Spinraza

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Spinraza
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Spinraza
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Други лекарства в нервната система
  • Терапевтична област:
  • Мускулна атрофия, спинална
  • Терапевтични показания:
  • Spinraza е показан за лечение на 5q спинална мускулна атрофия.

Друга информация

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • упълномощен
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/004312
  • Дата Оторизация:
  • 30-05-2017
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/004312
  • Последна актуализация:
  • 04-03-2018

Доклад обществена оценка

© European Medicines Agency, 2018. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/736370/2017

EMEA/H/C/004312

Резюме на EPAR за обществено ползване

Spinraza

nusinersen

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Spinraza. В него се разяснява как Агенцията е оценила лекарството, за да препоръча

разрешаване за употреба в ЕС и условия на употреба. Документът не е предназначен да

предоставя практически съвети относно употребата на Spinraza.

За практическа информация относно употребата на Spinraza пациентите следва да прочетат

листовката или да попитат своя лекар или фармацевт.

Какво представлява Spinraza и за какво се използва?

Spinraza е лекарство, което се използва за лечение на 5q спинална мускулна атрофия (СМА),

генетично заболяване, което причинява слабост и изтощаване на мускулите, в това число на

белодробните мускули. Заболяването е свързано с дефект на хромозомата 5q и симптомите

обикновено се проявяват скоро след раждане.

Тъй като броят на пациентите със СМА е малък, болестта се счита за „рядка“ и Spinraza е

определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки болести) на 2 април 2012 г.

Spinraza съдържа активното вещество нусинерсен (nusinersen).

Как се използва Spinraza?

Spinraza се отпуска по лекарско предписание и лечението трябва да се започне от лекар с опит в

лечението на СМА.

Лекарството се предлага под формата на инжекционен разтвор във флакони от 12 mg. То се

прилага чрез интратекална инжекция (в долната част на гърба, директно в гръбнака) от лекар

или медицинска сестра с опит за извършването на тази процедура. Възможно е да се наложи

Spinraza

EMA/736370/2017

Страница 2/3

пациентът да бъде седиран (да му се даде лекарство за успокояване) преди прилагане на

Spinraza.

Препоръчителната доза е 12 mg (един флакон), която се прилага възможно най-скоро, след като

на пациента е поставена диагноза за СМА. Първата доза трябва да бъде последвана от още 3 дози

след 2, 4 и 9 седмици, а след това се прилага една доза на всеки 4 месеца. Лечението трябва да

продължи, докато пациентът се повлиява положително. За повече информация вижте листовката.

Как действа Spinraza?

При пациенти със СМА липсва протеин, наречен протеин на „моторен неврон за оцеляване“

(SMN), който е необходим за оцеляването и нормалното функциониране на моторните неврони

(нервни клетки в гръбначния стълб, които контролират движенията на мускулите). SMN протеинът

се състои от два гена, SMN1 и SMN2. При пациенти със СМА липсва генът SMN1, но е налице

генът SMN2, който произвежда предимно къс SMN протеин, който не работи така добре, както

протеинът с пълна дължина.

Spinraza е синтетичен антисенс олигонуклеотид (вид генетичен материал), който позволява на

SMN2 гена да произвежда протеин с пълна дължина, който е в състояние да работи нормално. Той

заменя липсващия протеин и по този начин облекчава симптомите на заболяването.

Какви ползи от Spinraza са установени в проучванията?

В едно основно проучване, обхващащо 121 бебета (на средна възраст 7 месеца) със СМА, е

показано, че Spinraza е ефективен за подобряване на движението в сравнение с плацебо

(псевдоинжекция).

След едногодишно лечение 51 % от бебетата, които получават Spinraza (37 от 73), показват

прогрес в развитието на контрол на главата, поклащане, седене, пълзене, стоене и ходене,

докато подобен прогрес не се наблюдава при нито едно от бебетата, получаващи плацебо. Освен

това повечето бебета, лекувани със Spinraza, преживяват по-дълго време и се нуждаят от помощ

за дишане на по-късен етап, отколкото тези, които получават плацебо.

