Orkambi

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Orkambi
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Orkambi
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • ДРУГИ ПРОДУКТИ НА ДИХАТЕЛНАТА СИСТЕМА
  • Терапевтична област:
  • Кистозна фиброза
  • Терапевтични показания:
  • Хапчета Orkambi са показани за лечение на муковисцидоза (MV) при пациенти на възраст 6 и повече години, които са гомозиготами по мутации F508del в гена CFTR . Пелети Orkambi са показани за лечение на муковисцидоза (MV) при деца на възраст 2 и повече години, които са гомозиготами по мутации F508del в гена CFTR .
  • Каталог на резюме:
  • Revision: 18

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • упълномощен
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/003954
  • Дата Оторизация:
  • 17-11-2015
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/003954
  • Последна актуализация:
  • 25-09-2019

Доклад обществена оценка

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2019. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/843782/2018

EMEA/H/C/003954

Orkambi (lumacaftor / ivacaftor)

Общ преглед на Orkambi и защо е разрешен за употреба в ЕС

Какво представлява Orkambi и за какво се използва?

Orkambi е лекарствен продукт, който се използва за лечение на кистозна фиброза при пациенти

на възраст 2 и повече години. Kистозната фиброза е наследствено заболяване, което има тежки

последици върху белите дробове и храносмилателната система. То засяга клетките, които

произвеждат слуз и храносмилателни сокове. При кистозната фиброза секретите стават гъсти и

причиняват запушване. Натрупването на плътни и лепкави секрети в белите дробове предизвиква

възпаление и продължителна инфекция. В червата запушването на каналчетата на панкреаса

забавя смилането на храната и води до забавяне на растежа.

Orkambi се използва при пациенти, които имат генетична мутация (изменение), наречена мутация

F508del. Тази мутация засяга гена за синтез на белтък, наречен трансмембранен регулатор на

проводимостта при кистозна фиброза (CFTR), който участва в регулирането на производството на

слуз и храносмилателни сокове. Orkambi се използва при пациенти, които са наследили

мутацията от двамата си родители.

Orkambi съдържа активните вещества лумакафтор (lumacaftor) и ивакафтор (ivacaftor).

Как се използва Orkambi?

Orkambi може да се предписва само от лекар с опит в лечението на кистозна фиброза. Трябва да

се предписва само на пациенти, за които е потвърдено, че притежават мутацията F508del и в

двете копия на CFTR гена.

Orkambi се предлага под формата на таблетки и гранули. Препоръчителната доза зависи от

възрастта и телесното тегло на пациента. Таблетките или гранулите се приемат през 12 часа с

мазни храни.

За повече информация относно употребата на Orkambi вижте листовката или се свържете с вашия

лекар или фармацевт.

Orkambi (lumacaftor / ivacaftor)

EMA/843782/2018

Страница 2/3

Как действа Orkambi?

Кистозната фиброза се причинява от мутации в CFTR гена. Този ген отговаря за синтеза на CFTR

белтъка, който участва в регулирането на производството на слуз и храносмилателни сокове.

Мутациите понижават количеството на CFTR белтъка върху повърхността на клетката или

повлияват върху начина на функциониране на белтъка.

Едното от активните вещества в Orkambi, лумакафтор, повишава количеството на CFTR белтъка

на клетъчната повърхност, а другото, ивакафтор, повишава активността на дефектния CFTR

белтък. Тези действия намаляват плътността на слузта и храносмилателните сокове.

Какви ползи от Orkambi са установени в проучванията?

В две основни проучвания при 1108 пациенти с кистозна фиброза на възраст 12 години или

повече и в едно проучване, обхващащо 204 деца на възраст от 6 до 11 години, Orkambi

подобрява функцията на белите дробове. Всички пациенти имат мутацията F508del в CFTR гена. В

тези проучвания Orkambi е сравнен с плацебо (сляпо лечение), като и двете са добавени към

обичайното лечение на пациентите.

В двете проучвания при пациенти на възраст 12 години и повече основната мярка за ефективност

се основава на подобрението в предвидената стойност на ФЕО

при пациентите, което е мярка за

това колко добре функционират белите дробове. Резултатите от първото проучване показват, че

след 24-седмично лечение пациентите, които приемат Orkambi, имат средно подобрение в

стойността на ФЕО1 от 2,41 процентни пунктаповече от тези, които приемат плацебо. При второто

проучване тази цифра е 2,65. Лечението с Orkambi същевременно понижава броя на

обострянията (влошаванията), които налагат хоспитализация или лечение с антибиотици. Като

цяло броят на обострянията е намален с 39 % в сравнение с плацебо.

В проучването при деца на възраст от 6 до 11 години основната мярка за ефективност е

намаляването на индекса на белодробния клирънс (LCI

), което показва подобрение на

вентилацията на белите дробове. След 24-седмично лечение пациентите, лекувани с Orkambi, имат

намаление на LCI

с 1,01 в сравнение с увеличение от 0,08 при пациенти, лекувани с плацебо.

