Xermelo

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Xermelo
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Xermelo
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Други продукти на храносмилателния тракт и метаболизма
  • Терапевтична област:
  • Карциноидна тумора
  • Терапевтични показания:
  • Xermelo е показан за лечение на диария с карциноиден синдром в комбинация със терапия със соматостатинов аналог (SSA) при възрастни, недостатъчно контролирани от SSA терапия.

Друга информация

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • упълномощен
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/003937
  • Дата Оторизация:
  • 18-09-2017
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/003937
  • Последна актуализация:
  • 05-03-2018

Доклад обществена оценка

EMA/643015/2017

EMEA/H/C/003937

Резюме на EPAR за обществено ползване

Xermelo

telotristat

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Xermelo. В него се разяснява как Агенцията е оценила лекарството, за да препоръча разрешаване

за употреба в ЕС и условия на употреба. Документът не е предназначен да предоставя

практически съвети относно употребата на Xermelo.

За практическа информация относно употребата на Xermelo, пациентите следва да прочетат

листовката или да попитат своя лекар или фармацевт.

Какво представлява Xermelo и за какво се използва?

Xermelo е лекарство, което се използва за лечение на възрастни с тежка диария, свързана със

състояние, наречено карциноиден синдром. Карциноиден синдром възниква, когато определени

тумори произвеждат и освобождават в кръвта прекалено голямо количество от вещество, наречено

серотонин. Прекомерното количество серотонин може да причини тежка диария, както и други

симптоми като зачервяване на лицето и спазми. Xermelo се използва заедно с други лекарства,

наречени соматостатинови аналози, когато тези лекарства не са достатъчни за контрол на

диарията.

Тъй като броят на пациентите с карциноиден синдром е малък, болестта се счита за „рядка“ и

Xermelo е определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки болести) на 8

октомври 2009 г.

Xermelo съдържа активното вещество телотристат (telotristat).

Как се използва Xermelo?

Xermelo се отпуска по лекарско предписание. То се предлага под формата на таблетки, съдържащи

250 mg телотристат, и препоръчителната доза е една таблетка три пъти на ден. При пациенти с

Xermelo

EMA/643015/2017

Страница 2/3

леко или умерено увреждане на чернодробната функция може да се наложи намаляване на дозите.

Лекарите може да обмислят спиране на лечението, ако пациентите не изпитват полза след 12

седмици. За повече информация вижте листовката.

Как действа Xermelo?

Активното вещество в Xermelo, телотристат, блокира действието на ензими, наречени L-

триптофан хидроксилази. Тези ензими са необходими за производството на серотонин. Чрез

блокиране на ензимите телотристат намалява производството на серотонин при пациенти с

карциноиден синдром и по този начин облекчава симптомите на състоянието.

Какви ползи от Xermelo са установени в проучванията?

Ползите от добавяне на Xermelo към лечението са установени в едно основно проучване,

обхващащо 135 пациенти с карциноиден синдром, при които диарията не се контролира напълно

със самостоятелен прием на соматостатинови аналози. Xermelo е сравнен с плацебо (сляпо

лечение) и основната мярка за ефективност е промяната в средния брой изхождания на ден в

рамките на 12-седмичния период на проучването.

В началото пациентите, приемащи Xermelo, имат средно 6,1 изхождания на ден и те намаляват в

рамките на 12 седмици до средно 4,7 на ден, намаление с 1,4 изхождания. Пациентите, приемащи

плацебо, имат средно 5,2 изхождания на ден в началото и те намаляват до средно 4,6 на ден,

намаление с 0,6 изхождания. Ефектите на Xermelo се наблюдават след около 3 седмици от

началото на лечението.

Какви са рисковете, свързани с Xermelo?

Най-честите нежелани лекарствени реакции при Xermelo (които е възможно да засегнат повече от

1 на 10 души) са болка в корема, повишение на чернодробния ензим гама-глутамилтрансфераза и

умора, като обикновено са леки или умерени. Най-честата нежелана лекарствена реакция, която

е достатъчно тежка, за да предизвика спиране на лечението, е болка в корема.

За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции и ограничения, съобщени при

Xermelo, вижте листовката.

