Chenodeoxycholic acid Leadiant (previously known as Chenodeoxycholic acid sigma-tau)

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

Купи го сега

Листовка Листовка (PIL)

24-11-2017

Активна съставка:
Хенодезоксихолевая киселина
Предлага се от:
Leadiant GmbH
АТС код:
A05AA01
INN (Международно Name):
chenodeoxycholic acid
Терапевтична група:
Болест и чернодробна терапия
Терапевтична област:
Ксантоматоз, Церебротендинальный, Обмяната На Веществата, Вродени
Терапевтични показания:
Chenodeoxycholic киселина е показан за лечение на вродени грешки на първични жлъчни киселини синтез дължи стерол 27 хидроксилаза дефицит (представяне като cerebrotendinous xanthomatosis (CTX)) при кърмачета, деца и юноши на възраст от 1 месец до 18 години and възрастни.
Каталог на резюме:
Revision: 3
Статус Оторизация:
упълномощен
Номер на разрешението:
EMEA/H/C/004061
Дата Оторизация:
2017-04-10
EMEA код:
EMEA/H/C/004061

Документи на други езици

Листовка Листовка - испански

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - испански

24-11-2017

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - испански

29-06-2017

Листовка Листовка - чешки

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - чешки

24-11-2017

Листовка Листовка - датски

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - датски

24-11-2017

Листовка Листовка - немски

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - немски

24-11-2017

Листовка Листовка - естонски

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - естонски

24-11-2017

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - естонски

29-06-2017

Листовка Листовка - гръцки

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - гръцки

24-11-2017

Листовка Листовка - английски

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - английски

24-11-2017

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - английски

29-06-2017

Листовка Листовка - френски

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - френски

24-11-2017

Листовка Листовка - италиански

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - италиански

24-11-2017

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - италиански

29-06-2017

Листовка Листовка - латвийски

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - латвийски

24-11-2017

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - латвийски

29-06-2017

Листовка Листовка - литовски

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - литовски

24-11-2017

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - литовски

29-06-2017

Листовка Листовка - унгарски

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - унгарски

24-11-2017

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - унгарски

29-06-2017

Листовка Листовка - малтийски

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - малтийски

24-11-2017

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - малтийски

29-06-2017

Листовка Листовка - нидерландски

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - нидерландски

24-11-2017

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - нидерландски

29-06-2017

Листовка Листовка - полски

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - полски

24-11-2017

Листовка Листовка - португалски

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - португалски

24-11-2017

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - португалски

29-06-2017

Листовка Листовка - румънски

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - румънски

24-11-2017

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - румънски

29-06-2017

Листовка Листовка - словашки

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - словашки

24-11-2017

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - словашки

29-06-2017

Листовка Листовка - словенски

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - словенски

24-11-2017

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - словенски

29-06-2017

Листовка Листовка - фински

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - фински

24-11-2017

Листовка Листовка - шведски

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - шведски

24-11-2017

Листовка Листовка - норвежки

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - норвежки

24-11-2017

Листовка Листовка - исландски

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - исландски

24-11-2017

Листовка Листовка - хърватски

24-11-2017

Данни за продукта Данни за продукта - хърватски

24-11-2017

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - хърватски

29-06-2017

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за потребителя

Хенодеоксихолева киселина

Leadiant 250 mg твърди капсули

хенодеоксихолева киселина (chenodeoxycholic acid)

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като

съобщите всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани

реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да приемате това лекарство,

тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Това лекарство е предписано лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други хора. То може

да им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите като Вашите.

Ако получите някакви нежелани реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт. Това

включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява хенодеоксихолевата киселина Leadiant и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да приемете хенодеоксихолевата киселина Leadiant

Как да приемате хенодеоксихолевата киселина Leadiant

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате хенодеоксихолевата киселина Leadiant

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява хенодеоксихолевата киселина Leadiant и за какво се използва

Хенодеоксихолева киселина Leadiant капсули съдържат вещество, наречено хенодеоксихолева

киселина. При нормални условия това вещество се образува в черния дроб от холестерол. То е

част от жлъчката - течност, която помага при храносмилането на мазнини и витамини от

храната. Пациенти с рядко заболяване, известно като церебротендинозна ксантоматоза (ЦТК)

не могат да образуват хенодеоксихолева киселина и това причинява натрупване на мастни

отлагания в различни зони на тялото. Това може да причини увреждане на засегнатите зони.

Хенодеоксихолева киселина Leadiant капсули лекуват ЦТК чрез заместване на

хенодеоксихолевата киселина, с което предотвратява натрупването на мастни отлагания.

Хенодеоксихолева киселина Leadiant капсули може да се използват от възраст един месец и

пациентите с ЦТК ще се нуждаят от лечение до края на живота си.

2.

Какво трябва да знаете, преди да приемете хенодеоксихолевата киселина

Leadiant

Не приемайте хенодеоксихолева киселина Leadiant

ако сте алергични към хенодеоксихолева киселина или към някоя от останалите съставки

на това лекарство (изброени в точка 6).

Предупреждения и предпазни мерки

Хенодеоксихолевата киселина Leadiant трябва да се използва под лекарско наблюдение. По

време на лечението Ви Вашият лекар ще прави изследвания на кръв и урина, за да проследява

Вашия отговор към това лекарство и за да коригира дозата при необходимост. Вашият лекар ще

Ви посъветва, ако по някакви причини трябва да спрете лечение с хенодеоксихолева киселина

Leadiant.

Бебета

Безопасността и ефикасността на хенодеоксихолева киселина Leadiant не е проучвана при

бебета на възраст под един месец.

Други лекарства и хенодеоксихолева

киселина

Leadiant

Информирайте Вашия лекар или фармацевт, ако приемате, наскоро сте приемали или е

възможно да приемете други лекарства.

Следните лекарства може да повлияят на нивата на хенодеоксихолева киселина Leadiant:

циклоспорин и сиролимус (лекарства, използвани за подтискане на имунната система)

фенобарбитал (лекарство, използвано при епилепсия)

Ако Вашият лекар счита, че е необходимо да приемате циклоспорин, сиролимус или

фенобарбитал, той/тя внимателно ще проследява резултатите от изследванията на кръв и урина

и при необходимост ще коригира дозата на хенодеоксихолевата киселина Leadiant.

