Strimvelis

Основна информация

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Strimvelis
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Имуностимулатори
  • Терапевтична област:
  • Тежък комбиниран имунен дефицит
  • Терапевтични показания:
  • Strimvelis е показан за лечение на пациенти с тежък комбиниран имунодефицит поради аденозин деаминазен дефицит (ADA-SCID) за които няма подходящи човешки левкоцитен антиген (HLA)-съчетаната свързани стволови клетки донор е наличен (виж раздел 4. 2 и раздел 4. 4).

Друга информация

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • упълномощен
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/003854
  • Дата Оторизация:
  • 26-05-2016
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/003854
  • Последна актуализация:
  • 04-03-2018

Доклад обществена оценка

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/CHMP/249031/2016

EMEA/H/C/003854

Резюме на EPAR за обществено ползване

Strimvelis

Автоложна, обогатена с CD34+ клетки фракция, която съдържа CD34+

клетки, трансдуцирани с ретровирусен вектор, кодиращ човешката ADA

кДНК последователност.

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Strimvelis. В него се разяснява как Агенцията е оценила лекарството, за да препоръча

разрешаване за употреба в ЕС и условия на употреба. Документът не е предназначен да

предоставя практически съвети относно употребата на Strimvelis.

За практическа информация относно употребата на Strimvelis, пациентите следва да прочетат

листовката или да попитат своя лекар или фармацевт.

Какво представлява Strimvelis и за какво се използва?

Strimvelis е лекарство, което се използва за лечение на тежък комбиниран имунодефицит,

дължащ се на дефицит на аденозин дезаминаза (ADA-SCID). ADA-SCID е рядко наследствено

заболяване, при което има промяна (мутация) в гена, необходим за синтеза на един ензим,

наречен аденозин дезаминаза (ADA). В резултат на това пациентите не притежават ензима ADA.

Тъй като ADA е жизнено важен за поддържане на здрави лимфоцити (бели кръвни клетки, които

се борят с инфекциите), имунната система на пациентите с ADA-SCID не функционира правилно и

без ефективно лечение те рядко живеят повече от 2 години.

Strimvelis се използва при пациенти с ADA-SCID, които не могат да бъдат лекувани с

костномозъчна трансплантация, поради липсата на подходящ съвместим донор.

Strimvelis съдържа клетки, получени от собствения костен мозък на пациента. Някои от клетките

(наречени CD34+ клетки) са генетично модифицирани да съдържат работещ ген за ADA.

Strimvelis е вид лекарствен продукт за модерна терапия, наречен „продукт за генна терапия“.

Този вид лекарство действа чрез въвеждане на гени в организма.

Strimvelis

EMA/CHMP/249031/2016

Страница 2/3

Тъй като броят на пациентите с ADA-SCID е малък, болестта се счита за „рядка“ и Strimvelis е

определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки болести) на 26 август

2005 г.

Как се използва Strimvelis?

Strimvelis се отпуска по лекарско предписание и лечението може да се прилага само в

специализиран център за трансплантации от лекар с предишен опит в лечението на ADA-SCID и

употребата на този вид лекарство.

За получаване на Strimvelis се събират две проби от костния мозък на пациента, една за

получаване на Strimvelis и една, която се пази за резерва в случай, че Strimvelis не може да се

приложи или не подейства. Strimvelis може да се използва за лечение само на същия пациент,

чийто костен мозък е използван за направата на лекарството. Strimvelis се прилага като 20-

минутна инфузия (вливане) във вена. Дозата зависи от телесното тегло на пациента.

Преди приложението на Strimvelis на пациентите се прилага подготвително лечение с друг

лекарствен продукт - бусулфан, който унищожава техните увредени костномозъчни клетки. На

пациентите се прилага също антихистаминова инжекция точно преди лечението, за да се намали

риска от алергични реакции.

За повече информация вижте листовката.

Как действа Strimvelis?

За направата на Strimvelis се използва проба от костния мозък на пациента. След това от

костномозъчните клетки се екстрахират CD34+ клетки (клетки, които могат да образуват

лимфoцити). Работещ ген за ADA се внася в CD34+ клетките като се използва вирус, наречен

ретровирус, който е променен генетично, така че да носи гена за ADA в клетките и да не

причинява вирусно заболяване при хората.

