Orphacol

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Orphacol
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Orphacol
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Лекарства, жлъчните киселини
  • Терапевтична област:
  • Заболявания На Храносмилателната Система, Обмяната На Веществата, Вродени
  • Терапевтични показания:
  • Orphacol е показан за лечение на вродени грешки в първични синтеза на жлъчни киселини 3β-хидрокси Δ5-C27-стероид Оксидоредуктаза дефицит или Δ4-3-oxosteroid-5β-редуктазата дефицит при кърмачета, деца и юноши на възраст един месец до 18 години and възрастни.
  • Каталог на резюме:
  • Revision: 7

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • упълномощен
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/001250
  • Дата Оторизация:
  • 11-09-2013
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/001250
  • Последна актуализация:
  • 27-12-2019

Доклад обществена оценка

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2013. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/572393/2013

EMEA/H/C/001250

Резюме на EPAR за обществено ползване

Orphacol

cholic acid

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Orphacol. В него се разяснява как Агенцията е оценила лекарството, за да препоръча

разрешаване за употреба в ЕС и условия на употреба. Документът не е предназначен да

предоставя практически съвети относно употребата на Orphacol.

За практическа информация относно употребата на Orphacol пациентите следва да прочетат

листовката или да попитат своя лекар или фармацевт.

Какво представлява Orphacol и за какво се използва?

Orphacol е лекарство, съдържащо холева киселина (cholic acid), вещество, откриващо се в

жлъчката, което се използва при храносмилане на мазнини.

Лекарството се прилага при лечение на възрастни и деца над един месец, страдащи от генетична

аномалия, която ги прави неспособни да произвеждат жлъчка. Orphacol се използва при пациенти,

които страдат от недостиг на два специфични чернодробни ензима (3-β-хидрокси-Δ

-стероид

оксиредуктаза или Δ

-3-оксостероид-5β-редуктаза). Това води до неспособност на черния дроб да

произвежда достатъчно количество от главните компоненти на жлъчката, наричани първични

жлъчни киселини, като холева киселина. Когато тези първични жлъчни киселини липсват, вместо

тях тялото произвежда анормални жлъчни киселини, които могат да увредят черния дроб и

потенциално да доведат до животозастрашаваща чернодробна недостатъчност.

Тъй като броят на пациентите с вродени грешки в синтеза на първичните жлъчни киселини е

малък, болестта се счита за „рядка“ и Orphacol е определен като „лекарство сирак“ (лекарство,

използвано при редки болести) на 18 декември 2002 г.

Orphacol

EMA/572393/2013

Страница 2/3

Как се използва Orphacol?

Лекарственият продукт се отпуска по лекарско предписание и лечението с Orphacol следва да се

започне и да се наблюдава от лекар с опит в областта на чернодробните болести.

Orphacol се предлага под формата на капсули и трябва да се приема с храна всеки ден в

приблизително едно и също време. Дневната доза е между 5 и 15 mg на килограм телесно тегло и

се коригира за всеки пациент съгласно състоянието на жлъчната киселина, като минималната

дневна доза е 50 mg, а максималната – 500 mg. При малки деца, които не могат да гълтат

капсули, съдържанието може да се добави към адаптирано мляко или сок. Лечението трябва да се

прекрати, ако чернодробната функция не се подобри в рамките на три месеца.

Как действа Orphacol?

Холевата киселина е основната първична жлъчна киселина, произвеждана от черния дроб.

Холевата киселина, съдържаща се в Orphacol, заменя липсващата в организма на пациента холева

киселина. Това помага да се намали производството на анормални жлъчни киселини и допринася

за нормалната дейност на жлъчката в храносмилателната система, като по този начин облекчава

симптомите на заболяването.

Какви ползи от Orphacol са установени в проучванията?

