Kalydeco

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

Купи го сега

Листовка Листовка (PIL)

22-01-2021

Активна съставка:
ivacaftor
Предлага се от:
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
АТС код:
R07AX02
INN (Международно Name):
ivacaftor
Терапевтична група:
Други продукти на дихателната система
Терапевтична област:
Кистозна фиброза
Терапевтични показания:
Kalydeco tablets are indicated:As monotherapy for the treatment of adults, adolescents, and children aged 6 years and older and weighing 25 kg or more with cystic fibrosis (CF) who have an R117H CFTR mutation or one of the following gating (class III) mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N or S549R. In a combination regimen with tezacaftor/ivacaftor tablets for the treatment of adults, adolescents, and children aged 6 years and older with cystic fibrosis (CF) who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the CFTR gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272 26A→G, and 3849+10kbC→T. In a combination regimen with ivacaftor /tezacaftor /elexacaftor tablets for the treatment of adults and adolescents aged 12 years and older with cystic fibrosis (CF) who are homozygous
Каталог на резюме:
Revision: 27
Статус Оторизация:
упълномощен
Номер на разрешението:
EMEA/H/C/002494
Дата Оторизация:
2012-07-23
EMEA код:
EMEA/H/C/002494

Документи на други езици

Листовка Листовка - испански

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - испански

22-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - испански

22-01-2021

Листовка Листовка - чешки

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - чешки

22-01-2021

Листовка Листовка - датски

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - датски

22-01-2021

Листовка Листовка - немски

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - немски

22-01-2021

Листовка Листовка - естонски

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - естонски

22-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - естонски

22-01-2021

Листовка Листовка - гръцки

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - гръцки

22-01-2021

Листовка Листовка - английски

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - английски

22-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - английски

22-01-2021

Листовка Листовка - френски

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - френски

22-01-2021

Листовка Листовка - италиански

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - италиански

22-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - италиански

22-01-2021

Листовка Листовка - латвийски

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - латвийски

22-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - латвийски

22-01-2021

Листовка Листовка - литовски

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - литовски

22-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - литовски

22-01-2021

Листовка Листовка - унгарски

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - унгарски

22-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - унгарски

22-01-2021

Листовка Листовка - малтийски

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - малтийски

22-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - малтийски

22-01-2021

Листовка Листовка - нидерландски

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - нидерландски

22-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - нидерландски

22-01-2021

Листовка Листовка - полски

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - полски

22-01-2021

Листовка Листовка - португалски

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - португалски

22-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - португалски

22-01-2021

Листовка Листовка - румънски

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - румънски

22-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - румънски

22-01-2021

Листовка Листовка - словашки

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - словашки

22-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - словашки

22-01-2021

Листовка Листовка - словенски

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - словенски

22-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - словенски

22-01-2021

Листовка Листовка - фински

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - фински

22-01-2021

Листовка Листовка - шведски

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - шведски

22-01-2021

Листовка Листовка - норвежки

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - норвежки

22-01-2021

Листовка Листовка - исландски

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - исландски

22-01-2021

Листовка Листовка - хърватски

22-01-2021

Данни за продукта Данни за продукта - хърватски

22-01-2021

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - хърватски

22-01-2021

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за пациента

Kalydeco 75 mg филмирани таблетки

Kalydeco 150 mg филмирани таблетки

ивакафтор (ivacaftor)

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да приемате това лекарство,

тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Това лекарство е предписано лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други хора. То може

да им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите като Вашите.

Ако получите някакви нежелани реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт. Това

включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази листовка. Вижте

точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Kalydeco и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да приемете Kalydeco

Как да приемате Kalydeco

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Kalydeco

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Kalydeco и за какво се използва

Kalydeco съдържа активната съставка ивакафтор. Ивакафтор действа на нивото на регулатора

на трансмембранната проводимост при кистозна фиброза (CFTR), белтък, който образува канал

на клетъчната повърхност, позволяващ движението на частици, като например хлорни йони,

навътре и навън от клетката. Поради мутации на гена

CFTR

(вижте по-долу), движението на

хлорните йони е ограничено при хора с кистозна фиброза (КФ). Ивакафтор помага на някои от

белтъците CFTR с отклонения да се отварят по-често, за да се подобри движението на хлорните

йони навътре и навън от клетката.

Таблетките Kalydeco са предназначени:

Като монотерапия за пациенти на възраст 6 и повече години и с тегло 25 kg или повече

с кистозна фиброза (КФ), които имат

R117H CFTR

мутация или една от следните

водещи до каналопатии мутации на

CFTR

гена:

G551D, G1244E, G1349D, G178R,

G551S, S1251N, S1255P, S549N

или

S549R

В комбинация с таблетки тезакафтор/ивакафтор за пациенти на 6 и повече години с КФ,

които имат две

F508del

мутации в

CFTR

гена (хомозиготни за мутацията

F508del

), или

които имат мутация

F508del

и определени други втори мутации, които водят до

намалено количество и/или функция на белтъка CFTR (хетерозиготни за мутацията

F508del

с мутация с

остатъчна активност (RF)). Ако Ви е предписано да приемате

Kalydeco с тезакафтор/ивакафтор, прочетете листовката, приложена към тях. Тя

съдържа важна информация за това как да се приемат тези две лекарства.

В комбинация с таблетки ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор за пациенти на възраст 12

и повече години с КФ, които са хомозиготни за мутацията

F508del

CFTR

гена или

хетерозиготни за мутацията

F508del

CFTR

гена с мутация с минимална функция

(МФ). Мутацията с минимална функция се дефинира като водеща или до липса на

синтез на белтък

CFTR, или синтез на белтък CFTR, който не функционира и който има

малка вероятност да има отговор към ивакафтор самостоятелно и на

тезакафтор/ивакафтор. Ако Ви е предписано да приемате Kalydeco с

ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор, прочетете листовката, приложена към тях. Тя

съдържа важна информация за това как да се приемат тези две лекарства.

2.

Какво трябва да знаете, преди да приемете Kalydeco

Не приемайте Kalydeco:

ако сте алергични към ивакафтор или към някоя от останалите съставки на това

лекарство (изброени в точка 6).

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар, ако имате или преди това сте имали чернодробни проблеми.

Може да се наложи Вашият лекар да коригира дозата.

При някои хора, приемащи Kalydeco (самостоятелно или в комбинация с

тезакафтор/ивакафтор или ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор), се наблюдават повишени

чернодробни ензими в кръвта. Веднага кажете на Вашия лекар, ако имате някои от тези

симптоми, които могат да са признаци на чернодробни проблеми:

болка или дискомфорт в горната дясна част на корема

пожълтяване на кожата или на бялото на очите

загуба на апетит

гадене или повръщане

тъмна урина.

Преди и по време на лечението, особено през първата година и по-специално ако Вашите

кръвни изследвания показват повишени чернодробни ензими в миналото, Вашият лекар ще

направи някои кръвни изследвания, за да провери черния Ви дроб.

Говорете с Вашия лекар, ако имате или преди сте имали бъбречни проблеми.

Kalydeco (самостоятелно или в комбинация с тезакафтор/ивакафтор или

ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор) не се препоръчва, ако сте претърпели трансплантация

на орган.

Говорете с Вашия лекар, ако използвате хормонален контрацептив – например, жени,

които използват противозачатъчни таблетки. Това може да означава, че има по-голяма

вероятност да получите обрив, докато приемате Kalydeco в комбинация с

ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор.

