Orfadin

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Orfadin
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Orfadin
    Европейски съюз
  • Език:
  • литовски

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Kiti virškinimo trakto ir metabolizmo produktus,
  • Терапевтична област:
  • Tyrosinemijos
  • Терапевтични показания:
  • Gydant suaugusiuosius ir vaikus (bet kokios amžiaus ribos), pacientams, kuriems diagnozuota paveldimas tyrosinemia įveskite 1 (HT 1) kartu su maistu apribojimu tirozino ir fenilalanino.
  • Каталог на резюме:
  • Revision: 16

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • Įgaliotas
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/000555
  • Дата Оторизация:
  • 19-02-2005
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/000555
  • Последна актуализация:
  • 24-05-2019

Доклад обществена оценка

30 Churchill Place Canary Wharf London E14 5EU United Kingdom

An agency of the European

Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/474494/2015

EMEA/H/C/000555

EPAR santrauka plačiajai visuomenei

Orfadin

nitizinonas

Šis dokumentas yra Orfadin Europos viešo vertinimo protokolo (EPAR) santrauka. Jame paaiškinama,

kaip Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) įvertinęs vaistą priėmė nuomonę, kuria

rekomenduoja suteikti Orfadin rinkodaros leidimą ir pateikia jo vartojimo rekomendacijas.

Kas yra Orfadin?

Orfadin – tai vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos nitizinono. Gaminamos šio vaisto

kapsulės ((2 mg, 5 mg, 10 mg ir 20 mg) ir geriamoji suspensija (4 mg/ml).

Kam vartojamas Orfadin?

Orfadin skirtas paveldimai I tipo (HT-1) tirozinemijai gydyti. Tai reta liga, kuria sergančio paciento

organizmas negali iki galo suskaidyti aminorūgšties tirozino ir dėl to organizme susidaro kenksmingos

medžiagos, kurios sukelia sunkių kepenų veiklos sutrikimų ir kepenų vėžį. Orfadin vartojamas kartu su

dieta, kuria ribojamas aminorūgščių tirozino ir fenilalanino įsisavinimas. Šių amino rūgščių paprastai

būna maiste ir gėrimuose esančiuose baltymuose.

Kadangi HT–1 sergančių pacientų yra nedaug, liga laikoma reta ir 2000 m. gruodžio 29 d. Orfadin buvo

priskirtas retiesiems (retoms ligoms gydyti skirtiems) vaistams.

Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą.

Kaip vartoti Orfadin?

Gydymą Orfadin turi pradėti ir stebėti gydytojai, turintys HT-1 sergančių pacientų gydymo patirties.

Gydymą reikia pradėti kuo anksčiau, o Orfadin dozę nustatyti atsižvelgiant į gydymo poveikį pacientui

ir jo kūno svorį.

Orfadin

EMA/474494/2015

Puslapis 2/3

Rekomenduojama pradinė dozė yra 1 mg/kg kūno svorio kartą per parą, dozę padalijus į dvi dalis.

Kapsulės paprastai nuryjamos nekramtytos, bet jas galima atidaryti ir jų turinį sumaišyti su trupučiu

vandens ar dietinio maisto, o tada nuryti. Geriamoji suspensija skirta vaikams, kuriems sunku ryti.

Orfadin skirtas ilgalaikiam vartojimui. Pacientų būklę reikia įvertinti bent kas šešis mėnesius.

Kaip veikia Orfadin?

Tiroziną organizme skaido įvairūs fermentai. HT-1 sergančių pacientų organizme vieno šių fermentų

trūksta, todėl tirozinas nėra iki galo pašalinamas ir virsta kenksmingomis medžiagomis. Orfadin

veiklioji medžiaga nitizinonas slopina fermento, kuris paverčia tiroziną kenksmingomis medžiagomis,

veiklą. Tačiau kadangi tirozinas išlieka organizme, Orfadin gydomi pacientai turi laikytis specialios

dietos (valgyti maistą, kuriame yra mažai tirozino). Jų vartojamame maiste taip pat turi būti mažai

fenilalanino, nes jis organizme virsta tirozinu.

Kaip buvo tiriamas Orfadin?

Didžiausias Orfadin tyrimas atliktas su 257 pacientais iš 87 skirtingų ligoninių 25 šalyse įgyvendinant

„labdaringo naudojimo“ programą. Tai programa, suteikianti gydytojams galimybę skirti vaistą

pacientams, kol vaisto registravimo procedūra dar nebaigta. Buvo tiriamas Orfadin poveikis pacientų

išgyvenamumui ir lyginamas su medicininiuose žurnaluose paskelbtomis ataskaitomis, kuriose

aprašytas HT-1 sergančių pacientų išgyvenamumas taikant tik modifikuotą dietą.

Kokia Orfadin nauda nustatyta tyrimuose?

