Nitisinone MDK (previously Nitisinone MendeliKABS)

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Nitisinone MDK (previously Nitisinone MendeliKABS)
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Nitisinone MDK (previously Nitisinone MendeliKABS)
    Европейски съюз
  • Език:
  • нидерландски

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Andere maagdarmkanaal en metabolisme producten,
  • Терапевтична област:
  • Tyrosinemias
  • Терапевтични показания:
  • Behandeling van volwassen en pediatrische (in elk leeftijdscategorie) patiënten met bevestigde diagnose van erfelijke tyrosinemie type 1 (HT 1) in combinatie met een dieetbeperking van tyrosine en fenylalanine.
  • Каталог на резюме:
  • Revision: 3

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • Erkende
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/004281
  • Дата Оторизация:
  • 23-08-2017
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/004281
  • Последна актуализация:
  • 28-12-2019

Доклад обществена оценка

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2017. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/658323/2017

EMEA/H/C/004281

EPAR-samenvatting voor het publiek

Nitisinon MDK

nitisinon

Dit document is een samenvatting van het Europees openbaar beoordelingsrapport (EPAR) voor

Nitisinon MDK. Het geeft uitleg over de wijze waarop het Geneesmiddelenbureau het geneesmiddel

met het oog op vergunningverlening in de EU en vaststelling van de gebruiksvoorwaarden heeft

beoordeeld. Het is niet bedoeld als praktisch advies voor het gebruik van Nitisinon MDK.

Lees de bijsluiter of neem contact op met uw arts of apotheker voor praktische informatie over het

gebruik van Nitisinon MDK.

Wat is Nitisinon MDK en wanneer wordt het voorgeschreven?

Nitisinon MDK is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van erfelijke tyrosinemie

type 1 (HT-1). Dit is een zeldzame ziekte waarbij het lichaam niet in staat is het aminozuur tyrosine

volledig af te breken, zodat giftige stoffen gevormd worden die ernstige leverproblemen en leverkanker

veroorzaken.

Nitisinon MDK wordt gebruikt in combinatie met een dieet dat arm is aan de aminozuren tyrosine en

fenylalanine. Deze aminozuren komen gewoonlijk voor in eiwitten in voedsel en dranken.

Nitisinon MDK is een ‘generiek geneesmiddel’. Dit betekent dat Nitisinon MDK dezelfde werkzame stof

bevat als en op dezelfde manier werkt als een ‘referentiegeneesmiddel’ dat al in de Europese Unie (EU)

is toegelaten onder de naam Orfadin. Meer informatie over generieke geneesmiddelen vindt u in het

vraag-en-antwoorddocument.

Nitisinon MDK bevat de werkzame stof nitisinon.

Voorheen bekend onder de naam Nitisinon MendeliKABS

Nitisinon MDK0F

EMA/658323/2017

Blz. 2/3

Hoe wordt Nitisinon MDK gebruikt?

Nitisinon MDK is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling mag alleen worden

gestart en gecontroleerd door artsen met ervaring in de behandeling van HT-1. Met de behandeling

moet zo vroeg mogelijk worden begonnen en de dosering van Nitisinon MDK moet worden aangepast

aan de respons en het lichaamsgewicht van de patiënt.

Nitisinon MDK is verkrijgbaar in de vorm van capsules (2 mg, 5 mg en 10 mg). De aanbevolen

startdosis is 1 mg per kilogram lichaamsgewicht per dag. De capsule wordt gewoonlijk in zijn geheel

doorgeslikt, maar mag onmiddellijk vóór inname worden geopend en de inhoud opgelost in een kleine

hoeveelheid water of flesvoeding.

Nitisinon MDK is bedoeld voor langdurig gebruik. De patiënten moeten minstens om de zes maanden

worden gecontroleerd.

Hoe werkt Nitisinon MDK?