Пероралните контрацептиви може да повлияят на начина, по който действа хенодеоксихолевата

киселина Leadiant, като я правят по-слабо ефективна. Не се препоръчва да се приемат

перорални контрацептиви в периода на прием на хенодеоксихолева киселина Leadiant. Моля,

обсъдете подходящи контрацептивни методи с Вашия лекар.

Следните лекарства може да намалят ефекта на хенодеоксихолевата киселина Leadiant:

колестирамин, колестипол (т.нар. секвестранти на жлъчни киселини)

лекарства за лечение на стомашни киселини (антиацидни средства), които съдържат

алуминиев хидроксид и/или смектит (алуминиев оксид)

Ако е необходимо да приемате колестирамин, тогава хенодеоксихолевата киселина Leadiant

трябва да се приема или един час преди колестирамина, или 4-6 часа след това.

Относно другите лекарства в този списък, те трябва да се приемат или 2 часа преди, или 2 часа

след прием на хенодеоксихолева киселина Leadiant.

Моля, говорете с Вашия лекар, ако приемате някое от посочените лекарства.

Бременност и кърмене

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

посъветвайте се с Вашия лекар или фармацевт преди употребата на това лекарство.

Хенодеоксихолева киселина Leadiant не се препоръчва по време на бременност и кърмене. Не е

известно дали хенодеоксихолевата киселина Leadiant се екскретира в кърмата.

Жените трябва да използват ефективна контрацепция по време на лечението с

хенодеоксихолева киселина Leadiant. Не се препоръчват перорални контрацептиви. Моля,

обсъдете подходящи контрацептивни методи с Вашия лекар.

Шофиране и работа с машини

Не се очаква хенодеоксихолевата киселина Leadiant да повлияе на способността Ви за

шофиране или работа с машини.

3.

Как да приемате хенодеоксихолева киселина

Leadiant

Винаги приемайте това лекарство точно както Ви е казал Вашият лекар. Ако не сте сигурни в

нещо, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Обикновено, началната доза при възрастни е една капсула от 250 mg три пъти дневно.

Максималната доза е една капсула 250 mg четири пъти дневно. Капсулите трябва да се

поглъщат цели, с вода, всеки ден приблизително по едно и също време. Капсулите могат да се

приемат с харна и без храна. Вашият лекар може да реши да повиши вашата доза в зависимост

от това, как тялото Ви отговаря на лечението. Вашият лекар ще Ви каже колко капсули трябва

да приемате и кога трябва да приемате капсулите.

Употреба при деца (на възраст от един месец до 18 години)

При бебета и деца дозата се изчислява според теглото на детето. Началната доза се изчислява

по 5 mg на kg на ден. Максималната доза при деца е 15 mg на kg на ден. Лекарят ще реши колко

пъти и кога Вашето дете трябва да приема дозата(ите), за да се достигне общата дневна доза.

Вашият лекар може да промени дозата в зависимост от това, как Вашето дете отговаря на

лечението.

При бебета, деца и други, които не могат да поглъщат капсулите и/или се нуждаят от прием на

доза под 250 mg, капсулата може да се отвори и съдържанието й да се смеси с 8,4% разтвор на

натриев бикарбонат. Активно вещество се разтворя в разтвора на натриев бикарбонат, но не

цялото съдържането на капсулата се разтваря и затова изглежда като смес. Тази смес ще Ви

бъде предоставена от Вашата аптека. Вашият лекар или фармацевт ще Ви даде указания по

колко и колко често детето Ви трябва да приема сместа.

Ако сте приели повече от необходимата доза хенодеоксихолева киселина

Leadiant

Няма вероятност хенодеоксихолевата киселина Leadiant да причини сериозни нежелани

реакции. Трябва да се свържете с Вашия лекар за съвет, ако Вие или Вашето дете сте приели

повече от предписаното количество.

Ако сте пропуснали да приемете хенодеоксихолевата киселина

Leadiant

Вземете следваща си доза тогава, когато обичайно я приемате. Не вземайте двойна доза, за да

компенсирате пропуснатата доза.

Ако сте спрели приема на хенодеоксихолевата киселина

Leadiant

Това лекарство е за дългосрочна употреба. Не спирайте да приемате хенодеоксихолева

киселина Leadiant, без да го обсъдите първо с Вашия лекар. Ако спрете приема на това

лекарство, симптомите Ви може да се влошат.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на този продукт, попитайте

Вашия лекар или фармацевт.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Нежелани реакции с неизвестна честота (от наличните данни не може да бъде направена

оценка)

Запек

Абнормни стойности при чернодробни изследвания

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт.

Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции.

Можете също да

съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в

Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате хенодеоксихолевата киселина Leadiant

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху картонената опаковка и

на блистера след

Годно до:

(EXP). Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения

месец.

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези

мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво

съдържа хенодеоксихолевата киселина

Leadiant

Активното вещество е хенодеоксихолева киселина.

Всяка капсула съдържа 250 mg хенодеоксихолева киселина.

Другите съставки са:

Капсулно съдържимо: царевично нишесте, магнезиев стеарат, колоиден безводен силика-

гел, вода,

Състав на капсулата: желатин, титанов диоксид (E 171), хинолиново жълто (E 104),

еритрозин (E 127)

Как изглежда хенодеоксихолевата киселина

Leadiant и какво съдържа опаковката

Хенодеоксихолева киселина Leadiant се предлага под формата на твърди капсули. Капсулите се

състоят от жълт тяло и оранжево капаче и съдържат бял пресован прах.

Хенодеоксихолева киселина Leadiant се предлага в блистери, съдържащи 100 твърди капсули.

Притежател на разрешението за употреба

Leadiant GmbH

Liebherrstr. 22

80538 Munich

Германия

имейл: info@leadiantbiosciences.com

Производител

Pharmaloop S.L.

C/Bolivia, no 15 Polígono Industrial Azque

Alcalá de Henares

Madrid 28806

Испания

Дата на последно преразглеждане на листовката <

ММ/ГГГГ

}>

.

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарство е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарства: http://www.ema.europa.eu. Посочени са също линкове към други уебсайтове,

където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Информация, предназначена само за медицински специалисти:

Пациенти, които не могат да преглъщат капсули

При деца, юноши и възрастни, които не могат да погълнат капсулите и/или им е необходимо да

приемат доза под 250 mg, капсулите може да се отворят и съдържанието им да се добави към

25 ml разтвор на натриев бикарбонат с концентрация 8,4% (1 mmol/ml), за да се получи

суспензия, съдържаща хенодеоксихолева киселина 10 mg/ml.

