Zavesca

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Zavesca
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Zavesca
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Други продукти на храносмилателния тракт и метаболизма
  • Терапевтична област:
  • Болест на Гоше
  • Терапевтични показания:
  • Zavesca е показан за перорално лечение на възрастни пациенти с лека до умерена форма на болестта на Гоше. Zavesca може да се използва само при лечение на пациенти, при които ензимната заместителна терапия е неподходяща. ; Zavesca е показан за лечение на прогресиращи неврологични прояви при възрастни пациенти и педиатрични пациенти с болест на Niemann-Pick тип С.

Друга информация

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • упълномощен
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/000435
  • Дата Оторизация:
  • 20-11-2002
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/000435
  • Последна актуализация:
  • 05-03-2018

Доклад обществена оценка

+44 (0)20 7418 8416

© European Medicines Agency, 2013. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/307451/2012

EMEA/H/C/000435

Резюме на EPAR за обществено ползване

Zavesca

miglustat

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Zavesca. В него се разяснява как Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба

(CHMP) е оценил лекарството, за да даде положително становище за разрешаване за употреба и

препоръки за условията на употреба на Zavesca.

Какво представлява Zavesca?

Zavesca е лекарство, съдържащо активното вещество миглустат (miglustat). Предлага се под

формата на капсули (100 mg).

За какво се използва Zavesca?

Zavesca се използва за лечение на две наследствени заболявания, които засягат начина, по който

организмът обработва мазнините. И двете заболявания причиняват натрупване в организма на

мастни вещества, наречени гликосфинголипиди. Zavesca се използва за лечение на следните

групи пациенти:

възрастни (18 и повече години) с болестта на Гоше тип 1 в лека до умерена форма. На

пациентите с това заболяване им липсва ензимът глюкоцереброзидаза, което води до

натрупване на гликофосфолипид, наречен глюкозилцерамид, в различни части на тялото,

например в далака, черния дроб и костите. Zavesca се използва при пациенти, при които не е

подходящо стандартното лечение с ензимозаместваща терапия (ЕЗТ);

пациенти на всякаква възраст с болестта на Ниман-Пик тип С – потенциално фатално

заболяване, при което гликосфинголипидите се натрупват в клетките на мозъка и в други

части на тялото. Zavesca се използва за лечение на неврологичните симптоми на

заболяването (симптоми, засягащи мозъка и нервите). Това включва загуба на координация,

проблеми, изразяващи се в „сакадични“ (бързи) движения на очите, които могат да доведат

Страница 2/3

до нарушено зрение, забавено развитие, затруднено преглъщане, понижен мускулен тонус,

пристъпи и затруднения в обучението.

Тъй като броят на пациентите с тези болести е малък, те се считат за редки и Zavesca е

определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки болести) на 18 октомври

2000 г. за болестта на Гоше тип 1 и на 16 февруари 2006 г. за болестта на Ниман-Пик тип С.

Лекарственият продукт се отпуска по лекарско предписание.

Как се използва Zavesca?

Лечението със Zavesca трябва да се започва и следи от лекари с опит в лечението на болестта на

Гоше или болестта на Ниман-Пик тип С.

Препоръчителната начална доза за болестта на Гоше тип 1 е една капсула перорално три пъти

дневно. За болестта на Ниман-Пик тип С дозата е две капсули три пъти дневно за пациенти на

възраст 12 и повече години; при по-млади пациенти дозата се определя в зависимост от теглото и

ръста на пациента. Zavesca е предназначен за продължителна употреба.

При пациенти с намалена бъбречна функция трябва да се прилага по-ниска доза. Също така

дозата трябва временно да се намали при пациенти, които получават диария. За повече

информация вижте кратката характеристика на продукта (също част от EPAR).

Как действа Zavesca?

Активното вещество в Zavesca, миглустат, блокира действието на ензима глюкозилцерамид

синтаза

. Този ензим участва в първата стъпка от производството на гликосфинголипиди. Като

блокира действието на ензима, миглустат може да намали производството на гликосфинголипиди

в клетките. Очаква се по този начин да се намали или предотврати развитието на симптомите на

болестта на Гоше тип 1 и да се намалят симптомите на болестта на Ниман-Пик тип С.

Как е проучен Zavesca?

За болестта на Гоше тип 1 Zavesca е изследван в едно основно проучване, обхващащо 28

пациенти с лека до умерена форма, които не могат или не желаят да им бъде приложена ЕЗТ.

