Translarna

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Translarna
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Translarna
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Други лекарства за нарушения на мускулно-скелетната система
  • Терапевтична област:
  • Мускулна дистрофия, Дюшен
  • Терапевтични показания:
  • Translarna е показан за лечение на мускулна дистрофия на Дюшен, в резултат на неразумна мутация в гена на дистрофина, при амбулаторни пациенти на възраст 5 години и по-големи.

Друга информация

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • упълномощен
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/002720
  • Дата Оторизация:
  • 31-07-2014
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/002720
  • Последна актуализация:
  • 05-03-2018

Доклад обществена оценка

EMA/765820/2016

EMEA/H/C/002720

Резюме на EPAR за обществено ползване

Translarna

ataluren

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Translarna. В него се разяснява как Агенцията е оценила лекарството, за да препоръча

разрешаване за употреба в ЕС и условия на употреба. Документът не е предназначен да

предоставя практически съвети относно употребата на Translarna.

За практическа информация относно употребата на Translarna пациентите следва да прочетат

листовката или да попитат своя лекар или фармацевт.

Какво представлява Translarna и за какво се използва?

Translarna е лекарство, което се използва за лечение на пациенти на възраст 5 години и повече с

мускулна дистрофия тип Дюшен, които са в състояние да ходят. Мускулната дистрофия тип

Дюшен е генетично заболяване, което причинява постепенно отслабване и загуба на мускулната

функция. Translarna се използва при малка група пациенти, чието заболяване се причинява от

специфичен генетичен дефект (наречен нонсенс мутация) в дистрофиновия ген.

Тъй като броят на пациентите с мускулна дистрофия тип Дюшен е малък, болестта се счита за

„рядка“ и Translarna е определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки

болести) на 27 май 2005 г.

Translarna съдържа активното вещество аталурен (ataluren).

Как се използва Translarna?

Translarna се отпуска по лекарско предписание и лечението трябва да бъде започнато от лекар

специалист с опит в овладяването на мускулна дистрофия тип Дюшен/Бекер.

Преди започване на лечението с Translarna на пациентите ще бъде направено генетично

изследване, за да се потвърди, че болестта им се дължи на нонсенс мутация и следователно са

подходящи за лечение с Translarna.

Translarna

EMA/765820/2016

Страница 2/4

Translarna се предлага под формата на гранули (100, 250 и 1 000 mg), които се приемат през

устата след смесването им с течна или полутвърда храна (напр. кисело мляко). Translarna се

приема три пъти дневно, а препоръчителната доза е 10 mg/kg (10 mg/kg телесно тегло) сутрин,

10 mg/kg на обяд и 20 mg/kg вечер (за обща дневна доза от 40 mg/kg). За повече информация

вижте листовката.

Как действа Translarna?

При пациентите с мускулна дистрофия тип Дюшен липсва нормалният дистрофин, протеин,

намиращ се в мускулите. Тъй като този протеин помага за защита на мускулите от нараняване,

когато мускулите се съкращават и отпускат, при пациенти с мускулна дистрофия тип Дюшен

мускулите се увреждат и в крайна сметка спират да функционират.

Възможна причина за мускулната дистрофия тип Дюшен са различни генетични аномалии.

Translarna е показан за употреба при пациенти, чието заболяване се дължи на наличието на

определени дефекти (наречени нонсенс мутации) в дистрофиновия ген, който преждевременно

спира синтеза на нормалния протеин дистрофин, в резултат на което се синтезира скъсен протеин

дистрофин, който не функционира правилно. Действието на Translarna при тези пациенти се

изразява във възможността протеин-синтезиращият апарат в клетките да заобикаля дефекта,

което позволява на клетките да произвеждат функционален протеин дистрофин.

Какви ползи от Translarna са установени в проучванията?

Translarna първо е проучен в едно основно проучване при 174 пациенти с мускулна дистрофия

тип Дюшен в състояние да ходят, в което са сравнени две дози от Translarna (40 mg/kg дневно и

80 mg/kg дневно) с плацебо (сляпо лечение). Основната мярка за ефективност е промяната в

разстоянието, което пациентът може да измине за шест минути след 48 седмици на лечение.

Въпреки че първоначалният анализ на резултатите от всички данни от проучването не показва

съществена разлика в разстоянията, които могат да изминат пациентите в групите, лекувани с

Translarna и плацебо, допълнителните анализи показват, че способността за ходене се влошава в

по-малка степен при прием на 40 mg/kg Translarna дневно, отколкото при плацебо: след 48

седмици на лечение, пациентите, приемащи 40 mg/kg Translarna дневно, могат да изминат средно

по 31,7 метра повече, отколкото приемащите плацебо. По-силно изразен ефект е отбелязан в

подгрупа от пациенти, чиято способност да ходят се влошава, като пациентите, които приемат

40 mg/kg Translarna дневно, са в състояние да изминат средно 49,9 метра повече от пациентите

на плацебо. Благоприятният ефект от по-ниската доза е подкрепен и от подобренията в други

мерки за ефективността, включително и тези, които са пряко свързани с ежедневните дейности

на пациентите. Не се наблюдава подобрение с по-високата доза (80 mg/kg/ден).