При кърмачета капсулите може да се отворят и съдържанието им да се прибави към 50 ml 8,4%

(1 mmol/ml) разтвор на натриев бикарбонат, за да се получи суспенсия, съдържаща

хенодеоксихолева киселина 5 mg/ml.

Разбъркайте сместа до пълно суспендиране на праха. Внимателно изстържете всички

количества от праха от стените на съда и ги включете в сместа, като бъркате (около 5 минути),

за да се гарантира, че няма бучици. Сместа е готова, когато в нея липсват видими бучици или

прах.

Получената суспенсия съдържа 22,9 mg натрий на 1 ml, което трябва да се взема предвид при

пациенти на диета с ограничен прием на натрий.

Препоръчва се тази суспенсия да се приготвя в аптека и на родителя да се дадат указания как да

прилага суспенсията.

Суспенсията трябва да се съхранява в стъклена бутилка. Да не се съхранява в хладилник и да не

се замразява. Суспенсията е стабилна за срок до 7 дни.

Аптеката трябва да осигури спринцовки за перорално дозиране с подходящ обем и градуиране,

за да се прилага суспенсията. Правилните обеми трябва, за предпочитане, да се отбележат

върху пероралната спринцовка.

На бутилката трябва да се постави етикет от аптеката, на който да са обозначени името на

пациента, инструкциите за прилагане, дата на изтичане на срока на годност, името на

лекарствения продукт и всички други необходими данни, за да съответства на местните

изискванията за аптеките.

Лекарят трябва да предостави информация относно дозата, която се прилага съгласно телесното

тегло на детето. Дозовият диапазон за деца е 5-15 mg/kg на ден.

Изчисляване на дозата (Деца на възраст 1-12 год., юноши на възраст 12-18 год. и възрастни)

хенодеоксихолева киселина 10 mg/ml суспенсия

Дневна доза:

(Телесно тегло в kg) x (Доза в mg/kg) = Дневна доза в mg

Разделна

доза*

(Дневна доза в mg) = Разделна доза в mg

(Честота на прилагане)

Обем, който

трябва да се

приложи:

(Отделна доза в mg x

1 ml

) = Количество на суспенсията, която се прилага

10 mg

Пример:

При пациент с тегло

10 kg

на доза

15 mg/kg

хенодеоксихолева киселина.

Обща дневна доза =

10 kg x 15 mg/kg = 150 mg

Отделната доза, когато се прилага в три приема на ден =

150 mg = 50 mg

Съответстващото количество от суспензията, която трябва да се даде =

(50 mg x 1 ml)=

5 ml

10 mg

*брой на отделните дози в зависимост от съвета на лекаря.

Изчисляване на дозата (Деца на възраст 1месец-1година) хенодеоксихолева киселина 5 mg/ml

суспенсия

Дневна доза:

(Телесно тегло в kg x Доза в mg/kg) = Дневна доза в mg

Разделна

доза*

(Дневна доза в mg) = Разделна доза в mg

(Честота на прилагане)

Обем, който

трябва да се

приложи:

(Отделна доза в mg x

1 ml

) = Количество на суспенсията, която се прилага

5 mg

Пример:

При пациент с тегло

3 kg

на доза

5 mg/kg

хенодеоксихолева киселина.

Обща дневна доза =

3 kg x 5 mg/kg = 15 mg

Отделната доза, когато се прилага в три приема на ден =

15 mg = 5 mg

Съответстващото количество от суспензията, която трябва да се даде =

(5 mg x 1 ml) =

1 ml

5 mg

*брой на отделните дози в зависимост от съвета на лекаря.

ПРИЛОЖЕНИЕ І

КРАТКА ХАРАКТЕРИСТИКА НА ПРОДУКТА

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. От медицинските специалисти се

изисква да съобщават всяка подозирана нежелана реакция. За начина на съобщаване на

нежелани реакции вижте точка 4.8.

1.

ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКТ

Хенодеоксихолева киселина Leadiant 250 mg твърди капсули

2.

КАЧЕСТВЕН И КОЛИЧЕСТВЕН СЪСТАВ

Всяка твърда капсула съдържа 250 mg хенодеоксихолевата киселина (chenodeoxycholic acid).

За пълния списък на помощните вещества вижте точка 6.1.

3.

ЛЕКАРСТВЕНА ФОРМА

Твърда капсула

Капсула размер 0, с дължина 21,7 mm, с жълто тяло и оранжево капаче, съдържаща бял,

пресован прах.

4.

КЛИНИЧНИ ДАННИ

4.1

Терапевтични показания

Хенодеоксихолевата киселина е показана за лечение на вродени дефекти в синтеза на първични

жлъчни киселини поради стерол 27 хидроксилазна недостатъчност (проявяваща се с

церебротендинозна ксантоматоза (ЦТК)) при кърмачета, деца и юноши на възраст от 1 месец до

18 години и при възрастни.

4.2

Дозировка и начин на приложение

Лечението трябва да започне и да се наблюдава от лекари с опит в лечението на ЦТХ или

вродени дефекти на синтеза на първични жлъчни киселини.

По време на започване на терапията и корекция на дозата, серумните нива на холестанола и/или

жлъчни алкохоли в урината трябва да се проследяват през 3 месеца до установяване на

метаболитен контрол, а след това

веднъж годишно. Необходимо е да се избере най-ниската

доза от хенодеоксихолева киселина, която ефективно намалява серумния холестанол и/или

нивата на жлъчни алкохоли в урината до нормалните им граници. Трябва да се следи и

чернодробната функция. Едновременно повишаване на чернодробните ензими над нормалните

им стойности може да означава предозиране. След периода на започване на лечението, най-

малко веднъж в годината трябва да се определят холестанола, жлъчните алкохоли в урината и

чернодробната функция, и дозата съответно да се коригира. Може да е необходимо провеждане

на допълнителни и или по-чести изследвания за проследяване на лечението в периоди на бърз

растеж, интеркурентно заболяване и бременност (вж. точка 4.6).

В случаи на трайна липса на терапевтичен отговор към монотерапия с хенодеоксихолева

киселина, трябва да се обмислят други терапевтични възможности.