При някои деца и юноши, лекувани с Kalydeco (самостоятелно или в комбинация с

тезакафтор/ивакафтор или ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор), се наблюдава аномалия на

очната леща (перде), без да се повлиява зрението. Вашият лекар може да извърши очни

прегледи преди и по време на лечението.

Kalydeco (самостоятелно или в комбинация с тезакафтор/ивакафтор или с

ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор) трябва да се прилага само ако имате една от

мутациите на

CFTR

гена, указани в точка 1 („Какво представлява Kalydeco и за какво се

използва“).

Деца и юноши

Не давайте това лекарство на деца под 4-месечна възраст, тъй като не е известно дали

ивакафтор е безопасен и ефикасен при тези деца.

Не давайте това лекарство в комбинация с тезакафтор/ивакафтор на деца под 6-годишна

възраст или в комбинация с ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор на деца под 12-годишна

възраст, тъй като не е известно дали те са безопасни и ефикасни за тях.

Други лекарства и Kalydeco

Трябва да кажете на Вашия лекар или фармацевт, ако използвате или наскоро сте използвали

или е възможно да използвате други лекарства. Някои лекарства могат да повлияят начина, по

който действа Kalydeco, или да повишат вероятността да получите нежелани реакции. По-

специално, информирайте Вашия лекар, ако приемате някое от изброените по-долу лекарства.

Вашият лекар може да реши да коригира дозата или да реши, че се нуждаете от допълнителни

прегледи.

противогъбични лекарства

(използвани за лечението на гъбични инфекции). Те включват

флуконазол, итраконазол, кетоконазол, позаконазол и вориконазол.

антибиотици

(използвани за лечението на бактериални инфекции). Те включват

кларитромицин, еритромицин, рифабутин, рифампицин и телитромицин.

лекарства

при епилепсия

(използвани за лечение на епилептични припадъци или

гърчове). Те включват карбамазепин, фенобарбитал и фенитоин.

билкови лекарства.

Те включват жълт кантарион (

Hypericum perforatum

имуносупресори

(използвани след органна трансплантация). Те включват циклоспорин,

еверолимус, сиролимус и такролимус.

сърдечни гликозиди

(използвани за лечение на някои сърдечни заболявания). Те

включват дигоксин.

антикоагуланти

(използвани за предотвратяване на кръвни съсиреци). Те включват

варфарин.

лекарства за диабет.

Те включват глимепирид и глипизид.

лекарства за понижаване на кръвното налягане.

Те включват верапамил.

Kalydeco с храна и напитки

Избягвайте храни или напитки, съдържащи грейпфрут, по време на лечението с Kalydeco, тъй

като те могат да увеличат нежеланите реакции на Kalydeco, като повишат количеството

ивакафтор във Вашия организъм.

Бременност и кърмене

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

посъветвайте се с Вашия лекар преди употребата на това лекарство. Може би ще бъде по-добре

да избягвате да използвате Kalydeco по време на бременност, ако е възможно, и Вашият лекар

ще Ви помогне да решите какво е най-добре за Вас и Вашето дете.

Не е известно дали ивакафтор се екскретира в кърмата. Ако планирате да кърмите, попитайте

Вашия лекар за съвет, преди да приемате Kalydeco. Вашият лекар ще реши дали да препоръча

да спрете да кърмите или да спрете терапията с ивакафтор. Вашият лекар ще вземе предвид

ползата от кърменето за детето и ползата от терапията за Вас.

Шофиране и работа с машини

Kalydeco може да Ви накара да се почувствате замаяни. Ако се почувствате замаяни, не

шофирайте, не карайте велосипед и не работете с машини.

Важна информация за съдържанието на Kalydeco

Kalydeco съдържа лактоза.

Ако Вашият лекар Ви е казал, че имате непоносимост към някои

захари, свържете се с него, преди да приемете това лекарство.

Kalydeco съдържа

по-малко от 1 mmol натрий (23 mg) на доза, т.е. може да се каже, че

практически не съдържа натрий.

3.

Как да приемате Kalydeco

Винаги приемайте това лекарство точно както Ви е казал Вашият лекар. Ако не сте сигурни в

нещо, попитайте Вашия лекар.

Вашият лекар ще определи кое лекарство и доза са подходящи за Вас.

Препоръки за дозиране на Kalydeco са дадени в Таблица 1.

Таблица 1. Препоръки за дозиране

Сутрин

Вечер

Kalydeco като монотерапия

6 и повече години,

≥25 kg

Една таблетка Kalydeco

150 mg

Една таблетка

Kalydeco 150 mg

Kalydeco в комбинация с тезакафтор/ивакафтор

От 6 до под

12 години, <30 kg

Една таблетка тезакафтор 50 mg/

ивакафтор 75 mg

Една таблетка

Kalydeco 75 mg

От 6 до под

12 години, ≥30 kg

Една таблетка тезакафтор 100 mg/

ивакафтор 150 mg

Една таблетка

Kalydeco 150 mg

12 и повече години

Една таблетка

тезакафтор 100 mg/ивакафтор 150 mg

Една таблетка

Kalydeco 150 mg

Kalydeco в комбинация с ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор

12 и повече години

Две таблетки ивакафтор 75 mg/

тезакафтор 50 mg/елексакафтор 100 mg

Една таблетка

Kalydeco 150 mg

Приемайте дозите сутрин и вечер приблизително през 12 часа с храна, съдържаща мазнини.

Трябва да продължите да използвате всички други лекарства, които използвате, освен ако

Вашият лекар не Ви каже да спрете някои от тях.

Ако имате чернодробни проблеми, умерени или тежки, може да се наложи Вашият лекар да

намали дозата на Вашите таблетки, тъй като Вашият черен дроб няма да очиства лекарството

толкова бързо, колкото при хора с нормална чернодробна функция.

Употреба при

деца

Това лекарство е за перорално приложение.

Поглъщайте таблетката цяла. Не разчупвайте, не дъвчете и не разтваряйте таблетките.

Приемайте таблетките Kalydeco с храна, която съдържа мазнини.

Основни хранения или закуски, които съдържат мазнини, са ястията, приготвени с масло или

различни видове олио, или съдържащите яйца. Други храни, съдържащи мазнини, са:

сирене и кашкавал, пълномаслено мляко, млечни продукти от пълномаслено мляко, кисело

мляко, шоколад

месо, мазна риба

авокадо, хумус, продукти на соева основа (тофу)

ядки, съдържащи мазнини хранителни блокчета или напитки.

Ако сте приели повече от необходимата доза Kalydeco

Можете да получите нежелани реакции, включително упоменатите в точка 4 по-долу. Ако това

е така, потърсете Вашия лекар или фармацевт за съвет. Ако е възможно, носете Вашето

лекарство и тази листовка със себе си.

Ако сте пропуснали да приемете Kalydeco

Вземете пропуснатата доза, ако са изминали по-малко от 6 часа от момента, в който сте я

пропуснали. В противен случай, изчакайте до следващата доза по схемата, както нормално

бихте направили. Не вземайте двойна доза, за да компенсирате пропуснатата доза.

Ако сте спрели приема на Kalydeco

Приемайте Kalydeco толкова дълго, колкото Ви е препоръчал Вашият лекар. Не спирайте, освен

ако Вашият лекар не Ви посъветва за това. Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани

с употребата на това лекарство, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Сериозни нежелани реакции

Болка в стомаха (корема) и повишени чернодробни ензими в кръвта.