Tyrosine wordt in het lichaam afgebroken door een aantal enzymen. Patiënten met HT-1 missen een

van deze enzymen en daardoor wordt tyrosine in hun lichaam niet op de juiste wijze geëlimineerd,

maar omgezet in schadelijke stoffen. Nitisinon, de werkzame stof in Nitisinon MDK, blokkeert een

enzym dat tyrosine omzet in schadelijke stoffen. Aangezien er echter tyrosine in het lichaam

achterblijft tijdens de behandeling met Nitisinon MDK, moeten patiënten een speciaal dieet volgen dat

arm is aan tyrosine. Dit dieet moet eveneens arm zijn aan fenylalanine, aangezien dit in het lichaam

wordt omgezet in tyrosine.

Hoe is Nitisinon MDK onderzocht?

De voordelen en risico’s van de werkzame stof in de goedgekeurde toepassingen zijn reeds onderzocht

in studies met het referentiegeneesmiddel Orfadin en hoeven dus niet nogmaals te worden onderzocht

voor Nitisinon MDK.

Zoals voor elk geneesmiddel heeft het bedrijf studies naar de kwaliteit van Nitisinon MDK overgelegd.

Het bedrijf heeft tevens een studie verricht die heeft aangetoond dat het middel bio-equivalent

(biologisch gelijkwaardig) is aan het referentiegeneesmiddel. Twee geneesmiddelen zijn bio-equivalent

wanneer ze dezelfde concentraties van de werkzame stof in het lichaam produceren en daarom naar

verwachting hetzelfde effect zullen hebben.

Welke voordelen en risico’s heeft Nitisinon MDK?

Aangezien Nitisinon MDK een generiek geneesmiddel is en biologisch gelijkwaardig aan het

referentiegeneesmiddel, worden de voordelen en risico’s van het middel geacht dezelfde te zijn als die

van het referentiegeneesmiddel.

Waarom is Nitisinon MDK goedgekeurd?

Het Europees Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat overeenkomstig de EU-eisen is

aangetoond dat Nitisinon MDK van vergelijkbare kwaliteit is als en biologisch gelijkwaardig aan

Orfadin. Daarom was het Geneesmiddelenbureau van mening dat, net zoals voor Orfadin, het voordeel

groter is dan het vastgestelde risico. Het Geneesmiddelenbureau heeft geadviseerd Nitisinon MDK voor

gebruik in de EU goed te keuren.

Nitisinon MDK0F

EMA/658323/2017

Blz. 3/3

Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend

gebruik van Nitisinon MDK te waarborgen?

Aanbevelingen en voorzorgsmaatregelen die professionele zorgverleners en patiënten in acht moeten

nemen voor een veilig en doeltreffend gebruik van Nitisinon MDK, zijn opgenomen in de samenvatting

van de productkenmerken en de bijsluiter.

Overige informatie over Nitisinon MDK

De Europese Commissie heeft op 24 augustus 2017 een in de hele Europese Unie geldige vergunning

voor het in de handel brengen van Nitisinon MendeliKABS verleend. De naam van het geneesmiddel

werd op 3 oktober 2017 gewijzigd in Nitisinon MDK.

Het volledige EPAR voor Nitisinon MDK is te vinden op de website van het Europees

Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment

reports. Lees de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker

voor meer informatie over de behandeling met Nitisinon MDK.

Het volledige EPAR voor het referentiegeneesmiddel staat eveneens op de website van het

Geneesmiddelenbureau.

Deze samenvatting is voor het laatst bijgewerkt in 10-2017.

Листовка за пациента: състав, показания, Нежелани лекарствени реакции, дозиране, взаимодействия, бременност, кърмене

B. BIJSLUITER

Bijsluiter: informatie voor de gebruiker

Nitisinone MDK 2 mg harde capsules

Nitisinone MDK 5 mg harde capsules

Nitisinone MDK 10 mg harde capsules

nitisinon

Lees goed de hele bijsluiter voordat u dit geneesmiddel gaat gebruiken want er staat belangrijke

informatie in voor u.

