musí zlikvidovať.

Nezabudnite označiť na fľaške dátum premiestnenia mimo chladničky.

Nelikvidujte lieky odpadovou vodou alebo domovým odpadom.Nepoužitý liek vráťte do lekárne. Tieto

opatrenia pomôžu chrániť životné prostredie.

6.

Obsah balenia a ďalšie informácie

Čo Orfadin obsahuje

Liečivo je nitizinón.

Orfadin 2 mg:

Každá kapsula obsahuje 2 mg nitizinónu.

Orfadin 5 mg:

Každá kapsula obsahuje 5 mg nitizinónu.

Orfadin 10 mg:

Každá kapsula obsahuje 10 mg nitizinónu.

Orfadin 20 mg:

Každá kapsula obsahuje 20 mg nitizinónu.

Ďalšie zložky:

Obsah kapsuly:

predželatinovaný kukuričný škrob

Obal kapsuly:

želatína a oxid titaničitý (E 171)

Potlač:

čierny oxid železitý (E 172)

šelak

propylénglykol

hydroxid amónny

Ako vyzerá Orfadin a obsah balenia

Kapsuly sú biele, matné, tvrdé kapsuly vyrobené so želatíny s nápisom „NTBC“ a silou „2 mg“, „5 mg“,

„10 mg“ alebo „20 mg“ čiernej farby. Kapsula obsahuje biely až šedobiely prášok.

Kapsuly sú zabalené v plastových fľašiach s poistnými uzávermi. Každá fľaša obsahuje 60 kapsúl.

Držiteľ rozhodnutia o registrácii

Swedish Orphan Biovitrum International AB

SE-112 76 Stockholm

Švédsko

Výrobca

Apotek Produktion & Laboratorier AB

Prismavägen 2

SE-141 75 Kungens Kurva

Švédsko

Táto písomná informácia bola naposledy aktualizovaná

Podrobné informácie o tomto lieku sú dostupné na internetovej stránke Európskej agentúry pre lieky

http://www.ema.europa.eu/

. Nájdete tam aj odkazy na ďalšie webové stránky o zriedkavých

ochoreniach a ich liečbe.

Písomná informácia pre používateľa

Orfadin 4 mg/ml perorálna suspenzia

nitizinón

Pozorne si prečítajte celú písomnú informáciu predtým, ako začnete užívať tento liek, pretože

obsahuje pre vás dôležité informácie.

Túto písomnú informáciu si uschovajte. Možno bude potrebné, aby ste si ju znovu prečítali.

Ak máte akékoľvek ďalšie otázky, obráťte sa na svojho lekára, lekárnika alebo zdravotnú sestru.

Tento liek bol predpísaný iba vám. Nedávajte ho nikomu inému. Môže mu uškodiť, dokonca aj

vtedy, ak má rovnaké prejavy ochorenia ako vy.

Ak sa u vás vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa na svojho lekára, lekárnika alebo

zdravotnú sestru. To sa týka aj akýchkoľvek vedľajších účinkov, ktoré nie sú uvedené v tejto

písomnej informácii. Pozri časť 4.

V tejto písomnej informácii sa dozviete

Čo je Orfadin a na čo sa používa

Čo potrebujete vedieť predtým, ako užijete Orfadin

Ako užívať Orfadin

Možné vedľajšie účinky

Ako uchovávať Orfadin

Obsah balenia a ďalšie informácie

1.

Čo je Orfadin a na čo sa používa

Aktívnou zložkou lieku Orfadin je nitizinón. Tento liek sa používa na liečbu zriedkavého ochorenia

s názvom hereditárna tyrozinémia typu 1 u dospelých, dospievajúcich a detí (v každom veku).

Pri tomto ochorení vaše telo nie je schopné úplne odbúrať aminokyselinu tyrozín (amonikyseliny sú

stavebnými jednotkami našich bielkovín), čím dochádza k tvorbe škodlivých látok. Tieto látky sa

ukladajú v tele. Orfadin blokuje odbúravanie tyrozínu a škodlivé látky sa netvoria.

Počas užívania tohto lieku musíte dodržiavať špeciálnu diétu, pretože tyrozín zostáva vo vašom tele.

Táto špeciálna diéta je založená na nízkom obsahu tyrozínu a fenylalanínu (ďalšia aminokyselina).

2.

Čo potrebujete vedieť predtým, ako užijete Orfadin

Neužívajte Orfadin

ak ste alergický na nitizinón alebo na ktorúkoľvek z ďalších zložiek tohto lieku (pozri časť 6).

Počas užívania tohto lieku nedojčite, pozri časť „Tehotenstvo a dojčenie“.