Възможни признаци на чернодробни проблеми

Повишението на чернодробните ензими в кръвта е често срещано при пациенти с КФ. Това

може да е признак на чернодробни проблеми:

болка или дискомфорт в горната дясна област на стомаха (корема)

пожълтяване на кожата или бялата част на очите

загуба на апетит

гадене или повръщане

тъмна урина.

Говорете незабавно с Вашия лекар

, ако получите някои от тези нежелани реакции.

Много чести

нежелани реакции (могат да засегнат повече от 1 на 10 души)

инфекция на горните дихателни пътища (настинка), включително възпалено гърло и

запушен нос

главоболие

замаяност

диария

болка в стомаха или корема

промени във вида на бактериите в храчките

повишени чернодробни ензими (признаци на натоварване на черния дроб)

обрив.

Чести

нежелани реакции (могат да засегнат до 1 на 10 души)

хрема

болка в ухото, ушен дискомфорт

звънене в ушите

зачервяване на вътрешността на ухото

нарушение на вътрешното ухо (замайване или световъртеж)

проблеми със синусите (запушване на синусите)

зачервяване на гърлото

бучка в гърдата

гадене

грип

ниска кръвна захар (хипогликемия)

нарушено дишане (задъхване или затруднено дишане)

газове (флатуленция)

пъпки (акне)

сърбеж по кожата

повишена креатин фосфокиназа (признак на разграждане на мускулите), наблюдавана при

кръвните изследвания.

Нечести

нежелани реакции (могат да засегнат до 1 на 100 души)

запушване на ухото

възпаление на гърдата

нарастване на гърдата при мъже

изменения или болка в гръдното зърно

хриптене

повишено кръвно налягане.

Допълнителни нежелани реакции при деца и юноши

Нежеланите реакции при деца и юноши са подобни на тези, наблюдавани при възрастните.

Повишени чернодробни ензими в кръвта обаче се наблюдават по-често при малки деца.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт.

Това включва всички възможни, неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да

съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в

Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Kalydeco

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху опаковката след „Годен

до:“ и „EXP“. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения месец.

Това лекарство не изисква специални условия на съхранение.

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези

мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Kalydeco

Активно вещество: ивакафтор.

Kalydeco 75 mg филмирани таблетки

Всяка филмирана таблетка от 75 mg съдържа 75 mg ивакафтор.

Kalydeco 150 mg филмирани таблетки

Всяка филмирана таблетка от 150 mg съдържа 150 mg ивакафтор.

Други съставки:

Ядро на таблетката: микрокристална целулоза, лактоза монохидрат, хипромелозен ацетат

сукцинат, кроскармелоза натрий, натриев лаурилсулфат (E487), силициев диоксид,

колоиден безводен, и магнезиев стеарат.

Покритие:

поливинилов алкохол, титанов диоксид (E171), макрогол (PEG 3350), талк,

индигокармин алуминиев лак (E132) и карнаубски восък.

Печатно мастило: шеллак, черен железен диоксид (E172), пропиленгликол (E1520) и

разтвор на амоняк, концентриран.

Вижте края на точка 2 - „Важна информация за съдържанието на Kalydeco“.

Как изглежда Kalydeco и какво съдържа опаковката

Kalydeco 75 mg филмирани таблетки са светлосини таблетки с формата на капсула с размер

12,7 mm x 6,8 mm, с отпечатано „V 75” с черно мастило от едната страна и без надпис от

другата.

Предлагат се следните опаковки:

Опаковка с блистер-карти, съдържаща 28 филмирани таблетки

Kalydeco 150 mg филмирани таблетки са светлосини таблетки с формата на капсула с размер

16,5 mm x 8,4 mm, с отпечатано „V 150” с черно мастило от едната страна и без надпис от

другата.

Предлагат се следните опаковки:

Опаковка с блистер-карти, съдържаща 28 филмирани таблетки

Опаковка с блистери, съдържаща 56 филмирани таблетки

Бутилка, съдържаща 56 филмирани таблетки

Притежател на разрешението за употреба

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

28-32 Pembroke Street Upper

Dublin 2, D02 EK84

Ирландия

Тел.: +353 (0)1 761 7299

Производител

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Ирландия

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

County Armagh

BT63 5UA

Обединено кралство

За допълнителна информация относно това лекарствo, моля, свържете се с локалния

представител на притежателя на разрешението за употреба:

België/Belgique/Belgien, България, Česká

republika, Danmark, Deutschland, Eesti,

France, Hrvatska, Ireland, Ísland, Κύπρος,

Latvija, Lietuva, Luxembourg/Luxemburg,

Magyarország, Malta, Nederland, Norge,

Österreich, Polska, Portugal, România,

Slovenija, Slovenská republika,

Suomi/Finland, Sverige, United Kingdom

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Tél/Tel/Teл/Tlf/Sími/Τηλ/Puh:

+353 (0) 1 761 7299

España

Vertex Pharmaceuticals Spain, S.L.

Tel: + 34 91 7892800

Ελλάδα

Vertex Φαρμακευτική Μονοπρόσωπη Ανώνυμη

Εταιρία

Λ. Κηφισίας 62

GR-151 25 Αθήνα

Τηλ: +30 (211) 2120535

Italia

Vertex Pharmaceuticals

(Italy) S.r.l.

Tel: +39 0697794000

Дата на последно преразглеждане на листовката

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарствo е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата http://www.ema.europa.eu. Посочени са също линкове към други уебсайтове,

където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.

Листовка: информация за пациента

Kalydeco 25 mg гранули в саше

Kalydeco 50 mg гранули в саше

Kalydeco 75 mg гранули в саше

ивакафтор (ivacaftor)

Прочетете внимателно цялата листовка, преди Вашето дете да започне да приема това

лекарство, тъй като тя съдържа важна за Вашето дете информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте лекаря на Вашето дете или

фармацевта.

Това лекарство е предписано лично на Вашето дете. Не го преотстъпвайте на други хора.

То може да им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите като

на Вашето дете.

Ако Вашето дете получи някакви нежелани реакции, уведомете лекаря на Вашето дете или

фармацевта. Това включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази

листовка. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Kalydeco и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди Вашето дете да приеме Kalydeco

Как се приема Kalydeco

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Kalydeco

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Kalydeco и за какво се използва

Kalydeco съдържа активната съставка ивакафтор. Ивакафтор действа на нивото на регулатора

на трансмембранната проводимост при кистозна фиброза (CFTR), белтък, който образува канал

на клетъчната повърхност, позволяващ движението на частици, като например хлорни йони,

навътре и навън от клетката. Поради мутации на гена

CFTR

(вижте по-долу), движението на

хлорните йони е ограничено при хора с кистозна фиброза (КФ). Ивакафтор помага на някои от

белтъците CFTR с отклонения да се отварят по-често, за да се подобри движението на хлорните

йони навътре и навън от клетката.

Гранулите Kalydeco са предназначени за лечение на бебета и деца на възраст 4 и повече месеца

и с тегло от 5 kg до под 25 kg с кистозна фиброза (КФ), които имат

R117H CFTR

мутация или

една от следните водещи до каналопатии мутации на

CFTR

гена:

G551D, G1244E, G1349D,

G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N

или

S549R

2.