Тъй като холевата киселина е добре познато вещество и неговата употреба при тези дефицити на

ензими е добре установена, заявителят представя данни от научната литература. Заявителят

представя данни за 49 пациенти с вродени грешки в синтеза на първичните жлъчни киселини,

взети от научната литература (38 пациенти с дефицит на 3β-хидрокси-Δ5-C27-стероид

оксиредуктаза и 11 пациенти с дефицит на Δ4-3-оксостероид-5β-редуктаза). Той сравнява

резултатите при 28 пациенти, приемали холева киселина, с тези при други пациенти, които са

приемали различни жлъчни киселини или не са приемали лечение с жлъчни киселини.

В научната литература е доказано, че лечението с холева киселина намалява количеството

анормални жлъчни киселини при пациентите, възстановява нормалните функции на черния дроб и

помага да се забави или предотврати необходимостта от трансплантация на черен дроб.

Какви са рисковете, свързани с Orphacol?

Нежеланите лекарствени реакции, наблюдавани при Orphacol, са диария, пруритус (сърбеж),

повишени стойности на трансаминазите (чернодробни ензими) и вероятно жлъчни камъни, макар

че тяхната честота не може да бъде надеждно оценена от наличните ограничени данни.

Orphacol не трябва да се използва от лица, които са свръхчувствителни (алергични) към холева

киселина или някоя от другите съставки. Той не трябва да се приема от пациенти, които вече

приемат фенобарбитал, лекарство, използвано за лечение на епилепсия.

Защо Orphacol е разрешен за употреба?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) отбелязва, че употребата на

холева киселина за лечение на вродени грешки в синтеза на първичните жлъчни киселини е добре

наложена в медицинската практика и документирана в научната литература, въпреки че броят на

документираните случаи е малък, поради рядкото разпространение на болестта. Комитетът реши,

че въз основа на доказателствата от научната литература ползите от Orphacol са повече от

рисковете, и препоръча да се издаде разрешение за употреба.

Orphacol

EMA/572393/2013

Страница 3/3

Orphacol е разрешен за употреба при „извънредни обстоятелства“. Това означава, че поради

рядкото разпространение на болестта, не е било възможно да се получи пълна информация за

Orphacol. Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще извършва преглед на новата

информация и това резюме съответно ще се актуализира.

Каква информация се очаква за Orphacol?

Тъй като Orphacol е разрешен за употреба при извънредни обстоятелства, фирмата, която

предлага Orphacol, ще създаде база данни относно пациентите, лекувани с Orphacol, за да следи

безопасността и ефективността на лечението и ще предоставя резултатите на CHMP на

периодични, определени интервали.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Orphacol?

Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Orphacol се използва възможно

най-безопасно. Въз основа на този план информацията за безопасността е включена в кратката

характеристика на продукта и листовката за Orphacol, включително подходящи предпазни мерки

за здравните специалисти и пациентите.

Фирмата, която произвежда Orphacol, ще осигури на лекарите във всички държави членки, които

ще използват Orphacol, пакет, съдържащ литература за продукта и информация относно

правилното диагностициране на тези заболявания, рисковете от нежелани лекарствени реакции и

как да се използва правилно лекарството.

Допълнителна информация за Orphacol

На 12 септември 2013 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба на Orphacol,

валидно в Европейския съюз.

Пълният текст на EPAR за Orphacol може да се намери на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports

. За повече

информация относно лечението с Orphacol прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Orphacol може да се намери на

уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Дата на последно актуализиране на текста 09-2013.

Листовка за пациента: състав, показания, Нежелани лекарствени реакции, дозиране, взаимодействия, бременност, кърмене

Б. ЛИСТОВКА

ЛИСТОВКА: ИНФОРМАЦИЯ ЗА ПОТРЕБИТЕЛЯ

Orphacol 50 mg твърди капсули

Orphacol 250 mg твърди капсули

Холева киселина

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като

съобщите всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани

реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да приемате това лекарство.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Това лекарство е предписано лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други хора. То може да

им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите като Вашите.

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или

фармацевт. Това включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази листовка.

Вижте точка 4.