Проведено е допълнително проучване при 60 деца на възраст от 2 до 5 години с кистозна фиброза,

които имат мутацията F508del в CFTR гена. Всички тези деца са лекувани с Orkambi. Установено е

подобрение в активността на CFTR белтъка, измерено като намаляване на количеството хлорид в

потта след 24-седмично лечение. Пациентите с кистозна фиброза имат високи нива на хлорид в

потта, което се дължи на неправилно функциониране на CFTR. След преустановяване на лечението

с Orkambi, нивата на хлорид отново се увеличават. Растежът на децата (измерен чрез индекса на

телесната маса, телесното тегло и височината) също се подобрява.

Какви са рисковете, свързани с Orkambi?

Най-честите нежелани реакции при Orkambi (които може да засегнат повече от 1 на 10 души) са

диспнея (задух), диария и гадене (позиви за повръщане). Тежките нежелани реакции включват

проблеми с черния дроб, като повишени чернодробни ензими, холестатичен хепатит (задържане

на жлъчка, което води до възпаление на черния дроб) и чернодробна енцефалопатия (мозъчно

заболяване, причинено от проблеми с черния дроб). Като цяло тези сериозни нежелани реакции

са наблюдавани при повече от 1 на 200 души в хода на клиничните проучвания.

За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции и ограниченията, съобщени при

Orkambi, вижте листовката.

Orkambi (lumacaftor / ivacaftor)

EMA/843782/2018

Страница 3/3

Защо Orkambi е разрешен за употреба в ЕС?

Установено е, че Orkambi подобрява функцията и вентилацията на белите дробове при пациенти с

кистозна фиброза на възраст 6 години и повече. Ефектите на Orkambi при деца на възраст от 2 до

5 години се считат за сходни с тези при по-големи деца. Ще бъде проведено дългосрочно

проучване, за да може това да бъде потвърдено.

Полезните ефекти на Orkambi са по-малки от очакваното за лекарство, което третира механизма

на заболяването, а не неговите симптоми. Въпреки това, тъй като кистозната фиброза, причинена

от мутацията F508del е особено тежка, наблюдаваните ефекти са счетени за клинично значими за

пациентите без други варианти. Нежеланите реакции при Orkambi засягат основно червата и

дишането и като цяло се считат за леки до умерени и контролируеми.

Европейската агенция по лекарствата реши, че ползите от Orkambi са по-големи от рисковете и

препоръча този лекарствен продукт да бъде разрешен за употреба в ЕС.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Orkambi?

Фирмата, която предлага Orkambi, трябва да проведе 5-годишно проучване при пациенти с

кистозна фиброза за оценка на дългосрочните ефекти на лекарството. Необходимо е и

допълнително дългосрочно проучване при деца на възраст от 2 до 5 години с кистозната фиброза,

за да се направи сравнение между тези, които имат мутацията F508del в CFTR гена и са лекувани

с Orkambi и тези, които не са подложени на лечение с Orkambi. Проучването трябва да установи

прогресирането на заболяването при двете групи деца.

Препоръките и предпазните мерки за безопасната и ефективна употреба на Orkambi, които

следва да се спазват от медицинските специалисти и пациентите, са включени и в кратката

характеристика на продукта, и в листовката.

Както при всички лекарства, данните във връзка с употребата на Orkambi непрекъснато се

проследяват. Съобщените нежелани реакции, свързани с употребата на Orkambi, внимателно се

оценяват и се предприемат всички необходими мерки за защита на пациентите.

Допълнителна информация за Orkambi:

Orkambi получава разрешение за употреба, валидно в ЕС, на 19 ноември 2015 г.

Допълнителна информация за Orkambi можете да намерите на уебсайта на

Агенцията: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Orkambi

Дата на последно актуализиране на текста: 12-2018.

Листовка за пациента: състав, показания, Нежелани лекарствени реакции, дозиране, взаимодействия, бременност, кърмене

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за пациента

Orkambi 100

mg/125

mg филмирани таблетки

Orkambi 200

mg/125

mg филмирани таблетки

лумакафтор/ивакафтор (lumacaftor/ivacaftor)

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като

съобщите всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани

реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да приемате това лекарство,

тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Това лекарство е предписано лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други хора. То може

да им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите като Вашите.

Ако получите някакви нежелани реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт. Това

включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази листовка. Вижте

точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Orkambi и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да приемете Orkambi

Как да приемате Orkambi

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Orkambi

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Orkambi и за какво се използва

Orkambi съдържа две активни вещества – лумакафтор и ивакафтор. Това е лекарство,

използвано за дългосрочно лечение на кистозна фиброза (КФ) при пациенти на възраст 6 и

повече години, които имат специфична промяна (наречена

F508del

мутация), засягаща гена за

белтък, наречен трансмембранен регулатор на проводимостта при кистозната фиброза (cystic

fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR), който играе важна роля при регулирането

на потока на слузта в белите дробове. Хората с тази мутация образуват аномален белтък CFTR.

Клетките съдържат две копия на

CFTR

гена; Orkambi се използва при пациенти, при които и

двете копия са засегнати от

F508del

мутацията.

Лумакафтор и ивакафтор действат заедно, за да подобрят функцията на аномалния CFTR

белтък. Лумакафтор увеличава количеството на наличен CFTR, а ивакафтор спомага

аномалният белтък да функционира по-нормално.

Докато приемате Orkambi,

може да забележите, че дишате по-леко, не се разболявате толкова

често и/или по-лесно наддавате на тегло.

2.