Какво трябва да знаете, преди Вашето дете да приеме Kalydeco

Да не се приема Kalydeco

ако Вашето дете е алергично към ивакафтор или към някоя от останалите съставки на

това лекарство (изброени в точка 6).

ПРИЛОЖЕНИЕ I

КРАТКА ХАРАКТЕРИСТИКА НА ПРОДУКТА

1.

ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКТ

Kalydeco 75 mg филмирани таблетки

Kalydeco 150 mg филмирани таблетки

2.

КАЧЕСТВЕН И КОЛИЧЕСТВЕН СЪСТАВ

Kalydeco 75 mg филмирани таблетки

Всяка филмирана таблетка съдържа 75 mg ивакафтор (ivacaftor).

Помощно вещество с известно действие

Всяка филмирана таблетка съдържа 83,6 mg лактоза монохидрат.

Kalydeco 150 mg филмирани таблетки

Всяка филмирана таблетка съдържа 150 mg ивакафтор (ivacaftor).

Помощно вещество с известно действие

Всяка филмирана таблетка съдържа 167,2 mg лактоза монохидрат.

За пълния списък на помощните вещества вижте точка 6.1.

3.

ЛЕКАРСТВЕНА ФОРМА

Филмирана таблетка (таблетка)

Kalydeco 75 mg филмирани таблетки

Светлосини, филмирани таблетки с формата на капсула, с отпечатано „V 75” с черно мастило

от едната страна и без надпис от другата страна (12,7 mm x 6,8 mm таблетка с модифицирана

форма).

Kalydeco 150 mg филмирани таблетки

Светлосини, филмирани таблетки с формата на капсула, с отпечатано „V 150” с черно мастило

от едната страна и без надпис от другата страна (16,5 mm x 8,4 mm таблетка с модифицирана

форма).

4.

КЛИНИЧНИ ДАННИ

4.1

Терапевтични показания

Таблетките Kalydeco са показани:

Като монотерапия за лечение на възрастни, юноши и деца на възраст 6 и повече години

и с тегло 25 kg или повече с кистозна фиброза (КФ), които имат

R117H CFTR

мутация

или една от следните водещи до каналопатии мутации (клас III) в гена на

трансмембранния регулатор на проводимостта при кистозна фиброза (cystic fibrosis

transmembrane conductance regulator,

CFTR

G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S,

S1251N, S1255P, S549N

или

S549R

(вж. точка 4.4 и 5.1).

В комбинирана схема с тезакафтор/ивакафтор таблетки за лечението на възрастни,

юноши и деца на възраст 6 и повече години с кистозна фиброза (КФ), които са

хомозиготни за мутацията

F508del

или които са хетерозиготни за мутацията

F508del

, и

имат една от следните мутации в

CFTR

гена:

P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E,

D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G

3849+10kbC→T

В комбинирана схема с ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор таблетки за лечението на

възрастни и юноши на възраст 12 и повече години с кистозна фиброза (КФ), които са

хомозиготни за мутацията

F508del

CFTR

гена или хетерозиготни за

F508del

и имат

мутация с минимална функция (МФ) в

CFTR

гена (вж. точка 5.1).

4.2

Дозировка и начин на приложение

Kalydeco трябва да се предписва само от лекари с опит в лечението на кистозна фиброза. Ако

генотипът на пациента не е известен, преди започване на лечението трябва да се приложи точен

и валидиран метод за генотипизиране, за да се потвърди наличието на една показана мутация в

CFTR

гена (вж. точка 4.1). Фазата на поли-T варианта, идентифициран с

R117H

мутацията,

трябва да се определи в съответствие с местните клинични препоръки.

Дозировка

При възрастни, юноши и деца на възраст 6 и повече години трябва да се прилагат дози в

съответствие с Таблица 1.

Таблица 1. Препоръки за дозиране

Сутрин

Вечер

Ивакафтор като монотерапия

6 и повече години,

≥25 kg

Една таблетка ивакафтор 150 mg

Една таблетка

ивакафтор 150 mg

Ивакафтор в комбинация с тезакафтор/ивакафтор

От 6 до <12 години,

<30 kg

Една таблетка тезакафтор 50 mg/

ивакафтор 75 mg

Една таблетка

ивакафтор 75 mg

От 6 до <12 години,

≥30 kg

Една таблетка тезакафтор 100 mg/

ивакафтор 150 mg

Една таблетка

ивакафтор 150 mg

12 и повече години

Една таблетка

тезакафтор 100 mg/ивакафтор 150 mg

Една таблетка

ивакафтор 150 mg

Ивакафтор в комбинация с ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор

12 и повече години

Две таблетки ивакафтор 75 mg/

тезакафтор 50 mg/елексакафтор 100 mg

Една таблетка

ивакафтор 150 mg

Сутрешната и вечерната доза трябва да се приемат приблизително през 12 часа с храна,

съдържаща мазнини (вж. „Начин на приложение“).

Пропусната доза

Ако са изминали 6 или по-малко часа от пропуснатата сутрешна или вечерна доза, пациентът

трябва да бъде посъветван да я приеме веднага, щом е възможно, и след това да приеме

следващата доза в обичайното време. Ако са изминали повече от 6 часа от обичайното време, в

което се приема дозата, пациентът трябва да бъде посъветван да изчака до следващата доза по

схемата.

Пациентите, получаващи Kalydeco в комбинирана схема, трябва да бъдат посъветвани да не

приемат повече от една доза от всяко от лекарствата едновременно.

Съпътстващо приложение на инхибитори на CYP3A

Когато се прилага едновременно с умерени или силни инхибитори на CYP3A, или като

монотерапия, или в комбинирана схема с тезакафтор/ивакафтор или с

ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор, дозата трябва да се намали (вж. Таблица 2 за

препоръчителната доза). Интервалите на прилагане трябва да се променят според клиничния

отговор и поносимостта (вж. точка 4.4 и 4.5).

Таблица 2: Препоръки за прилагане при съпътстваща употреба с умерени или силни

инхибитори на CYP3A

Умерени инхибитори на CYP3A

Силни инхибитори на CYP3A

Ивакафтор като монотерапия

6 и повече

години,

Сутрин една таблетка ивакафтор

150 mg веднъж дневно.

Без вечерна доза.

Сутрин една таблетка ивакафтор

150 mg два пъти седмично,

приблизително през 3 до 4 дни.

Без вечерна доза.

Ивакафтор в комбинирана схема с тезакафтор/ивакафтор

От 6 до

<12 години,

<30 kg

Редувайте всяка сутрин:

една таблетка

тезакафтор 50 mg/ивакафтор 75

mg първия ден

една таблетка ивакафтор 75 mg

на следващия ден

Продължете да редувате

таблетките всеки ден.

Без вечерна доза.

Сутрин една таблетка тезакафтор

50 mg/ивакафтор 75 mg два пъти

седмично, приблизително през 3 до

4 дни.

Без вечерна доза.

От 6 до

<12 години,

30 kg

Редувайте всяка сутрин:

една таблетка

тезакафтор 100 mg/

ивакафтор 150 mg веднъж

дневно първия ден

една таблетка

ивакафтор 150 mg

на следващия ден

Продължете да редувате

таблетките всеки ден.

Без вечерна доза.

Сутрин една таблетка тезакафтор

100 mg/ивакафтор 150 mg два пъти

седмично, приблизително през 3 до

4 дни.

Без вечерна доза.

