Orfadin

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Orfadin
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Orfadin
    Европейски съюз
  • Език:
  • гръцки

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Άλλα προϊόντα πεπτικής οδού και μεταβολισμού,
  • Терапевтична област:
  • Τυροσυνεμίας
  • Терапевтични показания:
  • Θεραπεία των ενηλίκων και Παίδων (σε κάθε ηλικιακή ομάδα) ασθενείς με επιβεβαιωμένη διάγνωση κληρονομικών tyrosinemia τύπου 1 (HT 1) σε συνδυασμό με το διαιτητικό περιορισμό της τυροσίνης και φαινυλαλανίνης.
  • Каталог на резюме:
  • Revision: 17

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • Εξουσιοδοτημένο
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/000555
  • Дата Оторизация:
  • 20-02-2005
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/000555
  • Последна актуализация:
  • 05-05-2020

Доклад обществена оценка

30 Churchill Place Canary Wharf London E14 5EU United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/474486/2015

EMEA/H/C/000555

Περίληψη EPAR για το κοινό

Orfadin

nitisinone

Το παρόν έγγραφο αποτελεί σύνοψη της Ευρωπαϊκής Δημόσιας Έκθεσης Αξιολόγησης (EPAR) του

Orfadin. Επεξηγεί τον τρόπο με τον οποίο η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP)

αξιολόγησε το φάρμακο προτού διατυπώσει τη θετική της γνώμη για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας,

καθώς και τις συστάσεις της σχετικά με τους όρους χρήσης του Orfadin.

Τι είναι το Orfadin;

Το Orfadin είναι φάρμακο που περιέχει τη δραστική ουσία nitisinone. Διατίθεται υπό μορφή καψακίων

(2 mg, 5 mg, 10 mg και 20 mg) και υπό μορφή εναιωρήματος (4 mg/ml) που λαμβάνεται από το στόμα.

Σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται το Orfadin;

Το Orfadin χορηγείται για τη θεραπεία της κληρονομικής τυροσιναιμίας τύπου 1 (HT-1). Πρόκειται για

μια σπάνια ασθένεια κατά την οποία ο οργανισμός αδυνατεί να διασπάσει πλήρως το αμινοξύ τυροσίνη,

με αποτέλεσμα να παράγονται επιβλαβείς ουσίες, προκαλώντας σοβαρής μορφής ηπατικά προβλήματα

και καρκίνο του ήπατος. Το Orfadin χορηγείται παράλληλα με δίαιτα που περιορίζει την πρόσληψη των

αμινοξέων τυροσίνη και φαινυλαλανίνη. Τα αμινοξέα αυτά υπάρχουν στις πρωτεΐνες τροφών και ποτών.

Δεδομένου του μικρού αριθμού ασθενών με HT-1 και, άρα, της σπανιότητας της ασθένειας, το Orfadin

χαρακτηρίστηκε «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο το οποίο χορηγείται σε σπάνιες ασθένειες) στις

29 Δεκεμβρίου 2000.

Το φάρμακο χορηγείται μόνο με ιατρική συνταγή.

Πώς χρησιμοποιείται το Orfadin;

Η έναρξη και η παρακολούθηση της θεραπείας με Orfadin πρέπει να πραγματοποιούνται από γιατρούς με

εμπειρία στη θεραπεία ασθενών που πάσχουν από HT-1. Η θεραπεία πρέπει να ξεκινά το συντομότερο

δυνατό και η δόση του Orfadin πρέπει να προσαρμόζεται ανάλογα με την ανταπόκριση και το σωματικό

βάρος του ασθενούς.

Orfadin

EMA/474486/2015

Σελίδα 2/3

Η συνιστώμενη δόση έναρξης είναι 1 mg ανά χιλιόγραμμο σωματικού βάρους την ημέρα, διαιρούμενη σε

δύο δόσεις. Τα καψάκια συνήθως καταπίνονται ολόκληρα, εντούτοις μπορούν να ανοιχθούν και το

περιεχόμενό τους να αναμιχθεί με μικρή ποσότητα νερού ή ροφήματος αμέσως πριν από την κατάποση.

Το πόσιμο εναιώρημα προορίζεται για χορήγηση σε παιδιά τα οποία δυσκολεύονται να καταπιούν τα

καψάκια.

Το Orfadin προορίζεται για μακροχρόνια χρήση. Οι ασθενείς πρέπει να παρακολουθούνται τουλάχιστον

κάθε έξι μήνες.

Πώς δρα το Orfadin;

Η τυροσίνη διασπάται στον οργανισμό από διάφορα ένζυμα. Οι ασθενείς με HT-1 παρουσιάζουν έλλειψη

ενός από αυτά τα ένζυμα, με αποτέλεσμα η τυροσίνη να μην αποβάλλεται επαρκώς, αλλά να

μετατρέπεται σε επιβλαβείς ουσίες. Η δραστική ουσία του Orfadin, η nitisinone, αναστέλλει τη λειτουργία

ενός ενζύμου που μετατρέπει την τυροσίνη σε επιβλαβείς ουσίες. Ωστόσο, καθώς η τυροσίνη παραμένει

στον οργανισμό κατά την αγωγή με Orfadin, οι ασθενείς πρέπει να ακολουθούν ειδική δίαιτα χαμηλής

περιεκτικότητας σε τυροσίνη. Η δίαιτα πρέπει επίσης να είναι χαμηλής περιεκτικότητας σε φαινυλαλανίνη,

καθώς η τελευταία μετατρέπεται σε τυροσίνη στον οργανισμό.