Основната част от проучването продължава една година, но 13 пациенти продължават да приемат

лекарството в продължение на още две години. Проучването разглежда ефекта на Zavesca върху

размера на черния дроб и далака и кръвните показатели, например нивата на хемоглобина

(протеин в червените кръвни клетки, който пренася кислород в организма) и на тромбоцитите

(съставни части на кръвта, които спомагат за кръвосъсирването).

За болестта на Ниман-Пик тип С Zavesca е проучен в едно основно проучване, обхващащо 31

пациенти, 12 от които са на възраст под 12 години. Проучването сравнява ефектите от добавяне

на Zavesca към стандартни грижи с ефектите от прилагане на стандартни грижи самостоятелно.

Основната мярка за ефективност е промяната в скоростта, с която пациентът извършва

хоризонталните сакадични движения на очите, след една година, но проучването разглежда също

други неврологични симптоми, например способността на пациентите да преглъщат и тяхната

интелектуална функция. Някои пациенти са лекувани за период до пет години и половина.

Фирмата предоставя също резултатите от изследване при 66 пациенти, лекувани със Zavesca.

Страница 3/3

Какви ползи от Zavesca са установени в проучванията?

В проучването при болестта на Гоше тип 1 се отбелязва умерено намаляване на размера на

черния дроб (12% намаление) и далака (19% намаление) след една година. Наблюдават се също

малки подобрения в кръвните показатели: нивата на хемоглобина се увеличават средно с 0,26 g

на децилитър, а броят на тромбоцитите – с 8,29 милиона за милилитър. При непрекъснато

лечение ползите от Zavesca се поддържат в продължение на три години.

В проучването при болестта на Ниман-Пик тип С подобрението в движенията на очите е сходно

при пациентите, лекувани със и без Zavesca. Въпреки това се наблюдават признаци на

подобрение в способността за преглъщане и интелектуалната функция при пациентите, лекувани

със Zavesca. Изследването показва, че Zavesca води до стабилизиране или намаляване на

скоростта, с която симптомите се влошават при около три четвърти от пациентите.

Какви са рисковете, свързани със Zavesca?

Най-честите нежелани лекарствени реакции при Zavesca (наблюдавани при повече от 1 на 10

пациенти) са загуба на тегло, намален апетит, тремор (треперене), диария, флатуленция (газове)

и абдоминална (стомашна) болка. За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции,

съобщени при Zavesca, вижте листовката.

Zavesca не трябва да се прилага при хора, които са свръхчувствителни (алергични) към миглустат

или към някоя от останалите съставки.

Защо Zavesca е разрешен за употреба?

CHMP реши, че ползите от Zavesca са по-големи от рисковете, и препоръча да се издаде

разрешение за употреба.

Първоначално Zavesca е разрешен за употреба при „извънредни обстоятелства“, тъй като, поради

рядкото разпространение на тези болести, към момента на разрешаването е била налична

ограничена информация. Тъй като фирмата е предоставила изисканата допълнителна

информация, извънредните обстоятелства са отменени на 23 август 2012 г.

Допълнителна информация за Zavesca:

На 20 ноември 2002 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба на Zavesca, валидно

в Европейския съюз.

Пълният текст на EPAR за Zavesca може да се намери на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. За повече

информация относно лечението със Zavesca прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Резюмета от становищата на Комитета по лекарствата сираци за Zavesca могат да се намерят на

уебсайта на Агенцията ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations:

болест на Гоше

болест на Ниман-Пик тип С.

Дата на последно актуализиране на текста: 08-2012.

Листовка за пациента

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: Информация за потребителя

Zavesca 100 mg капсули

Миглустат (Miglustat)

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да приемате това

лекарство, тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Това лекарство е предписано единствено и лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други

хора.То може да им навреди, независимо от това, че признаците на тяхното заболяване

са същите както Вашите.

Ако получите някакви нежелани реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт. Това

включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази листовка. Вижте

точка 4.

Какво съдържа тази листовка:

Какво представлява Zavesca и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да приемете Zavesca

Как да приемате Zavesca

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Zavesca

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Zavesca и за какво се използва

Zavesca съдържа активното вещество миглустат, което принадлежи към група лекарства,

които влияят върху метаболизма. Той се използва за лечение на две заболявания:

Zavesca се използва за лечение на лек до умерен тип 1 на болестта на Гоше при

възрастни.

При болестта на Гоше тип 1, веществото, наречено глюкозилцерамид, не се изхвърля от

организма Ви. То се натрупва в някои клетки на имунната система на организма. Това може да

доведе до увеличаване на черния дроб и далака, промени в кръвта и болести на костите.