Pagrindinis Orfadin privalumas – ženklus gyvenimo trukmės pailgėjimas. Pavyzdžiui, jaunesnis negu

dviejų mėnesių kūdikis, sergantis HT–1, paprastai turi tik 28 proc. tikimybę išgyventi iki penkerių metų

taikant vien modifikuotą dietą. Papildomai skiriant gydymą Orfadin, jo išgyvenamumo tikimybė

padidėja iki 82 proc. Kuo greičiau pradedamas gydymas, tuo geresnės galimybės išgyventi.

Kokia rizika siejama su Orfadin vartojimu?

Vartojant Orfadin kraujyje susidaro didelė tirozino koncentracija (dėl vaisto veikimo būdo). Šis šalutinis

poveikis nustatytas daugiau kaip 1 pacientui iš 10. Kiti dažni šalutiniai reiškiniai (pastebėti 1–10

pacientų iš 100) yra trombocitopenija (sumažėjusi trombocitų koncentracija kraujyje), leukopenija

(sumažėjusi baltųjų kraujo kūnelių koncentracija kraujyje), granuliocitopenija (sumažėjusi baltųjų

kraujo kūnelių granuliocitų koncentracija), konjunktyvitas (akies voką dengiančios membranos

uždegimas), ragenos susidrumstimas (ragenos skaidraus vyzdžio dangalo susidrumstimas), keratitas

(ragenos uždegimas), fotofobija (pernelyg didelis akių jautrumas šviesai) ir akių skausmas. Daugelį šių

šalutinių reiškinių gali sukelti dideli tirozino kiekiai, kai pacientai netaisyklingai maitinasi. Išsamų visų

Orfadin šalutinių reiškinių ir apribojimų sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Kodėl Orfadin buvo patvirtintas?

Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) pažymėjo, kad Orfadin yra veiksmingas vaistas

HT-1 gydyti, ypač jei gydymas pradedamas anksti, iki to laiko, kol paciento kepenys yra ne pernelyg

pažeistos. Orfadin taip pat turi didesnį poveikį už literatūroje minimą gydymo poveikį pacientams,

kuriems taikoma tik modifikuota dieta. Komitetas nusprendė, kad Orfadin nauda yra didesnė už jo

keliamą riziką ir rekomendavo suteikti jo rinkodaros leidimą.

Orfadin

EMA/474494/2015

Puslapis 3/3

Iš pradžių Orfadin rinkodaros leidimas suteiktas išimtinėmis sąlygomis, kadangi dėl ligos retumo

registravimo metu neturėta išsamios informacijos. Bendrovei pateikus reikalaujamą papildomą

informaciją, išimtinės sąlygos panaikintos 2009 m. rugsėjo 21 d.

Kokios priemonės taikomos siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Orfadin

vartojimą?

Siekiant užtikrinti kuo saugesnį Orfadin vartojimą, parengtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo

planu, į Orfadin preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį įtraukta informacija apie vaisto

saugumą, įskaitant atsargumo priemones, kurių turi imtis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.

Kita informacija apie Orfadin:

Europos Komisija 2005 m. vasario 21 d. suteikė visoje Europos Sąjungoje galiojantį Orfadin rinkodaros

leidimą.

Išsamų Orfadin EPAR rasite agentūros interneto svetainėje adresu: ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. Daugiau informacijos apie gydymą

Orfadin rasite pakuotės lapelyje (taip pat EPAR dalis) arba teiraukitės savo gydytojo ar vaistininko.

Retųjų vaistinių preparatų komiteto nuomonės apie Orfadin santrauką rasite agentūros interneto

svetainėje adresu: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Ši santrauka paskutinį kartą atnaujinta 2015-05.

Листовка за пациента: състав, показания, Нежелани лекарствени реакции, дозиране, взаимодействия, бременност, кърмене

B. PAKUOTĖS LAPELIS

Pakuotės lapelis: informacija vartotojui

Orfadin 2 mg kietosios kapsulės

Orfadin 5 mg kietosios kapsulės

Orfadin 10 mg kietosios kapsulės

Orfadin 20 mg kietosios kapsulės

Nitizinonas

Atidžiai perskaitykite visą šį lapelį, prieš pradėdami vartoti vaistą, nes jame pateikiama Jums

svarbi informacija.

Neišmeskite šio lapelio, nes vėl gali prireikti jį perskaityti.

Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitės į gydytoją, vaistininką arba slaugytoją.

Šis vaistas skirtas tik Jums, todėl kitiems žmonėms jo duoti negalima. Vaistas gali jiems pakenkti

(net tiems, kurių ligos požymiai yra tokie patys kaip Jūsų).

Jeigu pasireiškė šalutinis poveikis (net jeigu jis šiame lapelyje nenurodytas), kreipkitės į gydytojui

arba vaistininkui Žr. 4 skyrių.

Apie ką rašoma šiame lapelyje?