Ποιες μελέτες εκπονήθηκαν για το Orfadin;

Η μεγαλύτερη μελέτη για το Orfadin πραγματοποιήθηκε σε 257 ασθενείς σε 87 διαφορετικά νοσοκομεία

σε 25 χώρες, στο πλαίσιο προγράμματος «παρηγορητικής χρήσης». Πρόκειται για πρόγραμμα βάσει του

οποίου οι γιατροί μπορούν να ζητήσουν τη χορήγηση φαρμάκου για έναν ασθενή τους πριν από την

οριστική έγκριση του φαρμάκου. Η μελέτη εξέτασε τα αποτελέσματα του Orfadin στην επιβίωση και τα

συνέκρινε με εκθέσεις δημοσιευμένες σε ιατρικά περιοδικά, οι οποίες περιέγραφαν την επιβίωση των

ασθενών με HT-1 που λάμβαναν μόνο τροποποιημένη δίαιτα.

Ποιο είναι το όφελος του Orfadin σύμφωνα με τις μελέτες;

Το κύριο όφελος του Orfadin είναι η σημαντική παράταση της ζωής των ασθενών. Για παράδειγμα, ένα

νεογνό κάτω των δύο μηνών με HT-1 θα είχε, υπό κανονικές συνθήκες, μόνο 28% πιθανότητα

επιβίωσης για πέντε έτη, λαμβάνοντας μόνο τροποποιημένη δίαιτα. Σε συνδυασμό με την αγωγή με

Orfadin, το ποσοστό επιβίωσης αυξάνεται σε 82%. Όσο νωρίτερα ξεκινά η αγωγή, τόσο περισσότερο

αυξάνονται οι πιθανότητες επιβίωσης.

Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Orfadin;

Η θεραπεία με Orfadin προκαλεί υψηλά επίπεδα τυροσίνης στο αίμα (εξαιτίας του τρόπου δράσης του

φαρμάκου). Η ανεπιθύμητη αυτή ενέργεια παρατηρείται σε περισσότερους από 1 στους 10 ασθενείς.

Επίσης συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (εμφανίζονται σε 1 έως 10 στους 100 ασθενείς) είναι η

θρομβοκυτταροπενία (χαμηλά επίπεδα αιμοπεταλίων), η λευκοπενία (χαμηλά επίπεδα λευκών

αιμοσφαιρίων), η κοκκιοκυτταροπενία (χαμηλά επίπεδα κοκκιοκυττάρων, ενός τύπου λευκών

αιμοσφαιρίων), η επιπεφυκίτιδα (φλεγμονή της μεμβράνης που καλύπτει εσωτερικά το βλέφαρο), η

θολότητα του κερατοειδούς (θόλωση του κερατοειδούς χιτώνα, του διαφανούς στρώματος μπροστά από

την κόρη του οφθαλμού), η κερατίτιδα (φλεγμονή του κερατοειδούς), η φωτοφοβία (αυξημένη

ευαισθησία των οφθαλμών στο φως) και ο οφθαλμικός πόνος. Πολλές από τις εν λόγω ανεπιθύμητες

ενέργειες μπορούν να προκύψουν εξαιτίας υψηλών επιπέδων τυροσίνης λόγω ακατάλληλης διατροφής

από τους ασθενείς. Ο πλήρης κατάλογος των ανεπιθύμητων ενεργειών και των περιορισμών που

αναφέρθηκαν με το Orfadin περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.

Orfadin

EMA/474486/2015

Σελίδα 3/3

Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Orfadin;

Η CHMP επεσήμανε ότι το Orfadin φαίνεται πως αποτελεί αποτελεσματική θεραπεία για την HT-1, ιδίως

εάν η αγωγή ξεκινήσει προτού η βλάβη επεκταθεί στο ήπαρ του ασθενούς. Επίσης, το Orfadin παρέχει

καλύτερα αποτελέσματα για τους ασθενείς από αυτά που αναφέρονται στη δημοσιευμένη βιβλιογραφία

για τους ασθενείς που λαμβάνουν μόνο τροποποιημένη δίαιτα. Ως εκ τούτου, η CHMP έκρινε ότι τα

οφέλη του Orfadin υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό και εισηγήθηκε τη χορήγηση

άδειας κυκλοφορίας για το Orfadin.

Το Orfadin εγκρίθηκε με τη διαδικασία των «εξαιρετικών περιστάσεων» διότι, λόγω της σπανιότητας της

ασθένειας, οι διαθέσιμες πληροφορίες, κατά τη στιγμή της έγκρισης, ήταν περιορισμένες. Η

παρασκευάστρια εταιρεία υπέβαλε τις πρόσθετες πληροφορίες που της ζητήθηκαν και το καθεστώς των

«εξαιρετικών περιστάσεων» έληξε στις 21 Σεπτεμβρίου 2009.

Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του

Orfadin;

Καταρτίστηκε σχέδιο διαχείρισης κινδύνου προκειμένου να διασφαλιστεί ότι το Orfadin χρησιμοποιείται

με τον ασφαλέστερο δυνατό τρόπο. Βάσει του σχεδίου αυτού, στην περίληψη των χαρακτηριστικών του

προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών χρήσης του Orfadin συμπεριλήφθηκαν πληροφορίες σχετικά με την

ασφάλεια και τις κατάλληλες προφυλάξεις που πρέπει να λαμβάνονται από τους επαγγελματίες του

τομέα της υγείας και τους ασθενείς.

Λοιπές πληροφορίες για το Orfadin:

Στις 21 Φεβρουαρίου 2005 η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας, η οποία ισχύει σε

ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση, για το Orfadin.

Η πλήρης EPAR του Orfadin διατίθεται στον δικτυακό τόπο του Οργανισμού, στη διεύθυνση:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Για περισσότερες

πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με το Orfadin, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης

(συμπεριλαμβάνεται επίσης στην EPAR) ή επικοινωνήστε με τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό σας.

Η περίληψη της γνώμης της επιτροπής ορφανών φαρμάκων για το Orfadin διατίθεται στον δικτυακό

τόπο του Οργανισμού, στη διεύθυνση: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designation.

