Kolbam

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Kolbam
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Kolbam
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Болест и чернодробна терапия
  • Терапевтична област:
  • Метаболизъм, вродени грешки
  • Терапевтични показания:
  • Холинова киселина FGK е показан за лечение на вродени грешки на синтеза на първични жлъчни киселини, при кърмачета от един месец на възраст за непрекъснато доживотно лечение чрез зрелостта, обхващаща следните единични ензимни дефекти:.

Друга информация

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • упълномощен
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/002081
  • Дата Оторизация:
  • 20-11-2015
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/002081
  • Последна актуализация:
  • 01-03-2018

Доклад обществена оценка

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/100673/2016

EMEA/H/C/002081

Резюме на EPAR за обществено ползване

Kolbam

cholic acid

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) зa

Kolbam. В него се разяснява как Агенцията е оценила лекарството, за да препоръча разрешаване

за употреба в ЕС и условия на употреба. Документът не е предназначен да предоставя

практически съвети относно употребата на Kolbam.

За практическа информация относно употребата на Kolbam, пациентите следва да прочетат

листовката или да попитат своя лекар или фармацевт.

Какво представлява Kolbam и за какво се използва?

Kolbam е лекарство, което съдържа активното вещество холева киселина (cholic acid). Тя

представлява „първична жлъчна киселина“, която е основен компонент на жлъчката (течност,

произвеждана от черния дроб, която помага за усвояване на мазнините).

Kolbam се прилага като лечение през целия живот при възрастни и деца на възраст над един

месец, които не могат да произвеждат достатъчно първични жлъчни киселини като холева

киселина поради генетични аномалии и това води до дефицит на следните чернодробни ензими:

стерол 27-хидроксилаза, 2-метилацил-CoA рацемаза и холестерол 7-хидроксилаза.

Когато първичните жлъчни киселини са недостатъчни, вместо тях организмът произвежда

абнормни жлъчни киселини, които могат да увредят черния дроб и потенциално да доведат до

животозастрашаваща чернодробна недостатъчност. Заболяването е известно като вродени грешки

в синтеза на първичните жлъчни киселини.

Тъй като броят на пациентите с вродени грешки в синтеза на първичните жлъчни киселини е

малък, болестта се счита за „рядка“ и Kolbam е определен като „лекарство сирак“ (лекарство,

използвано при редки болести) на 28 октомври 2009 г.

Kolbam

EMA/100673/2016

Страница 2/3

Как се използва Kolbam?

Kolbam се отпуска по лекарско предписание, като лечението трябва да бъде започнато и

наблюдавано от лекар с опит в лечението на болестите, за които е показан Kolbam.

Kolbam се предлага под формата на капсули (50 и 250 mg). Дневната доза се определя и коригира

по време на лечението за всеки пациент, в зависимост от нивата на жлъчните киселини в кръвта и

урината на пациента и от чернодробната му функция. Максималната дневна доза не трябва да

надвишава 15 mg на килограм телесно тегло.

Kolbam трябва да се приема всеки ден приблизително по едно и също време с храна. При малки

деца, които не могат да преглъщат капсули, съдържанието може да се смеси с адаптирано мляко,

изцедена кърма, картофено или плодово пюре.

За повече информация вижте листовката.

Как действа Kolbam?

Холевата киселина е една от основните първични жлъчни киселини, произвеждани от черния дроб.

Холевата киселина, съдържаща се в Kolbam, замества липсващата холева киселина у пациента.

Това помага да се намали производството на абнормни жлъчни киселини и способства за

нормалната дейност на жлъчката в храносмилателната система, като по този начин се облекчават

симптомите на заболяването.

Какви ползи от Kolbam са установени в проучванията?

Kolbam е изследван в едно основно проучване при 52 пациенти с вродени грешки в синтеза на

първичните жлъчни киселини, включително 7 пациенти, които страдат от дефицит на стерол 27-

хидроксилаза, 2-метилацил-CoA рацемаза или холестерол 7-хидроксилаза. Основните мерки за

ефективност са промените в нивата на жлъчните киселини и чернодробните функции преди и след

лечението с Kolbam. Ефикасността на Kolbam за разрешените показания е установена въз основа

на резултатите от това проучване. Това отговаря на клиничните очаквания и данните от

литературата.