12 и повече

години

Редувайте всяка сутрин:

една таблетка

тезакафтор 100 mg/ивакафтор 1

50 mg първия ден

една таблетка

ивакафтор 150 mg на

следващия ден

Продължете да редувате

таблетките всеки ден.

Без вечерна доза.

Сутрин една таблетка тезакафтор

100 mg/ивакафтор 150 mg два пъти

седмично, приблизително през 3 до

4 дни.

Без вечерна доза.

Умерени инхибитори на CYP3A

Силни инхибитори на CYP3A

Ивакафтор в комбинирана схема с ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор

12 и повече

години

Редувайте всяка сутрин:

две таблетки

ивакафтор 75 mg/тезакафтор

50 mg/елексакафтор 100 mg

първия ден

една таблетка

ивакафтор 150 mg на

следващия ден

Продължете да редувате

таблетките всеки ден.

Без вечерна доза.

Сутрин две таблетки

ивакафтор 75 mg/тезакафтор

50 mg/елексакафтор 100 mg два

пъти седмично, приблизително

през 3 до 4 дни.

Без вечерна доза.

Специални популации

Старческа възраст

Наличните данни за пациенти в старческа възраст, лекувани с ивакафтор (прилаган като

монотерапия или в комбинирана схема), са много ограничени. Не се изисква корекция на дозата

специално за тази популация пациенти (вж. точка 5.2).

Бъбречно увреждане

Не се налага корекция на дозата при пациенти с леко до умерено бъбречно увреждане.

Препоръчва се повишено внимание при пациенти с тежко бъбречно увреждане (креатининов

клирънс по-нисък или равен на 30 ml/min) или терминална бъбречна недостатъчност (вж.

точка 4.4 и 5.2.)

Чернодробно увреждане

Не се налага корекция на дозата за ивакафтор като монотерапия или в комбинирана схема при

пациенти с леко чернодробно увреждане (клас А по Child-Pugh).

При пациенти с умерено чернодробно увреждане (клас В по Child-Pugh) дозата ивакафтор като

монотерапия трябва да се намали до 150 mg веднъж дневно.

При пациенти с тежко чернодробно увреждане (клас С по Child-Pugh) дозата ивакафтор като

монотерапия трябва да се намали до 150 mg през ден или по-рядко.

При употреба като вечерна доза в комбинирана схема с тезакафтор/ивакафтор или

ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор вижте Таблица 3 относно препоръки за схемата на

прилагане.

Таблица 3: Препоръки за прилагане при пациенти с умерено или тежко чернодробно

увреждане

Умерено (Клас B по Child-Pugh)

Тежко (Клас С по Child-Pugh)

Ивакафтор като монотерапия

6 и повече години,

25 kg

Сутрин една таблетка

ивакафтор 150 mg веднъж дневно.

Без вечерна доза.

Препоръчва се да не се използва,

освен ако не се очаква ползите да

превишават рисковете

Ако се използва: сутрин една

таблетка ивакафтор 150 mg през ден

или по-рядко.

Интервалът на прилагане трябва да се

променя според клиничния отговор и

поносимостта.

Без вечерна доза.

Ивакафтор в комбинирана схема с тезакафтор/ивакафтор

От 6 до <12 години,

<30 kg

Сутрин една таблетка

тезакафтор 50 mg/ивакафтор 75 mg

веднъж дневно.

Без вечерна доза.

Препоръчва се да не се използва,

освен ако не се очаква ползите да

превишават рисковете

Ако се използва: сутрин една

таблетка

тезакафтор 50 mg/ивакафтор 75 mg

веднъж дневно или по-рядко.

Интервалът на прилагане трябва да се

променя според клиничния отговор и

поносимостта.

Без вечерна доза.

От 6 до <12 години,

30 kg

Сутрин една таблетка

тезакафтор 100 mg/ивакафтор 150

mg веднъж дневно.

Без вечерна доза.

Препоръчва се да не се използва,

освен ако не се очаква ползите да

превишават рисковете

Ако се използва: сутрин една

таблетка

тезакафтор 100 mg/ивакафтор 150 mg

веднъж дневно или по-рядко.

Интервалът на прилагане трябва да се

променя според клиничния отговор и

поносимостта.

Без вечерна доза.

Умерено (Клас B по Child-Pugh)

Тежко (Клас С по Child-Pugh)

12 и повече години

Сутрин една таблетка

тезакафтор 100 mg/ивакафтор 150

mg веднъж дневно.

Без вечерна доза.

Препоръчва се да не се използва,

освен ако не се очаква ползите да

превишават рисковете

Ако се използва: сутрин една

таблетка

тезакафтор 100 mg/ивакафтор 150 mg

веднъж дневно или по-рядко.

Интервалът на прилагане трябва да се

променя според клиничния отговор и

поносимостта.

Без вечерна доза.

Ивакафтор в комбинирана схема с ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор

12 и повече години

Препоръчва се да не се използва.

Употребата трябва да се обмисля

само когато има категорична

медицинска необходимост и се

очаква ползите да превишават

рисковете.

Ако се използва: редувайте всеки

ден между две таблетки

ивакафтор 75 mg/тезакафтор 50 mg

/елексакафтор 100 mg и една

таблетка

ивакафтор 75 mg/тезакафтор 50 mg

/елексакафтор 100 mg.

Без вечерна доза.

Не трябва да се използва.

Педиатрична популация

Безопасността и ефикасността на ивакафтор не са установени при деца под 4-месечна възраст

като монотерапия, нито в комбинация с тезакафтор/ивакафтор при деца под 6-годишна възраст,

нито в комбинация с ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор при деца под 12-годишна възраст.

Липсват данни.

Наличните данни са ограничени при пациенти под 6-годишна възраст с

R117H

мутация на

CFTR

гена. Наличните данни при пациенти на възраст 6 и повече години са описани в

точка 4.8, 5.1 и 5.2.

Начин на приложение

За перорално приложение.

Пациентите трябва да бъдат инструктирани да поглъщат таблетките цели. Таблетките не трябва

да се дъвчат, раздробяват или разчупват преди поглъщане, тъй като за момента липсват

клинични данни в подкрепа на други начини на приложение.

Таблетките ивакафтор трябва да се приемат с храна, съдържаща мазнини.

По време на лечението трябва да се избягват храни или напитки, съдържащи грейпфрут (вж.

точка 4.5).

4.3

Противопоказания

Свръхчувствителност към активното вещество или към някое от помощните вещества,

изброени в точка 6.1.

4.4

Специални предупреждения и предпазни мерки при употреба

Само пациентите с КФ, които имат

G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P,

S549N,

S549R

водеща до каналопатия (клас III),

G970R

или

R117H

мутация в най-малко един

алел на

CFTR

гена, са включени в проучвания 1, 2, 5 и 6 (вж. точка 5.1).

В проучване 5 са включени четирима пациенти с мутацията

G970R

. При трима от четиримата

пациенти промяната в теста за хлорни йони в потта е <5 mmol/l и тази група нe показва

клинично значимо подобрение на ФЕО

след 8 седмици лечение. Невъзможно e да се установи

клиничната ефикасност при пациенти с мутацията

G970R

на

CFTR

гена (вж. точка 5.1).