Какво трябва да знаете, преди да приемете Orkambi

Не приемайте Orkambi

ако сте алергични към лумакафтор, ивакафтор или към някоя от останалите съставки на

това лекарство (изброени в точка 6).

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар или фармацевт, преди да приемете Orkambi.

Orkambi не трябва да се използва при други пациенти, освен при тези, които имат

две копия на

F508del мутацията

в техния

CFTR

ген.

Говорете с Вашия лекар, преди да приемете Orkambi, ако Ви е казано, че имате

чернодробно

или бъбречно

заболяване, тъй като може да се наложи Вашият лекар да коригира дозата

Orkambi.

При някои хора, получаващи Orkambi, често се забелязват отклонения в чернодробните кръвни

показатели. Веднага кажете на Вашия лекар, ако имате някои от тези симптоми, които могат да

са признаци на чернодробни проблеми:

болка или дискомфорт в горната дясна част на стомашната (коремната) област

пожълтяване на кожата или бялата част на очите

загуба на апетит

гадене или повръщане

тъмна урина

обърканост

Вашият лекар ще прави някои кръвни изследвания, за да проверява състоянието на черния Ви

дроб, преди и докато приемате Orkambi, особено през първата година.

Наблюдавани са дихателни събития като

задъхване или стягане в областта на гърдите

при

пациенти, когато започват лечението с Orkambi, особено при пациенти с лоша белодробна

функция. Ако имате лоша белодробна функция, Вашият лекар може да Ви наблюдава по-

внимателно, когато започнете Orkambi.

При някои пациенти, лекувани с Orkambi, се наблюдава

повишение на кръвното налягане

Вашият лекар може да проследява кръвното Ви налягане по време на лечението с Orkambi.

При някои деца и юноши, лекувани с Orkambi и само с ивакафтор (един от компонентите на

Orkambi), са забелязани

промени в лещата на окото

(катаракта), без ефект върху зрението.

Вашият лекар може да извърши очни прегледи преди и по време на лечението с Orkambi.

Orkambi не се препоръчва при пациенти, които са претърпели

органна трансплантация

Деца под 6-годишна възраст

Таблетките Orkambi не трябва да се употребяват при деца под 6-годишна възраст. Други форми

на това лекарство (гранули в саше) са по-подходящи за деца под 6-годишна възраст; попитайте

Вашия лекар или фармацевт.

Други лекарства и Orkambi

Информирайте Вашия лекар, ако приемате, наскоро сте приемали или е възможно да приемате

други лекарства.

Специално говорете с Вашия лекар, ако приемате някои от следните лекарства:

антибиотици (използвани за лечението на бактериални инфекции), например:

телитромицин, кларитромицин, рифампицин, рифабутин, рифапентин, еритромицин

антиконвулсивни лекарства (използвани за лечението на припадъци [епилептични

припадъци]), например:

фенобарбитал, карбамазепин, фенитоин

бензодиазепини (използвани за лечението на тревожност или безсъние, възбуда и пр.),

например:

мидазолам, триазолам

противогъбични лекарства (използвани за лечението на гъбични инфекции), например:

флуконазол, кетоконазол, итраконазол, позаконазол, вориконазол

имуносупресори (използвани след трансплантация на орган), например:

циклоспорин, еверолимус, сиролимус, такролимус

билкови лекарства, например:

Жълт кантарион (

Hypericum perforatum

антиалергични лекарства (използвани за лечението на алергии и/или астма), например:

монтелукаст, фексофенадин

антидепресивни лекарства (използвани за лечението на депресия), например:

циталопрам, есциталопрам, сертралин, бупропион

противовъзпалителни лекарства (използвани за лечението на възпаление), например:

ибупрофен

H2 антагонисти (използвани за намаляване на стомашната киселина), например:

ранитидин

сърдечни гликозиди (използвани за лечението на лека до умерена застойна сърдечна

недостатъчност и нарушен сърдечен ритъм, наречен предсърдно мъждене), например:

дигоксин

антикоагуланти (използвани за предотвратяване на образуването или нарастването на

кръвни съсиреци в кръвта и кръвоносните съдове), например:

варфарин, дабигатран

противозачатъчни лекарства (използвани за предпазване от бременност):

контрацептиви, прилагани перорално, като инжекция и като имплантати, както и

контрацептивни кожни пластири; те могат да включват етинил естрадиол, норетиндрон и

други прогестогени. На тях не трябва да се разчита като на ефективен метод за контрол

на раждаемостта, когато се дават с Orkambi

кортикостероидни лекарства (използвани за лечението на възпаление):

метилпреднизолон, преднизон

инхибитори на протонната помпа (използвани за лечението на заболяването киселинен

рефлукс и язви):

омепразол, езомапрезол, ланзопразол

перорални хипогликемични средства (използвани за контрол на диабет тип 2):

репаглинид

Има съобщения за фалшиво положителни уринни скрининг тестове за тетрахидроканабинол

(THC – активен компонент на канабиса), при пациенти, получаващи Orkambi. Вашият лекар

може да поиска провеждането на друг тест, за да се потвърдят резултатите.

Бременност и кърмене

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

посъветвайте се с Вашия лекар преди употребата на това лекарство. Може да е по-добре да се

избягва лечението с Orkambi по време на бременност, ако е възможно, като Вашият лекар ще

Ви помогне да решите кое е най-добре за Вас и Вашето дете.