Какви са рисковете, свързани с Kolbam?

Нежеланите лекарствени реакции при Kolbam като цяло са с лека до умерена тежест и са

преходни. Най-честите нежелани лекарствени реакции (които е възможно да засегнат до 1 на 10

души) са периферна невропатия (увреждане на нервите в ръцете и краката), диария, гадене

(позиви за повръщане), киселинен рефлукс (стомашна киселина, навлизаща в устата), езофагит

(възпаление на тръбопровода), жълтеница (пожълтяване на кожата и очите), кожни проблеми

(лезии) и неразположение (чувство на отпадналост).

Kolbam не трябва да се използва в комбинация с фенобарбитал (лекарство за епилепсия).

За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции и ограничения вижте листовката.

Защо Kolbam е разрешен за употреба?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Агенцията реши, че

ползите от Kolbam са по-големи от рисковете, и препоръча Kolbam да бъде разрешен за употреба

в ЕС. СНМР заключи, че Kolbam има полезни ефекти при пациенти с дефицити в следните

чернодробни ензими: стерол 27-хидроксилаза, 2-метилацил-CoA рацемаза и холестерол 7-

Kolbam

EMA/100673/2016

Страница 3/3

хидроксилаза. Относно безопасността нежеланите лекарствени реакции изглеждат нетежки и

обратими.

Kolbam е разрешен за употреба при „извънредни обстоятелства“. Това се дължи на факта, че

поради рядкото разпространение на болестта не е било възможно да се получи пълна информация

за Kolbam. Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще извършва преглед на новата

информация и настоящото резюме съответно ще се актуализира.

Каква информация се очаква за Kolbam?

Тъй като Kolbam е разрешен за употреба при „извънредни обстоятелства“, фирмата, която

предлага Kolbam, ще наблюдава ползите и безопасността на Kolbam посредством регистър на

пациентите и всяка година ще осигурява актуализации.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Kolbam?

Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Kolbam се използва възможно

най-безопасно. Въз основа на този план информацията за безопасността е включена в кратката

характеристика на продукта и в листовката за Kolbam, включително подходящи предпазни мерки

за здравните специалисти и пациентите.

Освен това фирмата, която предлага Kolbam, ще предостави образователен материал с

информация за правилната и безопасна употреба на Kolbam на всички лекари, които се очаква да

предписват лекарството.

Допълнителна информация може да се намери в резюмето на плана за управление на риска

Допълнителна информация за Kolbam:

На 20 ноември 2015 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба на Kolbam, валидно

в Европейския съюз.

Пълният текст на EPAR и резюме на плана за управление на риска за Kolbam може да се намери

на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public

assessment reports. За повече информация относно лечението с Kolbam прочетете листовката

(също част от EPAR) или попитайте вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Kolbam може да се намери на

уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Дата на последно актуализиране на текста 02-2016.

Листовка за пациента

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: ИНФОРМАЦИЯ ЗА ПОТРЕБИТЕЛЯ

Kolbam 50 mg твърди капсули

Kolbam 250 mg твърди капсули

холева киселина (cholic acid)

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос, като

съобщите всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани

реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да приемате това лекарство,

тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра.

Това лекарство е предписано лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други хора. То може

да им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите като Вашите.

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар,

фармацевт или медицинска сестра. Това включва всички възможни неописани в тази

листовка нежелани реакции. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Kolbam и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да използвате Kolbam

Как да използвате Kolbam

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Kolbam

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

КАКВО ПРЕДСТАВЛЯВА KOLBAM И ЗА КАКВО СЕ ИЗПОЛЗВА

Kolbam съдържа вещество, наречено холева киселина.