Резултатите за ефикасност от проучване фаза 2 при пациенти с КФ, които са хомозиготни за

F508del

мутацията на

CFTR

гена, не показват статистически значима разлика във ФЕО

след

16 седмици лечение с ивакафтор в сравнение с плацебо (вж. точка 5.1). Затова не се препоръчва

употребата на ивакафтор като монотерапия при тези пациенти.

По-малко данни за положителен ефект на ивакафтор са налични за пациенти с

R117H-7T

мутация, свързана с не толкова тежко заболяване в проучване 6 (вж. точка 5.1).

Ивакафтор в комбинирана схема с тезакафтор/ивакафтор не трябва да се предписва на пациенти

с КФ, които са хетерозиготни за мутацията

F508del

и имат втора мутация

CFTR

, която не е

посочена в точка 4.1.

Ефект върху чернодробните функционални показатели

Умерено повишение на трансаминазите (аланин трансаминазата [alanine transaminase - ALT]

или аспартат трансаминазата [aspartate transaminase - AST]) е често срещано при лица с КФ.

При някои пациенти, лекувани с ивакафтор като монотерапия и с комбинирани схеми с

тезакафтор/ивакафтор или ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор, се наблюдават повишени

трансаминази. Затова за всички пациенти се препоръчва измерване на чернодробните

функционални показатели преди започване на ивакафтор, на всеки 3 месеца през първата

година на лечение и ежегодно след това. За всички пациенти с анамнеза за повишения на

трансаминазите трябва да се помисли за по-често наблюдение на чернодробните функционални

показатели. В случай на значителни повишения на трансаминазите (напр. пациенти с ALT или

AST >5 x горната граница на нормата (

upper limit of normal

– ULN), или ALT или AST

>3 x ULN с билирубин >2 x ULN приложението трябва да бъде прекъснато и внимателно да се

проследят лабораторните изследвания, докато отклоненията се нормализират. След изчезване

на повишенията на трансаминазите трябва да се обмислят ползите и рисковете от

възобновяване на лечението (вж. точка 4.8).

Чернодробно увреждане

Не се препоръчва употреба на ивакафтор или като монотерапия, или в комбинирана схема с

тезакафтор/ивакафтор при пациенти с тежко чернодробно увреждане, освен ако не се очаква

ползите да надвишават рисковете. Пациентите с тежко чернодробно увреждане не трябва да се

лекуват с ивакафтор в комбинирана схема с ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор (вж. Таблица 3

и точка 4.2 и 5.2).

При пациенти с умерено чернодробно увреждане не се препоръчва употребата на ивакафтор в

комбинирана схема с ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор. Лечението трябва да се обмисли

само когато има ясна медицинска необходимост и се очаква ползите да надвишават рисковете.

Ако се използва, това трябва да става с повишено внимание с намалена доза (вж. Таблица 3 и

точка 4.2 и 5.2).

Бъбречно увреждане

Повишено внимание се препоръчва при употребата на ивакафтор или като монотерапия, или в

комбинирана схема с тезакафтор/ивакафтор или ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор при

пациенти с тежко бъбречно увреждане или терминална бъбречна недостатъчност (вж. точка 4.2

и 5.2).

Пациенти след органна трансплантация

Ивакафтор или като монотерапия, или в комбинирана схема с тезакафтор/ивакафтор или

ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор не е проучван при пациенти с КФ, които са претърпели

органна трансплантация. Затова не се препоръчва употреба при трансплантирани пациенти.

Вижте точка 4.5 за взаимодействия с циклоспорин или такролимус.

Събития на обриви

Честотата на събитията на обриви с ивакафтор в комбинирана схема с

ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор е по-висока при жените, отколкото при мъжете, особено

при жените, приемащи хормонални контрацептиви. Не може да се изключи ролята на

хормоналните контрацептиви за възникването на обриви. При пациентките, приемащи

хормонални контрацептиви, които получават обриви, трябва да се обмисли прекъсване на

лечението с ивакафтор в комбинирана схема с ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор и

хормонални контрацептиви. След отшумяването на обрива трябва да се обмисли дали е

подходящо подновяването на ивакафтор в комбинирана схема с

ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор без хормонални контрацептиви. Ако не се появи обрив,

може да се обмисли подновяването на хормоналните контрацептиви (вж. точка 4.8).

Взаимодействия с лекарствени продукти

Индуктори на CYP3A

Експозицията на ивакафтор се понижава значително, а експозицията на елексакафтор и

тезакафтор се очаква да се понижи при съпътстващо приложение с индуктори на CYP3A, което

потенциално води до загуба на ефикасност на ивакафтор, ето защо не се препоръчва

едновременно приложение на ивакафтор (като монотерапия или в комбинирана схема с

тезакафтор/ивакафтор или ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор) със силни индуктори на

CYP3A (вж. точка 4.5).

Инхибитори на CYP3A

Експозицията на ивакафтор, тезакафтор и елексакафтор се повишава, когато се прилагат

едновременно със силни или умерени инхибитори на CYP3A. Дозата ивакафтор (като

монотерапия или в комбинирана схема с тезакафтор/ивакафтор или

ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор) трябва да се коригира, когато се прилага съпътстващо със

силни или умерени инхибитори на CYP3A (вж. Таблица 2 и точка 4.2 и 4.5).

Педиатрична популация

Случаи на невродено помътняване на лещата/катаракта без въздействие върху зрението се

съобщават при педиатрични пациенти, лекувани с ивакафтор и със схеми, съдържащи

ивакафтор. Въпреки че в някои случаи са налични други рискови фактори (като употреба на

кортикостероиди и излагане на радиация), не може да се изключи възможен риск, приписван на

лечението с ивакафтор. При педиатрични пациенти, започващи лечение с ивакафтор или като

монотерапия, или в комбинирана схема с тезакафтор/ивакафтор или

ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор, се препоръчват офталмологични прегледи на изходно

ниво и за проследяване (вж. точка 5.3).

Съдържание на лактоза

Kalydeco съдържа лактоза. Пациенти с редки наследствени проблеми като непоносимост към

галактоза, пълен лактазен дефицит или глюкозо-галактозна малабсорбция не трябва да приемат

това лекарство.

Съдържание на натрий

Това лекарство съдържа по-малко от 1 mmol натрий (23 mg) на доза, т.е. практически не

съдържа натрий.

4.5

Взаимодействие с други лекарствени продукти и други форми на взаимодействие

Ивакафтор е субстрат на CYP3A4 и CYP3A5. Той е слаб инхибитор на CYP3A и P-gp и

потенциален инхибитор на CYP2C9.

In vitro

проучванията показват, че ивакафтор не е субстрат

на P-gp.

Лекарствени продукти, повлияващи фармакокинетиката на ивакафтор

Индуктори на CYP3A

Едновременното приложение на ивакафтор с рифампицин, силен индуктор на CYP3A,

понижава експозицията на ивакафтор (AUC) с 89% и понижава хидроксиметил ивакафтор (M1)

в по-малка степен, отколкото ивакафтор. Не се препоръчва едновременно приложение на

ивакафтор

(като монотерапия или в комбинирана схема с тезакафтор/ивакафтор

или

ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор) със силни индуктори на CYP3A като рифампицин,

рифабутин, фенобарбитал, карбамазепин, фенитоин и жълт кантарион (

Hypericum perforatum

(вж. точка 4.4).

Не се препоръчва корекция на дозата, когато ивакафтор (като монотерапия или в комбинирана

схема с тезакафтор/ивакафтор

или ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор) се използва с умерени

или слаби индуктори на CYP3A.