Дозировка

Възрастни

Началната доза при възрастни е 750 mg/ден, разделена на три приема, при условие, че е

достатъчна за нормализиране на серумния холестанол и/или жлъчните алкохоли в урината.

Дневната доза може в последствие да се повиши постепенно, чрез увеличаване с по 250 mg, до

максимум 1000 mg/ ден, ако серумния холестанол и/или жлъчните алкохоли в урината остават

повишени.

Педиатрична популация (1 месец

18 години)

Началната доза при деца е 5 mg/kg/ден, разделена на три приема. Ако изчислената доза не е

кратна на 250 mg, трябва да се избере най-близката доза под максималната доза от

15 mg/kg/ден, при условие, че тя е достатъчна да се нормализират серумният холестанол и/или

жлъчните алкохоли в урината.

Новородени на възраст под един месец

Безопасността и ефикасността при новородени на възраст под един месец не са установени.

Има ограничени данните за безопасност (вж. точка 4.8).

Специални популации

Пациенти в старческа възраст (над 65-годишна възраст)

Не е необходима корекция на дозата.

Бъбречно увреждане

Липсват данни при пациенти с бъбречно увреждане. Тези пациенти обаче трябва да се следят

внимателно и дозата да се титрира индивидуално.

Чернодробно увреждане

Липсват данни при пациенти с чернодробно увреждане. Тези пациенти обаче трябва да се

следят внимателно и дозата да се титрира индивидуално.

Начин на приложение

Капсулите хенодеоксихолева киселина може да се приемат без значение от приема на храна.

Твърдите капсули трябва да се приемат цели с достатъчно вода, приблизително по едно и също

време всеки ден. При кърмачета и деца, които не могат да погълнат капсулите, те могат

внимателно да се отворят и съдържанието им да се добави към 8,4% разтвор на натриев

бикарбонат, вижте точка 6.6.

4.3

Противопоказания

Свръхчувствителност към активното(ите) вещество(а) или към някое от помощните вещества,

изброени в точка 6.1.

4.4

Специални предупреждения и предпазни мерки при употреба

Проследяване

След периода на започване на лечението, най-малко веднъж в годината трябва да се определят

холестанола, жлъчните алкохоли в урината и чернодробната функция, и дозата съответно да се

коригира. Възможно е да са необходими допълнителни и или по-чести изследвания за

проследяване на лечението в периоди на бърз растеж, интеркурентно заболяване и бременност

(вж. точка 4.6).

Ефекти на хенодеоксихолевата киселина с други лекарствени продукти

Едновременното прилагане с циклоспорин, сиролимус, фенобарбитал не се препоръчва, за

допълнителни подробности вижте точка 4.5.

Колестипол или антиацидни лекарствени продукти, съдържащи алуминиев хидроксид и/или

смектит, трябва да се приемат или 2 часа преди или след приема на хенодеоксихолева

киселина. За допълнителна информация вижте точка 4.5.

Хенодеоксихолевата киселина трябва да се приема или един час преди холестирамин или 4-6

часа след това. За допълнителна информация вижте точка 4.5.

Едновременно прилагане с перорални контрацептиви се не препоръчва, вижте точка 4.5 за

допълнителни подробности. Жени с детероден потенциал трябва да използват ефективен метод

за контрацепция, за допълнителни подробности вижте точка 4.6.

4.5

Взаимодействие с други лекарствени продукти и други форми на взаимодействие

При пациенти с ЦТК не са провеждани проучвания за взаимодействията с хенодеоксихолевата

киселина и едновременно прилагани лекарствени продукти.

Колестипол и антиацидни лекарствени продукти

Хенодеоксихолевата киселина не трябва да се прилага заедно с колестипол или антиацидни

лекарствени продукти, съдържащи алуминиев хидроксид и/или смектит (алуминиев оксид), тъй

като тези препарати свързват активното вещество хенодеоксихолева киселина в тънките черва

и по този начин предотвратяват реабсорбцията и ефикасността. Ако е необходимо да се прима

лекарствен продукт, който съдържа едно от тези активни вещества, той трябва да се приема

2 часа преди или след приема на хенодеоксихолева киселина.

Колестирамин

Хенодеоксихолевата киселина не трябва да се прилага заедно с колестирамин, тъй като

последният се свързва с хенодеоксихолевата киселина в червата и така пречи на реабсорбцията

и ефикасността й. При необходимост от прием на колестирамин, хенодеоксихолевата киселина

трябва да се приема или един час преди колестирамина или 4-6 часа след това.

Циклоспорин и сиролимус

Установено е, че циклоспоринът намалява синтеза на хенодеоксихолева киселина чрез

инхибиране на CYP27A1 и повишаване на активността на HMG CoA-редуктазата. Подобен е

ефектът върху CYP27A1, въпреки че при по-високи дози това се наблюдава и при сиролимус.

Едновременното прилагане на хенодеоксихолева киселина с циклоспорин или сиролимус

трябва да се избягва. Ако е прието, че е необходимо да се прилага циклоспорин или сиролимус,

нивата на жлъчните алкохоли в серума и в урината трябва да се следят внимателно и съответно

на това да се коригира дозата на хенодеоксихолева киселина.

Фенобарбитал

Едновременното прилагане на хенодеоксихолева киселина с фенобарбитал повишава

HMG CoA редуктазата и така противодейства на един от фармакодинамичните ефекти на

хенодеоксихолевата киселина при ЦТК. Ако е прието, че е необходимо прилагане на

фенобарбитал, нивата на жлъчните алкохоли в серума и в урината трябва да се следят

внимателно и съответно на това да се коригира дозата на хенодеоксихолева киселина.

Перорални контрацептиви

Прилагането на перорални контрацептиви намалява големината на пула от хенодеоксихолева

киселина. Поради това, пероралните контрацептиви може да влошат съществуващия дефицит и

да противодействат на ефективността на хенодеоксихолевата киселина при ЦТК.

Едновременното прилагане с перорални контрацептиви не се препоръчва.

4.6

Фертилитет, бременност и кърмене

Жени с детероден потенциал

Жени с детероден потенциал трябва да използват ефективни методи за контрацепция.

Употребата на контрацептиви не се препоръчва при пациенти, приемащи хенодеоксихолева

киселина, за допълнителни подробности вижте точка 4.5.

