Orfadin

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Orfadin
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Orfadin
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Други продукти на храносмилателния тракт и метаболизма
  • Терапевтична област:
  • Tyrosinemias
  • Терапевтични показания:
  • Лечение на възрастни и педиатрични пациенти (във възрастов диапазон) с потвърдена диагноза наследствена тирозинемия тип 1 (НТ1) в комбинация с диетично ограничаване на тирозин и фенилаланин.

Друга информация

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • упълномощен
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/000555
  • Дата Оторизация:
  • 21-02-2005
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/000555
  • Последна актуализация:
  • 02-03-2018

Доклад обществена оценка

30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom

Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/474482/2015

EMEA/H/C/000555

Резюме на EPAR за обществено ползване

Orfadin

nitisinone

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Orfadin. В него се разяснява как Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба

(CHMP) е оценил лекарството, за да даде положително становище за разрешаване за употреба и

препоръки за условията на употреба на Orfadin.

Какво представлява Orfadin?

Orfadin е лекарство, което съдържа активното вещество нитисинон (nitisinone). Предлага се под

формата на капсули (2 mg, 5 mg, 10 mg и 20 mg) и като суспензия (4 mg/ml) за перорално

приложение.

За какво се използва Orfadin?

Orfadin се използва за лечение на наследствена тирозинемия тип 1 (НТ-1). Това е рядко

заболяване, при което организмът не е способен да разгражда напълно аминокиселината тирозин

и се образуват вредни вещества, което причинява сериозни чернодробни проблеми и рак на

черния дроб. Orfadin се използва в комбинация с хранителен режим за ограничаване на приема

на аминокиселините тирозин и фенилаланин. Обикновено тези аминокиселини се съдържат в

белтъците в храната и напитките.

Тъй като броят на пациентите с HT-1 е малък, заболяването се счита за „рядко“ и Orfadin е

определен за „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки заболявания) на

29 декември 2000 г.

Лекарството се отпуска по лекарско предписание.

Orfadin

EMA/474482/2015

Страница 2/3

Как се използва Orfadin?

Лечението с Orfadin трябва да се започне и наблюдава от лекар с опит в лечението на пациенти с

НТ-1. Лечението трябва да се започне възможно най-рано, а дозата Orfadin — да се адаптира

според повлияването и телесното тегло на пациента.

Препоръчителната начална доза е 1 mg на килограм телесно тегло на ден, разделена на две дози.

Обикновено капсулите се поглъщат цели, но могат да се отварят и съдържанието да се разтвори в

малко количество вода или течна храна непосредствено преди приема. Пероралната суспензия е

предназначена за деца, които имат затруднения при поглъщането на таблетките.

Orfadin е предназначен за продължителна употреба. Пациентите трябва да се наблюдават най-

малко на всеки шест месеца.

Как действа Orfadin?

Тирозин се разгражда в организма от няколко ензима. При пациентите с HT-1 един от тези ензими

липсва и поради това тирозинът не се разгражда правилно, а се преобразува във вредни

вещества. Активното вещество в Orfadin, нитисинон, блокира ензима, който преобразува тирозин

във вредни вещества. Тъй като обаче тирозин остава в организма по време на лечението с

Orfadin, пациентите трябва да спазват специален хранителен режим с ниско съдържание на

тирозин. Хранителният режим трябва също да е с ниско съдържание на фенилаланин, тъй като

той се преобразува в тирозин в организма.

Как е проучен Orfadin?

Най-голямото проучване на Orfadin е проведено при 257 пациенти в 87 различни болнични

заведения в 25 страни като част от програма за „палиативна употреба“. Това е програма, чрез

която лекарите могат да поискат дадено лекарство за някои от пациентите, преди лекарството да

е напълно одобрено. Проучването разглежда ефекта от Orfadin върху преживяемостта и я

сравнява с доклади, публикувани в медицинската литература, описващи преживяемостта при

пациенти с HT-1, които са единствено на модифициран хранителен режим.

Какви ползи от Orfadin са установени в проучванията?

Основната полза от Orfadin е значително удължаване на очакваната преживяемост. Например

бебе с HT-1 на по-малко от два месеца би имало обикновено само 28% шанс да доживее до

петгодишна възраст, ако се прилага само модифициран хранителен режим. При допълнително

лечение с Orfadin нивото на преживяемост се увеличава до 82%. Колкото по-скоро започне

лечението, толкова по-големи са шансовете за преживяемост.