Upozornenia a opatrenia

Predtým, ako začnete užívať Orfadin, obráťte sa na svojho lekára alebo lekárnika.

Pred a pravidelne počas liečby nitizinónom bude očný lekár kontrolovať vaše oči. Ak sa vám

začervenajú oči alebo sa prejavia iné účinky na očiach, okamžite kontaktujte svojho lekára na

vyšetrenie očí. Očné poruchy (pozri časť 4) môžu byť príznakom nedostatočného dodržiavania

diétnych obmedzení.

Počas liečby vám bude váš lekár pravidelne odoberať vzorky krvi z dôvodu kontroly dostatočnosti

liečby a aby sledoval, či sa neprejavili nežiaduce účinky lieku, spôsobujúce poruchy krvi.

Pravidelne sa vám bude vyšetrovať pečeň, pretože toto ochorenie ovplyvňuje pečeň.

Podľa pokynov lekára sa má vyšetrenie opakovať každých 6 mesiacov. Ak si všimnete akékoľvek

nežiaduce účinky, odporúča sa tento interval skrátiť.

Iné lieky a Orfadin

Ak teraz užívate alebo ste v poslednom čase užívali, či práve budete užívať ďalšie lieky, povedzte to

svojmu lekárovi alebo lekárnikovi.

Orfadin môže ovplyvňovať účinok iných liekov, ako sú:

lieky na epilepsiu (ako napríklad fenytoín),

lieky proti zrážanlivosti krvi (ako napríklad warfarín).

Užívanie Orfadinu s jedlom

Perorálnu suspenziu sa odporúča užívať s jedlom.

Tehotenstvo a dojčenie

Bezpečnosť užívania tohto lieku v tehotenstve a počas dojčenia nebola overená.

Ak plánujete otehotnieť, kontaktujte, prosím, svojho lekára. Ak ste otehotneli, okamžite kontaktujte

svojho lekára.

Ak užívate tento liek, nedojčite, pozri časť „Neužívajte Orfadin“.

Vedenie vozidiel a obsluha strojov

Tento liek má malý vplyv na schopnosť viesť vozidlá a obsluhovať stroje. Ak však spozorujete

nežiaduce účinky ovplyvnenia vášho zraku, neveďte vozidlá a neobsluhujte stroje, kým vaše videnie

nebude znova normálne (pozri časť 4 „Možné vedľajšie účinky“).

Orfadin obsahuje sodík, glycerol a benzoát sodný

Tento liek obsahuje 0,7 mg (0,03 mmol) sodíka na ml.

Dávka 20 ml perorálnej suspenzie (10 g glycerolu) alebo viac môže spôsobiť bolesť hlavy, žalúdočné

ťažkosti a hnačku.

Benzoát sodný môže zhoršovať žltačku (zožltnutie kože a očí) u nedonosených a riadne donosených

novorodencov so žltačkou a môže spôsobiť jadrový ikterus (poškodenie mozgu spôsobené usadeninami

bilirubínu v mozgovom tkanive). V krvi novorodencov sa bude dôkladne monitorovať hladina

bilirubínu (látka spôsobujúca pri vysokých hladinách zožltnutie kože). Ak sú hladiny značne vyššie, než

majú byť, najmä u predčasne narodených detí s rizikovými faktormi ako acidóza (príliš nízke pH krvi)

a nízka hladina albumínu (proteín v krvi), zváži sa liečba kapsulami Orfadinu namiesto perorálnej

suspenzie, až kým sa neobnovia normálne plazmatické hladiny bilirubínu.

3.

Ako užívať Orfadin

Vždy užívajte tento liek presne tak, ako vám povedal váš lekár. Ak si nie ste niečím istý, overte si to

u svojho lekára alebo lekárnika.

Dôkladne dodržiavajte pokyny na prípravu a podanie dávky uvedené nižšie, aby sa zaručilo

podanie správnej dávky.

Liečbu týmto liekom má začať a sledovať lekár so skúsenosťami s liečbou pacientov s týmto ochorením

(hereditárna tyrozinémia typu 1).

Odporúčaná celková denná dávka je 1 mg/kg telesnej hmotnosti podávaná perorálne (ústami). Váš lekár

vám dávku individuálne prispôsobí.

Odporúča sa podávať dávku jedenkrát denne. Z dôvodu obmedzených údajov pre pacientov s telesnou

hmotnosťou < 20 kg sa však v tejto populácii pacientov odporúča rozdeliť celkovú dennú dávku do

dvoch denných dávok.

Perorálna suspenzia sa užíva pomocou perorálnej striekačky priamo ústami bez zriedenia.

Orfadin sa nesmie podávať injekčne. Na striekačku nenasadzujte ihlu.