След първоначално одобрение е завършено допълнително проучване при 230 пациенти с

влошаваща се способност да ходят, но резултатите от него се считат за неубедителни. Все пак

данните показват, че Translarna оказва положителен ефект върху различни мерки, например

времето за пробягване/извървяване на 10 метра, времето за качване и слизане по 4 стъпала и

времето до загуба на способността за ходене. И в двете проучвания благоприятните ефекти от

Translarna изглеждат по-явни при пациентите с умерено влошаване на заболяването.

Translarna

EMA/765820/2016

Страница 3/4

Какви са рисковете, свързани с Translarna?

Най-честите нежелани лекарствени реакции при Translarna (които се наблюдават при повече от 5

на 100 души) са повръщане, диария, гадене (позиви за повръщане), главоболие, стомашни болки

и метеоризъм. Нежеланите лекарствени реакции обикновено са леки до умерени по тежест.

Translarna не трябва да се използва едновременно с определени антибиотици, известни като

аминогликозиди, когато те се прилагат интравенозно.

За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции и ограничения при Translarna вижте

листовката.

Защо Translarna е разрешен за употреба?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Агенцията реши, че

ползите от Translarna са по-големи от рисковете, и препоръча Translarna да бъде разрешен за

употреба в ЕС.

Въпреки необходимостта от допълнителни данни, CHMP счита, че има доказателства, въз основа

на които може да се предполага, че Translarna забавя прогресията на заболяването и че неговият

профил на безопасност не повдига сериозни опасения. Комитетът също отчита сериозността на

мускулната дистрофия тип Дюшен и незадоволената медицинска потребност на пациентите с това

заболяване.

Translarna е разрешен за употреба по т.нар. схема „разрешаване под условие“. Това означава, че

се очакват допълнителни данни за лекарството, които фирмата се задължава да предостави.

Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще извършва преглед на новата информация

и настоящото резюме съответно ще се актуализира.

Каква информация се очаква за Translarna?

Translarna остава разрешен за употреба под условие, като фирмата, която предлага Translarna, се

задължава да проведе ново проучване, в което Translarna да се сравни с плацебо, с цел да се

потвърди неговата ефективност и безопасност.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Translarna?

Препоръките и предпазните мерки за безопасната и ефективна употреба на Translarna, които да

се спазват от здравните специалисти и пациентите, са включени в кратката характеристика на

продукта и в листовката.

Допълнителна информация за Translarna:

На 31 юли 2014 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба на Translarna, валидно в

Европейския съюз.

Пълният текст на EPAR за Translarna може да се намери на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

. За повече

информация относно лечението с Translarna прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте вашия лекар или фармацевт.

Translarna

EMA/765820/2016

Страница 4/4

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Translarna може да се намери на

уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Дата на последно актуализиране на текста 12-2016.

Листовка за пациента

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за пациента

Translarna 125 mg гранули за перорална суспензия

Translarna 250 mg гранули за перорална суспензия

Translarna 1 000 mg гранули за перорална суспензия

аталурен (ataluren)

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като

съобщавате всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани

реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да приемате това лекарство,

тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Това лекарство е предписано лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други хора. То може

да им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите като Вашите.

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или

фармацевт. Това включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази

листовка. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Translarna и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да приемете Translarna

Как да приемате Translarna

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Translarna

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Translarna и за какво се използва

Translarna е лекарство, което съдържа активното вещество аталурен.

Translarna се използва за лечение на мускулна дистрофия тип Duchenne, причинена от

специфичен

генетичен дефект, който засяга нормалната мускулна функция.

Translarna се използва за лечение на пациенти на възраст 5 години и повече, които могат да

ходят.

Вие или Вашето дете ще бъдете изследвани от Вашия лекар преди начало на лечението с

Translarna, за да се потвърди, че е подходящо Вашата болест да се лекува с това лекарство.

Как действа Translarna?

Мускулната дистрофия тип Duchenne се причинява от генетични промени, които водят до

аномалия в мускулния протеин, наречен дистрофин, който е необходим на мускулите, за да

функционират правилно. Translarna позволява да се произвежда действащ дистрофин и помага

на мускулите да функционират правилно.

2.

Какво трябва да знаете, преди да приемете Translarna

Не приемайте Translarna

Ако сте алергични към аталурен или към някоя от останалите съставки на това лекарство

(изброени в точка 6).