Какви са рисковете, свързани с Orfadin?

Лечението с Orfadin води до високи нива на тирозин в кръвта (поради механизма на действие на

лекарството) и тази нежелана лекарствена реакция се наблюдава при повече от 1 на 10

пациенти. Чести (наблюдавани при 1 до 10 на 100 пациенти) са също тромбоцитопения (нисък

брой на тромбоцитите), левкопения (ниски нива на белите кръвни клетки), гранулоцитопения

(ниски нива на гранулоцитите, вид бели кръвни клетки), конюнктивит (възпаление на обвивката,

която покрива вътрешната повърхност на клепачите), помътняване на роговицата (прозрачния

слой пред зеницата), кератит (възпаление на роговицата), фотофобия (свръхчувствителност на

очите към светлина) и болки в очите. Причината за много от тези нежелани лекарствени реакции

може да бъде високите нива на тирозин вследствие от неприемането на подходяща храна от

Orfadin

EMA/474482/2015

Страница 3/3

пациентите. За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции и ограничения,

съобщени при Orfadin, вижте листовката.

Защо Orfadin е разрешен за употреба?

CHMP отбеляза, че очевидно Orfadin представлява ефективно лечение за HT-1, особено ако се

започне рано, преди да настъпи увреждане на черния дроб на пациента. С Orfadin се постига

също по-добър резултат за пациентите, отколкото докладвания в литературата при пациенти

единствено на модифициран хранителен режим. CHMP реши, че ползите от Orfadin са по-големи

от рисковете, и препоръча да се издаде разрешение за употреба.

Първоначално Orfadin е одобрен при „извънредни обстоятелства“ — тъй като заболяването е

рядко, към момента на одобряване наличната информация е ограничена. След като фирмата

предостави необходимата допълнителна информация, „извънредните обстоятелства“ са отменени

на 21 септември 2009 г.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Orfadin?

Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Orfadin се използва възможно

най-безопасно. Въз основа на този план информацията за безопасността е включена в кратката

характеристика на продукта и в листовката за Orfadin, включително подходящи предпазни мерки

за здравните специалисти и пациентите.

Допълнителна информация за Orfadin:

На 21 февруари 2005 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба на Orfadin,

валидно в ЕС.

Пълният текст на EPAR за Orfadin може да се намери на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. За повече

информация относно лечението с Orfadin прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци относно Orfadin може да се намери на

уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Дата на последно актуализиране на текста 05-2015.

Листовка за пациента

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за потребителя

Orfadin 2 mg твърди капсули

Orfadin 5 mg твърди капсули

Orfadin 10 mg твърди капсули

Orfadin 20 mg твърди капсули

нитисинон

(nitisinone)

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да приемате това лекарство,

тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра.

Това лекарство е предписано лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други хора. То може

да им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите като Вашите.

Ако получите някакви нежелани реакции, уведомете Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра. Това включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в

тази листовка. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка:

Какво представлява Orfadin и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да приемете Orfadin

Как да приемате Orfadin

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Orfadin

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Orfadin и за какво се използва

Активната съставка на Orfadin е нитисинон. Това лекарство се използва за лечение на рядко

заболяване, наречено наследствена тирозинемия тип 1 при възрастни, юноши и деца (във

всички възрастови граници).

При това заболяване Вашият организъм не е в състояние да разгражда напълно

аминокиселината тирозин (аминокиселините са градивните елементи на нашите протеини), при

което се образуват вредни вещества. Тези вещества се натрупват във Вашия организъм. Orfadin

блокира разграждането на тирозина и не се образуват вредни вещества.

Докато приемате това лекарство, Вие трябва да спазвате специална диета, защото тирозинът

остава в организма. Тази специална диета се основава на ниско съдържание на тирозин и

фенилаланин (друга аминокиселина).

2.

Какво трябва да знаете, преди да приемете Orfadin

Не приемайте Orfadin

ако сте алергични към нитисинон или към някоя от останалите съставки на това

лекарство (изброени в точка 6).

Не трябва да кърмите, докато приемате това лекарство, вижте точка „Бременност и кърмене”.