Не е известно дали лумакафтор или ивакафтор се откриват в кърмата. Ако планирате да

кърмите, посъветвайте се с Вашия лекар, преди да приемете Orkambi. Той ще реши дали да

препоръча да спрете да кърмите или да спрете терапията с лумакафтор/ивакафтор. Вашият

лекар ще вземе предвид ползата от кърменето за детето и ползата от терапията за Вас.

Шофиране и работа с машини

При пациенти, получаващи ивакафтор (компонент на Orkambi), се съобщава за замайване,

което може да повлияе способността за шофиране или работа с машини. Ако усетите

замайване, не трябва да шофирате или да работите с машини, докато тези симптомите не

отшумят.

Ако детето получи замайване, докато приема Orkambi,

то не трябва да кара велосипед или

да прави нещо друго, за което е необходимо пълно внимание, докато симптомите изчезнат.

Важна информация за състава на Orkambi

Това лекарство съдържа по-малко от 1 mmol натрий (23 mg) на доза, т.е. практически не

съдържа натрий.

3.

Как да приемате Orkambi

Винаги приемайте това лекарство точно както Ви е казал Вашият лекар. Ако не сте сигурни в

нещо, попитайте Вашия лекар.

Препоръчителна доза

Препоръчителната доза за пациенти на възраст 6 и повече години е две таблетки сутрин и две

таблетки вечер (през 12 часа). Това прави общо четири таблетки на ден, които трябва да се

приемат с храна, съдържаща мазнини.

Има таблетки Orkambi с различно количество на активното вещество в дозова единица за

различните възрастови групи. Проверете дали получавате правилната таблетка (по-долу).

Възраст

Таблетки

Доза

6 до 11 години

Orkambi 100 mg/125 mg

2 таблетки сутрин

2 таблетки вечер

12 и повече години

Orkambi 200 mg/125 mg

2 таблетки сутрин

2 таблетки вечер

Можете да започнете да приемате Orkambi във всеки един от дните на седмицата.

Ако имате умерени или тежки проблеми с чернодробната функция,

може да се наложи

лекарят Ви да намали дозата Orkambi, тъй като черният Ви дроб няма да очиства Orkambi

толкова бързо, колкото при хората с нормална чернодробна функция.

Умерени чернодробни проблеми:

дозата може да бъде намалена до две таблетки сутрин

и една таблетка вечер.

Тежки чернодробни проблеми:

дозата може да бъде намалена до една таблетка през

12 часа.

Начин на приложение

Orkambi е за перорално приложение. Поглъщайте таблетките цели. Не дъвчете, не разчупвайте

и не разтваряйте таблетките.

Приемането на Orkambi с храна, съдържаща мазнини

, е важно, за да се получат точните

нива на лекарството в организма Ви. Трябва да се консумира основно хранене или закуска със

съдържание на мазнини, непосредствено преди или непосредствено след приемане на Orkambi.

Основните хранения и закуските, препоръчани в ръководствата за КФ, или основните хранения,

препоръчвани в стандартните ръководства за хранене, съдържат достатъчни количества

мазнини. Примери за основно хранене или закуска, съдържащи мазнини, са ястия, приготвени с

масло или различни видове олио, или съдържащите яйца. Примери за други храни, съдържащи

мазнини, са:

сирене и кашкавал, пълномаслено мляко, млечни продукти от пълномаслено мляко

меса, мазна риба

авокадо, хумус, продукти на соева основа (тофу)

хранителни блокчета или напитки

Ако сте приели повече от необходимата доза Orkambi

Обадете се на Вашия лекар или фармацевт за съвет. Ако е възможно, носете със себе си Вашето

лекарство и тази листовка. Може да получите нежелани реакции, включително споменатите в

точка 4 по-долу.

Ако сте пропуснали да приемете Orkambi

Приемете пропуснатата доза с храна, съдържаща мазнини, ако са изминали по-малко от 6 часа

от времето, в което сте пропуснали дозата. В противен случай изчакайте до следващата Ви доза

по график, както нормално бихте направили. Не вземайте двойна доза, за да компенсирате

пропуснатите таблетки.

Ако сте спрели приема на Orkambi

Вие трябва да продължите да приемате лекарството както Ви е назначено от Вашия лекар, дори

ако се чувствате добре.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, попитайте

Вашия лекар или фармацевт.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава. Нежеланите реакции, съобщавани с Orkambi и само с ивакафтор (едно от

активните вещества на Orkambi), са изброени по-долу и могат да възникнат при употребата на

Orkambi.

Сериозните нежелани реакции

при Orkambi включват повишени нива на чернодробните

ензими в кръвта, чернодробно увреждане и влошаване на предварително съществуващо тежко

чернодробно заболяване. Влошаването на чернодробната функция може да бъде фатално. Тези

сериозни нежелани реакции са нечести (могат да засегнат до 1 на 100 души).

Информирайте Вашия лекар веднага

, ако имате някой от следните симптоми:

болка или дискомфорт в горната дясна част на стомашната (коремната) област

пожълтяване на кожата или бялата част на очите

загуба на апетит

гадене или повръщане

обърканост

тъмна урина

Много чести

могат да засегнат повече от 1 на 10 души:

кашлица с храчки

запушване на носа

задух

главоболие

коремна болка (стомашна болка)*

диария

повишено отделяне на храчки

гадене

простуда*

замайване*

промени във вида на бактериите в слузта*

Чести

могат да засегнат до 1 на 10 души:

стягане в гърдите

запушване на синусите*

запушен нос или хрема

инфекция на горните дихателни пътища

възпалено гърло

зачервено гърло*

обрив

газове

повръщане

повишение на определен ензим в кръвта (креатинин фосфокиназа в кръвта)

нередовен менструален цикъл (мензис) или болка при мензис

болка в ухото, ушен дискомфорт*

звънтене в ушите*

зачервяване вътре в ухото*

нарушение на вътрешното ухо (замайване или световъртеж)

бучка в гърдата*

Нечести

могат да засегнат до 1 на 100 души:

нарушения на менструацията, включително отсъствие или рядък мензис или по-често или

по-тежко менструално кървене

повишение на кръвното налягане

запушване на ушите

възпаление на гърдата

увеличаване на гърдата

промени или болка в гръдното зърно

*Нежелани реакции, наблюдавани само за ивакафтор.

Нежелани реакции при деца

Нежеланите реакции, наблюдавани при деца, са подобни на тези при възрастни и юноши. При

по-малки деца обаче повишени чернодробни ензими в кръвта се наблюдават по-често,

отколкото при възрастни.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт.

Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да

съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в

Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Orkambi

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху картонената

опаковка/блистера след „Годен до:“/„EXP“. Срокът на годност отговаря на последния ден от

посочения месец.

Това лекарство не изисква специални условия на съхранение.

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези

мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Orkambi

Активните вещества са лумакафтор и ивакафтор.

Orkambi 100 mg/125 mg

филмирани таблетки:

Всяка филмирана таблетка съдържа 100 mg лумакафтор и 125 mg ивакафтор.

Orkambi 200 mg/125 mg

филмирани таблетки:

Всяка филмирана таблетка съдържа 200 mg лумакафтор и 125 mg ивакафтор.

Orkambi 100 mg/125 mg филмирани таблетки и Orkambi 200mg/125 mg

филмирани таблетки:

Другите съставки са:

ядро на таблетката: микрокристална целулоза, кроскармелоза натрий, хипромелозен

ацетат сукцинат, повидон (K30), натриев лаурилсулфат и магнезиев стеарат.

обвивка на таблетката: поливинилов алкохол, титанов диоксид (E171), макрогол 3350,

талк, кармин (E120), брилянтно синьо FCF алуминиев лак (E133) и индигокармин

алуминиев лак (E132).

печатно мастило: шеллак, черен железен оксид (E172), пропиленгликол и амониев

хидроксид.

(Вижте края на точка 2 – „Важна информация за състава на Orkambi“.)

Как изглежда Orkambi и какво съдържа опаковката

Orkambi 100 mg/125 mg филмирани таблетки (таблетки) са розови таблетки с овална форма

(размери 14 × 7,6 × 4,9 mm),

с отпечатан надпис „1V125“ с черно мастило от едната страна.

Orkambi 200 mg/125 mg филмирани таблетки (таблетки) са розови таблетки с овална форма

(размери 14 × 8,4 × 6,8 mm),

с отпечатан надпис „2V125“ с черно мастило от едната страна.

Orkambi 100 mg/125 mg се предлага в следната опаковка:

опаковка, съдържаща 112 филмирани таблетки (4 опаковки по 28 филмирани таблетки).

Orkambi 200 mg/125 mg се предлага в следните видове опаковки:

опаковка, съдържаща 28 филмирани таблетки.

групови опаковки, съдържащи 56 филмирани таблетки (2 опаковки по 28 филмирани

таблетки).

групови опаковки, съдържащи 112 филмирани таблетки (4 опаковки по 28 филмирани

таблетки).

Не всички видове опаковки могат да бъдат пуснати в продажба.

Притежател на разрешението за употреба и производител

Притежател на разрешението за употреба:

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

28-32 Pembroke Street Upper

Dublin 2, D02 EK84

Ирландия

Тел.: +353 (0) 1 761 7299

Производител:

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Ирландия

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

BT63 5UA

Обединено кралство

Дата на последно преразглеждане на листовката

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарствo е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата http://www.ema.europa.eu

. Посочени са също линкове към други уебсайтове,

където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.

Листовка: информация за пациента

Orkambi 100

mg/125

mg гранули в саше

Orkambi 150

mg/188

mg гранули в саше

лумакафтор/ивакафтор (lumacaftor/ivacaftor)

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като

съобщите всяка нежелана реакция, която Вашето дете е получило. За начина на съобщаване на

нежелани реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди Вашето дете да започне да приема това

лекарство, тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте лекаря на Вашето дете или

фармацевта.

Това лекарство е предписано лично на Вашето дете. Не го преотстъпвайте на други хора.

То може да им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите като

на Вашето дете.

Ако Вашето дете получи някакви нежелани реакции, уведомете лекаря на Вашето дете

или фармацевта. Това включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази

листовка. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Orkambi и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди Вашето дете да приеме Orkambi

Как да се приема Orkambi

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Orkambi

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Orkambi и за какво се използва

Orkambi съдържа две активни вещества – лумакафтор и ивакафтор. Това е лекарство,

използвано за дългосрочно лечение на кистозна фиброза (КФ) при деца на възраст 2 и повече

години, които имат специфична промяна (наречена

F508del

мутация), засягаща гена за белтък,

наречен трансмембранен регулатор на проводимостта при кистозната фиброза (cystic fibrosis

transmembrane conductance regulator, CFTR), който играе важна роля при регулирането на

потока на слузта в белите дробове. Хората с тази мутация образуват аномален белтък CFTR.

Клетките съдържат две копия на

CFTR

гена; Orkambi се използва при пациенти, при които и

двете копия са засегнати от

F508del

мутацията.

Лумакафтор и ивакафтор действат заедно, за да подобрят функцията на аномалния CFTR

белтък. Лумакафтор увеличава количеството на наличен CFTR, а ивакафтор спомага

аномалният белтък да функционира по-нормално.

Докато приема Orkambi,

може да забележите, че Вашето дете диша по-леко, не се разболява

толкова често и/или по-лесно наддава на тегло.

2.

Какво трябва да знаете, преди Вашето дете да приеме Orkambi

Да не се приема Orkambi

ако Вашето дете е алергично към лумакафтор, ивакафтор или към някоя от останалите

съставки на това лекарство (изброени в точка 6).

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с лекаря на Вашето дете или фармацевта, преди то да приеме Orkambi.

Orkambi не трябва да се използва при други пациенти, освен при тези, които имат

две копия на

F508del мутацията

в техния

CFTR

ген.

Говорете с лекаря на Вашето дете, преди то да приеме Orkambi, ако Ви е казано, че Вашето дете

има

чернодробно или бъбречно

заболяване, тъй като може да се наложи Вашият лекар да

коригира дозата Orkambi.

При някои хора, получаващи Orkambi, често се забелязват отклонения в чернодробните кръвни

показатели. Веднага кажете на лекаря на Вашето дете, ако то има някои от тези симптоми,

които могат да са признаци на чернодробни проблеми:

болка или дискомфорт в горната дясна част на стомашната (коремната) област

пожълтяване на кожата или бялата част на очите

загуба на апетит

гадене или повръщане

тъмна урина

обърканост

Лекарят на Вашето дете ще му прави някои кръвни изследвания, за да проверява състоянието

на черния му дроб, преди и докато то приема Orkambi, особено през първата година.

Наблюдавани са дихателни събития като

задъхване или стягане в областта на гърдите

при

пациенти, когато започват лечението с Orkambi, особено при пациенти с лоша белодробна

функция. Ако Вашето дете има лоша белодробна функция, лекарят на Вашето дете може да го

наблюдава по-внимателно, когато то започне Orkambi.

При някои пациенти, лекувани с Orkambi, се наблюдава

повишение на кръвното налягане

Лекарят на Вашето дете може да проследява кръвното му налягане по време на лечението с

Orkambi.

При някои деца и юноши, лекувани с Orkambi и само с ивакафтор (един от компонентите на

Orkambi) са забелязани

промени в лещата на окото

(катаракта), без ефект върху зрението.

Лекарят на Вашето дете може да извърши очни прегледи преди и по време на лечението с

Orkambi.

Orkambi не се препоръчва при пациенти, които са претърпели

органна трансплантация

Деца под 2-годишна възраст

Не е известно дали Orkambi е безопасен и ефикасен при деца под 2-годишна възраст. Ето защо

Orkambi не трябва да се употребява при деца под 2-годишна възраст.

Други лекарства и Orkambi

Информирайте лекаря на Вашето дете, ако то приема, наскоро е приемало или е възможно да

приема други лекарства.

Специално говорете с лекаря, ако Вашето дете приема някои от следните лекарства:

антибиотици (използвани за лечението на бактериални инфекции), например:

телитромицин, кларитромицин, рифампицин, рифабутин, рифапентин, еритромицин

антиконвулсивни лекарства (използвани за лечението на припадъци [епилептични

припадъци]), например:

фенобарбитал, карбамазепин, фенитоин

бензодиазепини (използвани за лечението на тревожност или безсъние, възбуда и пр.),

например:

мидазолам, триазолам

противогъбични лекарства (използвани за лечението на гъбични инфекции), например:

флуконазол, кетоконазол, итраконазол, позаконазол, вориконазол

имуносупресори (използвани след трансплантация на орган), например:

циклоспорин, еверолимус, сиролимус, такролимус

билкови лекарства, например:

Жълт кантарион (

Hypericum perforatum

антиалергични лекарства (използвани за лечението на алергии и/или астма), например:

монтелукаст, фексофенадин

антидепресивни лекарства (използвани за лечението на депресия), например:

циталопрам, есциталопрам, сертралин, бупропион

противовъзпалителни лекарства (използвани за лечението на възпаление), например:

ибупрофен

H2 антагонисти (използвани за намаляване на стомашната киселина), например:

ранитидин

сърдечни гликозиди (използвани за лечението на лека до умерена застойна сърдечна

недостатъчност и нарушен сърдечен ритъм, наречен предсърдно мъждене), например:

дигоксин

антикоагуланти (използвани за предотвратяване на образуването или нарастването на

кръвни съсиреци в кръвта и кръвоносните съдове), например:

варфарин, дабигатран

противозачатъчни лекарства (използвани за предпазване от бременност):

контрацептиви, прилагани перорално, като инжекция и като имплантати, както и

контрацептивни кожни пластири; те могат да включват етинил естрадиол, норетиндрон и

други прогестогени. На тях не трябва да се разчита като на ефективен метод за контрол

на раждаемостта, когато се дават с Orkambi

кортикостероидни лекарства (използвани за лечението на възпаление):

метилпреднизолон, преднизон

инхибитори на протонната помпа (използвани за лечението на заболяването киселинен

рефлукс и язви):

омепразол, езомапрезол, ланзопразол

перорални хипогликемични средства (използвани за контрол на диабет тип 2):

репаглинид

Има съобщения за фалшиво положителни уринни скрининг тестове за тетрахидроканабинол

(THC – активен компонент на канабиса), при пациенти, получаващи Orkambi. Лекарят на

Вашето дете може да поиска провеждането на друг тест, за да се потвърдят резултатите.

Шофиране и работа с машини

При пациенти, получаващи ивакафтор

(компонент на Orkambi),

се съобщава за замайване,

което може да повлияе способността за шофиране или работа с машини.

Ако детето получи замайване, докато приема Orkambi,

то не трябва да кара велосипед или

да прави нещо друго, за което е необходимо пълно внимание, докато симптомите изчезнат.

Важна информация за състава на Orkambi

Това лекарство съдържа по-малко от 1 mmol натрий (23 mg) на доза, т.е. практически не

съдържа натрий.

3.

Как да се приема Orkambi

Винаги давайте това лекарство на Вашето дете точно както Ви е казал неговият лекар. Ако не

сте сигурни в нещо, попитайте лекаря.

Лекарят на Вашето дете ще определи правилната доза за детето. Вашето дете трябва да

продължи да приема всички други лекарства, освен ако неговият лекар не Ви каже да спре да

приема някои от тях.

Препоръчителна доза

Препоръчителната доза за пациенти на възраст 2 и повече години е дадена в таблицата по-долу.

Orkambi трябва да се приема сутрин и вечер (през 12 часа) с храна, съдържаща мазнини.

Има Orkambi с различно количество на активното вещество в дозова единица за деца на

различна възраст и с различно тегло. Проверете дали на Вашето дете е дадена правилната доза

(по-долу).

Възраст, тегло

Продукт

Доза

2 до 5 години и

тегло под 14 кг

Orkambi 100 mg/125 mg гранули в саше

Едно саше сутрин

Едно саше вечер

2 до 5 години и

тегло 14 кг и

повече

Orkambi 150 mg/188 mg гранули в саше

Едно саше сутрин

Едно саше вечер

Ако Вашето дете има умерени или тежки проблеми с чернодробната функция,

може да се

наложи лекарят на Вашето дете да намали дозата Orkambi, тъй като черният дроб на детето

няма да очиства Orkambi толкова бързо, колкото при децата с нормална чернодробна функция.

Умерени чернодробни проблеми:

дозата може да бъде намалена през ден: до две сашета

в един ден (сутрин и вечер), едно саше на следващия ден (само сутрин).

Тежки чернодробни проблеми:

дозата може да бъде намалена до едно саше на ден или

по-рядко.

Начин на приложение

Orkambi е за перорално приложение.

Всяко саше е само за еднократна употреба.

Можете да започнете да давате Orkambi на Вашето дете във всеки един ден от седмицата.

Когато давате Orkambi гранули на Вашето дете:

Дръжте сашето с гранули с линията за отваряне отгоре.

Разклатете леко сашето, за да се падне съдържанието на дъното.

Скъсайте или срежете сашето по линията.

Смесете цялото съдържание на едно саше с една чаена лъжичка (5 милилитра) подходяща

за възрастта мека храна или течност. Храната или течността трябва да бъдат на или под

стайна температура. Примери за подходящи за възрастта меки храни или течности са

плодови пюрета, овкусено кисело мляко и прясно мляко или сок.

След смесване дайте продукта на детето незабавно. Ако това не е възможно, дайте му го в

рамките на един час след смесване. Сместа трябва да бъде приета веднага и изцяло.

Храна, съдържаща мазнини, трябва да се дава на детето непосредствено преди или

непосредствено след приемане на дозата (примери са дадени по-долу).

Приемането на Orkambi с храна, съдържаща мазнини

, е важно, за да се получат точните

нива на лекарството в организма. Основните хранения и закуските, препоръчани в

ръководствата за КФ, или основните хранения, препоръчвани в стандартните ръководства за

хранене, съдържат достатъчни количества мазнини. Примери за основно хранене или закуска,

съдържащи мазнини, са ястия, приготвени с масло или различни видове олио, или

съдържащите яйца. Примери за други храни, съдържащи мазнини, са:

сирене и кашкавал, пълномаслено мляко, млечни продукти от пълномаслено мляко

меса, мазна риба

авокадо, хумус, продукти на соева основа (тофу)

хранителни блокчета или напитки

Ако Вашето дете е приело повече от необходимата доза Orkambi

Обадете се на лекаря на Вашето дете или на фармацевт за съвет. Ако е възможно, носете със

себе си лекарството на детето и тази листовка. Вашето дете може да получи нежелани реакции,

включително споменатите в точка 4 по-долу.