Bewaar deze bijsluiter. Misschien heeft u hem later weer nodig.

Heeft u nog vragen? Neem dan contact op met uw arts, apotheker of verpleegkundige.

Geef dit geneesmiddel niet door aan anderen, want het is alleen aan u voorgeschreven. Het kan

schadelijk zijn voor anderen, ook al hebben zij dezelfde klachten als u.

Krijgt u last van een van de bijwerkingen die in rubriek 4 staan? Of krijgt u een bijwerking die

niet in deze bijsluiter staat? Neem dan contact op met uw arts of apotheker.

Inhoud van deze bijsluiter

Wat is Nitisinone MDK en waarvoor wordt dit middel gebruikt?

Wanneer mag u dit middel niet gebruiken of moet u er extra voorzichtig mee zijn?

Hoe gebruikt u dit middel?

Mogelijke bijwerkingen

Hoe bewaart u dit middel?

Inhoud van de verpakking en overige informatie

1.

Wat is Nitisinone MDK en waarvoor wordt dit middel gebruikt?

Het werkzame bestanddeel van Nitisinone MDK is nitisinon. Dit geneesmiddel wordt gebruikt voor

de behandeling van een zeldzame ziekte met de naam erfelijke tyrosinemie type 1 bij volwassenen,

jongeren en kinderen (in elk leeftijdsbereik).

Bij deze ziekte is uw lichaam niet in staat om het aminozuur tyrosine volledig af te breken

(aminozuren zijn de bouwstenen van onze eiwitten), waarbij schadelijke stoffen worden gevormd.

Deze stoffen zijn geaccumuleerd in uw lichaam. Nitisinone MDK

blokkeert de afbraak van tyrosine en

de schadelijke stoffen worden niet gevormd.

U moet een speciaal dieet volgen als u dit geneesmiddel gebruikt, omdat tyrosine in uw lichaam blijft.

Dit speciale dieet bevat weinig tyrosine en fenylalanine (een ander aminozuur).

2.

Wanneer mag u dit middel niet gebruiken of moet u er extra voorzichtig mee zijn?

Wanneer mag u dit middel niet gebruiken?

U bent allergisch voor een van de stoffen in dit geneesmiddel. Deze stoffen kunt u vinden in

rubriek 6.

Geef geen borstvoeding terwijl u dit geneesmiddel gebruikt; zie de rubriek ‘Zwangerschap en

borstvoeding’.

Wanneer moet u extra voorzichtig zijn met dit middel?

Neem contact op met uw arts of apotheker voordat u dit middel gebruikt.

Uw ogen worden door een oogarts gecontroleerd vóór en regelmatig gedurende de behandeling

met nitisinon. Als u rode ogen krijgt of andere tekenen van effecten op de ogen, neem

onmiddellijk contact op met uw arts voor een oogonderzoek. Oogproblemen kunnen een teken

zijn van onvoldoende dieetcontrole (zie rubriek 4).

Tijdens de behandeling worden bloedmonsters genomen, zodat uw arts kan controleren of de

behandeling aanslaat en om te zorgen dat er geen eventuele bijwerkingen zijn die afwijkingen van het

bloed veroorzaken

Uw lever wordt met regelmatige tussenpozen gecontroleerd omdat de ziekte de lever aantast.

Elke 6 maanden moet u gecontroleerd worden door uw arts. Als u bijwerkingen ervaart, worden

kortere perioden tussen de controles aanbevolen.

Gebruikt u nog andere geneesmiddelen?

Gebruikt u naast Nitisinone MDK nog andere geneesmiddelen, heeft u dat kort geleden gedaan of

bestaat de mogelijkheid dat u in de nabije toekomst andere geneesmiddelen gaat gebruiken? Vertel dat

dan uw arts of apotheker.

Nitisinone MDK kan invloed hebben op het effect van andere geneesmiddelen, zoals:

geneesmiddelen voor epilepsie (zoals fenytoïne),

geneesmiddelen tegen de stolling van het bloed (zoals warfarine).

