Alofisel

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Alofisel
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Alofisel
    Европейски съюз
  • Език:
  • португалски

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Imunossupressores
  • Терапевтична област:
  • Fístula Retal
  • Терапевтични показания:
  • Alofisel é indicado para o tratamento do complexo de fístulas perianais em pacientes adultos com não-ativo/ moderadamente ativo luminal a doença de Crohn, quando fístulas têm mostrado uma resposta inadequada, pelo menos, um convencional ou terapia biológica. Alofisel deve ser usado após o acondicionamento de fístula.
  • Каталог на резюме:
  • Revision: 4

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • Autorizado
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/004258
  • Дата Оторизация:
  • 23-03-2018
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/004258
  • Последна актуализация:
  • 05-05-2020

Доклад обществена оценка

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EMA/1380/2018

EMEA/H/C/004258

Resumo do EPAR destinado ao público

Alofisel

darvadstrocel

Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR) relativo ao Alofisel. O seu objetivo

é explicar o modo como a Agência avaliou o medicamento a fim de recomendar a sua autorização na

UE, bem como as suas condições de utilização. Não tem por finalidade fornecer conselhos práticos

sobre a utilização do Alofisel.

Para obter informações práticas sobre a utilização do Alofisel, os doentes devem ler o Folheto

Informativo ou contactar o seu médico ou farmacêutico.

O que é o Alofisel e para que é utilizado?

O Alofisel é um medicamento utilizado no tratamento de fístulas anais complexas em adultos com

doença de Crohn (uma doença inflamatória do intestino), quando um medicamento convencional ou

biológico não funcionou suficientemente bem.

As fístulas são passagens anormais entre as partes inferiores do intestino e a pele junto ao ânus. As

fístulas complexas são fístulas com várias passagens e aberturas anormais ou com passagens que

penetram em profundidade no corpo, ou quando existem outras complicações como a acumulação

localizada de pus.

O Alofisel contém a substância ativa darvadstrocel, que inclui células estaminais removidas do tecido

gordo de dadores adultos. O Alofisel é um tipo de medicamento de terapia avançada denominado

medicamento de terapia com células somáticas. Trata-se de um tipo de medicamento que contém

células ou tecidos que foram sujeitos a manipulação de forma a poderem ser usados para tratamento,

diagnóstico ou prevenção de uma doença.

Dado o número de doentes afetados por fístulas anais ser reduzido, a doença é considerada rara, pelo

que o Alofisel foi designado medicamento órfão (medicamento utilizado em doenças raras) em 8 de

outubro de 2009.

Alofisel

EMA/1380/2018

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Como se utiliza o Alofisel?

O Alofisel deve ser administrado apenas por médicos especialistas com experiência no diagnóstico e

tratamento da doença para a qual é utilizado. O medicamento só pode ser obtido mediante receita

médica.

O Alofisel é administrado apenas uma vez. O doente recebe um anestésico (para o colocar a dormir ou

para adormecer a área de tratamento). Após a preparação das fístulas para o tratamento numa sala de

operações, é injetado o conteúdo de dois frascos (cada um contendo 30 milhões de células) em torno

das aberturas internas, seguindo-se a injeção do conteúdo de mais dois frascos através das aberturas

externas para as paredes das fístulas.

Para mais informações, consulte o Folheto Informativo.

Como funciona o Alofisel?

O Alofisel é composto por «células estaminais mesenquimais» colhidas do tecido gordo de um dador.

Para produzir este medicamento, as células são selecionadas e cultivadas em laboratório para

aumentar o seu número. Quando injetadas nas paredes da fístula, estas células podem ajudar a

reduzir a inflamação e a promover o crescimento de novos tecidos. Este processo estimula a fístula a

cicatrizar e a fechar.

Quais os benefícios demonstrados pelo Alofisel durante os estudos?