В организма холевата киселина се произвежда по естествен път от черния дроб и е част от

жлъчката, течност, която подпомага храносмилането и абсорбира мазнините и витамините от

храната. Холевата киселина стимулира и нормалния растеж на децата. Пациентите с

определени видове заболявания, известни като вродени грешки в синтеза на жлъчни киселини,

не могат да произвеждат холева киселина и жлъчка нормално, което води до производство и

натрупване на абнормни вещества, които са потенциално увреждащи за черния дроб.

Kolbam се използва за лечение на тези вродени грешки в синтеза на жлъчни киселини. Чрез

замяна на липсващата холева киселина, лекарството стимулира производството на нормална

жлъчка и помага да се предотврати натрупването на абнормни вещества в черния дроб. При

растящи кърмачета лечението с холева киселина помага за нормалното развитие на черния дроб

и жлъчната циркулационна система.

Kolbam може да се използва на възраст над един месец и пациентите, засегнати от тези

заболявания, ще се нуждаят от лечение през целия си живот.

2.

КАКВО ТРЯБВА ДА ЗНАЕТЕ, ПРЕДИ ДА ИЗПОЛЗВАТЕ KOLBAM

Не приемайте Kolbam

Ако сте алергични към холева киселина или някоя от останалите съставки на това

лекарство (изброени в точка 6).

Ако приемате фенобарбитал (лекарство, използвано при епилепсия). Вижте „Други

лекарства и Kolbam“.

Предупреждения и предпазни мерки

По време на лечението Вашият лекар ще извърши различни изследвания на кръвта и урината в

различни часове, за да разбере как организмът Ви приема лекарството и да определи дозата,

която Ви е необходима. Ще са необходими по-чести изследвания, ако растете бързо, ако сте

болни или ако сте бременна.

Ако страдате от заболяване, наречено фамилна хипертриглицеридемия, е възможно Вашият

лекар да увеличи Вашата доза холева киселина.

Вашият лекар ще Ви консултира, ако по някаква причина трябва да спрете лечението с холева

киселина.

Деца

Холевата киселина не е проучвана за безопасност и ефективност при бебета на възраст под

един месец.

Старческа възраст

Холевата киселина не е проучвана за безопасност и ефективност при лица на възраст над 65

години.

Други лекарства и Kolbam

Информирайте Вашия лекар или фармацевт, ако приемате, наскоро сте приемали или е

възможно да приемате други лекарства.

Възможно е фенобарбитал да спре действието на холевата киселина. Не приемайте

фенобарбитал, докато използвате холева киселина. Вижте „Не приемайте Kolbam“ по-горе.

Възможно е циклоспорин да повлияе на нивата на холева киселина. Ако Вашият лекар сметне

за необходимо да продължите приема на циклоспорин, той ще следи внимателно нивата на

жлъчни киселини във Вашата кръв и урина и ще коригира съответно дозата холева киселина.

Възможно е лекарствата за понижаване на нивата на холестерол в кръвта като холестирамин

или колестипол и определени антиациди, които съдържат алуминий (напр. продукти за

облекчаване на храносмилането), да засегнат абсорбцията на холева киселина. Вашият лекар

ще Ви посъветва да приемате холева киселина поне 5 часа преди или след прием на друго

лекарство.

Има някои лекарства, които могат да повлияят на начина, по който действа Kolbam:

естроген,

перорални контрацептиви,

липидопонижаващи лекарства като клофибрат.

Те увеличават производството на холестерол в черния дроб и в резултат пречат на правилното

действие на холевата киселина.

Бременност и кърмене

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

посъветвайте се с Вашия лекар или фармацевт преди употребата на това лекарство.

Може да се обмисли използването на холева киселина по време на бременност, ако лекарят

сметне, че ползите за Вас надвишават възможните рискове. Посъветвайте се с Вашия лекар.

Можете да продължите да кърмите Вашето бебе, докато се лекувате с холева киселина, тъй

като се счита, че нивата в кърмата са прекалено ниски, за да навредят на бебето.

Шофиране и работа с машини

Не се очаква това лекарство да повлияе на способността Ви за шофиране или работа с машини.

3.