Обичайното лечение на болестта на Гоше тип 1 е ензим-заместваща терапия. Zavesca се

използва само когато пациентът се смята за неподходящ за лечение с ензим-заместваща

терапия.

Zavesca се използва също за лечение на прогресиращи неврологични симптоми

при болестта на

Ниман-пик тип С

при възрастни и деца.

Ако имате болестта на Ниман-пик тип С, масти от рода на гликосфинголипидите се натрупват в

клетките на мозъка. Това може да доведе до нарушения в неврологичните функции като бавно

движение на очите, равновесие, гълтане и памет, и гърчове.

Zavesca действа като потиска ензима, наречен “глюкозилцерамид синтетаза” който е отговорен

за първата стъпка в синтеза на повечето гликосфинголипиди.

2.

Какво трябва да знаете, преди да приемете Zavesca

Не приемайте Zavesca

ако сте алергични към миглустат или някоя друга от съставките на това лекарство

(изброени в точка 6)

.

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар, преди да приемете

Zavesca

ако страдате от бъбречно заболяване

ако страдате от чернодробно заболяване

Вашият лекар ще ви подложи на следните изследвания, преди и по време на лечението със

Zavesca:

преглед за проверка на нервите на ръцете и на краката Ви

определяне на нивото на витамин B

проследяване на растежа, ако сте дете или юноша с тип С на болестта на Ниман-Пик

проследяване на броя на тромбоцитите

Причината за тези изследвания е, че някои пациенти получават липса на чувствителност и

изтръпване в ръцете и краката или намаляване на телесното тегло, докато приемат Zavesca.

Прегледите ще помогнат на лекаря да реши дали тези явления се дължат на Вашето заболяване

или други съществуващи състояния, или на нежелани реакции, причинени от Zavesca (виж-те

точка 4 за повече подробности).

Ако имате диария, Вашият лекар може да препоръча да промените хранителния си режим, като

намалите приема на лактоза и въглехидрати, като захароза (захар), или да не приемате Zavesca

заедно с храна, или временно да намалите дозата, която приемате. В някои случаи лекарят

може да предпише лекарства против диария като лоперамид. Ако диарията Ви не се подобрява

от тези мерки или ако имате някакво друго коремно оплакване, консултирайте се с Вашия

лекар. В този случай Вашият лекар може да реши да направи допълнителни изследвания.

Пациентите мъже трябва да използват надежден контрацептивен метод по време на лечението

със Zavesca и три месеца след приключване на лечението.

Деца и юноши

Не давайте това лекарство на деца и юноши (под 18 години) с болестта на Гоше тип 1, защото

не е известно дали действа при тази болест.

Други лекарства и

Zavesca

Информирайте Вашия лекар или фармацевт, ако приемате, наскоро сте приемали или е

възможно да приемате други лекарства

Информирайте Вашия лекар, ако приемате лекарства, съдържащи имиглуцераза, които

понякога се приемат заедно със Zavesca. Те могат да намалят количеството на Zavesca в

организма Ви.

Бременност, кърмене и фертилитет

Не трябва да приемате Zavesca, ако сте бременна или смятате да забременеете. Вашият лекар

може да ви даде по-подробна информация. Трябва да използвате надежден контрацептивен

метод, докато приемате Zavesca. Не кърмете, докато приемате Zavesca.

Пациентите от мъжки пол трябва да използват надеждни методи за контрол на раждаемостта по

време на лечението им със Zavesca и три месеца след края на лечението.

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

посъветвайте се с Вашия лекар или фармацевт, преди употребата на това лекарство.

Шофиране и работа с машини

От Zavesca може да получите замайване. Не шофирайте и не използвайте каквато и да е

техника или машини, ако се чувствате замаяни.

3.

Как да приемате Zavesca

Винаги приемайте това лекарство точно както Ви е казал Вашия лекар. Ако не сте сигурни в

нещо, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

При болестта на Гоше

тип 1

:

При възрастни, обичайната доза е една капсула (100 mg)

три пъти дневно (сутрин, обед и вечер). Това означава максимум три капсули дневно

(300 mg).

При болестта на Ниман-пик тип С:

Обичайната доза при възрастни и юноши (над 12

годишна възраст) е две капсули (200 mg) три пъти дневно (сутрин, след обед и вечер).

Tова означава максимум шест капсули дневно (600 mg).