След венозното му приложение на пациента, Strimvelis се транспортира от кръвообращението в

костния мозък, където CD34+ клетките започват да се размножават и да образуват нормални

лимфоцити, които могат да произвеждат ADA. Тези лимфоцити подобряват способностите на

пациента да се бори с инфекциите и така да превъзмогне симптомите на заболяването, свързано с

имунната система. Очакват се ефектите да останат за целия живот на пациента.

Какви ползи от Strimvelis са установени в проучванията?

Ползите от Strimvelis са показани в едно основно проучване, включващо 12 пациента на възраст

от 6 месеца до около 6 години с ADA-SCID. Пациентите в проучването не са имали подходящ

донор на костен мозък и не е имало алтернативно лечение или то е било неуспешно. Всички

пациенти са лекувани със Strimvelis и са били все още живи 3 години след лечението. Честотата

на тежки инфекции намалява след лечението и продължава да намалява по време на

дългосрочното проследяване след третата година.

Какви са рисковете, свързани със Strimvelis?

Най-честата нежелана лекарствена реакция при Strimvelis (която е възможно да засегне не

повече от 1 на 10 души) е пирексия (треска). Сериозните нежелани лекарствени реакции при

Strimvelis може да включват ефекти, свързани с автоимунитета (когато имунната система атакува

собствените клетки на организма), като хемолитична анемия (нисък брой на червени кръвни

телца, дължащ се на твърде бързото им разрушаване), апластична анемия (нисък брой кръвни

Strimvelis

EMA/CHMP/249031/2016

Страница 3/3

елементи, дължащ се на увреден костен мозък), хепатит (възпаление на черния дроб),

тромбоцитопения (нисък брой тромбоцити) и синдром на Guillain-Barré (увреждане на нервите,

което води до болка, изтръпване, мускулна слабост и нарушено ходене).

Strimvelis не трябва да се използва при пациенти, болни от левкемия (рак на белите кръвни

клетки) или миелодисплазия (вид нарушение на костния мозък) или са имали тези заболявания в

миналото. Не трябва да се използва при пациенти, които имат положителна проба за вируса на

човешкия имунодефицит (HIV - вирусът, който причинява СПИН) или други инфекции, или при

пациенти, при които е прилагана генна терапия в миналото.

За пълния списък на ограниченията и нежеланите лекарствени реакции, съобщени при Strimvelis,

вижте листовката.

Защо Strimvelis е разрешен за употреба?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Агенцията реши, че

ползите от Strimvelis са по-големи от рисковете, и препоръча Strimvelis да бъде разрешен за

употреба в ЕС. Strimvelis предлага възможността за излекуване, което подобрява работата на

имунната система при пациенти с ADA-SCID, което е животозастрашаващо заболяване.

Резултатите от основното проучване показват, че Strimvelis е ефективен за подобряване на

преживяемостта на пациентите с ADA-SCID. По отношение на поносимостта Strimvelis се понася

относително добре, въпреки че данните са оскъдни поради малкия брой пациенти в проучването.

Тъй като Strimvelis е произведен с използването на ретровирус, може да съществува потенциален

риск от рак, предизвикан от непредвидени промени в генетичния материал, въпреки че такива

случаи не са наблюдавани досега. Съществува също и потенциален риск от автоимунно

заболяване. Въпреки това са въведени мерки за наблюдение на подобни събития след употребата

на лекарството, чрез регистър на пациентите за изследване на дългосрочното им развитие.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Strimvelis?

Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Strimvelis се използва

възможно най-безопасно. Въз основа на този план информацията за безопасността е включена в

кратката характеристика на продукта и в листовката за Strimvelis, включително подходящи

предпазни мерки за здравните специалисти и пациентите.

В допълнение, фирмата която произвежда Strimvelis ще предостави образователни материали за

пациенти и здравни професионалисти с информация за лекарствения продукт, а пациентите ще

трябва да подпишат информирано съгласие преди началото на лечението. Фирмата ще поддържа

и регистър на пациентите, лекувани със Strimvelis, и ще наблюдава редовно тяхното развитие

след лечението, за да проучи дългосрочната безопасност на лекарството.