В тази листовка

Какво представлява Orphacol и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да приемете Orphacol

Как да приемате Orphacol

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Orphacol

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Orphacol и за какво се използва

Orphacol съдържа холева киселина, жлъчна киселина, която нормално се синтезира от черния дроб.

Определени заболявания се причиняват от дефекти в производството на жлъчни киселини и

Orphacol се използва за лечение на кърмачета на възраст от един месец до 2 години, деца, юноши и

възрастни с такива заболявания. Холевата киселина, която се съдържа в Orphacol, замества

жлъчните киселини, които липсват поради дефекта в синтеза на жлъчни киселини.

2.

Какво трябва да знаете, преди да приемете Orphacol

Не приемайте Orphacol

ако сте алергични към холева киселина или към някоя от останалите съставки на това

лекарство (изброени в точка 6).

ако приемате фенобарбитал, лекарство за лечение на епилепсия.

Не приемайте Orphacol

Вашият лекар ще Ви назначи лабораторни изследвания на кръв, урина и черен дроб, когато

започвате лечението и редовно след това. Погрижете се да посещавате Вашия лекар поне веднъж

годишно за тези редовни изследвания.

Предупреждения и предпазни мерки

Информирайте Вашия лекар или фармацевт, ако приемате, наскоро сте приемали или е възможно

да приемете други лекарства.

Някои лекарства, използвани за понижаване на нивата на холестерола, така наречените

секвестранти на жлъчните киселини (холестирамин, колестипол, колесевелам) и лекарства за

лечение на стомашни киселини, които съдържат алуминий, могат да понижат ефекта на Orphacol.

Ако приемате тези лекарства, вземете Orphacol поне 5 часа преди или поне 5 часа след техния

прием. Циклоспорин (лекарство за потискане на имунната система) също може да промени ефекта

на Orphacol. Уведомете Вашия лекар, ако приемате циклоспорин.

Други лекарства и Orphacol

Консултирайте се с Вашия лекар, ако планирате бременност. Направете си тест за бременност

възможно най-бързо, ако се съмнявате, че сте бременна. Изключително важно е да продължите

приема на Orphacol по време на бременността.

Ако забременеете по време на лечението с Orphacol, Вашият лекар ще реши кое лечение и доза са

най-благоприятни за Вашето състояние. Като предпазна мярка, Вие и плода трябва да бъдете под

строго наблюдение по време на бременността.

Orphacol може да се приема по време на кърмене. Преди да приемете Orphacol, уведомете Вашия

лекар, ако имате намерение да кърмите или кърмите.

Посъветвайте се с Вашия лекар преди употребата на което и да е лекарство.

Шофиране и работа с машини

Не се очаква Orphacol да оказва влияние върху способността за шофиране и работа с машини.

Orphacol съдържа лактоза

Orphacol съдържа определен вид захар (лактоза монохидрат). Ако Вашият лекар Ви е уведомил, че

имате непоносимост към някои захари, се свържете с него, преди да приемете Orphacol.

3.

Как да приемате Orphacol

Винаги приемайте това лекарство точно както Ви е казал Вашият лекар. Ако не сте сигурни в

нещо, попитайте Вашия лекар.

Обикновено началната доза е между 5 и 15 mg на килограм телесно тегло, приемани ежедневно

при кърмачета, деца, юноши и възрастни.

Преди лечението Вашият лекар ще определи точната доза за Вас след оценка на лабораторните Ви

тестове. След това дозата ще бъде допълнително коригирана от Вашия лекар в зависимост от това,

как се повлиява Вашия организъм.

Orphacol капсули трябва да се приемат с храна, приблизително по едно и също време всеки ден,

сутрин и/или вечер. Приемът на Orphacol по едно и също време при хранене ще Ви помогне да не

забравите да приемате лекарството и може да помогне на организма Ви го приеме по-добре.

Капсулите трябва да се гълтат цели, с вода. Не ги дъвчете.

Ако Вашият лекар Ви е предписал доза, която изисква прием на повече от една капсула на ден, Вие

и Вашият лекар можете да решите как да приемате дозата в рамките на деня. Може например да

приемате една капсула сутрин и една вечер. Така ще се налага да приемате по-малко капсули

наведнъж.