Um estudo principal, que incluiu 212 doentes com doença de Crohn e fístulas anais complexas,

verificou que o Alofisel era mais eficaz do que o placebo (um tratamento simulado) 24 semanas após o

tratamento. O tratamento com medicamentos convencionais ou biológicos não tinha funcionado nestes

doentes. O principal parâmetro de eficácia, denominado «remissão combinada», foi o encerramento de

aberturas externas anormais em conjunto com a ausência de passagens internas maiores do que 2 cm

preenchidas com líquido (uma vez que são suscetíveis de voltar a abrir a fístula). Dos doentes tratados

com o Alofisel, a remissão combinada ocorreu em quase 50% dos doentes (53 de 107), em

comparação com 34% dos doentes (36 de 105) que receberam o placebo.

Quais são os riscos associados ao Alofisel?

Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Alofisel (que podem afetar 1 em cada

10 pessoas) são abcesso anal (área inchada com acumulação de pus), proctalgia (dor anal), fístula

anal e dor durante o tratamento.

O Alofisel é contraindicado em doentes com hipersensibilidade (alergia) ao soro bovino (o líquido claro

no sangue de bovinos) ou a qualquer um dos componentes do Alofisel.

Por que foi aprovado o Alofisel?

A Agência Europeia de Medicamentos concluiu que os benefícios do Alofisel são superiores aos seus

riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE. O Alofisel é importante no tratamento de

fístulas anais complexas que não responderam bem a outros tratamentos. Os dados sobre a segurança

do Alofisel são limitados, mas fornecem informações suficientes sobre o padrão de efeitos secundários.

Alofisel

EMA/1380/2018

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Que medidas estão a ser adotadas para garantir a utilização segura e eficaz

do Alofisel?

A empresa que comercializa o Alofisel fornecerá material educacional para os profissionais de saúde

com informações sobre a forma de administrar corretamente o medicamento e sobre a possibilidade de

transmitir uma infeção ao doente. A empresa também irá concluir um estudo para continuar a recolher

informações sobre a eficácia e a segurança do Alofisel.

No Resumo das Características do Medicamento e no Folheto Informativo foram igualmente incluídas

recomendações e precauções a observar pelos profissionais de saúde e pelos doentes para a utilização

segura e eficaz do Alofisel.

Outras informações sobre o Alofisel

O EPAR completo relativo ao Alofisel pode ser consultado no sítio Internet da Agência

em: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Para mais

informações sobre o tratamento com o Alofisel, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou

contacte o seu médico ou farmacêutico.

O resumo do parecer emitido pelo Comité dos Medicamentos Órfãos para o Alofisel pode ser consultado

no sítio Internet da Agência em: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designation.

Листовка за пациента: състав, показания, Нежелани лекарствени реакции, дозиране, взаимодействия, бременност, кърмене

B. FOLHETO INFORMATIVO

Folheto informativo: Informação para o doente

Alofisel 5 milhões de células/ml suspensão injetável

darvadstrocel

Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá permitir a rápida

identificação de nova informação de segurança. Poderá ajudar, comunicando quaisquer efeitos

indesejáveis que tenha. Para saber como comunicar efeitos indesejáveis, veja o final da

secção 4.

Leia com atenção todo este folheto antes de receber este medicamento, pois contém

informação importante para si.

Conserve este folheto. Pode ter necessidade de o ler novamente.

Caso ainda tenha dúvidas, fale com o seu médico ou cirurgião.

Se tiver quaisquer efeitos indesejáveis, incluindo possíveis efeitos indesejáveis não

indicados neste folheto, fale com o seu médico ou cirurgião. Ver secção 4.

O que contém este folheto

O que é Alofisel e para que é utilizado

O que precisa de saber antes de receber Alofisel

Como é administrado Alofisel

Efeitos indesejáveis possíveis

Como conservar Alofisel

Conteúdo da embalagem e outras informações

1.

O que é Alofisel e para que é utilizado

Alofisel é um medicamento utilizado para o tratamento de fístulas perianais complexas em

doentes adultos com doença de Crohn (uma doença que causa inflamação do intestino) quando

os outros sintomas da doença estão controlados ou são de intensidade ligeira. As fístulas

perianais são canais anormais que ligam partes do intestino grosso (reto e ânus) à pele junto ao

ânus, podendo desta forma surgir uma ou mais aberturas perto do ânus. As fístulas perianais são

descritas como sendo complexas se tiverem múltiplos canais e aberturas, se penetrarem

profundamente no corpo ou se estiverem associadas a outras complicações, tais como

acumulações de pus (líquido infetado, também designado por abcesso). As fístulas perianais

podem causar dor, irritação e corrimento purulento através das aberturas na pele.