Допълнителна информация за Strimvelis:

Пълният текст на EPAR за Strimvelis може да се намери на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. За повече

информация относно лечението със Strimvelis прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Strimvelis може да се намери на

уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Листовка за пациента

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за пациента или болногледача

Strimvelis 1-10 милиона клетки/ml инфузионна дисперсия

Автоложна, обогатена с CD34

клетки фракция, която съдържа CD34

клетки, трансдуцирани с

ретровирусен вектор, кодиращ човешката ADA кДНК последователност

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като

съобщите всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани

реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да Ви бъде приложено това лекарство (или

да бъде приложено на Вашето дете), тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар или медицинска

сестра.

Ако получите (или Вашето дете получи) някакви нежелани реакции, уведомете Вашия

лекар или медицинска сестра. Това включва и всички възможни нежелани реакции,

неописани в тази листовка. Вижте точка 4.

Вашият лекар ще Ви даде Сигнална карта за пациента. Прочетете я внимателно и

следвайте инструкциите в нея.

Винаги показвайте Сигналната карта за пациента при посещение при Вашия лекар или

медицинска сестра или ако отидете в болница.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Strimvelis и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди Strimvelis да бъде приложен на Вас (или на Вашето дете)

Как се прилага Strimvelis

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Strimvelis

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Strimvelis и за какво се използва

Strimvelis е вид лекарство за

генна терапия

Strimvelis се използва за лечение на сериозно заболяване, наречено

ADA-SCID

тежък

комбиниран имунодефицит на аденозиндезаминаза

). При това заболяване имунната система не

функционира правилно, за да защити организма от инфекции. Хората с ADA-SCID не могат да

произвеждат достатъчно ензим, наречен

аденозиндезаминаза (ADA)

, тъй като генът за

производството му е увреден.

Strimvelis се използва за лечение на ADA-SCID, когато няма член на семейството, който е

подходящ да стане донор на стволови клетки от костния мозък за трансплантация.

Strimvelis се произвежда специално за всеки пациент, като се използват костномозъчните

клетки на самия пациент. Strimvelis действа чрез въвеждане на нов ген в стволовите клетки на

костния мозък, така че те да могат да произвеждат ADA.

Strimvelis се прилага чрез система за капково вливане

(инфузия)

във вена

(интравенозно)

. За

повече информация относно това, какво се случва преди и по време на лечение вижте точка 3

„Как се прилага Strimvelis“

2.

Какво трябва да знаете, преди Strimvelis да бъде приложен на Вас (или на Вашето

дете)

Strimvelis не е подходящ за някои хора

Strimvelis не трябва да се прилага, ако Вие (или Вашето дете):

сте

алергични

към някоя от съставките на това лекарство (

изброени в точка 6

имате или сте имали вид

рак

, наречен

левкемия

или

миелодисплазия

имате положителни резултати от изследване за

HIV или някои други инфекции

(Вашият лекар ще Ви консултира относно това)

вече сте били лекувани с

генна терапия

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар или медицинска сестра, преди това лекарство да бъде приложено на

Вас (или на Вашето дете).

Strimvelis се произвежда само от собствените клетки на пациента. Не трябва никога да се

прилага на друг човек.

Въвеждането на нов ген в ДНК може да причини левкемия. В клинични изпитвания на генна

терапия за други заболявания (не ADA-SCID) някои пациенти развиват левкемия или други

видове рак на кръвта. Това не е наблюдавано при нито един пациент, лекуван със Strimvelis.

Въпреки това на Вашия лекар е препоръчано да Ви наблюдава (или да наблюдава Вашето дете)

за признаци на левкемия по време на дългосрочното проследяване.

След като Вие (или Вашето дете) сте били лекувани със Strimvelis, за в бъдеще няма да можете

да дарявате кръв, органи или тъкани. Това е така, защото Strimvelis е продукт за генна терапия.

Когато лечението със Strimvelis не може да бъде завършено

В някои случаи може да не е възможно да се продължи с планираното лечение със Strimvelis.

Има няколко причини, поради които това може да се случи, например:

ако е имало проблем в момента на вземане на клетките за производство на лекарството

ако няма достатъчно от точния тип клетки за производство на лекарството

ако лекарството бъде замърсено, докато се произвежда

ако има забавяне при доставката на лекарството в клиниката, където се провежда

лечението.