В друго проучване e оценена ефективността на Spinraza при деца, чиято СМА не е толкова тежка

и е диагностицирана на по-късен етап (на средна възраст 3 години). След 15 месеца от лечението

57 % от приемащите Spinraza деца имат подобрение в движенията, сравнено с 27 % при децата

на плацебо.

Какви са рисковете, свързани със Spinraza?

Най-честите нежелани лекарствени реакции при Spinraza (които е възможно да засегнат повече

от 1 на 10 души) са главоболие, болка в гърба и повръщане. Смята се, че тези нежелани

лекарствени реакции се причиняват от инжекциите в гръбнака, които се използват за прилагане

на лекарството. При бебета не е възможно да се оценят някои от нежеланите реакции, тъй като те

не са в състояние да ги опишат.

За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции и ограничения, съобщени при

Spinraza, вижте листовката.

Защо Spinraza е разрешен за употреба?

В оценката си Европейска агенция по лекарствата признава сериозното естество на заболяването

и спешната нужда от ефективни лечения.

Spinraza

EMA/736370/2017

Страница 3/3

Доказано е, че Spinraza води до клинично значими подобрения при малки деца с различни

степени на тежест на заболяването. Въпреки че лекарството не е изпитвано при пациенти с най-

тежката и най-леката форма на СМА, очаква се то да осигури същите ползи за тези пациенти.

Нежеланите лекарствени реакции се считат за управляеми, като повечето нежелани лекарствени

реакции са свързани с начина на прилагане на лекарството.

Следователно Агенцията реши, че ползите от Spinraza са по-големи от рисковете, и препоръча

Spinraza да бъде разрешен за употреба в ЕС.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Spinraza?

Фирмата, която предлага Spinraza, ще завърши текущите проучвания на дългосрочната

безопасност и ефикасност на лекарството при пациенти, които показват симптоми на СМА и

пациенти, които все още не показват симптоми.

Препоръките и предпазните мерки за безопасната и ефективна употреба на Spinraza, които да се

спазват от медицинските специалисти и пациентите, са включени в кратката характеристика на

продукта и в листовката.

Допълнителна информация за Spinraza:

На 30 май 2017 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба на Spinraza, валидно в

Европейския съюз.

Пълният текст на EPAR за Spinraza може да се намери на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

. За повече

информация относно лечението със Spinraza прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Spinraza може да се намери на

уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Дата на последно актуализиране на текста 11-2017.

Листовка за пациента

B. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за потребителя

Spinraza 12 mg инжекционен разтвор

нусинерсен (nusinersen)

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като

съобщите всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани

реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди Вие или Вашето дете да започнете да

получавате това лекарство, тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар или медицинска

сестра.

Ако Вие или Вашето дете получите някакви нежелани реакции, уведомете Вашия лекар

или медицинска сестра. Това включва и всички възможни нежелани реакции, неописани

в тази листовка. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Spinraza и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди Вие или Вашето дете да получите Spinraza

Как се прилага Spinraza

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Spinraza

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Spinraza и за какво се използва

Spinraza съдържа активното вещество

нусинерсен,

което принадлежи към групата лекарства,

известни като

антисенс олигонуклеотиди

. Spinraza се използва за лечение на генетично

заболяване, наречено

спинална (гръбначна) мускулна атрофия

(СМА).

Спиналната мускулна атрофия

се причинява от недостиг на протеин, наречен

двигателен

неврон на преживяемост

в организма. Резултатът от това е загуба на нервни клетки в

гръбначния мозък, което довежда до слабост на мускулите в раменете, ханша, бедрата и

горната част на гърба. Може също да отслабнат мускулите, използвани при дишане и

преглъщане.

Spinraza действа, като помага на организма да произведе повече от протеина, наречен

двигателен неврон на преживяемост, отколкото липсва на хората със СМА. Това намалява

загубата на нервни клетки и така може да подобри силата на мускулите.

2.

Какво трябва да знаете, преди Вие или Вашето дете да получите Spinraza

Spinraza не трябва да се прилага:

Ако Вие или Вашето дете сте

алергични към нусинерсен

или към някоя от останалите

съставки на това лекарство (изброени в точка 6).

Ако не сте сигурни, говорете с Вашия лекар или медицинска сестра, преди на Вас или на

Вашето дете да бъде приложен Spinraza.