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар или фармацевт, преди да приемете Orfadin,

ако очите Ви се зачервят или имате някакви други признаци на въздействие върху очите.

Обърнете се незабавно към Вашия лекар за преглед на очите. Проблемите с очите биха

могли да са признак на неподходящ контрол на хранителния режим (вижте точка 4).

По време на лечението ще Ви вземат кръвни проби, за да може Вашият лекар да провери дали

лечението е подходящо и да се увери, че няма възможни нежелани реакции, причиняващи

нарушения на кръвта.

Вашият черен дроб ще се проверява през редовни интервали, защото заболяването засяга

черния дроб.

Вашият лекар трябва да Ви прави контролен преглед на всеки 6 месеца. Ако имате някакви

нежелани лекарствени реакции, препоръчва се това да става през по-кратки интервали от време.

Други лекарства и Orfadin

Информирайте Вашия лекар или фармацевт, ако приемате, наскоро сте приемали или е

възможно да приемате

други лекарства.

Orfadin с храна

Ако в началото на лечението го приемате по време на хранене, препоръчва се да продължите да

го приемате по време на хранене през целия курс на лечението.

Бременност и кърмене

Безопасността на това лекарство не е проучена при бременни жени и кърмачки.

Моля обърнете се към Вашия лекар, ако планирате да забременеете. Ако забременеете, трябва

да се обърнете веднага към Вашия лекар.

Не трябва да кърмите, докато приемате това лекарство, вижте точка „Не приемайте Orfadin ”.

Шофиране и работа с машини

Това лекарство повлиява в малка степен способността за шофиране и работа с машини.

Въпреки това, при поява на нежелани реакции, повлияващи зрението, не трябва да шофирате

или работите с машини, докато се възстанови нормалното Ви зрение (вж. точка 4 „Възможни

нежелани реакции”).

3.

Как да приемате Orfadin

Винаги приемайте това лекарство точно както Ви е казал Вашият лекар. Ако не сте сигурни в

нещо, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Лечението с това лекарство трябва да се започне и наблюдава от лекар с опит в лечението на

заболяването (вродена тирозинемия тип 1).

Препоръчителната дневна доза е 1 mg/kg телесно тегло, приложени перорално. Вашият лекар ще

коригира дозата индивидуално.

Препоръчително е дозата да се прилага веднъж дневно. Въпреки това, поради ограничените

данни при пациенти с телесно тегло <20 kg, в тази популация пациенти се препоръчва общата

дневна доза да се раздели на две приложения дневно.

Ако имате проблеми с гълтането на капсулите, можете да отворите капсулата и да смесите

праха с малко количество вода или диетична течна храна точно преди приема.

Ако сте приели повече от необходимата доза Orfadin

Ако сте приели повече от необходимата доза от това лекарство, обърнете се към Вашия лекар

или фармацевт, колкото може по-скоро.

Ако сте пропуснали да приемете Orfadin

Не вземайте двойна доза, за да компенсирате пропуснатата доза. Ако сте пропуснали да

приемете една доза, свържете се с Вашия лекар или фармацевт.

Ако сте спрели приема на Orfadin

Ако имате впечатлението, че лекарството не действа както трябва, поговорете с Вашия лекар.

Не променяйте дозата или не спирайте лечението, без да сте говорили с Вашия лекар.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, попитайте

Вашия лекар, фармацевт или медицинска сестра.

4.

Възможни нежелани реакции

Като всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Ако забележите някакви нежелани реакции, свързани с очите, веднага се обърнете към Вашия

лекар за изследвания на очите. Лечението с нитисинон води до повишени нива на тирозин в

кръвта, което може да причини симптоми, свързани с очите. Честите нежелани реакции,

засягащи очите (може да засегнат повече от 1 на 10 пациенти), причинени от по-високи нива на

тирозина, са възпаление на окото (конюнктивит), помътняване и възпаление на роговицата

(кератит), чувствителност към светлина (фотофобия) и болки в очите. Възпалението на клепача

(блефарит) е нечеста нежелана реакция (може да засегне до 1 на 100 пациенти).

Други чести нежелани реакции

Намален брой тромбоцити (тромбоцитопения) и бели кръвни клетки (левкопения),

недостиг на определени бели кръвни клетки (гранулоцитопения).