За деца

под 12 годишна възраст

, Вашият лекар ще коригира дозата при болестта на

Ниман-

пик тип С

Ако имате проблем с бъбреците, може да получите по-ниска начална доза. Вашият лекар може

да намали дозата Ви, например до една капсула (100 mg) веднъж или два пъти дневно, ако

страдате от диария, когато приемате Zavesca (вижте точка 4). Вашият лекар ще определи колко

да продължи лечението Ви.

За да извадите капсулата:

Отделете по перфорацията

Отлепете хартията при стрелките

Натиснете капсулата през фолиото

Zavesca може да се приеме със или без храна. Капсулата Zavesca трябва да се глътне цяла с

чаша вода.

Ако сте приели повече от необходимата доза Zavesca

Ако приемете повече капсули, отколкото Ви е предписано, консултирайте се незабавно с

Вашия лекар. Zavesca е използван в клинични изпитания при дози, десет пъти по-големи от

препоръчваната доза: това причинява намаление на количеството на белите кръвни клетки и

други нежелани реакции, подобни на описаните в точка 4.

Ако сте пропуснали да приемете Zavesca

Вземете следващата капсула в обичайното време. Не вземайте двойна доза, за да компенсирате

пропуснатата доза. Вземете следващата капсула в обичайното време.

Ако сте спрели приема на Zavesca

Не спирайте приема на Zavesca без да сте говорили с Вашия лекар.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, моля

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

4.

Възможни нежелани реакции

Като всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Най-сериозните нежелани реакции:

Някои пациенти са получили мравучкане или изтръпване на ръцете и краката (често

наблюдавано).

Това може да са признаци на периферна невропатия, дължаща се на

нежеланите реакции на Zavesca, или могат да се дължат на съществуващи състояния. Вашият

лекар ще направи някои изследвания преди и по време на лечение със Zavesca, за да прецени

това (вижте точка 2).

Ако получите някои от тези реакции, моля потърсете съвет от Вашия лекар възможно

най-бързо.

Ако получите лек тремор,

обикновено

треперене на ръцете

потърсете съвет от

Вашия

лекар за това възможно най-бързо. Треморът често изчезва, без да се налага да спирате

лечението. В някои случаи ще се наложи Вашият лекар да намали дозата или да прекъсне

лечението със Zavesca, за да спре тремора.

Много чести нежелани реакции

могат да засегнат повече от 1 на 10 човека

Най честите нежелани реакции са диария, флатуленция (газове), коремна (стомашна) болка,

загуба на тегло и намален апетит.

Ако отслабнете

, когато започнете лечението със Zavesca, не се тревожете. Обикновено,

хората спират да отслабват в хода на лечението.

Чести нежелани реакции

могат да засегнат до 1 на 10 човека

Честите нежелани реакции при лечението включват главоболие, замайване, парестезия

(мравучкане или изтръпване), нарушена координация, хипестезия (намален усет за допир),

диспепсия (киселини), гадене (повдигане), запек и повръщане, подуване или дискомфорт на

корема (стомаха) и тромбоцитопения (намален брой на тромбоцитите в кръвта).

Неврологичните симптоми и тромбоцитопенията може да се дължат на основното заболяване.

Други възможни нежелани реакции са мускулни спазми или слабост, умора, втрисане и

прилошаване, депресия, проблеми със съня, нарушена памет и намалено либидо.

Повечето пациенти получават една или повече от тези нежелани реакции, обикновено в

началото на лечението или периодично по време на лечението. В повечето случаи те са леки и

изчезват доста бързо. Ако някои от тези нежелани реакции създават проблеми, консултирайте

се с Вашия лекар. Той или тя може да намали дозата на Zavesca, или да препоръча други

лекарства, които да помогнат за контрола на нежеланите реакции.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции уведомете Вашия лекар или

фармацевт.

Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции.

Можете също да съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за

съобщаване, посочена в Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете

своя принос за получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Zavesca

Съхранявайте на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност отбелязан върху картонената опаковка

след „Годен до:”. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения месец.

Да не се съхранява над 30

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци. Попитайте

Вашия фармацевт как да изхвърляте ненужните Ви лекарства. Тези мерки ще спомогнат за

опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Zavesca

Активното вещество

миглустат 100 mg.

Другите съставки са:

Натриев нишестен гликолат,

Повидон (K30),

Магнезиев стеарат

Желатин,

Титанов диоксид (Е171)

Черен железен оксид (Е172),

Шеллак.

Как изглежда Zavesca и какво съдържа опаковката

Zavesca е бяла капсула 100 mg с обозначение “OGT 918”, напечатано с черно върху капачето

и “100”, напечатано с черно върху тялото.