Kas yra Orfadin ir kam jis vartojamas

Kas žinotina prieš vartojant Orfadin

Kaip vartoti Orfadin

Galimas šalutinis poveikis

Kaip laikyti Orfadin

Pakuotės turinys ir kita informacija

1.

Kas yra Orfadin ir kam jis vartojamas

Veiklioji Orfadin medžiaga yra nitizinonas. Šis vaistas yra naudojamas suaugusiesiems, paaugliams ir

vaikams (bet kokio amžiaus intervalo) paveldimai 1 tipo tirozinemijai gydyti.

Sergant šia liga, Jūsų organizmas negali iki galo suskaidyti aminorūgšties tirozino (amino rūgštys yra

mūsų baltymų statybiniai elementai), todėl organizme formuojasi žalingos medžiagos. Šios medžiagos

kaupiasi Jūsų organizme. Orfadin užblokuoja tirozino suskaidymą ir taip neleidžia formuotis žalingoms

medžiagoms.

Vartojant šį vaistą, reikia laikytis specialios dietos, kadangi tirozinas lieka Jūsų organizme. Šios

specialios dietos metu valgomas maistas, kuriame yra žemas tirozino ir fenilalanino (dar vienos

aminorūgšties) kiekis.

2.

Kas žinotina prieš vartojant Orfadin

Orfadin vartoti negalima:

jeigu yra alergija nitizinonui arba bet kuriai pagalbinei šio vaisto medžiagai (jos išvardytos

6 skyriuje).

Vartojant šį vaistą negalima žindyti, žr. skyrių „Nėštumas ir žindymo laikotarpis“.

Įspėjimai ir atsargumo priemonės

Pasitarkite su gydytoju arba vaistininku, prieš pradėdami vartoti Orfadin.

Prieš pradedant gydymą nitizinonu ir reguliariai gydymo metu Jūsų akis tikrins oftalmologas.

Jeigu paraudonuoja akys ar pastebimas kitoks poveikis akims, iš karto kreipkitės į gydytoją ir

pasitikrinkite akis. Problemos su akimis (žr. 4 skyrių) gali būti signalas, kad dietos režimas yra

netinkamas.

Gydymo metu Jums bus imami kraujo mėginiai, kad gydytojas galėtų patikrinti, ar gydymas yra

sėkmingas ir tinkamas, ir kad įsitikintų, kad nėra jokių pašalinių efektų, galinčių sukelti kraujo ligas.

Taip pat Jums bus reguliariai tikrinamos kepenys, kadangi liga veikia kepenis.

Jūsų gydytojas turi Jus sekti kas 6 mėnesius. Pasireiškus bet kokiems šalutiniams poveikiams,

rekomenduojama sutrumpinti šiuos intervalus.

Kiti vaistai ir Orfadin

Jeigu vartojate arba neseniai vartojote kitų vaistų, įskaitant įsigytus be recepto, pasakykite gydytojui

arba vaistininkui.

Orfadin gali turėti įtakos kitų vaistų poveikiui, pvz.:

vaistų nuo epilepsijos (pvz., fenitoino);

vaistų nuo kraujo krešėjimo (pvz., varfarino).

Orfadin vartojimas su maistu

Jei vaistą nuo gydymo pradžios vartojate su maistu, rekomenduojama, kad tai tęstumėte ir toliau

gydymo kurso metu.

Nėštumas ir žindymo laikotarpis

Šio vaisto vartojimo saugumo tyrimai nėščioms ir žindančioms moterims nebuvo atlikti.

Jeigu planuojate pastoti, pasitarkite su gydytoju. Jeigu pastojote, iš karto kreipkitės į gydytoją.

Jeigu vartojate šį vaistinį preparatą, žindyti negalima, žr. skyrių „Orfadin vartoti negalima“.

Vairavimas ir mechanizmų valdymas

Šis vaistas gebėjimą vairuoti ir valdyti mechanizmus veikia silpnai. Tačiau, jei pasireiškia regėjimą

veikiančių nepageidaujamų reakcijų, nevairuokite ir nevaldykite mechanizmų, kol Jūsų regėjimas netaps

normalus (žr. 4 skyrių „Galimas šalutinis poveikis“).

3.

Kaip vartoti Orfadin

Visada vartokite šį vaistą tiksliai kaip nurodė gydytojas. Jeigu abejojate, kreipkitės į gydytoją arba

vaistininką.

Gydymą šiuo vaistu pradėti ir prižiūrėti visada turi gydytojas, turintis ligos (paveldimosios 1-ojo tipo

tirozinemijos) gydymo patirties.

Rekomenduojamoji bendroji paros dozė yra 1 mg/kg kūno svorio, vartojama per burną. Gydytojas

pritaikys dozę Jums individualiai.

Rekomenduojama vartoti dozę vieną kartą per parą. Tačiau kadangi apie pacientus, sveriančius

< 20 kg, nepakanka duomenų, šiai pacientų populiacijai vaistą vartoti rekomenduojama 2 kartus per

parą bendrą paros dozę padalijus į dvi dozes.