В такива случаи лекарят ще Ви приложи (или ще приложи на Вашето дете) заместващи

стволови клетки, използвайки резервната проба, взета и съхранена преди да започне лечението

вижте също точка 3 „Как се прилага Strimvelis“

Може да имате нужда от друго лечение

Strimvelis се подлага на поредица от изследвания, преди да се използва. Тъй като се прилага

скоро след производството, крайните резултати от някои от тези изследвания няма да са готови

преди прилагането на лекарството. Ако изследванията покажат нещо, което може да Ви се

отрази неблагоприятно (или на Вашето дете), лекарят ще Ви лекува по подходящ начин.

Бременност и кърмене

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

уведомете Вашия лекар, преди да Ви бъде приложено това лекарство. Strimvelis не трябва да Ви

се прилага, ако сте бременна. Ако е възможно да забременеете, трябва да използвате бариерен

контрацептив (като презерватив) по време на лечение и най-малко 6 месеца след това.

Strimvelis не трябва да Ви се прилага, ако кърмите. Не е известно дали съставките на Strimvelis

могат да преминават в кърмата.

Strimvelis съдържа натрий

Това лекарство съдържа приблизително 3,5 mg натрий на милилитър. Това трябва да се вземе

предвид при пациенти на диета с контролиран прием на натрий.

3.

Как се прилага Strimvelis

Strimvelis се прилага чрез система за капково вливане

(инфузия)

във вена

(интравенозно)

. Може

да се прилага само в специализирана болница и от лекар, който има опит в лечението на

пациенти с ADA-SCID и употребата на този тип лекарство.

Strimvelis може да се произведе само, ако лекарят може да вземе достатъчно от точния вид

клетки от костния мозък на пациента.

Преди производство на Strimvelis

лекарят ще направи изследвания, за да се увери, че Вие

(или Вашето дете) не сте носители на определени инфекции (вижте точка 2).

Вземат се две проби

Преди планираното лечение лекарят ще вземе две проби от стволови клетки на костния мозък:

резервна проба,

най-малко 3 седмици предварително. Тя ще бъде съхранена, за да се

приложи на пациента като заместващи стволови клетки, ако Strimvelis не може да се

приложи или не действа

(вижте „Когато лечението със Strimvelis не може да бъде

завършено“ в точка 2)

проба за лечението,

4 до 5 дни предварително. Тя ще бъде използвана за

производство на Strimvelis чрез поставяне на нов ген в клетките.

Преди и по време на лечение със Strimvelis

Кога

Какво се прави

Защо

Най-малко 3 седмици преди

лечение

Взема се

резервна проба

от

стволови клетки

за да се съхранява като

резерва

(вижте по-горе)

Около 4 до 5 дни преди

лечение

Взема се

проба

от стволови

клетки, необходима за

лечението

за да се произведе Strimvelis

(вижте по-горе)

3 дни и 2 дни преди

лечение

Лекарство, наречено

бусулфан

, се прилага четири

пъти дневно в продължение на

два дни (общо 8 дози)

за да се подготви костният

мозък за Strimvelis

Около 15 до 30 минути

преди

лечение

Може да се приложи

антихистаминово

лекарство

за да се намали вероятността

да получите реакция към

инфузията

Strimvelis се прилага...

чрез система за капково вливане във вена.

Това ще отнеме около 20 минути

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава. Тези, маркирани с *, може да са свързани с бусулфан.

Много чести нежелани реакции

Може да засегнат

повече от 1 на 10 души

течащ или запушен нос (

алергичен ринит

хрипове, затруднено дишане (

астма)

възпалена, сърбяща кожа (

атопичен дерматит, екзема

повишена температура (

пирексия

понижена функция на щитовидната жлеза (

хипотиреоидизъм

високо кръвно налягане (

хипертония

понижение на броя на червените или белите кръвни клетки (

анемия, неутропения

повишаване на чернодробните ензими*

положителни резултати за

антинуклеарни антитела

при кръвни изследвания

Ако имате някакви въпроси относно симптомите или нежеланите реакции или някои

симптоми Ви притесняват

Говорете с Вашия лекар или медицинска сестра.