Τελευταία ενημέρωση της περίληψης: 05-2015.

Листовка за пациента: състав, показания, Нежелани лекарствени реакции, дозиране, взаимодействия, бременност, кърмене

Β. ΦΥΛΛΟ ΟΔΗΓΙΩΝ ΧΡΗΣΗΣ

Φύλλο οδηγιών χρήσης: Πληροφορίες για τον χρήστη

Σκληρά καψάκια Orfadin 2 mg

Σκληρά καψάκια Orfadin 5 mg

Σκληρά καψάκια Orfadin 10 mg

Σκληρά καψάκια Orfadin 20 mg

nitisinone

Διαβάστε προσεκτικά ολόκληρο το φύλλο οδηγιών χρήσης πριν αρχίσετε να παίρνετε αυτό το

φάρμακο, διότι περιλαμβάνει σημαντικές πληροφορίες για σας.

Φυλάξτε αυτό το φύλλο οδηγιών χρήσης. Ίσως χρειαστεί να το διαβάσετε ξανά.

Εάν έχετε περαιτέρω απορίες, ρωτήστε τον γιατρό, τον φαρμακοποιό ή τον νοσοκόμο σας.

Η συνταγή για αυτό το φάρμακο χορηγήθηκε για σας. Δεν πρέπει να δώσετε το φάρμακο σε

άλλους. Μπορεί να τους προκαλέσει βλάβη, ακόμα και όταν τα συμπτώματα της ασθένειάς

τους είναι ίδια με τα δικά σας.

Εάν παρατηρήσετε κάποια ανεπιθύμητη ενέργεια, ενημερώστε τον γιατρό, τον φαρμακοποιό ή

τον νοσοκόμο σας. Αυτό ισχύει και για κάθε πιθανή ανεπιθύμητη ενέργεια που δεν αναφέρεται

στο παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης. Βλέπε παράγραφο 4.

Τι περιέχει το παρόν φύλλο οδηγιών:

Τι είναι το Orfadin

και ποια είναι η χρήση του

Τι πρέπει να γνωρίζετε πριν πάρετε το Orfadin

Πώς να πάρετε το Orfadin

Πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες

Πώς να φυλάσσετε το Orfadin

Περιεχόμενα της συσκευασίας και λοιπές πληροφορίες

1.

Τι είναι το Orfadin και ποια είναι η χρήση του

Το ενεργό συστατικό του Orfadin είναι η nitisinone. Αυτό το φάρμακο χρησιμοποιείται για τη

θεραπεία μιας σπάνιας ασθένειας που ονομάζεται κληρονομική τυροσιναιμία τύπου 1 σε ενήλικες,

εφήβους και παιδιά (σε οποιοδήποτε ηλικιακό εύρος).

Στην ασθένεια αυτή, ο οργανισμός σας δε μπορεί να διασπάσει εντελώς το αμινοξύ που ονομάζεται

τυροσίνη (τα αμινοξέα είναι δομικά στοιχεία των πρωτεϊνών μας), το οποίο παράγει βλαβερές ουσίες.

Αυτές οι ουσίες συσσωρεύονται στον οργανισμό σας. Το Orfadin

εμποδίζει τη διάσπαση της

τυροσίνης και δε σχηματίζονται οι βλαβερές ουσίες.

Πρέπει να ακολουθείτε ειδική δίαιτα όταν λαμβάνετε αυτό το φάρμακο, διότι η τυροσίνη θα

παραμείνει στον οργανισμό σας. Αυτή η ειδική δίαιτα βασίζεται σε χαμηλό περιεχόμενο τυροσίνης

και φαινυλαλανίνης (ένα άλλο αμινοξύ).

2.

Τι πρέπει να γνωρίζετε πριν πάρετε το Orfadin

Μην πάρετε το Orfadin

σε περίπτωση αλλεργίας στη nitisinone ή σε οποιοδήποτε άλλο από τα συστατικά αυτού του

φαρμάκου (αναφέρονται στην παράγραφο 6).

Μη θηλάζετε όταν λαμβάνετε αυτό το φάρμακο, βλ. παράγραφο «Κύηση και θηλασμός».

Προειδοποιήσεις και προφυλάξεις

Απευθυνθείτε στον γιατρό, τον φαρμακοποιό ή τον νοσοκόμο σας πριν πάρετε το Orfadin.

Τα μάτια σας θα ελέγχονται από οφθαλμίατρο πριν την έναρξη και τακτικά κατά τη διάρκεια της

θεραπείας με nitisinone. Σε περίπτωση που κοκκινίσουν τα μάτια σας ή παρουσιαστούν άλλες

επιδράσεις στα μάτια σας, ενημερώστε αμέσως τον γιατρό σας για να προβεί σε οφθαλμολογική

εξέταση. Τα οφθαλμολογικά προβλήματα, βλ. παράγραφο 4, μπορεί να είναι ένδειξη ανεπαρκούς

ρύθμισης της δίαιτας.

Κατά τη θεραπεία, θα γίνει αιμοληψία προκειμένου να ελέγξει ο γιατρός σας εάν είναι επαρκής η

θεραπεία, αλλά και να βεβαιωθεί ότι δεν υπάρχουν πιθανές παρενέργειες που προκαλούν

αιματολογικές διαταραχές.

Θα γίνει εξέταση του ήπατός σας σε τακτικά χρονικά διαστήματα διότι η ασθένεια επηρεάζει το ήπαρ.

Η παρακολούθηση από τον γιατρό σας θα πρέπει να πραγματοποιείται κάθε 6 μήνες. Εάν

αντιμετωπίσετε τυχόν παρενέργειες, συνιστώνται συχνότερα διαστήματα.