Защо Xermelo е разрешен за употреба?

Установено е, че Xermelo намалява броя на изхожданията, от които страдат пациентите с

карциноиден синдром и които не се контролират напълно с други лекарства. Макар и малко,

намалението се счита за значително предвид това, че пациентите разглеждат честотата на

изхожданията като симптом, който оказва важно влияние на качеството им на живот.

Наблюдаваните нежелани лекарствени реакции, които засягат предимно червата, не предизвикват

сериозни опасения и се считат за леки и подлежащи на овладяване. Поради това Европейската

агенция по лекарствата реши, че ползите от Xermelo са по-големи от рисковете и препоръча да

бъде разрешен за употреба в ЕС.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Xermelo?

Препоръките и предпазните мерки за безопасната и ефективна употреба на Xermelo, които да се

спазват от здравните специалисти и пациентите, са включени в кратката характеристика на

продукта и в листовката.

Xermelo

EMA/643015/2017

Страница 3/3

Допълнителна информация за Xermelo

Пълният текст на EPAR за Xermelo може да се намери на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. За повече

информация относно лечението с Xermelo прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Xermelo може да се намери на

уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Листовка за пациента

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за пациента

Xermelo 250 mg филмирани таблетки

телотристат етил (telotristat ethyl)

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като

съобщите всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани

реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да приемате това лекарство,

тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Това лекарство е предписано лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други хора. То може

да им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите като Вашите.

Ако получите някакви нежелани реакции, уведомете Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра. Това включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в

тази листовка.Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Xermelo и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да приемете Xermelo

Как да приемате Xermelo

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Xermelo

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Xermelo и за какво се използва

Какво представлява Xermelo

Това лекарство съдържа активното вещество телотристат етил.

За какво се използва Xermelo

Това лекарство се използва при възрастни със заболяване, наречено „карциноиден синдром“.

Този синдром се получава, когато тумор, наречен „невроендокринен тумор“, отделя вещество,

наречено серотонин, в кръвообръщението Ви.

Вашият лекар ще Ви предпише това лекарство, ако диарията не се контролира добре с

инжекции с други лекарства, наречени „соматостатинови аналози“ (ланреотид или

октреотид). Трябва да продължите да получавате инжекции с тези други лекарства, когато

приемате Xermelo.

Как действа Xermelo

Когато туморът отдели твърде много серотонин в кръвообръщението Ви, може да получите

диария.

Това лекарство действа, като намалява количеството на серотонин, произведено от тумора.

Това ще намали диарията.

2.

Какво трябва да знаете, преди да приемете Xermelo

Не приемайте Xermelo:

ако сте алергични към телотристат или към някоя от останалите съставки на това

лекарство (изброени в точка 6).

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар или фармацевт, преди да приемете Xermelo:

ако имате чернодробни проблеми. Това е необходимо, тъй като лекарството не е изследвано

при пациенти с тежки чернодробни проблеми. Вашият лекар може да реши да намали

дневната Ви доза Xermelo. Вашият лекар ще проследява функциите на черния Ви дроб.

ако имате бъбречни проблеми. Това е необходимо, тъй като лекарството не е напълно

изследвано при пациенти с бъбречни проблеми.

Следете за нежелани реакции

Незабавно информирайте Вашия лекар, ако забележите някои от следните признаци и

симптоми, които предполагат, че черният Ви дроб не функционира правилно:

гадене или повръщане (необяснено гадене или повръщане), необичайно тъмна урина, жълта

кожа или очи, болка в горната дясна част на корема.

Вашият лекар ще направи кръвни изследвания, за да провери черния Ви дроб, и ще реши дали

трябва да продължите да приемате това лекарство.

Говорете с Вашия лекар или фармацевт:

ако не се чувствате добре, депресирани сте или ако чувствате, че нямате интерес или не

получавате удоволствие от нормалните Ви занимания, докато приемате това лекарство

ако имате признаци на запек, тъй като телотристат намалява броя на изхожданията.

Изследвания

Вашият лекар може да направи кръвни изследвания, преди да започнете приема, както и

докато приемате това лекарство. Това е с цел да се провери дали черният Ви дроб

функционира нормално.