Чести

нежелани реакции

Може да засегнат

до 1 на 10 души

. Причините за тях са от страна на имунната система, която

става свръхактивна и атакува собствените тъкани на тялото.

червени или лилави точки по кожата, кървене под кожата (

имунна тромбоцитопенична

пурпура

възпалена щитовидна жлеза (

автоимунен тиреоидит

слабост и болка в краката и ръцете (

синдром на Guillain-Barré

възпален черен дроб (

автоимунен хепатит

намален брой кръвни клетки (

автоимунна хемолитична анемия, автоимунна

апластична анемия

положителни резултати за

антинеутрофилни цитоплазмени антитела и

гладкомускулни антитела

при кръвни изследвания

Ако имате някакви въпроси относно симптомите или нежеланите реакции или някои

симптоми Ви притесняват

Говорете с Вашия лекар или медицинска сестра.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или медицинска

сестра. Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете

също да съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване,

посочена в Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос

за получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Strimvelis

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след датата и часа на годност (Годен до:), отбелязани върху

етикета на контейнера и етикета на инфузионния сак.

Да се съхранява при 15-30

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията. Тъй като това лекарство се прилага от

квалифициран лекар, той/тя е отговорен за правилното изхвърляне на продукта. Тези мерки ще

спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Strimvelis

Активното вещество е автоложна (собствена на пациента), обогатена с CD34

клетки

фракция, която съдържа CD34

клетки, трансдуцирани с ретровирусен вектор, кодиращ

човешката ADA кДНК последователност. Концентрацията е 1-10 милиона

CD34

клетки/ml.

Другата съставка е натриев хлорид (

вижте точка 2 „Strimvelis съдържа натрий”

Как изглежда Strimvelis и какво съдържа опаковката

Strimvelis е мътна до бистра, безцветна до розова дисперсия от клетки за инфузия, която се

доставя в един или повече инфузионни сакове. Инфузионните сакове се доставят в затворен

контейнер.

Притежател на разрешението за употреба

GlaxoSmithKline Trading Services Limited

Currabinny

Carrigaline

County Cork

Ирландия

Производител

MolMed SpA

58 Via Olgettina

20132

Milan

Италия

За допълнителна информация относно това лекарство, моля, свържете се с локалния

представител на притежателя на разрешението за употреба:

België/Belgique/Belgien

GlaxoSmithKline Pharmaceuticals s.a./n.v.

Tél/Tel: + 32 (0) 10 85 52 00

Lietuva

GlaxoSmithKline Lietuva UAB

Tel: + 370 5 264 90 00

info.lt@gsk.com

България

ГлаксоСмитКлайн ЕООД

Teл.: + 359 2 953 10 34

Luxembourg/Luxemburg

GlaxoSmithKline Pharmaceuticals s.a./n.v.

Belgique/Belgien

Tél/Tel: + 32 (0) 10 85 52 00

Česká republika

GlaxoSmithKline, s.r.o.

Tel: + 420 222 001 111

cz.info@gsk.com

Magyarország

GlaxoSmithKline Kft.

Tel.: + 36 1 225 5300

Danmark

GlaxoSmithKline Pharma A/S

Tlf: + 45 36 35 91 00

dk-info@gsk.com

Malta

GlaxoSmithKline (Malta) Limited

Tel: + 356 21 238131

Deutschland

GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG

Tel.: + 49 (0)89 36044 8701

produkt.info@gsk.com

Nederland

GlaxoSmithKline BV

Tel: + 31 (0)30 6938100

nlinfo@gsk.com

Eesti

GlaxoSmithKline Eesti OÜ

Tel: + 372 6676 900

estonia@gsk.com

Norge

GlaxoSmithKline AS

Tlf: + 47 22 70 20 00

Ελλάδα

GlaxoSmithKline A.E.B.E.

Τηλ: + 30 210 68 82 100

Österreich

GlaxoSmithKline Pharma GmbH

Tel: + 43 (0)1 97075 0

at.info@gsk.com

España

GlaxoSmithKline, S.A.

Tel: + 34 902 202 700

es-ci@gsk.com

Polska

GSK Services Sp. z o.o.

Tel.: + 48 (0)22 576 9000

France

Laboratoire GlaxoSmithKline

Tél: + 33 (0)1 39 17 84 44

diam@gsk.com

Portugal

GlaxoSmithKline – Produtos Farmacêuticos, Lda.