Jeigu kapsules praryti sunku, kapsulę galima atidaryti ir sumaišyti miltelius su nedideliu kiekiu vandens

arba specialiai paruošto maisto prieš pat praryjant.

Ką daryti pavartojus per didelę Orfadin dozę?

Pavartojus per didelę šio vaisto dozę, būtina nedelsiant kreiptis į gydytoją ar vaistininką.

Pamiršus pavartoti Orfadin

Negalima vartoti dvigubos dozės norint kompensuoti praleistą dozę. Jeigu pamiršote išgerti dozę,

kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.

Nustojus vartoti Orfadin

Jeigu manote, kad šis vaistas veikia per stipriai arba per silpnai, kreipkitės į gydytoją. Nepasitarę su

gydytoju, nekeiskite dozės ir nenutraukite gydymo.

Jeigu kiltų daugiau klausimų dėl šio vaisto vartojimo, kreipkitės į gydytoją, vaistininką arba slaugytoją.

4.

Galimas šalutinis poveikis

Šis vaistas, kaip ir kiti, gali sukelti šalutinį poveikį, nors jis pasireiškia ne visiems žmonėms.

Pastebėję bet kokį su akimis susijusį šalutinį poveikį nedelsiant pasakykite savo gydytojui, kad būtų

ištirtos akys. Gydantis nitizinonu kraujyje padidėja tirozino, todėl gali atsirasti su akimis susijusių

simptomų. Dažnas su akimis susijęs šalutinis poveikis (gali pasireikšti daugiau kaip 1 iš 10 žmonių),

kurį sukėlė padidėjęs tirozino lygis yra: akies junginės uždegimas (konjunktyvitas), ragenos drumstis ir

uždegimas (keratitas), padidėjęs jautrumas šviesai (fotofobija) ir akių skausmas. Akies voko uždegimas

(blefaritas – tai nedažnas šalutinis poveikis (gali pasireikšti ne daugiau kaip 1 iš 100 žmonių).

Kitas dažnas šalutinis poveikis

Sumažėjęs kraujo plokštelių skaičius (trombocitopenija) ir baltųjų kraujo kūnelių skaičius

(leukopenija), tam tikrų baltųjų kraujo kūnelių trūkumas (granulocitopenija).

Kitas nedažnas šalutinis poveikis

Padidėjęs baltųjų kraujo kūnelių skaičius (leukocitozė),

Niežulys, odos uždegimas (eksfoliacinis dermatitas), išbėrimas.

Pranešimas apie šalutinį poveikį

Jeigu pasireiškė šalutinis poveikis (net jeigu jis šiame lapelyje nenurodytas), kreipkitės į gydytoją,

vaistininką arba slaugytoją. Apie šalutinį poveikį taip pat galite pranešti tiesiogiai naudodamiesi

V priede nurodyta nacionaline pranešimo sistema. Pranešdami apie šalutinį poveikį galite mums padėti

gauti daugiau informacijos apie šio vaisto saugumą.

5.

Kaip laikyti Orfadin

Šį vaistą laikykite vaikams nepastebimoje ir nepasiekiamoje vietoje.

Ant buteliuko po „EXP“ ir dėžutės po „Tinka iki“ atitinkamai nurodytam tinkamumo laikui pasibaigus,

šio vaisto vartoti negalima.Vaistas tinkamas vartoti iki paskutinės nurodyto mėnesio dienos.

Laikyti šaldytuve (2 °C - 8 °C).

Vaistą galima laikyti vieną 2 mėnesių (2 mg kapsulės) ar 3 mėnesių (5 mg, 10 mg ir 20 mg kapsulės)

laikotarpį ne aukštesnėje kaip 25 °C temperatūroje. Paskui vaistą reikia išmesti.

Nepamirškite ant buteliuko pažymėti datos, kada preparatas buvo išimtas iš šaldytuvo.

Vaistų likučių negalima išmesti į kanalizaciją arba su buitinėmis atliekomis. Kaip išmesti nereikalingus

vaistus, klauskite vaistininko. Šios priemonės padės apsaugoti aplinką.

6.

Pakuotės turinys ir kita informacija

Orfadin sudėtis

Veiklioji medžiaga yra nitizinonas.

Orfadin 2 mg: vienoje kapsulėje yra 2 mg nitizinono.

Orfadin 5 mg: vienoje kapsulėje yra 5 mg nitizinono.

Orfadin 10 mg: vienoje kapsulėje yra 10 mg nitizinono.

Orfadin 20 mg: vienoje kapsulėje yra 20 mg nitizinono.