Ako pripraviť dávku na podanie

Dávka, ktorú vám predpíše lekár, má byť uvedená v

ml suspenzie,

a nie v mg.

Je to preto, že perorálna

striekačka, ktorá sa používa na natiahnutie správnej dávky z fľaše, je označená v ml.

Ak je váš predpis

uvedený v mg, obráťte sa na lekárnika alebo lekára a požiadajte ho o pomoc.

Balenie obsahuje fľašu lieku s uzáverom, adaptér fľaše a tri perorálne striekačky (1 ml, 3 ml a 5 ml).

Vždy používajte perorálne striekačky, ktoré sa dodávajú na užívanie lieku.

1 ml perorálna striekačka (najmenšia perorálna striekačka) je označená od 0,1 ml do 1 ml

s krokom 0,01 ml. Používa sa na odmeranie dávky maximálne 1 ml.

3 ml perorálna striekačka (stredná perorálna striekačka) je označená od 1 ml do 3 ml s krokom

0,1 ml. Používa sa na odmeranie dávky od 1 ml do 3 ml.

5 ml perorálna striekačka (najväčšia perorálna striekačka) je označená od 1 ml do 5 ml

s krokom 0,2 ml. Používa sa na odmeranie dávky viac ako 3 ml.

Pri užívaní lieku je dôležité používať správnu perorálnu striekačku. Váš lekár, lekárnik alebo zdravotná

sestra vám poradia, ktorú perorálnu striekačku máte používať v závislosti od dávky, ktorá vám je

predpísaná.

Ako pripraviť novú fľašu lieku na prvé použitie:

Pred užitím prvej dávky je potrebné fľašu intenzívne pretrepať, pretože po dlhom uchovávaní čiastočky

vytvoria naspodku fľaše pevnú hmotu. Dodržiavajte pokyny uvedené nižšie:

Obrázok A.

Obrázok B.

Obrázok C.

Vyberte fľašu z chladničky. Na štítku na fľaši uveďte dátum, kedy bola fľaša vybratá

z chladničky.

Intenzívne pretrepávajte

fľašu minimálne 20 sekúnd

až kým

sa pevná hmota v dolnej časti

fľaše úplne nerozpustí (obrázok A).

Otvorte detský bezpečnostný uzáver so závitom tak, že ho silne zatlačíte nadol a otočíte proti

smeru hodinových ručičiek (obrázok B).

Položte otvorenú fľašu vo zvislej polohe na stôl. Zatlačte plastový adaptér pevne do hrdla fľaše

tak ďaleko, ako môžete (obrázok C) a zatvorte fľašu detským bezpečnostným uzáverom so

závitom.

Ďalšie pokyny o dávkovaní si prečítajte v nasledujúcich pokynoch: „Ako pripraviť dávku lieku“.

Ako pripraviť dávku lieku

Obrázok D.

Obrázok E.

Obrázok F.

Intenzívne pretrepávajte fľašu

minimálne 5 sekúnd

(obrázok D).

Potom okamžite otvorte fľašu otvorením detského bezpečnostného uzáveru so závitom.

Zatlačte piest do vnútra perorálnej striekačky úplne nadol.

Fľašu držte vo zvislej polohe a vložte perorálnu striekačku pevne do otvoru na vrchnej strane

fľaše (obrázok E).

Opatrne otočte fľašu hore dnom so zasunutou perorálnou striekačkou (obrázok F).

Na natiahnutie predpísanej dávky (ml) potiahnite piest

pomaly

nadol, až kým horný okraj

čierneho krúžka nebude presne na úrovni s čiarou označujúcou dávku (obrázok F). Ak si vo

vnútri naplnenej perorálnej striekačky všimnete akékoľvek vzduchové bubliny, zatlačte piest

naspäť, kým nevytlačíte vzduchové bubliny. Potom potiahnite piest znovu nadol, až kým horný

okraj čierneho kruhu nebude presne zarovnaný s čiarou označujúcou dávku.

Znovu otočte fľašu do zvislej polohy. Vytiahnite perorálnu striekačku jemným otáčaním z fľaše.

Dávka sa má podať do úst okamžite (bez zriedenia), aby ste zabránili zasušeniu v perorálnej

striekačke. Perorálna striekačka sa musí vyprázdňovať

pomaly

, aby mohol pacient prehĺtať. Pri

rýchlom vytlačení lieku sa môže dusiť.

Okamžite po požití vráťte späť detský bezpečnostný uzáver so závitom.

Fľašu možno uchovávať pri teplote neprevyšujúcej 25 °C.

Čistenie:

Perorálnu striekačku

okamžite

umyte vodou. Oddeľte valec a piest a obidva opláchnite vodou.