Деца и юноши

Това лекарство не се препоръчва при пациенти под 18 години. Това е така, тъй като

лекарството не е изследвано при тази възрастова група.

Други лекарства и Xermelo

Информирайте Вашия лекар или фармацевт, ако приемате, наскоро сте приемали или е

възможно да приемате други лекарства. Това е така, тъй като Xermelo може да окаже влияние

върху действието на някои други лекарства или други лекарства може да окажат влияние върху

действието на Xermelo. Това може да означава, че Вашият лекар трябва да промени дозата(ите),

които приемате. Трябва да информирате Вашия лекар за всяко лекарство. Това включва:

лекарства против диария. Xermelo и тези други лекарства намаляват броя на изхожданията и

при едновременен прием могат да предизвикат тежък запек. Може да е необходимо Вашият

лекар да промени дозата на Вашите лекарства.

лекарства, използвани за лечение на епилепсия, като валпроева киселина.

лекарства, използвани за лечение на Вашия невроендокринен тумор, като сунитиниб или

еверолимус.

лекарства за лечение на депресия, като бупропион или сертралин.

лекарства, използвани за избягване на отхвърляне на трансплантант, като циклоспорин.

лекарства, използвани за понижаване на нивата на холестерол, като симвастатин.

перорални контрацептиви, като етинилестрадиол.

лекарства, използвани за лечение на високо кръвно налягане, като амлодипин.

октеотрид. Ако се нуждаете от лечение с подкожни инжекции октреотид, инжекцията трябва

да Ви бъде направена най-малко 30 минути след приема на Xermelo.

Бременност и кърмене

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

посъветвайте се с Вашия лекар или фармацевт преди употребата на това лекарство.

Не трябва да приемате това лекарство, ако сте бременна или може да забременеете. Не е

известно какъв може да е ефектът на телотристат върху детето.

Жените трябва да използват ефективни методи на контрацепция, докато приемат това

лекарство.

Не трябва да кърмите, ако приемате Xermelo, тъй като това лекарство може да се предаде на

Вашето бебе.

Шофиране и работа с машини

Телотристат може да повлиява в малка степен способността за шофиране или работа с

инструменти или машини. Ако се усещате изморени, трябва да изчакате, докато се почувствате

по-добре, преди да шофирате или да работите с инструменти или машини.

Xermelo съдържа лактоза

Xermelo съдържа лактоза (вид захар). Ако сте били информирани от Вашия лекар, че имате

непоносимост към някои захари, свържете се с Вашия лекар преди да приемете това лекарство.

3.

Как да приемате Xermelo

Винаги приемайте това лекарство точно както Ви е казал Вашият лекар или фармацевт. Ако не

сте сигурни в нещо, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Колко да приемате

Препоръчителната доза е една таблетка (250 mg) три пъти на ден. Максималната доза Xermelo е

750 mg за 24 часа.

Вашият лекар ще реши колко дълго трябва да приемате Xermelo.

Ако имате бъбречни проблеми, Вашият лекар може да реши да намали дневната Ви доза

Xermelo.

Приемане на това лекарство

Винаги приемайте това лекарство по време на хранене или с някаква храна.

Трябва да продължите да получавате инжекции със соматостатинови аналози (ланреотид

или октреотид), когато приемате Xermelo.

Ако сте приели повече от необходимата доза Xermelo

Може да усещате гадене или повръщане, да имате диария или коремна болка. Говорете с лекар.

Вземете опаковката на лекарството с Вас.

Ако сте пропуснали да приемете Xermelo

Ако забравите да приемете доза, приемете следващата си доза, както е планирана, като

пропуснете забравената доза.

Не вземайте двойна доза, за да компенсирате пропуснатата доза.

Ако сте спрели приема на Xermelo

Не спирайте приема на Xermelo, без да говорите с Вашия лекар.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, попитайте

Вашия лекар или фармацевт.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Незабавно информирайте Вашия лекар, ако забележите някои от следните нежелани

реакции:

гадене или повръщане, необичайно тъмна урина, жълта кожа или очи, болка в горната дясна

част на корема. Те може да са признаци, че Вашият черен дроб не функционира правилно.