Кутия с 4 блистера, като всеки блистер съдържа по 21 капсули, или общо 84 капсули.

Притежател на разрешението за употреба

Actelion Registration Ltd

Chiswick Tower, 13

Floor

389 Chiswick High Road

London W4 4AL

Обединено кралство

Производител:

Actelion Manufacturing GmbH

Emil-Barell-Strasse 7

79639 Grenzach-Wyhlen

Германия

Actelion Pharmaceuticals Belgium NV

Bedrijvenlaan 1

2800 Mechelen

Белгия

За допълнителна информация относно това лекарство, моля свържете се с локалния

представител на притежателя на разрешението за употреба:

België/Belgique/Belgien

Actelion Pharmaceuticals Belgium N.V.

Tél/Tel: +32-(0)15 284 777

Lietuva

UAB ALGOL PHARMA

Tel: +370 37 40 86 81

България

Actelion Pharmaceuticals Ltd

Teл.: +420-2 3413 8150

Luxembourg/Luxemburg

Actelion Pharmaceuticals Belgium N.V.

Tél/Tel: +32-(0)15 284 777

Česká republika

Actelion Pharmaceuticals CZ, s.r.o.

Tel: +420 2 21 968 006

Magyarország

Actelion Pharmaceuticals Hungaria Kft.

Tel: +36-1-413-3270

Danmark

Actelion Pharmaceuticals Sverige AB

Tlf: +46-(0)8 544 982 50

Malta

Actelion Pharmaceuticals UK Ltd

Tel: +44 208 987 3333

Deutschland

Actelion Pharmaceuticals Deutschland GmbH

Tel: +49-(0)761 45 64 0

Nederland

Actelion Pharmaceuticals Nederland B.V.

Tel: +31-(0)348 435950

Eesti

Algol Pharma OÜ

Tel: +372 605 6014

Norge

Actelion Pharmaceuticals Sverige AB

Tlf: +46-(0)8 544 982 50

Ελλάδα

Actelion Pharmaceuticals Eλλάς Α.Ε

Τηλ: +30-210 675 25 00

Österreich

Actelion Pharmaceuticals Austria GmbH

Tel: +43-(0)1 505 4527

España

Actelion Pharmaceuticals España S.L.

Tel: +34 93 366 43 99

Polska

Actelion Pharma Polska Sp. z o.o.

Tel: +48 (22) 262 31 00

France

Actelion Pharmaceuticals France SAS

Tél: +33-(0)1 58 62 32 32

Portugal

Actelion Pharmaceuticals Portugal Lda.

Tel: +35121 358 6120

Hrvatska

Medis Adria d.o.o

Tel: +385 (0)1 2303 446

România

Geneva Romfarm International

Tel: + 40 (021) 231 3561

Ireland

Actelion Pharmaceuticals UK Ltd

Tel: +44 208 987 3333

Slovenija

Medis d.o.o.

Tel: +386-(0)1 589 69 00

Ísland

Actelion Pharmaceuticals Sverige AB

Sími: +46-(0)8 544 982 50

Slovenská republika

Actelion Pharmaceuticals SK, s.r.o

Tel: +420 2 21 968 006

Italia

Actelion Pharmaceuticals Italia S.r.l.

Tel: +39-0542 64 87 40

Suomi/Finland

Actelion Pharmaceuticals Sverige AB

Puh/Tel: +46-(0)8 544 982 50

Κύπρος

Actelion Pharmaceuticals Eλλάς Α.Ε.

Τηλ: +30-210 675 25 00

Sverige

Actelion Pharmaceuticals Sverige AB

Tel: +46-(0)8 544 982 50

Latvija

Algol Pharma SIA

Tel: +371 6761 9365

Actelion Pharmaceuticals UK Ltd

Tel: +44 208 987 3333

Дата на последно преразглеждане на листовката:

Подробна информация за товалекарство е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата: http://www.ema.europa.eu

. Посочени са също линкове към други уебсайтове,

където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.

2-10-2018

Zavesca (Janssen-Cilag International NV)

Zavesca (Janssen-Cilag International NV)

Zavesca (Active substance: Miglustat) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5472 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000435/T/0063

Europe -DG Health and Food Safety

11-7-2018

Zavesca (Actelion Registration Ltd)

Zavesca (Actelion Registration Ltd)

Zavesca (Active substance: Miglustat) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018 )4519 of Wed, 11 Jul 2018

Europe -DG Health and Food Safety