Vytraste zvyšnú vodu a nechajte perorálnu striekačku rozobratú, aby uschla, kým ju znovu zložíte na

ďalšie dávkovanie.

Ak užijete viac Orfadinu ako máte

Ak ste tohto lieku užili viac, ako ste mali, čo najskôr kontaktujte svojho lekára alebo lekárnika.

Ak zabudnete užiť Orfadin

Neužívajte dvojnásobnú dávku, aby ste nahradili vynechanú dávku. Ak zabudnete užiť dávku,

kontaktujte svojho lekára alebo lekárnika.

Ak prestanete užívať Orfadin

Ak máte dojem, že liek neúčinkuje správne, poraďte sa so svojím lekárom. Bez konzultácie s lekárom

nemeňte dávku ani neprestávajte s liečbou.

Ak máte ďalšie otázky týkajúce sa použitia tohto lieku, opýtajte sa svojho lekára alebo lekárnika.

4.

Možné vedľajšie účinky

Tak ako všetky lieky, aj tento liek môže spôsobovať vedľajšie účinky, hoci sa neprejavia u každého.

Ak si všimnete akékoľvek nežiaduce účinky v súvislosti s očami, okamžite sa dohodnite so svojím

lekárom na vyšetrení očí. Liečba nitizinónom vedie k zvýšeným hladinám tyrozínu v krvi, čo môže

spôsobiť príznaky týkajúce sa očí. Časté nežiaduce účinky (týkajú sa viac ako 1 používateľa z 10)

spôsobené vyššími hladinami tyrozínu sú zápal očí (konjunktivitída), zákal a zápal rohovky (keratitída),

citlivosť na svetlo (fotofóbia) a bolesť očí. Zápal očného viečka (blefaritída) je menej častým vedľajším

účinkom (môže sa týkať 1 používateľa zo 100).

Ďalšie časté nežiaduce účinky

Znížené množstvo krvných doštičiek (trombocytopénia) a bielych krviniek (leukopénia), znížené

množstvo určitého typu bielych krviniek (granulocytopénia).

Ďalšie menej časté nežiaduce účinky

zvýšenie počtu bielych krviniek (leukocytóza),

svrbenie (pruritus), zápal kože (exfoliatívna dermatitída), vyrážka.

Hlásenie vedľajších účinkov

Ak sa u vás vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa na svojho lekára, lekárnika alebo zdravotnú

sestru. To sa týka aj akýchkoľvek vedľajších účinkov, ktoré nie sú uvedené v tejto písomnej informácii.

Vedľajšie účinky môžete hlásiť aj priamo na národné centrum hlásenia uvedené v Prílohe V. Hlásením

vedľajších účinkov môžete prispieť k získaniu ďalších informácií o bezpečnosti tohto lieku.

5.

Ako uchovávať Orfadin

Tento liek uchovávajte mimo dohľadu a dosahu detí.

Nepoužívajte tento liek po dátume exspirácie, ktorý je uvedený na fľaši a škatuli po „EXP“. Dátum

exspirácie sa vzťahuje na posledný deň v mesiaci.

Uchovávajte v chladničke (2 °C – 8 °C).

Neuchovávajte v mrazničke.

Uchovávajte vo zvislej polohe.

Po prvom otvorení sa tento liek môže uchovávať počas 2 mesiacov pri teplote neprevyšujúcej 25 °C,

potom však liek musí byť zlikvidovaný.

Nezabudnite označiť na fľaške dátum premiestnenia mimo chladničky.

Nelikvidujte lieky odpadovou vodou alebo domovým odpadom. Nepoužitý liek vráťte do lekárne. Tieto

opatrenia pomôžu chrániť životné prostredie.

6.

Obsah balenia a ďalšie informácie

Čo Orfadin obsahuje

Liečivo je: nitizinón. Jeden ml obsahuje 4 mg nitizinónu.

Ďalšie zložky sú hydroxypropylmetylcelulóza, glycerol (pozri časť 2), polysorbát 80, benzoát

sodný (E211) (pozri časť 2), monohydrát kyseliny citrónovej, citrát sodný (pozri časť 2),

jahodová príchuť (umelá) a čistená voda.

Ako vyzerá Orfadin a obsah balenia

Perorálna suspenzia je biela, hustejšia, nepriesvitná suspenzia. Pred pretrepaním fľaše môže vyzerať ako

pevná hmota na spodku fľaše a mierne opalizujúca tekutina.

Dodáva sa v 100 ml hnedých fľašiach s bielym detským bezpečnostným uzáverom so závitom. Jedna

fľaša obsahuje 90 ml suspenzie.

Jedno balenie obsahuje jednu fľašu, jeden adaptér fľaše a tri perorálne striekačky.