КАК ДА ПРИЕМАТЕ KOLBAM

Винаги приемайте това лекарство точно както Ви е казал Вашият лекар. Ако не сте сигурни в

нещо, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Препоръчителната доза зависи от Вашето телесно тегло (10-15 mg на kg) и се приема или под

формата на една доза веднъж дневно, или разделена на два приема, единият сутринта, а другият

– вечерта. Вашият лекар ще Ви уведоми колко капсули трябва да приемате и кога трябва да ги

приемате.

Препоръчва се капсулите да се приемат с храна, тъй като е възможно това да помогне за по-

добрата ефективност на холевата киселина и също намалява вероятността от диария.

Употреба при деца

При кърмачета и деца, които не могат да гълтат капсули, отворете капсулата, като я завъртите

внимателно, и добавете съдържанието към адаптирано мляко, изцедена кърма или плодово

пюре в подходящ чист съд. Сместа трябва да се приеме веднага след приготвяне.

Смесването на капсулното съдържимо с храна може да прикрие неприятния вкус на

лекарството. Капсулното съдържимо остава като фини гранули в млякото или храната.

Важно е да дадете цялото съдържание на капсулата на бебето или малкото дете, когато не могат

да се приложат цели капсули. Ако част от дозата бъде изплюта или отказана, постарайте се да я

дадете отново.

Употреба при възрастни

Гълтайте всяка капсула цяла с вода, непосредствено преди или непосредствено след хранене.

Не дъвчете капсулата. Не приемайте повече капсули, отколкото Ви е посъветвал Вашият лекар.

Ако сте приели повече от необходимата доза Kolbam

Има малка вероятност холевата киселина да предизвика сериозни нежелани реакции, но трябва

да се консултирате с Вашия лекар, ако Вие или Вашето дете сте приели повече от предписаното

количество.

Ако сте пропуснали да приемете Kolbam

Вземете следващата доза веднага след като си спомните, стига да остават повече от 12 часа до

следващата доза. Никога не вземайте двойна доза, за да компенсирате пропуснатата доза.

Ако сте спрели приема на Kolbam

Лекарството е предназначено за дългосрочна употреба. Ако спрете приема му, е възможно

абнормните вещества в жлъчката да се натрупат отново до нивата преди започване на

лечението, което може да причини увреждане на Вашия черен дроб.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, попитайте

Вашия лекар или фармацевт.

4.

ВЪЗМОЖНИ НЕЖЕЛАНИ РЕАКЦИИ

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Чести нежелани реакции (може да засегнат до 1 на 10 души)

киселини в стомаха (стомашен рефлукс)

диария

чувство на отпадналост (физическо неразположение)

пожълтяване на кожата (жълтеница)

кожни лезии

леко гадене

изтръпване (лека периферна невропатия)

Нежелани реакции с неизвестна честота (от наличните данни не може да бъде направена

оценка):

повишени стойности на чернодробни ензими (серумни трансаминази)

жлъчни камъни

сърбеж (пруритус)

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт.

Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да

съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в

Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

КАК ДА СЪХРАНЯВАТЕ KOLBAM

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху картонената опаковка и

етикета на бутилката след „Годен до:“’. Срокът на годност отговаря на последния ден от

посочения месец.

Да не се съхранява над 30°C.

Да се съхранява в оригиналната опаковка, за да се предпази от светлина. Да се използва в

рамките на 3 месеца след отваряне.

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези

мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.

6.

СЪДЪРЖАНИЕ НА ОПАКОВКАТА И ДОПЪЛНИТЕЛНА ИНФОРМАЦИЯ

Какво съдържа Kolbam

Активното вещество е холева киселина.

Kolbam 50 mg: Всяка капсула съдържа 50 mg холева киселина.

Kolbam 250 mg: Всяка капсула съдържа 250 mg холева киселина.