Waarop moet u letten met eten en drinken?

Indien u de behandeling start door het in te nemen met voedsel, wordt aanbevolen het gedurende de

volledige behandeling te blijven innemen met voedsel.

Zwangerschap en borstvoeding

De veiligheid van dit geneesmiddel is niet onderzocht bij zwangere vrouwen en vrouwen die

borstvoeding geven.

Neem contact op met uw arts als u van plan bent zwanger te worden. Als u zwanger wordt moet u

onmiddellijk contact opnemen met uw arts.

Geef geen borstvoeding als u dit geneesmiddel gebruikt; zie de rubriek ‘Wanneer mag u dit middel

niet gebruiken’.

Rijvaardigheid en het gebruik van machines

Dit geneesmiddel heeft geringe invloed op de rijvaardigheid en op het vermogen om machines te

bedienen. Als u echter bijwerkingen ervaart die invloed hebben op uw gezichtsvermogen, dan mag u

niet rijden of machines bedienen totdat uw gezichtsvermogen weer normaal is (zie rubriek 4

‘Mogelijke bijwerkingen’).

3.

Hoe gebruikt u dit middel?

Gebruik dit geneesmiddel altijd precies zoals uw arts u dat heeft verteld. Twijfelt u over het juiste

gebruik? Neem dan contact op met uw arts of apotheker.

Een behandeling met dit geneesmiddel moet worden gestart en onder controle staan van een arts die

ervaring heeft met de behandeling van de ziekte (erfelijke tyrosinemie type 1).

De aanbevolen totale dagelijkse dosering is 1 mg/kg lichaamsgewicht, oraal toegediend. Uw arts zal

de dosering individueel aanpassen. Aanbevolen wordt de dosis eenmaal daags in te nemen. Vanwege

de beperkte gegevens bij patiënten met een lichaamsgewicht < 20 kg wordt echter aanbevolen om bij

deze patiëntenpopulatie de totale dagelijkse dosis te verdelen in twee dagelijkse toedieningen.

Als u problemen heeft met het doorslikken van de capsules kunt u de capsule, vlak voordat u deze

inneemt, openen en het poeder met een kleine hoeveelheid water of dieetvoeding mengen.

Heeft u te veel van dit middel ingenomen?

Als u meer heeft ingenomen van dit medicijn dan u mag, moet u zo spoedig mogelijk contact opnemen

met uw arts of apotheker.

Bent u vergeten dit middel in te nemen?

Neem geen dubbele dosis om een vergeten dosis in te halen. Als u een dosis bent vergeten in te

nemen, neem dan contact op met uw arts of apotheker.

Als u stopt met het innemen van dit middel

Als u de indruk heeft dat het geneesmiddel niet naar behoren werkt, neem dan contact op met uw arts.

De dosering niet wijzigen of de behandeling stopzetten zonder eerst met uw arts gesproken te hebben.

Heeft u nog andere vragen over het gebruik van dit geneesmiddel? Neem dan contact op met uw arts,

apotheker of verpleegkundige.

4.

Mogelijke bijwerkingen

Zoals elk geneesmiddel kan ook dit geneesmiddel bijwerkingen hebben, al krijgt niet iedereen

daarmee te maken.

Als u bijwerkingen constateert die verband houden met de ogen, moet u onmiddellijk contact opnemen

met uw arts voor een oogonderzoek. Een behandeling met nitisinon leidt tot hogere tyrosineniveaus in

het bloed wat oogklachten kan veroorzaken. Vaak voorkomende bijwerkingen die verband houden met

het oog (kunnen optreden bij maximaal 1 op 10 mensen) die veroorzaakt worden door hogere

tyrosineniveaus, zijn ontsteking van het oog (oogbindvliesontsteking), vertroebeling en ontsteking van

het hoornvlies (keratitis), gevoeligheid voor licht (fotofobie) en oogpijn. Ontsteking van het ooglid

(blefaritis) is een soms voorkomende bijwerking (kan optreden bij maximaal 1 op 100 mensen).

Andere vaak voorkomende bijwerkingen

verminderd aantal bloedplaatjes (trombocytopenie) en witte bloedcellen (leukopenie), tekort aan

bepaalde witte bloedcellen (granulocytopenie).

Andere soms voorkomende bijwerkingen

toegenomen aantal witte bloedcellen (leukocytose),

jeuk (pruritus), huidontsteking (dermatitis exfoliativa), uitslag.

Het melden van bijwerkingen

Krijgt u last van bijwerkingen, neem dan contact op met uw arts, apotheker of verpleegkundige. Dit

geldt ook voor mogelijke bijwerkingen die niet in deze bijsluiter staan. U kunt bijwerkingen ook

rechtstreeks melden via het nationale meldsysteem zoals vermeld in aanhangsel V. Door bijwerkingen

te melden, kunt u ons helpen meer informatie te verkrijgen over de veiligheid van dit geneesmiddel.

5.

Hoe bewaart u dit middel?

Buiten het zicht en bereik van kinderen houden.

Gebruik dit geneesmiddel niet meer na de uiterste houdbaarheidsdatum. Die is te vinden op de doos

en de fles na “EXP”. Daar staat een maand en een jaar. De laatste dag van die maand is de uiterste

houdbaarheidsdatum.

Bewaren in de koelkast (2

C – 8

C). Bewaren in de oorspronkelijke fles ter bescherming tegen licht.

Het product kan uit de koelkast gehaald worden voor een periode van 2 maanden, na eerste opening

de fles, en bewaard worden bij een temperatuur niet boven 25°C, daarna moet het worden

weggegooid.

Vergeet niet om de datum op de fles te vermelden, wanneer deze uit de koelkast wordt gehaald.

Spoel geneesmiddelen niet door de gootsteen of de WC en gooi ze niet in de vuilnisbak. Vraag uw

apotheker wat u met geneesmiddelen moet doen die u niet meer gebruikt. Ze worden dan op een

verantwoorde manier vernietigd en komen niet in het milieu terecht.

6.

Inhoud van de verpakking en overige informatie

Welke stoffen zitten er in dit middel?

De werkzame stof in dit middel is nitisinon.

Nitisinone MDK 2 mg:

Elke capsule bevat 2 mg nitisinon.

Nitisinone MDK 5 mg:

Elke capsule bevat 5 mg nitisinon.

Nitisinone MDK 10 mg:

Elke capsule bevat 10 mg nitisinon.

De andere stoffen in dit middel zijn

Inhoud capsule:

voorgegelatineerd zetmeel van maïs.

Capsuleomhulsel:

gelatine,titaniumdioxide (E 171).

Stempel:

zwart ijzeroxide (E 172), schellak

Hoe ziet Nitisinone MDK eruit en hoeveel zit er in een verpakking?

De harde-gelatinecapsules Nitisinone MDK zijn 15,7 mm lang, wit-opaak, en hebben de opdruk

“nitisinon en de sterkte “2 mg”, “5 mg” of “10 mg” in zwart. De capsule bevat een wit tot gebroken

wit poeder.

De capsules zijn verpakt in plastic flessen. Elke fles bevat 60 capsules. Elk karton bevat één fles.

Houder van de vergunning voor het in de handel brengen

MendeliKABS Europe Limited

The Light Box

111 Power Rd, Unit G.07, Chiswick

London, W4 5PY, Verenigd Koninkrijk

Fabrikant

Elara Pharmaservices Limited

Iron Farm

7 Grimes Gate, Diseworth

Leicestershire, DE74 2QD

Verenigd Koninkrijk

Deze bijsluiter is voor het laatst goedgekeurd in

Overige informatie

Meer informatie over dit geneesmiddel is beschikbaar op de website van het Europees

Geneesmiddelenbureau: http://www.ema.europa.eu