Бременност

Установено е, че пациентите с ЦТК и повишен холестанол имат нежелани последствия по

време на бременност. В литературата са съобщени два случая на вътрематочна смърт при една

майка с ЦТК. Съобщени са и две бременности при майки с ЦТК, при които като резултат е

имало преждевременно родени деца с данни за вътрематочно изоставане в растежа. Липсват

или има ограничени данни от употребата на хенодеоксихолева киселина при бременни жени.

Проучвания при животни са показали репродуктивна токсичност (вж. точка 5.3).

Хенодеоксихолевата киселина не се препоръчва по време на бременност и при жени с

детероден потенциал, които не използват контрацепция.

Кърмене

Не е известно дали хенодеоксихолева киселина/метаболитите се екскретират в кърмата.

Не може да се изключи риск за новородените/кърмачетата.

Трябва да се вземе решение дали да се преустанови кърменето или да се преустанови/не се

приложи терапията с хенодеоксихолева киселина, като се вземат предвид ползата от кърменето

за детето и ползата от терапията за жената.

Фертилитет

Хенодеоксихолева киселина е ендогенна жлъчна киселина, използвана за заместителна терапия

и се предполага, че в терапевтични дози няма ефекти върху фертилитета.

4.7

Ефекти върху способността за шофиране и работа с машини

Хенодеоксихолевата киселина не повлиява или повлиява пренебрежимо способността за

шофиране и работата с машини.

4.8

Нежелани лекарствени реакции

Обобщение на профила на безопасност

Нежелани реакции при пациенти (както при възрастни, така и при деца), получаващи

хенодеоксихолева киселина, са по принцип леки до умерени по интензитет; основните

наблюдавани реакции са представени в таблицата по-долу. Събитията са преходни и не влияят

на терапията.

Табличен списък на нежеланите реакции

Нежеланите реакции се класифицират по системо-органен клас , като се прилага следната

конвенция: много чести (

1/10), чести (

1/100 до <1/10), нечести (

1/1 000 до <1/100), редки

1/10 000 до < 1/1 000), много редки (< 1/10 000), с неизвестна честота (от наличните данни не

може да бъде направена оценка).

Системо- органен клас по

MedDRA

Предпочитан термин

Честота

Стомашно-чревни нарушения

Запек

с неизвестна честота

Хепатобилиарни нарушения

Нежелани реакции от страна

на черния дроб

с неизвестна честота

Описание на избрани нежелани реакции

В две неинтервенционални проучвания с хенодеоксихолева киселина са съобщени общо три

нежелани реакции при трима от 63 пациенти (популация за безопасност). И трите нежелани

реакции не са били сериозни. Един случай на лек интермитентен запек е настъпил при

възрастен, а втори случай е настъпил при дете. Един случай на нежелани реакции от страна на

черния дроб е настъпил при новородено на двуседмична възраст, диагностицирано с ЦТК и е

обсъден в следващата точка.

Педиатрична популация

В условията на две неинтервенционални проучвания с хенодеоксихолева киселина общо

14 педиатрични пациенти с ЦТК са лекувани с хенодеоксихолева киселина: 1 кърмаче (0 до

< 2 години), 6 деца (2 до < 12 години) и 7 юноши (12 до < 18 години). Всички педиатрични

пациенти са получавали като начална доза 15 mg/kg/ден.

Единственото включено в изпитването кърмаче е с прояви на повишени чернодробни

функционални тестове на шестия месец от началото на лечението. Чернодробните функции при

кърмачето се нормализират при временно спиране на лечението с хенодеоксихолева киселина.

Добавянето на хенодеоксихолева киселина започва отново и се поддържа при по-ниска доза

5 mg/kg/ден без повече усложнения.

Този случай на нежелани реакции от страна на черния дроб при кърмаче е с прояви на

множество

утежняващи

фактори,

като

например

едновременна

пареховирусна

инфекция,

едновременно

прилагане

на

лекарствени

продукти,

за

които

известно,

че

влияят

на

чернодробната функция (ацикловир и фенобарбитал) и наличие на хипербилирубинемия при

раждането.

Представената информация за безопасност относно нежеланите реакции от страна на черния

дроб произхожда от педиатрични пациенти. Поради голямата рядкост на ЦТК, достъпната

литература е недостатъчна за откриване на разлики в безопасността на хенодеоксихолевата

киселина

между

педиатричните

възрастови

групи

или

между

педиатричните

пациенти

възрастните.

Съобщаване на подозирани нежелани реакции

Съобщаването на подозирани нежелани реакции след разрешаване за употреба на лекарствения

продукт е важно. Това позволява да продължи наблюдението на съотношението полза/риск за

лекарствения продукт. От медицинските специалисти се изисква да съобщават всяка

подозирана нежелана реакция чрез национална система за съобщаване, посочена в

Приложение V.

4.9

Предозиране

Потенциалът за увреждания от предозиране се приема за изключително нисък, тъй като няма

вероятност за кумулиране на хенодеоксихолева киселина поради наличието на ефикасни

едногенни механизми за елиминиране и екскреция.

5.

ФАРМАКОЛОГИЧНИ СВОЙСТВА

5.1

Фармакодинамични свойства

Фармакотерапевтична група: Храносмилателен трак и метаболизъм

Жлъчна терапия

Препарати на жлъчни киселини, ATC код: A05AA01

Механизъм на действие

Екзогенна хенодеоксихолева киселина се използва като заместителна терапия за

възстановяване на инхибирането по механизма на обратната връзка, който липсва поради

дефицит/липсва на ендогенна хенодеоксихолева киселина. При ЦТК един дефект в гена

CYP27A1 води до дефицит на ензима митохондриална стерол-27-хидроксилаза. Дефицитът

блокира синтеза на първични жлъчни киселини чрез класическия (неутрален път) и

алтернативния (киселинен) път. Въпреки това, обаче холева киселина се образува чрез

алтернативен микрозомен път. Нетният резултат е това, че в общият пул от жлъчни киселини

има тежък дефицит на хенодеоксихолева киселина, но относително обогатяване с холева

киселина.

При ЦТК резултатът от дефицита на хенодеоксихолева киселина е липса на контрол чрез

обратна връзка на холестерол-7-алфа хидроксилаза (CYP7A1) и на HMG Co A редуктаза, което

предизвиква повишено образуване на атипични жлъчни киселини, жлъчни алкохоли и

холестанол и води до патологични последици на състоянието. Заместване с екзогенна

хенодеоксихолева киселина инхибира CYP7A1 (чрез ядрения рецептор FXR) и HMG CoA

редуктазата, като така възстановява инхибирането чрез обратна връзка.