Инхибитори на CYP3A

Ивакафтор е чувствителен субстрат на CYP3A. Едновременното приложение с кетоконазол,

силен инхибитор на CYP3A, повишава 8,5 пъти експозицията на ивакафтор (измерена като

площ под кривата [AUC]) и повишава M1 в по-малка степен, отколкото ивакафтор. Препоръчва

се намаляване на дозата ивакафтор (като монотерапия или в комбинирана схема с

тезакафтор/ивакафтор или ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор) при едновременно приложение

със силни инхибитори на CYP3A като кетоконазол, итраконазол, позаконазол, вориконазол,

телитромицин и кларитромицин (вж. Таблица 2 и точка 4.2 и 4.4).

Едновременното приложение с флуконазол, умерено силен инхибитор на CYP3A, повишава

експозицията на ивакафтор 3 пъти и повишава M1 в по-малка степен, отколкото ивакафтор.

Препоръчва се намаляване на дозата ивакафтор (като монотерапия или в комбинирана схема с

тезакафтор/ивакафтор или ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор) при пациенти, приемащи

едновременно умерено силни инхибитори на CYP3A като флуконазол, еритромицин и

верапамил (вж. Таблица 2 и точка 4.2 и 4.4).

Едновременното приложение на ивакафтор със сок от грейпфрут, който съдържа една или

повече съставки, които умерено инхибират CYP3A, може да повиши експозицията на

ивакафтор. По време на лечението с ивакафтор (като монотерапия или в комбинирана схема с

Official address

Domenico Scarlattilaan 6

1083 HS Amsterdam

The Netherlands

An agency of the European Union

Address for visits and deliveries

Refer to www.ema.europa.eu/how-to-find-us

Send us a question

Go to

www.ema.europa.eu/contact

Telephone

+31 (0)88 781

6000

© European Medicines Agency,

2021. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/424167/2020

EMEA/H/C/002494

Kalydeco (ivacaftor)

Общ преглед на Kalydeco и основания за разрешаване в ЕС

Какво представлява Kalydeco и за какво се използва?

Kalydeco е лекарство, използвано за лечение на кистозна фиброза — наследствено заболяване,

което засяга тежко белите дробове, храносмилателната система и други органи.

Kalydeco се използва за лечение на кистозна фиброза при пациенти на възраст 4 месеца и

повече, които имат една от следните мутации (промени) в гена за протеин, наречен

„трансмембранен регулатор на проводимостта при кистозна фиброза“ (CFTR): R117H, G551D,

G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N и S549R.

Kalydeco се използва също в комбинация с лекарство, съдържащо тезакафтор и ивакафтор, за

лечение на пациенти на възраст 6 години и повече, които са унаследили мутацията F508del в гена

CFTR от двамата родители или са унаследили мутацията F508del плюс една от следните мутации в

CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A

G, S945L, S977F, R1070W, D1152H,

2789+5G

A, 3272 26A

G, или 3849+10kbC

T.

Kalydeco се използва също заедно с друго лекарство, съдържащо ивакафтор, тезакафтор и

елексакафтор за лечение на пациенти на възраст 12 години и повече, които са унаследили

мутацията F508del от двамата родители или които са унаследили мутацията F508del плюс друга

мутация, наречена „мутация с минимална функция“.

Kalydeco съдържа активното вещество ивакафтор (ivacaftor).

Кистозната фиброза се счита за рядко заболяване и Kalydeco е определен като „лекарство сирак“

(лекарство, използвано при редки заболявания) на 8 юли 2008 г. Допълнителна информация за

лекарствата сираци можете да намерите тук::

ema.europa.eu/medicines/human/orphan-

designations/eu308556.

Как се използва Kalydeco?

Kalydeco се отпуска по лекарско предписание. Kalydeco трябва да се предписва само от лекар с

опит в лечението на кистозна фиброза и само на пациенти, за които е установено, че имат

горепосочените мутации.

Kalydeco се предлага под формата на таблетки и гранули в саше. При кърмачета и деца на

възраст 4 месеца и повече с тегло от 5 до 25 kg трябва да се използват гранулите. Гранулите

Kalydeco (ivacaftor)

EMA/424167/2020

Страница 2/5

трябва да се смесват с 5 ml мека храна или течност, за да се направи суспензия за приемане през

устата.

При възрастни и деца на 6 години и повече и с тегло над 25 kg се използват таблетките.

Дозата и честотата зависят от това дали Kalydeco се използва самостоятелно или в комбинация с

тезакафтор/ивакафтор или ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор.

Може да се наложи дозата на Kalydeco да се коригира, ако пациентът приема също лекарство,

наречено „умерен или силен инхибитор на CYP3A“, например определени антибиотици или

лекарства против гъбични инфекции, и тези лекарства не трябва да се приемат с Kalydeco от

пациенти на възраст 4 до 6 месеца. При пациенти с намалена бъбречна функция може да се

наложи коригиране на дозата.

За повече информация относно употребата на Kalydeco вижте листовката или се свържете с

вашия лекар или фармацевт.

Как действа Kalydeco?

Кистозната фиброза се причинява от мутации в CFTR гена. Този ген отговаря за CFTR протеина,

който действа по повърхността на клетките, за да регулира производството на слуз и

храносмилателни сокове. Мутациите понижават количеството на CFTR протеини върху

повърхността на клетката или повлияват върху начина на функциониране на протеина.

Активното вещество в Kalydeco, ивакафтор, повишава активността на дефектния протеин CFTR.

Слузта и храносмилателните сокове стават по-малко плътни и по този начин се подпомага

облекчаването на симптомите на заболяването.

Какви ползи от Kalydeco са установени в проучванията?

Мутации G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R, R117H

В 4 основни проучвания при пациенти с кистозна фиброза, които имат различни видове мутации,

е показано, че Kalydeco е ефективен за подобряване на функцията на белите дробове. Основната

мярка за ефективност в проучванията се основава на подобряването на ФЕО

на пациентите.

ФЕО

е максималният обем въздух, който човек може да издиша за една секунда, и е мярка за

това как функционират белите дробове. В проучванията Kalydeco е сравнен с плацебо (сляпо

лечение).

В две от проучванията са обхванати 219 пациенти с кистозна фиброза, които имат мутацията

G551D. Едното е проведено при пациенти на възраст над 12 години, а другото при пациенти на

възраст 6 до 11 години. След 24 седмици на лечение пациентите на възраст 12 години и повече,

които приемат Kalydeco, имат подобрение в стойността на ФЕО

средно с 10,6 процентни пункта

повече в сравнение с пациентите на плацебо. Сходни резултати са наблюдавани при пациентите

на възраст 6 до 11 години, при които лечението с Kalydeco води до подобрение с 12,5 процентни

пункта повече в сравнение с пациентите на плацебо.

В третото проучване са обхванати 39 пациенти на възраст над 6 години с кистозна фиброза,

дължаща се на мутации, различни от мутацията G551D. След 8 седмици на лечение пациентите,

които приемат Kalydeco, имат подобрение средно с 10,7 процентни пункта повече в сравнение с

пациентите на плацебо.