Άλλα φάρμακα και Orfadin

Ενημερώστε τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό σας εάν παίρνετε, έχετε πρόσφατα πάρει ή μπορεί να

πάρετε άλλα φάρμακα.

Το Orfadin μπορεί να επηρεάσει τη δράση άλλων φαρμάκων όπως:

Φάρμακα για την επιληψία (όπως η φαινυτοΐνη)

Φάρμακα κατά της πήξης του αίματος (όπως η βαρφαρίνη)

Το Orfadin με τροφή

Εάν ξεκινήσετε τη θεραπεία μαζί με τροφή, συνιστάται να συνεχίσετε αυτόν τον τρόπο λήψης για όλη

τη διάρκεια της θεραπείας.

Κύηση και θηλασμός

Δεν έχει μελετηθεί η ασφάλεια αυτού του φαρμάκου σε έγκυες και θηλάζουσες γυναίκες.

Ενημερώστε τον γιατρό σας αν σχεδιάζετε να μείνετε έγκυος. Αν μείνετε έγκυος, επικοινωνήστε

αμέσως με τον γιατρό σας.

Μη θηλάζετε όταν λαμβάνετε αυτό το φάρμακο, βλ. παράγραφο «Μην πάρετε το Orfadin».

Οδήγηση και χειρισμός μηχανημάτων

Αυτό το φάρμακο έχει μικρή επίδραση στην ικανότητα οδήγησης και χειρισμού μηχανημάτων.

Ωστόσο, εάν αντιμετωπίσετε ανεπιθύμητες ενέργειες που επηρεάζουν την όραση, δεν θα πρέπει να

οδηγείτε ή να χειρίζεστε μηχανήματα μέχρι η όρασή σας να επανέλθει στο φυσιολογικό (βλ.

παράγραφο 4 «Πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες»).

3.

Πώς να πάρετε το Orfadin

Πάντοτε να παίρνετε το φάρμακο αυτό αυστηρά σύμφωνα με τις οδηγίες του γιατρού σας. Εάν έχετε

αμφιβολίες, ρωτήστε τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό σας.

Η έναρξη και η παρακολούθηση της θεραπείας με αυτό το φάρμακο θα πρέπει να γίνεται από γιατρό

με εμπειρία στη θεραπεία της ασθένειας (κληρονομική τυροσιναιμία τύπου 1).

Η συνιστώμενη συνολική ημερήσια δόση είναι 1 mg/kg σωματικού βάρους που χορηγείται από το

στόμα. Ο γιατρός σας θα εξατομικεύσει τη δόση.

Συνιστάται η χορήγηση τη δόσης μία φορά την ημέρα. Ωστόσο, λόγω των περιορισμένων δεδομένων

σε ασθενείς με σωματικό βάρος <20 kg, συνιστάται η συνολική ημερήσια δόση να διαιρείται σε δύο

ημερήσιες χορηγήσεις σε αυτόν τον πληθυσμό ασθενών.

Αν δυσκολεύεστε να καταπιείτε τα καψάκια, μπορείτε να τα ανοίξετε και να αναμείξετε τη σκόνη με

μια μικρή ποσότητα νερού ή ροφήματος προκαθορισμένης δίαιτας ακριβώς πριν τα πάρετε.

Εάν πάρετε μεγαλύτερη δόση Orfadin

από την κανονική

Εάν πήρατε μεγαλύτερη δόση αυτού του φαρμάκου από την κανονική, επικοινωνήστε με τον γιατρό ή

τον φαρμακοποιό σας το συντομότερο δυνατό.

Εάν ξεχάσετε να πάρετε το Orfadin

Μην πάρετε διπλή δόση για να αναπληρώσετε τη δόση που ξεχάσατε. Εάν ξεχάσετε να πάρετε μια

δόση, επικοινωνήστε με τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό σας.

Εάν σταματήσετε να παίρνετε το Orfadin

Εάν έχετε την εντύπωση ότι το φάρμακο δεν δρα σωστά, απευθυνθείτε στον γιατρό σας. Μην

αλλάξετε τη δόση ή διακόψετε τη θεραπεία χωρίς να μιλήσετε με τον γιατρό σας.

Εάν έχετε περισσότερες ερωτήσεις σχετικά με τη χρήση αυτού του φαρμάκου, ρωτήστε τον γιατρό,

τον φαρμακοποιό ή τον νοσοκόμο σας.

4.

Πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες

Όπως όλα τα φάρμακα, έτσι και αυτό το φάρμακο μπορεί να προκαλέσει ανεπιθύμητες ενέργειες, αν

και δεν παρουσιάζονται σε όλους τους ανθρώπους.

Εάν παρατηρήσετε κάποια ανεπιθύμητη ενέργεια που αφορά τα μάτια, ενημερώστε αμέσως τον

γιατρό σας για να προβεί σε οφθαλμολογική εξέταση. Η θεραπεία με nitisinone οδηγεί σε υψηλότερα

επίπεδα τυροσίνης στο αίμα το οποίο μπορεί να προκαλέσει οφθαλμικά συμπτώματα. Συχνά

οφθαλμικές ανεπιθύμητες ενέργειες (ενδέχεται να επηρεάζουν περισσότερα από 1 στα 10 άτομα) οι

οποίες προκαλούνται από υψηλότερα επίπεδα τυροσίνης στα μάτια (επιπεφυκίτιδα), θολερότητα και

φλεγμονή του κερατοειδούς χιτώνα (κερατίτιδα), ευαισθησία στο φως (φωτοφοβία) και πόνος του

οφθαλμού. Η φλεγμονή των βλεφάρων (βλεφαρίτιδα) είναι μια μη συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια

(ενδέχεται να επηρεάζει έως και 1 στα 100 άτομα).