Основните фармакодинамични ефекти от хенодеоксихолева киселина са:

Намалено образуване на холестерол: води до намаляване на серумния холестанол

(действие върху HMG CoA редуктазата).

Намалено образуване на холестанол: води до намаляване на серумния холестанол

(действие върху HMG CoA редуктазата и върху CYP7A1).

Намалено образуване на атипични жлъчни алкохоли и жлъчни киселини: чрез

възстановяване на инхибирането чрез обратна връзка на синтеза на първични жлъчни

киселини (действие върху CYP7A1).

Клинична ефикасност и безопасност

Ефикасността и безопасността са проучени в две ретроспективни изпитвания в два центъра в

Европа. Средната възраст на популацията от пациенти в основното изпитване е била по-

ниска

25,8 години, в сравнение с популацията от пациенти в поддържащото изпитване

години, което отразява и нивото на инвалидност, съществуваща в двете кохорти преди

началото на лечението, като поддържащото изпитване има по-голям скор на инвалидност на

изходно ниво.

В основното изпитване CDCA-STUK-15-001 лечението на пациенти с ЦТК с хенодеоксихолева

киселина 750-1000 mg/ден при възрастни или 5-15 mg/kg/ден при кърмачета и деца е свързано

със статистически значимо намаляване на средните серумни нива на холестанол от изходно

ниво до след-изходно ниво както в цялата популация, така и в двете подгрупи от пациенти на

възраст < 21 години или

21 години при първоначалното лечение. Намаляват и нивата на

жлъчните алкохоли в урината. Скорът по скалата за неврологична инвалидност (Rankin и

EDSS) се стабилизира или подобрява до последната клинична визита при съответно 84,6% и

76,9% от пациентите. Средните скорове по скалата на Rankin и EDSS показват много малко

нарастване (влошаване) от изходното ниво до текущата клинична визита при стойности

0,08 ± 0,74 и 0,27 ± 1,24 в общата популация, като това нарастване не е статистически значимо.

Наблюдава се статистически значимо (p = 0,04) подобрение (намаляване) -0,31 ± 0,48 в средния

скор по скалата на Rankin за възрастовата подгрупа < 21 години.

В хода на изпитването признаците и симптомите на болестта отзвучават, подобряват се или се

стабилизират при болшинството от пациентите. Диарията изчезва при 100% (23/23 пациенти)

от пациентите, които са имали този симптом на изходно ниво. Налице е отзвучаване,

подобрение или стабилизиране при 88,9% (16/18) от пациентите с когнитивно нарушение.

Епилепсията отзвучава при 100% (3/3 пациенти) и полиневропатията се стабилизира или

подобрява при 100% (11/11). Пирамидната дисфункция се подобрява или стабилизира при 60%

(10/15) и церебралната дисфункция

при 88,7% (12/14). Психичните нарушения отзвучават,

подобряват се или се стабилизират при 85,7% (6/7) от пациентите. Симптомите на

паркинсонизъм

рядка проява/свързаност на болестта, която настъпва едва при 2 пациенти в

хода на изпитването, обаче, не се повлияват.

В подкрепящо изпитване CDCA-STRCH-CR-14-001 лечението на пациенти с ЦТК с

хенодеоксихолева киселина 750 mg/ден, приложени за продължителност с медиана 5,75 години,

е свързано със статистически значимо намаляване на средните серумни нива на холестанола от

изходното ниво до всяка от визитите след изходно ниво. Средните нива на 7α-хидрокси-4-

холестен-3он намалява статистически значимо от изходното ниво до визитите 1 и 2 след

изходното ниво. Нивата на витамин D и PTH намаляват от изходното ниво до двете визити след

изходното ниво и средните нива на пирувата намаляват от изходно ниво до първата визита след

изходното ниво. Оценките по скалата на Rankin и по EDSS остават стабилни при съответно

61,5% и 50% от пациентите, обаче се наблюдава общо влошаване на средната оценка в

сравнение с изходното ниво. Повишавания на стойностите на костната минерална плътност

(Z-оценка) се наблюдава в лумбалния отдел на гръбначния стълб при двете визити след

започване на лечението, както и общо за тазобедрените стави при Визита 2 след започване на

лечението. Признаците и симптомите на болестта остават стабилни при повечето от

пациентите. Диарията се подобрява при 64,3% от пациентите, които са имали този симптом на

изходното ниво.

Нито един от пациентите няма свързани с лечението нежелани събития и хенодеоксихолевата

киселина проявява задоволителен профил на безопасност по отношение на рутинните

лабораторни параметри за безопасност (хематология и клинична химия).

5.2

Фармакокинетични свойства

Съществуват данни само за възрастната популация.

Хенодеоксихолевата киселина е ендогенна жлъчна киселина при човека, която се регулира в

строги граници чрез секреция в жлъчката посредством експортерна помпа и чрез детоксикация

чрез сулфатиране. Освен чрез сулфатиране, жлъчната киселина може да се детоксикира и чрез

глюкуронидиране.

Хенодеоксихолевата киселина приложена перорално, се абсорбира в тънкото черво.

Реабсорбцията не е пълна. Малка част от хенодеоксихолевата киселина се екскретира с

изпражненията.

Сред реабсорбция в червото, жлъчната киселина се конюгира почти изцяло към

аминокиселините глицин и таурин, а след това отново се екскретира в жлъчката.

В червата хенодеоксихолевата киселина и нейните глицинови или тауринови конюгати се

разграждат от бактерии. Деконюгирането води до образуване на свободна жлъчна киселина,

окисление при 7-кето-литохолевата киселина и се образува литохолева киселина

-хидроксихоланова киселина), чрез елиминиране на 7-хидрокси групата. Докато

7-кето-литохолева киселина може да се преобразува частично в дебелото черво, а също и в

черния дроб до хенодеоксихолева киселина и урсодеоксихолева киселина

-, 7ß-ди-хидроксихоланова киселина), литохолевата киселина се абсорбира едва в малка

степен и поради това се загубва с изпражненията.

Биологичният полуживот на хенодеоксихолевата киселина е около 4 дни.