Tel: + 351 21 412 95 00

FI.PT@gsk.com

Hrvatska

GlaxoSmithKline d.o.o.

Tel: + 385 1 6051 999

România

GlaxoSmithKline (GSK) S.R.L.

Tel: + 4021 3028 208

Ireland

GlaxoSmithKline (Ireland) Limited

Tel: + 353 (0)1 4955000

Slovenija

GlaxoSmithKline d.o.o.

Tel: + 386 (0)1 280 25 00

medical.x.si@gsk.com

Ísland

Slovenská republika

Vistor hf.

Sími: + 354 535 7000

GlaxoSmithKline Slovakia s. r. o.

Tel: + 421 (0)2 48 26 11 11

recepcia.sk@gsk.com

Italia

GlaxoSmithKline S.p.A.

Tel: + 39 (0)45 9218 111

Suomi/Finland

GlaxoSmithKline Oy

Puh/Tel: + 358 (0)10 30 30 30

Finland.tuoteinfo@gsk.com

Κύπρος

GlaxoSmithKline (Cyprus) Ltd

Τηλ: + 357 22 397000

gskcyprus@gsk.com

Sverige

GlaxoSmithKline AB

Tel: + 46 (0)8 638 93 00

info.produkt@gsk.com

Latvija

GlaxoSmithKline Latvia SIA

Tel: + 371 67312687

lv-epasts@gsk.com

GlaxoSmithKline UK Ltd

Tel: + 44 (0)800 221441

customercontactuk@gsk.com

Дата на последно преразглеждане на листовката

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарство е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата: http://www.ema.europa.eu. Посочени са също линкове към други уебсайтове,

където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.

Тази листовка е налична на всички езици на ЕС/ЕИП на уебсайта на Европейската агенция по

лекарствата.

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Посочената по-долу информация е предназначена само за медицински специалисти:

Strimvelis се транспортира директно в болничното заведение, където ще бъде приложена

инфузията. Инфузионният сак е поставен в затворен външен контейнер. Инфузионните сакове

трябва да се съхраняват във външния контейнер до готовност за употреба.

Strimvelis е предназначен само за автоложна употреба. Преди прилагане на инфузията трябва да

се потвърди, че самоличността на пациента съответства на основната уникална информация за

пациента върху инфузионния(ите) сак(ове) и/или външния контейнер.

Внимателно разклатете инфузионния сак, за да диспергирате повторно клетъчните агрегати,

приложете, като използвате трансфузионна система с филтър, за да отстраните останалите

клетъчни агрегати.

След приложение трябва да се използва спринцовка от 50 ml, напълнена с физиологичен

разтвор, за промиване на сака.

Този лекарствен продукт съдържа генетично модифицирани клетки. Трябва да се спазват

съответните местни указания за биологична безопасност.

Strimvelis не е изследван за трансмисивни инфекциозни агенти. Поради това, медицинските

специалисти, работещи със Strimvelis, трябва да вземат подходящи предпазни мерки, за да се

избегне потенциално предаване на инфекциозни заболявания.

Работните повърхности и материали, които потенциално са били в контакт със Strimvelis,

трябва да се деконтаминират с подходящ дезинфектант.

Неизползваният лекарствен продукт или отпадъчните материали от него трябва да се изхвърлят

в съответствие с местните указания за биологична безопасност.

27-8-2018

Strimvelis (Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V.)

Strimvelis (Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V.)

Strimvelis (Active substance: autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5703 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/3854/T/14

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/16/1660 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/16/1660 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/16/1660 (Active substance: Autologous CD34+ cells transduced with lentiviral vector encoding the human beta globin gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5288 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/024/16/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

1-8-2018

Strimvelis (GlaxoSmithKline Trading Services Limited)

Strimvelis (GlaxoSmithKline Trading Services Limited)

Strimvelis (Active substance: autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5217 of Wed, 01 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/14/1263 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/14/1263 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/14/1263 (Active substance: Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human beta A-T87Q-globin gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5035 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/184/13/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/12/1091 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1091 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1091 (Active substance: Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human betaA-T87Q-globin gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5032 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/146/12/T/01

Europe -DG Health and Food Safety