Предупреждения и предпазни мерки

Съществува риск от възникване на нежелани реакции след прилагане на Spinraza чрез

процедурата лумбална пункция (вижте точка 3). Те могат да включват главоболие, повръщане и

болка в гърба. Може също да има трудности с прилагането на лекарството по този начин при

много млади на възраст пациенти и пациенти със сколиоза (усукан и изкривен гръбначен

стълб).

За други продукти от същата група лекарства като Spinraza е показано, че засягат кръвните

клетки, които подпомагат съсирването. Преди на Вас или на Вашето дете да бъде приложен

Spinraza, Вашият лекар може да реши да направи изследване на кръвта, за да провери дали

кръвта Ви или кръвта на Вашето дете може да се съсирва правилно. Това може да не е

необходимо всеки път, когато на Вас или на Вашето дете се прилага Spinraza.

За други продукти от същата група лекарства като Spinraza е показано, че засягат бъбреците.

Преди да Ви бъде приложен Spinraza, Вашият лекар може да реши да направи изследване на

урината, за да провери дали Вашите бъбреци функционират нормално. Това може да не е

необходимо всеки път, когато на Вас или на Вашето дете се прилага Spinraza.

Говорете с Вашия лекар, преди на Вас или на Вашето дете да бъде приложен Spinraza.

Други лекарства и Spinraza

Информирайте Вашия лекар, ако Вие или Вашето дете приемате, наскоро сте приемали или е

възможно да приемате други лекарства.

Бременност и кърмене

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

посъветвайте се с Вашия лекар преди да Ви бъде приложено това лекарство. За препоръчване е

да се избягва употребата на Spinraza по време на бременност и кърмене.

Шофиране и работа с машини

Spinraza не повлиява или повлиява пренебрежимо способността за шофиране и работа с

машини

Spinraza съдържа малко количество натрий

Всяка доза Spinraza съдържа по-малко от 1 mmol (23 mg) натрий. Той практически на съдържа

натрий и може да се използва при пациенти, които са на диета с ограничено прием на натрий.

3.

Как се прилага Spinraza

Обичайната доза Spinraza е 12 mg.

Spinraza се прилага:

В първия ден от лечението, ден 0

След това около ден 14, ден 28 и ден 63

След това веднъж на всеки 4 месеца.

Spinraza се прилага чрез инжекция в долната част на гърба. Тази инжекция, наречена лумбална

пункция, се прави, като иглата се вкарва в пространството около гръбначния мозък. Това ще

бъде извършено от лекар с опит в извършването на лумбални пункции. Вие или Вашето дете

може също да получите лекарство, което да Ви помогне да се отпуснете или да спите по време

на процедурата.

Колко дълго да се използва Spinraza

Вашият лекар ще Ви каже колко дълго на Вие или на Вашето дете трябва да се прилага

Spinraza. Не спирайте лечението със Spinraza, освен ако Вашият лекар не Ви каже да спрете.

Ако Вие или Вашето дете пропуснете инжекция

Ако Вие или Вашето дете пропуснете доза Spinraza, говорете с Вашия лекар, така че Spinraza

може да бъде приложен при първа възможност.

Ако имате някакви въпроси за това как се прилага Spinraza, попитайте Вашия лекар.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Нежелани реакции от лумбалната пункция

Когато се прилага Spinraza или скоро след това могат да възникнат нежелани реакции, свързани

с лумбалната пункция. Повечето от тези нежелани реакции се съобщават в рамките на 72 часа

след процедурата.

Много чести нежелани реакции (могат да засегнат повече от 1 на 10 души)

Болка в гърба

Главоболие

Повръщане

С неизвестна честота (от наличните данни не може да бъде направена оценка)

Сериозна инфекция, свързана с лумбалната пункция (например менингит)

Съобщаване на нежелани реакции

Ако Вие или Вашето дете получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете

Вашия лекар или медицинска сестра

. Това включва всички възможни неописани в тази

листовка нежелани реакции. Можете също да съобщите нежелани реакции директно чрез

националната система за съобщаване, посочена в Приложение V. Като съобщавате нежелани

реакции, можете да дадете своя принос за получаване на повече информация относно

безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Spinraza

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху картонената опаковка

след „Годен до“. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения месец.