Това може да се прояви и чрез промени в резултатите от кръвни изследвания, като

повишение на чернодробните ензими: гама-глутамилтрансфераза (много честа, може да

засегне повече от 1 на 10 души), трансаминази и алкална фосфатаза в кръвта (честа, може да

засегне до 1 на 10 души).

Други нежелани реакции

Информирайте Вашия лекар, фармацевт или медицинска сестра, ако получите някои от

следните нежелани реакции:

Много чести нежелани реакции:

коремна болка

умора или слабост

Чести нежелани реакции:

газове в червата

треска

главоболие

запек

подуване на корема

намален апетит

оток (натрупване на течност в организма)

Информирайте Вашия лекар, фармацевт или медицинска сестра, ако забележите някои от

нежеланите реакции, изброени по-горе:

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра. Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани

реакции. Можете също да съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за

съобщаване, посочена в Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете

своя принос за получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Xermelo

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху картонената опаковка

след „Годен до“ и на блистера след „EXP“. Срокът на годност отговаря на последния ден от

посочения месец.

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези

мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Xermelo

Активното вещество е телотристат етил. Всяка филмирана таблетка съдържа телотристат

етипрат, еквивалентен на 250 mg телотристат етил.

Другите съставки са: безводна лактоза (вижте точка 2, „Xermelo съдържа лактоза“),

хидроксипропилцелулоза, кроскармелоза натрий, магнезиев стеарат, колоиднабезводна

силика, поливинилов алкохол (частично хидролизиран) (E1203), титанов диоксид (E171),

макрогол 3350 (E1521) и талк (E553b).

Как изглежда Xermelo и какво съдържа опаковката

Таблетките са бели до почти бели, филмирани и с овална форма. Всяка таблетка е

приблизително 17 mm дълга и 7,5 mm широка с вдлъбнато релефно означение „T-E“ от едната

страна и „250“ от другата. Таблетките са опаковани в PVC/PCTFE/PVC/Al блистер. Блистерите

са опаковани в картонена опаковка.

Картонени опаковки от 90 и 180 таблетки. Не всички видове опаковки могат да бъдат пуснати в

продажба.

Притежател на разрешението за употреба

Ipsen Pharma

65 quai Georges Gorse

92100 Boulogne-Billancourt

Франция

Производител

Beaufour Ipsen Industrie

Rue Ethé Virton

28100 Dreux

Франция

За допълнителна информация относно това лекарство, моля, свържете се с локалния

представител на притежателя на разрешението за употреба:

België/Belgique/Belgien,

Luxembourg/Luxemburg

Ipsen NV Guldensporenpark 87

B-9820 Merelbeke

België /Belgique/Belgien

Tél/Tel: + 32 - 9 - 243 96 00

Latvija

Ipsen Pharma representative office

Kalnciema street 33-5

Riga

LV 1046

Tel: +371 67622233

България

Pharmaswiss EOOD

16, Troyanski Prohod Street

Floor 3, Office 8, Lagera

1612 Sofia

Teл: +359 28952 110

Lietuva

Ipsen Pharma SAS Lietuvos filialas

Narbuto g. 5,

08103 Vilnius

Tel. + 370 700 33305

Česká republika

Ipsen Pharma, o.s.

Olbrachtova 2006/9,

140 00 Praha 4

Tel: + 420 242 481 821

Magyarország

Ipsen Pharma SAS Magyarországi Kereskedelmi

Képviselet

Árbóc utca 6.

H- 1133 Budapest

Tel.: +36-1-555-5930

Danmark, Norge, Suomi/Finland, Sverige,

Ísland

Institut Produits Synthèse (IPSEN) AB

Kista Science Tower

Färögatan 33

SE- 164 51 Kista

Sverige/Ruotsi/Svíþjóð

Tlf/Puh/Tel/Sími: +46 8 451 60 00

Nederland

Ipsen Farmaceutica B.V.