Ако приемате лечение с определени антибиотици като гентамицин, тобрамицин или

стрептомицин чрез инжекция във вена.

Предупреждения и предпазни мерки

Вашият лекар трябва да направи кръвно изследване, за да потвърди, че е подходящо Вашата

болест да се лекува с Translarna. Ако имате някакви проблеми с бъбреците или черния дроб,

Вашият лекар трябва редовно да проверява чернодробните и бъбречните Ви функции.

Вашият лекар ще изследва нивата на липидите (мазнини като холестерол и триглицериди) във

кръвта Ви и бъбречните Ви функции на всеки 6 до 12 месеца. Вашият лекар ще следи кръвното

Ви налягане на всеки 6 месеца, ако приемате кортикостероидно лекарство.

Деца и юноши

Това лекарство не трябва да се дава на деца на възраст под 5 години, тъй като не е изследвано

при тази група пациенти.

Други лекарства и Translarna

Информирайте Вашия лекар, ако приемате, наскоро сте приемали или е възможно да приемате

други лекарства. По-конкретно не приемайте Translarna с антибиотиците гентамицин,

тобрамицин или стрептомицин, приложени чрез инжекция. Те могат да засегнат Вашите

бъбречни функции.

Уведомете Вашия лекар, ако приемате някое от следните лекарства:

Лекарство

Обичайно предписвано за

ацикловир

лечение на лещенка [варицела]

адефовир

лечение на хроничен хепатит B и/или HIV

аторвастатин

понижаване на липидите

бензилпеницилин

тежки инфекции

буметанид

лечение или профилактика на застойна сърдечна недостатъчност

каптоприл

лечение или профилактика на застойна сърдечна недостатъчност

ципрофлоксацин

лечение на инфекции

фамотидин

лечение на активна язва на дванадесетопръстника, стомашно-

чревна рефлуксна болест

фуросемид

лечение или профилактика на застойна сърдечна недостатъчност

метотрексат

ревматоиден артрит, псориазис

олмесартан

есенциална хипертония при възрастни

озелтамивир

профилактика на грип

фенобарбитал

сънотворно, профилактика на припадъци

питавастатин

понижаване на липидите

правастатин

понижаване на липидите

рифампицин

лечение на туберкулоза

розувастатин

понижаване на липидите

ситаглиптин

диабет тип 2

телмисартан

лечение или профилактика на застойна сърдечна недостатъчност

валсартан

лечение или профилактика на застойна сърдечна недостатъчност

Някои от тези лекарства не са изследвани заедно с Translarna и Вашият лекар може да реши да

Ви наблюдава внимателно.

Бременност и кърмене

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

посъветвайте се с Вашия лекар преди употребата на това лекарство. Ако забременеете, докато

приемате Translarna, незабавно се консултирайте с Вашия лекар, тъй като приемът на Translarna

не се препоръчва по време на бременност или кърмене.

Шофиране и работа с машини

Ако се почувствате замаяни, не шофирайте, не карайте велосипед и не работете с машини.

3.

Как да приемате Translarna

Винаги приемайте това лекарство точно както Ви е казал Вашият лекар или фармацевт. Ако не

сте сигурни в нещо, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Translarna се

предлага в сашета със следните концентрации: 125 mg, 250 mg и 1 000 mg

аталурен на саше. Вашият лекар или фармацевт ще Ви каже точния брой сашета и каква

концентрация да приемате всеки път.

Вашата доза Translarna зависи от Вашето телесно тегло. Препоръчителната доза е 10 mg/kg

телесно тегло сутрин, 10 mg/kg телесно тегло по обед и 20 mg/kg телесно тегло вечер (което

прави обща дневна доза 40 mg/kg телесно тегло).

Лекарството се приема през устата, смесено с течност или с полутвърда храна.

Отваряйте сашето само в момента, в който приемате лекарството, и използвайте цялото

количество от сашето. Цялото съдържание на всяко саше трябва да се смеси с най-малко 30 ml

течност (вода, мляко, плодов сок) или 3 супени лъжици полутвърда храна (кисело мляко или

ябълково пюре). Може да увеличите количеството на течността или полутвърдата храна в

зависимост от Вашите предпочитания.

Таблица за дозирането

Диапазон

на

теглото

(kg)

Брой сашета

Сутрин

По обед

Вечер

125 mg

сашета

250 mg

сашета

1

000

mg

сашета

125 mg

сашета

250 mg

сашета

1

000

mg

сашета

125 mg

сашета

250 mg

сашета

1

000

mg

сашета

Translarna се приема през устата 3 пъти дневно - сутрин, обед и вечер. Трябва да изминат 6 часа

между сутрешната и обедна доза, 6 часа между обедната и вечерната доза и 12 часа между

вечерната доза и първата доза на следващия ден. Например може да приемете Translarna в

7:00 часа сутринта със закуска, в 1:00 часа следобед с обяд и отново около 7:00 часа вечерта с

вечеря.