Pagalbinės medžiagos

Kapsulės turinys:

Pregelifikuotas krakmolas (kukurūzų)

Kapsulės apvalkalas:

Želatina

Titano dioksidas (E171)

Spaustuviniai dažai:

Geležies oksidas (E 172)

Šelakas

Propilenglikolis

Amonio hidroksidas

Orfadin išvaizda ir kiekis pakuotėje

Kietosios kapsulės yra baltai matinės, pagamintos iš želatinos, su įspaustu juodu įrašu „NTBC“ ir

stiprumu „2 mg“, „5 mg“, „10 mg“ arba „20 mg“. Kapsulėje yra baltų ar balkšvos spalvos miltelių.

Kapsulės supakuotos į plastmasinius buteliukus su pirmojo atidarymo kontrolės uždoriais. Kiekviename

buteliuke yra 60 kapsulių.

Registruotojas

Swedish Orphan Biovitrum International AB

SE-112 76 Stockholm

Švedija

Gamintojas

Apotek Produktion & Laboratorier AB

Prismavägen 2

SE-141 75 Kungens Kurva

Švedija

Šis pakuotės lapelis paskutinį kartą peržiūrėtas

Išsami informacija apie šį vaistą pateikiama Europos vaistų agentūros tinklalapyje

http://www.ema.europa.eu/

. Joje taip pat rasite nuorodas į kitus tinklalapius apie retas ligas ir jų

gydymą.

Pakuotės lapelis: informacija vartotojui

Orfadin 4 mg/ml geriamoji suspensija

Nitizinonas

Atidžiai perskaitykite visą šį lapelį, prieš pradėdami vartoti vaistą, nes jame pateikiama Jums

svarbi informacija.

Neišmeskite šio lapelio, nes vėl gali prireikti jį perskaityti.

Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitės į gydytoją, vaistininką arba slaugytoją.

Šis vaistas skirtas tik Jums, todėl kitiems žmonėms jo duoti negalima. Vaistas gali jiems pakenkti

(net tiems, kurių ligos požymiai yra tokie patys kaip Jūsų).

Jeigu pasireiškė šalutinis poveikis (net jeigu jis šiame lapelyje nenurodytas), kreipkitės į gydytojui

arba vaistininkui Žr. 4 skyrių.

Apie ką rašoma šiame lapelyje?

Kas yra Orfadin ir kam jis vartojamas

Kas žinotina prieš vartojant Orfadin

Kaip vartoti Orfadin

Galimas šalutinis poveikis

Kaip laikyti Orfadin

Pakuotės turinys ir kita informacija

1.

Kas yra Orfadin ir kam jis vartojamas

Veiklioji Orfadin medžiaga yra nitizinonas. Šis vaistas yra naudojamas suaugusiesiems, paaugliams ir

vaikams (bet kokio amžiaus intervalo) paveldimai 1 tipo tirozinemijai gydyti.

Sergant šia liga, Jūsų organizmas negali iki galo suskaidyti aminorūgšties tirozino (amino rūgštys yra

mūsų baltymų statybiniai elementai), todėl organizme formuojasi žalingos medžiagos. Šios medžiagos

kaupiasi Jūsų organizme. Orfadin užblokuoja tirozino suskaidymą ir taip neleidžia formuotis žalingoms

medžiagoms.

Vartojant šį vaistą, reikia laikytis specialios dietos, kadangi tirozinas lieka Jūsų organizme. Šios

specialios dietos metu valgomas maistas, kuriame yra žemas tirozino ir fenilalanino (dar vienos

aminorūgšties) kiekis.

2.

Kas žinotina prieš vartojant Orfadin

Orfadin vartoti negalima:

jeigu yra alergija nitizinonui arba bet kuriai pagalbinei šio vaisto medžiagai (jos išvardytos

6 skyriuje).

Vartojant šį vaistą negalima žindyti, žr. skyrių „Nėštumas ir žindymo laikotarpis“.

Įspėjimai ir atsargumo priemonės

Pasitarkite su gydytoju arba vaistininku, prieš pradėdami vartoti Orfadin.

Prieš pradedant gydymą nitizinonu ir reguliariai gydymo metu Jūsų akis tikrins oftalmologas.

Jeigu paraudonuoja akys ar pastebimas kitoks poveikis akims, iš karto kreipkitės į gydytoją ir

pasitikrinkite akis. Problemos su akimis (žr. 4 skyrių) gali būti signalas, kad dietos režimas yra

netinkamas.

Gydymo metu Jums bus imami kraujo mėginiai, kad gydytojas galėtų patikrinti, ar gydymas yra

sėkmingas ir tinkamas, ir kad įsitikintų, kad nėra jokių pašalinių efektų, galinčių sukelti kraujo ligas.

Taip pat Jums bus reguliariai tikrinamos kepenys, kadangi liga veikia kepenis.

Jūsų gydytojas turi Jus sekti kas 6 mėnesius. Pasireiškus bet kokiems šalutiniams poveikiams,

rekomenduojama sutrumpinti šiuos intervalus.