Taurusavenue 33b

2132 LS Hoofddorp

Tel: + 31 (0) 23 554 1600

Deutschland, Österreich

Ipsen Pharma GmbH

Willy-Brandt-Str. 3

D-76275 Ettlingen

Tel.: +49 7243 184-80

Polska

Ipsen Poland Sp. z o.o. Al. Jana Pawła II 29

00-867 Warszawa

Tel.: + 48 (0) 22 653 68 00

Esti

CentralPharma Communications OÜ

Selise 26 - 11

13522 Tallinn

Tel: +372 6015540

Portugal

Ipsen Portugal - Produtos Farmacêuticos S.A.

Alameda Fernão Lopes, n° 16a-1°

Miraflores P-1495 - 190 Algés

Portugal

Tel: + 351 - 21 - 412 3550

Ελλάδα, Κύπρος, Malta

Ipsen EΠΕ

Αγ. Δημητρίοσ 63 Άλιμος

GR-17456 Αθήνα Ελλάδα

Τηλ: + 30 - 210 - 984 3324

România

Ipsen Pharma

Str. Grigore Alexandrescu nr. 59,

clădirea HQ Victoriei, Sector 1,

010626, Bucureşti

Tel: + 40 (021) 231 27 20

España

Ipsen Pharma, S.A.

Torre Realia, Plaza de Europa, 41-43

08908 L‟Hospitalet de Llobregat

Barcelona

Tel: + 34 - 936 - 858 100

Slovenija

Pharmaswiss d.o.o.

Brodišče 32

SI-1236 Trzin

Tel: +386 1 236 47 00

France, Hrvatska

Ipsen Pharma

65 quai Georges Gorse

92100 Boulogne-Billancourt

Франция

Tél: + 33 1 58 33 50 00

Slovenská republika

Leik s.r.o.

Hviezdoslavova 19

SK-90301 Senec

Tel : +421 905 667 410

Ireland

Ipsen Pharmaceuticals Ltd.

Blanchardstown Industrial Park

Blanchardstown

IRL-Dublin 15

Tel: +353-1-809-8256

Ipsen Ltd.

190 Bath Road

Slough, Berkshire SL1 3XE

Tel: + 44 (0)1753 - 62 77 00

Italia

Ipsen SpA

Via del Bosco Rinnovato n. 6

Milanofiori Nord Palazzo U7

20090 Assago (Mi)

Tel: + 39 - 02 - 39 22 41

Дата на последно преразглеждане на листовката

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарство е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата:

http://www.ema.europa.eu. Посочени са също линкове към други уебсайтове, където може да се

намери информация за редки заболявания и лечения.

23-7-2018

Orphan designation:  Bardoxolone methyl,  for the: Treatment of Alport syndrome

Orphan designation: Bardoxolone methyl, for the: Treatment of Alport syndrome

Europe - EMA - European Medicines Agency

23-5-2018

95% Ethyl Alcohol Product by Ethanol Extraction: Recall - Due to a Possible Contamination with Methanol

95% Ethyl Alcohol Product by Ethanol Extraction: Recall - Due to a Possible Contamination with Methanol

Methanol,a highly toxic type of alcohol, can cause serious and sometimes fatal damage if ingested by humans or animals.

FDA - U.S. Food and Drug Administration

23-5-2018

Ethanol Extraction Recalls Alcohol Product Because of Possible Health Risk

Ethanol Extraction Recalls Alcohol Product Because of Possible Health Risk

Lake Michigan Distilling Company, LLC of La Porte, Indiana, doing business as Ethanol Extraction, is recalling its 95% Ethyl Alcohol product (“Product”) because of possible contamination with methanol, a highly toxic type of alcohol that can cause serious and sometimes fatal damage if ingested by humans or animals.