Други нечести нежелани реакции

увеличен брой бели кръвни клетки (левкоцитоза),

сърбеж (пруритус), възпаление на кожата (ексфолиативен

дерматит), обрив.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра. Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани

реакции. Можете също да съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за

съобщаване, посочена в Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете

своя принос за получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Orfadin

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху бутилката и картонената

опаковка след „EXP“ и „Годен до:“. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения

месец.

Да се съхранява в хладилник (2°C – 8°C).

Продуктът може да се съхранява за еднократен период от 2 месеца при температура под 25°C,

след което той трябва да се изхвърли.

Не забравяйте да отбележите датата на изваждане от хладилника върху бутилката.

Не изхвърляйте лекарства в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци. Попитайте

Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарства, които вече не използвате. Тези мерки ще

спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Orfadin

Активното вещество е нитисинон.

Orfadin 2 mg: Всяка капсула съдържа 2 mg нитисинон.

Orfadin 5 mg: Всяка капсула съдържа 5 mg нитисинон.

Orfadin 10 mg: Всяка капсула съдържа 10 mg нитисинон.

Orfadin 20 mg: Всяка капсула съдържа 20 mg нитисинон.

Другите съставки са:

Капсулно съдържимо:

нишесте, прежелатинизирано (царевично)

Състав на капсулата:

желатин

титанов диоксид (E 171).

Печатно мастило:

железен оксид (E 172)

шеллак

пропиленгликол

амониев хидроксид.

Как изглежда Orfadin и какво съдържа опаковката

Твърдите капсулите са бели, непрозрачни, с отпечатано “NTBC 2 mg”, “ NTBC 5 mg”, “ NTBC

10 mg” или “ NTBC 20 mg” в черно. Капсулата съдържа бял до почти бял прах.

Капсулите са опаковани в пластмасови бутилки със защитени от отваряне капачки. Всяка

бутилка съдържа 60 капсули.

Притежател на разрешението за употреба

Swedish Orphan Biovitrum International AB

SE-112 76 Stockholm

Швеция

Производител

Apotek Produktion & Laboratorier AB

Prismavägen 2

SE-141 75 Kungens Kurva

Швеция

Дата на последно преразглеждане на листовката

Подробна информация за това лекарство е предоставена на уебсайта на Европейската агенция по

лекарствата http://www.ema.europa.eu

. Посочени са също линкове към други уебсайтове, където

може да се намери информация за редки заболявания и лечения.

Листовка: информация за потребителя

Orfadin 4 mg/ml перорална суспензия

нитисинон

(nitisinone)

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да приемате това лекарство,

тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра.

Това лекарство е предписано лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други хора. То може

да им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите като Вашите.

Ако получите някакви нежелани реакции, уведомете Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра. Това включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в

тази листовка. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка:

Какво представлява Orfadin и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да приемете Orfadin

Как да приемате Orfadin

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Orfadin

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Orfadin и за какво се използва

Активната съставка на Orfadin е нитисинон. Tова лекарство се използва за лечение на рядко

заболяване, наречено наследствена тирозинемия тип 1 при възрастни, юноши и деца (във

всички възрастови граници).

При това заболяване Вашият организъм не е в състояние да разгражда напълно

аминокиселината тирозин (аминокиселините са градивните елементи на нашите протеини), при

което се образуват вредни вещества. Тези вещества се натрупват във Вашия организъм. Orfadin

блокира разграждането на тирозина и не се образуват вредни вещества.

Докато приемате това лекарство, Вие трябва да спазвате специална диета, защото тирозинът

остава в организма. Тази специална диета се основава на ниско съдържание на тирозин и

фенилаланин (друга аминокиселина).

2.

Какво трябва да знаете, преди да приемете Orfadin

Не приемайте Orfadin

ако сте алергични към нитисинон или към някоя от останалите съставки на това

лекарство (изброени в точка 6).

Не трябва да кърмите, докато приемате това лекарство, вижте точка „Бременност и кърмене”.

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар или фармацевт, преди да приемете Orfadin,

ако очите Ви се зачервят или имате някакви други признаци на въздействие върху очите.

Обърнете се незабавно към Вашия лекар за преглед на очите. Проблемите с очите биха

могли да са признак на неподходящ контрол на хранителния режим (вижте точка 4).