Да се съхранява в хладилник (2

C до 8

C). Да не се замразява.

Съхранявайте флакона в картонената опаковка, за да се предпази от светлина.

Ако няма възможност за съхранение в хладилник, Spinraza може да се съхранява в

оригиналната картонената опаковка, защитен от светлина, при или под 30°C за максимум

14 дни.

Неотворените флакони Spinraza могат да се извадят от хладилника и да се поставят обратно

вътре, ако е необходимо. Ако се извадят от оригиналната картонена опаковка, общото време

извън хладилника не трябва да превишава 30 часа при температура, която не надвишава 25°C.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Spinraza съдържа

Активното вещество е нусинерсен.

Всеки 5 ml флакон съдържа нусинерсен натрий, еквивалентен на 12 mg нусинерсен.

Всеки ml съдържа 2,4 mg нусинерсен

Другите съставки са натриев дихидрогенфосфат дихидрат, динатриев фосфат, натриев

хлорид, калиев хлорид, калциев хлорид дихидрат, магнезиев хлорид хексахидрат, натриев

хидроксид, хидрохлорна киселина, вода за инжекции.

Как изглежда Spinraza и какво съдържа опаковката

Spinraza е бистър, безцветен инжекционен разтвор.

Всяка картонена опаковка Spinraza съдържа един флакон.

Всеки флакон е за еднократна употреба.

Притежател на разрешението за употреба

Biogen Idec Ltd

Innovation House

70 Norden Road

Maidenhead

Berkshire

SL6 4AY

Обединено кралство

Производител

Biogen (Denmark) Manufacturing ApS

Biogen Allé 1

DK - 3400 Hillerød

Дания

За допълнителна информация относно това лекарствo, моля, свържете се с локалния

представител на притежателя на разрешението за употреба:

België/Belgique/Belgien

Biogen Belgium N.V./S.A.

Tél/Tel: +32 2 219 12 18

Lietuva

UAB "JOHNSON & JOHNSON"

Tel: +370 5 278 68 88

България

ТП ЕВОФАРМА

Teл.: +359 2 962 12 00

Luxembourg/Luxemburg

Biogen Belgium N.V./S.A.

Tél/Tel: +32 2 219 12 18

Česká republika

Biogen (Czech Republic) s.r.o.

Tel: +420 255 706 200

Magyarország

Biogen Hungary Kft.

Tel.: +36 (1) 899 9883

Danmark

Biogen (Denmark) A/S

Tlf: +45 77 41 57 57

Malta

Pharma MT limited

Tel: +356 213 37008/9

Deutschland

Biogen GmbH

Tel: +49 (0) 89 99 6170

Nederland

Biogen Netherlands B.V.

Tel: +31 20 542 2000

Eesti

UAB "JOHNSON & JOHNSON" Eesti filiaal

Tel: +372 617 7410

Norge

Biogen Norway AS

Tlf: +47 23 40 01 00

Ελλάδα

Genesis Pharma SA

Τηλ: +30 210 8771500

Österreich

Biogen Austria GmbH

Tel: +43 1 484 46 13

España

Biogen Spain SL

Tel: +34 91 310 7110

Polska

Biogen Poland Sp. z o.o.

Tel.: +48 22 351 51 00

France

Biogen France SAS

Tél: +33 (0)1 41 37 95 95

Portugal

Biogen Portugal

Tel.: +351 21 318 8450

Hrvatska

Medis Adria d.o.o.

Tel: +385 (0) 1 230 34 46

România

Johnson&Johnson Romania S.R.L.

Tel.: +40 21 207 18 00

Ireland

Biogen Idec (Ireland) Ltd.

Tel: +353 (0)1 463 7799

Slovenija

Biogen Pharma d.o.o.

Tel.: +386 1 511 02 90

Ísland

Icepharma hf

Sími: +354 540 8000

Slovenská republika

Biogen Slovakia s.r.o.

Tel.: +421 2 323 340 08

Italia

Biogen Italia s.r.l.