Другите съставки са:

Капсулно съдържимо:

Силисицирана микрокристална целулоза

Магнезиев стеарат

Състав на капсулата:

Желатин

Титанов диоксид (E171)

Kolbam 50 mg съдържа също червен железен оксид (E172)

Печатно мастило

Шеллак (E904)

Пропилен гликол (E1520)

Амоняк, концентриран разтвор (E527)

Калиев хидроксид (E525)

Черен железен оксид (E172)

Как изглежда Kolbam и какво съдържа опаковката

Kolbam се предлага под формата на твърди капсули. Всяка капсула съдържа бял прах.

Капсулите от 50 mg са оранжеви (с отпечатан черен надпис "ASK001" и "50mg"). Капсулите от

250 mg са бели (с отпечатан черен надпис "ASK002" и "250mg").

Опаковката съдържа 90 капсули.

Притежател на разрешението за употреба и производител

Притежател на разрешението за употреба

Retrophin Europe Limited,

Palmerston House

Fenian Street

Dublin 2, Ирландия

Тел.: +353 86 803 8014

info@retrophin.com

Производител

Patheon France

40 boulevard de champaret

38300 Bourgoin-Jallieu

Франция

Дата на последно преразглеждане на листовката ДДмесецГГГГ.

Този лекарствен продукт е разрешен за употреба при „извънредни обстоятелства“. Това

означава, че поради рядкото разпространение на болестта до момента не е било възможно да се

получи пълна информация за лекарството.

Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще извършва преглед на новата

информация за лекарството и тази листовка съответно ще се актуализира.

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарство е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата: http://www.ema.europa.eu. Посочени са също линкове към други уебсайтове,

където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.

Приложение IV

ЗАКЛЮЧЕНИЯ ОТНОСНО ИЗДАВАНЕ НА РАЗРЕШЕНИЕ ЗА УПОТРЕБА ПРИ

ИЗВЪНРЕДНИ ОБСТОЯТЕЛСТВА, ПРЕДСТАВЕНИ ОТ ЕВРОПЕЙСКАТА АГЕНЦИЯ

ПО ЛЕКАРСТВАТА

Заключения, представени от Европейската агенция по лекарствата, относно:

Разрешение за употреба при извънредни обстоятелства

Предвид заявлението, CHMP е на мнение, че съотношението полза/риск е благоприятно, за да

се препоръча издаване на разрешение за употреба при извънредни обстоятелства, както е

обяснено по-подробно в Европейския публичен оценъчен доклад.

15-10-2018

Toy Land Company recalls Boom Boom ChemsSlime andPutty

Toy Land Company recalls Boom Boom ChemsSlime andPutty

Health Canada has determined that the slime and putty products do not meet the Canadian toy safety requirements related to boric acid content.

Health Canada

15-10-2018

Dollar Novelty (Karapelle Inc) recalls Barrel-O-Slime Toy

Dollar Novelty (Karapelle Inc) recalls Barrel-O-Slime Toy

Health Canada's sampling and evaluation program has determined the Barrel-O-Slime toy does not meet the Canadian toy safety requirements related to boric acid content.

Health Canada

11-10-2018

Re‐evaluation of oxidised soya bean oil interacted with mono‐ and diglycerides of fatty acids (E 479b) as a food additive

Re‐evaluation of oxidised soya bean oil interacted with mono‐ and diglycerides of fatty acids (E 479b) as a food additive

Published on: Wed, 10 Oct 2018 00:00:00 +0200 The EFSA Panel on Food Additives and Flavourings (FAF) provides a scientific opinion re‐evaluating the safety of thermally oxidised soya bean oil interacted with mono‐ and diglycerides of fatty acids (TOSOM) (E 479b) when used as a food additive. The Scientific Committee on Food (SCF) and the Joint FAO/WHO Expert Committee on Food Additives (JECFA) derived an acceptable daily intake (ADI) of 25 and 30 mg/kg body weight (bw) per day, respectively. There was n...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

22-9-2018

Risk assessment of new sequencing information on genetically modified carnation FLO‐40689‐6

Risk assessment of new sequencing information on genetically modified carnation FLO‐40689‐6