Kiti vaistai ir Orfadin

Jeigu vartojate arba neseniai vartojote kitų vaistų, įskaitant įsigytus be recepto, pasakykite gydytojui

arba vaistininkui.

Orfadin gali turėti įtakos kitų vaistų poveikiui, pvz.:

vaistų nuo epilepsijos (pvz., fenitoino);

vaistų nuo kraujo krešėjimo (pvz., varfarino).

Orfadin vartojimas su maistu

Geriamąją suspensiją rekomenduojama vartoti su maistu.

Nėštumas ir žindymo laikotarpis

Šio vaisto vartojimo saugumo tyrimai nėščioms ir žindančioms moterims nebuvo atlikti.

Jeigu planuojate pastoti, pasitarkite su gydytoju. Jeigu pastojote, iš karto kreipkitės į gydytoją.

Jeigu vartojate šį vaistinį preparatą, žindyti negalima, žr. skyrių „Orfadin vartoti negalima“.

Vairavimas ir mechanizmų valdymas

Šis vaistas gebėjimą vairuoti ir valdyti mechanizmus veikia silpnai. Tačiau, jei pasireiškia regėjimą

veikiančių nepageidaujamų reakcijų, nevairuokite ir nevaldykite mechanizmų, kol Jūsų regėjimas netaps

normalus (žr. 4 skyrių „Galimas šalutinis poveikis“).

Orfadin sudėtyje yra natrio, glicerolio ir natrio benzoato

Viename šio vaistinio preparato mililitre yra 0,7 mg (0,03 mmol) natrio.

20 ml geriamosios suspensijos (10 g glicerolio) arba didesnė dozė gali sukelti galvos skausmą,

skrandžio sutrikimų ir viduriavimą.

Natrio benzoatas gali padidinti geltą (pageltusi oda ir akys) neišnešiotiems ir išnešiotiems naujagimiams,

kuriems yra gelta, bei gali išsivystyti naujagimių gelta (smegenų pažeidimas dėl bilirubino sankaupos

smegenyse). Bus atidžiai stebimas bilirubino (medžiagos, kurios didelis kiekis sukelia odos pageltimą)

kiekis naujagimio plazmoje. Jeigu šis kiekis bus labai padidėjęs, ypač neišnešiotiems pacientams,

kuriems yra tokių rizikos veiksnių kaip acidozė (per mažas kraujo pH) ir mažas albumino (kraujo

baltymo) kiekis, bus apsvarstyta galimybė gydyti Orfadin kapsulėmis vietoje geriamosios suspensijos,

kol normalizuosis bilirubino kiekis plazmoje.

3.

Kaip vartoti Orfadin

Visada vartokite šį vaistą tiksliai kaip nurodė gydytojas. Jeigu abejojate, kreipkitės į gydytoją arba

vaistininką.

Atidžiai laikykitės toliau pateiktų nurodymų dozės paruošimui ir skyrimui, kad būtų užtikrinta

tiksli skiriama dozė.

Gydymą šiuo vaistu pradėti ir prižiūrėti visada turi gydytojas, turintis ligos (paveldimosios 1-ojo tipo

tirozinemijos) gydymo patirties.

Rekomenduojamoji bendroji paros dozė yra 1 mg/kg kūno svorio, vartojama per burną. Gydytojas

pritaikys dozę Jums individualiai.

Rekomenduojama vartoti dozę vieną kartą per parą. Tačiau kadangi apie pacientus, sveriančius

< 20 kg, nepakanka duomenų, šiai pacientų populiacijai vaistą vartoti rekomenduojama 2 kartus per

parą bendrą paros dozę padalijus į dvi dozes.

Nepraskiesta geriamoji suspensija vartojama geriamuoju švirkštu suleidžiant tiesiai į burną.

Orfadin negalima skirti kaip injekciją. Nejunkite adatos prie švirkšto.

Kaip paruošti dozę, kurią reikia suvartoti

Gydytojas Jums turi skirti dozę

suspensijos ml

, o ne mg. Tai daroma todėl, kad geriamasis švirkštas,

naudojamas išsiurbti iš buteliuko tinkamą dozę, sužymėtas mililitrais (ml).

Jeigu Jums skyrė dozę

miligramais (mg), kreipkitės patarimo į vaistininką arba gydytoją.

Pakuotėje yra vaistų buteliukas su dangteliu, buteliuko adapteris ir trys geriamieji švirkštai (1 ml, 3 ml

ir 5 ml). Vaistui suvartoti visada naudokite vieną iš pakuotėje esančių geriamųjų švirkštų.

1 ml tūrio geriamasis švirkštas (mažiausias geriamasis švirkštas) sužymėtas nuo 0,1 ml iki 1 ml

mažomis 0,01 ml padalomis. Juo matuojamos dozės, lygios 1 ml arba mažesnės.

3 ml tūrio geriamasis švirkštas (vidutinio dydžio geriamasis švirkštas) sužymėtas nuo 1 ml iki

3 ml mažomis 0,1 ml padalomis. Juo matuojamos dozės, didesnės nei 1 ml ir iki 3 ml.

5 ml tūrio geriamasis švirkštas (didžiausias geriamasis švirkštas) sužymėtas nuo 1 ml iki 5 ml

mažomis 0,2 ml padalomis. Juo matuojamos dozės, didesnės nei 3 ml.

Vartojant vaisto svarbu naudoti tinkamą geriamąjį švirkštą. Jūsų gydytojas, vaistininkas arba

slaugytojas, atsižvelgdami į skirtąją dozę, patars, kokį geriamąjį švirkštą naudoti.

Kaip paruošti nepradėtą vaisto buteliuką pirmajam naudojimui

Prieš vartodami pirmąją dozę stipriai sukratykite buteliuką, nes ilgai laikant dalelės bus nusėdusios kaip

kietos nuosėdos ant buteliuko dugno. Laikykitės toliau pateiktos instrukcijos:

A pav.

B pav.

C pav.

Išimkite

buteliuką iš šaldytuvo. Buteliuko etiketėje įrašykite datą, kada buteliukas išimtas iš

šaldytuvo.

Stipriai pakratykite buteliuką

ne trumpiau nei 20 sekundžių

, kol kietos nuosėdos ant buteliuko

dugno visiškai išsisklaidys

(A pav.).

Nuimkite vaikų sunkiai atidaromą užsukamąjį dangtelį stipriai spustelėję jį žemyn ir atsukdami

prieš laikrodžio rodyklę (B pav.).

Atidarytą buteliuką pastatykite stačią ant stalo. Stipriai ir

kuo giliau įstumkite plastikinį

adapterį į buteliuką kaklelį (C pav.) ir užsukite buteliuką vaikų sunkiai atidaromu užsukamuoju

dangteliu.

Kaip dozuoti vaistą žr. instrukcijas tolesniame skyriuje „Kaip paruošti vaisto dozę“

„Kaip paruošti vaisto dozę“

D pav.

E pav.

F pav.

Stipriai pakratykite buteliuką ne trumpiau nei 5 sekundes (D pav.).

Paskui iškart atsukite buteliuką ir nuimkite vaikų sunkiai atidaromą užsukamąjį dangtelį.

Iki galo įstumkite stūmoklį į geriamojo švirkšto vidų.

Laikydami buteliuką stačią, stipriai įstumkite geriamąjį švirkštą į angą buteliuko viršuje

(E pav.).

Buteliuką su įstatytu geriamuoju švirkštu atsargiai apverskite aukštyn dugnu (F pav.).

Skirtajai dozei (ml) įsiurbti traukite stūmoklį

lėtai

žemyn, kol viršutinis juodojo žiedo kraštas

bus tiesiai sulig dozę žyminčia linija (F pav.). Jeigu užpildytame geriamajame švirkšte matote

oro burbuliukų, stumkite stūmoklį atgal, kol jie pasišalins. Tada vėl traukite stūmoklį žemyn,

kol viršutinis juodojo žiedo kraštas bus tiesiai sulig dozę žyminčia linija.

Vėl apverskite buteliuką dugnu žemyn. Ištraukite geriamąjį švirkštą atsargiai išsukdami jį iš

buteliuko.

Dozę suvartoti per burną reikia nedelsiant (nepraskiedus), kad geriamajame švirkšte

nesusidarytų nuosėdų. Geriamąjį švirkštą tuštinti reikia

lėtai

, kad vartotojas spėtų vaistą nuryti;

staigiai švirkščiant vaistą švirkštas gali užsikirsti.

Iškart po naudojimo užsukite vaikų sunkiai atidaromą užsukamąjį dangtelį. Buteliuko adapterio

išimti nereikia.

Buteliuką galima laikyti kambario temperatūroje (ne aukštesnėje kaip 25 °C).

Valymas

Geriamąjį švirkštą išplaukite vandeniu

nedelsdami

. Ištraukę stūmoklį iš cilindro praskalaukite abi

dalis vandeniu. Papurtykite, kad pasišalintų vandens perteklius ir palikite išrinktą geriamąjį švirkštą

išdžiūti iki kitos dozės; tada švirkštą vėl surinkite.

Ką daryti pavartojus per didelę Orfadin dozę?

Pavartojus per didelę šio vaisto dozę, būtina nedelsiant kreiptis į gydytoją ar vaistininką.

Pamiršus pavartoti Orfadin

Negalima vartoti dvigubos dozės norint kompensuoti praleistą dozę. Jeigu pamiršote išgerti dozę,

kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.

Nustojus vartoti Orfadin

Jeigu manote, kad šis vaistas veikia per stipriai arba per silpnai, kreipkitės į gydytoją. Nepasitarę su

gydytoju, nekeiskite dozės ir nenutraukite gydymo.