FDA - U.S. Food and Drug Administration

28-8-2018

EU/3/18/2058 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2058 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2058 (Active substance: 1-(3-methylbutanoyl)-L-aspartyl-L-threonyl-L-histidyl-L-phenylalanyl-L-prolyl-(L-cystinyl-L-isoleucyl-[(N6-(S)-4-carboxy-4-palmitamidobutanoyl)-L-lysinyl]-L-phenylalanyl-L-glutamyl-L-prolyl-L-arginyl-L-serinyl-L-lysinyl-L-glycinyl-L-cystinyl)-L-lysinamide, disulfide, acetate) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5730 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/099/18

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

EU/3/18/2057 (Pharm Research Associates (UK) Limited)

EU/3/18/2057 (Pharm Research Associates (UK) Limited)

EU/3/18/2057 (Active substance: 1-(2-hydroxyethyl)-8-{[5-(4-methylpiperazin-1-yl)-2-(trifluoromethoxy) phenyl]amino}-4,5-dihydro-1H-pyrazolo[4,3-h]quinazoline-3-carboxamide fumarate salt) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5729 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/051/18

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

EU/3/18/2055 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2055 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2055 (Active substance: (3R,3aS,9R,9aS,9bS)-3-((dimethylamino)methyl)-9-hydroxy-6,9-dimethyl-3,3a,4,5,7,8,9,9a-octahydroazuleno[4,5-b]furan-2(9bH)-one fumarate) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5727 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/060/18

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/18/2041 (Ionis USA Limited)

EU/3/18/2041 (Ionis USA Limited)

EU/3/18/2041 (Active substance: 2'-O-(2-methoxyethyl) antisense oligonucleotide targeting microtubule-associated protein tau pre-mRNA) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5273 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/050/18

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/18/2019 (Reata UK Limited)

EU/3/18/2019 (Reata UK Limited)

EU/3/18/2019 (Active substance: Bardoxolone methyl) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5055 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/011/18/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/06/401 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/06/401 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/06/401 (Active substance: N-methyl D-(2,3,4,5,6-pentahydroxy-hexyl)-ammonium; 2-(3,5-dichloro-phenyl)-benzoxazole-6-carboxylate) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5038 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/032/06/T/03

Europe -DG Health and Food Safety

19-7-2018

EU/3/16/1783 (Reglntel Ltd)

EU/3/16/1783 (Reglntel Ltd)

EU/3/16/1783 (Active substance: N-(5-(6-chloro-2,2-difluorobenzo[d][1,3]dioxol-5-yl)pyrazin-2-yl)-2-fluoro-6-methylbenzamide) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)4810 of Thu, 19 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/138/16/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

19-7-2018

HES (hydroxyethyl starch)

HES (hydroxyethyl starch)

HES (hydroxyethyl starch) (Active substance: hydroxyethyl starch (HES), solutions for infusion) - Community Referrals - Art 107i - Commission Decision (2018)4832 of Thu, 19 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/A-107i/1457

Europe -DG Health and Food Safety

29-6-2018

EU/3/18/2029 (Klinikum der UniversitAt MUnchen)

EU/3/18/2029 (Klinikum der UniversitAt MUnchen)

EU/3/18/2029 (Active substance: 2-[(2S)-2-methyl-1,4-dioxa-8-azaspiro[4.5]dec-8-yl]-8-nitro-6-trifluoromethyl-4H-1,3-benzothiazin-4-one) - Orphan designation - Commission Decision (2018)4174 of Fri, 29 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/004/18

Europe -DG Health and Food Safety

29-6-2018

EU/3/18/2028 (BioCryst UK Ltd)

EU/3/18/2028 (BioCryst UK Ltd)

EU/3/18/2028 (Active substance: (R)-1-(3-(aminomethyl) phenyl)-N-(5-((3-cyanophenyl)(cyclopropylmethylamino)methyl)-2-fluorophenyl)-3-(trifluoromethyl)-1H-pyrazole-5-carboxamide dihydrochloride) - Orphan designation - Commission Decision (2018)4173 of Fri, 29 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/003/18

Europe -DG Health and Food Safety

12-6-2018

EU/3/10/811 (Celgene Europe B.V.)

EU/3/10/811 (Celgene Europe B.V.)

EU/3/10/811 (Active substance: N-tert-butyl-3-[(5-methyl-2-{[4-(2-pyrrolidin-1-ylethoxy)phenyl]amino}pyrimidin-4-yl)amino] benzenesulfonamide dihydrochloride monohydrate) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3809 of Tue, 12 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/092/10/T/03

Europe -DG Health and Food Safety

12-6-2018

EU/3/10/810 (Celgene Europe B.V.)