По време на лечението ще Ви вземат кръвни проби, за да може Вашият лекар да провери дали

лечението е подходящо и да се увери, че няма възможни нежелани реакции, причиняващи

нарушения на кръвта.

Вашият черен дроб ще се проверява през редовни интервали, защото заболяването засяга

черния дроб.

Вашият лекар трябва да Ви прави контролен преглед на всеки 6 месеца. Ако имате някакви

нежелани лекарствени реакции, препоръчва се това да става през по-кратки интервали от време.

Други лекарства и Orfadin

Информирайте Вашия лекар или фармацевт, ако приемате, наскоро сте приемали или е

възможно да приемате

други лекарства.

Orfadin с храна

Препоръчително е пероралната суспензия да се приема с храна.

Бременност и кърмене

Безопасността на това лекарство не е проучена при бременни жени и кърмачки.

Моля обърнете се към Вашия лекар, ако планирате да забременеете. Ако забременеете, трябва

да се обърнете веднага към Вашия лекар.

Не трябва да кърмите, докато приемате това лекарство, вижте точка „Не приемайте Orfadin ”.

Шофиране и работа с машини

Tова лекарство повлиява в малка степен способността за шофиране и работа с машини.

Въпреки това, при поява на нежелани реакции, повлияващи зрението, не трябва да шофирате

или работите с машини, докато се възстанови нормалното Ви зрение (вж. точка 4 „Възможни

нежелани реакции”).

Orfadin съдържа натрий, глицерол и натриев бензоат

Tози лекарствен продукт съдържа 0,7 mg (0,03 mmol) натрий на ml.

Eдна доза от 20 ml перорална суспензия (10 g глицерол), или по-голяма, може да причини

главоболие, стомашно разстройство и диария.

Натриевият бензоат може да засили жълтеницата (пожълтяването на кожата и очите) при

недоносени или нормално износени новородени с жълтеница и да премине в ядрена жълтеница

(увреждане на мозъка поради натрупване на билирубин в него). Нивата на билирубин

(вещество, което при високи нива причинява пожълтяване на кожата) в кръвта на новородените

бебета ще бъдат стриктно проследявани. Ако нивата са значително по-високи от нормалното,

особено при недоносени бебета с рискови фактори за ацидоза (много ниско pH на кръвта) и

ниски нива на албумин (белтък в кръвта) ще се обмисли лечение с Orfadin капсули

вместо

перорална суспензия, докато плазмените нива на билирубина се нормализират.

3.

Как да приемате Orfadin

Винаги приемайте това лекарство точно както Ви е казал Вашият лекар. Ако не сте сигурни в

нещо, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Спазвайте стриктно дадените по-долу инструкции за приготвяне и прилагане на дозата,

за да се осигури прилагането на правилната доза.

Лечението с това лекарство трябва да се започне и наблюдава от лекар с опит в лечението на

заболяването (вродена тирозинемия тип 1).

Препоръчителната дневна доза е 1 mg/kg телесно тегло, приложени перорално. Вашият лекар ще

коригира дозата индивидуално.

Препоръчително е дозата да се прилага веднъж дневно. Въпреки това, поради ограничените

данни при пациенти с телесно тегло <20 kg, в тази популация пациенти се препоръчва общата

дневна доза да се раздели на две приложения дневно.

Пероралната суспензия се приема със спринцовка за перорални форми директно през устата без

да се разрежда.

Orfadin не трябва да се инжектира. Не прикрепяйте игла към спринцовката за перорални

форми.

Начин на приготвяне на дозата за прилагане

Дозата, която Ви предписва Вашият лекар, трябва да е дадена в

ml суспензия,

а не в mg. Това е

така, тъй като спринцовката за перорални форми, която се използва за изтегляне на точната

доза от бутилката, е градуирана в ml.

Ако предписанието Ви е в

mg, се свържете с Вашия

фармацевт или лекар за консултация.

Опаковката съдържа бутилка с лекарство със запушалка, адаптер за бутилката и три

спринцовки за перорални форми (1 ml, 3 ml и 5 ml). Винаги използвайте една от предоставените

спринцовки за перорални форми, за да приемете лекарството.

Спринцовка за перорални форми от 1 ml (най-малката спринцовка за перо

ални форми) е

градуирана от 0,1 ml до 1 ml, с малки деления от 0,01 ml. Използва се за измерване на

дози до 1 ml.