Редовно пийте вода или други течности, за да избегнете обезводняване, докато приемате

Translarna.

Ако сте приели повече от необходимата доза Translarna

Свържете се с Вашия лекар, ако приемете повече от препоръчителната доза Translarna.

Може да изпитате леко главоболие, гадене, повръщане или диария.

Ако сте пропуснали да приемете Translarna

Приемете дозата, ако приемът на Translarna закъснява с не повече от 3 часа след сутрешната или

обедната доза или с не повече от 6 часа след вечерната доза. Помнете, че трябва да приемете

следващата доза навреме.

Не приемайте дозата, ако приемът на Translarna закъснява с повече от 3 часа след сутрешната

или обедната доза или с повече от 6 часа след вечерната доза. Приемете следващите дози

навреме.

Не взимайте двойна доза, за да компенсирате пропуснатата доза. Важно е да се прилага

правилната доза. Възможно е Translarna да не е толкова ефективен за лечение на Вашите

симптоми, ако приемате по-голяма доза препоръчителната.

Ако сте спрели приема на Translarna

Не трябва да спирате приема на Translarna, без да сте говорили с Вашия лекар.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, попитайте

Вашия лекар.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава. Възможно е да получите една или повече от следните нежелани реакции

след прием на Translarna:

Много чести нежелани реакции (възможно е да засегнат повече от 1 на 10 души)

Повръщане

Чести нежелани реакции (възможно е да засегнат до 1 на 10 души)

Намален апетит

Високи нива на триглицериди в кръвта

Главоболие

Гадене

Загуба на тегло

Високо кръвно налягане.

Кашлица

Кръвотечение от носа

Констипация

Газове

Стомашен дискомфорт

Стомашни болки

Обрив

Болки в ръцете или краката

Болка в гърдите

Неволево уриниране

Кръв в урината

Температура

неизвестна честота (от наличните данни не може да бъде направена оценка)

Повишени стойности на липидите в кръвта

Повишени стойности в изследванията на бъбречните функции

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт.

Това включва всички възможни, неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да

съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в

Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Translarna

Да се

съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху картонената опаковка и

сашето. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения месец.

Това лекарство не изисква специални условия на съхранение.

Приемайте всяка приготвена доза незабавно след приготвяне. Изхвърлете приготвената доза,

ако тя не е приета в рамките на 24 часа след приготвянето й, когато се съхранява в хладилник (2

- 8°C), или в рамките на 3 часа, когато се съхранява при стайна температура (15 - 30°C).

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези

мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Translarna

Translarna се предлага в 3 концентрации, като всяка съдържа 125 mg, 250 mg и 1 000 mg

активно вещество, наречено аталурен. Другите съставки са: полидекстроза (E1200), макрогол,

полоксамер, манитол (E421), кросповидон, хидроксиетил целулоза, изкуствен аромат на

ванилия (малтодекстрин, изкуствени аромати и пропиленгликол), силициев диоксид, колоиден

безводен (E551), магнезиев стеарат.

Как изглежда Translarna и какво съдържа опаковката

Translarna представлява бели до почти бели гранули за перорална суспензия в сашета.

Translarna се предлага в опаковки, съдържащи 30 сашета.

Притежател на разрешението за употреба

PTC Therapeutics International Limited

5th Floor

3 Grand Canal Plaza

Grand Canal Street Upper

Dublin 4

D04 EE70

Ирландия

Производител

Almac Pharma Services

22 Seagoe Industrial Estate

Craigavon BT63 5QD

Великобритания

PTC Therapeutics International Limited

5th Floor

3 Grand Canal Plaza

Grand Canal Street Upper

Dublin 4

D04 EE70

Ирландия

Дата на последно преразглеждане на листовката

Това лекарство е разрешено за употреба по т. нар. схема „разрешаване под условие“. Това

означава, че за лекарството се очакват допълнителни данни.

Европейската агенция по лекарствата ще извършва преглед на новата информация за

лекарството поне веднъж годишно и тази листовка съответно ще се актуализира.

Подробна информация за това лекарствo е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата: http://www.ema.europa.eu. Посочени са също линкове към други уебсайтове,

където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.

1-6-2018

Pending EC decision:  Translarna, ataluren, Opinion date: 31-May-2018

Pending EC decision: Translarna, ataluren, Opinion date: 31-May-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

23-7-2018

Translarna (PTC Therapeutics International Limited)

Translarna (PTC Therapeutics International Limited)

Translarna (Active substance: ataluren) - Centralised - Annual renewal - Commission Decision (2018)4879 of Mon, 23 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2720/R/41

Europe -DG Health and Food Safety