Άλλες συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες

Μειωμένος αριθμός αιμοπεταλίων (θρομβοπενία) και λευκοκυττάρων (λευκοπενία), έλλειμμα

ορισμένων λευκοκυττάρων (κοκκιοκυτταροπενία).

Άλλες όχι συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες

αυξημένος αριθμός λευκοκυττάρων (λευκοκυττάρωση),

κνησμός (κνίδωση), φλεγμονή δέρματος (αποφολιδωτική δερματίτιδα), εξάνθημα.

Αναφορά ανεπιθύμητων ενεργειών

Εάν παρατηρήσετε κάποια ανεπιθύμητη ενέργεια, ενημερώστε τον γιατρό, τον φαρμακοποιό ή

τον/την νοσοκόμο σας. Αυτό ισχύει και για κάθε πιθανή ανεπιθύμητη ενέργεια που δεν αναφέρεται

στο παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης. Μπορείτε επίσης να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες απευθείας,

μέσω του εθνικού συστήματος αναφοράς που αναγράφεται στο Παράρτημα V. Μέσω της αναφοράς

ανεπιθύμητων ενεργειών μπορείτε να βοηθήσετε στη συλλογή περισσότερων πληροφοριών σχετικά

με την ασφάλεια του παρόντος φαρμάκου.

5.

Πώς να φυλάσσετε το Orfadin

Το φάρμακο αυτό πρέπει να φυλάσσεται σε μέρη που δεν το βλέπουν και δεν το φθάνουν τα παιδιά.

Να μη χρησιμοποιείτε αυτό το φάρμακο μετά την ημερομηνία λήξης που αναφέρεται στη φιάλη και

το κουτί μετά τη φράση «EXP».

Η ημερομηνία λήξης είναι η τελευταία ημέρα του μήνα που αναφέρεται εκεί.

Φυλάσσετε σε ψυγείο (2

C - 8

Το προϊόν μπορεί να φυλάσσεται για μία περίοδο 2 μηνών (για το καψάκιο των 2 mg) ή για 3 μήνες

(για τα καψάκια των 5 mg, 10 mg και 20 mg) σε θερμοκρασία που δεν υπερβαίνει τους 25°C, μετά

την πάροδο της οποίας πρέπει να απορρίπτεται.

Μην ξεχάσετε να σημειώσετε στη φιάλη την ημερομηνία που το βγάλατε από το ψυγείο.

Μην πετάτε φάρμακα στο νερό της αποχέτευσης ή στα οικιακά απορρίμματα. Ρωτήστε τον

φαρμακοποιό σας για το πώς να πετάξετε τα φάρμακα που δεν χρησιμοποιείτε πια. Αυτά τα μέτρα θα

βοηθήσουν στην προστασία του περιβάλλοντος.

6.

Περιεχόμενα της συσκευασίας και λοιπές πληροφορίες

Τι περιέχει το Orfadin

Η δραστική ουσία είναι η nitisinone.

Orfadin 2 mg:

Κάθε καψάκιο περιέχει 2 mg nitisinone.

Orfadin 5 mg:

Κάθε καψάκιο περιέχει 5 mg nitisinone.

Orfadin 10 mg:

Κάθε καψάκιο περιέχει 10 mg nitisinone.

Orfadin 20 mg:

Κάθε καψάκιο περιέχει 20 mg nitisinone.

Τα άλλα συστατικά είναι:

Συστατικό καψακίου:

άμυλο, προζελατινοποιημένο (αραβοσίτου).

Κέλυφος καψακίου:

ζελατίνη

διοξείδιο του τιτανίου (E 171).

Μελάνη αποτυπώματος:

οξείδιο του σιδήρου (E 172)

κόμμεα λάκκας

προπυλενογλυκόλη

υδροξείδιο του αμμωνίου.

Εμφάνιση του Orfadin και περιεχόμενα της συσκευασίας

Τα καψάκια είναι λευκά, αδιαφανή, σκληρά και αποτελούνται από ζελατίνη, φέρουν την ένδειξη

«NTBC» και την περιεκτικότητα των «2 mg», «5 mg», «10 mg» ή «20 mg», σε μαύρο χρώμα. Το

καψάκιο περιέχει μια λευκή έως υπόλευκη σκόνη.

Τα καψάκια συσκευάζονται σε πλαστικές φιάλες με απαραβίαστο πώμα. Κάθε φιάλη περιέχει

60 καψάκια.

Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας

Swedish Orphan Biovitrum International AB

SE-112 76 Stockholm

Σουηδία

Παρασκευαστής

Apotek Produktion & Laboratorier AB

Prismavägen 2

SE-141 75 Kungens Kurva

Σουηδία

Το παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης αναθεωρήθηκε για τελευταία φορά στις

Λεπτομερείς πληροφορίες για το φάρμακο αυτό είναι διαθέσιμες στο δικτυακό τόπο του Ευρωπαϊκού

Οργανισμού Φαρμάκων: http://www.ema.europa.eu

. Υπάρχουν επίσης σύνδεσμοι με άλλες

ιστοσελίδες που αφορούν σπάνιες ασθένειες και θεραπείες.

Φύλλο οδηγιών χρήσης: Πληροφορίες για τον χρήστη

Orfadin 4 mg/ml πόσιμο εναιώρημα

nitisinone

Διαβάστε προσεκτικά ολόκληρο το φύλλο οδηγιών χρήσης πριν αρχίσετε να παίρνετε αυτό το

φάρμακο, διότι περιλαμβάνει σημαντικές πληροφορίες για σας.

Φυλάξτε αυτό το φύλλο οδηγιών χρήσης. Ίσως χρειαστεί να το διαβάσετε ξανά.

Εάν έχετε περαιτέρω απορίες, ρωτήστε τον γιατρό, τον φαρμακοποιό ή τον νοσοκόμο σας.

Η συνταγή για αυτό το φάρμακο χορηγήθηκε για σας. Δεν πρέπει να δώσετε το φάρμακο σε

άλλους. Μπορεί να τους προκαλέσει βλάβη, ακόμα και όταν τα συμπτώματα της ασθένειάς

τους είναι ίδια με τα δικά σας.

Εάν παρατηρήσετε κάποια ανεπιθύμητη ενέργεια, ενημερώστε τον γιατρό, τον φαρμακοποιό ή

τον νοσοκόμο σας. Αυτό ισχύει και για κάθε πιθανή ανεπιθύμητη ενέργεια που δεν αναφέρεται

στο παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης. Βλέπε παράγραφο 4.

Τι περιέχει το παρόν φύλλο οδηγιών:

Τι είναι το Orfadin

και ποια είναι η χρήση του

Τι πρέπει να γνωρίζετε πριν πάρετε το Orfadin

Πώς να πάρετε το Orfadin

Πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες

Πώς να φυλάσσετε το Orfadin

Περιεχόμενα της συσκευασίας και λοιπές πληροφορίες

1.

Τι είναι το Orfadin και ποια είναι η χρήση του

Το ενεργό συστατικό του Orfadin είναι η nitisinone. Αυτό το φάρμακο χρησιμοποιείται για τη

θεραπεία μιας σπάνιας ασθένειας που ονομάζεται κληρονομική τυροσιναιμία τύπου 1 σε ενήλικες,

εφήβους και παιδιά (σε οποιοδήποτε ηλικιακό εύρος).

Στην ασθένεια αυτή, ο οργανισμός σας δε μπορεί να διασπάσει εντελώς το αμινοξύ που ονομάζεται

τυροσίνη (τα αμινοξέα είναι δομικά στοιχεία των πρωτεϊνών μας), το οποίο παράγει βλαβερές ουσίες.

Αυτές οι ουσίες συσσωρεύονται στον οργανισμό σας. Το Orfadin

εμποδίζει τη διάσπαση της

τυροσίνης και δε σχηματίζονται οι βλαβερές ουσίες.

Πρέπει να ακολουθείτε ειδική δίαιτα όταν λαμβάνετε αυτό το φάρμακο, διότι η τυροσίνη θα

παραμείνει στον οργανισμό σας. Αυτή η ειδική δίαιτα βασίζεται σε χαμηλό περιεχόμενο τυροσίνης

και φαινυλαλανίνης (ένα άλλο αμινοξύ).

2.

Τι πρέπει να γνωρίζετε πριν πάρετε το Orfadin

Μην πάρετε το Orfadin

σε περίπτωση αλλεργίας στη nitisinone ή σε οποιοδήποτε άλλο από τα συστατικά αυτού του

φαρμάκου (αναφέρονται στην παράγραφο 6).

Μη θηλάζετε όταν λαμβάνετε αυτό το φάρμακο, βλ. παράγραφο «Κύηση και θηλασμός».

Προειδοποιήσεις και προφυλάξεις

Απευθυνθείτε στον γιατρό, τον φαρμακοποιό ή τον νοσοκόμο σας πριν πάρετε το Orfadin.

Τα μάτια σας θα ελέγχονται από οφθαλμίατρο πριν την έναρξη και τακτικά κατά τη διάρκεια της

θεραπείας με nitisinone. Σε περίπτωση που κοκκινίσουν τα μάτια σας ή παρουσιαστούν άλλες

επιδράσεις στα μάτια σας, ενημερώστε αμέσως τον γιατρό σας για να προβεί σε οφθαλμολογική

εξέταση. Τα οφθαλμολογικά προβλήματα, βλ. παράγραφο 4, μπορεί να είναι ένδειξη ανεπαρκούς

ρύθμισης της δίαιτας.

Κατά τη θεραπεία, θα γίνει αιμοληψία προκειμένου να ελέγξει ο γιατρός σας εάν είναι επαρκής η

θεραπεία, αλλά και να βεβαιωθεί ότι δεν υπάρχουν πιθανές παρενέργειες που προκαλούν

αιματολογικές διαταραχές.

Θα γίνει εξέταση του ήπατός σας σε τακτικά χρονικά διαστήματα διότι η ασθένεια επηρεάζει το ήπαρ.

Η παρακολούθηση από τον γιατρό σας θα πρέπει να πραγματοποιείται κάθε 6 μήνες. Εάν

αντιμετωπίσετε τυχόν παρενέργειες, συνιστώνται συχνότερα διαστήματα.

Άλλα φάρμακα και Orfadin

Ενημερώστε τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό σας εάν παίρνετε, έχετε πρόσφατα πάρει ή μπορεί να

πάρετε άλλα φάρμακα.

Το Orfadin μπορεί να επηρεάσει τη δράση άλλων φαρμάκων όπως:

Φάρμακα για την επιληψία (όπως η φαινυτοΐνη)

Φάρμακα κατά της πήξης του αίματος (όπως η βαρφαρίνη)

Το Orfadin με τροφή

Συνιστάται η συγχορήγηση τροφής μαζί με το πόσιμο εναιώρημα.

Κύηση και θηλασμός

Δεν έχει μελετηθεί η ασφάλεια αυτού του φαρμάκου σε έγκυες και θηλάζουσες γυναίκες.

Ενημερώστε τον γιατρό σας αν σχεδιάζετε να μείνετε έγκυος. Αν μείνετε έγκυος, επικοινωνήστε

αμέσως με τον γιατρό σας.

Μη θηλάζετε όταν λαμβάνετε αυτό το φάρμακο, βλ. παράγραφο «Μην πάρετε το Orfadin».

Οδήγηση και χειρισμός μηχανημάτων

Αυτό το φάρμακο έχει μικρή επίδραση στην ικανότητα οδήγησης και χειρισμού μηχανημάτων.

Ωστόσο, εάν αντιμετωπίσετε ανεπιθύμητες ενέργειες που επηρεάζουν την όραση, δεν θα πρέπει να

οδηγείτε ή να χειρίζεστε μηχανήματα μέχρι η όρασή σας να επανέλθει στο φυσιολογικό (βλ.

παράγραφο 4 «Πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες»).

Το Orfadin περιέχει νάτριο, γλυκερίνη και βενζοϊκό νάτριο

Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν περιέχει 0,7 mg (0,03 mmol) νατρίου ανά ml.

Μια δόση 20 ml πόσιμου εναιωρήματος (10 g γλυκερίνης) ή περισσότερο μπορεί να προκαλέσει

πονοκέφαλο, στομαχικές διαταραχές και διάρροια.

Το βενζοϊκό νάτριο μπορεί να αυξήσει τον ίκτερο (κιτρίνισμα του δέρματος και των οφθαλμών) σε

πρόωρα και τελειόμηνα ικτερικά νεογνά και να εξελιχθεί σε πυρηνικό ίκτερο (εγκεφαλική βλάβη

λόγω εναποθέσεων χολερυθρίνης στον εγκέφαλο). Τα επίπεδα χολερυθρίνης (μια ουσία που προκαλεί

το κιτρίνισμα του δέρματος σε υψηλά επίπεδα) στο αίμα του νεογνού θα παρακολουθούνται στενά.

Εάν τα επίπεδα είναι σημαντικά υψηλότερα από ό,τι θα έπρεπε να είναι, ιδίως σε πρόωρα βρέφη με

παράγοντες κινδύνου όπως οξέωση (υπερβολικά χαμηλό pH στο αίμα) και χαμηλό επίπεδο

λευκωματίνης (μια πρωτεΐνη στο αίμα) θα εξεταστεί η θεραπεία με καψάκια Orfadin αντί για το

πόσιμο εναιώρημα μέχρι να κανονικοποιηθούν τα επίπεδα χολερυθρίνης πλάσματος.

3.

Πώς να πάρετε το Orfadin

Πάντοτε να παίρνετε το φάρμακο αυτό αυστηρά σύμφωνα με τις οδηγίες του γιατρού σας. Εάν έχετε

αμφιβολίες, ρωτήστε τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό σας.

Ακολουθήστε προσεκτικά τις οδηγίες που δίνονται παρακάτω για την προετοιμασία και τη

χορήγηση της δόσης, προκειμένου να διασφαλίσετε ότι χορηγείται η σωστή δόση.

Η έναρξη και η παρακολούθηση της θεραπείας με αυτό το φάρμακο θα πρέπει να γίνεται από γιατρό

με εμπειρία στη θεραπεία της ασθένειας (κληρονομική τυροσιναιμία τύπου 1).

Η συνιστώμενη συνολική ημερήσια δόση είναι 1 mg/kg σωματικού βάρους που χορηγείται από το

στόμα. Ο γιατρός σας θα εξατομικεύσει τη δόση.

Συνιστάται η χορήγηση τη δόσης μία φορά την ημέρα. Ωστόσο, λόγω των περιορισμένων δεδομένων

σε ασθενείς με σωματικό βάρος <20 kg, συνιστάται η συνολική ημερήσια δόση να διαιρείται σε δύο

ημερήσιες χορηγήσεις σε αυτόν τον πληθυσμό ασθενών.

Το πόσιμο εναιώρημα χορηγείται απευθείας από του στόματος με μια σύριγγα για χορήγηση από

στόματος χωρίς αραίωση.

Το Orfadin δεν πρέπει να ενίεται. Μην προσαρτάτε βελόνη στη σύριγγα.

Πώς να προετοιμάσετε τη δόση προς χορήγηση

Η δόση που θα σας συνταγογραφήσει ο γιατρός σας πρέπει να χορηγείται σε

ml εναιωρήματος

και

όχι σε mg. Αυτό οφείλεται στο γεγονός ότι η σύριγγα για χορήγηση από στόματος, η οποία

χρησιμοποιείται για την αναρρόφηση της σωστής δόσης από τη φιάλη, φέρει ενδείξεις σε ml.

Αν η

συνταγή σας είναι σε mg, επικοινωνήστε με τον φαρμακοποιό ή τον γιατρό σας για να λάβετε

συμβουλές.

Η συσκευασία περιέχει, μια φιάλη φαρμάκου με πώμα, έναν προσαρμογέα φιάλης και τρεις σύριγγες

για χορήγηση από στόματος (1 ml, 3 ml και 5 ml). Χρησιμοποιείτε πάντα μία από τις σύριγγες για

χορήγηση από στόματος που παρέχονται για να πάρετε το φάρμακο.

Η σύριγγα για χορήγηση από στόματος 1 ml (η μικρότερη σύριγγα για χορήγηση από

στόματος) φέρει ενδείξεις από 0,1 ml έως 1 ml με μικρότερες διαβαθμίσεις του 0,01 ml.

Χρησιμοποιείται για τη μέτρηση δόσεων μικρότερων από ή έως 1 ml.

Η σύριγγα για χορήγηση από στόματος 3 ml (η σύριγγα για χορήγηση από στόματος μεσαίου

μεγέθους) φέρει ενδείξεις από 1 ml έως 3 ml με μικρότερες διαβαθμίσεις του 0,1 ml.

Χρησιμοποιείται για τη μέτρηση δόσεων μεταξύ 1 ml και 3 ml.

Η σύριγγα για χορήγηση από στόματος 5 ml (η μεγαλύτερη σύριγγα για χορήγηση από

στόματος) φέρει ενδείξεις από 1 ml έως 5 ml με μικρότερες διαβαθμίσεις των 0,2 ml.

Χρησιμοποιείται για τη μέτρηση δόσεων μεγαλύτερων από 3 ml.

Είναι σημαντικό να χρησιμοποιείτε τη σωστή σύριγγα για χορήγηση από στόματος κατά τη λήψη του

φαρμάκου. Ο γιατρός, ο φαρμακοποιός ή ο νοσοκόμος σας θα σας δώσουν συμβουλές σχετικά με τη

σύριγγα για χορήγηση από στόματος που πρέπει να χρησιμοποιήσετε ανάλογα με τη δόση που σας

έχει συνταγογραφηθεί.

Πώς να προετοιμάσετε μια νέα φιάλη φαρμάκου για την πρώτη χρήση:

Προτού λάβετε την πρώτη δόση, ανακινήστε έντονα τη φιάλη, επειδή λόγω της μακροχρόνιας

φύλαξης τα σωματίδια σχηματίζουν ένα στερεό σώμα στον πυθμένα της φιάλης. Ακολουθήστε τις

παρακάτω οδηγίες:

Εικόνα Α.

Εικόνα Β.

Εικόνα Γ.

Βγάλτε τη φιάλη από το ψυγείο. Σημειώστε στην ετικέτα της φιάλης την ημερομηνία που τη

βγάλατε από το ψυγείο.

Ανακινήστε έντονα τη φιάλη για

τουλάχιστον 20 δευτερόλεπτα

μέχρι την πλήρη διασπορά

του στερεού σώματος στον πυθμένα της φιάλης (εικόνα Α).

Αφαιρέστε το βιδωτό πώμα ασφαλείας για παιδιά πιέζοντάς το σταθερά προς τα κάτω και

στρέφοντας το αριστερόστροφα (εικόνα Β).

Τοποθετήστε την ανοιχτή φιάλη σε όρθια θέση πάνω σε ένα τραπέζι. Πιέστε σταθερά

τον

πλαστικό προσαρμογέα στο λαιμό της φιάλης ώστε να εισαχθεί όσο το δυνατόν περισσότερο

στη φιάλη (εικόνα Γ) και κλείστε τη φιάλη με το βιδωτό πώμα ασφαλείας για παιδιά.

Για τη χορήγηση της δόσης, ανατρέξτε στις ακόλουθες οδηγίες «Πώς να προετοιμάσετε μια δόση

φαρμάκου»

Πώς να προετοιμάσετε μια δόση φαρμάκου

Εικόνα Δ.

Εικόνα Ε.

Εικόνα ΣΤ.

Ανακινήστε έντονα τη φιάλη για

τουλάχιστον 5 δευτερόλεπτα

(εικόνα Δ).

Αμέσως μετά, ανοίξτε τη φιάλη αφαιρώντας το βιδωτό πώμα ασφαλείας για παιδιά.

Πιέστε το έμβολο της σύριγγας για χορήγηση από στόματος μέχρι τέρμα.

Διατηρήστε τη φιάλη σε όρθια θέση και εισαγάγετε σταθερά τη σύριγγα για χορήγηση από

στόματος στην οπή του επάνω μέρους της φιάλης (εικόνα Ε).

Αναποδογυρίστε προσεκτικά τη φιάλη με τοποθετημένη τη σύριγγα για χορήγηση από

στόματος (Εικόνα ΣΤ).

Για να εξαγάγετε τη συνταγογραφούμενη δόση (ml), τραβήξτε το έμβολο

αργά

προς τα κάτω

μέχρι η επάνω πλευρά του μαύρου δακτυλίου να είναι πλήρως ευθυγραμμισμένη με τη

γραμμή που υποδεικνύει τη δόση (Εικόνα ΣΤ). Αν παρατηρηθούν φυσαλίδες αέρα εντός της

γεμισμένης σύριγγας για χορήγηση από στόματος, ωθήστε το έμβολο ξανά προς τα επάνω

μέχρι να απομακρυνθούν οι φυσαλίδες αέρα. Κατόπιν, τραβήξτε το έμβολο προς τα κάτω

ξανά μέχρι η επάνω πλευρά του μαύρου δακτυλίου να είναι πλήρως ευθυγραμμισμένη με τη

γραμμή που υποδεικνύει τη δόση.

Γυρίστε ξανά τη φιάλη σε όρθια θέση. Αφαιρέστε τη σύριγγα για χορήγηση από στόματος

στρέφοντάς την με απαλές κινήσεις για να την βγάλετε από τη φιάλη.

Η δόση πρέπει να χορηγηθεί από του στόματος αμέσως (χωρίς αραίωση), προκειμένου να

αποφευχθεί ο σχηματισμός στερεής μάζας στο εσωτερικό της σύριγγας για χορήγηση από

στόματος. Η σύριγγα για χορήγηση από στόματος πρέπει να εκκενωθεί

αργά

προκειμένου να

είναι δυνατή η κατάποση. Η ταχεία έγχυση του φαρμάκου ενδέχεται να προκαλέσει πνιγμό.

Επανατοποθετήστε το βιδωτό πώμα ασφαλείας για παιδιά αμέσως μετά τη χρήση. Δεν θα

πρέπει να αφαιρέσετε τον προσαρμογέα της φιάλης.

Η φιάλη πρέπει να φυλάσσεται σε θερμοκρασία δωματίου (όχι μεγαλύτερη των 25°C).

Καθαρισμός

Καθαρίστε

αμέσως

τη σύριγγα για χορήγηση από στόματος με νερό. Αποσυνδέστε τον κύλινδρο

από το έμβολο και ξεπλύνετέ τα με νερό. Απομακρύνετε με τίναγμα το νερό που απομένει και

αφήστε την αποσυναρμολογημένη σύριγγα για χορήγηση από στόματος να στεγνώσει μέχρι να την

επανασυναρμολογήσετε για τη χορήγηση της επόμενης δόσης.