Употреба при деца

При кърмачета и деца, които не могат да гълтат капсули, те могат да бъдат отворени и

съдържанието им – добавено към адаптирано мляко или сок от ябълки/портокали или

ябълки/кайсии.

Ако сте приели повече от необходимата доза Orphacol

Ако сте приели повече Orphacol, отколкото е необходимо, се свържете с Вашия лекар възможно

най-бързо. Той ще оцени лабораторните Ви резултати и ще Ви посъветва кога да продължите

лечението си с обичайната за Вас доза.

Ако сте пропуснали да приемете Orphacol

Приемете следващата доза, когато би трябвало обичайно да я приемете. Никога не вземайте двойна

доза, за да компенсирате пропуснатата доза.

Ако сте спрели приема на Orphacol

Има риск да увредите трайно черния си дроб, ако спрете да приемате Orphacol. Не трябва никога да

спирате приема на Orphacol, освен ако Вашият лекар не ви посъветва да го направите.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, попитайте

Вашия лекар.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Няколко пациенти са получили сърбеж и/или диария обаче не е известно каква е вероятността това

да се случи (от наличните данни не може да бъде направена оценка на честотата). Ако сърбежът

и/или диарията продължат повече от три дни, уведомете Вашия лекар.

При няколко пациенти се съобщава за повишаване на чернодробните ензими (серумни

трансаминази) по време на лечението с Orphacol (от наличните данни не може да бъде направена

оценка на честотата). Вашият лекар ще вземе решение какво да се прави, ако това се случи с Вас.

Има съобщения за камъни в жлъчката след продължителна употреба на Orphacol.

Ако някоя от нежеланите лекарствени реакции стане сериозна, или забележите други, неописани в

тази листовка нежелани реакции, моля уведомете Вашия лекар.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар. Това включва

всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да съобщите

нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в Приложение V.

Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за получаване на повече

информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Orphacol

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте Orphacol след срока на годност, отбелязан върху картонената опаковка и блистера

след „Годен до:“. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения месец.

Да се съхранява под 30

Лекарствата не трябва да се изхвърлят в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да унищожите ненужните Ви лекарства. Тези мерки ще

спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Orphacol

Активното вещество е холева киселина.

Orphacol 50 mg

: Всяка твърда капсула съдържа 50 mg холева киселина.

Orphacol 250 mg

: Всяка твърда капсула съдържа 250 mg холева киселина.

Другите съставки са:

Капсулно съдържимо: Лактоза монохидрат (вижте т. 2 „Orphacol съдържа лактоза“ за повече

информация), колоиден безводен силициев диоксид, магнезиев стеарат

Състав на капсулата:

Orphacol 50 mg: желатин, титанов диоксид (E171), индигокармин (E132);

Orphacol 250 mg: желатин, титанов диоксид (E171), индигокармин (E132), жълт железен

оксид (E172).

Как изглежда Orphacol и какво съдържа опаковката

Orphacol се предлага под формата на твърди капсули (капсули) с продълговата форма. Капсулите

от 50 mg холева киселина са синьо-бели, а тези от 250 mg холева киселина са зелено-бели. Те са

поставени в блистери по 10 капсули.

Съществуват опаковки по 30, 60 и 120 капсули.

Не всички видове опаковки могат да бъдат пуснати в продажба.