Published on: Fri, 21 Sep 2018 00:00:00 +0200 The GMO Panel has previously assessed genetically modified (GM) carnation FLO‐40689‐6 and concluded that there is no scientific reason to consider that the import, distribution and retailing in the EU of carnation FLO‐40689‐6 cut flowers for ornamental use will cause any adverse effects on human health or the environment. On 27 October 2017, the European Commission requested EFSA to analyse new nucleic acid sequencing data and updated bioinformatics data for...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

22-9-2018

Risk assessment of new sequencing information for genetically modified soybean BPS‐CV127‐9

Risk assessment of new sequencing information for genetically modified soybean BPS‐CV127‐9

Published on: Fri, 21 Sep 2018 00:00:00 +0200 The GMO Panel has previously assessed genetically modified (GM) soybean BPS‐CV127‐9. This soybean was found to be as safe and nutritious as its conventional counterpart and commercial soybean varieties with respect to potential effects on human and animal health and the environment in the context of its intended uses. On 16 February 2018, European Commission requested EFSA to analyse new nucleic acid sequencing data and updated bioinformatics data for GM soy...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

10-9-2018

Kangaroo Manufacturing Inc. recalls Kangaroo's Super Cool Slime

Kangaroo Manufacturing Inc. recalls Kangaroo's Super Cool Slime

Health Canada's sampling and evaluation program has determined the Super Cool Slime products donot meet the Canadian toy safety requirements related to boric acid content.

Health Canada

14-8-2018

Genius Premium Craft Boxes recalls Do-It-Yourself Slime Kits

Genius Premium Craft Boxes recalls Do-It-Yourself Slime Kits

Health Canada’s sampling and evaluation program has determined the Do-It-Yourself Slime Kits do not meet the Canadian toy safety requirements related to boric acid content.

Health Canada

10-8-2018

FDA approves first-of-its kind targeted RNA-based therapy to treat a rare disease

FDA approves first-of-its kind targeted RNA-based therapy to treat a rare disease

FDA approves new drug for treatment of polyneuropathy caused by hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR). This is the first FDA-approved treatment for this rare, debilitating and often fatal genetic disease and the first FDA approval of a new class of drugs called small interfering ribonucleic acid (siRNA) treatment.

FDA - U.S. Food and Drug Administration

3-8-2018

Scientific guideline:  Cholic acid capsules 50 mg and 250 mg product-specific bioequivalence guidance, adopted

Scientific guideline: Cholic acid capsules 50 mg and 250 mg product-specific bioequivalence guidance, adopted

Cholic acid capsules 50 mg and 250 mg product-specific bioequivalence guidance

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

18-7-2018

Sodium glucose co-transporter 2 inhibitors

Sodium glucose co-transporter 2 inhibitors

Safety advisory - diabetic ketoacidosis and surgical procedures

Therapeutic Goods Administration - Australia

9-1-2018

Adding Folic Acid to Corn Masa Flour May Prevent Birth Defects

Adding Folic Acid to Corn Masa Flour May Prevent Birth Defects

When consumed by women before and during pregnancy, folic acid, a B vitamin, may help prevent neural tube defects (NTDs).

FDA - U.S. Food and Drug Administration

1-10-2018

EU/3/16/1762 (Pharma Gateway AB)

EU/3/16/1762 (Pharma Gateway AB)

EU/3/16/1762 (Active substance: Synthetic 15-amino-acid macrocyclic peptide acylated with a polyethyleneglycol palmitoylated linker) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)6399 of Mon, 01 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/107/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Zoledronic acid Hospira (Pfizer Europe MA EEIG)

Zoledronic acid Hospira (Pfizer Europe MA EEIG)

Zoledronic acid Hospira (Active substance: zoledronic acid) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6243 of Mon, 24 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2365/T/33

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

EU/3/18/2056 (Nogra Pharma Limited)

EU/3/18/2056 (Nogra Pharma Limited)

EU/3/18/2056 (Active substance: (S)-(-)-3-(4-aminophenyl)-2-methoxypropanoic acid) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5728 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/075/18

Europe -DG Health and Food Safety

6-8-2018

Zoledronic acid Accord (Accord Healthcare Limited)

Zoledronic acid Accord (Accord Healthcare Limited)

Zoledronic acid Accord (Active substance: zoledronic acid) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5386 of Mon, 06 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

1-8-2018

Ucedane (Lucane Pharma)

Ucedane (Lucane Pharma)

Ucedane (Active substance: carglumic acid) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5230 of Wed, 01 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/17/1932 (Millendo Therapeutics SAS)

EU/3/17/1932 (Millendo Therapeutics SAS)

EU/3/17/1932 (Active substance: Synthetic cyclic 8 amino acid analogue of human unacylated ghrelin) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5049 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/066/17/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

11-7-2018

Vantavo (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Vantavo (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Vantavo (Active substance: alendronic acid / colecalciferol) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)4511 of Wed, 11 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/1180/T/30

Europe -DG Health and Food Safety

3-7-2018

Granupas (Eurocept International B.V.)

Granupas (Eurocept International B.V.)

Granupas (Active substance: Para-aminosalicylic acid) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018) 4256 of Tue, 03 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2709/T/25

Europe -DG Health and Food Safety

27-6-2018

EU/3/11/849 (Merck Sharp and Dohme B.V.)

EU/3/11/849 (Merck Sharp and Dohme B.V.)

EU/3/11/849 (Active substance: (S)-{8-fluoro-2-2[4-(3-methoxyphenyl)-1-piperazinyl]-3-[2-methoxy-5-(trifluoromethyl)-phenyl]-3,4-dihydro-4-quinazolinyl} acetic acid) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)4102 of Wed, 27 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/090/10/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

19-6-2018

Dany's BienenWohl (Dany Bienenwohl GmbH)

Dany's BienenWohl (Dany Bienenwohl GmbH)

Dany's BienenWohl (Active substance: oxalic acid dihydrate) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)3892 of Tue, 19 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/V/C/4667

Europe -DG Health and Food Safety

4-6-2018

Chenodeoxycholic acid Leadiant (Leadiant GmbH)

Chenodeoxycholic acid Leadiant (Leadiant GmbH)

Chenodeoxycholic acid Leadiant (Active substance: chenodeoxycholic acid) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3627 of Mon, 04 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

1-6-2018

Valproate

Valproate

Valproate (Active substance: medicinal products containing substances related to valproate (sodium valproate, valproic acid, valproate semisodium, valpromide, valproate magnesium)) - Community Referrals - Art 31 - Commission Decision (2018)3623 of Fri, 01 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/A-31/1454

Europe -DG Health and Food Safety

29-5-2018

EU/3/14/1400 (Orphan Europe S.A.R.L.)

EU/3/14/1400 (Orphan Europe S.A.R.L.)

EU/3/14/1400 (Active substance: (1S,4R,5R,7S)-3,4-dibenzyl-2-oxo-6,8-dioxa-3-azabyciclo[3.2.1]octane-7-carboxylic acid-L-lysine) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3402 of Tue, 29 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/185/14/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

29-5-2018

EU/3/10/826 (Eurocept International B.V.)

EU/3/10/826 (Eurocept International B.V.)

EU/3/10/826 (Active substance: Para-aminosalicylic acid) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3396 of Tue, 29 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/072/10/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

EU/3/14/1328 (Roche Registration GmbH)

EU/3/14/1328 (Roche Registration GmbH)

EU/3/14/1328 (Active substance: 4-{[(2R,3S,4R,5S)-4-(4-chloro-2-fluoro-phenyl)-3-(3-chloro-2-fluoro-phenyl)-4-cyano-5-(2,2-dimethyl-propyl)-pyrrolidine-2-carbonyl]-amino}-3-methoxy-benzoic acid) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3149 of Fri, 18 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/100/14/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

EU/3/13/1220 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/13/1220 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/13/1220 (Active substance: Poly[2-[(4-{[1-carboxy-2-(hexadecylcarbamoyl)ethyl]sulfanyl}-2,3-bis({2-[((2S)-2-(2-{[(2R)-2-carbamoyl-(2-{[(2S)-1-ethoxy-3-(3-hydroxy-4oxo-1,4-dihydropyridin-1-yl)-1-oxopropan-2-yl]carbamoyl}ethyl]sulfanyl}-3-{[(2S)-1-ethoxy-3-(3-hydroxy-4-oxo-1,4-dihydropyridin-1-yl)-1-oxopropan-2-yl]carbamoyl}propanamido)-3-(3-hydroxy-4-oxo-1,4-dihydropyridin-1-yl)propanoyl Ethyl ester) )-methoxy]acetyl}oxy)butyl)sulfanyl]-3-(hexadecylcarbamoyl)propanoic acid]-poly(ethylene glycol)-este...

Europe -DG Health and Food Safety

15-5-2018

Orphacol (Laboratoires CTRS)

Orphacol (Laboratoires CTRS)

Orphacol (Active substance: Cholic acid) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3061 of Tue, 15 May 2018

Europe -DG Health and Food Safety

18-4-2018

EU/3/18/2007 (Dr Philippe Moullier)

EU/3/18/2007 (Dr Philippe Moullier)

EU/3/18/2007 (Active substance: Adeno-associated viral vector serotype 8 containing the human acid alpha-glucosidase gene) - Orphan designation - Commission Decision (2018)2403 of Wed, 18 Apr 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/255/17

Europe -DG Health and Food Safety

23-3-2018

EU/3/18/1991 (TurnKey PharmaConsulting Ireland Limited)

EU/3/18/1991 (TurnKey PharmaConsulting Ireland Limited)

EU/3/18/1991 (Active substance: Docosahexaenoic acid ethyl ester) - Orphan designation - Commission Decision (2018)1880 of Fri, 23 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/235/17

Europe -DG Health and Food Safety

23-3-2018

EU/3/18/2000 (Amicus Therapeutics UK Ltd)

EU/3/18/2000 (Amicus Therapeutics UK Ltd)

EU/3/18/2000 (Active substance: Recombinant human acid alpha-glucosidase) - Orphan designation - Commission Decision (2018)1877 of Fri, 23 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/230/17

Europe -DG Health and Food Safety

21-3-2018

EU/3/17/1861 (Roivant Sciences Ireland Limited)

EU/3/17/1861 (Roivant Sciences Ireland Limited)

EU/3/17/1861 (Active substance: (S)-8-{2-amino-6-[1-(5-chloro-biphenyl-2-yl)-(R)-2,2,2-trifluoro-ethoxy]-pyrimidin-4-yl}-2,8-diaza-spiro[4.5]decane-3-carboxylic acid ethyl ester) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)1826 of Wed, 21 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/299/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

21-3-2018

EU/3/14/1363 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/14/1363 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/14/1363 (Active substance: 4-[[(1S,4S)-5-[[4-[4-(oxazol-2-yl)phenoxy]phenyl]methyl]-2,5-diazabicyclo[2.2.1]hept-2-yl]methyl]benzoic acid) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)1818 of Wed, 21 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/131/14/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

8-3-2018

Mycophenolate mofetil, mycophenolic acid

Mycophenolate mofetil, mycophenolic acid

Mycophenolate mofetil, mycophenolic acid (Active substance: mycophenolate mofetil or mycophenolic acid) - Centralised - Art 28 - (PSUR - Commission Decision (2018)1540 of Thu, 08 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/PSUSA/10550/201705

Europe -DG Health and Food Safety

5-2-2018

Oxybee (Dany Bienenwohl GmbH)

Oxybee (Dany Bienenwohl GmbH)

Oxybee (Active substance: oxalic acid dihydrate) - New authorisation - Commission Decision (2018)684 of Mon, 05 Feb 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/V/C/4296

Europe -DG Health and Food Safety

24-11-2017

Gadolinium

Gadolinium

Gadolinium (Active substance: gadodiamide, gadopentetic acid, gadobenic acid, gadoxetic acid, gadoteridol, gadobutrol and gadoteric acid) - Community Referrals - Art 31 - Commission Decision (2017)7941 of Fri, 24 Nov 2017 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/A-31/1437

Europe -DG Health and Food Safety