Jeigu kiltų daugiau klausimų dėl šio vaisto vartojimo, kreipkitės į gydytoją, vaistininką arba slaugytoją.

4.

Galimas šalutinis poveikis

Šis vaistas, kaip ir kiti, gali sukelti šalutinį poveikį, nors jis pasireiškia ne visiems žmonėms.

Pastebėję bet kokį su akimis susijusį šalutinį poveikį nedelsiant pasakykite savo gydytojui, kad būtų

ištirtos akys. Gydantis nitizinonu kraujyje padidėja tirozino, todėl gali atsirasti su akimis susijusių

simptomų. Dažnas su akimis susijęs šalutinis poveikis (gali pasireikšti daugiau kaip 1 iš 10 žmonių),

kurį sukėlė padidėjęs tirozino lygis yra: akies junginės uždegimas (konjunktyvitas), ragenos drumstis ir

uždegimas (keratitas), padidėjęs jautrumas šviesai (fotofobija) ir akių skausmas. Akies voko uždegimas

(blefaritas – tai nedažnas šalutinis poveikis (gali pasireikšti ne daugiau kaip 1 iš 100 žmonių).

Kitas dažnas šalutinis poveikis

Sumažėjęs kraujo plokštelių skaičius (trombocitopenija) ir baltųjų kraujo kūnelių skaičius

(leukopenija), tam tikrų baltųjų kraujo kūnelių trūkumas (granulocitopenija).

Kitas nedažnas šalutinis poveikis

Padidėjęs baltųjų kraujo kūnelių skaičius (leukocitozė),

Niežulys, odos uždegimas (eksfoliacinis dermatitas), išbėrimas.

Pranešimas apie šalutinį poveikį

Jeigu pasireiškė šalutinis poveikis (net jeigu jis šiame lapelyje nenurodytas), kreipkitės į gydytoją,

vaistininką arba slaugytoją. Apie šalutinį poveikį taip pat galite pranešti tiesiogiai naudodamiesi

V priede nurodyta nacionaline pranešimo sistema. Pranešdami apie šalutinį poveikį galite mums padėti

gauti daugiau informacijos apie šio vaisto saugumą.

5.

Kaip laikyti Orfadin

Šį vaistą laikykite vaikams nepastebimoje ir nepasiekiamoje vietoje.

Ant buteliuko po „EXP“ ir dėžutės po „Tinka iki“ atitinkamai nurodytam tinkamumo laikui pasibaigus,

šio vaisto vartoti negalima.Vaistas tinkamas vartoti iki paskutinės nurodyto mėnesio dienos.

Laikyti šaldytuve (2 °C - 8 °C).

Negalima užšaldyti.

Laikykite buteliuką stačią.

Pirmą kartą atidarius, preparatą galima laikyti vieną 2 mėnesių laikotarpį ne aukštesnėje kaip 25 °C

temperatūroje. Paskui preparatą reikia išmesti.

Nepamirškite ant buteliuko pažymėti datos, kada preparatas buvo išimtas iš šaldytuvo.

Vaistų likučių negalima išmesti į kanalizaciją arba su buitinėmis atliekomis. Kaip išmesti nereikalingus

vaistus, klauskite vaistininko. Šios priemonės padės apsaugoti aplinką.

6.

Pakuotės turinys ir kita informacija

Orfadin sudėtis

Veiklioji medžiaga yra nitizinonas. Viename ml yra 4 mg nitizinono.

Kitos medžiagos yra hipromeliozė, glicerolis (žr. 2 skyrių), polisorbatas 80, natrio benzoatas

(E211) (žr. 2 skyrių), citrinų rūgštis monohidratas, natrio citratas (žr. 2 skyrių), braškių skonio

medžiaga (dirbtinė) ir išgrynintas vanduo.

Orfadin išvaizda ir kiekis pakuotėje

Geriamoji suspensija yra balta, šiek tiek tirštesnė nepermatoma suspensija. Prieš sukratant buteliuką ji

gali atrodyti kaip kietos nuosėdos buteliuko dugne ir švelniai opalinis skystis.

Vaistas tiekiamas 100 ml rudojo stiklo buteliuke su baltu vaikų sunkiai atidaromu užsukamuoju

dangteliu.

Viename buteliuke yra 90 ml suspensijos.

Vienoje pakuotėje yra vienas buteliukas, vienas buteliuko adapteris ir trys geriamieji švirkštai.

Registruotojas

Swedish Orphan Biovitrum International AB

SE-112 76 Stockholm

Švedija

Gamintojas

Apotek Produktion & Laboratorier AB

Celsiusgatan 43

SE-212 14 Malmö

Švedija

Šis pakuotės lapelis paskutinį kartą peržiūrėtas

Išsami informacija apie šį vaistą pateikiama Europos vaistų agentūros tinklalapyje

http://www.ema.europa.eu/

. Joje taip pat rasite nuorodas į kitus tinklalapius apie retas ligas ir jų

gydymą.