Реабсорбцията на хенодеоксихолева киселина варира (29-84%). След лечение с

хенодеоксихолева киселина се инхибира ендогенният синтез на първични жлъчни киселини,

холева киселина и хенодеоксихолева киселина.

5.3

Предклинични данни за безопасност

Не са проведени формални неклинични проучвания за безопасност, обаче данни от

литературата не показват особен риск за хора на базата на конвенционалните фармакологични

проучвания за токсичност при еднократно прилагане, токсичност при многократно прилагане,

генотоксичност и канцерогенен потенциал.

Гризачите и приматите, изучавани за токсичност, нямат капацитет за ефикасно сулфатно

конюгиране на литохолева киселина, поради което проявяват хепатотоксичност. За разлика от

тях, сулфатното конюгиране на литохолева киселина при човека предотвратява изявената

хепатотоксичност, наблюдавана при животинските видове след многократно прилагане.

Репродуктивна токсичност

Проучвания за токсичност за развитието при плъхове, хамстери и примати, показват липса на

тератогенни ефекти. Проучвания при маймуни от вида резус и бабуини е демонстрирано, че

прилагането на хенодеоксихолевата киселина на бременни животни (в дози 5-120 mg/kg/ден за

резус маймуни; и 18-38 mg/kg/ден за бабуини) водят до чернодробна патология в развиващия се

плод. Патологичните ефекти върху надбъбречните жлези и бъбреците също са наблюдавани в

плода на маймуни от вида резус. Ефекти върху майката при маймуните тип резус, но не и при

бабуините, са включвали диария, емезис, загуба на тегло и намаляване на консумацията на

храна.

6.

ФАРМАЦЕВТИЧНИ ДАННИ

6.1

Списък на помощните вещества

Капсулно съдържимо

Царевично нишесте

Магнезиев стеарат

Колоиден безводен силика-гел

Вода

Състав на капсула

Желатин

Титанов диоксид

Хинолиново жълто

Еритрозин

6.2

Несъвместимости

Неприложимо.

6.3

Срок на годност

3 години

6.4

Специални условия на съхранение

Този лекарствен продукт не изисква специални условия за съхранение.

6.5

Вид и съдържание на опаковката

Капсулите са опаковани в поливинилхлоридни (PVC) блистери, запечатани с алуминиево

фолио и опаковани в картонени кутии.

Опаковка: 100 капсули

6.6

Специални предпазни мерки при изхвърляне и работа

Пациенти, които не могат да преглъщат капсули

При деца, юноши и възрастни,

които не могат да погълнат капсулите и/или им е необходимо да

приемат доза под 250 mg, капсулите може да се отворят и съдържанието им да се добави към

25 ml разтвор на натриев бикарбонат с концентрация 8,4% (1 mmol/ml), за да се получи

суспензия, съдържаща хенодеоксихолева киселина 10 mg/ml.

При кърмачета

капсулите може да се отворят, съдържанието им да се прибави към 50 ml 8,4%

(1 mmol/ml) разтвор на натриев бикарбонат и да се смеси, за да се получи суспензия,

съдържаща хенодеоксихолева киселина 5 mg/ml.

Самото активно вещество се разтворя в разтвора на натриев бикарбонат, но изглежда като

суспенсия, защото не всички съставки в съдържането на капсулата се разтварят. Суспензията се

получава много лесно и е готова, когато липсват видими бучици или прах.

Препоръчва се тази суспенсия да се приготвя в аптека и на родителя да се дадат указания как да

прилага суспенсията.

Суспенсията трябва да се съхранява в стъклена бутилка. Да не се съхранява в хладилник и да не

се замразява. Суспенсията е стабилна за срок до 7 дни.

Аптеката трябва да осигури спринцовки за перорални форми с подходящ обем и градуиране, за

да се прилага суспенсията. Правилните обеми трябва, за предпочитане, да се отбележат върху

пероралната спринцовка.

Лекарят трябва да предостави информация относно дозата, която се прилага в съответствие с

телесното тегло на детето. Дозовият диапазон за деца е 5-15 mg/kg на ден.

Допълнителна информация е предоставена в листовката за потребителя под заглавието

Информация, предназначена само за медицински специалисти

Неизползваният продукт или отпадъчните материали от него трябва да се изхвърлят в

съответствие с местните изисквания.

7.

ПРИТЕЖАТЕЛ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

Leadiant GmbH

Liebherrstr. 22

80538 Munich

Германия

тел.: +49 (0)89 5506675

факс: +49 (0) 89 55 066 75 25

имейл: info@leadiantbiosciences.com

8.

НОМЕР(А) НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

EU/1/16/1110/001

9.

ДАТА НА ПЪРВО РАЗРЕШАВАНЕ/ПОДНОВЯВАНЕ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА

УПОТРЕБА

Дата на първо разрешаване: 10/04/2017

10.

ДАТА НА АКТУАЛИЗИРАНЕ НА ТЕКСТА

Подробна информация за този лекарствен продукт е предоставена на уебсайта на Европейската

агенция по лекарствата http://www.ema.europa.eu.

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2017. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/241528/2017

EMEA/H/C/004061

Резюме на EPAR за обществено ползване

Хенодеоксихолева киселина Leadiant

хенодеоксихолева киселина

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Хенодеоксихолева киселина Leadiant. В него се разяснява как Агенцията е оценила лекарството,

за да препоръча разрешаване за употреба в ЕС и условия на употреба. Документът не е

предназначен да предоставя практически съвети относно употребата на Хенодеоксихолева

киселина Leadiant.

За практическа информация относно употребата на Хенодеоксихолева киселина Leadiant

пациентите следва да прочетат листовката или да попитат своя лекар или фармацевт.

Какво представлява Хенодеоксихолева киселина Leadiant и за какво се

използва?

Хенодеоксихолева киселина Leadiant е лекарство, което съдържа активното вещество

хенодеоксихолева киселина (chenodeoxycholic acid). Тя представлява „първична жлъчна

киселина“, която е основен компонент на жлъчката (течност, произвеждана от черния дроб, която

помага за усвояването на мазнините).

Хенодеоксихолева киселина Leadiant се използва за лечение на възрастни и деца на възраст един

месец и повече с церебротендинозна ксантоматоза. Тези пациенти не могат да произвеждат

достатъчно количество от първичната жлъчна киселина хенодеоксихолева киселина поради

генетични аномалии, което води до липса на чернодробния ензим стерол 27-хидроксилаза. При

липса на първични жлъчни киселини организмът произвежда вместо тях абнормни жлъчни

киселини и други вещества, които се натрупват в организма и причиняват увреждане.