Ако сте пропуснали да дадете Orkambi на Вашето дете

Дайте пропуснатата доза с храна, съдържаща мазнини, ако са изминали по-малко от 6 часа от

времето, в което е пропусната дозата. В противен случай изчакайте до неговата следваща доза

по график, както нормално бихте направили. Не давайте на детето двойна доза, за да

компенсирате пропуснатата доза.

Ако Вашето дете е спряло приема на Orkambi

Давайте Orkambi на Вашето дете толкова дълго, колкото е препоръчано от неговия лекар. Не

спирайте, освен ако лекарят на Вашето дете не Ви каже. Вие трябва да продължите да давате

лекарството както е назначено от лекаря, дори ако детето се чувства добре.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, попитайте

лекаря на Вашето дете или фармацевта.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава. Нежеланите реакции, съобщавани с Orkambi и само с ивакафтор (едно от

активните вещества на Orkambi), са изброени по-долу и могат да възникнат при употребата на

Orkambi.

Сериозните нежелани реакции

при Orkambi включват повишени нива на чернодробните

ензими в кръвта, чернодробно увреждане и влошаване на предварително съществуващо тежко

чернодробно заболяване. Влошаването на чернодробната функция може да бъде фатално. Тези

сериозни нежелани реакции са нечести (могат да засегнат до 1 на 100 души).

Информирайте лекаря на Вашето дете веднага

, ако то има някой от следните симптоми:

болка или дискомфорт в горната дясна част на стомашната (коремната) област

пожълтяване на кожата или бялата част на очите

загуба на апетит

гадене или повръщане

обърканост

тъмна урина

Много чести

могат да засегнат повече от 1 на 10 души:

кашлица с храчки

запушване на носа

задух

главоболие

коремна болка (стомашна болка)*

диария

повишено отделяне на храчки

гадене

простуда*

замайване*

промени във вида на бактериите в слузта*

Чести

могат да засегнат до 1 на 10 души:

стягане в гърдите

запушване на синусите*

запушен нос или хрема

инфекция на горните дихателни пътища

възпалено гърло

зачервено гърло*

обрив

газове

повръщане

повишение на определен ензим в кръвта (креатинин фосфокиназа в кръвта)

нередовен менструален цикъл (мензис) или болка при мензис

болка в ухото, ушен дискомфорт*

звънтене в ушите*

зачервяване вътре в ухото*

нарушение на вътрешното ухо (замайване или световъртеж)

бучка в гърдата*

Нечести

могат да засегнат до 1 на 100 души:

нарушения на менструацията, включително отсъствие или рядък мензис или по-често или

по-тежко менструално кървене

повишение на кръвното налягане

запушване на ушите

възпаление на гърдата

увеличаване на гърдата

промени или болка в гръдното зърно

*Нежелани реакции, наблюдавани само за ивакафтор.

Нежелани реакции при деца

Нежеланите реакции, наблюдавани при деца, са подобни на тези при възрастни и юноши. При

по-малки деца, обаче, повишени чернодробни ензими в кръвта се наблюдават по-често,

отколкото при възрастни.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако Вашето дете получи някакви нежелани лекарствени реакции

, уведомете лекаря на

Вашето дете или фармацевта. Това включва всички възможни неописани в тази листовка

нежелани реакции. Можете също да съобщите нежелани реакции директно чрез националната

система за съобщаване, посочена в Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете

да дадете своя принос за получаване на повече информация относно безопасността на това

лекарство.

5.

Как да съхранявате Orkambi

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху картонената

опаковка/сашето след „Годен до:“/„EXP“. Срокът на годност отговаря на последния ден от

посочения месец.

Това лекарство не изисква специални условия на съхранение.

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези

мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Orkambi

Активните вещества са лумакафтор и ивакафтор.

Orkambi 100 mg/125 mg

гранули в саше:

Всяко саше съдържа 100 mg лумакафтор и 125 mg ивакафтор.

Orkambi 150 mg/188 mg

гранули в саше:

Всяко саше съдържа 150 mg лумакафтор и 188 mg ивакафтор.

Другите съставки са: микрокристална целулоза, кроскармелоза натрий, хипромелозен ацетат

сукцинат, повидон (K30) и натриев лаурилсулфат.

(Вижте края на точка 2 – „Важна информация за състава на Orkambi“.)

Как изглежда Orkambi и какво съдържа опаковката

Orkambi 100 mg/125 mg гранули в саше са бели до почти бели гранули.

Orkambi 150 mg/188 mg гранули в саше са бели до почти бели гранули.

Гранулите се предоставят в сашета.

Опаковка по 56 сашета (съдържа 4 отделни опаковки тип „портфейл“ по 14 сашета)

Притежател на разрешението за употреба

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

28-32 Pembroke Street Upper

Dublin 2, D02 EK84

Ирландия

Тел.: +353 (0) 1 761 7299

Производител:

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Ирландия

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

BT63 5UA

Обединено кралство

Дата на последно преразглеждане на листовката

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарствo е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата http://www.ema.europa.eu

. Посочени са също линкове към други уебсайтове,

където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.