Притежател на разрешението за употреба и производител

Притежател на разрешението за употреба

Laboratoires CTRS

63, rue de l’Est

92100 Boulogne-Billancourt

Франция

Производител

Laboratoires CTRS

63, rue de l’Est

92100 Boulogne-Billancourt

Франция

За допълнителна информация относно това лекарствo, моля, свържете се с локалния представител

на притежателя на разрешението за употреба:

België/Belgique/Belgien

Laboratoires CTRS

Tél/Tel: +32 (0)2 40 11 442

ctrs@ctrs.fr

Lietuva

Immedica Pharma AB

Tel/Puh: +46 (0)8 533 39 500

info@immedica.com

България

Laboratoires CTRS

Teл.: + 33 (0)1 707 60 637

ctrs@ctrs.fr

Luxembourg/Luxemburg

Laboratoires CTRS

Tél/Tel: +352 278 62 329

ctrs@ctrs.fr

Česká republika

Laboratoires CTRS

Tel.: + 33 (0)1 70 76 06 37

ctrs@ctrs.fr

Magyarország

Medis Hungary Kft

Tel: +36 (2) 380 1028

info@medis.hu

Danmark

Immedica Pharma AB

Tlf: +46 (0)8 533 39 500

info@immedica.com

Malta

Laboratoires CTRS

Tel: +356 2776 1358

ctrs@ctrs.fr

Deutschland

Laboratoires CTRS

Tel: +49 (0)6 922 221 311

ctrs@ctrs.fr

Nederland

Laboratoires CTRS

Tel: +31 (0)2 070 38 155

ctrs@ctrs.fr

Eesti

Immedica Pharma AB

Tel/Puh: +46 (0)8 533 39 500

info@immedica.com

Norge

Immedica Pharma AB

Tel/Puh: +46 (0)8 533 39 500

info@immedica.com

Ελλάδα

Laboratoires CTRS

Tel: + 33 (0)1 70 76 06 37

ctrs@ctrs.fr

Österreich

Laboratoires CTRS

Tel: +43 (0)7 208 16 847

ctrs@ctrs.fr

España

Laboratoires CTRS

Tel: + (34) 914 146 613

ctrs@ctrs.fr

Polska

Laboratoires CTRS

Tel.: + 33 (0)1 70 76 06 37

ctrs@ctrs.fr

France

Laboratoires CTRS

Tél: + 33 (0)1 70 76 06 37

ctrs@ctrs.fr

Portugal

Laboratoires CTRS

Tel: + 33 (0)1 70 76 06 37

ctrs@ctrs.fr

Hrvatska

Medis Adria d.o.o.

Tel: +385 (1) 230 3446

info@medisadria.hr

România

Laboratoires CTRS

Tel: + 33 (0)1 70 76 06 37

ctrs@ctrs.fr

Ireland

Laboratoires CTRS

Tel: +353 (0)1 695 00 63

ctrs@ctrs.fr

Slovenija

Medis d.o.o.

Tel: +386 (1) 589 6900

info@medis.si

Ísland

Immedica Pharma AB

Sími: + 46 (0)8 533 39 500

info@immedica.com

Slovenská republika

Laboratoires CTRS

Tel: + 33 (0)1 70 76 06 37

ctrs@ctrs.fr

Italia

Laboratoires CTRS

Tel: +39 (0)687 501302

ctrs@ctrs.fr

Suomi/Finland

Immedica Pharma AB

Tel/Puh: +46 (0)8 533 39 500

info@immedica.com

Κύπρος

Laboratoires CTRS

Tel: + 33 (0)1 70 76 06 37

ctrs@ctrs.fr

Sverige

Immedica Pharma AB

Tel: +46 (0)8 533 39 500

info@immedica.com

Latvija

Immedica Pharma AB

Tel: +46 (0)8 533 39 500

info@immedica.com

United Kingdom

Laboratoires CTRS

Tel: +44 (0)3 301 002 375

ctrs@ctrs.fr

Дата на последно преразглеждане на листовката

Това лекарство е разрешено за употреба при „извънредни обстоятелства“

Това означава, че поради рядкото разпространение на болестта и по етични причини до момента не

е било възможно да се получи пълната информация за този продукт.

Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще извършва преглед на новата информация за

лекарството и тази листовка съответно ще се актуализира.

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарствo е предоставена на уебсайта на Европейската агенция по

лекарствата http://www.ema.europa.eu

Посочени са също линкове към други уебсайтове, където

може да се намери информация за редки заболявания и лечения.