С предишно наименование Хенодеоксихолева киселина sigma-tau.

Хенодеоксихолева киселина Leadiant

EMA/241528/2017

Страница 2/3

Тъй като броят на пациентите с това заболяване е малък, болестта се счита за „рядка“ и

Хенодеоксихолева киселина Leadiant е определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано

при редки болести) на 16 декември 2014 г.

Хенодеоксихолева киселина Leadiant е „хибридно лекарство“. Това означава, че е подобно на

„референтно лекарство“, което съдържа същото активно вещество. Референтното лекарство за

Хенодеоксихолева киселина Leadiant е Xenbilox. Xenbilox се различава от Хенодеоксихолева

киселина Leadiant по това, че е разрешен за друга употреба (за разтваряне на жлъчни камъни от

холестерол).

Как се използва Хенодеоксихолева киселина Leadiant?

Хенодеоксихолева киселина Leadiant се отпуска по лекарско предписание и лечението трябва да

се започне и да се наблюдава от лекар с опит в лечението на церебротендинозна ксантоматоза

или други заболявания на производството на първични жлъчни киселини.

Хенодеоксихолева киселина Leadiant се предлага под формата на капсули (250 mg), които се

приемат три пъти на ден приблизително по едно и също време всеки ден. Дневната доза се

определя и коригира по време на лечението за всеки пациент в зависимост от възрастта,

чернодробната функция и нивата на жлъчните киселини в кръвта и урината на пациента. За

малки деца и деца, които не могат да поглъщат капсулите, съдържанието на капсулите може да се

смеси с 8,4 % разтвор на натриев бикарбонат за получаване на течност.

За повече информация вижте листовката.

Как действа Хенодеоксихолева киселина Leadiant?

Хенодеоксихолева киселина Leadiant е една от основните първични жлъчни киселини,

произвеждани от черния дроб. Хенодеоксихолевата киселина, съдържаща се в това лекарство,

замества липсващата хенодеоксихолева киселина у пациента. Това помага за намаляване на

производството на абнормни вещества и способства за нормалната дейност на жлъчката в

храносмилателната система, като по този начин се облекчават симптомите на заболяването.

Какви ползи от Хенодеоксихолева киселина Leadiant са установени в

проучванията?

Хенодеоксихолева киселина Leadiant е изследван в проучване, което разглежда резултатите на 35

пациенти с церебротендинозна ксантоматоза, които приемат хенодеоксихолева киселина в

продължение на около 9 години. При всичките 23 пациенти, за които са налични данни за нивата

на жлъчни киселини в кръвта, се наблюдава намаление в нивата (средно намаление 56—

69 µmol/l). От 14 пациенти, за които са налични данни за нивата на жлъчни киселини в урината,

при 79 % (11 от 14) се наблюдават намалени нива в последното им изследване. При повечето

пациенти се наблюдава подобрение на симптомите на заболяването: всички съобщават за

подобрение при диария, при 89 % от пациентите е установено подобрение в умствените им

способности, при 60 % от пациентите е установено подобрение в подвижността, а при 85 и 77 %

от пациентите е установено психиатрично подобрение въз основа на два различни резултата.

Какви са рисковете, свързани с Хенодеоксихолева киселина Leadiant?

Нежеланите лекарствени реакции при Хенодеоксихолева киселина Leadiant са запек и абнормни

стойности при изследване на черния дроб. Тяхната честота обаче не може да бъде надеждно

оценена от наличните ограничени данни. Те са леки или умерени по тежест и краткотрайни.

Хенодеоксихолева киселина Leadiant

EMA/241528/2017

Страница 3/3

За списъка на ограниченията вижте листовката.

Защо Хенодеоксихолева киселина Leadiant е разрешен за употреба?

Хенодеоксихолевата киселина се използва за лечение на церебротендинозна ксантоматоза в

продължение на около 40 години, макар че не е разрешен за тази употреба. Поради рядкото

разпространение на заболяването обаче за употребата на лекарството са налични ограничени

данни. Все пак в проучвания е установено, че лекарството е от полза за пациентите и няма

значими нежелани лекарствени реакции. Комитетът по лекарствените продукти за хуманна

употреба (CHMP) на Агенцията реши, че ползите от Хенодеоксихолева киселина Leadiant са по-

големи от рисковете, и препоръча Хенодеоксихолева киселина Leadiant да бъде разрешен за

употреба в ЕС.

Хенодеоксихолева киселина Leadiant е разрешен за употреба при „извънредни обстоятелства“.

Това се дължи на факта, че поради рядкото разпространение на болестта не е било възможно да

се получи пълна информация за Хенодеоксихолева киселина Leadiant. Всяка година Европейската

агенция по лекарствата ще извършва преглед на новата информация и настоящото резюме

съответно ще се актуализира.

Каква информация се очаква за Хенодеоксихолева киселина Leadiant?

Тъй като Хенодеоксихолева киселина Leadiant е разрешен за употреба при „извънредни

обстоятелства“, фирмата, която предлага това лекарство, ще създаде регистър за наблюдение на

ползите и безопасността на лекарството.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Хенодеоксихолева киселина Leadiant?

Препоръките и предпазните мерки за безопасната и ефективна употреба на Хенодеоксихолева

киселина Leadiant, които следва да се спазват от здравните специалисти и пациентите, са

включени в кратката характеристика на продукта и в листовката.

Допълнителна информация за Хенодеоксихолева киселина Leadiant:

На 10 април 2017 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба на Хенодеоксихолева

киселина Leadiant, валидно в Европейския съюз. Името на лекарствения продукт е променено на

Хенодеоксихолева киселина Leadiant на 12 май 2017 г.

Пълният текст на EPAR за Хенодеоксихолева киселина Leadiant може да се намери на уебсайта на

Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. За

повече информация относно лечението с Хенодеоксихолева киселина Leadiant прочетете

листовката (също част от EPAR) или попитайте вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета за „лекарствата сираци” за Хенодеоксихолева киселина

Leadiant може да се намери на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/Rare disease designation.

Дата на последно актуализиране на текста 06-2017.

Подобни продукти

Сигнали за търсене, свързани с този продукт

Преглед на историята на документите

Споделете тази информация