Alofisel é utilizado quando as fístulas não responderam suficientemente bem ao tratamento

anterior. Quando é injetado perto das fístulas perianais, Alofisel reduz a inflamação,

aumentando a probabilidade de as fístulas sararem.

Alofisel será utilizado após preparação adequada da fístula, ver secção 3.

A substância ativa de Alofisel é o darvadstrocel que é composto por células estaminais colhidas

do tecido gordo de um dador adulto saudável (as chamadas células estaminais alogénicas) e, em

seguida, cultivadas num laboratório. As células estaminais adultas são um tipo especial de

células que se encontram em muitos tecidos adultos, e cuja principal função é reparar os tecidos

onde se encontram.

2.

O que precisa de saber antes de receber Alofisel

Não pode receber Alofisel

se tem alergia ao Alofisel, a soro bovino ou a qualquer um dos componentes deste

medicamento (indicados na secção 6).

Advertências e precauções

Fale com o seu médico ou cirurgião antes de receber Alofisel.

Alofisel pode conter vestígios de benzilpenicilina ou de estreptomicina (antibióticos). Isto deve

ser levado em consideração se for alérgico a estes antibióticos, pois eles são utilizados no

processo de fabrico deste medicamento.

Alofisel é uma terapêutica à base de células vivas e, por isso, o produto final não pode ser

esterilizado. O produto é verificado em diferentes fases durante o seu fabrico para garantir que

está isento de infeções. Como a verificação final ocorre imediatamente antes de Alofisel ser

enviado para o hospital, os resultados desta última verificação são desconhecidos quando o

medicamento lhe é administrado. No caso improvável de os resultados detetarem uma infeção, a

equipa responsável pelo seu tratamento será informada e irá, por sua vez, dizer-lhe se necessita

de fazer análises clínicas ou de tratamento para a infeção. Se depois do procedimento se sentir

doente ou tiver febre, informe o seu médico o mais rapidamente possível.

Crianças e adolescentes

Não administrar este medicamento a crianças e adolescentes (ou seja, com menos de 18 anos de

idade) porque os potenciais benefícios e riscos são desconhecidos.

Gravidez e amamentação

Se está grávida ou a amamentar, se pensa estar grávida ou planeia engravidar, consulte o seu

médico/cirurgião antes de receber este medicamento. O tratamento com Alofisel não é

recomendado durante a gravidez ou durante a amamentação. As mulheres em idade fértil devem

usar uma contraceção eficaz durante o tratamento com Alofisel.

Condução de veículos e utilização de máquinas

Não é provável que Alofisel afete a sua capacidade de conduzir ou de utilizar ferramentas ou

máquinas.

Rastreabilidade

De modo a melhorar a rastreabilidade dos medicamentos biológicos, o nome e o número de lote

do medicamento administrado devem ser registados de forma clara.

3.

Como é administrado Alofisel

Poderá ter tido uma consulta inicial com o cirurgião 2 a 3 semanas antes da administração de

Alofisel. As informações que se seguem estão relacionadas com o dia em que Alofisel lhe é

administrado.

Alofisel é injetado por um cirurgião no tecido do trato fistuloso.

A dose recomendada é de 120 milhões de células.

Antes do tratamento com Alofisel irá receber um anestésico.

Assim que tenha sido anestesiado (anestesia geral ou regional), o cirurgião irá:

limpar as fístulas com água salgada e remover todo o tecido cicatricial.

coser as aberturas internas das fístulas.

injetar Alofisel. Metade da dose será injetada dentro do tecido em redor das aberturas

internas das fístulas e a outra metade da dose no tecido das paredes ao longo das fístulas.

massajar suavemente durante 20 a 30 segundos a área onde a fístula abre na pele perto do

ânus.