EU/3/10/810 (Celgene Europe B.V.)

EU/3/10/810 (Active substance: N-tert-butyl-3-[(5-methyl-2-{[4-(2-pyrrolidin-1-ylethoxy)phenyl]amino}pyrimidin-4-yl)amino] benzenesulfonamide dihydrochloride monohydrate) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3808 of Tue, 12 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/084/10/T/03

Europe -DG Health and Food Safety

12-6-2018

EU/3/10/794 (Celgene Europe B.V.)

EU/3/10/794 (Celgene Europe B.V.)

EU/3/10/794 (Active substance: N-tert-butyl-3-[(5-methyl-2-{[4-(2-pyrrolidin-1-ylethoxy)phenyl]amino}pyrimidin-4-yl)amino] benzenesulfonamide dihydrochloride monohydrate) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3803 of Tue, 12 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/069/10/T/03

Europe -DG Health and Food Safety

29-5-2018

EU/3/18/2026 (Alnylam UK Limited)

EU/3/18/2026 (Alnylam UK Limited)

EU/3/18/2026 (Active substance: Synthetic double-stranded siRNA oligonucleotide targeted against transthyretin mRNA, with six phosphorothioate linkages in the backbone, and nine 2'-fluoro and thirty-five 2'-O-methyl nucleoside residues in the sequence, which is covalently linked via a phosphodiester group to a ligand containing three N-acetylgalactosamine residues) - Orphan designation - Commission Decision (2018)3394 of Tue, 29 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/019/18

Europe -DG Health and Food Safety

29-5-2018

EU/3/18/2025 (Pharma Gateway AB)

EU/3/18/2025 (Pharma Gateway AB)

EU/3/18/2025 (Active substance: Modified mRNA encoding human methylmalonyl-coenzyme A mutase encapsulated into lipid nanoparticles) - Orphan designation - Commission Decision (2018)3393 of Tue, 29 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/017/18

Europe -DG Health and Food Safety

29-5-2018

EU/3/18/2019 (Dr Stefan Blesse)

EU/3/18/2019 (Dr Stefan Blesse)

EU/3/18/2019 (Active substance: Bardoxolone methyl) - Orphan designation - Commission Decision (2018)3386 of Tue, 29 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/011/18

Europe -DG Health and Food Safety

29-5-2018

EU/3/15/1453 (Roche Registration GmbH)

EU/3/15/1453 (Roche Registration GmbH)

EU/3/15/1453 (Active substance: Chimeric 2'-O-(2-methoxyethyl) modified oligonucleotide targeted to huntingtin RNA) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3401 of Tue, 29 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/256/14/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

21-5-2018

EU/3/09/715 (Incyte Biosciences Distribution B.V.)

EU/3/09/715 (Incyte Biosciences Distribution B.V.)

EU/3/09/715 (Active substance: Benzamide, 3-(2-imidazo[1,2-b]pyridazin-3-ylethynyl)-4-methyl-N-[4-[(4-methyl-1-piperazinyl)methyl]-3-(trifluoromethyl)phenyl]) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3139 of Mon, 21 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/122/09/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

21-5-2018

EU/3/09/716 (Incyte Biosciences Distribution B.V.)

EU/3/09/716 (Incyte Biosciences Distribution B.V.)

EU/3/09/716 (Active substance: Benzamide, 3-(2-imidazo[1,2-b]pyridazin-3-ylethynyl)-4-methyl-N-[4-[(4-methyl-1-piperazinyl)methyl]-3-(trifluoromethyl)phenyl]) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3140 of Mon, 21 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/121/09/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

EU/3/13/1220 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/13/1220 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/13/1220 (Active substance: Poly[2-[(4-{[1-carboxy-2-(hexadecylcarbamoyl)ethyl]sulfanyl}-2,3-bis({2-[((2S)-2-(2-{[(2R)-2-carbamoyl-(2-{[(2S)-1-ethoxy-3-(3-hydroxy-4oxo-1,4-dihydropyridin-1-yl)-1-oxopropan-2-yl]carbamoyl}ethyl]sulfanyl}-3-{[(2S)-1-ethoxy-3-(3-hydroxy-4-oxo-1,4-dihydropyridin-1-yl)-1-oxopropan-2-yl]carbamoyl}propanamido)-3-(3-hydroxy-4-oxo-1,4-dihydropyridin-1-yl)propanoyl Ethyl ester) )-methoxy]acetyl}oxy)butyl)sulfanyl]-3-(hexadecylcarbamoyl)propanoic acid]-poly(ethylene glycol)-este...

