Страна: Европейски съюз
Език: румънски
Източник: EMA (European Medicines Agency)
voretigene neparvovec
Novartis Europharm Limited
S01XA27
voretigene neparvovec
Other ophthalmologicals
Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa
Luxturna este indicat pentru tratamentul pacienților adulți și pacienți copii și adolescenți cu pierderea vederii din cauza moștenit distrofie retinei cauzate de confirmat biallelic RPE65 mutații și care au suficient de viabile celulele retinei.
Revision: 7
Autorizat
2018-11-22
29 B. PROSPECTUL 30 PROSPECT: INFORMAȚII PENTRU PACIENT LUXTURNA 5 × 10 12 GENOMURI VECTOR/ML CONCENTRAT ȘI SOLVENT PENTRU SOLUŢIE INJECTABILĂ voretigene neparvovec Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest lucru va permite identificarea rapidă de noi informații referitoare la siguranță. Puteți să fiți de ajutor raportând orice reacții adverse pe care le puteți avea. Vezi ultima parte de la pct. 4 pentru modul de raportare a reacțiilor adverse. CITIȚI CU ATENȚIE ȘI ÎN ÎNTREGIME ACEST PROSPECT ÎNAINTE DE A VI SE ADMINISTRA ACEST MEDICAMENT DEOARECE CONȚINE INFORMAȚII IMPORTANTE PENTRU DUMNEAVOASTRĂ. - Păstrați acest prospect. S-ar putea să fie necesar să-l recitiți. - Dacă aveți orice întrebări suplimentare, adresați-vă medicului dumneavoastră sau asistentei medicale. - Dacă manifestați orice reacții adverse, adresați-vă medicului dumneavoastră sau asistentei medicale. Acestea includ orice posibile reacții adverse nemenționate în acest prospect. Vezi pct. 4. CE GĂSIȚI ÎN ACEST PROSPECT 1. Ce este Luxturna și pentru ce se utilizează 2. Ce trebuie să știți înainte să vă fie administrat Luxturna 3. Cum vi se administrează Luxturna 4. Reacții adverse posibile 5. Cum se păstrează Luxturna 6. Conținutul ambalajului și alte informații 1. CE ESTE LUXTURNA ȘI PENTRU CE SE UTILIZEAZĂ Luxturna este un medicament de terapie genică care conține substanța activă numită voretigene neparvovec. Luxturna este utilizat în tratamentul adulților și copiilor care prezintă pierderea vederii din cauza distrofiei retiniene ereditare, determinată de mutații la nivelul genelor _RPE65_ . Aceste mutații împiedică organismul să producă o proteină necesară vederii și astfel duc la pierderea vederii și, în cele din urmă, la orbire. Substanța activă din Luxturna, voretigene neparvovec, este un virus modificat, care conține o „copie de lucru” a genei _RPE65_ . După injectare, virusul transferă această genă în celulele de Прочетете целия документ
1 ANEXA I REZUMATUL CARACTERISTICILOR PRODUSULUI 2 Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest lucru va permite identificarea rapidă de noi informații referitoare la siguranță. Profesioniștii din domeniul sănătății sunt rugați să raporteze orice reacții adverse suspectate. Vezi pct. 4.8 pentru modul de raportare a reacțiilor adverse. 1. DENUMIREA COMERCIALĂ A MEDICAMENTULUI Luxturna 5 × 10 12 genomuri vector/ml concentrat și solvent pentru soluţie injectabilă 2. COMPOZIȚIA CALITATIVĂ ȘI CANTITATIVĂ 2.1 DESCRIERE GENERALĂ Voretigene neparvovec este un vector cu transfer de gene care utilizează o capsidă de vector viral adeno-asociat serotipului 2 (AAV2) ca modalitate de transfer a DNAc pentru proteina de 65 kDa a epiteliului pigmentar retinian uman (hRPE65) către retină. Voretigene neparvovec este derivat din AAV2 de tip sălbatic, utilizând tehnici de ADN recombinant. 2.2 COMPOZIȚIA CALITATIVĂ ȘI CANTITATIVĂ Fiecare ml de concentrat conține 5 × 10 12 genomuri vector (vg). Fiecare flacon de Luxturna conține 0,5 ml extractibili de concentrat (echivalent cu 2,5 × 10 12 genomuri vector), care necesită diluare în raport de 1:10 înainte de administrare, vezi pct. 6.6. După diluarea a 0,3 ml concentrat cu 2,7 ml solvent, fiecare ml conține 5 × 10 11 genomuri vector. Fiecare doză de 0,3 ml conține 1,5 x 10 11 genomuri vector. Pentru lista tuturor excipienților, vezi pct. 6.1. 3. FORMA FARMACEUTICĂ Concentrat și solvent pentru soluţie injectabilă. După decongelare, atât concentratul, cât și solventul sunt lichide limpezi și incolore, cu un pH de 7,3. 4. DATE CLINICE 4.1 INDICAȚII TERAPEUTICE Luxturna este indicat în tratamentul pacienților adulți și copii și adolescenți care prezintă pierdere a vederii din cauza distrofiei retiniene ereditare, determinată de mutații _RPE65_ bialelice confirmate, și care au un număr suficient de celule retiniene viabile. 4.2 DOZE ȘI MOD DE ADMINISTRARE Tratamentul trebuie inițiat și administrat d Прочетете целия документ