В четвъртото проучване са обхванати 69 пациенти на възраст 6 и повече години с кистозна

фиброза, които имат мутацията R117H. При анализ единствено на подгрупата пациенти на

Kalydeco (ivacaftor)

EMA/424167/2020

Страница 3/5

възраст 18 години и повече е отбелязано средно подобрение с около 5 процентни пункта на ФЕО

при пациентите, които приемат Kalydeco, в сравнение с пациентите на плацебо. Не е установена

разлика между плацебо и Kalydeco при децата на възраст 6 години или повече. В проучването са

разгледани също промените в нивата на хлоридите в потта на пациентите. Във всички възрастови

групи при пациентите, които приемат Kalydeco, е отбелязано намаление в нивото на хлоридите в

потта в сравнение с пациентите на плацебо. Пациентите с кистозна фиброза имат високи нива на

хлориди в потта поради неправилното функциониране на CFTR протеина и намаляването на

хлоридите в потта може да бъде показател, че лекарството има ефект.

В друго проучване са изследвани гранулите Kalydeco при 34 пациенти на възраст между 2 и 5

години, които имат кистозна фиброза вследствие на мутацията G551D или S549N. Установено е,

че гранулите Kalydeco водят до повишено телесно тегло и намалено количество на хлориди в

потта. Пациентите с кистозна фиброза имат ниско телесно тегло поради проблеми с

храносмилането.

Положителни резултати са показани също с гранули Kalydeco в едно проучване при 6 деца на

възраст от 4 месеца до под 6 месеца, при 11 деца на възраст от 6 месеца до под 12 месеца и при

19 деца на възраст от 12 месеца до под 24 месеца.

F508del мутация от двамата родители или F508del мутация от единия родител и P67L,

R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A

G, S945L, S977F, R1070W, D1152H,

2789+5G

A, 3272 26A

G или 3849+10kbC

T мутации

В две основни проучвания при пациенти с кистозна фиброза на възраст 12 години и повече и

едно проучване при пациенти на възраст 6 до 12 години е показано, че Kalydeco, приеман в

комбинация с тезакафтор/ивакафтор, е ефективен за подобряване на белодробната функция.

В първото проучване са обхванати 510 пациенти с кистозна фиброза, наследили мутацията

F508del от двамата родители. Kalydeco, приеман с тезакафтор/ивакафтор, е сравнен с плацебо.

След 24 седмици на лечение пациентите, които приемат лекарствата, имат средно повишение на

ФЕО

с 3,4 процентни пункта в сравнение с намаление от 0,6 процентни пункта при пациентите

на плацебо.

Във второто проучване са обхванати 248 пациенти с кистозна фиброза, които са наследили

мутацията F508del от единия родител и имат и друга CFTR мутация. Kalydeco, приеман с

тезакафтор/ивакафтор, е сравнен с Kalydeco, приеман самостоятелно, и с плацебо. Функцията на

белия дроб е измерена след 4 седмици и след 8 седмици на лечение. Пациентите, които приемат

Kalydeco и тезакафтор/ивакафтор, имат средно повишение на ФЕО

с 6,5 процентни пункта в

сравнение с повишение от 4,4 процентни пункта при пациентите, които приемат само Kalydeco, и

намаление от 0,3 процентни пункта при пациентите на плацебо.

В проучването при пациенти на възраст 6 до 12 години са обхванати 69 пациенти, които имат

мутацията F508del от двамата родители или от единия родител, заедно с друга мутация.

Проучването разглежда мярка за белодробно заболяване, наречена индекс на белодробен

клирънс (LCI). След 8 седмици на лечение пациентите, които приемат Kalydeco в комбинация с

тезакафтор/ивакафтор, имат умерено намаляване на LCI, което може да покаже, че лекарството

има ефект.

F508del мутация от двамата родители или F508del мутация от единия родител и мутация

с минимална функция

В две основни проучвания при пациенти с кистозна фиброза на възраст 12 години и повече

Kalydeco, в комбинация с ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор, е ефективен за подобряване на

Kalydeco (ivacaftor)

EMA/424167/2020

Страница 4/5

белодробната функция. Основната мярка за ефективност е процента на прогнозирания ФЕО

който е ФЕО

на лицето, в сравнение със средностатистическо лице със сходни характеристики

(напр. възраст, височина и пол). В тези проучвания пациентите започват със стойности от 60 до

62 % от стойностите при средностатистическо здраво лице.

В първото проучване са обхванати 403 пациенти, които имат F508del и мутация с минимална

функция. След 24 седмици на лечение пациентите, които приемат Kalydeco и

ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор, имат средно повишение на процента на прогнозирания

ФЕО

с 13,9 процентни пункта в сравнение с намаление от 0,4 процентни пункта при пациентите

на плацебо.

Във второто проучване, обхващащо 107 пациенти с мутация F508del от двамата родители,

пациентите, които приемат Kalydeco с ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор, имат средно

увеличение на процента на прогнозирания ФЕО

от 10,4 процентни пункта в сравнение с

увеличение от 0,4 процентни пункта при пациентите, които приемат комбинация от Kalydeco и

тезакафтор.

Какви са рисковете, свързани с Kalydeco?

Най-честите нежелани реакции при Kalydeco (които може да засегнат повече от 1 на 10 души) са

главоболие, възпалено гърло, инфекции на горните дихателни пътища (инфекции на носа и

гърлото), запушен нос, абдоминална (коремна) болка, назофарингит (възпаление на носа и

гърлото), диария, замаяност, обрив, бактерии в храчките и повишаване на определени

чернодробни ензими. Сериозните нежелани реакции включват повишени нива на чернодробните

ензими, което може да е показател за увреждане на черния дроб, и коремна болка.

За пълния списък на нежеланите реакции и ограниченията при Kalydeco вижте листовката.

Защо Kalydeco е разрешен за употреба в ЕС?

Показано е, че Kalydeco, използван самостоятелно или в комбинация с тезакафтор/ивакафтор или

с ивакафтор/тезакафтор/елексакафтор, подобрява функцията на белите дробове или нивата на

хлориди в потта при пациенти с определени мутации. Лекарството има приемлив профил на

безопасност. Поради това Европейската агенция по лекарствата реши, че ползите от употребата

на Kalydeco са по-големи от рисковете и този продукт може да бъде разрешен за употреба в ЕС.

Същевременно Агенцията отбеляза, че данните за ефектите на лекарството в по-дългосрочен

план са ограничени и че фирмата следва да представи допълнителни данни.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Kalydeco?

За да се оценят дългосрочните ефекти от ранното лечение, фирмата, която предлага Kalydeco,

понастоящем провежда проучване при деца, които в началото на лечението са на възраст 2 до

5 години.

Препоръките и предпазните мерки за безопасната и ефективна употреба на Kalydeco, които

следва да се спазват от медицинските специалисти и пациентите, са включени също в кратката

характеристика на продукта и в листовката.

Както при всички лекарства, данните във връзка с употребата на Kalydeco непрекъснато се

проследяват. Съобщените нежелани реакции, свързани с употребата на Kalydeco, внимателно се

оценяват и се предприемат всички необходими мерки за защита на пациентите.

Kalydeco (ivacaftor)

EMA/424167/2020

Страница 5/5

Допълнителна информация за Kalydeco:

Kalydeco получава разрешение за употреба, валидно в EС, на 23 юли 2012 г.

Допълнителна информация за Kalydeco можете да намерите на уебсайта на Агенцията::

ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/kalydeco

Дата на последно актуализиране на текста 12-2020.

Подобни продукти

Сигнали за търсене, свързани с този продукт

Преглед на историята на документите

Споделете тази информация