Tel: +39 02 584 9901

Suomi/Finland

Biogen Finland Oy

Puh/Tel: +358 207 401 200

Κύπρος

Genesis Pharma Cyprus Ltd

Τηλ: +357 22 769946

Sverige

Biogen Sweden AB

Tel: +46 8 594 113 60

Latvija

UAB "JOHNSON & JOHNSON" filiāle Latvijā

Tel: +371 678 93561

Biogen Idec Limited

Tel: +44 (0) 1628 50 1000

Дата на последно преразглеждане на листовката:

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарствo е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата http://www.ema.europa.eu

<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>

Посочената по-долу информация е предназначена само за медицински специалисти:

1. Преди приложението флаконът със Spinraza трябва да бъде проверен за наличие на частици.

Ако бъдат забелязани частици и/или течността във флакона не е бистра и безцветна, флаконът

не трябва да се използва.

2. При приготвянето на Spinraza разтвор за интратекално приложение трябва да се използват

асептична техника.

3. Преди приложението флаконът трябва да се извади от хладилника и да се остави да се

затопли до стайна температура (25°C), без да се използват външни източници на топлина.

4. Ако флаконът остане неотворен и разтворът не се използва,

флаконът трябва да се постави

обратно в хладилника.

5. Точно преди приложението отстранете пластмасовата капачка и вкарайте иглата на

спринцовката във флакона през центъра на обкатката, за да изтеглите нужния обем. Spinraza не

трябва да се разрежда. Не се налага използване на външни филтри.

6. Spinraza се прилага като интратекална болус инжекция в продължение на 1 до 3 минути, като

се използва игла за спинална анестезия.

7. Инжекцията не трябва да се прилага в участъци от кожата, където има признаци на инфекция

или възпаление.

8. Препоръчително е преди приложението на Spinraza да бъде изтеглен обем от ЦСТ,

еквивалентен на обема Spinraza, който ще се инжектира.

9. След като се изтегли в спринцовката, ако не се използва в рамките на 6 часа, разтворът

трябва да се изхвърли.

10. Неизползваният продукт или отпадъчните материали от него трябва да се изхвърлят в

съответствие с местните изисквания.

25-5-2018

Orphan designation:  Treprostinil sodium,  for the: Treatment of chronic thromboembolic pulmonary hypertension

Orphan designation: Treprostinil sodium, for the: Treatment of chronic thromboembolic pulmonary hypertension

On 8 February 2013, orphan designation (EU/3/13/1103) was granted by the European Commission to SciPharm S.a.r.L, Luxembourg, for treprostinil sodium for the treatment of chronic thromboembolic pulmonary hypertension.

Europe - EMA - European Medicines Agency

19-6-2018

Xyrem (UCB Pharma S.A.)

Xyrem (UCB Pharma S.A.)

Xyrem (Active substance: Sodium oxybate) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)3912 of Tue, 19 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/593/T/74

Europe -DG Health and Food Safety

1-6-2018

Valproate

Valproate

Valproate (Active substance: medicinal products containing substances related to valproate (sodium valproate, valproic acid, valproate semisodium, valpromide, valproate magnesium)) - Community Referrals - Art 31 - Commission Decision (2018)3623 of Fri, 01 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/A-31/1454

Europe -DG Health and Food Safety

28-3-2018

EU/3/17/1876 (FGK Representative Service GmbH)

EU/3/17/1876 (FGK Representative Service GmbH)

EU/3/17/1876 (Active substance: Sodium (1R,3R,4R,5S)-3-({2-N-acetylamino-2-deoxy-3-O-[(1S)-1-carboxylato-2-cyclohexylethyl]-beta-D-galactopyranosyl}oxy)-4-({6-deoxy-alpha-L-galactopyranosyl}oxy)-5-ethyl-cyclohexan-1-yl-(38-oxo-2,5,8,11,14,17,20,23,26,29,32,35-dodecaoxa-39-azahentetracontan-41-yl)carboxamide) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)2011 of Wed, 28 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/010/17/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

21-3-2018

EU/3/16/1711 (Akcea Therapeutics UK Ltd)

EU/3/16/1711 (Akcea Therapeutics UK Ltd)

EU/3/16/1711 (Active substance: Volanesorsen sodium) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)1822 of Wed, 21 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/082/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety