Orkambi

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Orkambi
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Orkambi
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Други продукти на дихателната система
  • Терапевтична област:
  • Кистозна фиброза
  • Терапевтични показания:
  • Orkambi е показан за лечение на кистозна фиброза (CF) при пациенти на възраст 12 години и повече които са хомозиготни за F508del мутация в гена CFTR.

Друга информация

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • упълномощен
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/003954
  • Дата Оторизация:
  • 19-11-2015
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/003954
  • Последна актуализация:
  • 02-03-2018

Доклад обществена оценка

© European Medicines Agency, 2018. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/801735/2017

EMEA/H/C/003954

Резюме на EPAR за обществено ползване

Orkambi

lumacaftor / ivacaftor

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Orkambi. В него се разяснява как Агенцията е оценила лекарството, за да препоръча разрешаване

за употреба в ЕС и условия на употреба. Документът не е предназначен да предоставя

практически съвети относно употребата на Orkambi.

За практическа информация относно употребата на Orkambi, пациентите трябва да прочетат

листовката или да попитат своя лекар или фармацевт.

Какво представлява Orkambi и за какво се използва?

Orkambi е лекарство, което се използва за лечение на кистозна фиброза при пациенти на възраст

6 и повече години. Kистозната фиброза е наследствено заболяване, което има тежки последици

върху белите дробове и храносмилателната система. То засяга клетките, които произвеждат слуз

и храносмилателни сокове. При кистозната фиброза секретите стават гъсти и причиняват

запушване. Натрупването на плътни и лепкави секрети в белите дробове предизвиква възпаление

и продължителна инфекция. В червата запушването на каналчетата на панкреаса забавя

смилането на храната и води до забавен растеж.

Orkambi се използва при пациенти, които имат генетична мутация, наречена мутация F508del.

Тази мутация засяга гена за синтез на белтък, наречен трансмембранен регулатор на

проводимостта при кистозна фиброза (CFTR), който участва в регулирането на производството на

слуз и храносмилателни сокове.

Orkambi се използва при пациенти, които са унаследили

мутацията от двамата си родители и следователно притежават мутацията и в двете копия на CFTR

гена.

Orkambi съдържа активните вещества лумакафтор и ивакафтор.

Orkambi

EMA/801735/2017

Страница 2/3

Как се използва Orkambi?

Orkambi може да се предписва само от лекар с опит в лечението на кистозна фиброза. Трябва да

се предписва само на пациенти, за които е потвърдено, че притежават мутацията F508del и в

двете копия на CFTR гена.

Orkambi се предлага под формата на таблетки, съдържащи 200 mg лумакафтор и 125 mg

ивакафтор (за възрастни и деца на възраст 12 години и повече) или 100 mg лумакафтор и 125 mg

ивакафтор (за деца на възраст от 6 до 11 години). Препоръчителната доза на Orkambi е две

таблетки два пъти на ден, вземани през 12 часа с мазни храни, които са приготвени с масло или

мазнини, или храни, съдържащи яйца, сирене, ядки, пълномаслено мляко или меса.

При пациенти с чернодробни проблеми и при пациенти, които приемат определени лекарства,

наречени силни инхибитори на CYP3A4, може да се наложи дозата на Orkambi да бъде намалена.

Как действа Orkambi?

Кистозната фиброза се причинява от мутации в CFTR гена. Този ген отговаря за синтеза на CFTR

белтъка, който участва в регулирането на производството на слуз и храносмилателни сокове.

Мутациите понижават количеството на CFTR белтъка върху повърхността на клетката или

повлияват върху начина на функциониране на белтъка.

Едното от активните вещества в Orkambi, лумакафтор, повишава количеството на CFTR белтъка

на клетъчната повърхност, а другото, ивакафтор, повишава активността на дефектния CFTR

белтък. Тези действия намаляват плътността на слузта и храносмилателните сокове.

Какви ползи от Orkambi са установени в проучванията?

В две основни проучвания при 1 108 пациенти с кистозна фиброза на възраст 12 години или

повече и в едно проучване, включващо 204 деца на възраст от 6 до 11 години, Orkambi

демонстрира ефективност за подобряване на функцията на белите дробове. Всички пациенти

притежават мутацията F508del и в двете копия на CFTR гена. В тези проучвания Orkambi е

сравнен с плацебо (сляпо лечение), като и двете са добавени към обичайното лечение на

пациентите.

В двете проучвания при пациенти на възраст 12 години и повече основната мярка за ефективност

се основава на подобрението като процент от предвидената стойност на ФЕО

при пациентите,

което е мярка за това колко добре функционират белите дробове. Резултатите от първото

проучване показват, че след 24-седмично лечение пациентите, които приемат Orkambi, имат

средно подобрение в стойността на ФЕО

от 2,41 процентни пункта повече от тези, които приемат

плацебо, докато при второто проучване тази цифра е 2,65. Лечението с Orkambi също така води

до понижаване на броя на обострянията (влошаванията), които налагат хоспитализация или

лечение с антибиотици. Като цяло броят на обострянията е намален с 39 % в сравнение с

плацебо.

В проучването при деца на възраст от 6 до 11 години основната мярка за ефективност е

намаляването на индекса на белодробния клирънс (LCI

), което показва подобрение на

вентилацията на белите дробове. След 24-седмично лечение пациентите, лекувани с Orkambi,

имат намаление на LCI

от 1,01 в сравнение с увеличение от 0,08 при пациенти, лекувани с

плацебо.

Какви са рисковете, свързани с Orkambi?

Orkambi

EMA/801735/2017

Страница 3/3

Най-честите нежелани лекарствени реакции при Orkambi (които е възможно да засегнат повече

от 1 на 10 души) са диспнея (задух), диария и гадене (позиви за повръщане). Тежките нежелани

реакции включват проблеми с черния дроб, като повишени чернодробни ензими, холестатичен

хепатит (задържане на жлъчка, което води до възпаление на черния дроб) и чернодробна

енцефалопатия (мозъчно заболяване, причинено от проблеми с черния дроб). Като цяло тези

сериозни нежелани лекарствени реакции са наблюдавани при повече от 1 на 200 души в хода на

клиничните проучвания.

За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции и ограничения, съобщени при

Orkambi, вижте листовката.

Защо Orkambi е разрешен за употреба?

Установено е, че Orkambi подобрява функцията и вентилацията на белите дробове при пациенти с

кистозна фиброза на възраст 6 години и повече.

Полезните ефекти на Orkambi са по-малки от очакваното за лекарство, което третира механизма

на заболяването, а не неговите симптоми. Въпреки това, тъй като кистозната фиброза, причинена

от мутацията F508del е особено тежка, наблюдаваните ефекти са счетени за клинично значими за

пациентите без други алтернативни варианти. Нежеланите лекарствени реакции на Orkambi

засягат основно червата и дишането и като цяло се считат за леки до умерени и контролируеми.

Европейската агенция по лекарствата реши, че ползите от Orkambi са по-големи от рисковете и

препоръча Orkambi да бъде разрешен за употреба в ЕС.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Orkambi?

Фирмата, която предлага Orkambi, трябва да проведе 5-годишно проучване при пациенти с

кистозна фиброза за оценка на дългосрочните ефекти на лекарството.

Препоръките и предпазните мерки за безопасната и ефективна употреба на Orkambi, които да се

спазват от здравните специалисти и пациентите, са включени и в кратката характеристика на

продукта и в листовката.

Допълнителна информация за Orkambi

На 19 ноември 2015 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба на Orkambi,

валидно в Европейския съюз.

Пълният текст на EPAR за Orkambi може да се намери на уебсайта на

Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. За

повече информация относно лечението с Orkambi прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Дата на последно актуализиране на текста 12-2017.

Листовка за пациента

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за пациента

Orkambi 100

mg/125

mg филмирани таблетки

Orkambi 200

mg/125

mg филмирани таблетки

лумакафтор/ивакафтор (lumacaftor/ivacaftor)

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като

съобщите всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани

реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да приемате това лекарство,

тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Това лекарство е предписано лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други хора. То може

да им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите като Вашите.

Ако получите някакви нежелани реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт. Това

включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази листовка. Вижте точка

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Orkambi и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да приемете Orkambi

Как да приемате Orkambi

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Orkambi

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Orkambi и за какво се използва

Orkambi (лумакафтор и ивакафтор) е лекарство, използвано за дългосрочно лечение на кистозна

фиброза (КФ) при пациенти на възраст 6 години и по-големи, които имат специфична промяна

(наречена

F508del

мутация), засягаща гена за белтък, наречен трансмембранен регулатор на

проводимостта при кистозната фиброза (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator,

CFTR), който играе важна роля при регулирането на потока на слузта в белите дробове. Хората

с тази мутация образуват аномален белтък CFTR. Клетките съдържат две копия на

CFTR

гена;

Orkambi се използва при пациенти, при които и двете копия са засегнати от

F508del

мутацията.

Orkambi

представлява една таблетка, която съдържа две активни вещества, лумакафтор и

ивакафтор. Двете действат заедно, за да подобрят функцията на аномалния CFTR белтък.

Лумакафтор увеличава количеството на наличен CFTR, а ивакафтор спомага аномалният

белтък да функционира по-нормално.

Докато приемате Orkambi, може да забележите, че дишате по-леко, не се разболявате толкова

често и/или по-лесно наддавате на тегло.

2.

Какво трябва да знаете, преди да приемете Orkambi

Не приемайте Orkambi

ако сте алергични към лумакафтор, ивакафтор или към някоя от останалите съставки на

това лекарство (изброени в точка 6).

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар, преди да приемете Orkambi, ако Ви е казано, че имате чернодробно

или бъбречно заболяване, тъй като може да се наложи Вашият лекар да коригира дозата

Orkambi.

При някои хора, получаващи Orkambi, се забелязват отклонения в кръвните изследвания на

черния дроб. Веднага кажете на Вашия лекар, ако имате някои от тези симптоми, които могат

да са признаци на чернодробни проблеми:

болка или дискомфорт в горната дясна част на стомашната (коремната) област

пожълтяване на кожата или бялата част на очите

загуба на апетит

гадене или повръщане

тъмна урина

обърканост

Вашият лекар ще прави някои кръвни изследвания, за да проверява състоянието на черния Ви

дроб, преди и докато приемате Orkambi, особено през първата година.

Наблюдавани са дихателни събития като задъхване или стягане в областта на гърдите при

пациентите, когато започват лечението с Orkambi, особено при пациенти с лоша белодробна

функция. Ако имате лоша белодробна функция, Вашият лекар може да Ви наблюдава по-

внимателно, когато започнете Orkambi.

При някои пациенти, лекувани с Orkambi, се наблюдава повишение на кръвното налягане.

Вашият лекар може да проследи кръвното Ви налягане по време на лечението с Orkambi.

При някои деца и юноши, лекувани с Orkambi и само с ивакафтор (един от компонентите на

Orkambi) са забелязани промени в лещата на окото (катаракта), без никакъв ефект върху

зрението.

Вашият лекар може да извърши очни прегледи преди и по време на лечението с Orkambi.

Orkambi не трябва да се използва при други пациенти, освен при тези, които имат две копия на

F508del

мутацията в техния

CFTR

ген.

Orkambi не се препоръчва при пациенти, които са претърпели органна трансплантация.

Деца под 6-годишна възраст

Не е известно дали Orkambi е безопасен и ефективен при деца под 6-годишна възраст. Ето

защо, Orkambi не трябва да се употребява при деца под 6-годишна възраст.

Други лекарства и Orkambi

Информирайте Вашия лекар, ако приемате, наскоро сте приемали или е възможно да приемате

други лекарства.

Специално говорете с Вашия лекар, ако приемате някои от следните лекарства:

антибиотици (използвани за лечението на бактериални инфекции), например:

телитромицин, кларитромицин, рифампицин, рифабутин, рифапентин, еритромицин

антиконвулсивни лекарства (използвани за лечението на припадъци [епилептични

припадъци]), например:

фенобарбитал, карбамазепин, фенитоин

бензодиазепини (използвани за лечението на тревожност или безсъние, възбуда и пр.),

например:

мидазолам, триазолам

антигъбични лекарства (използвани за лечението на гъбични инфекции), например:

флуконазол, кетоконазол, итраконазол, позаконазол, вориконазол

имуносупресори (използвани след трансплантация на орган), например:

циклоспорин, еверолимус, сиролимус, такролимус

билкови лекарства, например:

Жълт кантарион (

Hypericum perforatum

антиалергични лекарства (използвани за лечението на алергии и/или астма), например:

монтелукаст, фексофенадин

антидепресивни лекарства (използвани за лечението на депресия), например:

циталопрам, есциталопрам, сертралин, бупропион

противовъзпалителни лекарства (използвани за лечението на възпаление), например:

ибупрофен

H2 антагонисти (използвани за намаляване на стомашната киселина), например:

ранитидин

сърдечни гликозиди (използвани за лечението на лека до умерена застойна сърдечна

недостатъчност и нарушен сърдечен ритъм, наречен предсърдно мъждене), например:

дигоксин

антикоагуланти (използвани за предотвратяване на образуването или нарастването на

кръвни съсиреци в кръвта и кръвоносните съдове), например:

варфарин, дабигатран

противозачатъчни лекарства (използвани за предпазване от бременност):

контрацептиви, прилагани перорално, като инжекция и като импланти, както и

контрацептивни кожни пластири; те могат да включват етинил естрадиол, норетиндрон и

други прогестогени. На тях не трябва да се разчита като на ефективен метод за контрол на

раждаемостта, когато се дават с Orkambi

кортикостероидни лекарства (използвани за лечението на възпаление):

метилпреднизолон, преднизон

инхибитори на протонната помпа (използвани за лечението на заболяването киселинен

рефлукс и язви):

омепразол, езомапрезол, ланзопразол

перорални хипогликемични средства (използвани за контрол на диабет тип 2):

репаглинид

Бременност и кърмене

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

посъветвайте се с Вашия лекар преди употребата на това лекарство. Може би е по-добре да се

избягва лечението с Orkambi по време на бременност, ако е възможно, като Вашият лекар ще

Ви помогне да решите кое е най-добре за Вас и Вашето дете.

Не е известно дали лумакафтор или ивакафтор се откриват в кърмата. Ако планирате да

кърмите, посъветвайте се с Вашия лекар, преди да приемете Orkambi. Той ще реши дали да

препоръча да спрете да кърмите или да спрете терапията с лумакафтор/ивакафтор. Вашият

лекар ще вземе предвид ползата от кърменето за детето и ползата от терапията за Вас.

Шофиране и работа с машини

При пациенти, получаващи ивакафтор (компонент на Orkambi), се съобщава за замайване,

което може да повлияе способността за шофиране или работа с машини. Ако усетите

замайване, не трябва да шофирате или да работите с машини, докато тези симптомите не

отшумят.

Ако детето получи замайване, докато приема Orkambi, то не трябва да кара велосипед или да

прави нещо друго, за което е необходимо пълно внимание, докато симптомите изчезнат.

3.

Как да приемате Orkambi

Винаги приемайте това лекарство точно както Ви е казал Вашият лекар. Ако не сте сигурни в

нещо, попитайте Вашия лекар.

Препоръчителна доза

Препоръчителната доза за пациенти на възраст 6 години и по-големи е две таблетки сутрин и

две таблетки вечер (през 12 часа). Това прави общо четири таблетки на ден, които трябва да се

приемат с храна, съдържаща мазнини.

Има таблетки Orkambi с различно количество на активното вещество в дозова единица за

различните възрастови групи. Проверете дали получавате правилната таблетка (по-долу).

Възраст

Таблетки

Доза

6 до 11 години

Orkambi 100 mg/125 mg

2 таблетки сутрин

2 таблетки вечер

12 години и по-

големи

Orkambi 200 mg/125 mg

2 таблетки сутрин

2 таблетки вечер

Ако имате умерени или тежки проблеми с чернодробната функция, може да се наложи лекарят

Ви да намали дозата Orkambi, тъй като черният Ви дроб няма да изчиства Orkambi толкова

бързо, колкото при хората с нормална чернодробна функция.

Умерени чернодробни проблеми: дозата може да бъде намалена до две таблетки сутрин

и една таблетка вечер

Тежки чернодробни проблеми: дозата може да бъде намалена до една таблетка през

12 часа

Начин на приложение

Orkambi е за перорално приложение. Поглъщайте таблетките цели. Не дъвчете, не разчупвайте

и не разтваряйте таблетките. Можете да започнете да приемате Orkambi във всеки един от

дните на седмицата.

Приемането на Orkambi с храна, съдържаща мазнини, е важно, за да се получат точните нива на

лекарството в организма Ви. Трябва да се консумира основно хранене или закуска със

съдържание на мазнини, непосредствено преди или непосредствено след приемане на Orkambi.

Основните хранения и закуските, препоръчани в ръководствата за КФ, или основните хранения,

препоръчвани в стандартните ръководства за хранене, съдържат адекватни количества мазнини.

Примери за основно хранене или закуска, съдържащи мазнини, са ястия, приготвени с масло

или различни видове олио, или съдържащите яйца. Примери за други храни, съдържащи

мазнини, са:

сирене и кашкавал, пълномаслено мляко, млечни продукти от пълномаслено

мляко

меса, мазна риба

авокадо, хумус, продукти на соева основа (тофу)

хранителни блокчета или напитки

Ако сте приели повече от необходимата доза Orkambi

Обадете се на Вашия лекар или фармацевт за съвет. Ако е възможно, носете със себе си Вашето

лекарство и тази листовка. Може да получите нежелани реакции, включително споменатите в

точка 4 по-долу.

Ако сте пропуснали да приемете Orkambi

Приемете пропуснатата доза с храна, съдържаща мазнини, ако са изминали по-малко от 6 часа

от времето, в което сте пропуснали дозата. В противен случай изчакайте до следващата Ви доза

по график, както нормално бихте направили. Не вземайте двойна доза, за да компенсирате

пропуснатите таблетки.

Ако сте спрели приема на Orkambi

Вие трябва да продължите да приемате лекарството както Ви е назначено от Вашия лекар, дори

ако се чувствате добре.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, попитайте

Вашия лекар или фармацевт.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава. Нежеланите реакции, съобщавани с Orkambi и само с ивакафтор (едно от

активните вещества на Orkambi), са изброени по-долу и могат да възникнат при употребата на

Orkambi.

Сериозните нежелани реакции при Orkambi включват повишени нива на чернодробните ензими

в кръвта, чернодробно увреждане и влошаване на предварително съществуващо тежко

чернодробно заболяване. Влошаването на чернодробната функция може да бъде фатално. Тези

сериозни нежелани реакции са нечести (могат да засегнат до 1 на 100 души).

Информирайте Вашия лекар веднага, ако имате някой от следните симптоми:

болка или дискомфорт в горната дясна част на стомашната (коремната) област

пожълтяване на кожата или бялата част на очите

загуба на апетит

гадене или повръщане

обърканост

тъмна урина.

Много чести

могат да засегнат повече от 1 на 10 души:

кашлица с храчки

запушване на носа

задух

главоболие

коремна болка (стомашна болка)*

диария

повишено отделяне на храчки

гадене

простуда*

замайване*

промени във вида на бактериите в слузта*

Чести

могат да засегнат до 1 на 10 души:

стягане в гърдите

запушване на синусите*

запушен нос или хрема

инфекция на горните дихателни пътища

възпалено гърло

зачервено гърло*

обрив

газове

повръщане

повишение на определен ензим в кръвта (креатинин фосфокиназа в кръвта)

нередовни цикли или нарушения на менструацията (мензис) или болка при мензис

ушна болка, ушен дискомфорт*

звънтене в ушите*

зачервяване вътре в ухото*

нарушение на вътрешното ухо (замайване или световъртеж)

бучка в гърдата*

Нечести

могат да засегнат до 1 на 100 души:

нарушения на менструацията, включително отсъствие или рядък мензис или по-често

или по-тежко менструално кървене

повишение на кръвното налягане

запушване на ушите

възпаление на гърдата

увеличаване на гърдата

промени или болка в гръдното зърно

*Нежелани реакции, наблюдавани само за ивакафтор.

Нежелани реакции при деца

Нежеланите реакции, наблюдавани при деца, са подобни на тези при възрастни и юноши.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт.

Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да

съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в

Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Orkambi

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху картонената

опаковка/блистера след „Годен до:“ и „EXP“. Срокът на годност отговаря на последния ден от

посочения месец.

Да се съхранява под 30°C.

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези

мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Orkambi

Активните вещества са лумакафтор и ивакафтор.

Orkambi 100 mg/125 mg филмирани таблетки:

Всяка филмирана таблетка съдържа 100 mg лумакафтор и 125 mg ивакафтор.

Orkambi 200 mg/125 mg филмирани таблетки:

Всяка филмирана таблетка съдържа 200 mg лумакафтор и 125 mg ивакафтор.

Orkambi 100 mg/125 mg филмирани таблетки и Orkambi 200mg/125 mg филмирани таблетки:

Другите съставки са:

ядро на таблетката: микрокристална целулоза; кроскармелоза натрий; хипромелозен

ацетат сукцинат; повидон K30; натриев лаурилсулфат; магнезиев стеарат

обвивка на таблетката: поливинилов алкохол, титанов диоксид (E171), макрогол 3350,

талк, кармин (E120), брилянтно синьо FCF алуминиев лак (E133), индигокармин

алуминиев лак (E132)

печатно мастило: шеллак, черен железен оксид (E172), пропиленгликол, амониев

хидроксид

Как изглежда Orkambi и какво съдържа опаковката

Orkambi 100 mg/125 mg филмирани таблетки (таблетки) са розови таблетки с овална форма

(размери 14 × 7,6 × 4,9 mm),

с отпечатан надпис „1V125“ с черно мастило от едната страна.

Orkambi 200 mg/125 mg филмирани таблетки (таблетки) са розови таблетки с овална форма

(размери 14 × 8,4 × 6,8 mm),

с отпечатан надпис „2V125“ с черно мастило от едната страна.

Orkambi 100 mg/125 mg се предлага в следните опаковки:

опаковка, съдържаща 112 филмирани таблетки (4 опаковки по 28 филмирани таблетки).

Orkambi 200 mg/125 mg се предлага в следните видове опаковки:

опаковка, съдържаща 28 филмирани таблетки.

групови опаковки, съдържащи 56 филмирани таблетки (2 опаковки по 28 филмирани

таблетки).

групови опаковки, съдържащи 112 филмирани таблетки (4 опаковки по 28 филмирани

таблетки).

Не всички видове опаковки могат да бъдат пуснати в продажба.

Притежател на разрешението за употреба и производител

Притежател на разрешението за употреба:

Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited

2 Kingdom Street

London

W2 6BD

Обединено кралство

Тел.: +44 (0) 1923 437672

Производител:

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

County Armagh

BT63 5UA

Обединено кралство

Тел.: +44 (0) 28 3836 3363

Дата на последно преразглеждане на листовката

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарствo е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата http://www.ema.europa.eu. Посочени са също линкове към други уебсайтове,

където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.

ПРИЛОЖЕНИЕ IV

НАУЧНИ ЗАКЛЮЧЕНИЯ И ОСНОВАНИЯ ЗА ПРОМЯНА НА УСЛОВИЯТА

НА РАЗРЕШЕНИЕТО(ЯТА) ЗА УПОТРЕБА

Научни заключения

Предвид оценъчния доклад на PRAC относно ПАДБ за лумакафтор/ивакафтор, научните

заключения на CHMP са, както следва:

В сборните проучвания фаза 3 има по-голяма честота на нежелани събития (НС) на повишена

креатинин фосфокиназа (КФК) в кръвта при участници, които получават одобрената дозова

схема LUM/IVA в сравнение с групата на плацебо (7,3% спрямо 5,4%). Освен това както двете

сериозни НС на повишена КФК в кръвта, така и 4-те случая на спиране на лекарството са при

участници, получаващи одобрената дозова схема LUM/IVA. От друга страна няма сериозни

НС на повишена КФК в кръвта или случаи на спиране на лекарството в групата на плацебо.

Към момента има 48 постмаркетингови случая, при които се съобщават НС, свързани с

повишена КФК при пациенти, приемащи Orkambi, което представлява 0,5% от общия брой на

постмаркетинговите съобщения за Orkambi. От всичките 48 съобщения 17 събития се считат

за сериозни, а 31 за несериозни. При няколко случая (9/48) може да се счита, че има

смущаващи фактори по различни причини, но ролята на LUM/IVA като допринасящ фактор за

събитието в тези случаи не може да се изключи. Освен това има 6 случая, при които

причинно-следствената връзка се счита възможна и при които има отшумяване на реакцията

след спиране на приема, при 4 от тези 6 случая впоследствие се наблюдава поява на реакция

при повторно приложение. Поради това PRAC препоръчва актуализиране на точка 4.8 от

КХП, за да се добави „Повишена креатинин фосфокиназа в кръвта“ в категория по честота

„чести“.

CHMP се съгласява с научните заключения на PRAC.

Основания за промяната на условията на разрешението(ята) за употреба

Въз основа на научните заключения за лумакафтор/ивакафтор CHMP счита, че съотношението

полза/риск за лекарствения(ите) продукт(и), съдържащ(и) лумакафтор/ивакафтор, е

непроменено с предложените промени в продуктовата информация.

CHMP препоръчва промяна на условията на разрешението(ята) за употреба.

27-7-2018

Pending EC decision:  Kalydeco, ivacaftor, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Kalydeco, ivacaftor, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Symkevi, tezacaftor / ivacaftor, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Symkevi, tezacaftor / ivacaftor, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-8-2018

Kalydeco (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

Kalydeco (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

Kalydeco (Active substance: ivacaftor) - PASS - Modification - Commission Decision (2018)5693 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2494/RSR/S/14

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

Orkambi (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

Orkambi (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

Orkambi (Active substance: Lumacaftor/Ivacaftor) - PSUSA - Modification - Commission Decision (2018)5710 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/PSUSA/10455/201711

Europe -DG Health and Food Safety