Спринцовка за перорални форми от 3 ml (средната по размер спринцовка за перорални

форми) е градуирана от 1 ml до 3 ml, с малки деления от 0,1 ml. Използва се за

измерване на дози над 1 ml до 3 ml.

Спринцовка за перорални форми от 5 ml (най-голямата спринцовка за перорални форми)

е градуирана от 1 ml до 5 ml, с малки деления от 0,2 ml. Използва се за измерване на

дози, по-големи от 3 ml.

Важно е да използвате правилната спринцовка за перорални форми, когато приемате

лекарството. Вашият лекар, фармацевт или медицинска сестра ще Ви консултира коя

спринцовка за перорални форми да използвате в зависимост от предписаната доза.

Начин на приготвяне на нова бутилка с лекарство за употреба за първи път:

Преди да приемете първата доза, бутилката трябва да се разклати енергично, тъй като

продължителното съхранение на частиците образуват компактна маса на дъното на бутилката.

Следвайте дадените по-долу инструкции.

Фигура A.

Фигура Б.

Фигура В.

Извадете бутилката от хладилника. Отбележете датата, на която бутилката е извадена от

хладилника на етикета на бутилката.

Разклатете енергично бутилката в продължение на

най-малко 20 секунди,

докато

компактната маса на дъното на бутилката се диспергира напълно

(Фигура A).

Отстранете защитената от деца капачка на винт, като я натиснете силно надолу и я

завъртите по посока, обратна на часовниковата стрелка (Фигура Б).

Поставете отворената бутилка изправена на маса. Притиснете силно пластмасовия

адаптер към шийката на бутилката (Фигура в) и затворете бутилката със защитената от

деца капачка на винт.

За понататъшно приложение вижте инструкциите по-долу ”Начин на приготвяне на доза от

лекарството”.

Начин на приготвяне на доза от лекарството

Фигура Г.

Фигура Д.

Фигура Е.

Разклатете енергично бутилката в продължение на

най-малко

5 секунди

(Фигура Г).

Веднага след това отворете бутилката, като отстраните защитената от деца капачка на

винт.

Натиснете буталото в оралната спринцовка до долу.

Дръжте бутилката в изправено положение и поставете стабилно спринцовката за

перорални форми в отвора на адаптера в горната част на бутилката (Фигура Д).

Внимателно обърнете бутилката обратно с поставената спринцовка за перорални форми

(Фигура Е).

За да изтеглите предписаната доза (ml), изтеглете

бавно

буталото надолу, докато горният

ръб на черния пръстен се изравни с линията, която обозначава дозата (Фигура Е). Ако

се наблюдават въздушни мехурчета в напълнената спринцовка за перорални форми,

натиснете буталото отново нагоре, докато се изгонят въздушните мехурчета. След това

изтеглете буталото отново надолу, докато горният ръб на черния пръстен се изравни с

линията обозначаваща дозата.

Обърнете бутилката отново обратно в изправено положение. Отделете спринцовката за

перорални форми от бутилката, като леко я завъртите.

Дозата трябва да се приложи в устата веднага (без да се разрежда), за да се предотврати

втвърдяване в спринцовката за перорални форми. Спринцовка за перорални форми

трябва да се изпразни

бавно

, за да може лекарството да се преглътне; бързото изливане

на лекарството може да причини задавяне.

Заменете защитената от деца капачка на винт след употреба. Адаптерът на бутилката не

трябва да се премахва.

Бутилката може да се съхранява при стайна температура (не по-висока от 25°C).

Почистване:

Почистете

веднага

спринцовката за перо

ални форми с вода. Разделете цилиндъра и буталото

и изплакнете с вода. Изтръскайте излишната вода и оставете разглобената спринцовка за

перорални форми да се изсъхне, преди да се сглоби отново за следващо прилагане.

Ако сте приели повече от необходимата доза Orfadin

Ако сте приели повече от необходимата доза от това лекарство, обърнете се към Вашия лекар

или фармацевт, колкото може по-скоро.

Ако сте пропуснали да приемете Orfadin

Не вземайте двойна доза, за да компенсирате пропуснатата доза. Ако сте пропуснали да

приемете една доза, свържете се с Вашия лекар или фармацевт.

Ако сте спрели приема на Orfadin

Ако имате впечатлението, че лекарството не действа както трябва, поговорете с Вашия лекар.

Не променяйте дозата или не спирайте лечението, без да сте говорили с Вашия лекар.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, попитайте

Вашия лекар, фармацевт или медицинска сестра.

4.

Възможни нежелани реакции

Като всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Ако забележите някакви нежелани реакции, свързани с очите, веднага се обърнете към Вашия

лекар за изследвания на очите. Лечението с нитисинон води до повишени нива на тирозин в

кръвта, което може да причини симптоми, свързани с очите. Честите нежелани реакции,

засягащи очите (може да засегнат повече от 1 на 10 пациенти), причинени от по-високи нива на

тирозина, са възпаление на окото (конюнктивит), помътняване и възпаление на роговицата

(кератит), чувствителност към светлина (фотофобия) и болки в очите. Възпалението на клепача

(блефарит) е нечеста нежелана реакция (може да засегне до 1 на 100 пациенти).

Други чести нежелани реакции

Намален брой тромбоцити (тромбоцитопения) и бели кръвни клетки (левкопения),

недостиг на определени бели кръвни клетки (гранулоцитопения).

Други нечести нежелани реакции

увеличен брой бели кръвни клетки (левкоцитоза),

сърбеж (пруритус), възпаление на кожата (ексфолиативен

дерматит), обрив.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра. Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани

реакции. Можете също да съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за

съобщаване, посочена в Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете

своя принос за получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Orfadin

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху бутилката и картонената

опаковка след „EXP“ и „Годен до:“. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения

месец.

Да се съхранява в хладилник (2°C – 8°C).

Да не се замразява.

Бутилката да се съхранява в изправено положение.

След първото отваряне продуктът може да се съхранява за еднократен период от 2 месеца при

температура под 25°C, след което той трябва да се изхвърли.

Не забравяйте да отбележите датата на изваждане от хладилника върху бутилката.

Не изхвърляйте лекарства в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци. Попитайте

Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарства, които вече не използвате. Тези мерки ще

спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Orfadin

Активното вещество е нитисинон. Всеки милилитър съдържа 4 mg нитисинон.

Другите съставки са хидроксипропилметилцелулоза, глицерол (вижте точка 2),

полисорбат 80, натриев бензоат (E211) (вижте точка 2), лимонена киселина монохидрат,

натриев цитрат (вижте точка 2), аромат на ягода (изкуствен) и пречистена вода.

Как изглежда Orfadin и какво съдържа опаковката

Пероралната суспензия е бяла, не много гъста, мътна суспензия. Преди да разклатите

бутилката, лекарството може да изглежда като компактна маса на дъното и леко опалесцираща

течност.

Предоставя се в бутилка от тъмно стъкло 100 ml, с бяла защитена от деца капачка на винт.

Всяка бутилка съдържа 90 ml суспензия.

Всяка опаковка съдържа една бутилка, един адаптер за бутилка и три орални спринцовки.

Притежател на разрешението за употреба

Swedish Orphan Biovitrum International AB

SE-112 76 Stockholm

Швеция

Производител

Apotek Produktion & Laboratorier AB

Celsiusgatan 43

SE-212 14 Malmö

Швеция

Дата на последно преразглеждане на листовката

Подробна информация за това лекарство е предоставена на уебсайта на Европейската агенция по

лекарствата http://www.ema.europa.eu

. Посочени са също линкове към други уебсайтове, където

може да се намери информация за редки заболявания и лечения.

1-6-2018

Pending EC decision:  Nityr, nitisinone, Opinion date: 31-May-2018

Pending EC decision: Nityr, nitisinone, Opinion date: 31-May-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

24-9-2018

Nitisinone MDK (MendeliKABS Europe Limited)

Nitisinone MDK (MendeliKABS Europe Limited)

Nitisinone MDK (Active substance: nitisinone) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)6241 of Mon, 24 Sep 2018

Europe -DG Health and Food Safety

30-7-2018

Nityr (Cycle Pharmaceuticals Ltd)

Nityr (Cycle Pharmaceuticals Ltd)

Nityr (Active substance: nitisinone) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5446 of Mon, 30 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4582

Europe -DG Health and Food Safety