Caso ainda tenha dúvidas sobre a utilização deste medicamento, fale com o seu médico ou

cirurgião.

4.

Efeitos indesejáveis possíveis

Como todos os medicamentos, este medicamento pode causar efeitos indesejáveis, embora estes

não se manifestem em todas as pessoas.

Alguns dos efeitos indesejáveis do tratamento com Alofisel estão relacionados com o processo

de limpeza das fístulas. Em geral, estes efeitos secundários são bastante ligeiros e desaparecem

nos dias a seguir ao procedimento de limpeza das fístulas.

Efeitos indesejáveis frequentes (podem afetar até 1 em 10 doentes):

abcesso anal

fístula anal

proctalgia (dor no reto ou no ânus)

dor relacionada com a intervenção (dor após a limpeza da fístula)

Comunicação de efeitos indesejáveis

Se tiver quaisquer efeitos indesejáveis, incluindo possíveis efeitos indesejáveis não indicados

neste folheto, fale com o seu médico ou cirurgião. Também poderá comunicar efeitos

indesejáveis diretamente através do sistema nacional de notificação mencionado no Apêndice V.

Ao comunicar efeitos indesejáveis, estará a ajudar a fornecer mais informações sobre a

segurança deste medicamento.

5.

Como conservar Alofisel

Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.

Não utilize este medicamento após o prazo de validade impresso no rótulo.

Não conservar acima de 25 °C ou a temperatura inferior a 15 °C.

Não refrigerar ou congelar.

Manter o medicamento dentro da embalagem de cartão.

Alofisel não pode ser irradiado ou esterilizado de outra forma.

Como este medicamento irá ser utilizado durante uma cirurgia, o pessoal do hospital é

responsável pela correta conservação do medicamento antes e durante a sua utilização, bem

como pela sua correta eliminação.

6.

Conteúdo da embalagem e outras informações

Qual a composição de Alofisel

A substância ativa de Alofisel é o darvadstrocel que consiste em células estaminais

adultas obtidas de tecido gordo de um dador adulto saudável e que foram posteriormente

cultivadas (expandidas) em laboratório e fornecidas com uma concentração de 5 milhões

de células por mililitro em frascos para injetáveis contendo, cada um, 6 mililitros, ou seja,

30 milhões de células por frasco para injetáveis.

São utilizados dois excipientes para conservar as células: um é um líquido chamado meio

DMEM (Dulbecco’s Modified Eagle´s Medium) que contém nutrientes para as células

(aminoácidos, vitaminas, sais e hidratos de carbono) e o outro é albumina humana, que é

uma proteína natural existente no corpo humano.

Qual o aspeto de Alofisel e conteúdo da embalagem

Alofisel é uma suspensão injetável. Durante a expedição, as células poderão ter-se depositado

no fundo dos frascos para injetáveis, formando um sedimento, e será necessário ressuspendê-las.

Depois das células terem sido ressuspendidas (batendo suavemente com as mãos), Alofisel é

uma suspensão homogénea branca a amarelada.

Alofisel é fornecido para um doente individual. Uma dose individual de Alofisel é composta por

4 frascos para injetáveis de vidro contendo, cada um, 6 mililitros de Alofisel dispostos dentro de

uma embalagem de cartão.

Titular da Autorização de Introdução no Mercado

Takeda Pharma A/S

Dybendal Alle 10

2630 Taastrup

Dinamarca

Fabricante

TiGenix S.A.U.

C/Marconi 1

Parque Tecnológico de Madrid

28760 Tres Cantos, Madrid

Espanha

Tel.: +34 91 804 92 64

Fax: +34 91 804 92 63

info@tigenix.com

Este folheto foi revisto pela última vez em <MM/AAAA>

Outras fontes de informação

Está disponível informação pormenorizada sobre este medicamento no sítio da Internet da

Agência Europeia de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu/ema/

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A informação que se segue destina-se apenas aos profissionais de saúde:

Rastreabilidade

De modo a melhorar a rastreabilidade dos medicamentos biológicos, o nome e o número de lote

do medicamento administrado devem ser registados de forma clara.