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

EU/3/17/1936 (Pharma Gateway AB)

EU/3/17/1936 (Pharma Gateway AB)

EU/3/17/1936 (Active substance: 1-[4-bromo-5-[1-ethyl-7-(methylamino)-2-oxo-1,2-dihydro-1,6-naphthyridin-3-yl]-2-fluorophenyl]-3-phenylurea) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3133 of Fri, 18 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/119/17/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

3-4-2018

EU/3/12/1080 (AbbVie Deutschland GmbH and Co. KG)

EU/3/12/1080 (AbbVie Deutschland GmbH and Co. KG)

EU/3/12/1080 (Active substance: 4-(4-{[2-(4-chlorophenyl)-4,4-dimethylcyclohex-1-en-1-yl]methyl}piperazin-1-yl)-N-({3-nitro-4-[(tetrahydro-2H-pyran-4-ylmethyl)amino]phenyl}sulfonyl)-2-(1H-pyrrolo[2,3-b]pyridin-5-yloxy)benzamide) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)2056 of Tue, 03 Apr 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/124/12/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

28-3-2018

EU/3/17/1876 (FGK Representative Service GmbH)

EU/3/17/1876 (FGK Representative Service GmbH)

EU/3/17/1876 (Active substance: Sodium (1R,3R,4R,5S)-3-({2-N-acetylamino-2-deoxy-3-O-[(1S)-1-carboxylato-2-cyclohexylethyl]-beta-D-galactopyranosyl}oxy)-4-({6-deoxy-alpha-L-galactopyranosyl}oxy)-5-ethyl-cyclohexan-1-yl-(38-oxo-2,5,8,11,14,17,20,23,26,29,32,35-dodecaoxa-39-azahentetracontan-41-yl)carboxamide) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)2011 of Wed, 28 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/010/17/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

23-3-2018

EU/3/18/1991 (TurnKey PharmaConsulting Ireland Limited)

EU/3/18/1991 (TurnKey PharmaConsulting Ireland Limited)

EU/3/18/1991 (Active substance: Docosahexaenoic acid ethyl ester) - Orphan designation - Commission Decision (2018)1880 of Fri, 23 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/235/17

Europe -DG Health and Food Safety

21-3-2018

EU/3/17/1861 (Roivant Sciences Ireland Limited)

EU/3/17/1861 (Roivant Sciences Ireland Limited)

EU/3/17/1861 (Active substance: (S)-8-{2-amino-6-[1-(5-chloro-biphenyl-2-yl)-(R)-2,2,2-trifluoro-ethoxy]-pyrimidin-4-yl}-2,8-diaza-spiro[4.5]decane-3-carboxylic acid ethyl ester) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)1826 of Wed, 21 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/299/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

21-3-2018

EU/3/14/1363 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/14/1363 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/14/1363 (Active substance: 4-[[(1S,4S)-5-[[4-[4-(oxazol-2-yl)phenoxy]phenyl]methyl]-2,5-diazabicyclo[2.2.1]hept-2-yl]methyl]benzoic acid) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)1818 of Wed, 21 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/131/14/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

21-3-2018

EU/3/16/1714 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/16/1714 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/16/1714 (Active substance: 6'-(R)-methyl-5-O-(5-amino-5,6-dideoxy-a-L-talofuranosyl)-paromamine sulfate) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)1823 of Wed, 21 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/119/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

21-3-2018

EU/3/16/1671 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/16/1671 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/16/1671 (Active substance: 2'-O-(2-methoxyethyl)phosphorothioate antisense oligonucleotide targeting the growth hormone receptor) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)1821 of Wed, 21 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/023/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety