Страна: Европейски съюз
Език: нидерландски
Източник: EMA (European Medicines Agency)
galsulfase
BioMarin International Limited
A16AB
galsulfase
Andere maagdarmkanaal en metabolisme producten,
Mucopolysaccharidosis VI
Naglazyme is geïndiceerd voor de lange termijn enzym-substitutietherapie bij patiënten met een bevestigde diagnose van mucopolysaccharidose VI (MPS VI; N-acetylgalactosamine-4-sulfatase deficiency; Maroteaux-Lamy syndroom) (zie punt 5. Zoals voor alle lysosomal genetische aandoeningen, is het van primair belang, vooral in de ernstige vormen, te starten van de behandeling zo vroeg mogelijk vóór de verschijning van niet-omkeerbare klinische manifestaties van de ziekte. Een belangrijke kwestie is voor de behandeling van jonge patiënten in de leeftijd van.
Revision: 19
Erkende
2006-01-23
19 B. BIJSLUITER 20 BIJSLUITER: INFORMATIE VOOR DE GEBRUIKER Naglazyme, 1 mg/ml concentraat voor oplossing voor intraveneuze infusie Galsulfase LEES GOED DE HELE BIJSLUITER VOORDAT U DIT GENEESMIDDEL GAAT GEBRUIKEN WANT ER STAAT BELANGRIJKE INFORMATIE IN VOOR U. - Bewaar deze bijsluiter. Misschien heeft u hem later weer nodig. - Heeft u nog vragen? Neem dan contact op met uw arts. - Krijgt u veel last van een van de bijwerkingen die in rubriek 4 staan? Of krijgt u een bijwerking die niet in deze bijsluiter staat? Neem dan contact op met uw arts. INHOUD VAN DEZE BIJSLUITER 1. Waarvoor wordt dit middel gebruikt? 2. Wanneer mag dit middel niet aan u worden gegeven of moet u er extra voorzichtig mee zijn? 3. Hoe wordt dit middel toegediend? 4. Mogelijke bijwerkingen 5. Hoe bewaart u dit middel? 6. Inhoud van de verpakking en overige informatie 1. WAARVOOR WORDT DIT MIDDEL GEBRUIKT? Naglazyme wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met de ziekte MPS VI (mucopolysacharidose VI). Mensen met de ziekte MPS VI hebben een lage waarde van een enzym met de naam N acetylgalactosamine 4-sulfatase, dat bepaalde stoffen (glycosaminoglycanen) in het lichaam afbreekt, of dit enzym ontbreekt helemaal. Als gevolg hiervan worden deze stoffen niet door het lichaam afgebroken en verwerkt, wat wel zou moeten. Ze hopen zich op in vele weefsels van het lichaam, wat de verschijnselen van MPS VI veroorzaakt. HOE WERKT DIT MIDDEL? Dit middel bevat een recombinant enzym met de naam galsulfase. Dit kan het natuurlijke enzym vervangen dat bij de ziekte MPS VI ontbreekt. Van de behandeling is aangetoond dat deze het vermogen tot lopen en tot het de trap oplopen vergroot, en dat deze de glycosaminoglycaanwaarden in het lichaam verlaagt. Dit geneesmiddel heeft mogelijk een gunstige invloed op de symptomen van MPS VI. 2. WANNEER MAG DIT MIDDEL NIET AAN U WORDEN GEGEVEN OF MOET U ER EXTRA VOORZICHTIG MEE ZIJN? WANNEER MAG U DIT MIDDEL NIET GEBRUIKEN? - U heeft een ernstige of levensbedreigende allergische reactie (overgevoeligheidsreactie) Прочетете целия документ
1 _ _ BIJLAGE I SAMENVATTING VAN DE PRODUCTKENMERKEN 2 1. NAAM VAN HET GENEESMIDDEL Naglazyme 1 mg/ml concentraat voor oplossing voor intraveneuze infusie 2. KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING Elke ml oplossing bevat 1 mg galsulfase. Een injectieflacon van 5 ml bevat 5 mg galsulfase. Galsulfase is een recombinante vorm van humaan N-acetylgalactosamine 4-sulfatase en wordt geproduceerd door middel van recombinant-DNA-technologie met gebruikmaking van celkweken van CHO-cellen (ovariumcellen van Chinese hamsters). _Hulpstoffen_ Elke injectieflacon van 5 ml bevat 0,8 mmol (18,4 mg) natrium. Voor een volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1. 3. FARMACEUTISCHE VORM Concentraat voor oplossing voor intraveneuze infusie. Een heldere tot licht opaalachtige, en kleurloze tot lichtgele oplossing. 4. KLINISCHE GEGEVENS 4.1 THERAPEUTISCHE INDICATIES Naglazyme is geïndiceerd voor langdurige enzymvervangende therapie bij patiënten met een bevestigde diagnose van _mucopolysacharidose_ VI (MPS VI, N-acetylgalactosamine 4-sulfatase- deficiëntie, Maroteaux-Lamy-syndroom) (zie rubriek 5.1). 4.2 DOSERING EN WIJZE VAN TOEDIENING Zoals bij alle lysosomale genetische aandoeningen is het van het grootste belang, vooral bij ernstige vormen, om de behandeling zo vroeg mogelijk in te stellen vóór het optreden van niet-reversibele klinische manifestaties van de ziekte. Behandeling met Naglazyme moet worden gecontroleerd door een arts met ervaring op het gebied van behandeling van patiënten met MPS VI of andere erfelijke stofwisselingsziekten. Toediening van Naglazyme moet geschieden in een geschikte klinische setting waar reanimatieapparatuur voor ingrijpen in medische noodsituaties voorhanden is. Dosering Het aanbevolen doseringsschema voor galsulfase is 1 mg/kg lichaamsgewicht eens per week toegediend als een intraveneuze infusie gedurende 4 uur. _Speciale populaties _ _Ouderen_ De veiligheid en de werkzaamheid van Naglazyme bij patiënten ouder dan 65 jaar zijn niet vastgesteld, en er kan bij deze patiënten geen and Прочетете целия документ